보건복지부와 미래창조과학부가 국내 바이오기업의 글로벌 도약을 위해 새롭게 추진한 '글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업' 최종 선정 결과를 지난 23일 발표했다.선택과 집중을 통해 국내 바이오 기업의 실제적인 글로벌 진출을 돕고자 정부는 첨단바이오의약품 기술개발 사업을 추진, 최종 4개 기업을 선정했다. 선정 기업은 코오롱생명과학, 제넥신, 메디포스트, 신라젠 등 4곳이다.정부의 이번 지원 분야는 글로벌 역량을 갖춘 줄기세포와 유전자치료제로 한정했다.이들 기업은 수년 내 글로벌 진출이 가능한 기업으로써 상용화에 초점을 맞춘 바이오기업 글로벌 진출 국고지원 사업이라는 데 의미를 부여하고 있다.국고지원이 결정된 기업은 올해 150억원을 포함해 3년간 총 400 억원의 국고를 지원하는 사업이다.국고지원 외에 인허가, 투자유치 및 해외진출 등의 사업화 과정에도 종합적으로 지원할 예정이다.이와관련 SK증권은 이번 국고지원은 지원 규모가 충분하진 않지만, 과거와는 다른 집중 투자 및 다각화 지원으로 도움이 될 것으로 전망했다.선정된 각 기업이 3년간 지원받게 되는 총 연구비는 약 100 억원 규모.과거 상당한 금액이 투자되었지만 수많은 기업들에게 나눠주기식 생색내기에 지나지 않아 실제적인 효과는 거의 없었던 정부의 투자활동에 비하면 많은 개선이 이뤄졌다는 분석이다.임상 진행과 상업화에는 많이 부족한 자금이지만, 선정된 대부분의 기업들이 영업이익 적자 등 재무상태가 좋지 않은데다 정부의 여러 인프라 지원을 받을 수 있어 임상진행 및 상업화에 많은 도움이 될 것으로 기대하고 있다.SK증권에 따르면 코오롱생명과학은 유전자치료제 Invossa(개발명:티슈진C)의 경우 지난 5월 미국 FDA 3 상에 진입했다. 국내 임상의 경우 현재 임상 3상 마무리 단계로 연내에 임상을 종료하고 내년 초쯤 국내 시장에 대한 제품허가 신청을 할 예정이다.코오롱생명과학의 유전자치료제는 퇴행성관절염에 대한 세포 및 유전자 치료제로서 통증완화와 관절강 구조 개선의 기능을 하는데, 연골체세포와 연골세포의 성장을 촉진하는 TGF-β 유전자를 결합해 만든 유전자세포치료제이다.코오롱생명과학은 FDA 3상에 진입한 Invossa의 기술이전을 위해 글로벌제약사와 협상이 진행 중에 있다.메디포스트는 다양한 적응증에 대한 줄기세포치료제를 개발 완료했거나 임상 중에 있다. 무릎연골결손치료제인 카티스템의 경우, 첫 타가유래 줄기세포치료제로 2012년 제품허가를 받아 국내서는 판매 중에 있고 미국 FDA 에서는 임상 1/2a 상에 있다.카티스템은 퇴행성으로 닳은 연골을 재생시키는 기능을 한다. 메디포스트는 카티스템 일본시장 진출을 위한 임상 및 품목허가 진행, 배양 효율과 세포 기능을 크게 높인 차세대 고효율 줄기세포치료제인 SMUP-Cell 의 플랫폼 구축, 당뇨병성신경통증 및 탈모 치료제와 같은 새로운 파이프라인 개발 등에 정부지원을 받을 예정이다.제넥신 유전자치료제는 DNA 백신으로서, 자궁경부전암치료제인 GX-188E 와 B형간염치료제인 HB-110E 가 각각 임상 2상(한국, 유럽), 임상 1상을 완료(한국)했다.유전자치료제에 포함되는 DNA백신은 기존의 방어적인 백신 기능뿐만 아니라 치료까지 가능한 신개념의 치료제라는 설명이다.