국내외에서 병행해 임상시험을 진행한 약제들도 위탁제조판매업 신고와 품목허가를 받을 수 있도록 하는 입법이 추진된다. 동시에 살충제와 같은 의약외품도 의약품처럼 안전성과 유효성을 확보할 수 있도록 외품 재평가가 추진된다. 식약처는 이 같은 내용의 약사법 일부개정법률안을 정부입법안으로 국회에 제출했다. 이번 개정법률안은 의약품 신고·허가 범위를 확대시켜 병행임상을 진행한 의약품 산업을 활성화시키고 의약외품의 사후관리를 강화하기 위해 마련됐다. 주요내용을 살펴보면 위탁제조판매업 신고와 품목허가 기준이 종전 국내 임상시험 품목에서 국내외 병행임상을 실시한 생물학적 제제, 유전자 재조합약, 세포배양약, 세포·유전자 치료제 등까지 확장된다. 또 살충제와 같은 의약외품도 의약품처럼 효능·성분별로 안전성·유효성 등을 재평가해 사후관리를 담보할 수 있도록 했다. 또 의약품이나 의약외품 수입업자가 품목허가와 신고 외에 수입업까지도 식약처장에게 신고하도록하는 수입자 사후관리 방안도 마련됐다. 이 밖에 임상시험이나 생동성시험 종사자들의 전문성을 높이고 시험 대상자를 보호하기 위해 필요한 교육을 의무화시키도록 하는 조항도 신설됐다. 생물테러에 의한 감염병, 방사성물질 누출 등에 따른 국가 비상상황에 대처하기 위해 필요 의약품의 품목허가나 품목신고를 하지 않은 제조업자에게도 제조할 수 있도록 하는 등 의약품 생산·수입 등에 관한 특례도 새롭게 마련됐다.

안국약품이 조만간 복약편의성을 개선한 골다공증 발포정을 국내에 선보일 예정이다. 최근 식약처는 안국약품 'AGB-P1'에 대한 임상 1상을 허가했다. 이 제품은 스위스 '에프릭스'가 세계 최초로 개발한 알렌드론산 발포정으로, 안국은 지난해 이 제품 도입을 위한 계약을 체결한 바 있다. 알렌드론산나트륨 성분의 약은 다량의 물과 함께 복용해야 하며, 약을 복용한 후 30분 간 눕지 않아야 한다. 복용법을 지키지 않을 경우 위장 장애를 일으킬 수 있는 까다로움이 있다. 발포정은 이 같은 기존 제품의 복약 개선에 초점을 맞춰 개발된 제품이다. 소량의 물과 함께 액상 형태로 복용해 편의성이 향상됐으며, 복용 후 누워도 된다는 것이 업체 측 설명이다. 안국은 임상을 거쳐 내년에 이 제품을 국내에 출시할 계획이다. 한편, 국내 골다공증 시장은 1500억원 규모로 알렌드론산나트륨이 속한 비스포스포네이트 계열이 90% 이상 시장을 장악하고 있다.

