급성백혈병 영역의 최초 항체-약물 복합체(ADC)의 국내 진입이 연내 이뤄질 전망이다. 관련업계에 따르면 한국화이자는 이노투주맙'과 '오조가미신' 성분을 결합한 '베스폰사'의 허가 신청서를 지난해 제출, 승인 절차를 진행중이다. 허가가 이뤄지면 다케다의 '애드세트리스', 로슈의 '캐싸일라'에 이은 세번째 ADC 약물이 된다. 이 약은 2016년 대체약제가 없다고 판단, 보건당국으로부터 희귀의약품으로 지정돼 심사자료 일부 면제, 3상임상 조건부 허가 혜택 등으로 허가 시점이 크게 앞당겨 질 것으로 예상된다. 아울러 지난 미국 FDA에서 심속심사 대상으로 지정됐으며 2015년 획기적치료제로 선정된 바 있다. 베스폰사는 거의 모든 B세포 전구체 급성림프구성백혈병 환자의 암세포 표면에 발현되는 CD22 항원을 표적하는 단일클론항체와 세포독성 항암제의 조합으로 이뤄진 약물이다. B세포 표면의 CD22 항원과 결합해 암세포 내부로 침투한 뒤 세포독성약물인 칼리키아미신(calicheamicin)을 방출해 세포를 파괴하는 작용을 나타낸다. 이 약은 326명의 성인 재발성 또는 불응성 CD22 양성 급성 림프구성 백혈병 환자들을 대상으로 진행된 3상(INO-VATE ALL) 연구에서 기존 요법대비 유의미한 생존률 개선 반응을 확인했다. 또한 완전관해를 경험한 환자군을 봤을때 베스폰사 환자들은 표준요법군 대비 최소 잔여 질병기준 이하(골수 블라스트 0.01%) 비율이 2.8배 높았다. 다만 전체생존기간(OS, Overall survival) 개선 결과를 얻어내지는 못했다. 혈액학회 관계자는 "뚜렷한 치료제가 없던 급성 림프구성 백혈병 환자가 치료 효과가 나빠지는 난치성으로 진행되기 전에 ADC나 면역항암제를 쓸 수 있게 된다면 지금과는 전혀 다른 진료 환경이 형성 될 것이다"라고 말했다. 한편 백혈병 치료제 분야 중 만성골수성백혈병(CML, Chronic Myelocytic Leukemia)은 '글리벡'이 판도를 바꿨다. 이후 '타시그나(닐로티닙)', '스프라이셀(다사티닙)', 슈펙트(라도티닙)' 등 쟁쟁한 표적치료옵션까지 등장했다. 반면 급성백혈병 분야, 특히 급성림프모구성백혈병(ALL, Acute Lymphoblastic Leukemia) 치료 분야는 암젠의 '블린사이토(블리나투모맙)' 승인 전까지 사실상 '불모지'인 상태로 남아 있었다.

유한양행의 자회사 이뮨온시아(대표 정광호)는 지난 1일 식약처로부터 면역항암제IMC-001에 대한 임상 1상 임상시험계획에 대한 승인을 취득했다고 밝혔다. PD-1 및 PD-L1 면역 관문 억제제에 대한 국산 신약으로서는 첫 번째 승인이다. 이 승인으로 신약개발 첫 출발을 하는 이뮨온시아는 서울대병원과 삼성서울병원에서 IMC-001의 안전성 및 약동학 등을 평가하기 위한 제 1상 임상 시험을 개시 할 예정이다. IMC-001은 PD-L1을 표적으로 하는 완전 인간 단일 클론 항체이며 전임상 시험에서 뛰어난 효능과 안전성을 보였다고 회사 측은 전했다. PD-1및 PD-L1 표적은 최근 항암치료 분야에서 가장 주목 받는 표적이며, 이 표적들에 작용되는 면역항암제는 암 치료 패러다임에 커다란 변화를 일으키고 있다. 기존의 항암제가 암세포를 직접 겨냥했다면, 면역항암제는 환자의 잠든 면역시스템을 일깨워 스스로 종양을 제거한다는 새로운 접근방법이다. 2020년에는 전세계 면역항암제 시장이 약 40조원이 도달할 것으로 전망된다. 기존의 항암제와 비교해 면역항암제는 보다 넓은 암종에 적용이 가능하고, 효능을 보이는 환자 군에서는 오랜 기간 지속 되는 치료 효과를 보인다. BMS의 옵디보는 2014년에 첫 출시된 이후 2년 만에 블록버스터 의약품에 이름을 올렸고, MSD의 키트루다는 역시 전세계 암치료 시장을 장악할 기세이다. 로슈도 테센트릭을 선두로 모든 항암제 개발을 면역항암제에 집중하고 있다. 현재 면역관문 치료제에 대한 수요는 기하급수적으로 증가되고 있는 반면, 국내에서는 아직 자체 개발 제품이 없다. 1년간 투여 받을 경우 1억원이 넘는 치료비용이 든다고 알려져 있던 다국적제약사의 약품들이 최근 국민건강보험의 혜택을 받게 되었지만, 이 또한 특정 암종에서만 혜택을 받을 수 있어 아직도 암환자 치료에 널리 사용하지 못하는 상황이다. 한편, 고가의 약품들을 수가 산정해 줌에 따라 보험 재정에 악영향을 미칠 것이란 우려도 커지고 있다. IMC-001 면역항암제는 혁신 신약이지만, 국내의 현실을 반영한 적정한 가격으로 제공될 수 있을 것이라고 회사 측은 전하고 있다. 이뮨온시아는 임상 1상을 통해 안전성이 입증되면 순차적으로 다음 단계임상을 통해 약효를 증명할 수 있도록 개발할 예정이다. 2016년 9월에 설립된 이뮨온시아는 미국의 임상단계 전문사인 소렌토 테라퓨틱스사((Sorrento Therapeutics Inc.)와 유한양행의 합작 벤처 회사로 면역항암제 개발에 중점을 두고 있다. 이정희 유한양행 대표는 "면역 항암제 연구개발을 전문으로 하는 국내 최초의 합작투자회사인 이뮨온시아는 국내뿐 아니라 전 세계적으로 항암제 치료의 새로운 패러다임으로 급부상하고 있는 면역치료제의 연구개발에 선도적인 역할을 하게 된다는 점에서 매우 의미 있다"고 밝혔다. 또한 "이뮨온시아는 소렌토의 혁신적 면역 체크포인트 항체 연구기술 및 포트폴리오와 유한양행의 뛰어난 임상개발 역량을 통해 앞으로 많은 발전을 이루어 나갈 수 있을 것으로 예상된다"며 "앞으로 소렌토와 긴밀한 협력을 통한 전략적 동반자 관계가 확대되기를 기대한다"고 말했다.

