[데일리팜=황병우 기자] 만성 콩팥병 치료제 케렌디아(피네레논)가 SGLT-2 억제제 자디앙(엠파글리플로진)과의 병용요법 효과를 확인하면서 임상현장 영향력을 확대하고 있다.케렌디아 제품사진케렌디아는 최초의 비스테로이드성 무기질 코르티코이드 수용체(MRA) 길항제로, 콩팥의 염증과 섬유화를 직접 억제하는 새로운 치료 기전을 갖췄다.특히 지난 6월에는 케렌디아와 SGLT-2 억제제를 조기에 병용했을 때 효과를 확인한 CONFIDENCE 연구가 발표되면서 주목받았다.CONFIDENCE 연구는 총 818명의 사구체여과율(eGFR) 30-90 mL/min/1.73m² 범위의 만성신장질환 환자 중, 요-알부민-크레아티닌비율(UACR)이 ≥100-

이재련 서울아산병원 종양내과 교수[데일리팜=손형민 기자] 국내 학회에서 허가 임상을 넘어서는 바벤시오의 리얼월드 데이터(RWD)가 공개됐다. 바벤시오 유지요법은 국내를 비롯해 일본, 프랑스, 미국 등 다국가 요로상피암 환자들의 생존 기간 연장 혜택을 입증했다. 특히 최근 글로벌 연구개발(R&D) 트렌드로 급부상한 항체약물접합체(ADC)와 순차치료 결과도 긍정적이었다.글로벌 RWD서 OS 40개월 돌파…ADC 병용 전략도 성과5일 열린 대한종양내과학회(KSMO) 국제학술대회 현장에서는 진행성 또는 전이성 요로상피세포암 치료제 바벤시오(아벨루맙)의 장기 생존 성과가 공유됐다. 바벤시오의 허가 임상 JAVELIN Bladder 100(JB 100)보다 뛰어난 OS가 실제 진료 현장에서 확인됐다는 게 주요 내용이다.기존 전이성 요로상피세포암 환자에게 쓰였던 백금기반 항암화학요법은 높은 반응률에도 불구하고 독성과 낮은 지속성으로 장기 치료가 어렵고 생존 연장 효과 역시 12~15개월에 불과했다. 반응이 있어도 1년 내 70%가 재발해 환자와 의료진은 불안한 치료 공백기를 견뎌야 했다.바벤시오는 JB 100 임상에서 OS 중앙값 29.7개월을 기록, 기존 대비 9개월 이상 연장된 성과를 입증했다. 이 같은 효과는 미국·유럽·일본·한국 등 5100여명이 참여한 글로벌 RWD에서도 일관되게 확인됐으며, 일부 코호트에서는 오히려 더 우수한 결과가 보고됐다.항암제의 가치는 임상시험 성과가 실제 현장에서 재현되는지 여부에 달려 있다. 임상은 제한된 조건에서 이뤄지지만, 실제 환자군은 훨씬 복잡하다. RWD는 이러한 간극을 메우며 치료 효과와 안전성을 검증하는 핵심 근거로 평가된다.국내 전이성 요로상피암(mUC) 치료의 변화와 1차 유지요법의 의의의 발표를 맡은 김인호 서울성모병원 종양내과 교수는 바벤시오의 내약성이 뛰어나 환자들이 장기간 안정적으로 치료를 이어갈 수 있다는 점을 강점으로 꼽았다.김인호 서울성모병원 종양내과 교수 김인호 교수는 "바벤시오는 임상시험에서 확인된 결과가 실제 진료 현장에서도 그대로 이어지고 있으며, 특히 엄격한 모니터링 아래 관리되던 독성 이슈도 실제 임상에서 충분히 조절 가능하다는 것이 확인됐다. 이러한 특성 덕분에 바벤시오는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 넘어, 장기 치료의 기준을 제시하고 있다고 생각한다”고 설명했다.대표적 연구 성과를 보면, 미국 PATRIOT-II에서는 환자 160명 의료기록 분석 결과 항암 시작 기준 OS 중앙값 30.5개월, 유지요법 시작 기준 24.4개월로 나타났다.일본 JAVEMACS 연구에서는 항암 시작 기준 38.9개월, 유지요법 기준 31.8개월로 아시아 환자군에서도 장기 생존 효과가 재현됐다.