화이자-말단비대증, 한독테바-헌팅턴병 신약 허가

• 화이자, 소마버트주…한독테바, 오스테도정 16일 각각 승인

[데일리팜=이탁순 기자] 한국화이자제약과 한독테바가 각각 국내에서 희귀질환 치료제를 승인받았다. 화이자는 말단비대증 치료제를, 한독테바는 헌팅턴병 신약을 허가받아 환자 치료기회가 확대될 것으로 기대된다.

식약처는 16일자로 한국화이자제약의 '소마버트주(페그비소만트), 한독테바의 '오스테도정(듀테트라베나진)'을 각각 품목허가했다.

소마버트주는 자료제출의약품으로, 오스테도정은 신약으로 허가받았다.

소마버트주는 수술·방사선 치료제 적절한 반응을 보이지 않으며, 소마토스타틴 유사체 치료로 IGF-I 수치가 정상화되지 않거나, 불내약성인 성인 말단비대증 치료에 사용된다.

말단비대증은 성장이 끝난 성인 중에서 성장호르몬이 지나치게 많이 분비돼 손과 발이 굵어지고, 앞이마와 턱이 튀어나오는 등 신체의 말단 부위가 굵어지는 질환이다. 인구 100만명당 60명 정도 앓는 희귀질환으로, 40대 이후 주로 진단이 내려진다.

원인은 뇌하수체 속에 종양이 만들어져서 필요 이상으로 호르몬이 분비되기 때문이다. 다만 종양이 어떻게 생기는지 밝혀진 내용은 없다.

치료방법은 뇌하수체 종양을 수술로 제거하는 것인데, 종양이 커서 완전히 제거하지 못할 경우 방사선 치료와 성장호르몬 억제 약물을 병행해 치료한다. 하지만 성장호르몬 억제 약물에 반응이 없는 환자도 많아 근본적 치료제에 대한 수요가 높다.

이번에 허가받은 소마버트는 유전자재조합 사람 성장호르몬 유사체로, 성장호르몬 결합을 차단하고, 신호전달을 방해하는 기전을 갖는다.

112명의 말단비대증 환자를 대상으로 한 임상시험에서 위약 대비 전체 징후 및 증상점수 개선에 통계적으로 유희한 차이가 관찰됐다.

또한 피험자 약 93%에서 42.6주간 지속적으로 정상 IGH-1(인슐린유사성장인자1) 수치를 달성했다.

같은날 허가받은 오스테도정은 유전질환 중 하나인 헌팅턴 무도병의 증상 개선에 사용되는 신약이다. 헌팅턴병은 신경퇴행성 희귀 질환으로, 4번 염색체에 위치한 유전자 '헌팅턴'의 돌연변이로 발생하는 것으로 알려졌다. 건강보험심사평가원에 따르면 2018년 기준 국내 헌팅턴병 환자는 286명이다.

이 가운데 무도 증상은 본인의 의지와 상관없이 갑작스러운 뒤틀림 또는 움찔거림과 같은 비정상적 운동 증상이다. 헌팅턴병 환자의 약 90%에서 무도증이 나타난다.

이 약은 무도증을 보이는 헌팅턴병 환자 중 보행 가능 환자 90명을 대상으로 한 임상시험에서 위약과 비교해 무도증 평가척도 점수가 통계적으로 유의미하게 개선된 결과를 보였다. 투여군은 4.4점을 받았고, 위약군은 1.9점을 받았다.