지난해 소화성궤양용제 시장은 품목 간 경쟁 심화와 장기적 관점에서의 약가인하 여파에 따라 마이너스 성장세를 기록했다. 항궤양제 시장에서 가장 큰 규모를 보이고 있는 PPI 계열 약물을 비롯한 각 계열별 리딩품목군도 최대 45%대 처방실적 감소가 불가피했다. 2010년대 초반 의원급 의료기관에서 처방 점유율 톱을 달렸던 동아ST 스티렌은 개량신약 등 경쟁 약물 진입과 계속적 약가인하 영향으로 2016년 239억 대비 지난해 130억원 달성에 그쳤다. PPI(프로톤 펌프 억제제) 대표품목 '넥시움'과 '란스톤 LFDT', H2RA(H2 수용체 길항제) 리딩품목 '알비스'는 각각 6.8(356억·)-1.3(281억)·-10.8(387억)%로 박스권 성장세를 나타냈다. 권기환 일양약품 놀텍 PM은 "최근 2내 동안 소화성궤양 시장은 박스권 장세를 기록하고 있지만 5년주기 연평균 성장률을 보면 6%대 성정률을 보이고 있어 내년에는 4000억 시장으로 성장할 수 있을 것을 전망된다. 현재 놀텍의 종병과 클리닉 포지션은 7:3 구조로 형성돼 있고, 심포지엄과 라운드테이블 미팅 등을 기획해 처방 확대를 위한 마케팅 전략을 펼칠 것"이라고 말했다. 올해 항궤양제 시장은 실적 타격을 만회할 수 있는 오리지널 품목 마케팅 패턴 변화와 제네릭군의 상승세가 계속될지가 관전 포인트가 될 것으로 보인다. 지난해 항궤양제 리딩품목은 알비스D(186억), 넥시움(356억), 란스톤(281억), 놀텍(229억), 에소메졸(226억), 큐란(223억), 모티리톤(204억)으로 압축되지만 전반적으로 개량신약과 제네릭의 성장세가 하락한 것이 특징이다. PPI계열 넥시움·란스톤 박스권 성장...오리지널·개량신약 약진 전망 PPI제제는 시장 1, 2위를 기록하고 있는 넥시움과 란스톤 LFDT 실적의 실적 답보로 전체적으로 시장 축소를 가져왔다. 역류성식도염 환자 증가 추세 속에서도 제네릭 진입과 약가인하 여파가 크게 작용한 것으로 분석된다. 이 시장 리딩품목 넥시움은 356억원대 처방실적으로 알비스D에 이어 전체 항궤양제 2위에 이름을 올렸지만 지난해 대비 6.8% 정도의 처방실적 향상에 그쳤다. 개량신약과 제네릭군의 공세 탓으로 점쳐진다. 란스톤도 제네릭 진입 등이 이뤄지며 지난해 보다 -1.3% 처방실적이 떨어졌다.라베프라졸 오리지널 약물인 얀센 파리에트는 제네릭군 공세를 비교적 선방했다. 파리에트의 2016·2017년 실적은 79억·100억으로 30% 성장했다. 국산신약으로 적응증 확대가 이뤄진 놀텍은 25%(183억→229억) 성장해 처방실적 상위 그룹에 랭크됐다. 넥시움 개량신약 한미약품 에소메졸은 오리지널 넥시움의 특허만료 이슈 해결 등의 호재에 힘입어 6.5%(212억→226억) 처방 성장곡선을 그렸다. 대원제약이 마케팅하고 있는 퍼스트제네릭 '에스원엠프'는 2년 연속 100억 초반 처방실적을 올리며 블록버스터 반열에 이름을 올렸다.PPI 시장은 올해도 넥시움, 란스톤 제네릭과 개량신약 공세에 오리지널 품목들이 어떻게 시장을 방어할 것인지 관건이다. H2RA-위장관운동개선제 침체 속 라비수 6.7% 약진 주목 소화성 궤양의 원인인 공격인자를 제어할 수 있는 H2RA 제제와 가스모틴과 모티리톤으로 대별되는 위장관운동 개선제도 나란히 하향곡선을 그렸다. H2RA 시장에서는 대웅제약 알비스(알비스D 포함)가 573억원으로 전체 1위를 차지했고, 큐란이 223억원으로 2위를 차지했다. 위장관운동개선제 부문에서는 모티리톤이 204억원대 실적으로 지난해에 이어 가스모틴을 제치고 리딩품목 자리를 지켰다. 애보트에게 가나톤 판권을 넘겨준 JW중외제약은 가나칸으로 70억원대 실적을 올렸다. 대웅바이오 라비수는 지난해 89억의 처방실적을 올리며 지난해 대비 6.7% 성장세를 기록했다. 박진우 대웅바이오 라비수 PM은 "라비수정은 위임형제네릭으로 출시돼 시장선점의 효과가 컸다. 발매초기 저변 확대를 위해 클리닉을 중심으로 제품의 장점(세가지 성분조합)을 집중적으로 디테일했다. 현재 거래처 비중은 병원 8%, 의원 92%이고, 매출 비중은 병원 25%, 의원 75%다. 올해는 의원 외 소화기 특화병원을 중심으로 시장을 확대해나갈 전략을 가지고 있다"고 설명했다. 이 시장에서 주목을 받은 품목은 알비스 제네릭군다. 알비스 특허만료로 새롭게 시장에 진입한 넥스팜 '넥시나'와 알피바이오 '가제트' 등은 60억대 초반 실적을 기록하며 입지를 다지고 있지만 지난해 대비 -10% 성장을 보였다. 스티렌, '위염 예방 목적 처방 시 비급여 전환·약가인하' 여파 고전 방어인자증강제 시장도 스티렌과 개량신약들이 모두 실적이 하락하면서 어려움을 겪었다. 동아ST 스티렌은 지난해 7월 NSAIDs(비스테로이드성 소염진통제) 투여로 인한 위염 예방 목적 처방 시 비급여 전환과 2번의 약가인하(231원→168원→112원) 후 처방실적이 우하상 곡선을 보였다. 스티렌2X도 출시된지 2년여가 지났지만 약가가 인하(268원→205원) 악재를 겪고 있다. 2012년 880억 외형까지 성장한 스티렌은 지난해 130억원(2016년 스티렌2X: 80억)의 실적을 올리며 2016년 대비 -45.4% 급감했다. 이동원 동아ST 스티렌 PM은"스티렌의 종병 대 클리닉 포지션은 7:3 가량이다. 플랜B 차원에서 거래처 의사들에게 혼선이 없도록 비급여 전환이유 등에 대한 충분한 공지 노력을 기울여 온 점을 감안할 때 조만간 스티렌의 신뢰도와 로열티를 높여 나갈 수 있을 것"으로 내다봤다. 2014년 성장 가도를 달렸던 스티렌 개량신약들도 숨고르기에 들어간 양상이다. 이 시장 최대 관전포인트는 1일 3회에서 2회로 복용횟수를 줄인 개량신약 약물 간 패권 경쟁이다. 대원제약 오티렌F와 동아ST 스티렌2X정의 격돌이 예상되며, 유영제약, 안국약품, 경동제약 등도 개량신약을 발매하고 경쟁에 돌입한 상태다.

