식품의약품안전처가 국내 허가 의약품 3만여개의 적응증과 용법용량, 이상반응 등 공공정보를 별도 파일 다운로드 없이 확인할 수 있도록 개선한다.이를 위해 의약품전자민원창구(이지드럭)와 온라인의약도서관 시스템을 전면 개편할 방침이다.17일 식약처 의약품정책과 김상봉 과장은 "의약품 안전정보 확대 구축사업으로 대중들의 공공데이터 접근성을 높일 계획"이라고 설명했다.식약처는 꾸준히 의약품 공공데이터 공개범위를 넓히는 작업으로 안전정보 확산에 주력하고 있다.식약처가 직접 대중에 전달하는 의약품 공공데이터 패턴은 한계가 있기때문에 공공데이터 공개 범위 자체를 넓혀 민간기업들이 자료를 장벽없이 활용할 수 있도록 독려하기 위해서다.작년에만 의약품 식별표시정보 1만6660개와 DUR주의대상 정보를 공개했다.식약처는 올해도 수요자 중심 맞춤형 공공데이터 개방을 위해 이지드럭과 온라인의약도서관 시스템을 손질할 계획이다. 그중에서도 효능효과, 용법용량, 사용상주의사항 정보 제공을 선진화한다.현재 제공되고있는 약물 효능효과, 용법용량, 사용상주의사항 정보형식. 앞으로는 다운로드 없이 파일에 담긴 내용이 바로 노출되도록 개선된다.현재 식약처는 국내 허가 의약품의 적응증과 투여법, 부작용 정보를 한글파일이나 PDF파일 첨부를 통해 제공하고 있다.반면 제품명이나 주성분, 회사명, 허가신고일자 등 제품 기본정보나 약가 등 보험정보, 포장법은 별도 다운로드 없이 개별 약물 검색으로 즉각 확인할 수 있는 시스템이다.식약처는 의약품 적응증, 투여법, 부작용 정보도 다운로드 필요없이 즉시 확인할 수 있도록 시스템을 전면 개편할 방침이다.이렇게되면 기본적으로 약물 공공정보 접근성이 기존보다 확대되고, 파일이 손상돼 확인이 어렵거나 모바일 오류에 따른 불편을 해소할 수 있게된다.특히 민간IT기업들이 의약품 허가정보를 확인해 어플리케이션으로 개발하거나, 시각장애인들이 공공정보를 음성으로 접할 수 있는 프로그램을 개발할 수 있게 돼 식약처 스스로 할 수 없는 수용자 맞춤형 약물 정보 제공 토대가 마련된다.김 과장은 "약물 공공정보 개방에 대한 민간의 요구와 관심은 뜨겁다. 국내 허가된 3만여개 이상 의약품 적응증, 투여법, 부작용 정보를 다운로드 없이 바로 볼 수 있게 하면 사용자 편의향상과 함께 민간기업의 정보활용성도 촉진될 것"이라고 설명했다.김 과장은 "오는 9월까지 해당 작업을 어느정도 마무리하는 게 계획이다. 수만 개 허가약에 대한 이지드럭, 온라인의약도서관 시스템을 개선하는 작업이라 만만치 않은 일"이라고 덧붙였다.