프랑스에서 진행된 AVENANCE 연구도 주목할 만하다. 1차 항암 후 바벤시오 유지요법을 받은 뒤, 2차로 ADC 엔포투맙 베도틴을 투여한 하위군(55명)의 OS 중앙값은 41.5개월에 달했다. 같은 조건에서 다시 백금항암제를 쓴 환자군의 OS가 24.5개월에 그친 것과 대비된다.이 결과는 ‘백금항암-바벤시오-ADC’로 이어지는 치료 시퀀스가 장기 생존을 현실화할 수 있음을 보여준다. 더구나 전신 수행능력 평가점수(ECOG PS) 2 이상 환자가 15% 이상 포함돼 현실성 있는 환자군에서도 효과가 확인된 점이 의의로 꼽힌다.국내 데이터도 힘을 보탰다. 2021~2023년 국내 5개 병원에서 30명을 대상으로 한 동정적 사용 프로그램(EAP) 분석에서 바벤시오 시작 기준 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 7.9개월로 JB 100 임상의 5.5개월을 웃돌았다.완전관해(CR) 비율은 20%였으며, CR 지속기간 중앙값은 17.8개월에 달했다. 환자군 67%가 진단 시 4기였고, 40%는 내장 전이를 동반하는 등 불리한 조건에도 불구하고 글로벌 결과와 일관된 성과를 보였다는 점은 의미가 크다. 이는 바벤시오가 급여 적용 직후 빠르게 1차 유지요법의 표준치료로 자리 잡은 배경이기도 하다.세션 좌장을 맡은 이재련 서울아산병원 종양내과 교수는 “바벤시오는 OS 중앙값 29.7개월로 기존 12~15개월 수준을 근본적으로 뒤집은 치료제”라며 “특히 임상 연구에서 확인된 생존 연장 효과가 RWD에서도 그대로 재현된 점은 장기 생존이 더 이상 기대치가 아닌 현실임을 보여준다”고 강조했다.부작용 관리 용이성과 삶의 질 개선 근거도 뒷받침된다. 임상과 RWD 모두에서 이상반응은 경미하거나 관리 가능한 수준으로 나타났으며, 치료 중단 사례는 드물었다. 고령·동반질환 환자에서도 장기 투여가 가능했고, 삶의 질 지표에서도 긍정적이었다. 사후 분석에서는 QTWiST 지표를 통해 바벤시오 환자들이 최적 지지요법군 대비 무독성 생존기간을 평균 4.2개월 더 유지한 것으로 나타났다.이처럼 다수의 임상, RWD 근거를 확보한 바벤시오는 현재 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽종양내과학회(ESMO), 유럽비뇨의학회(EAU) 등에서 전이성 요로상피세포암 1차 유지요법의 표준치료로 권고되고 있다. 특히 NCCN 가이드라인에서는 category 1 치료제로 명시됐다. 국내에서도 2021년 허가, 2023년 8월 급여 적용을 거치며 환자 접근성이 크게 개선됐다.김홍식 충북대병원 종양내과 교수 '전이성 요로상피암 치료 여정'에 대한 주제로 세션을 발표한 김홍식 충북대병원 혈액종양내과 교수는 “바벤시오는 고령 환자나 만성 신질환(CKD) 환자에서도 안전하게 투여할 수 있으며, 장기적이고 지속적인 반응을 기대할 수 있다는 점에서 임상적으로 매우 의미가 있다. 면역치료 과정에서 일시적 질병 진행(iUPD)이 나타날 수 있지만, 성급히 치료를 중단하지 않고 세심한 임상적 판단을 유지하는 것이 중요하다"고 전했다.이어 "면역관련 이상반응(irAEs)은 치료 1년 이상이 지난 시점에서도 발생할 수 있기 때문에, 장기간에 걸친 면밀한 모니터링이 필수적이다. 이러한 점을 종합했을 때, 바벤시오는 실제 진료 환경에서 환자들에게 장기간 치료 기회를 안정적으로 제공할 수 있는 옵션이라고 생각한다”고 평가했다.