약제 경제성평가의 보완적 요소로 최근 부상한 ' 다기능의사결정분석(Multi-Criteria Decision Analysis, MCDA)'의 국내 도입·적용에 대해 보험자는 "빠른 시일 내에 국내에 도입하기 불가능하다"는 함의를 도출했다.현재 운용하고 있는 여러 평가 기전만 갖고도 충분히 환자 치료 접근성이 담보되기 때문에 이를 만회할 보완 기전으로 MCDA는 시급하지 않다는 결론이었다.건보공단 보험급여실은 지난달 이탈리아 밀라노에서 열린 '국제 약물경제성평가 및 성과연구학회(International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, ISPOR)' 학술대회에 참가하고 이 같은 함의점을 담은 결과보고서를 최근 냈다.MCDA는 약제 보험급여 적용 때 정책결정자와 이해당사자 외에 의사·환자 등의 의사를 반영해 비용효과성 평가(경제성평가 등)만으로 평가할 수 없는 여러 가치판단 요소를 추가해 반영하는 일종의 보완기전이다. 여기에는 질병의 심각성이나 사회적 가치, 치료옵션 등 다양한 가치가 고려될 수 있다.14일 보고서에 따르면 이번 ISPOR도 희귀약제 환자 접근성과 가치기반(Value-based)의 평가·가격결정과 급여여부 등에 초점 맞춰졌다. 실제로 급여 의사결정 위한 판단 수단으로 비용효과성 평가와 QALY, ICER 등을 사용하고 여기서 MCDA의 역할 강화론이 대두되고 있다.최근 등장하는 신약은 고가이면서 희귀질환이나 암 등 중증질환 적용이 많으면서 허가 당시 데이터로 나타나는 임상적 유용성이나 비용효과성으로 결정하기에 부족하다는 업계 의견이 국내에서도 강하게 제기되고 있는 상황이다.우리나라는 선별등재제도 도입 이후 비용효과성이 약제 급여와 가격 의사결정의 중요한 기전으로 자리잡았는데, 이에 따라 보험 재정에서 약가 지출 증가율은 둔화됐지만 보험등재 성공률이 70% 내외로 낮아져 신약 접근성이 낮아졌다는 것이 그 근거다.공단은 그러나 의사결정의 가치판단 요소는 기준이 명확하지 않아 보편적인 평가방식으로 접목하기 위해서는 계속적인 연구와 보완이 필요해 빠른 시일 안에 국내에 도입하는 것은 불가능하다는 의견을 내놨다.ICER값을 탄력적으로 운영하고, 경평면제제도나 위험분담제( RSA)를 도입하는 등 유연한 정책을 사용하고 있는 만큼 MCDA의 도입 필요성이 크지 않다는 게 이유였다.공단은 "한정된 재원 안에서 합리적 약가 평가도입 과정을 위해 비용효과성을 고려한 탄력적인 ICER값과 RSA 도입 등을 적용하고 있는 상황에서 MCDA를 도입하지 않는다고 하더라도 환자 치료 접근성이 떨어질 가능성은 낮다"고 평가했다.