키트루다(왼쪽)와 옵디보면역항암제 2종이 각각 적응증을 추가했다.18일 관련업계에 따르면 최근 MSD의 '키트루다(펨브롤리주맙)'은 호지킨림프종치료제로, 지난달 '옵디보(니볼루맙)'는 방광암치료제로 미국 FDA의 허가를 획득했다.키트루다의 정확한 적응증은 성인 및 소아 불응성 전형적 호지킨 림프종 환자 또는 3회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 전형적 호지킨 림프종이다.이번 승인은 FDA의 신속심사 프로그램으로 진행됐으며 KEYNOTE-087 연구를 바탕으로 이뤄졌다.연구를 통해 키트루다는 210명의 환자들에게서 객관적 반응률 73~83%에 달했으며 완전관해 역시 27~30%에 도달했다.옵디보의 경우 항암화학요법제로 치료를 진행 중이거나 치료를 진행한 후 증상이 진행됐거나 새로운 보조요법제 또는 보조요법제로 함께 치료를 진행했음에도 불구하고 12개월 이내에 증상이 진행된 국소진행성 또는 전이성 요로상피종양 환자에 사용이 가능해졌다.이 역시 신속심사 프로그램이 적용됐으며 CheckMate-275 연구를 기반으로 이뤄졌다. 키트루다와 옵디보의 신규 적응증 관련 임상은 모두 2상 연구다.CheckMate-275 연구 결과, 환자의 19.6%가 옵디보에 반응을 보였다. 완전관해를 보인 환자는 2.6%(7/270)였고 부분관해를 보인 환자는 17%(46/270)였다.한편 앞서 키트루다는 흑색종, 비소세포폐암, 두경부암 등에 적응증을 획득했으며 유방암에 대한 연구를 진행중이다. 옵디보는 흑색종, 비소세포폐암에 조만간 위암 적응증을 확보할 전망이다.

정부가 허가사항을 초과해 트루패스 등 일부 자격요법제 급여기준에 신경인성방광을 추가하기로 했다.보건복지부는 이 같은 내용의 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 개정안을 17일 행정예고하고 오는 26일까지 의견을 듣는다고 했다. 예정 시행일은 내달 1일부터다.나프토피딜 경구제(플리바스정)와 실로도신 경구제(트루패스캡슐 등)는 허가사항을 초과해 신경인성방광염 급여기준을 신설한다.카페인 시트레이트(네오카프주 등, 네오카프액)는 투여대상 중 '재태기간 33주 미만에 출생한 미숙아에서 24시간 동안 20초 이상 무호흡이 6회 이상 발생하는 경우'가 '재태기간 33주 미만에 출생한 미숙아에서 일반적인 피부자극에도 무호흡(20초 이상)이 재발하는 경우'로 변경된다.복지부는 "교과서에서 신생아 무호흡 정의 시 횟수를 제한하고 있지 않고 있고, 일반적인 피부자극에도 재발하는 무호흡에 약제를 투여할 것을 명시한 점 등을 고려해 투여대상을 변경하기로 했다"고 했다.철분주사제(베노훼럼주 등)는 혈액투석환자의 급여대상 serum ferritin 수치를 100ng/ml에서 200ng/ml으로 변경한다.

면역항암제 키트루다(왼쪽)와 옵디보MSD의 면역항암제 '#키트루다(펨브롤리주맙)'가 적응증 확대에 속도를 내면서 경쟁약과 격차를 줄여나가고 있다.17일 회사 측은 식품의약품안전처로부터 PD-L1 발현율(TPS) 50% 이상인 진행성 비소세포폐암(NSCLC) 환자의 1차치료제로 적응증을 승인 받았다고 밝혔다. 기존 2차치료 투여대상과 동일한 조건으로 1차 투여가 가능해진 것이다. 2차치료 투여대상의 경우 PD-L1 발현율 1% 이상인 환자로 확대됐다.BMS와 오노약품공업의 '#옵디보(니볼루맙)'가 PD-L1 발현율과 관계 없이 EGFR이나 ALK 유전자 변이가 없는 진행성 비소세포폐암 환자의 2차치료제로 허가됐음을 감안할 때 한결 유리한 고지를 차지하게 된 셈이다.키트루다는 비소세포폐암 환자에게 투여 가능한 유일한 1차치료제로서 질환이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 발생하기 전까지 3주 1회 간격으로 200mg을 투여하게 된다. 