이재련 교수는 “요로상피세포암 치료제 시장에 다양한 옵션이 등장하고 있지만, 바벤시오처럼 장기간 추적 데이터와 폭넓은 RWD를 확보한 사례는 드물다”며 “임상적 유효성과 안전성, 그리고 보험 급여까지 더해져 현재 국내에서는 확고한 표준치료로 자리 잡았다”고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 먹는 PNH 신약 '파발타'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국노바티스의 경구용 발작성혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)치료제 파발타(입타코판)는 서울대병원을 비롯해 경북대병원, 원주세브란스병원, 충남대병원, 화순전남대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.7월 보험급여 등재 전후로 조금씩 처방 영역을 넓혀가는 모습이다.PNH는 전 세계적으로 100만명 당 약 1.5명 정도가 발생하는 것으로 추정되는 희귀질환이다.이 질환의 치료는 그간 C5억제제에 의존했다. 2010년 '솔리리스(에쿨리주맙)'가 국내 처음 허가됐고, 2022년 '울토미리스(라불리주맙)'가 허가돼 PNH 치료에 사용돼 왔다. 두 치료옵션 모두 체내 면역에 관여하는 보체 시스템의 대체 경로 안에서 말단에 위치한 C5를 억제하는 기전인 C5 억제제이며 정맥주사제다.그러다 지난해 4월, C3 및 C3b에 결합해 보체연쇄반응을 억제하는 기전의 피하주사제 '엠파벨리(페그세타코플란)'가 허가됐고, 8월에는 B인자를 억제하는 기전의 경구제 파발타가 등장했다.C5 억제제의 기전적 한계로 남은 PNH 미충족 수요, 혈관 외 용혈(EVH)’ PNH는 적혈구에 유전적 결핍이 생기면서 시작되는데 이로 인해 혈관 내 용혈(IVH, Intravascular Hemolysis)과 혈관 외 용혈(EVH, Extravascular Hemolysis)이 발생한다.이런 용혈은 곧 혈전증, 골수부전을 야기해 생명을 위태롭게 만든다. 때문에 PNH 치료는 용혈을 조절하는 것이 중요한데 현재 PNH의 표준치료법인 C5 억제제는 IVH는 유의하게 조절하지만, 기전적으로 EVH는 조절하는데 한계가 있다.B인자억제제 파발타의 급여 등재에 관심이 모이는 이유다. B인자는 C5 뿐만 아니라 C3 및 C3b보다 대체 경로 내 상위에 존재하는 인자로 이를 억제할 경우 IVH 뿐만 아니라 EVH까지도 포괄적으로 조절할 수 있다.실제 파발타는 치료 경험이 없는 환자 대상에게 유효성을 보였다. 치료 경험이 없는 PNH 환자를 대상으로 한 APPOINT-PNH 연구에 따르면 환자 33명 중 19명은 적혈구 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상에 도달했다.또한 92% 환자가 임상적으로 유의한 헤모글로빈 수 2g/dL 이상 증가를 보였으며, 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상 지속된 환자는 63%였다. 연구 기간인 24주동안 헤모글로빈 수치가 지속적으로 증가하는 추세를 보였으며, 20주차부터는 헤모글로빈 정상화 수치에 도달해 24주 차까지 지속됐다. 또한 98%가 수혈 의존성을 극복했다.장준호 삼성서울병원 혈액내과 교수는 "C5 억제제가 처음 등장했을 당시, 전문가들은 PNH 치료의 패러다임이 전환됐다. 그러나 C5 억제제는 여전히 혈관 외 용혈(EVH)을 조절하는데 한계가 있다"고 말했다.아울러 "파발타는 PNH 치료의 또 한번의 패러다임 전환을 주도할 신약이다. B인자 억제라는 기전은 대체 경로의 상단에 위치한 B인자에 관여하기 때문에 혈관 내외 용혈을 모두 조절할 수 있으며 임상을 통해 고무적인 결과를 보였다"고 강조했다.

