'킨텔레스'가 '휴미라'와 맞짱 연구에서 승리했다.덴마크 코펜하겐에서 9일 열린 제14회 유럽 크론병 및 대장염 학회(ECCO) 두발표 세션(OP34)에서 크론병 및 궤양성대장염의 염증성 장질환 환자를 대상으로 다케다의 킨텔레스(베돌리주맙)와 애브비의 휴미라(아달리무맙)를 직접 비교한 VARSITY 연구 결과가 공개됐다.중등도 및 중증 활성 궤양성 대장염 환자에서 장에 선택적으로 작용하는 생물학적제제 킨텔레스는 항-종양괴사인자알파(TNFα) 계열의 생물학적제제 휴미라 대비 52주차에 더 우수한 임상적 관해율을 달성했다.연구결과에 따르면 52주차에 킨텔레스 정맥주사로 치료 받은 환자의 31.3%가 증상이 없는 상태인 임상적 관해를 달성한데 비해 휴미라를 피하주사로 투여 받은 환자의 경우 22.5%에 그쳐, 두 치료군 간에 통계적으로 유의미한 차이를 보였다.또한 킨텔레스 치료군에서 52주차 기준 점막 치유비율 역시 유의미하게 더 높았는데, 베돌리주맙 치료 환자의 39.7%가 점막 치유를 달성한 데 비해 아달리무맙은 27.7%에 그쳤다.해당 연구가 두 생물학적 제제의 안전성을 비교하기 위해 설계된 것은 아니지만 52주에 걸쳐 전체 이상반응 비율도 베돌리주맙(62.7%)이 아달리무맙(69.2%) 보다 더 낮았으며 감염률 역시 베돌리주맙(33.5%)이 아달리무맙(43.5%) 보다 낮았다. 심각한 이상반응 비율 또한 베돌리주맙 치료 환자가 아달리무맙 환자보다 더 적었다.뉴욕 마운트 시나이 이칸 의과대학 헨리 D. 야노비츠 소화기내과 교수는 "이번 연구는 궤양성 대장염의 생물학적 치료제를 선택하는데 있어 중요한 질문에 답을 줄 수 있다"고 말했다.아울러 "궤양성대장염 치료 목표는 임상적 관해와 점막 치유 달성으로, 휴미라 대비 킨텔레스의 장점을 잘 보여주고 있으며 감염과 같은 전체 혹은 심각한 이상반응을 보인 비율 역시 베돌리주맙으로 치료받은 환자군에서 아달리무맙 치료받은 환자군보다 적었다"고 강조했다.

셀트리온이 지난해 유럽 판매허가를 신청한 램시마 피하주사제의 크론병 장기임상 결과를 첫 공개했다.셀트리온은 지난 8일(현지시각) 덴마크 코펜하겐에서 열린 유럽크론병대장염학회(ECCO 2019)에서 램시마(인플릭시맙)의 피하주사제형과 정맥주사제형을 비교한 임상1상 결과를 발표했다고 11일 밝혔다.램시마는 TNF-α억제제 레미케이드의 바이오시밀러 제형이다. 셀트리온은 지난해 11월 유럽의약품청(EMA)에 램시마 피하주사제형의 판매허가를 신청하면서 정맥주사(IV) 제형만 존재하던 인플릭시맙 성분 시장의 피하주사제형 상업화에 처음 도전했다. 다양한 글로벌 의약품시장 수요에 대응하기 위해 램시마 프리필드시린지와 오토인젝터 2가지 타입의 피하주사제형 허가신청을 마쳤다.학회에서 발표 중인 월터 레이니쉬 박사 구두발표에 따르면 램시마 피하주사제형은 54주간의 임상기간 동안 기존 정맥주사제형보다 체내 약물 농도가 안정적으로 유지됨을 확인했다. 양 군의 안전성 평가 결과는 동등한 수준으로 나타났다.발표를 맡은 월터 레이니쉬(Walter Reinisch) 박사(오스트리아 비엔나 의과대학)는 “이번 장기 임상연구를 통해 램시마 피하주사제와 정맥주사 제형 간 유효성, 안전성이 유사한 것으로 입증됐다. 램시마 피하주사제형이 중등도~중증 크론병과 염증성잘질환 환자의 편의성 개선에 도움을 줄 것으로 기대한다"고 말했다.