이노톡스 제품사진메디톡스가 엘러간에 기술수출한 액상형 보툴리눔독소제제 '이노톡스'의 임상개발이 속도를 내고 있다. 기술이전 계약 체결 이후 5년여 만에 3건의 3상 임상을 가동하면서 강력한 개발 의지를 나타냈다는 평가다.28일 미 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬 트라이얼즈(clinicaltrials.gov)에 따르면 엘러간은 지난 24일 이노톡스(MT10109L)의 새로운 3상 임상을 등록했다.중등도~중증 외안각 주름을 가진 피험자 225명을 대상으로 이노톡스와 위약의 유효성 및 안전성을 비교하는 디자인이다. 연구시작 예상일은 12월 31일, 일차종료일과 최종종료일은 각각 2020년 2월 1일과 2021년 1월 9일로 정해졌다.이노톡스는 동결 건조 방식의 기존 보툴리눔톡신제제를 액상 형태로 개선한 제품이다. 메디톡스는 2013년 엘러간과 총 3억6200만달러 규모의 이노톡스 기술수출 계약을 체결하고, 반환의무가 없는 계약금으로 6500만달러를 받았다.엘러간은 기술수출 계약 5년만인 지난 9월 Medical Aesthetic Day에서 이노톡스의 성분명을 '니보보툴리눔톡신A'로 명명하고, 허가 예상시기를 2022년으로 발표했다.10월 26일에는 클리니컬 트라이얼즈에 3상 임상의 구체적인 정보를 등록한 바 있다. 중등도~중증 미간, 외안각 주름을 가진 피험자 375명을 대상으로 이노톡스와 위약의 유효성 및 안전성을 비교하는 디자인이다.최대 30일간 광나노단위 가이드라인에 기반한 안면부주름(FWS) 2단계 이상 개선 여부를 일차평가변수로 설정했다. 미국, 캐나다 지역 주요 병원에서 글로벌 임상을 진행하게 된다. 일차 예상종료일은 2020년 2월 1일, 최종종료일은 2021년 1월 1일이다.11월 7일에는 또 다른 3상 임상을 추가 등록했다. 중등도~중증 미간, 외안각 주름을 가진 피험자 375명을 대상으로 이노톡스와 위약의 유효성 및 안전성을 비교하는 디자인이다. 목표환자수와 예상종료시점이 첫 번째 임상과 동일하다.이로써 엘러간은 이노톡스의 3상 임상시험 3건을 등록했다. 아직 임상3건 모두 피험자 모집 전이지만 목표 피험자 수는 975명으로 늘어났다. 엘러간이 이노톡스 기술 도입 5년 만에 본격적인 상업화 임상을 확대하며 강력한 개발 의지를 드러낸 것으로 분석된다.메디톡스 관계자는 "일반적으로 글로벌 3상 임상의 경우 1000~3000명을 대상으로 진행하지 않나. 추가 임상을 진행하면서 글로벌 스탠다드에 맞추려는 취지로 평가된다"라고 말했다.

내년에도 글로벌 제약사들이 개발한 신약후보군들이 차기 블록버스터의 꿈을 안고 보건당국의 문을 두드린다. 빠르면 올해 중순부터 내년 한 해 동안 허가신청서 제출이 줄을 이을 것으로 예상된다.미국식품의약국(FDA)은 혁신치료제 지정(BTD), 우선심사, 가속승인과 같은 프로그램을 적극적으로 도입해 왔다. 신약승인 절차를 가속화하고 효율성을 높이려는 취지에서다. 기존 임상시험에서 사용되던 평가변수 대신, 의약품의 효능을 가늠하는 지표 역할을 할 수 있는 대리평가변수(surrogate endpoints)를 활용하는 사례가 늘어나면서 신약 진입장벽은 계속해서 낮아지고 있다.최근 10년간 FDA 신약허가건수 변동추이(출처: FDA CDER 보고서) 이 같은 노력에 힘입어 2014년 이후 FDA의 신약허가 건수는 과거 10년 평균실적(35건)을 상회하기 시작했다. 지난해에는 FDA 사상 최대치인 46건의 신약이 허가를 받았다. 글로벌 제약산업 분석업체 이밸류에이트파마(EvaluatePharma)에 따르면 올해 11월 중순까지 허가된 신약은 53건으로 집계된다. 연말까지 신약허가건수가 64건에 이를 것이란 전망이다.