[데일리팜=정흥준 기자] 천혜당제약(대표 김창준)이 약국 통합 주문 플랫폼 바로팜의 제약사 브랜드관에 공식 입점했다.이번 입점을 통해 전국 약국에 천혜당제약의 주요 제품을 더욱 안정적으로 공급하고 폭넓은 소비자 접점을 확보할 계획이다. 천혜당제약은 1977년 설립 이후 약 50년 전통을 이어온 의약품 전문 제조사로 국내 식염포도당 총생산량 1위 기업으로 알려져 있다. 업체 측에 따르면 GMP 인증 시설에서 생산되는 식염포도당은 안정성과 품질을 모두 갖춰 약국과 여러 유통 채널을 통해 공급되고 있다. 최근에는 PTP 포장을 적용해 위생성과 휴대성을 강화했다.특히 식염포도당은 땀으로 빠져나간 수분과 전해질 보충에 도움을 줘 여름철 근로와 야외 활동 시 섭취할 수 있다. 500정 대용량 제품과 60정 소용량 제품 등 다양한 포장 단위로 제공돼 상황에 맞춰 간편하게 섭취할 수 있다.또 천혜당제약의 장수 진통제 뇌신과 뇌선은 1980년대 초부터 판매된 가루 두통약이다. 아세트아미노펜과 무수카페인을 주요 성분으로 두통, 치통, 관절통 등 다양한 통증 완화에 사용되며 개별 포장된 가루 형태라 복용 편의성이 좋다. 특히 뇌선은 해녀들이 물질 전 복용하는 약으로 알려져 있다.천혜당제약 관계자는 “50년 가까이 의약품 제조에 집중하며 품질과 신뢰를 지켜왔다”며 “이번 입점을 통해 더 많은 약국과 소비자에게 당사의 제품을 제공하고 모두가 만족할 수 있는 의약품을 계속해서 제공해 나갈 계획이다”고 전했다.

[데일리팜=이석준 기자] 휴온스그룹 휴온스엔 5일 '한국농업기술진흥원 창립 16주년 기념식'에서 손동철 대표가 표창을 수상했다고 5일 밝혔다.농촌진흥청은 농업 기술 혁신과 농산업 발전에 기여한 유공자를 선정해 시상했다.휴온스엔은 2021년 농촌진흥청으로부터 '와이셀라 시바리아 JW15'를 이전 받아 대량 배양·생산 공정을 최적화하고 식품의약품안전처 개별인정형 기능성 원료로서 인정받았다. '와이셀라 시바리아 JW15'는 한국전통식품인 김치에서 유래된 국내 유일 ‘면역기능성 프로바이오틱스’로 한국인의 전통 발효음식 속 건강 가치를 현대 과학으로 입증했다.휴온스엔은 이를 기반으로 국내 최초 식품의약품안전처 인증 면역활성 유산균 제품인 '면역엔 와이셀라’를 출시했으며, 지난 7월에는 미국 식품의약국(FDA)로부터 신규 건강식품원료(New Dietary Ingredient Notification, NDIN) 인증을 획득해 글로벌 시장 진출의 교두보를 마련했다.지난 6월에는 국립식량과학원으로부터 호흡기건강 개선 기능성원료의 특허 기술을 이전 받았다. 이를 활용한 호흡기 건강개선 건강기능식품 개별인정 허가 및 사업화를 위해 농림식품기술기획평가원(IPET) 기술사업화를 수행하고 있다.손동철 대표는 "앞으로도 국산 천연물 소재를 적극 발굴하고 과학적 연구를 통해 그 기능성을 입증하는데 연구 개발 역량 강화에 집중할 것이다. 이를 기반으로 농촌 진흥청과의 긴밀한 협력을 통해 산업 생태계의 발전은 물론, 글로벌 시장 진출을 선도할 수 있도록 앞장서겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이석준 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형(과제명: GC1130A) 치료제가 식품의약품안전처(식약처)로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. 미국 FDA와 유럽 EMA에 이은 세번째 희귀의약품 지정이다.국내 희귀의약품 지정은 ▲유병 인구 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품 ▲적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료제 대비 안전성과 유효성이 현저히 개선된 의약품을 대상으로 한다.국내 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료 감면 및 조건부 허가 신청 대상이 되는 혜택이 부여된다.산필리포증후군은 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease)의 일종이다. 소아 약 7만 명 당 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다. 