바이로메드(대표 김용수)는 이연제약(대표 박수천)과 공동 개발 중인 루게릭병 치료제 'VM202'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속심사 대상(Fast track)으로 지정 받았다고 18일 밝혔다. 이번 결정으로 개발 및 심사절차가 단축되어 루게릭병 환자들에게 보다 빠르게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있으리란 전망이다.신속심사제도는 신약 허가 절차를 빠르게 진행하기 위해 만든 FDA 허가 규정 중 하나다. 신속심사 대상으로 지정을 받으면 시장진입 허가를 신청했을 때 우선심사(Priority Review) 제도를 이용할 수 있게 되며, 품목허가 심사 전에도 일부 자료를 제출할 수 있어 심사에 소요되는 시간이 크게 줄어들 수 있다.따라서 시장 진입에 걸리는 시간과 비용이 단축되며, VM202와 같이 희귀의약품으로도 동시 지정을 받은 경우 특허 기간 만료 후에도 추가로 7년간 미국 시장의 독점 판매권을 보장받을 수 있게 된다. 바이로메드 신사업기획본부장을 맡고 있는 유승신 이사는 "루게릭병 치료제로서 잠재력을 가진 VM202가 신속심사 대상으로 허가되어 기쁘다"며, "VM202의 시장진입 시기가 단축될 수 있다는 점에서 루게릭병을 앓고 있는 환자들에게도 의미가 크다. 준비 중인 임상시험을 성공적으로 완료하고 빠른 시간 내에 VM202를 출시할 수 있도록 노력할 계획"이라고 말했다.근위축성 측삭경화증(ALS)이라고도 불리는 루게릭병은 우리 몸의 근육운동에 필요한 운동신경들의 파괴로 인해 혀, 목, 팔다리를 포함한 전신 근육들이 퇴화하면서 마비현상이 일어나는 신경퇴행성 희귀질환이다.현재까지 미국 FDA 허가를 받은 약물은 단 1가지로, 그나마도 효과가 제한적이라고 알려졌다.이에 전 세계적으로 루게릭병의 원인 규명과 치료제 개발을 위한 많은 연구가 진행되고 있지만, 현재까지는 의미 있는 결과가 나오지 않고 있는 실정이다.VM202는 미국에서 실시된 1/2상 임상을 통해 약물의 안전성과 치료제로서 가능성을 이미 확인한 바 있다. 해당 연구 결과는 현재 국제학술지에 제출되어 심사 중으로, 하반기에 pivotal 임상시험으로서 임상2상 허가를 위한 IND 계획서를 제출할 예정이다.

골다공증치료제 일반원칙도 변경만성C형간염치료 복합제와 심방세동치료제, 결핵치료제 등의 급여기준이 확대된다. 골다공증치료제 일반원칙도 변경된다.보건복지부는 이 같은 내용의 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 고시개정안을 17일 행정예고하고 오는 27일까지 의견을 듣는다. 시행예정일은 내달 1일이다.개정안을 보면, 먼저 뮤코다당증 IVA형(모르퀴오A증후군) 치료제 엘로설파제 알파 5mg 주사제(비미짐주) 급여기준이 새로 마련된다.투여대상은 효소검사, 뇨검사, 돌연변이 검사 모두에서 MPS IVA형(모르퀴오A증후군)이 확진된 환자다. 복지부는 국내외 허가사항, 임상진료지침 등을 참고해 제외대상, 투여중지 기준 등도 설정했다.골다공증치료제 일반원칙은 비스포스포네이트와 비타민 D 단일제 병용투여에도 급여를 인정하기로 했다. 현재는 비타민 D 복합경구제(알렌드로네이트+콜레칼시페롤 등) 병용요법만 급여 투약 가능하다.드로네다론 경구제(멀택정)는 심방세동 환자 중 기저심질환(좌심실 비대, 허혈성 심질환 등)이 있는 경우 급여를 인정하고 있지만, 기저심질환 유무와 상관없이 확대 적용하기로 했다.소포스부비어와 레디파스비어 경구제(하보니정)는 식약처 허가사항을 반영해 급여기준이 확대 조정된다. 대상성간경변, 간이식 상태와 관계없는 비대상성 간경변환자 등에도 급여 투약이 가능해진다.레보플록사신 경구제(레보펙신정 등)와 목시플록사신 경구제(아벨록스정)는 이소니아지드나 리팜피신에 내성균이 확인된 단독내성 결핵에도 급여를 인정하기로 했다.아즈트레오남 주사제(아작탐주)는 급여목록표에 등재된 품명이 변경돼 '메작탐주사'로 개정된다.