최근 이밸류에이트파마가 발간한 '2019년 프리뷰(Preview) 보고서'에는 보건당국의 허가가 임박하다고 알려진 신약후보 중 순현재가치(NPV)가 높은 9개 물질이 이름을 올렸다.2019년 허가가 예상되는 유망신약후보 9종(출처: EvaluatePharma 2018년 11월 집계, 데일리팜 재구성) 가장 먼저 심판대에 오르는 유망신약은 알렉시온 파마슈티컬즈(Alexion Pharmaceuticals)의 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 ALXN1210이다. 초고가약물의 대명사로 평가받는 야간혈색뇨증 치료제 '솔리리스'의 후속버전으로 알려졌다. 이벨류에이트파마는 ALXN1210의 가치를 109억달러(약 12조2570억원)로 책정했다. 솔리리스가 지난해 글로벌 시장에서 달성한 매출액 31억4400만달러(약 3조5904억원)의 3배가 넘는 규모다.ALXN1210은 앞서 미국과 유럽연합(EU)에서 야간혈색소뇨증 환자를 위한 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 알렉시온은 지난 6월 ALXN1210의 바이오의약품허가신청서(BLA)를 FDA에 제출하는 과정에서 희귀질환우선심사바우처(PRV)를 사용했다. 그 결과 허가 검토기간을 12개월에서 8개월로 단축할 수 있었다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따른 ALXN1210의 FDA 심사기일은 2020년 2월이다.애브비의 우파다시티닙이 유망 신약 2위에 올랐다. 비록 FDA 허가신청 전이지만 상업화에 성공할 경우 시장가치가 84억달러(약 9조4458억원)에 달한다는 평가다.우파다시티닙(Upadacitinib)은 세계 1위 의약품 휴미라의 후속버전이라는 점이 개발 단계부터 고평가를 받을 수 있었던 비결로 분석된다. 지난달 중순 유럽 특허만료로 바이오시밀러와 경쟁에 노출된 애브비는 휴미라의 매출공백을 메울 수 있는 대안 중 하나로서 우파다시티닙에 큰 기대를 걸고 있다. 휴미라 전체 매출의 65%를 차지하는 미국 시장도 특허만료가 5년 앞으로 다가왔기 때문이다.현재까지 우파다시티닙 개발작업은 순항 중이다. 우파다시티닙은 올해 초 FDA로부터 중등도~중증 아토피피부염 성인 환자에 대한 혁신치료제 지정(BTD)을 받았다. 허가신청서가 제출되고 나면 심사기간 단축 혜택을 받을 수 있다는 의미다. 아토피피부염 외에도 류마티스관절염, 건선성관절염, 크론병, 강직성척추염, 궤양성대장염 등 다양한 자가면역질환 영역에서 다수 임상시험이 진행되고 있다.애브비가 판상형건선 치료제로 개발 중인 인터루킨23 항체 리산키주맙도 머지않아 시장진입이 가능하다고 예상되는 품목 중 하나다. 애브비는 올해 4월 FDA, 5월 EMA에 리산키주맙(risankizumab) 허가신청서를 제출하고 심사결과를 기다리고 있다. 리산키주맙의 FDA 심사기일은 2019년 4월, 순현재가치는 52억달러(약 5조8474억원)다.글로벌 유전자치료제 시장 전망(출처: 메리츠종금리서치센터) 바이오의약품의 뒤를 이어 유전자치료제 시장도 빠른 성장세가 관측된다. FDA는 지난 6월 혈우병, 망막장애, 희귀질환 등 유전자치료제 개발과 생산에 관한 세부지침이 담긴 가이드라인 초안을 발표했다. 2016년 12월에는 '21세기 치료법'을 제정하고, 재생의약첨단치료제(RMAT) 지정 프로그램을 시행하고 있다. 유전자 치료제 시장 육성의지를 공공연하게 선포한 셈이다.유전자치료제의 절대적인 매력은 고부가가치로 분석된다. 현재 시판 중인 스파크테라퓨틱스의 실명 치료제 '럭스터나(Luxturna)'와 앨라일람의 유전성 ATTR 아밀로이드증 치료제 '온파트로(Onpattro)' 2종이다. 넓은 범위에서 CAR-T 세포치료제 킴리아와 예스카타를 포함하더라도 4종에 불과하지만, 시장 규모는 1억4400만달러(1619억2800만원)에 달한다. 전문가들은 유전자치료제 시장이 연평균 108%의 성장률을 유지하면서 2024년 약 115억달러(12조9317억원) 규모까지 확대되리란 전망을 내놨다.CAR-T 치료제 개발 선두주자인 노바티스와 블루버드바이오가 개발 중인 신약의 합류는 시장규모를 키우는 기폭제 역할을 할 전망이다. 