같은 날 진행된 포스터 세션에서는램시마 피하주사제형 중 프리필드시린지와 오토인젝터 제형의 약물동태학, 안전성을 비교한 임상1상 결과도 첫 선을 보였다.포스터 발표를 진행한 스테판 슈라이버(Stefan Schreiber) 박사(독일 킬대학)는 "건강한 지원자를 대상으로 프리필드시린지와 오토인젝터, 2가지 타입의 램시마 피하주사제형을 비교한 결과 약물동태학과 안전성이 유사함을 확인했다"고 밝혔다.셀트리온은 올해 하반기 램시마 피하주사제형의 유럽 허가가 가능할 것으로 전망한다. 레미케이드 뿐 아니라 휴미라, 엔브렐 등 다른 성분의 TNF-α 억제제 수요를 대체할 수 있다고 기대했다.셀트리온 관계자는 "인플릭시맙은 염증성장질환(IBD) 분야에서 의료진과 환자의 선호도가 높았음에도 정맥주사 제형으로만 출시돼 있었다"며 "램시마 피하주사제형이 휴미라가 독점해왔던 염증성장질환 치료시장의 새로운 대안이 될 것"이라고 전했다.

제일약품(대표 성석제)은 이상지질혈증을 동반한 고혈압 환자의 치료 복합제인 '텔미듀오플러스정'의 임상 3상 결과가 SCI 급 국제 학술지 'Clinical Therapeutics'에 등재됐다고 11일 밝혔다. 텔미듀오플러스정은 ARB 계열의 '텔미사탄', CCB 계열의 '암로디핀', 그리고 스타틴 계열의 '로수바스타틴'을 결합한 이층정 3제 복합제다.이번 국제학술지에 등재된 J-TAROS 연구(Jeil Telmisartan, Amlodipine, and Rosuvastatin Randomized Clinical Trial)는, 서울대학교병원 심혈관센터 김효수 교수가 책임 연구자 역할을 수행하면서, 국내 8개 대학병원에서 시행한 다기관, 이중 눈가림, 평행, 임상 3상 연구이다. 이상지질혈증과 고혈압을 동반한 환자 148명을 텔미사탄 / 암로디핀 / 로수바스타틴 투여군, 텔미사탄 / 암로디핀 투여군(대조군1), 텔미사탄 / 로수바스타틴 투여군(대조군2) 으로 무작위 배정해 1일 1회 8주 동안 투약하도록 설계했다.연구 결과, 텔미사탄 / 암로디핀 / 로수바스타틴 투여군의 msSBP는 베이스라인 대비 8주 시점에서 24mmHg 감소, 대조군2 대비 15.mmHg 감소 효과를 보이며 고혈압 조절 효과의 탁월함을 입증했다.또한, 공동 일차 유효성 평가 변수인 텔미사탄 / 암로디핀 / 로수바스타틴 투여군의 LDL-C 수치는 베이스라인 대비 8주 시점에서 58% 감소, 대조군1 대비 64% 감소했기에 이상지질혈증 조절 효과의 탁월함을 입증했다고 회사 측은 설명했다.이상반응 발현은 각 대조군과 비슷한 수준이었으며, 각 개별 제제의 기 보고된 안전성 정보를 참고했을 때 상가적 중복 독성(overlapping toxicity)은 없는 것으로 판명됐다고 덧붙였다.이번 임상 연구의 책임연구자였던 김효수 서울대병원 교수는 "텔미듀오플러스정은 고혈압과 이상지질혈증 치료 목적의 3제 복합제로, 해당 질환을 앓고 있는 환자들에게 약 알 수를 줄여주는 효과를 발휘해서 궁극적으로 비용절감, 복약순응도 향상, 치료율 증가 등의 좋은 효과를 기대할 수 있다"고 설명했다.양동수 제일약품 마케팅본부 상무는 "SCI급 국제 학술지 의 등재를 통해 '텔미듀오플러스정'의 유효성 및 우수성을 국제적으로 입증하게 됐다"면서 "근거 중심의 마케팅을 강화시켜 텔미듀오플러스정이 국내 복합 만성질환자(고혈압+이상지질혈증)와 의료진에 유용한 치료 옵션이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 전했다.

