[데일리팜=이탁순 기자] 한국화이자제약과 한독테바가 각각 국내에서 희귀질환 치료제를 승인받았다. 화이자는 말단비대증 치료제를, 한독테바는 헌팅턴병 신약을 허가받아 환자 치료기회가 확대될 것으로 기대된다.식약처는 16일자로 한국화이자제약의 '소마버트주(페그비소만트), 한독테바의 '오스테도정(듀테트라베나진)'을 각각 품목허가했다.소마버트주는 자료제출의약품으로, 오스테도정은 신약으로 허가받았다.소마버트주는 수술·방사선 치료제 적절한 반응을 보이지 않으며, 소마토스타틴 유사체 치료로 IGF-I 수치가 정상화되지 않거나, 불내약성인 성인 말단비대증 치료에 사용된다.말단비대증은 성장이 끝난 성인 중에서 성장호르몬이 지나치게 많이 분비돼 손과 발이 굵어지고, 앞이마와 턱이 튀어나오는 등 신체의 말단 부위가 굵어지는 질환이다. 인구 100만명당 60명 정도 앓는 희귀질환으로, 40대 이후 주로 진단이 내려진다.원인은 뇌하수체 속에 종양이 만들어져서 필요 이상으로 호르몬이 분비되기 때문이다. 다만 종양이 어떻게 생기는지 밝혀진 내용은 없다.치료방법은 뇌하수체 종양을 수술로 제거하는 것인데, 종양이 커서 완전히 제거하지 못할 경우 방사선 치료와 성장호르몬 억제 약물을 병행해 치료한다. 하지만 성장호르몬 억제 약물에 반응이 없는 환자도 많아 근본적 치료제에 대한 수요가 높다.이번에 허가받은 소마버트는 유전자재조합 사람 성장호르몬 유사체로, 성장호르몬 결합을 차단하고, 신호전달을 방해하는 기전을 갖는다.112명의 말단비대증 환자를 대상으로 한 임상시험에서 위약 대비 전체 징후 및 증상점수 개선에 통계적으로 유희한 차이가 관찰됐다.또한 피험자 약 93%에서 42.6주간 지속적으로 정상 IGH-1(인슐린유사성장인자1) 수치를 달성했다.같은날 허가받은 오스테도정은 유전질환 중 하나인 헌팅턴 무도병의 증상 개선에 사용되는 신약이다. 헌팅턴병은 신경퇴행성 희귀 질환으로, 4번 염색체에 위치한 유전자 '헌팅턴'의 돌연변이로 발생하는 것으로 알려졌다. 건강보험심사평가원에 따르면 2018년 기준 국내 헌팅턴병 환자는 286명이다.이 가운데 무도 증상은 본인의 의지와 상관없이 갑작스러운 뒤틀림 또는 움찔거림과 같은 비정상적 운동 증상이다. 헌팅턴병 환자의 약 90%에서 무도증이 나타난다.이 약은 무도증을 보이는 헌팅턴병 환자 중 보행 가능 환자 90명을 대상으로 한 임상시험에서 위약과 비교해 무도증 평가척도 점수가 통계적으로 유의미하게 개선된 결과를 보였다. 투여군은 4.4점을 받았고, 위약군은 1.9점을 받았다.

[데일리팜=이탁순 기자] 일반의약품 활성화 방안을 마련하기 위해 전문가들이 모여 머리를 맞댄다.식약처는 제약업계 및 학계 전문가와 함께 '의약품 표준제조기준 개선을 통한 일반의약품 활성화 추진방향'을 주제로 '제1회 의약품 안전, 소통·도약 포럼'을 17일 개최한다고 밝혔다.이번 포럼은 코로나19 상황을 고려해 비대면 온라인 방식으로 진행하며 약 50개 일반의약품 제조·수입업체 관계자 및 학계 전문가가 참여한다.식약처는 이번 포럼에서 일반의약품 활성화를 위한 '의약품 표준제조기준' 개정 필요성 등 다양한 의견을 수렴할 예정이며, 주제발표와 패널토의가 진행된다.세부 프로그램 의약품 표준제조기준은 일반의약품 허가관리의 효율성을 제고하기 위해 일반의약품에 사용되는 성분의 종류, 규격, 함량 및 각 성분 간의 처방을 표준화한 것이다.식약처 관계자는 "이번 포럼에서 일반의약품 활성화 방안에 대한 논의를 통해 그동안 개선의 목소리가 높았던 '일반의약품'에 관한 정책이 업계·소비자 중심의 합리적인 방향으로 나아갈 수 있는 계기가 될 것으로 기대한다"고 밝혔다.