현재 DNA 백신은 2005년 미국 FDA서 동물의약품용을 최초로 제품허가 승인을 해주었을 뿐, 인체에 사용되는 DNA 백신은 아직 상용화된 것은 없다.현재 한국 및 유럽 임상 2 상중인 제넥신의 GX-188E 는 자궁경부전암 치료제인데, 이 질환은 전 세계적으로 약 3000만명의 환자가 있으며 여성 암 질환 중 발병율 2 위에 해당하는 자궁경부암의 전 단계에 해당하는 질병이지만 아직까지 치료제는 없다는 설명이다.신라젠의 경우 유전자재조합에 의해 개량된 천연두바이러스를 통해 여러 종류의 암 치료제를 개발 및 임상 중에 있다.신라젠은 현재 간암에 대한 적응증으로 올해 4월 미국 FDA 3상에 진입했고, 오는 11월 미국에서 첫 환자 투약이 이뤄질 전망이다.신라젠 유전자치료제는 유전공학을 이용해 천연두바이러스에서 인체에 해를 끼치는 부위는 삭제해버리고 항암효과를 극대화하는 기능을 추가하여 개량화시킨 바이러스제제이다.이 기업은 간암치료제 외에 흑색종, 폐암, 대장암 등 여러 종류의 암에 대해 미국 FDA에서 임상중에 있으며, 치료 방식은 개량화된 천연두바이러스를 이용한 동일한 방법을 사용하고 있다.[최적의 바이오생태계 조성 -미래포럼 신청하기]

넥사바(위쪽)와 렌비마치료제가 없던 갑상선암 영역에 처방 옵션이 잇따라 등장하고 있다.현재 실제 처방이 가능한 옵션은 바이엘의 '넥사바(소라페닙)'이다. 지난해 12월부로 급여 등재된 이 약은 방사성 요오드에 불응한 국소 재발성 또는 전이성의 진행성 분화 갑상선암에 처방이 가능하다.허가의 기반이 된 DECISION 연구 결과에 따르면 위약군의 무진행 생존기간의 중앙값이 5.8개월인데 비해, 넥사바 치료군은 10.8개월로 무진행 생존기간을 5개월 연장시켰다.넥사바는 위약군에 비해 질병의 진행이나 사망 위험을 41% 유의하게 감소시켰다. 이 연구결과는 제49회 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회에서 발표되기도 했다.여기에 얼마전 에자이의 신규 항암제 '렌비마(렌바티닙)'이 국내 승인을 획득했다.이 약의 허가는 방사선 요오드에 불응한 분화 갑상선암에 대한 3상 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌다.해당 연구에서 렌비마는 위약군에 비해 통계적으로 유의한 수준으로 무진행 생존기간을 연장시키는데 성공했으며 객관적 반응률 역시 상대적으로 높게 나타났다. 렌비마는 종양 신생 혈관 생성 및 갑상선암 확산 과정에 관여하는 것으로 알려진 혈관 내피세포 성장인자(VEGFR)와 더불어 섬유모세포 성장인자 수용체(FGFR)를 동시에 억제하는 것이 특징이다.대부분의 분화 갑상선암은 치료가 용이하다고 인식돼 있다. 그러나 실제 표준치료법에 더 이상 반응하지 않는 환자들이 존재, 치료옵션의 필요성이 대두되고 있던 상황이다.다만 아직까지 방사성 요오드 불응성 환자를 가늠하는 진단기준이 명확치 않아, 적절한 대상 환자를 분별하는 것은 의료계의 과제가 될 것으로 판단된다.두경부종양학회 관계자는 "넥사바의 갑상선암 급여적용은 환자에게 확실한 이득을 제공할 것이다. 투약 적정 환자에 대한 판단은 명확한 기준이 없는 것은 사실이나, 종양 사이즈 등 요소들이 있기 때문에 결정이 불가능한 상황은 아니다"라고 말했다.