산제이 K. 애거월(키프롤리스 개발자) 암젠 의료사업부 이사산제이 K. 애거월 이사질환에 대한 치료옵션은 다다익선이다. 그 질환이 사망과 연결되거나 치료기간이 길수록 더 그렇다.약의 경우 아무리 효능을 입증한 방대한 데이터를 갖추고 있다 하더라도 반응률이 떨어지는 환자가 존재하며 해당 환자가 다른 약에 반응할 수 있다. 또 기존 요법에 추가해 더 큰 시너지를 내는 약제도 필요하다.다발골수종 영역은 몇 년간 국내에 신약들이 진입했다. 1차약제 '벨케이드(보르테조밉)'가 이식 적합 여부와 상관없이 처방할 수 있도록 급여기준이 확대됐으며 2차약제 '레블리미드(레날리도마이드)'가 급여권에 진입했다. 2차치료 이후 대안인 '포말리스트(포말리도마이드)'도 등재를 준비중이다.여기에 최근 한국법인을 공식 출범한 대형 바이오제약사 암젠이 '키프롤리스(카르필조밉)'의 국내 허가를 획득했다. 키프롤리스는 프로테아좀저해제로 덱사메타손, 레블리미드를 포함 3제요법을 통해 벨케이드나 레블리미드 실패 환자에 처방이 가능하다.데일리팜이 개발자인 산제이 K. 애거월 (Sanjay K. AGGARWAL) 암젠 의료사업부 담당 이사를 만나 다발골수종에서 키프롤리스 등장의 의미에 대해 들어 봤다.-현재 다발골수종 환자 현황이 어떻게 되는가?다발성 골수종은 치료가 어려운 굉장히 심각한 질환으로, 혈액암 중 두 번째로 유병률이 높다.한국에서는 매년 1000명 정도의 환자가 새롭게 다발성 골수종으로 진단받고 있고 700여명이 사망에 이르고 있다. 현재 한국의 4~5000여명의 환자가 있는 것으로 파악되며 이는 혈액암 중 세 번째로 환자의 비율이 높다.-키프롤리스의 허가 임상 ASPIRE에 대한 간략한 소개를 부탁한다.ASPIRE는 재발성 다발골수종 환자 792명을 대상으로 진행된 대규모 글로벌 임상 연구다. 일반적인 재발 환자들이 등록 대상으로, 환자의 2/3이 보르테조밉으로 치료받다가 재발된 환자, 1/3 의 환자는 레블레미드로 치료를 받다가 재발된 환자였으며, 재발될 때까지 치료를 진행했다. 키프롤리스+레날리도마이드+덱사메타손 병용 투여군(이하 KRd 요법) 혹은 레날리도마이드 +덱사메타손 병용 투여군(이하 Rd 요법)은 무작위 배정되었으며, 1차 평가 변수는 무진행 생존기간(PFS)였다.그 결과, KRd 요법은 Rd 요법에 비해 진행성 질환(PD) 혹은 사망에 이르는 시간의 중간값을 8.7개월 더 연장시키는 것으로 나타났다. KRd 환자군의 무진행생존기간(PFS) 중간값은 26.3개월이었으며 Rd 환자군의 중간값은 17.6개월로 나타났다. 이는 통계학뿐만 아니라 임상적으로도 매우 유의미한 결과다.-연령층에 대한 분석이 별도로 있는가? 다발골수종은 75세 이상 환자에게서 완전 반응이 흔치 않은 편인데, 키프롤리스는 어땠는지 궁금하다.다발성 골수종은 고령의 환자에서 많이 발생하며 어린 환자는 드물다. 환자군의 연령은 평균 65세였다. 무진행생존기간과 전체 반응률은 모든 연령 그룹에서 대조군에 비해 더 유의한 결과를 보였으며 이는 75세 이상의 환자에서도 동일하게 나타났다.-연구를 보면 신부전 이상반응이 높았다고 나왔다. 