일반적으로 2~5세부터 언어 발달 지연 및 발달 정체가 나타나며, 이후 인지 기능 저하, 운동 능력 약화, 호흡기 문제가 발생해 생명에 심각한 위협을 준다.현재까지 승인된 산필리포증후군 치료제는 없으며, 증상 완화를 위한 재활 치료만 이뤄지고 있어 환자들의 미충족 의료 수요가 높다.GC녹십자는 해당 치료제를 뇌실투여(intracerebroventricular, ICV) 제형으로 개발하고 있다. 이 방식은 약물을 뇌실로 직접 투약하기 때문에 중증 환자군의 인지 기능 개선에 효과적일 것으로 기대된다. 2024년 발표된 GC1130A의 비임상 결과에서 ICV 제형이 척추강 내 직접 투여(IT) 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효과가 있음을 입증했다.GC1130A는 현재 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 진행 중이다. 5년 내 상용화가 목표다.허은철 GC녹십자 대표이사는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것으로 기대한다. GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 될 것”이라고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 대웅제약이 개발한 P-CAB 계열 위식도역류질환 신약 펙수클루가 중국 시장에 진출한다.대웅제약은 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 펙수클루 40mg의 품목허가를 승인받았다고 5일 공시했다.펙수클루는 대웅제약이 개발한 '칼륨 경쟁적 위산분비억제제(P-CAB)’ 계열의 위식도역류질환치료제다. 2021년 12월 국내 개발 34호 신약으로 허가받았다. 펙수클루는 대웅제약이 2008년부터 13년간 자체 기술로 개발에 성공한 국산 신약이다.대웅제약은 지난 2023년 6월 중국에 펙수클루 허가를 신청했고 2년 만에 품목허가를 획득했다.대웅제약 측은 “이번 중국 허가 승인을 통해 현지 역류성식도염 환자들에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대된다”라면서 “중국 현지 시장 환경에 맞춘 최적의 마케팅 전략을 수립하고, 제품 출시를 추진할 예정이다”라고 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] 결핵 치료제 ‘서튜러(베다퀼린)’가 제네릭사의 특허 도전 타깃이 됐다. 연간 수입 규모는 100억원에 못 미치지만, 다제내성 결핵 치료에 쓰이는 핵심 약제라는 점에서 틈새시장 공략 대상으로 떠올랐다는 분석이다.5일 제약업계에 따르면 비씨월드제약은 최근 얀센을 상대로 서튜러정 조성물특허에 소극적 권리범위확인 심판을 청구했다.서튜러정은 얀센이 지난 2014년 허가받은 결핵 치료제다. 결핵균의 에너지 대사를 차단하는 신규 기전의 약물이다. 다제내성 결핵 환자의 치료에 사용된다. 세계보건기구(WHO)는 서튜러정을 다제내성 결핵의 표준 치료제 중 하나로 권고하고 있다.식품의약품안전처 특허목록집에 등재된 서튜러정 특허는 총 3개다. 물질특허는 올해 6월 만료됐다. 이를 제외하면 2026년 12월 만료되는 용도특허와 2027년 12월 만료되는 조성물특허가 남는다.비씨월드제약은 2027년 만료되는 조성물특허를 회피한 뒤, 내년 용도특허 만료 시점에 맞춰 제네릭을 조기에 발매한다는 전략이다.식약처에 따르면 2023년 기준 서튜러의 수입실적은 410만 달러(약 57억원) 규모다. 시장 규모는 크지 않지만, 다제내성 결핵 치료에서 대체제가 마땅치 않다는 점에서 제네릭사의 특허 도전 타깃이 됐다는 분석이다. 더구나 결핵 치료제의 경우 복용기간이 1년 가까이 길다는 점에서 제네릭 발매 시 안정적인 수익 창출이 가능할 것으로 전망된다.비씨월드제약에 이어 영진약품도 서튜러정 제네릭 개발에 나섰다. 영진약품은 지난달 'YPG-043-T'와 'YPG-043-R'의 약동학적 특성·안전성 평가를 위한 임상 1상을 승인받았다. 대조약은 서튜러정이다. 향후 영진약품의 서튜러정 특허 도전도 예상되는 부분이다.

