엠에스디 고지혈증치료제 이지트롤정 등 기등재 보험의약품들의 상한금액이 내달 줄줄이 인하된다. 특허만료, 자진인하, 사용량-약가연동 등 조정사유는 다양하다.보건복지부는 이 같이 '약제급여목록및급여상한금액표'를 개정 고시할 계획이다. 시행일은 내달 1일.20일 개정내용을 보면, 먼저 C형간염치료제 소발디정 등 259개 품목이 약제목록에 새로 등재된다. 이중 건강보험공단과 제약사 간 약가협상이 타결된 신약과 약가협상생략기준금액으로 등재된 신약이 각각 9개씩 총 18개가 포함돼 있다.상한금액은 소발디정 27만656원, 하보니정 35만7142원, 당뇨약 트루리시티0.75mg/0.5ml 일회용펜 2만3560원, 마약성진통제 뉴신타서방정50mg 757원, 혈우병치료제 릭수비스주 895원, 당뇨약 자디앙정10mg 703원, 당뇨약 이페르잔주30mg 2만1168원 등이다.이지트롤정은 최초 제네릭 등재와 연계돼 1393원에서 975원으로 상한금액이 조정된다. 가산기간이 종료되는 내년 4월30일부터는 등재가격의 53.55%까지 추가 인하된다.유한양행 알포아티린연질캡슐, 알포아티린정, 모노라바정10mg, 듀오웰정40/10mg 등 6품목은 자진인하로 상한금액이 최대 2.5% 하향 조정된다.명인제약의 프레갈캡슐 3개 함량제품 약가도 같은 사유로 각각 12~16% 인하된다.한미약품 펙소나딘정, 휴온스 로카탄플러스프로정, 대한뉴팜 뉴제닐주 등도 자진인하로 각각 0.3%, 1.5%, 4% 씩 상한금액이 낮아진다.룬드벡의 아질렉트와 녹십자의 헌터라제는 동일제품군 청구액 합계가 예상청구액보다 30% 이상 증가해 사용량-약가연동 협상이 진행됐고, 그 결과 각각 2.5%, 1.1% 씩 상한금액이 하향 조정된다.한편 에스케이플라주마의 정주용 헤파불린에스앤주은 생산원가보전 대상으로 신규 지정되고, 태극제약의 태극답손정100mg 등 2품목은 원가보전 조정신청이 받아들여져 상한금액이 인상된다.

메디포스트 연구소 메디포스트(대표 양윤선)가 치매 등 알츠하이머병 치료 관련 국내외 특허를 잇따라 취득하고 있다.20일 공시에 따르면 제대혈 줄기세포를 이용한 신경질환의 예방 및 치료용 조성물에 관한 국내 특허를 취득했다.이번 특허는 염증세포 부착과 이동에 관여하는 단백질의 일종인 '세포접착분자(ICAM)-1'에 관한 것으로, 이 물질은 환자에게 투여된 줄기세포에서 분비돼 치매의 원인 물질로 알려진 아밀로이드 베타 플라크의 분해를 유도해 제거시키는 기능을 하게 된다.메디포스트는 올해 들어서만 중국, 일본,호주 등에서 총 5건의 알츠하이머병 치료 관련 특허를 취득한 바 있다.메디포스트 관계자는 "현재 임상 개발 중인 알츠하이머병 치료제 ' 뉴로스템(NEUROSTEM)'에 이번 특허 기술을 적용할 예정"이라고 말했다.한편 메디포스트는 이번 특허 취득으로 알츠하이머병 등 뇌신경계 질환 분야에서만 총 29건의 특허를 보유하게 됐다.