이 부분에 대한 설명 부탁한다.ASPIRE 임상시험을 진행했을 시, 중중의 다발성 골수종 환자가 환자 대상군에 포함됐고 임상에 처음 참가할 당시부터 심부전이나 신부전을 동반한 환자가 확인됐다.ASPIRE 연구 측면에서, 대상이 KRd 요법 혹은 Rd 요법이라는 점, KRd 요법의 환자가 더 오랜 기간 치료를 받았다는 점도 고려가 필요하다.3등급 이상의 부작용은 KRd 요법과 Rd 요법에서 각각 환자의 83.7% 및 80.7%가 보고했으며, 부작용으로 인한 치료 중단은 각각 15.3% 및 17.7%를 기록했다. KRd 요법에서 월등히 높은 삶의 질이 보고됐다.하지만 전반적으로 키프롤리스는 약물 내약성이 우수하고 위험 대비 무진행생존기간의 개선이 월등히 높았으므로 그 점을 중요하게 고려해야 한다.-키프롤리스 1차요법에 대한 연구 계획은 없나?다발골수종으로 신규 진단 받은 환자를 대상으로 CLARION이라는 3상 임상을 진행할 예정이다. 이 연구 또한 키프롤리스와 보르테조밉의 H2H(헤드 투 헤드) 임상으로 세계적으로 955명의 환자를 등록한 상태로 결과가 기대되는 임상 시험이다.-벨케이드 역시 키프롤리스와 같이 프로테아좀저해제이다. 차이점이 무엇인가?두 치료제 모두 프로테아좀 억제제인 것은 맞지만 방식이 완벽히 다르다. 키프롤리스는 비가역적이며 좀 더 프로테아좀에 명확하게 작용해서 특이적으로 표적에 반응한다.이에 말초 신경병증 통증 등의 부작용이 낮고 전임상에서 벨케이드에 만성을 가진 세포에도 키프롤리스는 효과가 있음을 확인했다. 이는 키프롤리스가 벨케이드에 비해 프로테아좀을 더 잘 억제하고 오랫동안 효과가 유지됨을 시사한다.-현재 미국종합암네트워크(NCCN, National Comprehensive Cancer Comprehensive Cancer Network) 가이드라인 상 키프롤리스의 위치는?이전 치료 경험 있는 다발골수종 환자(Previously treated)에게 단독 또는 KRd 요법이 권고되고 있으며 특히 KRd 요법의 경우 category 1으로 권고하고 있다.-키프롤리스가 PFS에서는 통계적 유의성을 확보했지만 OS 입증은 실패했다.ASPIRE연구에서는 전체생존기간(OS, Overall Survival)은 두 번째 평가목표로, 첫 번째 평가목표인 무진행생존기간(PFS)에 가장 중점을 뒀다는 점을 강조하고 싶다.임상 연구에서 총 300건의 사망이 발생했는데, 최종 분석에서는 전체 생존율을 따지려면 사망건수가 500건이 돼야 한다. 중기 분석 당시에도 KRd 요법이 Rd 요법에 비해 사망률을 21%나 감소시켰고, P 값도 0.05 미만이었다.임상계획 설계, 수직적 분석에 따라서 임계값에 도달하지는 못했지만 지속적인 관찰 조사를 통해 OS 자료를 취합 중에 있다.

종근당(대표 김영주)은 프랑스 네오벡스(Neovacs)사와 전신홍반성루푸스 치료제 ‘IFN-K(interferenon-α-kinoid)’의 국내 독점판매 계약을 체결했다고 14일 밝혔다.IFN-K는 현재 네오벡스사가 프랑스, 독일 등 유럽에서 임상 2상 진행중인 치료 백신이다.이 제품의 임상시험이 완료되면 종근당은 국내 허가 및 판매를 담당하게 된다.루푸스는 면역체계 이상으로 체내 면역세포들이 자신의 장기나 조직을 파괴하는 자가면역질환이다.