과거 신약개발은 의료진의 참여가 제한적이었다. 대개 의료진의 참여는 후보물질 발굴과 동물실험이 끝나고 임상시험 단계부터 이뤄져 왔다. 하지만 최근에는 초기 개발단계부터 의료진이 참여하는 경우가 많다. 특히 다국적 제약사들은 신약개발 실패율을 줄이기 위해 물질발굴 단계부터 의료진과의 협력을 선호한다. 또한 거의 논문수준에서 그치는 의료진들의 아이디어를 제약사가 재빠르게 캐치하면 더 좋은 약을 만들어낼 수도 있다. 국내 제약사들도 초기 개발단계부터 의료진과 협력 중요성을 인식하면서, 의사 출신 개발 임원을 초빙하는 등의 노력을 펼치고 있다. 하지만 다국적제약사와 비교하면 인프라에서 절대 열세에 있다. 의료현장과 중개연구를 연결해주는 외부기관도 거의 없다. 이 때문에 전문가들은 아이디어 도출부터 상품화까지 제약사와 의료현장을 이어주는 '대한민국 표 글로벌 CRO'를 설치해야 한다는 의견을 내놓고 있다. 의사 머릿속에서 나온 '헌터라제'...제약-의료진 협력하면 신약개발 수월 의료현장의 아이디어가 제품화로 이어진 대표적 사례 약물로 녹십자의 헌터증후군 치료제 '헌터라제'가 있다. 세계 두번째로 개발된 헌터증후군 치료제 '헌터라제'는 삼성서울병원 진동규 소아과 교수의 머리에서 나왔다. 그는 15세 전후로 사망하는 것으로 알려진 헌터증후군 환자를 진료하면서 의약품 개발에 대해 관심을 갖기 시작했다. 진 교수는 2002년 산자부 과제를 통해 2007년까지 항체 개발과 동물모델의 개발 및 효력확인, 실험실 규모에서 생산공정을 혼자 힘으로 확립했다. 헌터증후군이 유전되는 마우스를 만드는 데만 만 4년이 걸렸다. 개발 당시엔 비교할 수 있는 헌터증후군 치료제도 없었다. 첫 헌터증후군 치료제 '엘라프라제'는 2006년에나 허가를 받았다. 2008년 녹십자를 만나면서 상업화의 속도가 붙었다. 녹십자는 기술이전을 받아 생산공정을 개발하고, 비임상부터 임상시험을 진행, 4년만에 시판승인을 얻어냈다. 헌터라제는 의료진이 원천기술을 개발하고 제약사가 상업화에 나선 케이스인데, 처음부터 의료진과 제약사가 손을 잡았다면 개발기간이 크게 단축됐을 것이다. 녹십자 박두홍 종합연구소장은 "최근 신약개발은 의료현장의 아이디어에 의해 출발하는 경우가 많아 초기 단계부터 의료진과 협력을 통해 진행한다"고 말했다. 박 소장은 "신약개발 초기단계부터 의료진과 협력하면 현장 아이디어와 경험을 얻을 수 있다"며 "특히 환자의 샘플조직을 활용해 구체적으로 타깃의 효력여부를 확인할 수 있어 국내 제약사들도 의료진과의 중개연구 필요성에 대한 인식이 높아졌다"고 설명했다. 신약개발 초기 단계부터 의료진들이 참여하면 후보물질에 효능을 보이는 환자군을 보다 정확하게 설정할 수 있는 장점이 있다. 이로 인해 임상단계에서 시행착오를 줄일 수 있어 다국적 제약사들은 중개연구에 투자를 쏟아붓고 있다. 하지만 국내 제약사들은 아직 걸음마 단계다. 국내 상위 제약업체 관계자는 "임상 단계 이전에 필요할 때가 있으면 의료진들과 협력을 타진하지만 조직이나 시스템이 갖춰져 있는 것은 아니다"고 말했다. 제약과 의료현장 연결창구 필요...정부 중개연구 지원체계 절실 대형병원에서 이뤄지는 연구자 임상의 관리나 지원도 그때그때 뿐이다. 제약사를 연결하는 창구가 없다보니 병원은 병원대로, 제약사는 제약사대로 따로 따로 연구만 진행될 뿐이다. 2010년 삼성서울병원을 시작으로 최근 서울아산병원까지 연구자임상을 체계적으로 관리·운영하는 원내 CRO(A-CRO)가 설치되면서 작게나마 중개연구 시스템이 작동되고 있다. 미국에서는 듀크 TRI 등 대학병원 내 임상-중개연구를 지원하는 시스템이 별도로 마련돼 운영되고 있다. A-CRO는 연구자임상 단계를 지원하는데, 상업화 임상을 지원하는 일반 CRO 역할까지 합쳐진다면 신약개발이 훨씬 효율적으로 진행될 수 있다. 삼성서울병원 A-CRO 관계자는 "선진국에서는 이미 의료현장의 임상-중개연구를 지원하는 시스템이 구축돼 운영하고 있는데, 우리가 따라잡기 위해서는 아이디어 도출부터 제품화까지 서포트할 수 있는 컨트롤 타워인 한국형 'T-CRO'가 필요하다"고 설명했다. 아이디어 도출부터 비임상, 임상, 제품 허가까지 신약개발 모든 단계를 아우르는 한국형 CRO를 민관 주도로 만들어내야 한다는 것이다. 의료진과 제약회사의 중개연구를 도모하기 위해 미국이 1998년 설립한 CIMT(Center for Integration of Medicine and Innovative Technology)도 좋은 모델이 될 수 있다. CIMT는 보스턴 지역의 의료·공학 연구관련 12개 기관이 회원으로 참여하고, 60개 이상의 기업이 파트너로 나서고 있다. 새로운 의료기기 개발을 목적으로 설립된 이 기관은 설립 이후 총 550개의 프로젝트를 지원해 200개가 넘는 특허를 취득했다. 한해 예산만 1500만 달러에 달한다. 늦었지만 우리 정부도 의료현장과 제약회사를 연결하는 중개연구에 관심을 기울이기 시작했다. 작년에는 처음으로 서울대병원 등 10곳을 연구중심병원으로 지정해 기초연구 및 중개연구 활성화에 나서고 있다. 제약업계 관계자는 "연구중심병원과 제약회사의 공동연구 과제에 정부의 자금지원이 활성화되면 논문수준에 그친 많은 연구결과들이 제품화로 연결될 수 있을 것"이라고 기대했다.