의료인 자격정지 시효제 도입 등의 근거를 마련한 의료법개정안이 국회 최종 관문 앞에 섰다. 박인숙 의원 등 10명의 국회의원이 대표발의한 13건의 법률안을 병합한 대안인데, 이중 의료법인 합병근거 조문은 삭제됐다.국회 법제사법위원회는 17일 보건복지위원장이 제출한 의료법개정안(대안)을 이 같이 수정 의결했다. 이 개정안은 오는 19일 본회의를 통과하면 최종 확정된다.◆의료기관 내 명찰착용 의무=의료기관의 장은 환자와 보호자가 의료행위를 하는 사람의 신분을 알 수 있도록 의료인과 전공분야 관련 실습을 위해 의료행위를 행하는 학생에게 명찰을 반드시 착용하도록 해야 한다.이를 위반하는 경우 복지부장관 등은 시정명령 할 수 있고, 어기면 100만원 이하의 과태료를 부과한다. 다만 응급의료상황, 수술실 내, 의료행위를 하지 않을 때, 그밖에 대통령령으로 정하는 경우는 달지 않아도 된다.◆일회용 주사기 재사용 금지=의료인에게 일회용 주사 의료용품을 다시 사용할 수 없도록 금지한다. 여기서 의료용품은 사람의 신체에 의약품, 혈액, 지방 등을 투여·채취하기 위해 사용하는 주사침, 주사기, 수액용기와 연결줄 등을 포함하는 수액세트 및 그 밖에 이에 준하는 제품을 말한다.만약 이들 의료용품을 재사용해 사람의 생명 또는 신체에 중대한 위해를 발생하게 한 경우 의료인의 면허를 취소할 수 있다. 이 경우 취소된 면허는 3년 이내에 재교부하지 못한다.또 의료기관 개설자 준수사항에 의료기관의 위생관리, 의약품과 일회용 주사 관련 의료용품 사용에 관한 내용 등을 추가한다. 이를 준수하지 않아 사람의 생명 또는 신체에 중대한 위해를 발생하게 한 경우 의료기관의 영업정지, 개설허가 취소 또는 의료기관 폐쇄명령을 할 수 있다.◆의료인 폭행 가중처벌=누구든지 의료행위가 이뤄지는 장소에서 의료행위를 행하는 의료인과 의료기관 종사자 또는 진료를 받는 사람을 폭행 또는 협박해서는 안된다.이를 위반하는 경우 5년 이하의 징역 또는 2000만원 이하의 벌금에 처한다. 단, 피해자의 의사에 반해 공소를 제기할 수 없다. 이른바 반의사불벌죄가 적용되는 것이다.◆진료기록 교부대상 확대=환자의 증명서 또는 진료기록부 사본 교부대상을 부모가 없는 미혼의 형제·자매로 확대한다.또 환자 진료기록 열람·사본 발급이 가능한 사유에 보건복지부장관 등이 역학조사를 위해 요청하는 경우를 추가한다.◆조제약 용기에 환자이름 기재=의사, 치과의사 또는 한의사는 의약품을 직접 조제해 환자에게 내주는 경우 약제의 용기 또는 포장에 환자의 이름, 용법 및 용량, 그밖에 복지부령으로 정하는 사항을 기재해야 한다.다만, 급박한 응급의료상황 등 환자의 진료상황이나 의약품의 성질상 그 약제의 용기 또는 포장에 적는 것이 어려운 경우로 복지부령으로 정하는 경우엔 그러지 않아도 된다.◆비밀누설 금지=의료인이나 의료기관 종사자는 업무상 알게 된 정보를 누설해서는 안된다.