관절, 근육, 피부, 신경조직 등 전신의 모든 조직이 공격대상이 되고 증상이 다양하게 나타나기 때문에 질환의 진행에 대한 예측과 치료가 어렵다. 인구10만 명당 약 27명에게 발병하는 희귀질환으로 2014년 기준 우리나라에 2만 여명의 환자가 있는 것으로 조사됐다.이 제품은 루푸스 환자들에게 나타나는 면역물질 인터페론 알파의 과활성 상태를 차단해 비정상적 면역활동을 억제함으로써 증상을 완화시킨다.지난 9월 오스트리아 비엔나에서 개최된 제11차 전신홍반성루푸스 국제학회에서 발표한 임상1/2a상(초기임상) 결과에 따르면 임상시험 참여환자 전원에게서 부작용 없이 인터페론 알파의 억제를 통한 질병이 완화된 것으로 나타났다. 또한 4년간의 추적관찰 결과에서도 증상의 악화가 발생하지 않아 약효 지속시간도 우수한 것으로 확인됐다.IFN-K는 기존 루푸스 치료제가 장시간 정맥에 투여하여 1개월 가량 약효가 지속되는 것에 반해, IFN-K는 간단한 근육 주사로 수개월 이상 약효가 지속돼 환자의 편의성과 치료효과가 높을 것으로 예상된다. 특히 이 제품이 희귀의약품으로 지정될 경우 임상시험이 빠르게 진행되고 환자들의 약가 부담이 줄어들 것으로 기대된다.종근당 김영주 대표는 "약효와 지속시간이 우수한 IFN-K가 루푸스로 고통받는 환자들에게 새로운 희망을 줄 수 있을 것으로 기대한다"며 "이 제품이 국내에서 희귀의약품으로 지정돼 더 많은 환자들에게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

SK케미칼이 판매중인 페북소스타트 성분 페브릭정페북소스타트 성분 제네릭들이 13번째 우선판매품목('우판권') 의약품에 등재했다.통풍치료제 페브릭정(SK케미칼)의 주성분인 페북소스타트는 앞서 제네릭사들의 특허 승소로 판매금지 조치가 무력화됐었다.14일 식품의약품안전처에 따르면 페북소스타트 성분 필름코팅정 40~80mg을 통풍환자의 만성 고요산혈증 치료 적응증에 대한 우선판매품목으로 허가했다. 우선판매기간은 12월 11일부터 내년 9월 11일까지다.페북소스타트는 오리지널사인 SK케미칼이 식약처에 제네릭사들에 대한 판매금지를 신청해 9개월간 시판금지됐던 약물이다.그러나 한미약품, 안국약품 등 제네릭사들이 지난달 제제특허, 결정형특허에 대한 소극적 권리범위확인 심판을 제기해 이기면서 판매금지를 무력화시킨 바 있다.구체적으로 2023년 3월 28일 만료되는 제제특허와 2022년 6월 6일 결정형특허를 모두 회피한 제약사는 대원제약, 동광제약, 안국약품, 유유제약, 신풍제약, 파마리서치프로덕트, 삼진제약, 제이알피, 한국콜마, 한미약품, 한림제약, 휴온스 총 12곳이다.이들 업체 중 식약처 허가를 획득한 페북소스타트 제네릭은 ▲한국콜마 페북트정 ▲유유제약 유리가트정 ▲삼진제약 페소린정 ▲대원제약 원브릭정 ▲한림제약 유소릭정 ▲신풍제약 페트리센정 ▲이니스트바이오 페북틴정 ▲안국약품 안국페북소스타트정 ▲한미약품 펙소스타정 ▲파마리서치프로젝트 파마페북소정 10개 업체 10개 품목으로 모두 '우판권' 획득 권한을 갖게 됐다.그러나 1개 제약사가 '우판권'을 신청하지 않아 이중 9개 업체 9개 품목이 약제급여목록에 등재된데로 곧바로 출시될 것으로 보인다.식약처도 허가와 함께 페북소스타트 성분의 판매금지 조치를 해제했다.

