바이로메드·이연제약, 루게릭병 임상2상 완료

• 유전자의약 'VM202' 대상 미국 임상시험서 신체기능 향상 확인

바이로메드(대표이사 김용수)와 이연제약(대표이사 박수천)은 근위축성 측삭경화증(ALS, 이하 루게릭병)을 대상으로 실시한'VM202 미국 임상1/2상'을 성공적으로 완료하고 ALS/MND 국제학회(ALS/MND International Symposium)에서 결과를 발표했다.

임상1/2상에서는 총 18명의 루게릭병 환자들을 대상으로 총 64mg의 VM202가 양쪽 손, 팔, 종아리, 허벅지 근육에 나누어 투여된 후 9개월에 걸쳐 약물의 안전성과 유효성이 평가됐다.

주평가지표는 환자에 투여된 VM202의 안전성과 내약성이며, 부평가지표로서 ALSFRS-r등 유효성 측정법이 사용됐다.

이번 임상시험에서 약물과 관련된 이상반응, 혹은 중증이상반응은 보고되지 않아 VM202의 높은 안전성이 다시 한번 확인됐다. 약물의 유효성 평가로는 진행 속도를 평가하는 ALSFRS-r가 사용됐다. 루게릭 환자들의 평균적인 ALSFRS-r의 월별 변화율은 -1.02이다.

즉 1개월이 지날 때마다 환자들의 신체적 기능을 나타내는 ALSFRS-r score 값이 1.02 점씩 낮아진다는 것이다.

반면 VM202를 받은 피험자들의 평균 ALSFRS-r의 월별 변화율은 약물 투여 후 1개월, 2개월, 3개월, 6개월째, 9개월째에서 각각 -1.0, -0.91, -0.76, -0.97, -1.06이었다. 뿐만 아니라 환자들의 신체적 기능이 개선되었음을 나타내는 피험자(즉 월별 변화율이 0 이상인 사람)가 1개월째에는 47%, 2개월째 50%, 3개월째 24%에 달했다.

임상 연구책임자 로버트 서피트 교수는 "VM202는 루게릭병 환자들에게 투약하기에 매우 안전한 약물임이 확인됐다. 루게릭 환자들은 질환이 발병되면 근육을 사용하는 신체적 기능이 급격하게 저하되는데 이번 임상시험에 참여한 환자들은 약물 투여 후 2~3개월간 신체적 기능이 개선되어 병의 진행이 안정화되는 것을 관찰했다"고 전했다.

바이로메드 연구소장 정재균 박사는 "루게릭병은 사실상 치료약이 없는 불치병으로 제약사와 환자들의 관심이 매우 높다. 이 임상시험을 시작할 때 전세계 많은 사람들로부터 연락을 받았을 정도였다. 지금까지 다른 개발사례와 비교할 때, 이번 우리의 임상시험 결과는 놀랍다. 루게릭병은 거의 예외 없이 질병의 진전이 매우 빠른데 VM202의 투여가 2~3개월 질병의 진전을 중단시켰기 때문이다. 더 큰 규모의 임상시험을 통해 이 결과를 재현할 수 있기를 바란다"며 이번 임상 결과의 의미를 전했다.

이연제약 신약개발팀 임재혁 팀장은 "이번 임상을 통해 불치병을 앓고 있는 환자들에게 삶의 커다란 희망을 줄 수 있는 혁신적인 신약 개발의 가능성을 엿보았다고 생각하며, 이연제약은 향후에도 불치병 및 난치병의 치료를 위한 신약개발을 지속적으로 연구, 지원할 것"이라고 말했다.

이번 임상시험 연구비의 일부는 보건복지부 보건의료연구개발사업을 통해 지원을 받았다.

바이로메드는 이번 결과들을 최종 정리하여 FDA에 제출할 예정이며, 2016년에 후속 임상시험 계획서를 제출할 예정이다.

VM202-ALS는 2014년 2월 14일 미국 FDA로부터 희귀의약품(orphan drug)으로 분류 허가를 받은 바 있다.