구체적으로는 ▲진단서, 검안서, 증명서 등 작성·교부 업무 ▲처방전 작성·교부 업무 ▲진료기록 등 보존업무 ▲전자의무기록 작성·보관·관리 업무 등을 수행하면서 알게 된 정보를 말한다.또 의료기관 인증업무에 종사하는 자나 과거 종사했던 자는 업무과정에서 취득한 정보를 다른 사람에게 누설하거나 부당한 목적으로 사용해서는 안된다.◆폐업신고 제한=시군구장은 질병관리본부장 등이 감염병의 역학조사 등을 실시하거나 보건복지부장관 등에게 역학조사 실시를 요청받은 경우 역학조사를 위해 필요하면 의료기관의 폐업신고를 수리하지 않을 수 있다.◆의료기관 인증위원추가=의료기관인증위원회의 구성 때 시설안전진단전문가를 포함하도록 한다.◆의료인 자격정지 시효제=자격정지처분 사유가 발생한 날로부터 5년이 경과하면 자격정지처분을 할 수 없도록 제한한다. 다만, 그 처분사유가 의료인이 아닌 자로 하여금 의료행위를 하게 하거나 관련서류를 위·변조 하는 등의 방법으로 진료비를 거짓 청구한 때는 그 시효를 7년으로 한다.또 위반사유에 대한 공소가 제기된 경우 공소일로부터 재판이 확정된 날까지 기간은 시효기간에 산입되지 않는다.◆의료광고 금지대상 확대=소비자를 속이거나 소비자가 오인할 수 있는 방법으로 비급여 진료비용을 할인 또는 면제하는 내용의 광고도 금지된다.또 복지부장관, 시군구장은 금지된 광고를 했다가 적발된 의료법인·의료기관·의료인에게 시정명령, 등록허가취소, 과징금 부과 등의 처분을 하려는 경우 지체없이 공정거래위원회에 통보해야 한다.해당 금지항목은 치료효과를 보장하는 등 소비자를 현혹할 우려가 있는 내용의 광고, 다른 의료기관·의료인의 기능 또는 진료 방법과 비교하는 내용의 광고, 다른 의료법인·의료기관 또는 의료인을 비방하는 내용의 광고, 의료인의 기능이나 진료 방법과 관련해 심각한 부작용 등 중요한 정보를 누락하는 광고, 객관적으로 인정되지 아니하거나 근거가 없는 내용을 포함하는 광고, 거짓이나 과장된 내용의 광고 등이다.

먼디파마 이머징마켓 라만 싱 회장과 바이오솔루션 윤정현(오른쪽) 대표바이오벤처기업인 바이오솔루션은 신제품 화상치료제 '케라힐-알로(동종피부유래각질세포)'를 한국먼디파마를 통해 국내 판매하기로 했다.바이오솔루션은 먼디파마 한국법인과 이 같은 내용의 독점판매협약을 체결했다고 17일 밝혔다.'케라힐-알로'는 심부 2도 화상의 재상피화 촉진 목적으로 허가 받은 프리필드 시린지 타입 제품이다.피부각질세포가 방출하는 다양한 싸이토카인(TGF-α, PDGF, bFGF, EGF, VEGF, IL-1, IL-6, IL-8, IL-10, GM-CSF)에 의해 손상피부의 면역반응과 염증반응이 조절되고, 섬유아세포와 피부각질세포 증식 및 이동이 활성화돼 재상피화가 촉진된다.화상 부위 면적이 200cm2 이상인 심부 2도 화상환자 32명을 대상으로 실시한 임상시험 결과, '케라힐-알로' 적용 부위의 평균 재상피화 기간은 10.8일로 대조부위 재상피화 기간 13.6일에 비해 2.8일(p