디지털 헬스케어 전문기업 HBA 한국스마트임상센터(대표 이병일)는 스마트 임상시험 플랫폼 ‘올리브C’가 최근 누적 다운로드 건수 1만건을 돌파했다고 밝혔다. 올리브C는 국내 최초로 임상시험 지원과 모집을 원스톱 디지털로 구현한 스마트폰 어플리케이션이다. 지난 9월 출시 이후 누적 다운로드 건수 1만건 돌파까지 약 4개월 만에 이뤄낸 쾌거로 업계는 평가하고 있다. 회원가입자 수 또한 5000명을 넘어섰으며 이는 누적 다운로드 건수의 50%가 넘는 수치다. 회사측에 따르면 임상시험에서 핵심성공요소는 임상시험 대상자의 조기 확보(Fast Patient Enrollment)다. 국가별 임상시험 점유율 6위인 우리나라는 수도 서울이 임상시험 등록건수 1위 도시임에도 임상시험 정보를 제한적으로 얻을 수 있는 상황이다. 올리브C는 식약처에서 승인된 제약사 및 병원의 임상시험 정보를 한데 모아 임상시험에 필요한 환자를 조기에 구인할 수 있도록 했다. 이로 인해 제약사의 신약 개발기간을 최소화할 수 있을 뿐만 아니라 환자들에게 치료기회를 넓혀줄 수 있는 기회를 제공할 것으로 예상된다. HBA 한국스마트임상센터 이병일 대표는 “국내 최초로 스마트폰을 통해 임상시험 정보를 얻을 수 있는 올리브C는 식약처에 게시된 신빙성 있는 정보와 다수의 임상시험 정보를 얻을 수 있어 가입자 수가 늘어난 것 같다”며 “향후 생동성 시험을 비롯해 의료기기 분야까지 모든 임상시험 정보를 제공할 계획을 가지고 있어 앞으로도 회원 수가 증가할 것으로 예상된다”고 말했다. 임상시험 모집과 지원이 가능한 올리브C는 안드로이드 및 iOS 어플리케이션을 통해 다운받을 수 있다. 올리브C 앱을 통해 내게 맞는 임상시험을 바로 지원할 수 있고 전담 콜서비스(1670-0385)로 임상시험센터와 직접 연결이 가능하다.

사노피가 바이오베라티브를 인수한지 일주일 여 만에 새로운 인수합병 계약을 체결했다. 대상은 벨기에 제약사인 아블링스(Ablynx)다. 사노피 그룹은 지난달 28일(현지시각) 한주당 45유로, 총 39억 유로(미화 48억 달러)를 지불하는 조건으로 아블링스를 인수하기로 합의했다고 밝혔다. 사노피가 연초부터 M&A를 강행했다는 점 말고도 이번 계약이 흥미를 끌만한 요소는 충분하다. 불과 보름 전까지 노보노디스크가 아블링스를 인수할 유력후보로 제기됐었기 때문이다. 실제 노보노디스크는 지난해 말 아블링스를 상대로 주당 30.50유로, 총 26억 유로의 인수거래를 제안했다고 공식인정했다. 제안하기 하루 전날(2017년 12월 6일) 아블링스 주식 종가에 60% 상당의 프리미엄을 붙인 조건이었다. 이 같은 논의가 공론화된지 한달이 지난 후에 100% 넘는 프리미엄을 보장한 사노피가 아블링스를 최유 소유하게 됐으니 화제가 될만도 하다. 외신들에 따르면 양사의 이사회는 이번 합의조건을 만장일치로 승인했다. 참고로 같은 날 노보노디스크는 "수정된 계약조건에 합의하지 않기로 했다"며 "아블링스와는 연구개발 분야에서 협력관계를 이어나가겠다"이란 공식입장을 밝혔다. 두 회사로부터 적극적인 러브콜을 받은 아블링스는 2001년 설립된 벨기에 제약회사다. 사노피 이전에도 머크나 노바티스, 애브비, 베링거인겔하임 등 다국적 제약사와 연구개발 협력관계를 제휴하고 있으며, 혈액 및 염증, 면역질환, 호흡기질환, 암 등 다양한 영역에서 무려 45개 파이프라인을 보유할 만큼 나노바디 기술 분야에서는 독보적인 입지를 자랑한다. 특히 유럽과 미국 허가를 앞둔 후천성 혈전성혈소판감소성자반(aTTP) 치료후보물질 '캐플라시주맙(caplacizumab)'을 보유하고 있다는 점이 인상적이다. 이미 유럽의약품청(EMA)에는 허가신청서가 제출됐고, 미국식품의약국(FDA)에도 올 상반기 중 허가신청이 가능할 것으로 점쳐진다. 미국 투자은행 제프리스(Jefferies Group LLC)의 애널리스트들은 "캐플라시주맙이 연매출 5억 달러를 창출하는 블록버스터로 성장할 것"이란 전망을 내놨다. 사노피 입장에선 연초 바이오베라티브 인수를 통해 희귀혈액분야 파이프라인을 추가했던 것과도 일맥상통하는 행보라 하겠다. 사노피의 올리비에 브랜디커트(olivier brandicourt) 최고경영자(CEO)는 "아블링스 인수를 계기로 희귀혈액질환 분야 플랫폼 노하우를 강화하게 됐다"며, "사노피는 그간 벨기에에 많은 투자를 진행해 왔다. 향후에도 겐트 소재의 아블링스 연구소에 지속적으로 지원할 생각"이라고 강조했다.