인터페론주사없이도 C형간염을 치료하는 경구용 항바이러스신약 다클린자-순베프라(BMS)가 출시한지 두달만에 12억원의 처방액을 기록했다.앞으로 소발디, 하보니 등 C형간염 바이러스에 직접 작용하는 항바이러스신약이 속속 출시될 예정이어서 관련 시장이 크게 성장할 것으로 보인다.26일 업계에 따르면 지난 8월 출시된 다클린자-순베프라는 9월까지 두달간 약 12억4148만원(유비스트)의 원외처방액을 기록한 것으로 조사됐다.올해 출시된 신약 데뷔 성적 중 가장 괄목할 만한 기록이다. 이 추세대로라면 블록버스터 등극이 어렵지 않아 보인다.다클린자-순베프라 병용요법은 이전 페그인터페론과 리바비린 치료의 사용 어려움과 부작용 우려를 대체할 수 있는 약물로 평가받고 있다. 인터페론-리바비린 치료시에는 두통과 발열, 근육통 등 부작용 때문에 환자들이 어려움을 겪어왔다.반면 24주간 만성 C형간염 유전자형 1b 치료에 사용되는 다클린자-순베프라 병용용법은 기존 치료법보다 안전한데다 치료율도 높다고 회사 측은 전하고 있다. 특히 고령으로 합병증 발생 위험이 높거나 간경변증이 있어도 치료율에 변함이 없다는 설명이다.비용도 높지 않다. 기존 치료법의 환자 본인 부담금이 약 392만원인 반면 다클린자와 순베프라 병용요법은 24주간 259만원으로 더 저렴하다.국내 만성C형간염 환자는 약 19만명으로, B형간염 환자에 비해 절반에 못미치지만 매년 크게 증가하고 있다는 점에서 노(NO)인터페론 시대를 연 신약들의 시장성도 높게 점쳐지고 있다.지난해 세계 최고 매출을 기록한 C형간염치료제 '소발디(길리어드)'도 지난 9월 시판승인을 받았고, 이어 복합제 '하보니(길리어드)'도 허가를 받아 국내 출시를 예고하고 있다.다클린자와 순베프라가 문을 연 시장에 소발디와 하보니까지 합류하면 업계는 엄청난 파급력을 불러 일으킬 것이라고 전망하고 있다.

한국파마가 알콜중독치료제 개발에 나선다.식품의약품안전처는 한국파마의 날트렉손염산염 생동성시험계획서를 최근 승인했다.날트렉손의 국내 허가 적응증은 '적정 관리 프로그램과 병행해 알코올 의존성 치료 및 외인성 아편류의 효과 차단'이다.날트렉손은 술을 먹고 싶게 만드는 오피오이드(아편유사물질)수용체를 저해, 음주갈망을 줄여주는 효능이 있다.지난 1997년 제일약품이 국내 도입해 시판중인 '레비아정'이 오리지널 의약품이다.날트렉손 시장에 진출한 제약사는 환인제약, 명인제약, 알보젠코리아, 대한뉴팜 등이 있다.한편 최근 미국FDA는 날트렉손과 부프로피온 성분을 합친 비만약 '콘트라브'를 시판 승인한 바 있다.

[성대-연대 약학대학 공동 국제심포지엄]'신약 가치 평가를 위한 새로운 접근법' 모색"HTA를 의사결정의 중심에 두더라도 '퀄리(Qaly)' 극대화가 유일한 기준이 될 수는 없다."(영국 보건경제연구소 낸시 데블린 소장)"의약품 보험급여와 관련, 일반인과 전문가는 비용효과성보다 임상적 유용성을 더 중요하게 본다." (성균관대 약학대학 이의경 교수)"부적절한 비교기준을 선택하면 신약에 대한 상대적 가치평가가 잘못될 수 있고, 신약이 과소평가되는 경향이 나타날 수 있다. 결과적으로 R&D가 위축될 것이다." (연세대 약학대학 강혜영 교수)국내 보험약가제도는 2007년 약제비 적정화방안 시행 이후 제약업계로부터 끊임없이 비판과 도전을 받아왔다. 전문가그룹 중 하나인 약가정책을 연구하는 학자들은 시각이 갈리는 데, 최근들어 일각에서 제약계 목소리에 공감하는 흐름이 확인되고 있다.성균관대 약학대학와 연세대 약학대학이 지난 16일 공동 주최한 '신약 가치 평가를 위한 새로운 접근법' 국제심포지엄은 제약계와 학계 일각이 현행 약가제도에 대해 학술적으로 제기한 '공개변론'이었다.키워드는 두 가지로 압축됐다. '다기준의사결정기준(MCDA)'과 '비교약제 선정기준'이 그것이다. 