릴리의 '트루리시티' 일주일에 한번 클릭만으로 기존 치료제와 동일한 혈당강하 효과를 볼 수 있다면?릴리가 주1회 투여하는 펜 형태의 GLP-1 유사체 ' 트루리시티'를 5월 1일자로 급여 출시했다. 지난해 5월 식품의약품안전처의 허가를 받은지 1년 여만이다.트루리시티(둘라글루타이드)는 장기지속형 GLP-1 유사체로서 다른 GLP-1 계열과 동일하게 우수한 혈당강하 효과와 저혈당, 체중감소라는 장점을 보유한 데다 주 1회 투여라는 편의성까지 갖춰 임상현장의 기대감을 한 몸에 받고 있다.17일 기자간담회에 발표연자로 참석한 최성희 교수(분당서울대병원)는 "당뇨병 치료분야에서 일주일에 1번 맞는 주사제형이 나온 적은 거의 없지 않았나"면서 "주사제 거부감이 큰 국내 환자들에게서 복약 순응도를 획기적으로 개선할 것으로 보인다. 임상의들 사이에서도 기대감이 높다"고 말했다.당뇨병 치료제 경쟁이 날로 치열해지는 가운데 트루리시티가 갖는 장점은 분명하다.최성희 교수 주사제형이지만 일주일에 한 번만 맞아도 된다는 것. 같은 주사제라도 매일 투여해야 했던 인슐린과는 체감하는 바가 다르다는 게 전문가들의 의견이다.한국당뇨환우연합회에서 실시한 설문에 따르면 편의성 부족으로 인해 의료진에게 주사치료를 권고 받고도 치료 시작을 미루거나 기피하는 환자들이 많았고, 자의로 중단하는 경우도 77%에 이르는 것으로 보고되고 있다.최 교수는 "우리나라는 주사제에 대한 거부감이 유독 높은 우리나라에서는 아무리 뛰어난 약이라도 상당한 장벽으로 작용한다"며, "투여 간격이 길어질수록 환자들에게 환영받는 것은 당연하다. 당뇨병 치료제의 작용시간을 늘리려는 노력들이 이어지는 것도 그러한 이유 때문"이라고 말했다.이처럼 주1회 투여가 가능했던 것은 트루리시티의 구조적 특성 덕분이다. 인간 GLP-1 유사체에 인간면역글로블린 G4를 결합시킴으로써 DPP-4에 의해 쉽게 분해되지 않는 분자구조를 갖추도록 만들었고, 분자량이 늘어나 신배설이 되지 않으므로 반감기가 5일 이상으로 늘어날 수 있었다는 설명이다.AWARD 1~9까지 총9개의 임상연구프로그램을 통해 단독요법부터 2제, 3제, 인슐린 병용까지 모든 치료 단계에서 우수한 혈당강하 효과와 안전성이 확인됐는데, 대조군으로 DPP-4 억제제는 물론 GLP-1 유사체 리라글루타이드, 엑세나타이드와 직접 비교하는 연구가 이뤄졌다.한국릴리 의학부 한정희 전무는 "트루리시티는 인슐린 글라진, 시타글립틴, 엑세나타이드 대비 우수성과 리라글루타이드 대비 비열등성을 보여준 유일한 GLP-1 유사체"라며, "현존하는 GLP-1 계열 중 당화혈색소 감소 효과가 가장 크다고 알려진 리라글루타이드와 동일한 효과를 나타내면서도 편의성을 갖췄다"고 강조했다.한편 급여기준으로는 인슐린과 병용이 허용되지 않아 아쉬움을 남겼는데, 한 전무는 "경구제로 혈당조절이 불충분한 환자들 중 주사제에 거부감이 있는 환자가 첫 번째 타깃"이라며, "올해 6월 미국당뇨병학회(ADA 2016)에서 AWARD-9 연구 결과가 발표되면 인슐린 병용에 대한 허가사항도 추가될 수 있을 것"으로 내다봤다.

