최초 줄기세포치료제 '하티셀그램-AMI' 쓰임새는?

• 심근경색환자 심기능 5% 향상…심근경색 '개선'으로 허가

손여원 식약청 바이오생약심사부장이 브리핑하고 있다.

내달 초 식약청이 세계 최초로 시판승인할 예정인 국내 바이오업체 에프씨비파미셀의 '하티셀그램-AMI'는 심근경색 환자의 심장운동기능 향상능력을 인정받았다.

하지만 심근경색 질병 자체를 완치하게 하는 치료제 개념은 아니라는 게 식약청 설명이다.

24일 오후 서울식약청에서 열린 줄기세포치료제 품목허가 관련 브리핑에서 식약청은 이 제품이 '심근경색 발병 후 24시간 내 시술한 환자의 심근경색 개선'으로 시판승인할 예정이라고 밝혔다.

환자 본인 골수에서 채취·배양해 얻은 줄기세포치료제를 환자에게 투여한 결과 심장박출률(심장에 들어온 혈액을 다시 내보내는 비율)이 5% 개선한 부분이 유효성을 인정받은 것이다.

임상시험은 2007년 3월부터 2010년 5월까지 환자 80명(시험군·대조군 각 40명)을 대상으로 연세대세브란스병원 등 6개 병원에서 진행됐다. 시험약 투여 후 6개월 간 추적관찰기간을 가졌다.

피험자 대상은 심근경색 발병 후 24시간 이내 병원에 내원, 스텐트 등 혈관확장시술을 받은 환자들로 구성했다.

이들 가운데 시험군은 자신의 골수에서 채취해 약 4주간 분리·배양한 줄기세포를 투여받았다.

임상시험 결과 줄기세포치료제를 투여한 시험군은 투여 전(51.17%)보다 심장 박출율이 5.93% 증가한 것으로 나타났다.

이에 대해 에프씨비파미셀 김현수 대표는 "심장 박출률이 5% 이상 개선되면 심근경색 환자들이 심장기능 악화로 인해 발생하는 사망률을 급격하게 줄일 수 있다"고 설명했다.

현재까지 심근경색 자체를 치료하는 의약품는 나와 있지 않다. 하지만 이번 줄기세포치료제를 통해 심근경색 환자의 근본적인 발병원인 치료가 기대된다.

다만 식약청은 임상시험에 참여한 피험자 수가 적고, 6개월 이상 추적 모니터링하지 않은 점을 고려해 '심근경색 치료' 대신 '심근경색 개선'으로 허가했다는 설명이다.

안전성면에서는 동물실험 및 임상시험에서 대조군과 비교한 결과 유해한 사례는 없었다고 식약청은 덧붙였다.

식약청 박윤주 첨단제제과장은 "허가 시 정해지는 재심사 및 추가 임상을 통해 안전성 및 효과가 확립되면 심근경색 치료제로 이용할 수도 있을 것"이라고 전했다.

에프씨비파미셀 측은 이번 줄기세포치료제를 빠르면 하반기쯤 일반에 선보일 예정이라고 밝혔다.

김 대표는 "환자에서 얻은 줄기세포를 배양하려면 최소 3~4주가 필요한데다 앞으로 허가절차를 감안하면 8~9월 쯤이나 출시가 가능할 것"이라고 설명했다.

하지만 시장에 출시되더라도 수천만원의 비용이 드는 고가 의약품인데다 발병 후 24시간 내 내원해 시술을 받아야한다는 점에서 대중화까지는 오랜 시간이 걸릴 것으로 전망된다.