데일리팜은 당일 행사를 보다 세밀히 정리해보기로 했다.◆신약 가치평가와 세명의 전문가=이날 국제심포지엄은 한양대 사공진 교수가 좌장을 맡아 주제발표와 지정토론 순으로 진행됐다. 영국 보건경제연구소 낸시 데블린 소장, 성균관대 약학대학 이의경 교수, 연세대 약학대학 강혜영 교수가 주제 발표자로 참여했다.먼저 데블린 소장은 보건분야 의사결정에서 MCDA 활용, 그 중에서도 패러다임 변화 부분에 초점을 맞춰 발표했다.그는 "HTA는 국제적으로 변화기를 거치고 있다. 많은 기관들이 헬스케어 분야 '베네핏'을 평가하고 환자 관점을 반영하기 위해 노력하고 있다"면서 "대부분의 나라에서 Qaly를 통한 정량적 접근으로 건강증진을 추구하지만, 이는 제약산업의 다양한 요인을 반영하지 못하는 한계도 존재한다"고 지적했다.데블린 소장은 특히 영국 NICE 마이클 월린스 박사의 말을 인용해 "Qaly에서 간과하는 사회경제적 사항을 더욱 고려할 필요가 있다. 이 때문에 'Qaly를 넘어서(Beyond QALYs)'라는 요구가 많아지고 있고, 더 좋은 방법을 고안하기 위해 노력 중인데, 특히 Qaly가 커버할 수 없는 부분을 보완하기 위해 MCDA 쪽에 영국의 MRC도 관심을 보이고 있는 상황"이라고 강조했다.그러면서 "의사결정자들은 MCDA가 너무 엄격하고 과정이 복잡하다고 반대하기도 하는데, 이는 오해에서 비롯된 생각"이라며 "MCDA는 의사결정을 보완하는 과정이고 판단을 체계적으로 반영해 명확한 의사결정을 할 수 있게, 또 기준들이 더 분명해지도록 도와주는 방법"이라고 설명했다.그는 결론적으로 "HTA를 의사결정의 중심에 두더라도 '퀄리(Qaly)' 극대화가 유일한 기준이 될 수는 없다"고 주장했다.이의경 교수는 그동안 연구해온 MCDA 방법론이 국내에서 적용 가능한 지, 그리고 적용한다면 어떤 방법이 있는 지 소개했다. 이 교수는 "MCDA는 우리나라에서도 이미 2010년부터 관심을 갖고 연구되고 있다. 글로벌한 트렌드"라며 "보험등재 뿐 아니라 의약품 허가에서도 널리 활용될 전망"이라고 밝혔다.그러면서 "MCDA의 목표는 급여 등재 평가 기준으로 고려될 수 있는 요소들을 실험적으로 도출하고 일반인과 전문가의 우선순위를 비교해 보험등재 의사결정에 적용하는 것"이라고 설명했다.이 교수는 일반인 300명과 전문가 30명을 상대로 선호도를 조사한 결과도 소개했는데, "일반인과 전문가 모두 의약품 보험급여에서 비용효과성보다 임상적 유용성을 더 중요하게 고려해야 한다는 선호를 보여줬고, 다른 한편 전문가는 임상적 유용성과 비용효과성을, 일반인은 질병의 중증도를 더 중요하게 평가하는 등 두 그룹간의 차이도 존재했다"고 했다.그는 이어 "MCDA의 정책적 활용도를 높이기 위해서는 평가항목 선정과 평가 항목별 가중치가 질환별로 차이가 있을 수 있기 때문에 질환별 MCDA 평가모형을 개발할 필요가 있다"고 제안했다.강혜영 교수는 신약 가치평가 과정에서 비교약제 선정 문제에 주목했다. 강 교수는 "심평원 의약품경제성평가 지침상의 비교선정기준은 다른 나라와 비교해 그다지 잘못된 게 없고, 문구 차이도 없다"고 했다. 국제약물경제성평가 가이드라인과도 부합한다고 했다.그는 "다만 비용효과성(CE)의 상대비교는 효과나 비교 모두 상대적이어서 비교대상이 결과에 상당히 큰 영향을 준다"며 "가령 포르쉐의 가치를 비교한다면 페라리와 비교해야 하는데 포니와 비교하면 적절한 가치 비교가 되지 않을 것"이라고 지적했다. 강 교수는 "비교대상을 선정하는 건 비용효과분석의 첫 단추이기 때문에 이슈가 될 수 밖에 없다"고 강조하기도 했다.부적절한 비교기준을 선택하면 신약에 대한 상대적 가치평가가 잘못될 수 있고, 과소평가되는 경향도 나타난다고 했다. 결과적으로 R&D 위축을 초래할 것이라고 강 교수는 우려했다.