정부가 지금까지 매출실적 15억원 이하 치료제에만 부여했던 희귀의약품 지정 요건을 삭제하고 재심사 기간도 10년을 부여하기로 확정했다.규제를 대폭 완화해 환자들의 치료기회를 확대하고 제약산업의 난치질환 치료제 개발을 촉진한다는 목적이다.특히 10년 재심사 부여로 향후 희귀약으로 지정되면 10년동안 경쟁 제네릭들의 시판 허가가 금지돼 지적재산권과 시장매출을 보호받을 수 있게 됐다.17일 식품의약품안전처는 이 같은 내용의 희귀의약품 지정 규정 등 4개 고시를 개정해 공고했다.먼저 희귀의약품 지정기준 중 생산 또는 수입실적 상한 금액이 폐지됐다. 과거에는 희귀약으로 지정되려면 생산·수입 금액이 15억원(미화 150만불) 이하여야 했다.희귀약 재심사 기간은 10년으로 신규 설정됐다. 과거에는 국내 임상시험을 별도 실시한 희귀약에 대해서만 4년 또는 6년의 재심사기간을 부여했었다.하지만 국내 희귀환자만으로 임상을 진행하기 어렵고, 외자사가 별도 임상비용을 투입해 국내 임상을 진행하는 경우가 희박해 사실상 재심사가 부여되지 않는 게 현실이었다.희귀약 품목허가·신고 유효기간도 5년에서 10년으로 연장된다. 5년마다 안전성·유효성 재심사 받아 허가증을 갱신받아야 했던 의무가 완화된 것이다.특히 2023년 1월 1일 이전에 허가·신고된 희귀약은 오는 2023년 6월 30일까지 재심사 없이 허가증 유효기간을 인정하기로 했다.또 국산 희귀약을 개발하는 제약사들은 사전검토 신청 시 수수료 면제 혜택도 받을 수 있게 됐다. 이를 통해 식약처는 희귀약 기준·시험방법 신청, 제조·품질관리기준 신청 등 수수료 면제로 희귀약 개발을 촉진한다는 목표다.식약처 관계자는 "희귀약 재심사기간 부여로 품목허가 후 안전관리가 강화되고 개발도 촉진될 것"이라고 기대했다.

안국약품이 레보텐션, 레토프라를 잇는 또하나의 이성질체 개량신약 상업화를 앞두고 있다.17일 회사 측에 따르면 고혈압치료제 카르베딜롤의 이성질체 개량신약을 최근 식약처에 허가신청했다.이 제품 역시 레보텐션과 레토프라와 더불어 S-이성질체만 따로 정제한 것으로 알려졌다. 서울성모병원 등에서 임상시험을 진행했다.카르베딜롤의 오리지널 제품은 딜라트렌으로, 현재 종근당이 판매하고 있다. 이미 제네릭 제품이 나와 있지만, 오리지널의 시장 영향력은 줄지 않고 있다.안국약품은 고혈압치료제 노바스크(암로디핀)의 이성질체 개량신약인 레보텐션을 2006년 발매해 특허를 회피하고 선발매한 경험이 있다.또한 2012년에는 항궤양제 판토록(판토프라졸)의 이성질체 개량신약 '레토프라'를 선보이며 개량신약에 강한 면모를 보였다.S-이성질체는 적은 용량으로도 기존 제품과 동등이상 효과를 내고, 부작용도 적은 것이 특징이라고 안국 측은 전하고 있다.레보텐션은 작년 161억원의 원외처방액으로 안국약품의 대표품목으로 자리잡았고, 레토프라도 51억원으로 성장세가 가파르다.다만 카르베딜롤은 제네릭의 영향력이 크지 않은만큼 이성질체 개량신약이 얼마나 실적을 낼지는 미지수다. 회사 관계자는 "허가신청 사실은 맞지만, 아직 출시와 관련된 사항은 미정"이라고 전했다.