노바티스는 지난 10월 제1형 척수성근위축증(SMA) 치료제 졸겐스마의 허가신청서를 FDA와 유럽의약품청(EMA)에 제출했다. 졸겐스마(Zolgensmasb)는 척수성근위축증의 발병 원인인 SMN 유전자 교정에 관여하도록 설계됐다. 노바티스는 지난 4월 유전자치료제 개발 전문기업 아베시스(AveXis)를 87억달러(약 9조7831억원)에 인수하면서 졸겐스마(AVXS-101)를 확보했다. 인수 6개월 여 만에 상업화 시동을 건 셈이다.졸겐스마는 FDA 혁신치료제와 신속심사 대상으로 지정받았다. 심사기간이 6개월 이내로 단축되면서 이르면 내년 5월 허가가 가능한 상황이다. 일본, 유럽에서도 각각 '사키가케(SAKIGAKE), PRIME' 대상으로 지정되면서 시장진출 속도를 높이고 있다.현재 척수성근위축증 치료제는 2016년 말 FDA 허가된 바이오젠의 '스핀라자'가 유일하다. 미국에서 스핀라자 투약비용은 첫해 75만달러(약 8억4337만원), 이후 유지비용은 연간 37만5000달러(약 4억2168만원)가 소요된다. 이밸류에이트파마가 측정한 졸겐스마의 시장가치는 70억달러(약 7조8715억원)다.블루버드바이오의 수혈의존성 베타지중해빈혈(TDT)과 중증겸상적혈구병(sickle cell disease) 치료제로 개발 중인 렌티글로빈도 노바티스를 바짝 추격하고 있다. 렌티글로빈(LentiGlobin, Lenti-D)은 환자의 조혈모세포를 분리한 다음, 체외에서 인간베타글로빈(HBB) 유전자를 렌티바이러스(Lentivirus) 벡터로 전달해 삽입하고 환자에게 재이식하는 치료법이다.지난해 10월 임상3상 단계에서 FDA로부터 재생의약첨단치료제 지정을 받았다. EMA 허가신청도 마친 상태다. 이밸류에이트파마는 2024년 렌티글로빈의 예상매출액을 16억1500만달러(약 1조8160억원), 순현재가치를 61억달러(약 6조8594억원)로 평가했다.2024년 예상 매출 상위 유전자치료제 개발 현황(출처: 메리츠종금리서치센터) 그 밖에도 노바티스가 개발 중인 습성황반변성 치료후보물질 브로루시주맙이 3상임상을 마치고 허가신청서 제출이 임박하다. 상업화에 성공할 경우 바이엘·리제네론의 '아일리아'의 강력한 경쟁상대로 거론된다. 브로루시주맙은 아일리아와 직접 비교한 2건의 3상임상에서 긍정적 결과를 확보한 것으로 알려졌다. 브로루시맙의 가치평가액은 61억달러다.노바티스는 최근 혁신신약 개발에 많은 투자를 기울이고 있는 대표적인 예로 꼽힌다. 허가가 임박한 신약후보물질 9개 중 3개가 노바티스 소유다. 올해 2분기 실적발표 당시 "2022년까지 약 60개 약물의 신약허가 또는 적응증 확대를 달성하겠다"고 밝히기도 했다. 내년 1분기에는 다발경화증 치료후보물질 메이젠트의 FDA 허가를 받고, 시장에 출시한다는 목표다. 2019년 말까진 유럽허가를 기대하고 있다. 메이젠트(Mayzent)의 순현재가치는 46억달러(약 5조1727억원)다.미국 캐리오팜테라퓨틱스가 개발한 다발골수종 치료후보물질 셀리넥서와 에이뮨테라퓨틱스의 땅콩알레르기 치료후보물질 AR101도 내년 시장 출시를 목표로 하고 있다.캐리오팜은 지난 7월 FDA에 셀리넥서(Selinexor) 허가신청서를 제출했다. 이후 신속심사 대상으로 지정돼 이르면 내년 4월 허가가 예상된다.에이뮨 역시 12월 중 FDA 허가신청서를 제출한다고 공공연하게 선언해 왔다. 내년 중순까진 유럽 허가신청을 마친다는 계획이다. AR101은 극소량의 땅콩 단백질 성분을 서서히 늘리면서 투약해 신체가 땅콩에 적응하도록 하는 원리가 적용됐다. 지난달 긍정적인 후기 임상 결과가 월스트리트저널(WSJ)에 실리면서 학계의 주목을 받은 바 있다. FDA 허가를 받는다면 치료가 불가능하다고 여겨졌던 땅콩알레르기 치료제가 처음 등장한다는 점에서 시장성이 높다는 평가다.

