[약가산정 기준 투명성-합리성 시급] “국내 개발 신약에 대한 기관 별 평가 기준이 달라 업계가 힘들어 하고 있다. 여기에 신약이 개발되더라도 기등재목록정비로 약가가 추가 인하된다. 약가 산정 기준의 투명성, 합리성, 신뢰성이 시급하다.” 제약산업 연구개발 장벽이 되고 있는 정부 약가 규제 정책에 대한 다양한 개선방안이 제시될 것으로 보여 주목된다. 데일리팜이 오는 29일 오후 2시 한국제약협회 4층 강당에서 개최하는 ‘제 8차 제약산업 미래포럼’에서는 정부 약가제도에 대한 문제점을 깊이있게 논의하고 약가 정책과 제약산업 발전에 대한 균형적인 대안이 무엇인지 진지하게 고민하는 장이 될 것으로 보인다. 이번 포럼에서는 막혀있는 연구개발 숨구멍을 뚫기 위한 정부와 제약업계의 현실적인 접점은 무엇인지 집중적으로 다룬다. 이를 위해 ‘돈 되는 R&D 환경의 최소여건’을 주제로 ▲살가운 허가-버거운 약가 협상(전용관 보령제약 부사장) ▲R&D 했는데 돈이 안되는 현실(박홍진 한국오츠카 제약 상무) ▲약가인하 기전의 현실적 보완책(갈원일 제약협회 전무) 등이 발표된다. 이와함께 ‘희귀질환 의약품의 가치’를 주제로 ▲희귀질환 R&D는 혁신 신약의 통로(김성욱 한올바이오파마 사장) ▲소아희귀질환의 허가 정책 로드맵(홍순욱 식약청 의약품안전정책과장) ▲소아임상의 가치와 중요성(박민수 연세대 의대 교수) ▲정부의 임상개발 지원과 육성방안(정은경 복지부 보건산업기술과장) 등이 다뤄진다. 갈원일 제약협회 전무는 ‘현행 약제비 통제정책의 문제점과 개선방안’이라는 주제 발표를 통해 선별등재제도 시행 과정에서의 문제점과 개선 과제 의견을 개진할 예정이다. 이어 시장형 실거래가제도 시행의 문제점과 개선과제를 통해 약가인하 시기를 일원화해 중복인하를 방지해야 한다고 강조한다. 갈전무는 특히 사용량-약가 연동 약가인하 제도의 문제점과 개선 과제를 집중적으로 부각시킬 것으로 보인다. 전용관 보령제약 부사장은 ‘국내개발 신약 약가의 문제점 및 제언’을 통해 국산신약 개발과 약가 협상 과정에 대한 다양한 경험을 공유할 예정이다. 전 부사장은 이날 국내신약에 대한 기관 별 평가 기준 문제점과 기등재목록정비 관련 중복인하, 원가산정 기준에 대한 다양한 의견을 개진한다. 또한 ‘Premium price’ 등 새로운 정책방향도 건의한다는 계획이다. 김성욱 한올바이오파마 사장은 희귀의약품 개발에 대한 방향성을 제시할 것으로 보여 관심을 모은다. 김 사장은 이날 제약사들이 수익성이 낮더라도 난치성 희귀 질환 치료제 개발을 해야하는 당위성과 희귀질환 치료제에 대한 정부 행정적 지원 등에 대해 건의한다는 계획이다. 김 사장은 희귀질환 의약품에 대한 연구개발비 지원, 세금 혜택, 독점권 부여 등의 우대정책이 필요하다고 강조하고 있다. 박홍진 한국오츠카 상무는 ‘R&D 했는데 돈이 안되는 현실’이라는 주제발표를 통해 신약개발의 회수기간이 되지도 않은 제품의 약가인하는 R&D의 매력을 감소 시키고 있다고 주장한다. 특히 박상무는 사용량 약가 연동제도가 환자의 치료기회 확대 및 국내 제약산업 발전에 역행하게 되는 제도로 인식될 수 있다고 지적했다. 따라서 약가측면에서 성공한 R&D의 개발 후 비즈니스에 대한 확신을 가질 수 있는 인센티브가 부여돼야 한다고 강조했다. 박민수 연대의대 교수는 ‘소아용 의약품 개발의 필요성’에 대해 강조한다. 박 교수는 소아용 의약품 개발이 저조한 것은 개발 비용이 높고, 시장 경제성이 적기 때문이라며 이에대한 개선방안이 필요하다는 주장이다. 또한 소아용 제형 개발 시 약가 산정에 있어 제네릭으로 취급되는 등 소아용의약품에 대한 약가 기준이 불리한 면이 많다며 정부에서 다양한 육성정책이 마련돼야 한다고 강조했다, 미래포럼에서는 이외에도 약계 다양한 전문가들이 함께 참여해 국내 제약산업의 연구개발과 약가정책에 대한 진지한 토론의 장이 될 것으로 기대된다. 한편 이번 포럼 사전예약은 28일까지 접수하며, 당일 현장등록도 가능하다. 등록비는 사전예약 2만 2천원, 현장등록 3만 3천원(부가세 포함). 기타 자세한 사항은 데일리팜(02-3473-0833, 총무팀)으로 문의하면 된다.