에자이의 '렌비마' 캡슐 갑상선암 표적항암제 ' 렌비마'가 미국에서 신장암 적응증을 추가했다.미국식품의약국(FDA)은 렌비마(렌바티닙)를 혈관신생억제제로 치료 받은 적이 있는 진행성 또는 전이성 신세포암 환자에게 아피니토(에베로리무스)와 병용하는 요법으로 허가했다고 13일 밝혔다.지난해 2월 국소재발성 또는 전이성, 진행성, 방사성 요오드 불응성 분화 갑상선암 치료제로 허가받은지 1년 여 만에 새로운 적응증을 확보한 셈이다.혈관신생억제제로 치료받은 이후 질병진행을 보인 신세포암 환자들을 대상으로 렌비마 18mg과 아피니토 5mg을 1일 1회 병용토록 한 뒤 표준요법(아피니토 단독요법)과 비교한 '205' 2상 임상연구에서 무진행생존기간(PFS), 종양반응률(ORR) 및 생존율(OS)을 개선시킨 것이 근거가 됐다.205 연구에 따르면, 렌비마 + 아피니토 병용군(51명)의 무진행생존기간은 평균 14.6개월로 아피니토 단독요법군(50명, 5.5개월) 대비 유의한 개선을 보였으며, 질병진행 또는 사망률 역시 63% 감소된 것으로 나타났다. 종양반응률은 렌비마 + 아피니토 병용군에서 37%, 아피니토 단독군이 6%였고, 전체 생존기간은 각각 25.5개월, 15.4개월로 확인됐다.렌비마 병용군에서 보고된 흔한 이상반응(30% 이상)으로는 설사, 피로감, 관절통 및 근육통, 식욕감퇴, 구역, 구토, 구내염, 고혈압, 말초부종, 기침, 복통, 호흡곤란, 발진, 체중감소, 출혈사건, 단백뇨 등이 있었다. 중증 이상반응으로는 신부전(11%), 탈수(10%), 빈혈(6%), 혈소판감소증(5%), 설사(5%), 구토(5%), 호흡곤란(5%)이 보고됐다.이 같은 부작용으로 인해 용량을 낮추거나 복용을 중단한 환자 비율은 렌비마 + 아피니토 병용군이 89%, 아피니토 단독군이 54%를 차지했다.205 임상연구를 총괄 진행했던 로버트 모처(Robert Motzer) 박사(메모리얼슬로언케터링 암센터)는 "렌비마와 아피니토 병용요법은 지난 10여 년간 진행성 신세포암의 주요 표적이 돼 왔던 티로신키나제와 mTOR 단백질을 억제하는 전략으로서 최초로 FDA 허가를 받았다"며, "진행성 신세포암 환자의 치료 패러다임을 향상시킬 것으로 기대된다"고 의의를 밝혔다.에자이 항암제사업부를 총괄하는 앨튼 크레머(Alton Kremer) 박사는 "렌비마가 FDA 첫 허가를 받은 이후 약 15개월 만에 두 번째로 난치암 적응증에 효과적인 치료옵션을 제시하게 됐다"며, "향후 렌비마의 새로운 적응증을 확보하기 위해 지속적으로 노력해 나갈 것"을 약속했다.한편 국내의 경우 렌비마는 지난해 10월 식품의약품안전처로부터 방사성요오드에 불응한 국소 재발성 또는 전이진행성 분화갑상선암 치료제로 승인을 받았다.