[데일리팜=이정환 기자] 식품의약품안전처가 백신 제품화지원 사업 예산을 위법하게 썼다는 국회 지적을 반박하고 나섰다.국회가 허락한 백신 시험실 구축 예산을 민간 자본보조로 전용해 집행한 이유는 지나치게 비싼 임차료 등 예산절감 차원이라는 설명이다.15일 식약처는 국민의힘 김미애, 이종성 의원 서면질의에 이같이 답했다.문제가 된 부분은 국회가 심의·의결한 내역과 다르게 국가백신 제품화 지원 사업 예산이 집행된 점이다.구체적으로 백신 제품화 지원을 위한 시험실 구축 예산은 일반용역비로 결정됐는데, 식약처는 민간 자본보조로 전용해 사업비를 쓴 게 논란의 발단이다.김미애·이종성 의원은 식약처가 국가재정법 위반 소지가 있다고 지적했지만 식약처는 합리적 예산 활용을 위한 선택이라는 입장이다.원래대로라면 예산을 백신 제품화 지원을 위해 임상시험검체분석 시험실과 품질관리위탁 시험실 구축과 시험장비 임차에 쓸 계획이었지만 임차료가 과중했다는 설명이다.다년간 추진해야 하는 백신 제품화 사업 특성상 매년 용역사업으로 추진하면 사업 안정성이 떨어져 효율적 집행을 위해 민간자본 보조로 전용해 집행했다는 것이다.특히 구입가(취득원가)가 12억원인 장비 임차료가 8억원에 달하는 등 지나치게 비싸 예산절감을 위해 직접 구매가 적절하다는 판단을 내렸다고 했다.구매한 장비를 정부재산이 아닌 민간 재산에 귀속한 것에 대해 식약처는 사용·관리 주체와 책임 문제로 인해 불가피했다고 답했다.식약처는 "용역사업은 입찰 후 사업자 선정까지 3개월이 넘는 장기간 소요로 공백이 크고 1년 미만 단기 임차비가 지나치게 비싸 장비를 직접구매했다"며 "식약처가 직접 장비를 구매해 정부재산으로 귀속되면 사용 주체는 용역 사업자가 되고 관리 주체는 식약처가 돼 책임 문제가 발생해 보조사업 추진했다"고 말했다.이어 "보조사업자인 전남생물의약연구센터가 장비구매, 운용시 다른 민간보조사업자와 달리 지자체와 식약처 이중 관리감독을 받는 점도 고려했다"며 "국가 백신 제품화 사업이 지연되지 않도록 할 것"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=이탁순 기자] 위장약으로 많이 쓰이는 트리메부틴말레산염 제제에서 소아 관련 적응증 일부가 삭제된다.식약처가 갱신 심사 과정에서 해당 적응증의 안전성·유효성 자료가 미흡하다는 판단에 따른 것이다.15일 업계에 따르면 오는 30일부터 트리메부틴말레산염 제제에서 소아 질환의 동요자극, 수면장애 효능·효과가 허가사항에서 삭제된다.트리메부틴말레산염 제제는 일반약으로 사용되는 속효정과 전문약으로 분류되는 서방정, 건조시럽제로 나뉜다. 이 가운데 일반의약품은 87품목이나 허가돼 있다.서방정은 10품목, 건조시럽제는 4개 품목이 있으며, 업체별로는 69개 제약사가 이 제제를 판매하고 있다. 대표적 품목으로 삼일제약의 포리부틴 등이 있다. 주로 식도역류, 위염 등 소화기능 이상에 사용되는 약물이다. 소아에는 습관성 구토, 비감염성 장관통과장애(변비, 설사), 동요자극, 수면장애 효능·효과가 있었지만, 이번에 동요자극과 수면장애는 삭제되게 됐다. 동요자극이란 '불안'과 비슷한 증상으로 보면 된다.식약처는 지난달 13일 해당 업체에 이같은 내용을 최종 지시한 바 있다. 이에 이달 30일부터는 허가사항이 변경된 품목이 유통될 전망이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식약처는 의약품 부작용 피해구제 신청인의 권리를 강화하기 위해 '의약품 부작용 피해구제에 관한 규정 시행규칙' 개정안을 입법 예고한다고 16일 밝혔다.의약품 부작용 피해구제 제도는 정상적인 의약품 사용에도 불구하고, 예기치 않게 사망, 장애, 질병 등 피해가 발생한 경우 환자·유족에게 사망일시보상금, 장애일시보상금, 장례비, 진료비 등 피해구제 급여를 지급하는 제도다.이번 개정안은 의약품 부작용에 따른 피해구제를 신청한 결과에 이의가 있는 경우 신청인이 의약품안전관리원장에게 직접 이의신청을 할 수 있도록 개선하기 위한 내용을 담고 있다.지금까지는 신청인이 심의 결과에 불만이 있는 경우 행정심판을 통해서만 이의를 제기할 수 있었지만, 이번 시행규칙이 개정되면 보다 편리하게 권리를 행사할 수 있게 된다고 식약처는 설명했다.식약처 관계자는 "이번 개정 추진으로 의약품 부작용에 따른 피해 보상이 확대될 것으로 기대한다"면서 "앞으로도 '의약품 부작용 피해구제 제도'가 사회 안전망으로서 많은 국민에게 혜택이 돌아갈 수 있도록 지속적으로 개선해 나가겠다"고 밝혔다.