사실상 퇴출됐던 치아졸리딘(TZD)계열 당뇨병약물이 부활을 넘어 각광받고 있다. 과거에 문제가 됐었던 심혈관 질환에서 되레 예방 가능성을 제시하고 기존에 없던 새로운 기능까지 관측되면서 유용한 약물로 자리잡는 모습이다. 애초 TZD는 당뇨병치료제 시장에서 1위를 고수하며 2000년대를 풍미했던 약이다. 대표약물인 GSK의 '아반디아(로시글리타존)'는 연매출 450억원을 기록하기도 했다. 그러나 아반디아가 심혈관계 부작용 이슈에 휘말리면서 TZD의 시대는 막을 내렸고 이후 시장에 새로 출현한 DPP-4억제제가 왕위를 물려 받았다. ◆심뇌혈관 질환 예방=가장 직접적 타격을 입었던 '액토스(피오글리타존)'는 뇌졸중 또는 심근경색을 24% 예방할 수 있다는 새로운 근거를 만들어냈다. 기존 PROactive 연구에서 미약하게 입증한 심뇌혈관 위험 예방 가능성을 IRIS 연구에서 제대로 입증한 것이다. 국제뇌졸중학회(ISC)에서 공개됐던 해당 연구에서 뇌졸중 발생률은 피오글리타존 군과 위약 군에서 각각 6.5%와 8.0%였으며, 급성심근경색증도 5.0%와 6.6%로 덜 발생했다. 더불어 뇌졸중, 심근경색증, 심부전을 포함한 발생률을 평가했을 때에도 각각 10.2%와 12.9%로 예방 경향이 드러났다. ISC는 IRIS 연구를 최신 임상 연구 세션 중 첫 번째로 발표하고 피오글리타존의 뇌졸중 및 심근경색 예방효과가 위약대비 통계적으로 유위한 수준으로 나타났다고 결론내렸다. ◆지방간=국산 신약인 듀비에(로베글리타존)은 지방간 개선 효능을 입증하기도 했다. 미국당뇨병학회(ADA, American Diabetes Association)에서 발표한 이병완 세브란스병원 교수팀의 제2형 당뇨병 환자 대상 임상 연구에서, 24주간 듀비에를 투여한 전체 환자 중 65% 환자들의 간 내 지방량이 감소돼 지방간 개선효과가 나타났으며 지방간을 측정하는 지표로 사용한 CAP수치가 평균 5% 감소됐다. 24주간 듀비에를 투여한 전체 환자 중 65% 환자들의 간 내 지방량이 감소돼 지방간 개선효과가 나타났으며 지방간을 측정하는 지표로 사용한 CAP수치가 평균 5% 감소됐다. 지방간의 경우 액토스 역시 케네스 쿠시 미국 플로리다 대학 의과대학 내분비내과과장 연구팀이 진행한 비알코올성 지방간 환자 101명을 대상 연구를 통해 58%의 지방간 감소율을 보인바 있다. 대한당뇨병학회 관계자는 "TZD는 인슐인 저항성에 사용할 수 있는 유일한 약제"라며 "지속적인 혈당강하 효과가 분명하고 인슐린 감수성 및 췌장 베타세포 기능을 향상시킨다. 의사 입장에서 TZD 재평가는 환자 치료에 유효한 치료옵션의 추가"라고 말했다.

2017년 고지혈증치료제 시장은 '스타틴+에제티미브 복합제'의 폭발적 성장이 두드러진 해로 정리된다. 29일 데일리팜이 의약품시장조사기관 유비스트 자료를 분석한 결과, 고지혈증 단일제 화이자 리피토가 2017년 원외처방액 1566억원으로 전체 1위를 차지했다. 복합제 로수바미브(유한양행)와 로바젯(CJ헬스케어)은 처음으로 100억원을 넘어섰다. 2016년 국내 고지혈증치료제 시장은 단일제와 복합제 시장이 동반 성장하는 모습을 보였지만, 지난해 단일제는 정체였다. 복합제는 유한양행 로수바미브(로수바스타틴+에제티미브)와 CJ헬스케어 로바젯(로수바스타틴+에제티미브)이 100억원대 실적을 나타내 총 5개의 블록버스터 제품이 복합제 시장에 이름을 올렸다. 아토르바스타틴 제제에 이어 두번째로 많은 숫자다. 고지혈증치료제 시장은 아토르바스타틴, 로수바스타틴, 심바스타틴, 피타바스타틴 등 스타틴 성분이 주류를 이루고 있다. 그리고 단일제와 복합제로 구분된다. 아토르바스타틴과 로수바스타틴이 고지혈증치료제 시장을 양분해 왔지만 2015년 에제티미브 특허가 만료되면서 복합제 시장이 개방됐다. 고지혈 복합제 시장 대세는 로수바스타틴+에제티미브 MSD와 종근당이 공동 판매 중인 아토젯(아토르바스타틴+에제티미브)이 409억원(80.9%↑)으로 복합제 시장 1위를 기록했다. 2015년 출시 이후 29억원에서 266억원으로, 지난해 409억원으로 급격한 처방 증가를 보이고 있다. 뒤를 한미 로수젯(로수바스타틴+에제티미브)이 386억원(64.5%↑)으로 ?고 있다. 2016년 234억원 대비 152억원이 늘었다. 주목할 부분은 지난해 10억원대 처방실적을 기록한 제품들이 100억원을 넘었단 점이다. 유한 로수바미브는 2016년 70억원에서 211억원(199.6%↑)으로, CJ헬스케어 로바젯은 30억원에서 114억원(274.6%↑)이 됐다. 이로써 복합제 블록버스터 제품이 5개나 됐다. 