2년 만의 국내 개발 신약 미국 허가가 내년으로 미뤄졌다. SK바이오팜의 수면장애신약 '솔리암페톨'의 허가 예정시기가 내년으로 연기되면서다. 올해 셀트리온의 바이오시밀러 2종이 미국 시장에 진출했지만 녹십자, 삼성바이오에피스 등 일부 기업들은 미국 시장 진출 문턱에서 고전하는 모습이다.23일 업계에 따르면 SK바이오팜 개발 수면장애 신약 솔리암페톨의 연내 미국 시장 진출이 무산됐다. 미국 식품의약품국(FDA)은 솔리암페톨의 검토기간을 내년 3월로 연장했다.솔리암페톨은 SK바이오팜이 자체 개발한 선택적 도파민& 8231;노르에피네프린재흡수저해제(DNRI)다. 기면증 또는 폐쇄성수면무호흡증(OSA)을 동반한 성인 환자의 각성상태를 개선하고, 주간 졸림증을 완화하는 용도로 개발됐다.SK바이오팜은 솔리암페톨의 임상1상시험을 완료한 뒤 2011년 재즈파마슈티컬즈에 기술이전했다. 이후 SK바이오팜과 재즈사가 공동개발하는 방식으로 지난해 글로벌 임상3상을 마무리했다.재즈사는 지난해 12월 FDA에 솔리암페톨의 허가신청서를 제출했다. 지난 20일 허가여부가 판가름 날 예정이었는데, FDA는 솔리암페톨의 라벨 초안을 논의하는 과정에서 상당한 수정이 필요하다고 보고, 검토기간이 추가로 필요하다는 판단을 내렸다. 처방약유저피법(PDUFA)에 따른 새로운 심사기한은 2019년 3월 20일이다.제드 블랙(Jed Black) 재즈파마슈티컬즈 수석부회장은 "FDA와 협력을 통해 허가검토절차를 가능한 한 빨리 진행하겠다. 수면질환을 앓고 있는 환자들에게 중요한 치료옵션을 제공하게 되길 기대한다"고 밝혔다.지난 2016년 앱스틸라 이후 2년 만에 기대됐던 국내 개발 신약의 FDA 허가는 내년 이후를 기약하게 됐다. 국내 개발 신약의 FDA 허가는 단 3건에 불과하다. 지난 2003년 LG화학의 항생제 신약 '팩티브'가 처음으로 미국 관문을 통과했다. 2014년 동아에스티가 기술수출한 ‘시벡스트로’에 이어 2016년 5월 SK케미칼이 개발한 혈우병치료제 앱스틸라가 FDA 승인을 받았다.솔리암페톨의 FDA 승인 지연으로 올해 국내업체가 개발한 신약은 단 한 건도 FDA 승인을 받지 못했다.올해 FDA 승인이 기대됐던 GC녹십자의 혈액제제 'IVIG-SN'은 지난 9월 FDA로부터 제조공정 자료의 보완이 필요하다는 공문을 받았다. IVIG-SN은 선천성 면역결핍증, 면역성 혈소판 감소증 등 다양한 용도로 사용되는 GC녹십자의 간판 혈액분획제제 중 하나다.IVIG-SN의 미국 품목허가 보완은 두 번째다. GC녹십자는 지난 2015년 11월 FDA에 이 제품의 생물학저제제 품목허가 신청서를 제출했고 당초 이르면 2016년 말 품목허가를 기대했다. 그러나 2016년 말 제조공정 관련 보완사항을 지적받고 한 차례 허가가 지연된 바 있다. 또 다시 보완 조치를 받으면서 품목허가 일정은 더욱 늦어지게 됐다.최근 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 항암제 포지오티닙이 미국 식품의약품국(FDA)의 혁신치료제 지정이 불발됐다. FDA의 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation) 제도는 생명을 위협하는 중대한 질병의 치료가 기대되는 신약 후보물질을 우선 심사해 2상 임상 결과만으로도 신속한 허가 부여를 도와주는 제도다.혁신치료제 지정은 불발됐지만 포지오티닙의 개발 일정은 문제가 없다는 게 스펙트럼 측 설명이다.사실 FDA 허가심사 일정지연은 흔히 발생하는 변수 중 하나다. 매년 FDA 허가를 받는 신약은 50개를 채 넘지 못한다. 지난해 총 46개의 신약이 FDA 승인을 받았는데 지난 10년간 가장 많은 수치다. FDA 관문을 뚫는 것이 그만큼 어렵다는 방증이다.연도별 FDA 승인 신약 건수(자료: FDA 홈페이지) 시장 환경의 변화와 해외 파트너사의 전략도 개발 일정에 영향을 미치기도 한다.메디톡스가 엘러간에 기술수출한 액상형 보툴리눔독소제제 '이노톡스'는 5년 만에 개발 일정이 확정됐다.엘러간은 지난 9월 미용 분야 신제품과 연구개발(R&D) 파이프라인을 소개하면서 액상형 보툴리눔독소제제 '니보보툴리눔톡신A'를 2022년 출시하겠다는 계획을 공개했다. 니보보툴리눔톡신A는 메디톡스가 엘러간에 기술수출한 이노톡스의 성분명이다.메디톡스는 지난 2013년 엘러간과 총 3억6200만달러 규모의 이노톡스 기술수출 계약을 체결했다. 이노톡스는 동결 건조 방식의 기존 보툴리눔독소제제를 액상 형태로 개선한 제품이다. 이 계약으로 메디톡스는 계약금 6500만달러를 받았다. 보툴리눔독소제제의 경쟁구도와 엘러간의 신제품 전략에 따라 임상일정이 당초 예상보다 지연된 것 아니냐는 관측이 나온다.올해 바이오시밀러 분야에서도 미국시장 진출 지연 사례가 있다.삼성바이오에피스의 지난 10월 FDA로부터 허셉틴 바이오시밀러 'SB3'의 바이오의약품허가신청(BLA) 심사기간 연장 통보를 받았다.지난해 12월 FDA에 허가신청서를 냈고 올해 하반기 승인을 기대했지만 내년 이후로 미뤄질 가능성이 커졌다. SB의 허가심사 기간 연장의 구체적인 연장사유와 기간은 공개되지 않았지만 일부 외신은 'SB3'의 FDA 판매허가가 빨라야 내년 초 가능할 것이란 전망을 내놓았다.삼성바이오에피스는 지난 2016년 엔브렐 바이오시밀러의 유럽 승인을 받았지만 아직 FDA 관문은 통과하지 못한 상태다. 삼성바이오에피스는 지난해 4월 레미케이드의 바이오시밀러 렌플렉시스의 FDA 승인을 받은 경험이 있다.국내 개발 의약품 중 셀트리온의 바이오시밀러 2종이 올해 FDA 승인을 통과했다.셀트리온은 지난달 '맙테라'의 바이오시밀러 '트룩시마'의 미국 시판허가를 받은 데 이어 지난 14일 허셉틴 바이오시밀러 허쥬마의 FDA 허가를 받았다. 셀트리온은 2016년 FDA 승인을 받은 램시마를 포함해 총 3개 바이오시밀러의 미국 진출에 성공했다.