한독이 판매하고 있는 PNH치료제 솔리리스.[데일리팜=이탁순 기자] 희귀질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 높은 매출을 기록하고 있는 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)의 대항마가 국내에서 임상 최종단계인 3상을 진행한다.주인공은 일본 쥬가이가 발굴해 로슈가 개발하고 있는 크로발리맙(covalimab)이다.식약처는 지난 11일 한국아이큐비아가 제출한 'RO7112689'에 대한 임상3상시험계획서를 승인했다.RO7112689는 로슈가 개발하고 있는 크로발리맙의 개발명이다. 국내에서는 글로벌CRO인 아이큐비아가 크로발리맙 임상3상을 진행할 전망이다.이번 임상은 다국가임상으로, 전체 피험자 250명 중 국내 모집 환자는 5명이다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)이 있고, 현재 보체 억제제 요법을 받고 있는 성인 및 청소년 시험대상자에서 에쿨리주맙 대비 크로발리맙의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 3상 시험이다.에쿨리주맙은 한독이 국내 판매하고 있는 '솔리리스'의 성분명이다. 솔리리스는 PNH 환자를 대상으로 판매해 연간 438억원(아이큐비아 2019년 기준)의 판매액을 기록하고 있는 대형 약물이다.희귀질환치료제로 환자는 적지만, 병당 513만원의 고가약물로 높은 수익을 창출하고 있다. 이 약의 업그레이드 버전이라 할 수 있는 '울토미리스'가 지난 5월 품목허가를 받은 바 있다.PNH는 희귀성 혈액 질병 중 하나로 면역계의 일부인 보체의 의해 적혈구가 파괴되는 질환으로, 진단 후 치료하지 않으면 10명 중 4명이 5년 내 사망하는 중대한 질환이다.국내에서는 약 200여명의 환자가 있는 것으로 알려졌다. 치료제는 2012년 국내 소개된 솔리리스가 현재로서는 유일하다.이번에 임상3상을 승인받은 크로발리맙은 솔리리스처럼 C5 단백질을 억제해 보체 연쇄반응을 억제하는 기전을 갖고 있는 것으로 알려졌다. 일본 쥬가이가 물질을 도출하고, 현재 로슈가 상업화 개발을 진행하고 있다.최근 삼성바이오에피스 등 후발 바이오업체들도 솔리리스 바이오시밀러를 개발하는 등 PHN 시장에 눈독을 들이고 있다. 이런 가운데 새로운 신약이 등장해 솔리리스의 대항마가 될지 주목된다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식약처는 코로나19·독감(인플루엔자) 동시 진단시약 1개 제품이 임상적 성능시험을 진행 중이며 10월까지는 식약처의 정식허가를 받을 것으로 예상하고 있다고 15일 밝혔다.현재 코로나19 진단 등을 위해 국내 사용이 가능한 제품은 ▲확진 검사용 긴급사용승인 제품 7개 ▲응급 선별용 긴급사용승인 제품 9개 ▲정식허가 제품 1개로 총 16개 제품이 있다. 수출용으로는 166개 제품이 허가됐으며, 그 중 16개 제품이 FDA EUA(긴급사용승인) 제품으로 등록돼 있다.또한 유전자 진단시약(RT-PCR) 및 면역검사(항원검사, 항체검사) 등 총 18개의 코로나19 진단시약 제품이 임상적 성능시험을 거쳐 정식허가를 신청했고, 임상적 성능시험계획 승인을 받은 14개 제품이 성능시험 중에 있다고 식약처는 설명했다.국내 방역에 사용 중인 코로나19 진단시약의 1일 최대 생산량은 약 16만명분이고, 현재까지 359만명분을 생산해 이중 329만명분이 공급(9월 11일 기준)됐다는 설명이다.