강 교수는 다국적의약산업협회 회원사 직원 10명을 상대로 한 심층면접 조사결과도 소개했다. 의제는 크게 8가지로 요약됐는데 믿을 수 있는 시장자료, 다시 말해 가장 많이 쓰이는 약을 비교 선정하는 부분에서 심평원이 보유 중인 정확한 시장점유율 데이터를 활용할 수 있으면 좋겠다는 지적이 가장 많았다.또 오래 써온 약과 비교하거나 치료적 위치가 동등하지 않은 의약품 또는 제네릭 가격을 비교가격으로 사용하는 것 등이 문제점으로 많이 지적됐다.강 교수는 "결론적으로 부적절한 비교약을 선정하면 평가나 의사결정이 줄줄이 잘못될 수 있기 때문에 개선방안을 모색해서 비용효과분석 가이드라인을 개선하거나 구체적인 내용을 넣는 게 바람직하다"고 했다.MCDA 국내 적용방안에 대해 발표하고 있는 성균관대 약학대학 이의경 교수◆의사와 환자, HTA가 가야할 길=지정토론자로는 릴리 본사의 데이비드 그레인저 부사장, 한국노바티스 고수경 전무, 고려대 의과대학 김열홍 교수, 보건복지부 이선영 보험약제과장 등이 나섰다. 당초 이름에 올랐던 심평원 조정숙 약제관리실장은 참석하지 않았다.그레인저 부사장는 "영국의 MRC가 진행하는 'Beyond QALYs'와 같은 다양한 연구들이 현재 진행되고 있다"며 "CPQ(cost-per-Qaly)에 100% 의존하지 않는다면 '가치를 어떻게 평가해서 반영할 것인가'에 대한 환자와 전문의의 '인풋(의견반영)'도 중요하다"고 지적했다.또 "10개 국가를 CPQ그룹과 non-CPQ 그룹으로 분류하면, non-CPQ 그룹에서는 항암제가 비급여인 경우가 거의 없다"며 "CPQ 자체에만 의지하는 건 문제가 있을 것"이라고 주장했다.그레인저 부사장은 특히 "(의사결정 과정에서) 의료전문가와 환자 의견을 점점 더 많이 반영할 필요가 있다. 환자 관점에서는 중시하는 가치가 무엇인 지, 뭘 달성하려고 하는 지가 기준이 되고, 전문가는 프로세스가 중요하다"면서 "캐나다에서는 11개 암종에 구체적인 자문패널이 있고 자문위원회 등을 통해 환자들의 관점을 많이 반영하는 방법을 찾기위해 여러 주체들이 노력하고 있다"고 소개했다.그는 "결론적으로 여러 혁신적 신약들이 등장하는 상황에서 단순히 비용효과성 평가에만 의존하는 방식은 부적절하다. 현 HTA 제도는 개선점이 있고, 국가별 HTA 역시 이런 변화 추세에 잘 적응할 필요가 있다"고 말했다.고수경 전무는 제약업계 관점에서 국내 HTA 시스템에 대한 의견을 제시했다. 고 전문는 "경제성평가의 가장 큰 문제점은 어떻게든 어떤 대상을 찾아서 경제성평가를 해야 한다는 데 있다"고 지적했다.그러면서 "이렇게 경제성평가를 하다보면 실질적으로는 오래된 약제들과 비교하는 경우가 생기고 간접비교가 있기는 해도 기껏해야 비열등성을 입증하는 정도다. 신약의 우월성을 입증하지 못하는 경우가 많아서 (시스템상) 동일가를 보증하는 '트렉'이 아니다"고 주장했다.또 "가중평균가를 받을 상황인 경우에는 비교약제의 범위가 너무 넓어져서 매우 낮은 가중평균가를 받게 되기도 한다"고 했다.그는 "대안이 없는 상황에서는 조금 더 융통성 있게 접근할 필요가 있다. 경제성평가가 여의치 않은 경우 다른 방법을 적용해야 한다. 새로운 약제와 오래된 약제를 비교해서 약가를 주는 건 타당하지 않다"고 지적했다.고 전무는 이어 같은 적응증으로 허가받은 약제가 없는 경우 경제성평가를 면제하고, 기존 2제요법에 추가적으로 쓰이는 약제(add-on therapy)는 경제성평가 입증이 어렵다는 점도 고려돼야 한다고 했다.고 전무는 또 "HTA로 갈 경우 외국계 회사는 한국에만 낮은 가격을 부여할 수 없다. 다른 나라에 미치는 영향 때문에 그렇게 할 수 없다면 RSA(위험분담제)를 좀 더 확대하는 게 대안이 될 수 있을 것"이라며 "현재는 '구름 위를 걸어야 할 만큼' 너무 어렵다. 