기등재약 목록정비 절감액은 6465억원 규모 특허만료약 약가인하 연동제의 재정절감 효과가 연간 2천억원을 넘는 것으로 추계됐다. 기등재약 목록정비 사업 절감액의 절반이 넘는 수치다. 반면 사용량 약가연동제의 효과는 아직은 미미한 수준인 것으로 나타났다. 26일 복지부가 한나라당 윤석용 의원실에 제출한 자료에 따르면 2006년 약제비 적정화 방안 시행이후 도입된 특허만료의약품 약가인하, 사용량 약가연동제, 기등재약 목록정비 사업에 따른 재정 절감효과는 연간 6465억원 규모다. 특허만료의약품 약가인하와 사용량 약가연동제는 지난해말까지, 기등재약 목록정비 시업은 7월 1일 적용되는 본평가 5개 약효군을 포함시켰다. 우선 제네릭 출시와 연계해 오리지널 약가를 20% 자동 인하시키는 특허만료약 약가인하제도로 2007~2010년 4년간 연간 2387억원의 재정 절감효과가 발생했다. 반면 사용량이 증가한 의약품의 가격을 약가 재협상을 통해 재조정하는 사용량 약가연동제는 시행 초기여서 아직 실적이 미미했다. 2009년 2억원, 2010년 11억원 등으로 연간 13억원에 그쳤다. 기등재 의약품 목록정비 사업은 경제성평가 등의 논란으로 사업이 지연돼 오다가 지난해 신속정비 방안으로 변경 시행되면서 속도를 내고 있다. 시범평가와 본평가 2개 사업을 포함한 연간 재절절감 추계액은 4065억원 규모다. 당뇨병치료제 등 남아있는 41개 약효군에 대한 평가가 끝날 경우 연간 9천억원대로 늘어난다. 세부내용을 보면 기등재 의약품 목록정비 시범평가 결과에서는 편두통약 2개 품목이 각각 3.9%, 10.3% 약가가 인하됐고, 4개 품목이 전액본인부담으로 전환됐다. 추정 재절절감액은 21억원 내외다. 또 고지혈증치료제는 126개 품목이 2.2%에서 37.5%까지 약가가 조정됐고, 7개 품목은 급여대상에서 제외됐다. 연간 453억원의 재정절감 효과를 가져왔다. 본평가 첫번째 대상이었던 고혈압치료제는 262개 품목이 2.2%~20.6%까지 품목에 따라 1~3차에 걸쳐 가격이 조정된다. 재정절감 효과는 905억원 규모다. 소화기관용제 등 5개 약효군에 대한 평가에서는 761개 품목이 0.1%에서 21.1%까지 마찬가지로 내달 1일부터 3차년도에 걸쳐 가격을 조정하기로 했다. 추정 절감액은 2686억원에 달한다.