폐암치료제 '타그리소'의 간질성폐질환 이상반응이 유독 일본인에서 두드러지는 경향성을 보이고 있다.최근 일본 후생노동성은 지난해 2월에 중간분석에 이어 3세대 상피세포성장인자수용체(EGFR) 타이로신키나제억제제(TKI) 타그리소(오시머티닙)의 시판후조사 결과를 공개했다.이는 개발 제약사인 아스트라제네카가 타그리소 시판 1년 이내에 치료를 시작한 환자들을 대상으로 의료전문가들이 보고한 안전성 정보를 수집해 자발적으로 보고한 내용이다.시판후조사 결과의 골자를 보면 타그리소를 투약한 총 3578명의 환자 중 231명의 환자에서 간질성폐질환이 보고됐다. 이중 43명의 환자는 타그리소 복용에 앞서 면역항암제 '옵디보(니볼루맙)' 투약 경력을 갖고 있었다.또 전체 환자 중 사망 사례는 52건이었으며 이중 간질성폐질환 환자는 27명이었다. 사망과 간질성폐질환 이상반응은 타그리소와 직접적 인과관계가 입증되지 않았으며 이는 전반적으로 중간분석과 동일한 경향성을 확인할 수 있는 데이터이다.이상반응 보고는 물론 주의깊게 볼 필요가 있다. 다만 정확한 판단이 필요하다.주목할 부분은 타그리소의 간질성폐질환 이상반응은 이상하리만치 일본인에서 빈도가 높다는 점이다.실제 타그리소의 FLAURA, AURA 연구에서도 간질성폐질환 발생률은 일본인 환자에서 10.4%였으나 일본인이 아닌 아시아인 환자에서는 1.8%, 비아시아인 환자에서는 2.8%였다.한국 식약처 역시 이런 부분을 인지, 지난해 중간결과 발표시 별도의 조치를 취하지 않았으며 아스트라제네카는 이미 앞서 국내 타그리소 제품라벨의 '사용상주의사항'에 해당 내용을 포함했다.또 옵디보 투약 환자의 경우 국내에서는 급여기준 및 치료 패턴상, EGFR 변이가 확인된 환자는 변이에 대한 표적항암제를 먼저 사용한 후 질병 진행이 있어야 가능하기 때문에 동일한 사례가 나오기 어렵다.참고로 연구에 따라 빈도에 차이는 있지만 '이레사(게피티닙)', '타쎄바(엘로티닙)', '지오트립(아파티닙)' 등 EGFR-TKI에서도 간질성 폐질환 발생이 보고된 적이 있다.한편 일본은 이상반응 보고 후에도 별도로 안전성 프로파일을 업데이트 하지는 않았다.얼마전 내한한 한 일본 전문의는 "일본에서 타그리소가 다른 EGFR-TKI 대비 간질성 폐질환이 조금 더 발생한다는 내용이 있으며, 지속적인 모니터링이 필요하다. 그러나 충분히 관리 가능하며 대처 가능한 이상 반응으로 어떻게 보다 더 잘 관리해야 하는지는 의료진이 점점 경험을 쌓으며 배워야 한다고 생각한다"고 말했다.