[데일리팜=손형민 기자] 한올바이오파마가 자가면역질환 신약 임상에 속도를 내고 있다. 이미 아르젠엑스, 존슨앤드존슨 등이 새로운 기전의 신약을 상용화에 성공한 상황에서 후발주자인 한올은 계열 내 최고 신약을 목표로 임상을 확대 중이다. 기존 신약의 단점을 보완해 일부 적응증에서는 계열 내 최초 신약 등극을 노린다.5일 관련 업계에 따르면 한올바이오파마 미국 파트너사 이뮤노반트는 최근 FcRn 억제제 바토클리맙(HL-161)의 그레이브스병 대상 임상 2상에서 치료 종료 후 6개월간 유지 효과에 대한 데이터를 발표했다.그레이브스병은 자가면역 질환의 일종으로, 자가면역 항체가 갑상선을 지속적으로 자극하여 갑상선호르몬을 과도하게 생성하게 하는 질병이다. 이로 인해 신진대사가 빨라지는 갑상선 기능 항진증이 발생하며, 눈 뒤 조직에 영향을 미쳐 안구 돌출 등의 증상이 나타기도 한다.임상 결과, 바토클리맙 치료 종료 후 환자의 약 80%에서 갑상선 호르몬 수치가 6개월간 정상 수준을 유지했다. 환자 중 절반은 약물 없이 안정적으로 유지됐으며, 나머지 환자도 저용량 항갑상선제만으로 조절 가능했다. 안전성과 내약성은 기존 연구 결과와 일관됐다.한올은 바토클리맙 외에도 차세대 FcRn 억제제 후보물질 아이메로프루바트로 그레이브스병 임상 2건을 진행 중이다. 2027년 탑라인 공개가 예정돼 있다.후발주자 한올, 계열 내 최고, 계열 내 최초 동시 목표아르젠엑스 '비브가트'현재 한올바이오파마가 개발 중인 FcRn 억제제 시장은 이미 아르젠엑스의 ‘비브가트’가 블록버스터 약물로 자리 잡으며 빠르게 확대 중이다. 비브가트는 2022년 미국 출시 이후 첫해 4억200만 달러, 2023년 12억 달러, 2024년 22억 달러 매출을 기록하며 시장에 안착했다. 또 존슨앤드존슨의 니포칼리맙도 최근 미국에서 승인을 받으며 경쟁이 본격화됐다.기존 자가면역질환 치료제는 휴미라, 레미케이드로 대표되는 종양괴사인자알파(TNF-α) 억제제가 시장을 장악하고 있지만, FcRn 억제제의 등장으로 경쟁 구도로 흘러가고 있다.FcRn 억제제는 면역글로불린G(IgG)의 방어수용체인 Fc 수용체(FcRn)를 차단하는 새로운 기전이다. 해당 기전은 질병을 유발하는 면역글로불린G 항체를 감소시키고 이를 재순환하는 과정을 차단한다. IgG 항체의 재활용을 차단해 자가면역 반응의 근본 원인을 제어하는 방식으로, 기존 약물 대비 정밀성과 확장성이 높다는 평가를 받고 있다.한올바이오파마는 2017년부터 해외 파트너십을 통해 글로벌 전략을 강화해왔다. 중국 하버바이오메드에는 바토클리맙 권리를, 미국 이뮤노반트에는 바토클리맙·아이메로프루바트 권리를 각각 이전했다. 하버바이오메드는 중화권, 이뮤노반트는 미국·유럽·중남미 등에서 개발을 이어간다.바토클리맙을 포함한 기존 FcRn 억제제들은 LDL-콜레스테롤과 알부민 수치 증가가 발생해 만성질환 환자들에게는 사용이 제한적라는 지적이다.