한국화이자제약의 '베네픽스' 한국화이자제약(대표 오동욱)이 혈우병B 치료제 ' 베네픽스' 3000IU를 출시했다.지난해 말 혈우병A 치료제 '진타 솔로퓨즈' 3000IU 고용량을 출시한 데 이어, 혈우병B 치료제에서도 국내 최고용량을 선보인 것이다. 이로써 베네픽스(노나코그 알파)는 기존 250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU 용량에서 3000IU까지 다양한 용량을 갖추게 됐다.예방요법은 중증 혈우병 환자의 관절 출혈을 포함한 각종 출혈 횟수를 줄여줌으로써 혈우병성 관절염을 포함한 혈우병 환자의 합병증을 감소시켜 환자의 삶의 질 향상을 돕는다.출혈이 이미 발생한 뒤 치료하게 되면 반복된 관절내 출혈로 인해 관절이 손상되어 더 많은 응고인자를 투여해야 하기 때문이다. 관절 출혈이 누적될 경우 혈우병성 관절병증 등의 합병증이 발생하기 쉽고, 심하면 인공관절 치환술까지 시행해야 하는 상황이 발생할 수 있다.베네픽스 3000IU는 기존 2000IU보다 더 높은 용량이 필요한 혈우병B 환자들에게 투여 횟수를 줄여줄 수 있어 잦은 투약에 따른 번거로움을 최소화 한다. 이러한 투여 편의성은 치료 순응도를 높여 예방요법의 효과를 극대화 시킬 것으로 기대된다.김효철내과의원 김효철 원장(아주의대 명예교수)은 "혈우병은 출혈이 있을 때 빠르게 응고인자를 투여하는 것이 매우 중요하다"며 "큰 수술 전에는 응고인자 활성 수준을 지혈에 필요한 60~80%, 수술 후에는 40~60%로 유지해야 하므로, 3000IU는 고용량을 필요로 하는 출혈 상황이나 수술 시 매우 유용하게 사용될 수 있다"고 설명했다.오동욱 한국화이자제약 대표는 "혈우병을 포함한 국내 희귀난치성질환 환자들이 더 편하고, 안전하게 질환을 관리해 삶의 질을 높일 수 있도록 선도기업으로서 책임과 사명을 다하겠다"고 전했다.2003년 국내 출시된 베네픽스는 9인자 유전자재조합 제제로 미FDA 허가 이래 16년 이상 국내를 비롯한 전세계 52여 개국에서 혈우병B 환자들의 치료제로 사용되고 있다. 베네픽스는 3000IU는 2015년 10월 식품의약품안전처의 시판 허가를 받았다.

정부가 신경병성 통증치료제 리리카( 프레가발린·화이자)의 얼굴감각둔화와 DPP-4억제 당뇨약 트라젠타( 리나글립틴·베링거인겔하임) 체중감소 부작용을 지속 모니터링 할 방침이다.의약품 허가사항 변경에 반영할 정도 이상반응은 아니지만, 국내 부작용 보고사례인 만큼 모니터링을 지속해 선제적인 안전조치에 나선다는 계획이다.19일 식약처는 데일리팜과 통화에서 중앙약사심의위원회 회의 내용을 토대로 이같이 밝혔다.앞서 식약처는 한국의약품안전관리원이 집계한 국내 약물부작용 통계자료(1989년~2014년) 분석결과를 허가사항에 반영, 국내 부작용을 추가중이다.이미 ▲프레가발린, '섬망(의식이 흐리고 착각과 망상을 일으키며 헛소리나 잠꼬대 등을 하는 증상)' ▲크리조티닙, '위식도역류' ▲돔페리돈, '전신 부종' ▲리나글립틴 '소화불량·전신 부종·얼굴부종·말초부종 등'은 허가사항에 반영됐다.눈에 띄는 점은 이번 허가변경에 포함되진 않았지만 국내에서 다수 보고돼 지속적인 모니터링이 필요한 프레가발린과 리나글립틴의 한국형 부작용 사례들이다.프레가발린의 경우 이번에 추가된 섬망 외에도 얼굴감각둔화 부작용이 소폭 보고되고 있다. 약물 복용 후 얼굴이 저릿하고 감각이 둔해지는 느낌이 유발된다는 것이다. 다만 얼굴 근육 등이 마비되는 수준의 심한 부작용은 아니며, 감각 둔화 정도의 경미 이상사례로 확인된 상태다.리나글립틴은 체중감소 부작용이 소규모 보고됐다. 1~3kg 수준의 체중감량으로, 약물 복용과 이상사례 간 시간관계 등 격차가 있어 상관성이 입증되지는 않았다.부작용으로 인정되는 체중감소 부작용은 단기간 내 환자 체중의 일정부분 이상이 급격히 줄어든 경우로 식약처는 3kg 미만 감소 사례만으로 허가변경하기는 어렵다고 판단했다.식약처 관계자는 "프레가발린 얼굴감각둔화는 심각하지 않은 수준"이라며 "허가사항에 포함시킬 경우 오해소지가 있어서 의료진과 환자에 불필요한 혼란을 야기할 수 있다. 다만 지속 모니터링은 필요하다"고 설명했다.이 관계자는 또 "리나글립틴 체중감소도 아직까지 근거가 부족한 수준의 이상사례지만, 한국형 부작용 보고집계를 지속할 계획"이라고 덧붙였다.