임상시험 또는 실제 의약품·주사제 처방 시 통증과 복약 순응도를 높여 과정론적 치료 개념의 환자 존엄성을 높여야 한다는 여론이 일고 있어 주목된다.미국·유럽 등 선진국의 경우 보건당국의 규제적 가이드라인 이전에 개발사의 자발적 임상계획에 따라 투여경로에 따른 통증 최소화와 복약 편의성을 고려한 임상시험이 진행되고 있지만 국내는 아직까지 실천적 수준에 도달해 있지 못하다는 평가다.실제로 주사제 개발 시, 통증에 따른 피험자 임상 탈퇴 사례와 시럽제·경구용 정제·캡슐 의약품의 경우 미각과 과대 크기로 인한 불만 호소도 심심찮게 발생하고 있다.A제약사의 경우 어린이 영양제 개발과 관련한 임상시험에서 시럽제 형태의 한약재 추출물을 50~100CC 가량 1일 2회 복용을 원칙으로 계획됐지만 특유의 쓴맛 때문에 임상모집군의 1/3 상당이 집단 탈퇴하는 해프닝이 벌어진 것으로 알려졌다.이와 관련해 임상전문가들은 "5~10세 어린이들에게 쓴맛이 강한 한약재 추출물을 하루 100CC 넘게 복용케 하는 임상 설계 자체가 문제가 있어 보인다. 미각의 경우 객관적 기준을 정하기는 어렵지만 농축과 희석 그리고 감미료 배합 구성을 조금 더 과학적으로 접근했할 필요가 있었다"고 지적했다.B제약사의 유전자치료제 임상에 있어서도 피험자 통증을 간과해 불만이 폭증했던 것으로 조사됐다. 주사제 형태로 개발된 이 유전자치료제는 투여 시 강한 통증과 멍 발생 등으로 임상 도중 피험자 이탈이 상당했던 것으로 전해진다.이 유전자치료제는 네이키드 DNA 농축→동결건조→증류 단계를 거쳐 환자에게 투여된다. 이때 DNA 안정화를 위해 염분 등 버퍼물질(완충물질)이 가미되는데, 각 제조과정을 거치면서 완충물질의 농도가 증가한다. 주사제 통증은 주로 삼투압이 맞지 않아 발생하는 경우가 많은데, 이는 염분/당분 등의 완충물질 농도와 관련이 깊다. 이상적인 삼투압은 0.9%(체액 염분 농도) 정도다.대부분의 임상전문가들은 주사제 통증을 최소화하기 위한 개발사 차원의 노력은 인공적으로 설계된 삼투압시설에서 최적화 농도에 도달할 때까지 반복 작업이 최선이라고 입을 모은다. 하지만 인력과 시간적 부담 등을 이유로 이러한 절차가 무시되는 경우가 많은 게 현실이다.특히 주사제의 경우 임상 단계뿐만 아니라 실제 처방에 있어서도 통증의 원활한 관리가 필요하다는 게 중론이다.이 같은 전반의 상황에 대해 한 임상전문의는 "미국의 경우 미량의 항생제주사를 투여할 경우는 제외하더라도 4CC 이상 주사할 때는 대부분 국소마취제를 혼용 투여해 환자의 통증을 콘트롤한다. 치료의 개념은 질병을 낫게 하는 결과 외에도 과정적 고통을 케어하는 것도 포함된다. 임상설계 단계에서부터 투여경로를 비롯한 통증과 복약 편의성을 높여 환자 권익을 높이는 실천적 의지가 중요하다"고 설명했다.

박준석 대웅제약 신약센터장(왼쪽)과 범부처신약개발사업단 묵현상단장이 기념사진을 찍고 있다. 대웅제약(대표 전승호)은 퍼스트인클래스 혁신신약 후보 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해제DWN12088가 (재)범부처신약개발사업단(단장 묵현상) 신약개발사업 부문 지원대상으로 선정됐다고 8일 밝혔다.이 신약후보는 특발성 폐섬유증 치료제로 개발 중이다. 이에 따라 대웅제약은 범부처신약개발사업단으로부터 해외 임상 1상과 비임상 시험을 위한 연구개발비를 지원받게 됐다.대웅제약은 이번 과제 수행으로 폐섬유증 질환에 대해 강력한 항섬유 효능과 넓은 안전성을 확보하면 폐섬유증 환자의 미충족 의약수요를 만족시키고, 글로벌 신약 기술수출의 가능성도 높여갈 수 있을 것으로 기대하고 있다. 'DWN12088'은 PRS 단백질의 활성만을 선택적으로 감소시켜 폐섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제시키는 기전을 갖는 경구용 섬유증 치료제다. 전임상 결과, 난치성 폐섬유증인 특발성 폐섬유증 (IPF) 동물모델에서 우수한 효능을 확인했다고 회사 측은 설명했다. 박준석 대웅제약 신약센터장은 "DWN12088 PRS 저해제는 대웅제약 신약연구 역량을 보여주는 후보물질로서 강력한 항섬유 효능과 넓은 안전성을 확보하여 그 동안 안전한 효능의 치료제가 없어 고통받고 있는 폐섬유증 환자의 미충족 의약수요를 만족시킬 수 있을 것으로 기대하고 있다"며 "또한 폐 외에도 적절한 치료제가 없는 다양한 섬유질환에 대해서도 임상시험을 추진할 계획으로 대웅제약의 글로벌 신약 기술수출의 발판을 마련할 것"이라고 말했다.범부처전주기신약개발사업은 부처간 R&D 경계를 초월해 신약개발 분야를 지원해 온 국가 R&D사업으로, 2020년까지 글로벌 신약을 10개 이상 개발할 수 있는 사업 추진 체계 구축을 목표로 하고 있다. 한편, 대웅제약은 오는 2025년 섬유증치료제 발매를 목표로 DWN12088의 임상시험을 7월 중 개시할 방침이다.