식약청이 올해 해외 제약사 실태조사 첫번재 실사대상으로 인도 기업인 ' 클라리스라이프사이언스'를 선택했다. 해외 업체에 대한 사후 실태조사는 작년에 이어 두번째로 식약청 자체예산으로 진행된다. 26일 식약청에 따르면 이번주부터 인도 제약업체 '클라리스라이프사이언스'를 시작으로 해외 의약품 제조업체 사후 실태조사에 들어간다. 수입의약품 허가신청 시 실시되는 사전 실태조사와 달리 국내 유통되는 수입의약품을 대상으로 한 해외업체 사후 실태조사는 지난해부터 시작됐다. 실태조사 기준도 없을뿐더러 상대국 간 교역분쟁 우려가 있어 해외 업체에 대한 사후 점검은 그동안 사각지대나 다름없었다. 식약청은 해당 업체가 비용을 부담하는 사전 실태조사와 달리 자체 예산으로 사후방문을 진행한다. 클라리스라이프사이언스사는 대형 다국적제약사의 제네릭 약물을 위탁생산하는 등 최근 인도에서 두각을 나타내고 있는 제약사다. 국내에는 A제약사를 통해 혈장증량제 등을 공급하고 있다. 클라리스사는 식약청 방문을 흔쾌히 허락한 것으로 알려졌다. 식약청 관계자는 "일각에서는 서로 협의 하에 사후방문이 이뤄지는 터라 단속에 대한 기대치를 낮게 보는 것 같다"며 "하지만 실제로 방문하게 되면 많은 부분에서 지적사항이 나온다"며 실속있는 점검을 자신했다. 점검은 3인 1조로 약 일주일동안 진행된다. 이번 점검이 끝나고 2주 후에는 미국 쓰리엠사에 대한 점검이 실시된다. 우리나라에 수입되는 피부 소독제품의 제조·공정 시스템을 점검하게 된다. 이들 업체말고도 식약청은 연내 해외업체 한 곳을 더 방문할 계획이다.

줄기세포치료제 허가를 놓고 '세계 최초로 대한민국이 새로운 길을 냈다'는 평가와 함께 한켠에서는 의구심의 목소리가 들리고 있다. 임상시험에서 해당 줄기세포치료제 투여환자가 고작 40명이라는 점과 투여 후 추적관찰기간도 터무니없이 짧다는 게 이유다. 24일 식약청이 내달 초 세계 최초 줄기세포치료제 '하티셀그램-AMI(에프씨비파미셀(주))'를 허가할 예정이라고 발표한 가운데 일각에서는 허가절차 적정성에 의구심을 갖는 목소리가 흘러나오고 있다. 특히 40명의 시험자와 6개월간의 추적관찰기간은 아무리 첫 케이스라해도 부족하다는 지적이다. 통상 의약품 임상시험은 안전성을 보는 1상, 유효성을 보는 2상, 용량을 결정하는 3상으로 나눈다. 특히 3상에서는 피험자를 대규모 모집해 진행한다. 반면 '하티셀그램-AMI'은 환자 본인의 줄기세포라는 점에서 안전성이 인정돼 1상은 면제됐고, 유효성과 용량을 보는 2~3상 시험은 한번 임상시험으로 대신했다. 1상 면제는 기존 세포치료제 기준을 따랐고, 2~3상은 환자군이 적은 의약품 특성을 감안한 것이었다. 임상시험은 투여 시험군과 미투여 대조군 각각 40명씩으로 나눠 진행했다. 또한 투여 후 6개월 간 심근경색 환자의 심장박출률(심장에 들어온 혈액을 다시 내보내는 비율)을 모니터링했다. 식약청은 이 약을 투여한 시험군에서 투여전보다 심장박출률이 5% 이상 개선된 점을 들어 유효성을 인정했다고 설명했다. 그러나 바이오업계 한 관계자는 "아무리 피험자 확보가 어렵다하더라도 40명 정도면 보통 의약품 임상시험의 2상 단계밖에 안 된다"며 "보다 효과를 확실히 보려면 피험자 수를 더 늘려야 한다"고 주장했다. 이 관계자는 또 "추적관찰기간 6개월도 너무 짧다"며 "시간이 지나면 효과가 떨어질 수 있고, 부작용도 나타날 수 있어 더 길게 모니터링을 했어야 하는 게 아닌가 생각한다"고 덧붙였다. 더욱이 안전성을 보는 1상을 건너뛰었다는 점에서 부작용 모니터링 기간을 장기간 뒀어야 한다는 의견이다. 특히 유전자치료제를 세계 최초로 시판승인했지만 인정받지 못한 중국의 예를 들면서 우리도 신뢰를 받지 못할 가능성을 업계는 우려하고 있다. 업계 한 관계자는 "우리나라의 줄기세포 연구능력을 전 세계가 인정하고 있는 상황에서 오히려 이번 허가로 위상을 떨어뜨리지 않을까 걱정된다"고 전했다. 시장에서 성공 가능성도 낮다는 분석이다. 앞서 관계자는 "임상시험에서 피험자가 적은 걸 보면 시판 이후 환자군 자체도 많지 않을 것으로 보인다"며 "우리가 생각하고 있는 고부가가치 블록버스터 약물은 기대할 수 없다"고 말했다. 그러면서 현재로서 기대할 수 있는 건 '주가부양' 효과 밖에 없다며 평가절하했다. 발암 가능성 등 부작용도 우려스러운 점이다. 보통 줄기세포치료제는 줄기세포 배양을 활성화하기 위해 ' 바이러스'를 사용한다. 하지만 이 바이러스가 암을 일으킬 가능성이 있어 한동안 논란이 된 적이 있다. 식약청은 이번 제품의 동물실험 및 임상시험에서는 특이할만한 부작용은 나타나지 않았다고 발표했다. 업계는 그러나 언제 부작용이 튀어나올지 모르는만큼 장기 모니터링을 통해 안전성을 확립할 필요가 있다고 전하고 있다.