건강보험심사평가원이 급여적정 평가 때 기준으로 삼는 신약 평가요소를 공개하기로 하고 기준 마련에 나섰다.비공개 내부규정으로 국산신약 등을 우대해온 관례를 개선하라는 감사원 지적에 따른 것인데, 천연물신약은 이 참에 우대 대상에서 제외하기로 했다.심사평가원은 이 같은 내용의 '약제의 요양급여대상여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정'과 '신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준' 개정안에 대해 오는 28일까지 의견을 받기로 했다.이 개정안은 지난달 약제급여평가원회 심의를 거쳐 마련됐는데, 심평원은 의견수렴 절차 이후 다시 약평위에 상정해 기준을 확정하게 된다.13일 개정안을 보면, 핵심은 약평위가 신약 등 협상대상 약제의 급여적정 평가를 하면서 비공개로 고려해 왔던 '보건의료에 미치는 영향'을 해당 규정에 명문화하는 것인데, 그동안 국산신약 급여평가 때 적용됐던 우대기준이 공개되는 셈이다.먼저 급여 평가에서 우대를 받으려면 네 가지 조건에 모두 부합해야 한다.'국내에서 세계 최초로 허가받은 신약 또는 이에 준하는 신약(자료제출의약품 제외)인 경우'. '허가를 위한 임상시험을 국내에서 수행한 경우', '국내 등 최초허가국 외 1개국 이상에서 허가 또는 임상시험(1상 이상) 승인을 받은 경우', '혁신형 제약기업이 개발한 경우' 등이 그것이다.임상은 1상(임상약리시험 등), 2상(치료적 탐색 임상시험 등), 3상(치료적 확증 임상시험 등) 등 임상시험을 모두 포괄하고, 해외 임상시험의 경우 1상 이상을 의미한다.앞서 심평원이 비공개 내부규정으로 운영할 때는 '수출용', '국내개발신약' 등의 표현이 있었지만 공개된 기준에 반영하기 위해 통상문제가 될 수 있는 이런 문구는 모두 제외시킨 것으로 알려졌다.또 제외되는 자료제출의약품은 천연물신약을 염두에 둔 문구다. 과거에는 천연물신약은 식약처에서 신약이 아닌 자료제출의약품으로 허가받았지만 국내 개발신약과 준하는 수준에서 우대기준이 적용됐었다.이 기준 외에도 약평위가 '보건의료에 영향을 미친다고 평가하는 경우' 우대대상이 될 수 있다.구체적인 우대내용은 '비용효과성 평가기준'에 제시됐다.통상 대체약제와 비교해 효과 등이 월등하지 않은 경우 가중평균가가 고려되지만 이 조건을 만족하는 신약은 '가중평균가와 대체약제 최고가 사이 금액'과 '가중평균가격*(100/53.55)으로 가산된 금액' 중 낮은 금액을 비용효과성 평가기준으로 삼도록 했다.비공개 때는 '가중평균가와 대체약제 최고가 사이 금액' 기준만 적용했는데, 이번에 명문화하면서 '가중평균가*(100/53.55)로 가산된 금액'으로 상한(캡)을 정한 것이다.복지부 관계자는 "감사원 감사에서 지적된 천연물신약 등에 대한 재평가 방안을 현재 검토 중이다. 이와 별도로 그동안 비공개로 운영해 온 급여평가 우대 기준을 관련 규정과 기준에 명문화하는 절차를 밟고 있다"고 말했다.한편 제약계는 자체 의견수렴을 거쳐 오는 28일까지 개별제약사와 제약협회 차원의 의견서를 마련해 심평원에 제출하기로 했다.한 제약사 관계자는 "국산신약에 대한 종전 우대수준에서 후퇴한 내용"이라며 우려를 표했다.