경동제약 듀오로반(로수바스타틴+에제티미브) 89억원(124.1%↑), 대웅제약 크레젯(로수바스타틴+에제티미브)도 70억원(270.9%)으로 올해 100억을 넘길 것으로 전망된다. 복합제 시장은 2016년 4월부터 본격적인 제네릭 시장이 열렸다. 2014년 크레스토(로수바스타틴) 특허만료로 단일제에 몰렸던 국내사들이 복합제로 영업력을 집중했단 분석이다. 특히 단일제와 복합제 보험 기준이 동일해 둘 다 1차 처방이 가능하며, 고지혈증에 대한 의료진과 환자 인식이 개선된 점이 처방 증가 이유로 꼽힌다. 스타틴은 간에서 콜레스테롤 합성을 막고, 에제티미브는 소장에서 억제한다. 이중으로 강력한 LDL콜레스테롤 감소를 기대할 수 있다. 국내 A사 관계자는 "스타틴 고용량을 쓰면 LDL콜레스테롤 수치는 떨어지지만 부작용 발생 증가가 우려된다. 대표적으로 간 수치와 당뇨병 발생"이라며 "에제티미브를 같이 사용하면 저용량 스타틴으로 LDL 수치를 낮출 수 있어 고용량 스타틴을 사용하지 않아도 된다"고 말했다. B사 관계자는 "에제티미브 성분은 중성지방 개선 효과가 단일제 대비 3배 정도 크다"며 "당뇨병 동반 고지혈 환자는 중성지방이 높아 한 번에 관리해야 한다는 마케팅이 주효했다"고도 설명했다. 다만 일각에서는 "단일제에 비해 비싼 약가와 위험인자가 1~2개에 밖에 없는 환자에게 복합제를 써야하는지 논란이 되고 있다"며 성장세가 둔화될 것으로 예측했다. 고지혈 시장 안방 주인은 '단일제'…아토르바스타틴 성분 화이자 리피토 독주 여전 복합제 시장이 커지고 있다고는 하지만 고지혈증치료제 주인공은 여전히 단일제다. 다만 2016년에는 대부분 제품이 성장세였던 것과 비교해 실적이 다소 감소하거나 소폭 증가한 정체 상태에 머물렀다. 고지혈 시장에서 화이자 리피토(아토르바스타틴)는 독보적이다. 지난해 1566억원(0.8%↓)으로 재작년 처방실적과 대동소이했다. 리피토는 특허 만료에도 전체 시장에서 1위를 유지하고 있다. 약가인하로 제네릭이 리피토와의 약가 경쟁력을 잃었으며, 효과와 안전성이 입증된 약물을 선택하는 국내 시장의 특성이 한몫했다는 분석이다. 리피토 자체적으로도 업그레이드를 해왔다. 제형 개량을 비롯해 마케팅 강화, 국내 임상 데이터 확보 등 노력이다. 화이자 관계자는 "필수 제품에 관한 포트폴리오 제공, 특허 만료 후 적극적인 프로모션, 다양한 임상을 진행해 리피토만의 효과와 안전성을 극대화 했다"며 "80mg 제형을 비롯해 복약 편의성을 고려한 작은 타블릿 출시, 한국인 대상 임상 등 지속적 투자로 성장 발판을 마련해 왔다"고 설명했다. 지난해 새롭게 도입한 증강현실 디지털 마케팅 툴은 좋은 반응을 얻고 있다. 아토르바스타틴 제제는 많은 임상 데이터와 다양한 선택 옵션이 장점으로 꼽힌다. 국내 C사 관계자는 "치료 목적별로 다양한 용량을 고려 할 수 있고, LDL 수치 외에도 심혈관질환 예방 등 이차적응증을 가지고 있다"고 설명했다. 이는 제네릭에도 많은 영향을 미치고 있다. 종근당 리피로우는 471억원(2.4%↑), 유한양행 아토르바 390억원(6.2%↓), 동아에스티 리피논 249억원(19.3 ↓), 삼진제약 뉴스타틴-에이 128억원(0.4%↑), 휴텍스 휴텍스 아토르바스타틴 118억원(6.2%↓) 등이 단일제 시장을 이끌고 있다. 로수바스타틴 오리지널 크레스토 처방 감소 둔화, 뒤를 따르는 제네릭 지난해 로수바스타틴 제제는 CJ헬스 비바코 167억원(3.3%↓), 일동제약 로베틴 93억원(7.4%↓) 등 대체적으로 감소 추세였다. 로수바스타틴 1위인 대웅제약 크레스토는 3.7% 감소한 709억원을 기록했다. 2016년 6%대였던 감소 폭을 줄여 처방 회복에 나선 모양새다. 삼진제약 뉴스타틴-알은 로수바스타틴 계열의 저조한 분위기에도 첫 블록버스터 대열에 합류하며 눈길을 끌었다. 106억원(13.5%↑) 처방을 기록했다. 기타 계열 중에 피타바스타틴 성분 JW중외제약 리바로가 511억원(21.4%↑) 처방 실적으로 전체 순위 3위에 올랐다. 리바로는 지난해 11월 1만4000명의 동양인 대상 리얼-캐드(REAL-CAD) 스터디를 통해 고용량 스타틴 사용 시 심혈관 질환 예방 안전성과 해외 8개국에서 당뇨병 발생 위험 징후가 없는 성분임을 공인받는 등 근거 중심의 마케팅 활동이 의료진 선택을 받고 있다. 업계 관계자들은 "국내외 치료 가이드라인은 고지혈증 1차 치료제로 스타틴 사용을 권고하고 있으며, 고용량 단일제 스타틴에 의한 심혈관질환 위험 감소 혜택 중요성을 강조하고 있다"며 고령화에 따른 노인 인구와 만성질환 환자 증가, 고지혈증 치료 인식 개선으로 초기 적극적인 치료가 이뤄질 것으로 봤다. 단일제 시장의 지속적인 시장 유지와 복합제 성장이 맞물려 치열한 경쟁이 펼쳐질 것이란 전망이다.