김범희 원장한국인의 국민병이라고도 할 수 있는 위식도역류질환(GERD, Gastroesophageal reflux disease)은 여전히 증가하고 있다.내시경 검사 결과, 우리나라 국민 100명 중 7~9명은 ERD와 NERD를 포함한 포괄적 의미의 위식도역류질환(GERD)을 겪고 있다는 통계가 있다.이같은 이유로 GERD는 우리나라 1·2차 의료기관에서 가장 관리 비중이 높은 질환이 됐다.일선 의료현장에서 환자들을 만나고 있는 김범희 함춘서울내과의원(경상남도 김해시) 원장은 "GERD 관리는 정확한 진단과 생활습관 개선, 그리고 적절한 약물요법이 가장 중요하다"고 강조했다.GERD의 전형적인 증상은 가슴쓰림과 위산 역류 증상이다. 가슴쓰림(heartburn)은 대개 명치 끝에서 목구멍 쪽으로 치밀어 오르는 것처럼 흉골 뒤쪽 가슴이 타는 듯한 증상을 말하며, 환자는 가슴이 쓰리다, 화끈거린다, 따갑다, 뜨겁다고 느낀다.이 같은 증상 외에 연하곤란, 연하통, 오심 등의 소화기 증상, 만성적인 후두증상, 인후이물감, 기침, 쉰 목소리, 후두염, 만성 부비동염 등의 이비인후과 증상, 만성기침, 천식과 같은 호흡기계 증상, 충치 등과 같은 비전형적인 증상을 보이는 경우도 있다.김 원장은 "산 분비를 증가시키는 식생활의 변화로 인해 위산 분비 자체가 증가할 수 있으며, 지방 섭취가 많거나 비만으로 인해 복압이 증가하면 위식도 역류(gastroesophageal reflux)가 쉽게 발생한다"고 설명했다.아울러 "흡연, 비만, 서구화된 식습관은 GERD 환자라면 반드시 개선을 고려하는 것이 좋다. 그러나 당장의 증상이 심한 경우 'PPI test'를 진행, 위산분비억제제(PPI)를 사용해 증상의 호전 정도를 확인해 진단한다"고 덧붙였다.PPI는 GERD에 가장 핵심적인 약제로, 진단을 위한 PPI test, 경험적 치료, 초기 치료와 유지요법에도 모두 이용되는 약제다. 다양한 종류와 제형이 개발돼 있어 선택의 폭이 비교적 넓다.김 원장은 "일부 약제는 식후처방이 가능한 제형도 있으나, PPI는 반드시 아침 식전에 복용해야 더 좋은 효과를 볼 수 있다. 혈중농도가 최고로 높은 시기에 아침 식사를 해야 약물역동학적으로 최선의 약물효과를 볼 수 있다는 사실을 잘 이해해야 한다. 다만 일부 약제는 다른 약제(특히 항혈소판 제제)들과 상호작용을 할 수 있으므로 주의해야 한다"고 조언했다.이어 그는 "PPI로 어느정도 증상이 완화되고 관리가 된다면 서서히 약의 용량을 줄이는 것이 필요하다. 궁극적으로는 투약을 중단하는 것이 맞지만 증상이 잔존한다면 간헐적인 PPI 복용을 권하고 있다"고 전했다.감별진단을 통해 동반질환을 찾아내는 것 또한 매우 중요하다.김 원장은 "역류증상이 있지만 악성질환이 동반된 경우, 관상동맥질환과 같은 순환기 질환이나 천식과 같은 호흡기 질환이 동반된 경우를 찾아내고 악화요인을 감별해야 한다"고 밝혔다.