데일리팜은 일반약을 통한 약국 경영 활성화를 슬로건으로 '카툰 복약지도'를 시작합니다.카툰 복약지도는 올바른 복약지도 포인트와 약물 정보를 알기 쉬운 만화로 재구성한 기획연재물입니다.오늘은 대웅제약 일반의약품 알레르기 비염·코막힘 치료제 '코메키나'에 대해 알아보는 시간을 준비했습니다.지난해 4월 출시된 코메키나는 일본 로토사가 개발한 일반약 최초 메퀴타진 복합제로 일명 '안 졸리는 비염치료제'로 잘 알려져 있습니다. 비염약의 부작용은 복용 후 졸음증상 유발이 빈번한데 반해 코메키나는 이러한 증상을 획기적으로 줄인 장점을 가지고 있습니다.코메키나의 주력 소비층은 입시·공무원준비생, 운수업 종사자(버스·택시·트럭 운전자), 직장인 등 입니다. 안 졸리고 효과 좋은 비염약으로 입소문을 타면서 우리나라와 일본에서 긍정적인 반응을 얻고 있습니다.코메키나는 항히스타민제인 메퀴타진(1.33mg), 코막힘 증상을 완화시켜주는 슈도에페드린(25mg), 콧물 증상 완화에 도움을 주는 벨라돈나(0.13mg), 항염·항알러지 효과가 있는 글리시리진산(20mg), 각성효과가 있는 무수카페인(50mg)을 결합한 복합제입니다.코메키나의 적응증은 코감기(급성비염), 알레르기성 비염(또는 부비강염에 의한 코막힘·콧물·재채기·목의 통증·머리 무거움 등)의 증상 완화입니다. 1회 1 캡슐 1일 3회, 매 식후에 복용하면 됩니다.무수카페인 함량이 비교적 높은 편이라 각성효과에 따른 불면증 부작용을 우려하는 의견도 있지만 크게 염려할 필요는 없어 보입니다. 카페인 1일 복용 허용기준량은 400mg인데 하루 3번 이 약을 복용해도 기준치에 한참 미치지 못해 안심하고 복용해도 무방할 것으로 판단됩니다.*위의 카툰은 이정아 약사(서울시 용산우리약국)의 도움으로 제작됐습니다.