다만 PD-L1 발현율을 확인하려면 여전히 PD-L1 IHC 22C3 PharmDx 동반진단검사가 반드시 선행돼야 한다는 단서조건은 여전히 남았다.이번 1차 승인은 키트루다 단독요법의 효능을 평가한 KEYNOTE-024 임상연구를 근거로 이루어졌다. 해당 연구는 편평세포와 비편평세포를 모두 포함하는 진행성 비소세포폐암 환자들 가운데 과거 치료경험이 없고, EGFR이나 ALK 변이가 없는 환자들을 선별한 뒤 PD-L1 발현율이 50% 이상인 이들에서 백금기반 항암화학요법과 키트루다 단독요법을 비교했다. 그 결과 키트루다는 단독요법만으로 백금기반 항암제 대비 질병 진행 혹은 사망 위험(HR)을 50% 낮췄으며(95% CI, 0.37-0.68), 사망 위험을 40%(95% CI, 0.41-0.89) 줄였다. 키트루다 투여군의 반응률은 44.8%(95% CI, 36.8-53.0)로 확인돼 백금기반 항암제(27.8%) 투여군보다 높았고, 치료 관련 부작용 역시 더 적은 것으로 나타났다. 이러한 근거 덕분에 미국식품의약국(FDA)도 비소세포폐암 1차치료제로 적응증을 확대한 바 있다.항암요법연구회 폐암분과장을 맡고 있는 성균관의대 안명주 교수(삼성서울병원 혈액종양내과)는 "키트루다의 적응증 확대는 국내 암사망률 1위인 폐암 분야에서 새로운 치료 옵션을 제공했다는 점에서 상당히 의미를 갖는다"며, "환자뿐 아니라 의료진과 학계의 기대가 크다. 단 모든 환자에게 효과를 나타내는 것은 아니기 때문에 PD-L1 발현율 검사를 시행하고 적합한 환자를 예측하는 것이 중요하다"고 말했다.한편 급여시기는 여전히 불투명한 상태다. 비급여 하에서는 치료비용이 한해 7000~8000만원을 호가하는 탓에 환자들의 부담을 줄이기 위해 급여권 진입이 필수지만 그로 인한 재정적 영향이 만만치 않다. 정부가 오랜기간 고심하고 있는 이유다. 지난주로 예정됐던 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정이 불발된 이후 다음 등재 시점은 정해지지 않아 업계의 관심이 집중되고 있다.

먹는 류마티스관절염치료제 '젤잔즈'의 1일1회 제형이 국내 도입될 전망이다.한국화이자는 지난 13일 젤잔즈(토파시티닙)의 서방형제제 '젤잔즈XR'11mg의 3b상 임상을 식약처에서 승인 받았다.젤잔즈는 야누스키나아제(JAK)억제제로 세포신경전달물질인 JAK 효소(JAK1, JAK2, JAK3, TYK2 등) 가운데 JAK1과 JAK3를 차단한다.지금까지 국내 승인된 경구용 류마티스관절염(RA, Rheumatoid Arthritis)약제(MTX 제외)는 젤잔즈가 유일한 상황이며 얼마전 릴리가 '바리시티닙'의 허가 신청서를 제출했다.바리시티닙은 JAK1과 JAK2를 차단하는 기전을 갖는데, 1일2회 용법인 젤잔즈와는 달리 1일1회 복용한다는 점이 장점으로 꼽혀 왔다. 즉 젤잔즈XR이 국내 승인될 경우 두 약제는 복용 편의성 면에서 우열이 사라지게 된다.아울러 길리어드가 준비중인 '필고티닙' 역시 1일1회 용법이며 아스텔라스, 애브비 등 빅파마들도 JAK저해제 개발에 박차를 가하고 있는 만큼, 향후 경구용 RA약제의 처방 경쟁은 더 확대될 것으로 전망된다.류마티스학회 관계자는 "새로운 기전과 대부분 주사제인 항류마티스제제 시장에서 JAK저해제의 출현은 처방환경의 변화를 예고하고 있다. 생물학적제제들의 역할이 크지만 상호 보완적 측면에서 고무적인 옵션이다"라고 말했다.한편 현재 젤잔즈의 급여는 TNF제제와 같은 생물학적제제 치료에 실패한 환자에만 적용되고 있다.사실상 3차 치료제인 셈인데, 화이자는 올 1차요법 불응 환자에서 젤잔즈 단독 및 MTX 병용요법에 대한 급여 적용을 위해 힘쓰고 있다. 때문에 JAK저해제 경쟁은 젤잔즈의 실질적인 2차치료제 지위 확보 시기가 적잖은 변수가 될 것으로 판단된다.