⑨한국BMS제약 '다클린자-순베프라 병용요법'"가격혁명이라구요? 제품에 대한 확신이 없었다면 불가능했을 겁니다"다클린자(다클라타스비르)와 순베프라(아수나프레비르) 병용요법의 앞글자를 딴 일명 닥순요법.인터페론 없이 먹는 약만으로 C형 간염 치료를 가능하게 만든 '닥순요법'이 시장에서 무서운 돌풍을 일으키고 있다.배미경 BMS 상무 IMS 데이터에 따르면 지난해 8월 급여권에 진입한 이후 2016년 1/4분기 매출액은 다클린자가 96억, 순베프라 26억원으로 파악된다. 두 제품을 합쳐 120억원이 넘었다.이 기세대로라면 연매출 500억도 가능해 보인다.여기에는 1년동안 주사제를 맞아야 했던 불편감을 획기적으로 줄였다는 점, 유전자 1b형 만성 C형 간염 환자에서 완치에 가까운 반응률을 보였다는 점 외에도 당초 예상보다 훨씬 낮은 약가를 선택함으로써 선점효과를 노릭 덕분이라는 분석이 주효하게 나오고 있다.한국BMS제약 배미경 상무는 "의료진은 물론 환자들의 미충욕수요(unmet needs)를 빨리 해결하려는 노력의 결과라고 본다"며, "내성변이가 없는 유전자 1b형 만성 C형간염 환자에게선 효능과 안전성 모두 자신있다. 닥순요법의 성공비결은 가격뿐 아니라 탄탄한 근거"라고 강조했다.- 만성 C형 간염 치료시장에서 닥순요법의 행보가 독보적이다. 2016년 1/4분기 매출액(IMS 기준)이 다클린자와 순베프라 매출액이 120억원 정도로 파악되는데, 회사 차원에서는 어떻게 평가하나.IMS 데이터가 나오기 전 1~3개월 정도 추이를 보는데, 자체 블록버스터인 바라크루드나 플라빅스와 비교해봐도 매출 성장률이 빨랐다. 한국에 출시된 바이러스직접작용제제(DAA) 중 첫 번째 타자로서 높은 완치율을 입증한 데다 부작용 면에서도 페그인터페론, 리바비린 등 기존 세대보다 일단계 진보됐기 때문에 시장에서 좋은 반응을 나타낸 것으로 본다.그만큼 기존 C형 간염 치료시장에서 미충욕수요(unmet needs)가 높았다는 방증이기도 하다. 연초에 직원들과 유전자 1b형 C형 간염 치료제 중 가장 선호되는 약물로 만들겠다는 목표를 세웠는데 무리없이 달성할 수 있을 것 같다. B형 간염 시장에서 바라크루드가 7년간 1위를 유지했듯이, 장기적인 관점에서 제품성장을 이끌어 갈 수 있는 방법을 고민하는 중이다.- 이 같은 성공비결로는 '가격' 얘기를 빼놓을 수 없을 듯하다. 24주 치료에 865만원(환자부담금 259만원)이라는 파격적인 가격을 제시하게 된 배경이 궁금한데.당시에는 향후 출시되는 약들에 이 정도로 영향을 미치리라곤 예상치 못했다. 국내 C형 간염 환자 중 45.4%, 절반가량이 유전자 1b형에 해당한다고 보고되는데 기존 인터페론은 이 환자들에 대한 반응률이 20~40%에 불과한 실정이었다. 그나마도 상당수가 부작용 때문에 치료를 중단해야 했다.때문에 유전자 1b형 C형 간염 환자들의 미충족수요를 해소하기 위해 최대한 빨리 시장에 출시하자는 목표를 세웠다. 마침 심평원이 급여 적정성을 인정받은 약제의 경우 가격의 90%를 수용하면 약가협상 과정을 생략하는 신속등재절차(fast track)를 고민 중임을 알게 됐고, 낮은 가격이라도 출시시기를 앞당기는 게 낫다고 판단해 해당 가격을 제시한 것이다.- 최근 경쟁사 제품의 급여 과정에서 유전자형 1b형 포함 여부가 화제가 됐다. 유전자형 1b형 만성 C형 간염 환자에선 닥순요법과 경쟁품목 간 효과 차이가 없다고 봐도 될까?'다클린자정'과 '순베프라캡슐' 간경변을 포함해 대상성 간질환을 가진 성인 환자 중 유전자형 1b형 만성 C형 간염 환자에 대해선 자신있다. 닥순요법은 나이가 많건 적건, 간경변증이나 치료경험에 관계없이 높은 지속바이러스반응률(SVR)을 입증했다. 