내달 초 식약청이 세계 최초로 시판승인할 예정인 국내 바이오업체 에프씨비파미셀의 '하티셀그램-AMI'는 심근경색 환자의 심장운동기능 향상능력을 인정받았다. 하지만 심근경색 질병 자체를 완치하게 하는 치료제 개념은 아니라는 게 식약청 설명이다. 24일 오후 서울식약청에서 열린 줄기세포치료제 품목허가 관련 브리핑에서 식약청은 이 제품이 '심근경색 발병 후 24시간 내 시술한 환자의 심근경색 개선'으로 시판승인할 예정이라고 밝혔다. 환자 본인 골수에서 채취·배양해 얻은 줄기세포치료제를 환자에게 투여한 결과 심장박출률(심장에 들어온 혈액을 다시 내보내는 비율)이 5% 개선한 부분이 유효성을 인정받은 것이다. 임상시험은 2007년 3월부터 2010년 5월까지 환자 80명(시험군·대조군 각 40명)을 대상으로 연세대세브란스병원 등 6개 병원에서 진행됐다. 시험약 투여 후 6개월 간 추적관찰기간을 가졌다. 피험자 대상은 심근경색 발병 후 24시간 이내 병원에 내원, 스텐트 등 혈관확장시술을 받은 환자들로 구성했다. 이들 가운데 시험군은 자신의 골수에서 채취해 약 4주간 분리·배양한 줄기세포를 투여받았다. 임상시험 결과 줄기세포치료제를 투여한 시험군은 투여 전(51.17%)보다 심장 박출율이 5.93% 증가한 것으로 나타났다. 이에 대해 에프씨비파미셀 김현수 대표는 "심장 박출률이 5% 이상 개선되면 심근경색 환자들이 심장기능 악화로 인해 발생하는 사망률을 급격하게 줄일 수 있다"고 설명했다. 현재까지 심근경색 자체를 치료하는 의약품는 나와 있지 않다. 하지만 이번 줄기세포치료제를 통해 심근경색 환자의 근본적인 발병원인 치료가 기대된다. 다만 식약청은 임상시험에 참여한 피험자 수가 적고, 6개월 이상 추적 모니터링하지 않은 점을 고려해 '심근경색 치료' 대신 '심근경색 개선'으로 허가했다는 설명이다. 안전성면에서는 동물실험 및 임상시험에서 대조군과 비교한 결과 유해한 사례는 없었다고 식약청은 덧붙였다. 식약청 박윤주 첨단제제과장은 "허가 시 정해지는 재심사 및 추가 임상을 통해 안전성 및 효과가 확립되면 심근경색 치료제로 이용할 수도 있을 것"이라고 전했다. 에프씨비파미셀 측은 이번 줄기세포치료제를 빠르면 하반기쯤 일반에 선보일 예정이라고 밝혔다. 김 대표는 "환자에서 얻은 줄기세포를 배양하려면 최소 3~4주가 필요한데다 앞으로 허가절차를 감안하면 8~9월 쯤이나 출시가 가능할 것"이라고 설명했다. 하지만 시장에 출시되더라도 수천만원의 비용이 드는 고가 의약품인데다 발병 후 24시간 내 내원해 시술을 받아야한다는 점에서 대중화까지는 오랜 시간이 걸릴 것으로 전망된다.