워싱턴 D.C는 미국의 수도답게 볼거리가 풍성한 도시다. 미국의 상징이라 할 수 있는 국회의사당부터 제2차 세계대전 기념비나 링컨 기념관 같은 역사적 기념물은 물론, 세계 최대 규모의 박물관군까지 가야할 곳을 헤아리기 힘들 정도다. 이달 말에는 4000그루에 이르는 벚나무가 장관을 이룬다는 벚꽃축제도 예정됐다.하지만 제약인들에겐 벚꽃축제 못지 않게 중요한 행사가 따로 있다. 순환기분야 최대규모를 자랑하는 #미국심장학회(#ACC 2017)다. 매년 이맘때쯤 전 세계 춘계학술대회의 포문을 여는 ACC가 올해는 17일부터 19일까지(현지시간) 사흘간 워싱턴 DC에서 개최된다.이번 대회의 주역은 단연 차세대 이상지질혈증 치료제로서 스타틴의 빈틈을 노리고 있는 #PCSK-9 억제제다. #암젠이 개발한 PCSK9 억제제 '#레파타(에볼로쿠맙)'의 FOURIER (Further Cardiovascular Outcomes Research With PCSK9 Inhibition in Subjects With Elevated Risk) 연구 결과가 최초 발표를 앞두고 있기 때문이다. 미국심장학회지(JACC)와 합동으로 진행되는 첫날(17일) 첫 번째 세션으로 배정되며 뜨거운 열기를 반영한다.암젠의 레파타와 사노피의 프랄런트PCSK9 억제제는 우리나라에서도 레파타 승인이 임박한 것으로 알려진 데다 먼저 허가된 #사노피의 '#프랄런트(알리로쿠맙)'가 상반기 중 급여등재를 준비할 것으로 알려진 만큼 관심사가 높은 분야다.FOURIER 연구는 레파타 뿐 아니라 PCSK9 억제제 전 계열에도 시사하는 바가 크다. 지금까지 PCSK9 억제제의 심혈관계 예후를 평가한 장기연구는 발표된 적이 없었다. 연간 1만 4000달러(한화 약 1600만원)가 비싼 약이 과연 그만한 비용을 지불할 만한 임상적 가치를 지녔는지 증명해낼 핵심연구라고 볼 수 있다.경쟁상대인 사노피 아벤티스의 '프랄런트'는 급성관상동맥증후군(ACS) 환자를 대상으로 ODYSSEY OUTCOME 연구를 진행 중이지만, 최종 결과는 2018년 초에나 발표 가능할 것으로 예상된다.지난달 암젠이 공개했던 FOURIER 연구의 탑라인 결과에 따르면, 죽상동맥경화성심혈관질환(ASCVD)을 동반한 이상지질혈증 환자 2만 7500명에게 레파타를 복용하도록 했을 때 심혈관사망과 비치명적 심근경색과 뇌졸중 발생률 및 그로 인한 입원, 관상동맥재개통술 시행률이 유의하게 감소됐다. EBBINGHAUS 하위연구에선 레파타 복용 환자들의 인지기능이 위약군 대비 비열등한 것으로 나타났다. EBBINGHAUS 연구의 세부 결과는 다음날인 18일 오전 ACC/JAMA 합동세션에서 확인할 수 있는데, 인지기능 감퇴에 관한 우려를 해소시킬 수 있을 것으로 기대를 모은다.바이오팜인사이트(BioPharmInsight)의 알렉산드라 톰슨(Alexandra Thompson)은 "심혈관계 아웃컴 연구가 진행되고 있는 사노피의 프랄런트도 레파타와 비슷한 결과를 보일 확률이 높다는 게 전문가들의 견해"라면서 "암젠의 연구 결과가 PCSK9 억제제 전체 계열에 중대한 영향을 미치게 될 것"이라고 내다봤다.한편 PCSK-9 억제제 계열과 관련해선 화이자가 지난해 말 안전성 문제로 개발중단을 선언했던 보코시주맙(bococizumab)의 SPIRE-1, 2 임상 결과도 발표된다. 