과자처럼 씹어먹는 ADHD 치료제를 곧 만날 수 있을지도 모른다. 샤이어는 ADHD(주의력결핍과잉행동장애) 치료제 '바이반스(리스덱스암페타민)'의 새 제형에 관한 허가신청서를 미국식품의약국(FDA)에 제출했다고 14일 밝혔다.새 제형이란 기존 캡슐 제형의 약물을 삼키는 데 어려움을 겪어 온 연하장애 환자들을 위한 씹어먹는 알약 형태다. 캡슐을 열어서 내용물만을 복용하던 환자들에게도 복약 개선에 도움을 줄 수 있다는 게 회사 측의 설명이다.바이반스는 6세 이상 소아청소년부터 성인 환자들까지 전 연령대가 복용할 수 있는 ADHD 유지요법제로서, 새 제형이 허가될 경우 이러한 환자들에게 상당한 강점을 가질 것으로 보인다. 이번 허가신청에는 씹어먹는 정제가 기존 캡슐 제형과 생물학적으로 동등하다는 SHP489-126 임상 결과가 근거로 제출됐다. 아울러 SHP489-127 임상에서는 이 같은 제형을 공복 또는 공복 이외 상태에서 복용하더라도 생물학적 동등성이 확립됐다는 결과도 도출된 바 있다.그 외 폭식장애 증상에 관한 적응증을 추가 신청한다는 내용도 허가신청서에 포함됐다.샤이어사에서 신경과학, 안과학 및 영업부문 대표를 맡고 있는 페리 스턴버그(Perry Sternberg)는 "바이반스의 신제형이 씹어먹는 방식을 선호하는 환자들에게 새로운 치료대안이 될 수 있을 것으로 기대된다"며 "FDA의 검토 결과를 주시하고 있다"고 밝혔다.

한국로슈의 '타쎄바' 1차 치료 이후 질병진행(PD)을 보인 환자라도 ' 타쎄바'의 효과를 기대볼 여지가 있다. 한국로슈(대표 매트 사우스)는 EGFR 양성 비소세포폐암(NSCLC) 환자에게 타쎄바(엘로티닙)로 1차 치료를 진행한 후 종양이 진행된 이들에게 타쎄바 투여를 지속한 결과 무진행생존기간(PFS)이 3.1개월 연장됐다고 20일 밝혔다.이는 2014년 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2014)에서 발표된 ASPIRATION (Asian Pacific trial of Tarceva as first-line in EGFR mutation) 연구 결과다. 미국의사협회지 종양학저널(JAMA Oncology) 3월호에 게재됐다.연구팀은 한국, 대만, 태국, 홍콩 등에 위치한 23개 센터에서 EGFR 변이 양성 4기 비소세포폐암 환자 208명을 상대로 2상 임상을 진행했으며, 우리나라에서도 박근칠 삼성서울병원 혈액종양내과 교수가 책임을 맡은 가운데 한국인 환자 82명이 참여했다.ITT(Intent-To-Treat) 분석 결과 임상연구에 참여한 환자 207명 중 171명이 PD로 진단 됐고, 그 중 93명이 PD 진단 후에도 엘로티닙을 지속 투여받았다.엘로티닙을 1차 치료제로 사용한 후 PD 진단 시점까지의 무진행생존기간을 PFS1, 엘로티닙 지속 투여군의 무진행생존기간을 PFS2로 정했을 때, 엘로티닙 지속 투여군의 PFS1 중앙값은 11.0개월(95% CI 9.2-11.1), PFS2 중앙값은 14.1개월(95% CI 12.2-15.9)로 나타났다.PD 이후 엘로티닙을 계속 복용할 경우 PFS가 3.1개월 연장된 것이다.