이중항체 다발골수종 신약 '텍베일리', 급여 완주할까

• 허가 3년 만에 약평위 통과...치료옵션 추가 기대
• 엘렉스피오·탈베이 등 이중항체 옵션 비급여 여전

[데일리팜=어윤호 기자] 다발골수종 신약 '텍베일리'가 국내 허가 약 3년 만에 심평원 보험급여 절차를 마무리했다.

관련 업계에 따르면 한국얀센의 이중특이성항체 의약품 텍베일리(테클리스타맙)가 최근 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다.

2023년 7월 국내 승인, 지난 5월 암질환심의위원회 통과 후 이뤄낸 성과다. 유독 신약의 급여 진입이 더뎠던 다발골수종 영역에서 텍베일리의 약평위 통과는 고무적이라는 평가를 받고 있다.

다발골수종은 여전히 완치가 어려운 질환이지만 과거에는 치료법이 제한적이었고, 생존율도 매우 낮았다.

그러나 최근 몇 년간 단일클론 항체, CAR-T치료제, 이중특이항체 등 혁신적인 치료제들이 등장하면서 치료 옵션이 다양해졌고, 이에 따른 생존기간도 향상됐다.

실제 지난 20년 간 다발골수종 환자의 5년 생존율은 2001~2005년 29.8%에서 2017~2021년 약 50.1%까지 증가했다. 다만 이는 여전히 미국과 같은 선진국의 생존율 60%에 미치지 못하는 수준으로 치료 접근성에서의 한계가 주요 원인으로 지적되고 있다.

국내에서는 다발골수종 치료제 중 NCCN 가이드라인에서 권장된 22개 치료제 중 절반에 불과한 13개(52%) 약물만 급여가 적용되고 있다.

대표적인 사례로, '다잘렉스(다라투무맙)'는 2019년 다발골수종 1·2차 병용요법으로 허가 범위가 확대됐지만 국내에서는 4차 단독요법에만 급여가 적용된 바 있다.

이후 약 5년이 지나서야 지난해 10월 약제급여평가위원회에서 다잘렉스의 위험분담계약(RSA) 약제 사용 범위 확대 적정성을 인정받았다. 또 '엑스포비오(셀리넥서)'의 경우 2021년 허가를 받은 이후 4차례 급여 신청 끝에 2024년 7월에야 급여 적용이 결정됐다.

텍베일리와 같은 이중항체치료제는 다발골수종의 표적 항원과 T세포를 인식하는 두 개의 단클론 항체로 구성된 면역세포치료제로, 다발골수종의 표적 항원인 BCMA(B-cell maturation antigen)과 CD3 항원을 각각 인식하는 두개의 단클론 항체로 구성된 이중 특이 IgG2 kappa 항체가 일반적이며 세포독성 T세포를 BCMA가 발현된 다발골수종 세포로 직접 표적하는 새로운 치료제라고 할 수 있다.

높은 임상적 유용성에도 불구하고, 텍베일리를 포함해 '엘렉스피오(엘라나타맙)', '탈베이(탈쿠에타맙)' 등 약제는 모두 비급여에 머무르고 있다. 텍베일리가 국민건강보험공단 약가협상을 넘어 끝까지 급여 레이스를 완주할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

한편 텍베일리 허가는 1/2상 임상시험인 MajesTEC-1 연구를 근거로 이뤄졌다. 총 165명의 환자에게서 유효성을 평가한 결과, 텍베일리는 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 항-CD38 항체를 포함하여 3차 이상의 치료에 실패 또는 불응한 환자에서 전체반응률(ORR, Overall response rate, ORR)이 63%였으며 32.7%의 환자들은 엄격한 완전 관해(sCR, stringent complete response)를 나타냈다.

완전 관해(CR, Complete response)와 매우 좋은 부분 관해(VGPR, Very good partial response)을 나타낸 환자도 각각 6.7%, 19.4%로 확인됐다. 처음 반응이 나타날 때까지 소요된 평균기간은 1.2개월이었으며, 반응지속기간(DOR, Duration of response)은 18.4개월(14.9-not estimable)로 분석됐다.