이미 상용화는 물건너갔지만 PCSK-9 억제제의 잠재적인 위험을 확인한다는 차원에선 유용한 정보가 나올 수도 있다.아직까지 초기단계긴 하지만 메디신 컴퍼니(The Medicine Company)와 앨라일람 파마슈티컬즈(Alnylam Pharmaceuticals)가 개발하고 있는 PCSK9 억제제 후보물질인 'ALN-PCSsc'의 ORION1 연구도 이번 대회에서 베일을 벗는다. 인클리시란(inclisiran) 성분의 ALN-PCSsc는 mRNA를 분해함으로써 RNA 작용을 간섭한다는 점에서 기존 PCSK9 억제제와 차별화 된다. PCSK-9 합성을 억제하고 LDL-C수치를 낮춘다는 기전은 동일하지만, 투여간격이 연 2~3회까지 넓어졌다. 한마디로 장기지속형 PCSK9 억제제 개념인데, 다소 시간이 걸리더라도 상용화에 성공한다면 레파타나 프랄런트 같은 기존 약제들을 대체할 만한 기대주로 꼽힌다.ACC 2017 대회장을 맡은 제프리 쿠빈(Jeffrey Kuvin) 교수(다트무스 히치콕 메디칼센터)는 "그동안 LDL-C을 획기적으로 낮추는 PCSK9 억제제에 대해 많이 들어왔지만, 암젠의 이번 연구는 이들 약물이 장기적으로 심혈관계에 어떤 영향을 미치는지 확인하는 첫 번째 기회가 될 것"이라며 "지질치료의 판도를 바꿀만한 잠재력을 갖추고 있다"고 평가했다.한편 이번 학술대회에선 PCSK9 억제제 외에도 더이상 와파린의 후발주자이길 거부하는 비-비타민 K 길항제 노악(NOAC)과 경피적대동맥판막치환술(TAVR) 등에 관한 최신 데이터도 출격을 대기하고 있다. 하루 앞으로 다가온 ACC 2017의 열기가 이 곳까지 전해질 듯 하다.

식품의약품안전처가 검토 중인 첨단바이오의약품법안은 어떤 내용일까 .15일 데일리팜이 첨단 바이오법 연구용역보고서를 분석한 결과 첨단바이오약 정의·종류에서부터 개발촉진 정책·재정지원 조항 등 바이오의약품을 허가·관리하는 규제 전반이 포함됐다.무엇보다 획기적 첨단바이오약에 대한 내용이 별도 구비된 점이 눈에 띄며, 안전관리는 추적관리센터 신설과 장기추적조사 시스템을 도입하는 내용이 담겼다.작년 한해동안 첨단바이오약법 연구용역을 진행한 기관은 한국바이오의약품협회다.식약처는 약사법, 생명윤리법, 혈액관리법과 하위 규정으로 복잡하게 흩어져있는 첨단바이오약 관련 규제를 별도법으로 제정해 규제를 선진화할 방침이다.식약처가 연구용역 결과 중 어떤 부분을 취하고, 삭제할지 여부에 따라 최종 법안이 제정된다. 다만 연구용역보고서를 토대로 법안 틀이 구체화된다는 점에서 의미가 있다.보고서는 첨단바이오의약품을 '첨단 생명공학기술로 제조되는 생물의약품'이라고 정의했다. 구체적으로 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오융복합제제 등이 포함된다.특히 '획기적 첨단바이오의약품'의 정의도 마련했는데, 중대하거나 생명을 위협하는 질병을 치료·예방하는 목적으로 쓰이는 첨단바이오약을 지칭한다. 기존 의약품·치료법 대비 현저히 안전성·유효성을 개선시켰음을 임상시험 데이터로 입증해야한다.획기적 첨단바이오약으로 지정되면 국제협력, 임상시험 지원을 받을 수 있다.