특히 비소세포폐암에서 가장 흔한 유형인 엑손 19 결실(Exon 19 Deletion) 혹은 L858R 변이 환자에서도 PFS1 중앙값이 11.0 개월(95% CI 9.3-12.0), PFS2 중앙값이 14.9개월(95% CI 12.2-17.2)로 나타나, 지속적인 엘로티닙 복용으로 PFS가 3.9개월 연장됐음을 확인했다.PD란 종양의 치료반응 평가 기준인 RECIST에 따라 종양의 크기가 지난 회보다 20% 이상 증가하거나 새로운 병변을 보이는 진행상태를 뜻하는 용어다. PFS는 항암치료를 시작한 후 암의 성장이 멈춘 시점부터 종양이 다시 성장하기 시작한 시점까지의 기간으로 정의하고 있다.이번 연구에서 엘로티닙의 객관적 반응율(Objective Response Rate)은 66.2%, 질병조절률(Disease Control Rate)은 82.6%로1 1차 치료제로 엘로티닙을 사용했을 때 효능과 일관되게 나타났다. 환자의 전체 생존기간(Overall Survival)은 31개월(95% CI, 27.3-not reached)이었다.또한 중대한 이상반응은 전체 환자(ITT) 207명 중 27.1%, 3등급 수준 이상의 이상반응은 50.2%로 보고됐으며, 혈장 기반 EGFR 변이 분석에 대한 민감성과 특이성은 각각 77%와 92%을 보였다.ASPIRATION 임상 연구에 참여한 안명주 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "이번 연구 결과를 통해 1차 치료 후 PD로 진단된 비소세포폐암 환자들에게 지속적으로 단일 티로신키나제억제제(TKI)를 투여하는 치료전략에 대한 논의가 활발해 질 것으로 예상된다"며, "해당 환자군에게 적합한 치료법을 찾는 데에 도움이 될 것으로 기대된다"고 전했다.한편 타쎄바는 국제 가이드라인에서 EGFR 활성변이 비소세포폐암의 1차 치료제로 추천되는 표적치료제로서, 국내에는 지난 2005년 시판 허가됐다. EGFR 활성 변이가 있는 국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암의 1차 치료시 질병의 진행이나 허용할 수 없는 독성이 발생할 때까지 계속 투여할 수 있다.

글로벌 바이오기업 샤이어의 엘라프라제가 독점했던 헌터증후군 시장에 경쟁약제로 허가된 녹십자의 바이오베터 헌터라제.정부가 국산신약인 헌터증후군 치료제 헌터라제의 3상임상을 신규 환자 대상 위약(플라시보) 비교연구를 통해 진행하기로 가닥 잡았다. 다국가 임상으로 진행되며 수행기간은 임상 착수 후 10년이 될 전망이다.19일 식품의약품안전처는 이 같은 내용의 '희귀약 임상평가 관련 중앙약사심의위원회 개최 내역'을 공개했다.식약처가 헌터라제를 중앙약심 안건에 붙인 이유는 헌터증후군이 초희귀질환이어서 세계 환자가 극히 드문 점을 감안한 조치였다.2012년 국내 시판 허가된 헌터라제(이두설파제-베타·녹십자)는 식약처 '패스트 트랙(Fast track)' 허가절차에 따라 임상2상만으로 시판됐다. 따라서 녹십자는 임상3상 결과를 제한된 기간 내 제출해야 한다.문제는 유전자질환 헌터증후군이 주로 남자아이 10만~15만명 당 1명꼴로 발생하는 초희귀병이라 식약처와 녹십자 모두 3상 기준을 쉽사리 설정하기 어려웠었다.특히 헌터증후군 치료제 시장은 글로벌 바이오기업 샤이어가 엘라프라제(이두설파제)로 독점해왔기 때문에 헌터라제의 최종임상 기준 설정은 한층 까다로운 상태였다.