HLB(회장 진양곤)가 개발 중인 리보세라닙(아파티닙)은 위암뿐 아니라 간암, 폐암을 비롯한 다양한 고형암 환자를 대상으로 100여개의 단독 및 병용임상시험이 진행되고 있는 표적항암제다. 제품화된 경쟁 약물들은 현재 7000억~2조 5000억원 정도의 실적을 올리고 있다. 블록버스터 의약품으로 리보세라닙이 제품화에 성공했을 경우 글로벌 외형 1조원 달성은 무난할 것으로 관측된다. 리보세라닙 임상을 총괄하고 있는 스캇 휴스턴(Scott Houston) HLB 연구소장은 글로벌 제약사 노바티스와 이뮨디자인 등에서 25년 간 신약개발 전략을 수립해 온 임상전문가로 현재 HLB 미국 자회사인 LSK바이오파마 부사장직을 겸하고 있다. 스캇 연구소장이 말하는 리보세라닙의 장점은 ▲경구용 제제라 환자순응도와 복약 편의성이 높고 ▲약동학 임상을 거쳐 이미 중국에서 아이탄이라는 제품명으로 위암 3차 치료제로 판매 되고 있다. 중국 내 매출은 4000억원에 달한다. 리보세라닙은 혈관 내피 성장 인자 수용체2(VEGFR-2)를 차단해 종양 성장을 제한하는 타이로신 카이네이즈 억제제다. VEGFR-2 수용체의 신호전달 억제는 종양 성장 및 질병 진행을 제한하는 임상적으로 검증 된 타겟으로 평가받고 있다. 최근 샌프란시스코 ASCO GI의 임상발표도 눈에 띄는 대목이다. 초기 용량 850mg에서 아파티닙을 투여 한 경우와 비교했을 때, 500mg에서 시작하는 아파티닙의 경구 투여는 진행성 위암 환자에서 더 많은 임상적 장점을 보였다. TACE-apatinib의 병용이 TACE 단독과 비교해 HCC의 BCLC 병기 C환자를 대상으로 한 임상연구에서 무진행 생존기간 중간값은 단독치료군은 3개월이었던 반면 리보세라닙 병용치료군에서는 14개월까지 연장됐다. 전체생존기간 중간값은 단독치료군은 6개월, 리보세라닙 병용 치료군에서는 17개월까지 연장됐다. "리보세라닙은 다른 혈관 신생 억제제에 비해 우수한 내약성 바탕으로 항암효능을 나타냅니다. 유의한 내약성은 많은 임상 시험에서 입증됐으며, 저분자 타이로신 카이네이즈 저해제의 주요 차별화 요소입니다. 중국에서 진행한 임상 시험에서 리보세라닙은 도세탁셀 및 파클리탁셀과 함께 다제내성으로 인한 약물의 저항성을 회복시킬 수 있는 능력을 보여줬습니다." 다음은 리보세라닙 임상개발주역 LSK BioPharma (LSKB) 스캇 휴스턴 부사장과의 일문일답. ▶소장님 경력이 궁금한데요. "네 저는 LSKB에서 임상개발을 담당하고 있는 부사장 Scott Houston입니다. 3년전 LSKB에 합류하기 전까지 노바티스, 이뮨디자인 등의 회사에서 약 25년간 신약개발 및 임상시험 진행을 담당해왔습니다. 특히Trisenox®, Eloxatin®, Gleevec® 및 Omidria®와 같이 전세계적으로 인정받고 있는 신약의 허가전략을 수립하고 시판허가를 이끌어 내는 등 많은 경험을 쌓았습니다. 신약개발전략수립에서 시판허가에 이르는 다수의 경험들을 기반으로 리보세라닙의 위암 임상과 병용임상 및 시판허가에 역량을 집중하고 있습니다." ▶HLB의 바이오사업에 대한 코멘트부탁드립니다. "LSKB 본사는 유타에 있고 샌프란시스코에 지사가 있으며 저는 샌프란시스코에서 근무하고 있습니다. LSKB는 다양한 신약 후보물질을 개발하고 있는 신약 전문 기업입니다. 표적항암제인 리보세라닙이 미국 암학회(ASCO)로부터 최우수 혁신 연구결과로 선정되고, 중국에서 시판 3년차에 접어들며 높은 효능과 낮은 부작용으로 인해 호평이 이어지는 가운데 이와 관련하여 수많은 논문과 임상 결과들이 쏟아지다보니 온통 리보세라닙에 관심이 집중되는 것 같아 부담감도 있습니다. 하지만 작은 기업으로서는 해내기 쉽지 않은 블록버스터급 신약을 개발했으며, 글로벌 임상3상을 진행중인데다 올해 안에 목표로 하는 환자등록을 마무리할 계획이라는 점에서 주목받는 건 당연한 일이라 생각됩니다. 대한민국의 제약사들이 확보한 신약개발 파이프라인이 총 670여개로 알고 있습니다. 그 중 30여개만이 미국 FDA의 임상시험 승인을 받았거나 완료 또는 허가단계에 있다는 사실만으로도 미국내에서의 임상시험은 대단히 어려운 것이며, 따라서 에이치엘비는 정말 대단한 일을 하고 있다고 생각됩니다. 현재 LSKB는 한국의 HLB BIO GROUP의 팀들과 혁신치료제 개발을 위해 유기적으로 협력하고 있습니다." ▶LSKB의 강점, 어떻게 설명하시겠어요? "우리는 신약 후보물질을 Sourcing하는 능력과 이를 개발하는 비임상 및 임상 개발분야로 이전하는 능력이 탁월합니다. 비임상, 임상개발을 위해서는 엄청난 돈과 시간이 소요되는데 우리는 가장 효과적으로 비임상 임상 개발을 진행하고 전략적으로 규제기관과 허가과정을 진행할 수 있는 능력을 보유하고 있습니다. 이러한 능력들이 Bruton Tyrosine Kinase/Janus Kinase 3 inhibitorLSK9985(혈액암/류마티스성 관절염 치료제) 등 잠재력 큰 파이프라인을 확보한 결과로 나타나고 있는 것입니다. 약점이라면 아직 대규모 라이센스 아웃을 해본 레퍼런스가 없어서 글로벌 제약사와의 협상력에 불리한 점이 있다는 것입니다. 하지만 리보세라닙이 세계 의약업계에 워낙 알려진데다 기대치가 커서 그러한 약점을 극복하게 해준다는 점은 다행스러운 일입니다." ▶표적항암제 리보세라닙은 어떤 약물이죠? "리보세라닙은 혈관 내피 성장 인자 수용체 2 (VEGFR-2)를 차단하여 종양 성장을 제한하는 타이로신 카이네이즈 억제제입니다. VEGFR-2 수용체의 신호전달 억제는 종양 성장 및 질병 진행을 제한하는 임상적으로 검증 된 타겟입니다. 작용기전에서 다소 차이는 있으나 단일 타겟으로 항암효과를 내는 대표적인 신약은 제넨텍의 아바스틴입니다. 아바스틴은 아시다시피 매년 8조규모의 매출을 올리고 있는 대표적인 단일타겟 항암제입니다. 아바스틴은 단일 타겟이라는 점에서 리보세라닙과 유사하나 monoclonal antibody 주사제라는 점에서 경구용인 리보세라닙과 차이가 있습니다. 환자입장에서는 약가와 투약의 편의성 등에서 경구용 제제인 리보세라닙이 경쟁력이 클 것입니다. 이러한 우리의 예상을 입증하는 것이 중국에서의 매출 추이입니다. 중국의 헝루이 제약이 2014년부터 판매하고 있고 3년만에 중국내에서 매출 3천억을 훌쩍 넘어선 위암 3차 치료제 ‘아이탄’이 바로 리보세라닙입니다. 현재 진행중인 글로벌 3상의 관건은 이처럼 중국에서 효능을 확인한 리보세라닙이 다른 인종에게도 비슷한 효능을 보일 것이냐 하는 것입니다. 하지만 우리는 리보세라닙의 약동학 임상시험을 통해 인종간 약효의 차이가 없는 것을 이미 확인하였습니다. 