또 허가자료를 쪼개 틈틈이 식약처 심사를 받을 수 있는 '수시동반심사', 일반 바이오약 대비 심사순서를 앞당길 수 있는 '우선심사', 임상2상만으로 신속허가되는 '조건부 허가', 비임상 동물실험으로 허가되는 '애니멀 룰' 등 정책지원 혜택이 주어진다.이같은 내용은 현재 식약처가 정부입법 추진중인 획기적의약품법 정책지원 조항과 동일하다.첨단바이오약 개발지원 조항에는 제약사가 식약처 상담, 중소기업 품목허가 수수료 감면, 신의료기술평가를 신청할 수 있는 내용이 담겼다. 즉 제약사는 자사가 개발중인 치료제가 첨단바이오약에 포함되는지 여부와 필요한 허가심사 자료 등에 대한 정보를 식약처에게 상담 요청할 수 있다.품목허가 신청인이 중소기업이고 개발중인 치료제가 기존약 대비 효과가 월등히 뛰어남을 인정받으면 품목허가 수수료를 총리령에 따라 낮출 수 있다.또 첨단바이오약 제조품목허가 신청과 동시에 의료법에 따른 신의료기술 평가를 신청할 수 있도록 했다.첨단바이오약 안전관리 조항의 경우 추적관리센터를 신설하고, 장기추적조사 시스템을 도입하는 것이 핵심이다.첨단바이오약 개발 제약사는 장기추적조사 시스템을 구축해야한다. 세포은행으로부터 인체 세포·조직을 제공받거나 첨단바이오약 판매 시 기증가 정보를 포함하고, 환자 투여 후에도 투약 정보를 추적관리센터에 보고해야 한다.이를 위해 식약처가 재정지원하는 한국첨단바이오의약품 추적관리센터를 새로 설립하는 조항도 담았다. 센터는 첨단바이오약 환자 추적관리에 필요한 전산망을 구축·운영하고 안전성정보를 관리한다.인체 세포·조직을 활용해 첨단바이오약을 제조하려는 제약사는 인체 세포·조직 기증자가 특정질환에 감염됐는지 여부를 확인해야 한다.B형·C형 간염, 매독, 후천성면역결핍증후군 등 질환에 감염된 인체유래 세포는 첨단바이오약 제조에 사용할 수 없다. 단 자가유래 세포일 경우 제한적으로 사용가능하다.첨단바이오약을 심의하는 전문 위원회 구성을 위한 내용도 보칙에 담겼다.첨단바이오약 심의위원회는 10명에서 15명으로 구성되는데, 보건의료와 첨단 의약품 분야 전문지식을 갖춘 자이거나 종교·윤리·법조·시민단체가 추천하는 자가 위촉될 수 있다. 중앙 행정기관 소속 공무원도 가능하다.심의위는 첨단바이오약 지정과 분류, 품질, 안전성·유효성 평가, 상담 등에 대한 사항을 심의한다.현재 식약처는 이같은 내용의 연구용역 결과를 토대로 구체적인 첨단바이오약법 조문들을 정비중인 상황이다. 입법예고 시점 등은 아직 정해지지 않았지만 최대한 빠른 검토로 바이오의약품 규제를 개선한다는 목표다.

보툴리눔톡신 나보타를 자체개발한 대웅제약이 턱밑지방치료제 개발로 에스테틱 파이프라인 강화에 나선다.세계적으로 이중턱 등 턱밑지방을 해결하는 약제는 희귀해 주목된다.15일 식품의약품안전처는 대웅제약의 DWJ211 임상2b상을 승인했다.중등도 또는 중증 턱밑지방을 진단받은 성인을 대상으로 DWJ211 유효성과 안전성을 평가한다.임상은 중앙대병원과 건국대병원에서 실시되며, 국내환자 100명이 참여한다.국내외 의약품 중 턱밑지방 개선 목적으로 시판허가된 의약품은 앨러간 '벨키라(데옥시콜린산)'가 유일하다.대웅제약이 DWJ211 개발에 성공하면 치료제가 드문 턱밑지방 에스테틱 시장공략이 가능해질 전망이다.