올해 국내 제약·바이오기업들이 따낸 대형 기술수출은 총 10건으로 집계됐다. 하반기에 JW중외제약, 유한양행, 인트론바이오 등이 대규모 기술이전 계약을 체결하며 풍족한 R&D 성과를 냈다는 평가를 받는다. 유한양행의 항암제 기술수출이 총 계약 규모와 계약금에서 단연 앞섰다.20일 업계에 따르면 동아에스티가 당뇨병성신경병증치료 천연물의약품 DA-9801을 뉴로보파마슈티컬즈에 넘기면서 올해 기술이전 첫 사례로 기록됐다.2월에는 SK케미칼이 사노피파스퇴르에 세포배양 독감백신 기술을 넘겼고 크리스탈지노믹스는 지난 6월 급성골수성백혈병신약 후보물질을 앱토즈바이오사이언스에 기술이전했다.유한양행은 지난 7월 미국 스파인바이오파마와 퇴행성디스크질환치료제 'YH14618'의 기술이전 계약을 맺었다. 유한양행은 YH14618의 임상 2a상에서 성공했지만 임상2b에서 위약 대비 통계적 유의성을 입증하지 못했다는 이유로 2016년 10월 임상중단을 결정했다. 개발을 중단한 약물의 후속 개발 업체를 발굴했다는 점에서 의미있는 계약으로 평가된다.지난 8월 JW중외제약이 전임상 중인 아토피피부염치료제를 총 4억200만달러 규모에 레오파마에 넘기면서 대형 기술이전이 봇물을 이뤘다. 11월에는 앱클론, 유한양행, 코오롱생명과학, 인트론바이오, 에이비엘바이오 등이 기술수출 계약 성사 명단에 이름을 올렸다.2018년 국내 제약바이오기업 주요 기술수출 계약 현황 주요 신약 기술이전 중 유한양행이 최대 규모의 계약을 성사시켰다. 유한양행은 지난달 얀센 바이오텍과 항암신약 후보물질 레이저티닙의 기술수출과 공동개발 계약을 체결했다.유한양행은 이번 계약으로 반환 의무 없는 계약금 5000만달러(약 550억원)을 지급받는다. 개발 및 상업화까지 단계별 기술료(마일스톤)로 최대 12억500만달러(약 1조3255억원)을 받는다. 레이저티닙이 상업화 단계에 도달하면 총 12억5500만달러(약 1조3805억원)을 받는 셈이다. 상업화 이후에는 매출 규모에 따라 10% 이상의 경상기술료를 지급받기로 했다.전체 계약 규모 12억500만달러는 올해 국내기업이 따낸 기술수출 중 최대 규모다. 계약금 5000만달러 역시 단연 1위에 해당한다.국내 기업의 기술이전 계약금 중 한미약품의 퀀텀프로젝트(사노피 4억유로→2억400만유로), 지속형비만당뇨치료제(얀센, 1억500만달러), RAF표적항암제(제넨텍, 8000만달러) 등에 이어 공동 4위에 해당한다. 한미약품의 면역질환치료제(릴리 5000만달러), 올무티닙(베링거인겔하임 5000만달러) 등과 어깨를 나란히 했다.올해 기술이전 중 계약금 규모를 살펴보면 코오롱생명과학의 인보사케이가 2658만달러로 2위에 올랐다. JW중외제약의 아토피피부염치료제(1700만달러), SK케미칼의 세포배양 독감백신(1500만달러), 앱클론의 항암항체신약(1000만달러), 인트론바이오의 슈퍼박테리아항생제(1000만달러) 등이 100억원 이상의 계약금이 책정됐다.기술이전 계약 당시 개발단계를 보면 10건 중 5건이 전임상과 임상1상 단계가 진행 중인 것으로 나타났다. 개발 초기에 이뤄진 기술이전이 많았다는 얘기다.전체 계약 규모에서 계약금이 차지하는 비중을 살펴보면 앱클론의 항암항체신약이 25%를 차지했다. 총 계약 규모 4000만달러 중 1000만달러를 계약금으로 받기로 했다. 이 신약 후보물질이 아직 본격적인 임상시험에 진입하지 않았다는 점을 고려하면 총 계약 규모에 비해 높은 비중의 계약금이 책정된 것으로 평가된다. 앱클론은 오는 12월30일과 내년 3월1일까지 각각 500만달러씩 수령키로 했다.지난 2월 SK케미칼은 사노피파스퇴르와 총 1억5500만달러 규모의 세포배양 독감백신 기술이전 계약을 체결했는데, 계약금(1500만달러)이 차지하는 비중은 9.68%에 이른다. 이미 개발이 완료된 기술이라는 이유로 계약금이 높게 책정된 것으로 분석된다.반면 유한양행은 지난 7월 미국 스파인바이오파마와 퇴행성디스크질환치료제 'YH14618'의 기술이전 계약을 맺었다. 총 계약 규모는 2억1815만달러(약 2400억원)에 달하지만 계약금은 65만달러로 전체 계약 규모의 0.3%에 불과했다.지난 1월 동아에스티가 뉴로보파마슈티컬즈에 기술을 넘긴 당뇨병성신경증치료제 DA-9801의 계약금 비중은 1.11%에 그쳤다. 동아에스티는 2015년 5월 미국 임상2상시험을 종료한 지 2년 8개월이 지난 이후에 기술이전 계약을 성사시켰다. 기술이전 파트너를 찾는 작업이 쉽지 않아 유리한 계약 조건을 따내기 어려운 상황이었던 것으로 추측된다. 다만 동아에스티는 뉴로보의 지분 5%를 확보함에 따라 향후 뉴로보의 가치 확대에 따라 동아에스티가 계약금으로 확보하는 금액은 커질 가능성은 남아있다.최근 유한양행의 레이저티닙 기술이전의 계약금 비중은 4.0%로 다른 계약에 비해 다소 아쉽다는 평가다. 이미 동일 계열의 약물 타그리소가 시판 중인 베스트인클래스(Best-in-Class)라는 한계가 작용했다는 분석이 나온다.JW중외제약은 지난 8월 레오파마에 아토피피부염치료제를 기술수출하면서 받은 계약금(1700만달러)은 전체 계약 규모의 4.2%에 달한다. 전임상시험을 마친 단계인데도 임상2상 중인 레이저티닙보다 계약금 비중이 높았다.