이것이 글로벌 임상3상의 성공과 시판 이후 블록버스터 신약이 될 것임을 확신하는 이유입니다. LSKB는 한국과 중국을 제외한 전 세계 판권을 보유하고 있습니다." ▶리보세라닙의 약물 기전과 효능 효과, 쓸만 한가요? "VEGFR-2 수용체는 주로 종양 혈관 신생에 관여합니다. 신생 혈관을 모집하여 종양의 크기를 증가시키는 중요한 과정입니다. 사실, 종양은 충분한 혈장 공급없이 2mm3 이상으로 자랄 수 없기 때문에 신생혈관을 유도하기 위해 성장인자들을 분비하게 되는데 바로 VEGF2가 대표적이라 할수 있습니다. 리보세라닙은 VEFG2가 VEGF2 수용체와 결합해 활성화되는 과정인 인산화 과정을 차단해 세포내 신호전달을 차단하여 암세포의 성장에 필요한 새로운 혈관의 증식을 방지합니다." ▶좀 더 구체적으로 리보세라닙의 약물 기전과 효능을 듣고 싶은데요. "VEGFR-2 수용체는 주로 종양 혈관 신생에 관여합니다. 신생 혈관을 모집하여 종양의 크기를 증가시키는 중요한 과정입니다. 사실, 종양은 충분한 혈장 공급없이 2mm3 이상으로 자랄 수 없기 때문에 신생혈관을 유도하기 위해 성장인자들을 분비하게 되는데 바로 VEGF2가 대표적입니다. 리보세라닙은 VEFG2가 VEGF2 수용체와 결합하여 활성화되는 과정인 인산화 과정을 차단, 세포내 신호전달을 차단하여 암세포의 성장에 필요한 새로운 혈관의 증식을 방지합니다." ▶리보세라닙의 적응증 확대 등 전망, 어떻게 보세요. "리보세라닙은 위암은 물론 간암, 폐암을 비롯한 다양한 고형암 환자를 대상으로 100여개의 단독 및 병용임상시험이 진행되고 있는 표적항암제입니다. 적응증 확대와 병용요법을 통해 신약으로서 엄청난 잠재력을 보유하고 있는 것은 큰 강점입니다. 하나의 신약이 아니라 수십개 수백개의 신약이 될 수 있는 것이며, 따라서 LSKB의 파이프라인은 엄청나게 많은 것입니다. 현재 단독요법으로는 저희가 위암 3차치료제로 글로벌 임상 3상을 진행중이며, 중국에서는 5개 주요 고형암중 위암은 시판되었고 폐암과 간암은 올해 시판을 기대하고 있으며, 유방암과 대장암도 2상을 성공적으로 마친 상태입니다. 동시에 헝루이는 리보세라닙을 기반으로 한 130여개의 병용요법 임상을 진행 중에 있습니다. 저희도 지금 면역관문억제제인 ‘옵디보’와의 병용임상을 오픈라벨형식으로 진행중인데 환자 들의 임상 결과를 바로 확인 할 수 있는 형태의 임상이라 병용요법에서 리보세라닙에 대한 관심을 크게 높이는 계기가 될 것으로 기대합니다. 우리는 ‘옵디보’뿐만이 대표적인 여러 항암제들과의 병용임상을 준비 중에 있습니다." ▶최근 리보세라닙에 관해 주목할만한 논문들이 쏟아졌는데요 간단히 정리해 주시면요. 1. 2017 세계 폐암 컨퍼런스 (WCLC 2017 ) : 8개 논문 비소세포폐암 (NSCLC), 소세포폐암 (SCLC) 에 대해 단독요법, 병용요법 모두 유의미한 결과 ① 단일요법: 기존 2차 항암제 치료에서 무진행생존율(PFS) 2개월, 리보세라닙 (아파티닙) 단독 투여시 무진행생존율 4.9개월, 질병조절율 (DCR) 83.3% 로 큰 개선효과 ② 병용요법 -비소세포폐암 : 기존 비소세포폐암 치료에 실패한 환자 40명 대상 도세탁셀(Docetaxel), 이레사(Gefitinib), 타세바(Erlotinib) 등 다양한 폐암항암제와 아파티닙을 병용요법으로 투여하거나 아파티닙의 단독요법으로 투여한 임상결과에서 객관적 반응율(ORR)은 21.1%, 질병조절은 76.3%. -소세포폐암: 16명 환자 대상으로 아파티닙과 일본의 경구용 항암제 S-1과의 병용요법에서 객관적반응율은 14.3%, 질병조절율은 100%로, 2·3차 치료제로서 아파티닙의 효능 입증. 2. 리보세라닙 (아파티닙) , 간암 표준치료제 스티바가 보다 우월한 임상결과 발표 : 중국 천진의대 암센터병원 (Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital) 에서 환자 22명을 대상으로 진행하였으며, 리보세라닙은 부분반응 40.09%, 안정병변 40.09% 를 보이며 전체 80.18%의 환자에게서 치료효과를 확인. 리보세라닙 치료군은 무진행생존기간 중간값이 11.4개월로 나타나 기존 스티바가가 보여준 무진행생존기간 중간값인 3.1개월에 수치상으로는 높은 효과. 3. ASCO GI : 중국 내 아파티닙의 시판 이후 유효성과 안정성을 확인하기 위한 임상 4상 진행. 1037명의 대규모 임상으로, 무진행 생존기간 중간값 (mPFS)는 4.6개월, 전체 생존기간 중간값(mOS)은 6.57개월에 달함. 특히 고령 환자군 (326명) 에서도 유사한 치료효과를 확인했으며, 아울러 간암환자를 대상으로 한 화학색전술과의 병용요법에서도 탁월한 효능을 확인. 화학색전술 단독치료군과 리보세라닙과의 병용군의 무진행 생존기간 중간값은 각각 3개월과 14개월이었고, 전체생존기간 중간값의 경우 6개월, 17개월로 나타남. ▶리보세라닙의 글로벌 임상 진행상황은 어떤가요. "현재 다양한 적응증을 목표로 지속적으로 연구중입니다. 리보세라닙의 글로벌 임상3상 시험은 지난해 5월부터 진행성 또는 전이성 위암 환자를 대상으로 12 개국 95 개 센터에서 약 459명의 환자를 대상으로 진행중인데 현재 진행률은 40%를 넘어서며 순항중입니다. 한국, 일본, 대만의 아시아 태평양 지역에 이어 미국, 이탈리아, 러시아, 독일 및 우크라이나에서도 환자가 등록되어 임상 진행 중입니다." ▶시장에선 리보세라닙의 성공여부와 더불어 기술이전에 대해 관심이 많은데요. "글로벌 3상과 병용임상을 진행하면서 동시에 여러 잠재적 라이센싱 파트너와 건설적인 논의를 하고 있습니다. 지속적으로 제시되고 있는 리보세라닙의 긍정적 임상 결과와 논문들로 인해 유리한 환경이 조성되고 있어 기대해볼만 합니다. 시간을 갖고 지속적인 관심을 가져주시면 좋은 결과로 마무리 될 것이라 봅니다." ▶LSKB 연구소장을 겸직하고 계신데 계획과 포부도 궁금합니다. "개인적으로나 연구소장으로서 올해 목표는 단연코 리보세라닙 글로벌 임상3상의 성공입니다. 또한 그 과정에서 좋은 파트너사로의 기술이전이 성사되도록 집중할 것 입니다. 연내에 글로벌 임상3상 결과의 윤곽은 잡힐 것 이고, 기술이전 미팅은 시간이 갈수록 유리한 환경 속에서 다수의 파트너와 논의가 이루어질 것입니다. 기술 이전과 관련한 사항은 중대하고 민감한 사항인만큼 ‘라이센스 아웃을 위해 노력하고 있으며 좋은 성과를 낼 것이다’라는 말로 대신했으면 합니다. 올 한해는 LSKB 뿐만 아니라 HLB BIO GROUP이 세계시장에서 이름을 알리게 되는 중요한 해라고 생각합니다. 제 경험과 네트웍을 살려서 확실한 성과를 낼 수 있도록 하겠습니다."