특히 과거 인터페론 치료 받았다가 재발한 환자들에게 효과가 좋았다. 신배설이 거의 안 된다는 점에서 투석 환자 등 위험인자를 동반한 유전자형 1b형 만성 C형 간염 환자에게도 유용한 옵션으로 평가받고 있다.올해 초 아시아태평양 간연구학회(APASL)에서 발표된 중국인 포함 3상임상에 따르면, 닥순요법이 유전자 1b형 C형 간염을 동반한 중국 환자들에서 91%의 SVR24를 달성했으며, 간경변이 있는 환자(90%), 한국 환자(94%), 대만 환자(87%)를 포함한 모든 하위그룹에서 유사한 반응률을 보였다. 기저 시점에 NS5A 내성 관련 변이(RAV)가 없으면 SVR24 반응률 99%였고, 70세가 넘는 매우 고령의 환자에게도 일정한 효과를 보였다는 점에서 의미가 크다. - 닥순요법으로 치료를 받던 중 내성변이가 발생한 환자에 대한 대안은 있나.C형 간염 바이러스에서 '내성' 개념은 B형 간염 바이러스와 다르다는 사실을 전제해야 한다. 한번 내성이 발생했다고 해서 약을 쓸 수 없는 것은 아니고, RNA 바이러스 특성상 워낙 불안정하기 때문에 내성과 관계 없이 SVR에 도달하지 않는 문제도 종종 발생한다. 반응률이 돌아오기까지는 6개월~1년 정도가 소요된다고 알려졌는데, 6개월 정도 지나 자연적으로 회복되기도 한다.다행스러운 점은 닥순요법으로 치료를 받던 중 내성이 생긴 환자에게도 효과적인 치료옵션이 개발되고 있다는 사실이다. 최근 몇몇 권고안에 따르면 다클린자+순베프라 병용으로 치료에 실패한 환자에게 RAV 검사를 시행해 NS5A 내성변이가 없다면, '다클린자+소발디(소포스부비르)' 또는 '다클린자+소발디+리바비린' 용법 등을 시도할 수 있다.다클린자+소발디 병용요법은 지난해 미국 FDA로부터 진행성 간경변(Child-pugh class B,C)을 동반한 유전자형 1형 만성 C형 간염과 간이식 후 재발한 유전자형 1형 만성 C형 간염의 획기적치료제(breakthrough therapy)로도 추가 지정됐다.- 유럽에서는 소발디 병용으로 리바비린 병용 또는 병용 없이 비대상성 간경변이나 HIV-1 간염 환자, 간이식 후 C형 간염이 재발한 환자의 치료 등에 적응증이 확대됐다고 들었다. 국내에서는 적응증 확대 계획이 없나. 국가마다 만성 C형 간염의 유전자형 비율이 다르다. 우리나라 등 유전자형 1b형 환자가 많은 국가에는 다클린자+순베프라 병용요법이 출시됐고, 1b형 환자가 적은 국가들에는 다클린자+소발디 병용요법이 출시된 상황이다. 미국, 유럽 등 전 세계 40개국 이상에서 이미 출시가 됐다. 이번 적응증 확대의 근거가 된 ALLY-1 임상에 따르면 Child-Pugh A, B 또는 C등급에 해당하거나 간경변을 동반하는 환자, 간이식 후 재발한 환자군 중 최대 94%가 SVR12에 도달했다. ALLY-2 임상에서도 유전자형 3형 환자의 100%가 SVR12를 입증 받았다. 치료가 어렵다고 알려진 환자들에서 높은 반응률을 보였다는 점에서 의미가 깊다. 우리나라에는 유전자형 3형 비율이 1% 미만으로 높지 않지만 C형 간염 치료옵션을 확대한다는 취지에서 올 상반기를 목표로 다클린자+소발디 병용요법의 국내 허가를 위해 애쓰고 있다.- 향후 계획은.최근 다나의원 사태를 비롯 만성 C형 간염 관리가 국가사회적으로 중요해지고 있지 않나. 좋은 약들이 많이 나와 있는 만큼 국가검진이나 대국민 인식확대를 위해 도울 일이 있다면 돕겠다. 면역항암제 옵디보로도 간암 적응증을 받을 계획이고, 간섬유증, 비알콜성 지방간 등 다양한 간질환에 대해 치료 옵션을 마련하기 위해 노력 중이다. BMS가 간질환에 특화된 기업으로 거듭나길 기대해 달라.