새해 첫달을 보내는 다발성골수종 환자, 전문의들의 감회가 남다르다. 지난 연말 위험분담 협상에 돌입한 다발성골수종치료제 ' 레블리미드(레날리도마이드)'의 등재 여부가 보름 남짓이면 판가름나기 때문이다. 레블리미드는 현재에 이르기까지 천신만고의 시간을 겪었다. 특히 2012년 4월 국내 허가후 이 약의 제조사인 세엘진코리아 52%의 약가 자진인하를 단행하며 급여 등재에 도전했지만 같은해 11월 약가협상이 결렬됐다. 세엘진의 약값 조정은 단순 기업논리로 평가절하하기 어렵다. 글로벌시장을 대상으로 하는 다국적제약사가 특정 국가의 급여화를 위해 약값을 내리는 경우는 드물다. 인하된 레블리미드 약가는 G7 평균조정가의 55% 수준에도 못 미치는 가격이다. 게다가 기대를 걸었던 위험분담계약제(RSA) 시행이 당초 예상보다 미뤄지면서 제약사, 환자, 의사 모두 지난 한해 내내 마음을 졸여야 했다. 이같은 상황에서 RSA 적용 2번째 약물로 레블리미드가 선정됐고 오는 20일 협상만료일을 앞두고 있는 것이다. 참고로 레블리미드는 협상유형 중 재정기반 유형으로 통과했다. 재정기반 유형은 지출 총액을 제한하는 방식으로 RSA 도입 첫 품목인 에볼트라와 다른 유형이다. 이재훈 가천의대길병원 혈액종양내과 교수는 "본사를 설득해 약가를 인하하는 등 그간 세엘진코리아의 노력은 의미가 있다고 본다"며 "정부가 환자들의 기대에 부응해 줬으면 한다"고 말했다. 환자와 의사들이 레블리미드를 원하는 이유는 치료옵션이 적기 때문이다. 희귀질환인 다발성골수종 환자들은 조혈모세포이식을 받거나 방사선 치료를 받는데, 재발 등의 이유로 대부분 환자가 약물치료에 의존할 수밖에 없다. 물론 치료제가 있다. 얀센의 '벨케이드(보테조밉)', 그리고 세엘진의 '탈리도마이드'가 있는데 이중 탈리도마이드는 심근경색 위험 등 안전성 문제로 처방이 기피되고 있으며 남은 두약중 1차치료제로 급여 적용을 받고 있는 것은 벨케이드 뿐이다. 문제는 벨케이드 만으로 조절이 불충분한 환자가 적지 않다는 것이다. 또 벨케이드의 급여는 다발성골수종 환자중 조혈모세포이식이 불가능한 환자에 한해서만 1차로 적용되고 외에는 표준치료요법에 실패한 환자에만 인정된다. 윤성수 서울대병원 혈액종양내과 교수는 "현재 벨케이드로 1차 또는 2차 치료 후 나빠지면 더이상의 치료 옵션이 없어 곤란한 상황"이라며 "레블리미드가 등재되면 다른 기전의 2개 표적치료제가 생기는 것"이라고 설명했다.