앨라일람이 2번째 RNAi 신약 상업화 목표에 한걸음 다가갔다. RNA 간섭기술이 적용된 희귀질환 치료제 '기보시란(givosiran)'이 3상임상 결과 강력한 효능을 입증하면서다. 연내 미국식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA) 허가를 받을 경우, 내년 초 시장발매가 가능하다는 전망이다.하지만 기보시란에 대한 시장평가는 엇갈린다. 부작용 발생률이 위약군보다 2배 이상 높은 것으로 집계되면서 안전성에 대한 우려가 제기된다.◆앨라일람, 기보시란 핵심 3상임상서 유효성 입증6일(현지시각) 앨라일람 파마슈티컬즈(Alnylam Pharmaceuticals)는 RNAi 기전의 신약 기보시란이 ENVISION 3상임상 결과 일차유효성평가목표와 이차목표의 대부분을 달성했다고 밝혔다.ENVISION 연구는 희귀질환의 일종인 급성간성포르피린증(AHP) 환자 94명을 대상으로 진행된 글로벌 임상이다. 해당 분야 임상연구 중 역대 최대규모라고 알려졌다.연구진은 피험자를 기보시란 투여군 또는 위약군으로 무작위 배정한 다음, 유효성과 안전성을 평가했다. 일차평가변수로는 6개월동안 입원치료, 응급실방문을 요하는 포르피린증 환자의 발작(porphyria attacks) 발생빈도를 살펴봤다.기보시란의 ENVISION 3상임상 설계(자료: 앨라일람 콘퍼런스콜) 분석 결과 기보시란 투여군의 발작발생빈도가 위약군보다 유의하게 낮은 것으로 나타나면서 일차평가변수를 충족시켰다. 이차평가변수는 전체 9개 중 5개 항목이 위약군과 유의한 차이를 나타냈다. 소변 내 아미노레불린산(ALA), 포르포빌리노겐(PBG) 수치와 간성포르피린증 치료용도로 투여되는 헤민(hemin) 투여량 등이다. 통증, 피로감, 오심증상 등 피험자 설문조사를 통해 집계한 4개 항목은 위약군과 유의한 차이를 입증하지 못했다.회사 측은 이번 데이터를 토대로 연내 기보시란의 신약허가신청(NDA) 절차를 추진한다는 계획이다. 앨라일람의 존 마라가노어(John Maraganore) 최고경영자(CEO)는 "기보시란이 대규모 임상에서 강력한 치료효과를 입증했다. 간성포르피린증 환자의 발작발생을 현저하게 낮췄다"며 "규제기관의 호의적인 검토를 전제로 앨라일람의 2번째 상업화 제품이 탄생할 것으로 기대한다"고 말했다.◆앨라일람, RNAi 기술력 재확인..."2년 이내 5종 출시"이번 데이터는 RNAi 신약개발 선구주자로서 앨라일람의 경쟁력을 재확인했다는 평가를 받는다.RNA 간섭(RNA interfere)은 세포 내 단백질 합성에 관여하는 RNA가 특정 유전자의 발현 등에 영향을 끼치는 현상을 의미한다. 앨라일람 등 몇몇 기업은 질병을 일으키는 유전자 발현을 억제하는 원리에 주목, RNAi 치료제 개발에 뛰어들었다. 합성신약이나 항체약물로 해결할 수 없었던(undruggable) 신약개발이 가능하다는 기대감에서다. 국내에서도 올릭스, 올리패스, 바이오니아 등이 RNAi 치료제 개발에 한창이다.앨라일람의 임상개발 파이프라인(자료: 앨라일람 홈페이지) 앨라일람은 지난해 '온파트로(Onpattro)'의 FDA 허가를 받으면서 세계 최초 RNAi 치료제의 상업화에 성공했다. 온파트로는 희귀 신경손상질환의 일종인 유전성 ATTR 아밀로이드증(hereditary ATTR amyloidosis) 환자에게 처방되는 약이다. 유전자변형으로 비정상적 TTR(Transthyrtin) 단백질이 간 내 생성되는 과정에 작용해 TTR 아밀로이드가 말초신경과 심장 등의 조직에 축적되는 것을 막는 작용기전을 나타낸다.회사 측이 목표한 대로 기보시란이 올해 안에 FDA와 EMA 허가를 받을 경우, 앨라일람은 RNAi 치료제 2종의 상업화에 성공하게 된다. 제프리투자은행의 Maury Raycroft 애널리스트는 "기보시란이 발매될 경우 2030년 매출이 6억달러(약 6777억원)에 이를 것"이라고 내다봤다.