난관에 봉착한 식약처는 중앙약사심의위원회를 개최하고 헌터라제 3상임상 디자인을 논의하기로 했다.헌터라제 3상임상의 주요 논의내용은 ▲임상환자군을 신규환자(신환)로 설정하는 것의 타당성 ▲기존 약인 엘라프라제와 비열등 비교시험을 해야할 지 위약 데이터 비교 시험을 해야할 지 여부 ▲임상시험 수행기간 10년의 타당성 등이었다.식약처 유전자재조합의약품과는 엘라프라제 치료환자와 비교한 비열등성 시험을 우선 고려했으나, 환자 수·기간·비용 등의 문제로 현실성이 떨어진다고 판단했다.결국 식약처는 헌터라제군의 신환 대상 3상임상 연구 데이터를 앞서 엘라프라제 개발 당시 축적된 엘라프라제군-위약군 비교 데이터와 견주는 방식을 택하기로 잠정 결론졌다.즉, 앞으로 진행될 헌터라제 3상 신규 환자 투여 데이터의 직접비교 상대는 과거 엘라프라제 임상 당시 위약 투여군 데이터가 되는 셈이다.또 신환으로 임상진행 시 국내에서 헌터증후군 시험대상자를 구하기 어려운 만큼 다국가 임상으로 진행하기로 했다.바이오베터인 헌터라제는 이미 엘라프라제 대비 우위성은 보였으나, 단독 사용 시 효과를 알 수 없는 만큼 식약처는 신환 3상임상으로 헌터라제 고유의 약효를 확인한다는 방침이다.임상수행기간은 일단 10년이 될 전망이다.이와 관련 중앙약심에 참석한 한 전문의는 "엘라프라제는 모든 환자가 신환이라 개발이 쉬웠을 것"이라며 "엘라프라제보다 비열등성 임상디자인이 가장 바람직하지만 현재 정보로는 불가능하다"고 피력했다.다른 전문의는 "헌터라제 단독 투여 시 효과를 알 수 없다는 문제를 해결하기 위해 신환 위약임상이 필요하다"며 "과거 대조군(엘라프라제 위약임상)과 비교해 헌터라제 약효를 확인해야 한다. 이정도 자료를 녹십자가 제출하려면 수행기간 10년은 인정해야 한다"고 밝혔다.식약처 관계자는 "헌터증후군이 초희귀병이고, 국내 신속 허가절차를 밟은 헌터라제의 3상임상 기준을 전문가에 자문받기 위해 중앙약심을 열었다"며 "워낙 희귀한 치료제라 큰 아웃라인만 잡았다. 향후 세밀한 임상 디자인은 녹십자와 논의해 진행할 것"이라고 설명했다.한편 헌터라제의 국내 매출은 2012년 128억원, 2013년 167억원, 2014년 206억원을 기록해 엘라프라제의 2014년 매출액(155억원)을 이미 넘어선 상태다.

식품의약품안전처가 혈액순환개선제(일반의약품) 써큐란연질캡슐(마늘유/멜리사엽엑스/서양산시60%엔탄올엑스/은행엽엑스) 등 23개사 24개 품목의 임상재평가를 명령했다.해당 제약사는 오는 7월 20일까지 식약처 한약정책과에 임상시험계획서를 제출해야 한다.19일 식약처는 한약(생약)제제 등의 품목허가·신고에 관한 규정에 따라 이 같이 공고했다.국내 임상시험 진행 의사가 없는 제약사는 해당품목을 지방청 등 소관부서에 품목 취하 신청하면 된다.특히 품목 취하수리 공문서와 함께 임상재평가 대상 제외 사유서를 식약처 본부에도 제출해야 한다.수출용으로 전환하는 경우에도 변경허가(신고)된 허가(신고)증 사본을 사유서에 포함해 제출하도록 했다.품목허가를 계획중인 신규업체는 임상시험계획서와 재평가 신청서를 함께 준비하면 된다. 만약 재평가 계획서 제출 등 식약처 명령을 이행하지 않으면 약사법에 따라 행정처분된다.