NRDO 중심 신약개발 전문기업 브릿지바이오가 개발 중인 궤양성 대장염 신약후보물질 BBT-401의 미국 임상허가 신청(Investigational New Drug, IND)이 이뤄졌다. 브릿지바이오(대표 이정규)는 지난 26일(현지시각) 미국 임상을 위한 임상허가 신청을 FDA에 제출했다고 밝혔다. BBT-401은 30일간 FDA 심사를 거쳐 임상 중단이나 추가자료 요구와 같은 조치가 없으면 바로 임상이 진행된다. 연내 1상을 마무리하고 2019년도 2상에 진입한다는 계획이다. 1상은 미국의 초기 임상 전문 CRO 셀레리온(Celerion)에서 맡는다. 2015년 9월 설립된 브릿지바이오는 2년 동안 두 번의 기관투자 대상 펀딩에서 총 283억원을 조달했다. 실험은 외부 협력기관이나 전문 위탁연구기관들 (CRO, Contract Research Organization)에 위탁하고 신약후보물질 개발을 위한 계획과 개발 관리에 집중하는 사업모델을 가진 NRDO 회사다. 브릿지바이오는 "BBT-401은 전임상 동물 효력 시험에서 염증 억제와 점막층 치료 효과를 입증하였으며, 전임상 독성시험을 통해 사람 기준 하루 10 그램을 섭취해도 별다른 부작용이 나타나지 않을 정도로 높은 안전성을 확인했다"고 밝혔다. 특히 경구 투여 시 장내에만 머무르고 전신으로 흡수가 되지 않아 스테로이드 계열 약물이나 항TNF 항체들이 전신에서 작용함으로써 발생하는 감염 위험 증가 등 부작용에 대한 우려가 없는 것으로 알려졌다. 궤양성 대장염은 크론씨 병과 함께 대표적인 염증성 장질환으로, 대장점막에 다발적으로 궤양이 생기는 만성적인 재발성 염증질환이다. 1차 약제로 항염증제인 5-아미노살리실산(ASA)계열의 약물이 사용되나 반응률이 50%밖에 되지 않는다. 초기 증상 관해율이 20% 수준으로 낮아 점진적으로 스테로이드계열 약물들을 거쳐 고가의 항TNF 항체치료제(엔브렐, 레미케이드, 휴미라 등)을 사용하게 된다. 현재까지 5-ASA 계열 약물 외에 선택 가능한 1차 치료 약제가 없어 안전성, 염증 억제 효과, 대장 내 점막층 치료 효과가 좋은 1차 약제의 개발이 요구된다. 5-ASA 제품의 처방 건수가 전체 70% 정도를 차지해 BBT-401이 1차 약제로 개발될 경우 5-ASA계열 약물에 응답하지 않거나 증상 개선이 미미한 환자들에게 좋은 치료 대안이 될 것으로 기대되는 이유다. 브릿지바이오는 지난 18일부터 미국 라스베가스에서 개최된 크론씨병 및 대장염 학회(Crohn's and Colitis Congress)에 참석한 자문단(SAB, Scientific Advisory Board)과 자문회의를 가졌다. 이를 통해 "환자들의 미충족 의료수요, 1차 약제들의 문제점과 개선요망 사항, 임상 시험 수행에 필요한 참고사항들 습득 등 BBT-401 임상 성공 가능성에 대한 자신감을 가질 수 있었다"고 브릿지바이오는 밝혔다. 이번 브릿지바이오의 미국 임상 신청은 산·학·연 협력 사례이기도 하다. 브릿지바이오는 2015년 10월 원발명자인 한국화학연구원 및 성균관대학교로부터 BBT-401의 전세계 독점 실시권을 확보했다. 앞서 성균관대 박석희 교수 연구팀이 신약표적 단백질 펠리노-1을 검증하고 성균관대와 한국화학연구원이 협력해 펠리노-1 저해제(TRP-0401)를 발굴했다.학·연 협력을 통한 신약후보물질을 발굴했다. 다음 단계에서 개발전문 바이오텍 가져와 짧은 시간에 혁신신약(Frist-in-Class)으로 전임상 개발을 마무리한 것이다. 이정규 대표는 "지난 2년 간 연구개발팀의 구축과 자금조달, 전임상 개발이라는 목표를 동시에 수행했다. 아울러 성공적으로 한국의 혁신신약후보물질로 미국 IND 신청을 할 수 있게 되어 국내 바이오텍도 글로벌 수준의 혁신 신약을 개발 할 수 있음을 보여주게 된 점이 가장 보람된다"고 말했다. 그는 "앞으로 임상 1상의 성공적 마무리를 통해 허가 단계까지 한걸음 한걸음 새 역사를 써 나아가겠다"고 덧붙였다. 한편 BBT-401 이외에도 브릿지바이오는 2017년 레고켐바이오사이언스로부터 섬유증 치료제 개발후보물질 BBT-877을 초기 계약금 20억원을 지불하고 전세계 독점 실시권을 확보해 파이프라인을 강화했다. 올해 전임상 시험을 완료하고 연내 미국 IND 신청을 할 계획이다.