세계 최초 줄기세포치료제가 한국에서 먼저 나온다. 식약청은 세계 최초 줄기세포치료인 에프시비파미셀의 '하티셀그램-AMI'를 내달초 품목허가할 예정이라고 24일 밝혔다. 그간 피부, 연골 등에 대한 세포치료제는 우리나라를 포함한 여러나라에서 허가된 바 있지만, 분화되지 않은 성체줄기세포를 이용한 세포치료제 품목을 허가받은 케이스는 이번이 처음이다. '하티셀그램-AMI'는 심근경색환자의 골수를 채취한 후 중간엽줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자에게 다시 투여하는 방식으로 환자의 손상된 심장혈관에 직접 주입하는 제품이다. 이 제품은 지난해 5월 식약청에 신청돼, '안전성·유효성', 품질보증을 위한 '기준 및 시험방법' 및 'GMP평가'를 거쳤으며 식약청은 업계의 시행착오를 최소화화기 위해 개발초기 단계인 비임상 및 임상시험의 설계, 품질기준 설정 등에 대한 사전심사 제도를 운영해왔다. 또한 품목허가 신청 전 준비된 자료부터 미리 심사하는 단위별 심사제 등 효율적 검토체계를 운영했다고 식약청은 덧붙였다. 한편 2009년 기준으로 국내에서 발생한 급성심근경색증 수진자 수는 6만8021명으로 연간 7만명 가까이 발생하고 있는 심근경색 환자에게도 치료 선택의 폭이 넓어질 것으로 보인다.

"보건복지부, 심평원, 공단은 통합된 가격 및 보험 급여 과정을 개발해 공정하고 명확한 규칙을 시행해야 한다" 주한유럽연합상공회의소 프레드리히 가우제 제약위원회 위원장은 한·EU FTA 발효를 일주일 앞둔 24일 신라호텔에서 개최된 '시장진입 장벽 백서' 기자회견에서 이 같이 주장했다. 가우제 위원장은 "심평원과 공단이 서로 독립적으로 활동하는 것은 투명성과 일관성이 부족한 중복적 가격 및 보험 급여 과정을 가져왔고 매우 비효율적이고 시간이 많이 걸린다"고 말했다. 이에 따라 가격 산정에 대한 예측 가능성과 투명성이 떨어져 결국 혁신 신약을 개발하려는 제약사의 의지가 떨어질 수 있다는 것이다. 그는 "심평원과 공단의 평가 기준과 관행은 공정한 가격과 보험급여 방법을 보장하기 위해 통합돼야 하고, 신약 및 기존 약품의 적응증, 제형 개선에 대한 효율적이고 신속한 약물 경제성 평가를 보장해야 한다"고 주장했다. 또 가우제 위원장은 "한국정부는 중장기적으로 환자들의 삶의 질을 위해 혁신적인 치료와 약물 제공여부의 균형을 맞추기 위한 방법을 찾지 못했다"고 밝혔다. 이에 대한 근거로 그는 혁신신약이 한국 시장에서 금전적인 보상이 여전히 이뤄지지 않고 있다는 것을 제시했다. 그는 "오리지널 특허 약품의 가격은 연구 조사와 임상 전 임상 개발에 연관되는 투자 수준 및 위험 요소를 충분히 반영해야 한다"며 "한국내 R&D 투자를 장려하려면 혁신적이고 특허보호 중인 의약품 가격은 충분히 보상돼야 한다"고 강조했다. 현재 현안으로 제기된 수입 품목에 대한 허가 문제의 불합리성도 제기됐다. 가우제 위원장은 "수입되는 모든 제품의 개별 배치는 제조업체와 원산지 보건당국에 의해 시험을 거쳤음에도 한국에서 의무적으로 테스트를 받아야 한다"고 지적했다. 이어 "이러한 절차는 불필요하고 많은 시간과 비용이 들며, 시험을 한 번 덜하는 국내 생산업체와 비교했을 때 다국적기업이 불리하다"고 강조했다. 한국은 2008년부터 의무 사항인 몇몇 시험 항목을 생략해왔으나, 여전히 중복적인 시험동물의 사용, 재정적 부담, 불공정 경쟁의 불리함 등을 유발하는 중복적인 시험이 있다는 것이다. 가우제 위원장은 "한국은 배치테스트를 위한 제조시설을 실시할 때 제조사의 시험과정을 인증하는 것을 고려해야 한다"며 "중복 시험을 피하기 위해 유럽과 한국 당국은 배치시험 결과를 서로 인정하는 상호 관계를 맺어야 한다"고 강조했다.