올해 초 JP모건헬스케어콘퍼런스에 참석한 마라가노어 대표는 진행 중인 9개 임상프로그램을 소개하고, "2021년까지 기보시란을 비롯해 부트리시란(vutrisiran), 루마시란(lumasiran), 인클리시란(inclisira), 피츠시란(fitusira) 등 5개의 RNAi 치료제를 출시하겠다"고 선언한 바 있다.◆중증이상반응 발생률, 위약군 대비 2배↑...시장평가 냉담하지만 기보시란에 대해 장밋빛 전망만 제기되는 것은 아니다. 기보시란 투여군의 부작용 발생률이 위약군보다 2배 이상 높았다는 이유에서다.발표에 따르면 기보시란 투여군의 89.6%(48명 중 43명), 위약군의 80.4%(46명 중 37명)가 연구기간 중 이상반응을 보고했다. 기보시란을 투여받은 환자들에게 빈번하게 나타난 이상반응은 메스꺼움, 피로감, 주사부위반응, 만성신질환 등이다. 사망자는 없었지만, 기보시란을 투여받은 환자 1명이 간효소(ALT) 수치 증가로 인해 연구참여를 중단했다.특히 중증이상반응 발생률은 기보시란 투여군이 20.8%(48명 중 10명)로 위약군 8.7%(46명 중 4명)보다 2배 이상 높았다.임상결과 발표 이후 안전성 문제가 대두되면서 앨라일람 주가는 하락했다. (자료: Yahoo Finance) 리링크파트너스의 Mani Foroohar 애널리스트는 "기보시란의 효능은 강력해 보이지만 안전성 프로파일이 예상보다 나빴다. 기저질환을 감안하더라도 위약군보다 중증이상반응 발생률이 2배 이상 높았다는 점은 향후 안전성 문제로 이어질 수 있다"고 평가했다.노무라인스티넷의 Christopher Marai 애널리스트는 "독성반응에 대한 회사 측의 태도가 방어적이다. 독성반응을 보인 환자들의 중증도에 대해 자세한 정보를 공개하지 않고 있다"고 지적했다.일부 애널리스트들이 기보시란의 안전성에 대한 우려를 표하면서 회사 주가는 5% 하락했다.미국의 제약전문지 엔드포인츠 뉴스(ENDPOINTS NEWS)는 "앨라일람의 2번째 RNAi 치료제가 3상임상에서 긍정적인 유효성 데이터를 확보하고도 부작용 우려로 주가가 급락했다. 다음달 유럽간학회(EASL 2019)에서 구체적인 결과가 발표된 다음 정확한 평가가 가능해 보인다"며 신중론을 주문했다.

이재준 영진약품 대표(왼쪽 세 번째)와 묵현상 범부처신약개발사업단장(왼쪽 네 번째) 영진약품(대표 이재준)은 (재)범부처신약개발사업단(단장 묵현상)과 CDK7 저해제를 이용한 Myc 과발현 암세포 표적치료제의 개발을 위한 연구 협약을 체결했다고 7일 밝혔다.범부처전주기신약개발사업은 부처간 R&D 경계를 초월해 신약개발 분야를 지원해 온 국가 R&D사업으로, 2020년까지 글로벌 신약을 10개 이상 개발할 수 있는 사업 추진 체계 구축을 목표로 하고 있다.이번 협약 체결로 영진약품은 (재)범부처신약개발사업단으로부터 CDK7 표적 항암제 개발을 위한 선도물질 최적화, 약효평가, 임상이행 연구, 독성평가, 공정개발 확립 및 대량합성 연구에 약 2년 동안 정부 지원금을 받는다. 영진약품은 자체 개발신약 'KL1333'을 스웨덴 소재 미토콘드리아 이상질환 치료 전문회사인 뉴로바이브에 기술 수출한 신약기술개발 경험 및 역량을 확보하고 있으며, 선정된 과제를 통해 외부 공동연구(Open Innovation) 확대 및 지속적인 자체연구로 신약 파이프라인을 강화할 계획이라고 설명했다.이광옥 연구본부장은 "CDK7 표적항암제 선행연구를 통해 활성물질의 Myc 과발현 암세포 증식 억제 효능이 매우 우수함을 확인했으며, 관련 내용은 다가오는 미국암학회(AACR2019)에서 구연발표(Oral Presentation)할 예정"이라며 "또한 범부처신약개발사업단의 연구지원을 통해 경쟁력 있는 글로벌 혁신 표적항암제 개발을 희망한다"고 말했다.