대웅제약(대표 전승호)은 자체 개발 보툴리눔 톡신 제제 '나보타'가 뉴질랜드·이스라엘(팔레스타인 포함)·우크라이나 등지에 수출된다고 20일 밝혔다.이번 수출 계약 규모는 5년간 총 1200만 달러(120억) 가량으로, 현지 허가절차를 거쳐 2020년 발매를 목표로 하고 있다. 이번 계약을 통해 대웅제약은 나보타의 생산 및 공급을 담당하고, 현지 파트너사가 해당 국가에서의 허가 및 판매를 맡게 된다.대웅제약은 견고한 판매 및 유통 네트워크를 보유하고 있는 현지 파트너사와의 협력을 통해, 해당 국가에서의 나보타 발매를 가속화하고 현지 시장에 빠르게 자리잡는다는 계획이다.뉴질랜드 파트너사인 더글라스(Douglas Pharmaceuticals)는 현지 로컬 제약 1위 회사로 우수한 마케팅 역량과 탄탄한 판매망을 보유하고 있으며, 다수의 의약품 허가 경험을 기반으로 나보타의 뉴질랜드 진출의 첨병 역할을 할 것으로 기대된다.이스라엘 파트너사인 루미네라(Luminera Derm., Ltd)는 이스라엘 로컬 제약사 파낙시아(Panaxia) 계열사이자 다수의 메디컬 에스테틱 제품을 제조 및 판매하는 미용 전문회사로, 피부미용 분야에 특화된 사업 경험을 가지고 있다.우크라이나 파트너사인 토티스(Totis Pharma Group)는 필러 등의 미용분야 제품 사업을 운영하는 미용 전문회사로, 현지 전역에 탄탄한 판매 및 유통 네트워크를 갖추고 있다.박성수 대웅제약 나보타 사업본부장은 "이번 나보타 수출계약을 통해 선진국뿐만 아닌 미용 신흥국에서도 수출 교두보를 확보해, 글로벌 시장에서 나보타의 입지를 더욱 강화하게 됐다"며 "나보타의 우수한 제품력을 기반으로 지속적으로 해외사업 기회를 모색하고, 2020년까지 전세계 100개국 이상에서 나보타 발매를 목표로 할 것"이라고 밝혔다.

CJ헬스케어가 베트남 시장에 자체개발 신약과 제네릭을 수출한다.20일 CJ헬스케어는 비메디멕스(Vimedimex Medi Pharma)와 위식도역류질환 신약 ‘케이캡’의 기술수출 계약을 체결했다고 밝혔다. 계약 체결식은 베트남 호치민 소재 비메디멕스 본사에서 열렸다.CJ헬스케어 강석희 대표(왼쪽)와 베트남 비메디멕스사 Cuong 대표(오른쪽)가 케이캡정 기술수출 계약서에 서명을 하고 있다.이번 계약으로 CJ헬스케어는 계약금과 단계별 기술료(마일스톤)를 받으며, 비메디멕스사에 베트남 시장에 대한 케이캡정의 독점 판매권을 제공한다. 계약금을 비롯한 계약 규모는 양사의 합의하에 공개되지 않았다.베트남 시장에서 케이캡정의 출시 시기는 2021년으로 예상된다. CJ헬스케어는 출시 후 10년에 걸쳐 비메디멕스에 완제품을 공급한다.지난 7월 국내 허가를 받은 케이캡은 '칼륨 경쟁적 위산분비억제제(P-CAB, Potassium-Competitive Acid Blocker)'라는 새로운 계열의 위산분비억제제로 CJ헬스케어가 자체 개발한 신약이다.비메디멕스는 지난해 약 8100억원의 매출을 기록한 베트남 제약 유통 전문 1위 업체다. 현재 베트남에서 PPI계열 위식도역류질환 치료제 시장 점유율 1위(기준: IQVIA)를 차지하고 있다.이와 별도로 CJ헬스케어는 베트남 호치민 노보텔에서 의약품 유통 및 인허가 전문기업 린 파마(Lynh Farma) 항생제 ‘씨네졸리드주’(성분명 리네졸리드) 제품 수출 계약도 체결했다.씨네졸리드는 화이자의 자이복스의 제네릭 제품이다. 린파마는 자이복스 제네릭 시장 점유율 1위를 기록 중이다. CJ헬스케어의 씨네졸리드주를 도입함으로써 주사제 시장까지 진출하게 됐다. 강석희 CJ헬스케어 대표는 “베트남 각 분야 1위 제약기업들과 위식도역류질환 신약 케이캡정 기술수출, 항생제 씨네졸리드주 제품수출로 성공적인 베트남 시장 공략을 기대한다”고 말했다.