이에 한올바이오파마는 차세대 FcRn 억제제인 아이메로프루바트에 기대를 걸고 있다. 아이메로프루바트는 기존 FcRn 항체 치료제와 달리 알부민, LDL-콜레스테롤 수치에 영향을 미치지 않는 것으로 나타났다.한올바이오파마 자가면역질환 신약 임상 현황(자료=한올바이오파마). 한올바이오파마는 바토클리맙을 통해 계열 내 최고 신약을, 아이메로프루바트로 계열 내 최초 신약 등극을 노리고 있다.현재 허가된 FcRn 억제제들은 모두 중증근무력증 치료로 허가된 바 있다. 바토클리맙은 중증근무력증 이외에도 그레이브스병, 갑상선안병증, 만성염증성다발성신경병증 등 4개 질환에서 임상이 진행되고 있다. 아이메로프루바트의 경우 위에 4가지 적응증에 류마티스관절염, 쇼그렌증후군에 대한 연구도 계속되고 있다.중국서 중증근무력증 임상 마치고 허가 신청…새로운 파트너와 협력 가능성도한올바이오파마가 자가면역질환 신약의 상업화를 가장 먼저 기대하고 있는 지역은 중국이다. 하버바이오메드는 지난 2023년 12월 임상3상을 마치고 허가 신청을 완료한 상황이다.임상 결과, 투약 12주차에 바토클리맙 340mg과 680mg 투여군 모두에서 위약군 대비 통계적으로 유의한 중증근무력증 일상생활 수행 능력 평가 척도인 ‘MG-ADL(Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living)’점수 개선이 확인됐다.특히 고용량 투여군은 평균 -5.6점의 MG-ADL 개선을 보여, 위약군 -3.6점, 경쟁사 약물 대비 우월한 개선 폭을 입증했다. 중간 용량인 340mg 투여군도 -4.7점 개선을 기록했다.자료=한올바이오파마 IgG 감소율 역시 용량 의존적으로 뚜렷했다. 340mg 투여군은 평균 64% 감소, 680mg 투여군은 74% 감소를 보여, 아르젠엑스의 비브가트(61%), J&J의 니포칼리맙(69%) 대비 높은 억제 효과를 입증했다.환자 반응률(Response rate)에서도 경쟁 우위를 보였다. 12주차에 MG-ADL 반응률은 바토클리맙 680mg 투여군이 93%, 340mg 투여군이 81%로 나타났다. 비브가트는 78%, 니포칼리맙은 69%였다.이번 결과는 FcRn 억제제 계열 약물 가운데 MG-ADL 평균 5점 이상 개선을 달성한 최초 사례라는 점에서 의미가 있다. 바토클리맙은 IgG 감소율과 임상학적 효능 간의 일관된 상관관계를 다양한 적응증에서 보여주고 있어, 향후 자가면역질환 치료 전반으로 확장 가능성이 크다는 평가다.다만 상용화 이후에 대한 판권 관련 협의는 난항을 겪을 전망이다. 지난 1월 한올바이오파마는 하버바이오메드에 계약 해지를 통보했으며, 계약서의 해지 절차에 따라 뉴욕 국제상업회의소(ICC)에서의 중재가 개시됐다.한올바이오파마 관계자는 “중재과정에서 합의를 모색하고자 하지만 합의가 이뤄지지 않을 경우 중재 판정을 통해 바토클리맙의 사업권을 회수하고, 새로운 파트너와 함께 중화권 개발과 상업화를 가속할 것”이라고 전했다.