김성운 교수희귀질환은 보통 진단이 어렵다. 말 그대로 '희귀'하기 때문에 인지도가 적은 이유도 있지만 증상 자체가 애매한 경우도 많다.쿠싱병은 단순히 '살이 쪘다'고 생각하고 지나치기 쉬운 희귀병이다.고코르티솔혈증이라고도 불리는 이 병은 코르티솔 호르몬 과다 분비로 각종 내분비계 합병증이 유발됨에 따라 정상인에 비해 4~5배 높은 사망 위험률을 보인다.그러나 얼굴과 목, 허리, 배 등에 집중적으로 지방이 축적되는 외형적 특징으로 비만으로 오해하기 쉬워 조기 진단과 적절한 치료가 늦어지는 사례가 많다.데일리팜이 해당 분야의 권위자인 김성운 경희대학교병원 내분비대사내과 교수를 만나 쿠싱병의 위험성 및 심각성, 그리고 진단 및 치료의 최신지견에 대해 들어 봤다.-쿠싱병의 정확한 분류와 환자 현황이 어떻게 되는가?쿠싱증후군(Cushings Syndrome)은 미국에서 활동했던 의사 하비 쿠싱 교수가 1932년 논문에서 처음으로 언급했다. 질병의 명칭은 그분의 이름을 딴 것이다.쿠싱증후군은 부신에서 코르티솔 분비량이 많아져 생기는 질병을 총칭하며 쿠싱병(Cushings Disease)은 쿠싱증후군 중에서도 그 원인이 뇌하수체 종양일 경우를 의미한다. 즉, 뇌하수체에 혹이 생기면 부신피질의 코르티솔 생성을 자극하는 '부신피질 자극 호르몬(AdrenoCorticoTropic Hormone, ACTH)'이 많이 나오는 쿠싱병이 된다.인구 100만명 당 1명 미만에서 발병하는 희귀질환으로 우리나라에서는(환자 현황 파악을 위해) 2014년부터 대한내분비학회와 대한신경내분비연구회가 공동으로 등록사업을 진행하고 있다. 현재 전국 90개 센터에서 현재까지 100명이 조금 넘는 환자가 등록했다. 인구 5000만 중 100명이라는 것은 매우 희귀한 질병임을 의미한다.-최근 쿠싱병의 진단에 있어, 가이드라인 상 큰 변화가 있었던 것으로 안다.본인을 비롯한 국내 내분비내과 전문가 6명을 주축으로 자문위원회를 구성해 2015년 3월 대한내분비학회지에 쿠싱병의 새로운 가이드라인을 발표했다. 해당 논문에서 핵심적인 문제로 제기된 것이 바로 '쿠싱병의 진단이 너무 어렵다'는 점이었다.가이드라인 개정 이전의 쿠싱병 감별진단 방법인 '5일 덱사메타손 억제검사'로 진단하려면 최대 일주일이 필요했다.이러한 문제를 개선하고자 일본이 먼저 주도해 색출검사와 확진검사 두 가지를 간단하게 만들었다. 먼저 피를 뽑아 혈중 코르티솔을 측정한 후 밤 10시에 덱사메타손 1mg을 투여한다.다음날 아침에 코르티솔이 기준 이하로 떨어졌는지 확인하여 억제가 되면 검사를 끝내고 억제가 되지 않았다면 저녁에 다시 8mg(0.5mg 덱사메타손 16알)을 한꺼번에 복용하게 한다.그 다음날 아침에 측정한 혈중 코르티솔 수치를 기준치와 비교한다. 이전 방식과 마찬가지로 저용량에서는 코르티솔이 억제되지 않았는데 고용량에서 억제된다면 쿠싱병으로 진단한다. 이렇게 일본은 감별진단법을 이틀로 단축했고 이를 바탕으로 국내에서도 가이드라인을 발표한 것이다.-확실히 진단 기간이 단축된 듯 하다. 그렇다면 치료는 어떻게 이뤄지고 있나?약물 치료에는 경구약과 주사제가 있다. 각 약물마다 차단하는 호르몬이 다르다. 뇌하수체의 ACTH를 차단하는 약물이 있고, 코르티솔을 억제하는 약물은 따로 있다.그러나 국내에서는 현재 쿠싱병 치료를 위해 사용할 수 있는 약이 없다. 