한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 항암제 포지오티닙이 미국 식품의약품국(FDA)의 혁신치료제 지정이 불발됐다.20일 한미약품에 따르면 스펙트럼은 “EGFR 엑손20 변이 전이성 비소세포폐암 환자 30명을 대상으로 MD앤더슨이 진행한 연구자 임상 2상 중간결과를 토대로 포지오티닙에 대한 BTD(혁신치료제 지정)를 FDA에 신청했지만 지정받지 못했다”고 밝혔다.FDA의 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation) 제도는 생명을 위협하는 중대한 질병의 치료가 기대되는 신약 후보물질을 우선 심사해 2상 임상 결과만으로도 신속한 허가 부여를 도와주는 제도다.2015년 스펙트럼파마슈티컬즈에 기술이전된 포지오티닙은 pan-HER2 항암제다.스펙트럼은 포지오티닙의 연구 과정에서 유전자 엑손(exon) 20에 변이가 생긴 비소세포폐암 종양모델에 획기적인 효과가 있을 것이란 잠재력을 발견하고 폐암치료제 개발을 목표로 임상시험을 진행 중이다.다만 이번 혁신치료제 지정은 불발됐지만 포지오티닙의 개발 일정은 문제가 없다는 게 스펙트럼 측 설명이다.스펙트럼은 포지오티닙의 임상2상 결과를 토대로 곧바로 시판허가를 신청한다는 계획이다. 미국도 한국과 마찬가지로 항암신약 등 치료제가 절실한 분야에서는 임상 2상 결과만으로도 시판허가를 신청할 수 있다. 이 연구를 위한 환자 등록은 내년 1분기에 완료하고, 중간 결과는 내년 하반기 중 발표할 예정이다.조 터전 스펙트럼 대표는 “현재 진행 중인 스펙트럼 2상(ZENITH20)을 토대로 가장 빠른 허가승인 절차를 FDA와 지속적으로 논의해 나갈 계획”이라며 “포지오티닙에 관한 우리의 개발 일정과 프로그램에는 변화가 없다”라고 말했다.

바이로메드(대표 김선영)는 내년 1월 7일부터 10일까지 미국 샌프란시스코에서 열리는 37회 JP 모건 헬스케어 컨퍼런스 2019에 발표 기업으로 초청받아 참가한다고 19일 밝혔다.1983년 이래 매년 미국에서 개최되는 이 컨퍼런스는 글로벌 헬스케어기업 관계자들과 전세계 투자자들이 모이는 세계 최대 규모의 제약·바이오 IR 행사다.참가 기업들은 각 사의 기술력 및 파이프라인을 소개하고 향후 전략과 비전을 공유할 수 있는 기회를 갖는다. 또한 투자 유치, 파트너사 발굴, 네트워킹 구축, 시장의 최신 동향 파악을 할 수 있어 제약·바이오 분야에서 최고의 권위를 인정 받는 행사라고 회사 측은 전했다.김선영 대표는 현지 시간으로 9일 오전 VM202의 개발 현황 및 전략, 신약후보 파이프라인 등에 대해 발표할 예정이다. 바이로메드의 VM202는 독자적인 플라스미드 DNA 기반의 첨단 유전자치료제로서 당뇨병성신경병증을 대상으로 현재 미국에서 임상 3상이 진행 중이며 2019년 6-8월에 그 결과를 발표할 예정이다.김선영 대표는 "글로벌 기업과 투자자들이 한자리에 모이는 장에 공식 초청을 받고 발표한다는 것은 VM202 임상3상에 대한 관심과 기대가 그만큼 크다는 것을 의미한다"며 "VM202의 글로벌시장 진출 가능성을 한껏 높이는 기회가 될 것"이라고 밝혔다.