지난해 허가된 의약품 수가 전년에 비해 대폭 늘어난 것으로 나타났다. 전문약 허가가 전체 증가세를 주도했는데, 이 중에서도 고혈압약의 허가량이 이를 견인했다. 6일 식약처에 따르면, 일반약과 전문약 허가는 총 2030건이었다. 먼저 일반약 허가의 경우 지난해 전년대비 25건 늘어난 426건을 기록했다. 일반약은 수 년 간 증가 경향을 보였는데 2010년 342건에서 2011년 349건, 2012년 401건으로 늘어 이를 방증했다. 특히 전문약 허가 증가는 꽤 두드러졌다. 2013년 전문약 허가는 전년 대비 무려 70% 가량 늘어난 1604건이었다. 증가한 건수로 보면 650건에 달한다. 전문약 허가가 두드러지는 이유는 2010년 이후 급격한 감소를 보여왔기 때문이다. 정부 약가 일괄인하와 리베이트 쌍벌제 등으로 인해 업체들이 제네릭 등 전문약 개발에 소극적이었던 탓이 크다. 수치로 보면, 2010년 1319건에서 2011년 1092건, 2012년 951건으로 줄었으나 지난해로 접어들면서 반등을 보였다. 이 같은 반등은 엑스포지와 올메텍 제네릭 발매에 따른 영향이 컸다. 2012년 혈압약 허가는 70건 가량이었는데, 지난해에는 320건이 넘게 허가를 받았다. 이와 함께 공동생동이 늘어난 것도 전문약 허가 증가에 중요한 이유로 분석된다. 생동건수는 2011년 이후 감소세를 기록하고 있지만, 한 개 제약사가 개발한 뒤 공동으로 판매하는 경우가 많아져 제네릭 발매 부담이 줄었기 때문이다. 다만 업계는 이 같은 드라마틱한 성장이 계속되지는 않을 것으로 보고 있다. 업계 관계자는 "올해 특허나 재심사가 만료되는 중 눈에 띄는 품목이 없어 신제품 발매가 작년보다 줄어들 것으로 보인다"고 말했다.

작년 진행된 신규 임상은 전년보다 줄어든 것으로 나타났다. 제품화 단계에 있는 상업임상보다 연구자임상이 감소한 영향이 컸다. 2일 식약처에 따르면, 2013년 임상시험은 총 611건이 허가됐다. 이는 전년 670건 대비 약 9% 감소한 수치며, 건수로는 60건 가량 줄었다. 상업임상인 1상부터 3상 허가건수는 전년과 비슷한 수준인 반면, 연구자임상의 변화가 크게 감지됐다. 연구자임상은 2012년까지 증가하다가 2013년에 대폭 감소했다. 연도별로 2010년 99건 , 2011년 105건, 2012년에는 172건 늘었으나, 2013년에는 101건으로 줄었다. 한 해 만에 61건이나 줄었다. 이는 전체 임상 건수 감소분과 유사한 수치다. 국내 연구자임상 상당 부분이 외부 의뢰로 이뤄지는 것을 감안할 때, 약가인하나 리베이트 쌍벌제 등의 영향으로 제약사의 지원이 줄어든 것으로 유추된다. 1상은 160건, 2상은 105건, 3상은 227건으로 전년에 비해 소폭 늘고주는 수준에서 변동을 보였다. 임상허가를 받은 업체별로 분류해 보면, 국내사 215건, 외자사 117건, 병원 69건, CRO 42건 순이었다. 외자사 중에서는 노바티스가 28건으로 단연 최고였으며, GSK 22건, MSD 17건, 릴리 13건, 화이자 12건, 로슈 10건 순으로 뒤를 이었다. 일동제약은 15건으로 국내사 중 1위였으며, 종근당 12건, 엘지생명과학 11건, 동아ST 10건, 씨티씨바이오 8건 등이었다. CRO 업체는 퀸타일즈는 25건, 피피디디벨럽먼트 17건, 병원은 서울대학교병원 24건, 삼성서울병원 19건 순이었다. 한편, 업계에서는 임상에서 1상이나 3상 위주의 성장이 주를 이룰 것으로 전망하고 있다. 3상의 경우 외자사가 주도하는 다국가임상, 1상은 국내사의 복합제 개발이 확대될 것이라는 분석이다.