이전에는 무좀약인 '케토코나졸'에 코르티솔을 차단하는 효능이 있어 사용했는데, 지난해 미국에서 심장혈관계 부작용으로 판매 금지된 후 국내에서도 이 약을 모두 회수해 이제 더 이상 쓸 약이 없다.노바티스에서 쿠싱병 치료를 위해 '시그니포(파시레오타이드)'라는 주사제를 개발했다. 이 약은 2006년 뉴잉글랜드저널오브메디슨지(NEJM)에 실린 대규모 3상 임상연구를 근거로 지난 2013년 국내 식약처 허가를 받았다.1일 2회 또는 월 1회 투여하는 두 가지 용법이 있는데, 현재 국내에는 하루에 두 번 맞는 주사제만 들어와 있으며 아직 보험급여를 받지 못했다.-사실상 처방할 수 있는 약제가 없다는 얘기로 들린다.그렇다. 때문에 희귀질환 환자를 돕기 위해 임상에 등록된 환자 2명에게만 쓰고 있다. 전 세계적으로 진행된 이 임상연구는 올해를 마지막으로 종료된다. 그러나 국내에는 약이 없어 본인이 회사 측에 강력하게 요청해 한국만 지원을 1년 연장해주게 됐다.연구에서는 600mg, 900mg 두 가지 용량을 사용했는데 투여 이후 코르티솔이 확연하게 감소했다. 혈압도 떨어지고 심지어 당뇨병도 없어졌다. 종양 사이즈도 줄었다.NEJM이라는 유력 학술지에서 게재된 데이터이기 때문에 믿을만하다. 또한 장기간 이 치료제를 사용해 효과의 지속성을 살펴본 장기 추적연구가 있다. 독일 뮌헨 메트로폴리탄에 있던 환자들을 대상으로 진행했는데, 연구기간은 약 5년이다.-시그니포는 인슐린과 인크레틴 분비에 영향을 미쳐 당뇨병에 대한 이슈가 있다.시그니포나 '소마툴린(란레오타이드)' 등 약물은 모두 소마토스타틴 유도체(somatostatin analogues, SSA)다.SSA는 인슐린 등 모든 펩타이드 호르몬을 막는다. 따라서 파시레오타이드의 가장 큰 부작용은 당뇨병 악화다. 심하지는 않았지만 우리나라에서 임상연구 진행 중 당뇨병성 케토산혈증이 한 건 발생해 보고한 적이 있다. 이는 전 세계적으로도 유일했다.소마토스타틴 수용체는 다섯 가지 하위 형태(sst1-sst5)로 구분되는데 , 파시레오타이드는 그 중 1, 2, 3, 5번을 차단한다. 기존에 사용하던 옥트레오타이드와 란레오타이드는 2번만 막을 수 있다.쿠싱병을 유발하는 ACTH를 분비하는 뇌하수체 종양은 5번에서의 발현과 가장 관련이 많다. 그러므로 당연히 파시레오타이드를 쓰면 약이 잘 듣고 옥트레오타이드는 잘 안 듣는다. 이 때문에 파시레오타이드를 특효약, 쿠싱병 표적치료제라고 말할 수 있는 것이다.-만약 시그니포와 관련해 정부에서 급여 논의가 시작되면 전문가로서 의견을 제시할 것인가?그렇다. 올 12월에 회의를 한다는 소문이 있는데 아직 구체적으로 전달 받지는 못했다. 2년 전에 심평원에 가서 오늘 말씀 드린 것과 같은 내용으로 설명을 했었다. 쿠싱병 치료의 중요성과 질환의 심각성이 받아들여져 급여가 됐으면 하는 바람이다.-시그니포 이후에 새롭게 개발 중인 다른 치료제가 있는가?있다. 이 분야에서 입센도 쿠싱병 치료제를 개발하고 있는 것으로 알고 있다. 입센에서 개발한 치료제는 도파민 수용체에 붙는 tri-molecular(삼분자)로, sst2, sst5와 더불어 도파민 수용체에도 작용해 좀 더 강력한 효과가 있다고 한다.그러나 개발된 지 10년이 넘었음에도 2상 임상까지만 진행했고 3상 임상을 못하고 있다. 약 5년 전 임상 중 강력한 부작용이 발생해 잠시 중단한 상태라고 들었다. 최근 분자를 바꿔서 다시 시작했다는 소문이 있다. 정확한 사실은 12월 신경내분비연구회 학회를 가봐야 알 것 같다.