현재 확보된 재고 약 30만명분은 최근 일주일 동안 1일 평균 검사량 1.5만명분을 감안했을 때 약 20일간 의료현장에 공급할 수 있는 물량으로 안정적인 수급을 이어가고 있다는 설명이다.한편, 수출용 코로나19 진단시약은 8월까지 150여개 국가에 총 1억9613만명분을 수출했다. 지난 4월 3464만명분을 수출한 이후 8월까지 매월 3천만명분 이상을 남아메리카, 미국 등 전세계로 수출하고 있다.식약처 관계자는 "코로나19 진단시약 사용·개발 동향 등을 지속적으로 모니터링하고, 종사자 교육 강화를 통해 전문성 향상하는 등 품질이 우수한 제품이 개발되고 신속히 허가를 받을 수 있도록 적극적으로 지원해 우리 국민의 진단·치료 기회를 보장할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식약처는 생산량 증가, 수급 안정 등 변화된 마스크 수급 상황을 고려해 오늘(15일)부터 수술용 마스크의 공적 출고 의무를 폐지하고, 제한적 수출 허용대상을 보건용 마스크에서 수술용·비말차단용 마스크로 확대한다고 밝혔다.이번 개편으로 수술용 마스크 생산업자의 재고 부담이 완화되고, 해외 각국의 코로나19 대응을 위한 K-방역 제품의 해외 진출이 원활해질 것으로 예상된다고 식약처는 설명했다.또한 시장 기능을 통해 합리적인 가격을 달성하고, 다변화된 수요에 능동적으로 대응하는 등 시장형 수급 체계가 자리 잡을 것으로 기대된다고 덧붙였다.최근 보건용 마스크의 경우 평일 하루 평균 2984만 개가 생산됐고, 9월 8일(화)에는 3187만 개를 생산하며 하루 최대 생산량을 갱신했다. 비말차단용 마스크 및 수술용 마스크도 평일 하루 평균 생산량이 각각 1358만개, 283만개로 안정된 수준을 유지하고 있다는 설명이다.이와함께 통계청의 마스크 가격조사 결과, 온라인·오프라인 모두 안정세가 유지되고 있다고 덧붙였다.식약처 관계자는 "앞으로도 마스크 가격, 생산량 등 시장 동향을 모니터링하는 한편, 시장 질서를 어지럽히는 매점매석, 사재기 등 불공정 거래 행위에 대해서는 엄중하게 조치해 나가겠다"고 말했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식약처가 의약품 품목허가 심사단계 현황을 회사 CEO 또는 허가 책임자에게 문자서비스 제공을 추진한다.지금껏 실무자에게만 전달한 부분을 회사 CEO 등으로 확대해 허가심사 업무의 투명성을 확보한다는 차원에서다.식약처는 15일 허가심사 업무를 투명하게 운영하고자 담당자와 별도로 의약품 업체의 CEO 또는 허가 책임자 등에게 의약품 허가, 심사 진행에 따른 단계별 현황 문자를 제공하고자 한다면서 오는 16일까지 희망업체에 대한 수요를 파악한다고 밝혔다.식약처는 일단 허가심사 접수부터 최종 품목허가 승인 사실을 문자로 전달한다는 방침이다. 이에 연락처 등을 확보하고, 개인정보 공개 동의를 거쳐 조만간 서비스를 시작할 계획이다.식약처 관계자는 "품목허가 현황 정보는 그동안 과장·대리급 회사 실무자에게는 전달해왔다"면서 "이번에 그 대상을 CEO나 임원급으로 확대해 적극적인 정보제공으로 투명성을 강화하고자 한다"고 말했다.이번 문자서비스 제공 확대는 차장 직속의 허가총괄담당관이 신설되고 공개적으로 처음 추진하는 업무다. CEO에게 문자서비스가 확대되면 식약처 허가과정이 불투명하다는 인식의 개선에도 도움될 것으로 식약처는 기대하고 있다.