더 쉽고 보편적인 제도로 개선할 필요가 있다"고 주장했다.MCDA와 관련해서는 "방법론이 복잡하고 실제 적용하려면 여러가지 고민이 필요하지만 이론적으로는 그렇게 어렵지 않다"면서 "(다만) 대안이 2개로 명확하지 않거나 ICER처럼 수치적인 지표를 앞세워 다양한 가치를 반영한다는 본래의 가치를 잃고 변형될 수 있다는 점에 주의해야 한다. 이런 난관을 잘 극복해서 MCDA가 모든 관점을 반영하는 새로운 대안으로 탄생하길 기대한다"고 말했다.김열홍 교수는 HTA의 임상적 유용성에 대한 의견을 제시했다. 김 교수는 "비용효과성 때문에 임상적으로 유용한 약제가 보험 등재되지 않은 사례가 자주 발생한다"며 "문제는 과거 치료 약제와 신약을 비교할 때 가장 중요한 임상적 유용성에 대한 정의와 판단기준에 대해 누구도 얘기하지 않는다는 데 있다. 비교약제 선정 때도 일선 의사들에게 묻지 않는다"고 지적했다.그는 이어 "최근 5년동안 37개 항암제가 출시됐는데 그중 10개만 등재됐다. 또 평균 600일 이상 등재기간이 소요됐다"며 "이런 상황이 누적되면 국민들의 요구나 신약 출시 압력에 현 시스템은 견딜 수 없을 것"이라고 지적했다.신약 급여평가 비교약제 선정 기준의 문제점을 지적하고 있는 연세대 약학대학 강혜영 교수◆정부의 자부심과 고민, 그 다음은=이선영 보험약제과장은 다소 늦게 행사장에 모습을 드러냈다. 이 과장은 "Qaly를 기반으로 한 평가지표 등을 통해 한국이 HTA에서 앞서가고 있다는 평가를 받는다는 점에서 자부심을 느낀다"고 말했다.이 과장은 이어 "임상현장에서 필요성이 높은 데도 비용효과적이지 않은 것으로 평가되면 건강보험에 포함되지 않은 경우가 발생하게 되는 데, 그런 가치(임상현장의 필요도 등)들도 평가해야 하지 않을까하는 생각에서 MCDA나 다른 연구방법에 대한 논의로 이어지는 듯 하다"고 덧붙였다.이 과장은 "심평원도 더 필요한 게 있는 지 추가 연구중이다. 그러나 MCDA도 어떤 가치를 정하고 어떻게 점수를 부여할 것인 지 수치화하는 계량적인 틀이기 때문에 결국 우리가 ICER을 지표화할 때와 똑같은 한계를 갖지 않을까 우려하고 있다"고 말했다.그러면서 "염두에 둬야 할 건 (MCDA를 도입하더라도) 숫자가 얼마로 나오는 지, 어떤 값을 갖는 지에 따라 (ICER과 마찬가지로 여러 한계를 가진 수치이지만) 의사결정에 큰 영향을 미친다는 점"이라며 "정성적 판단을 제한하기 때문에 정성적 판단을 고려할 수 있으면서 어떻게 수치와 조화롭게 의사결정할 것인 지 등의 방법을 고민하는 것도 중요하다"고 했다.이 과장은 또 "지금과 같은 이런 기초적인 연구들이 쌓여 나가면 수년 내 정책결정 상황에서 실질적으로 논의가 진행될 때 사회적 합의가 이뤄지는 데 도움이 될 수 있을 것"이라고 말했다.이어 "불확실한 것에 가치를 부여하는 접근인 만큼 신약 가치평가는 어려울 수 밖에 없다"며 "앞으로 경제성평가를 기반으로 한 신약 가치 반영이 합리적으로 이뤄지도록 정부와 학계 모두 꾸준히 관심을 가져야 한다"고 덧붙였다.◆가치평가 추가 연구는 정부 몫=이(의경) 교수는 패널토론을 듣고 "MCDA는 완벽한 방법론이기보다는 방법을 찾아가는 과정이다. 경제성평가가 어려운 경우 추가적인 방법론을 찾아서 정부, 임상, 소비자, 학계, 기업이 함께 오픈 마인드로 노력하는 시도가 필요하다"며 "아쉬운 건 정부 예산으로 이뤄지는 연구가 부족하다는 점"이라고 지적했다.그러면서 "정부도 의약품 가치평가에 대한 추가적인 연구에 지원이 있었으면 한다"고 주문했다.강(혜영) 교수는 "김(열홍) 교수 지적처럼 환자나 의료제공자가 아닌 전문가들이 의약품을 평가하는 현 시스템은 개선돼야 할 필요가 있다. 건강보험은 사회보험 중 하나로 좋은 약에 대한 접근성을 높이려는 건데, 다양한 이해당사자의 관점들이 잘 반영되는 건 지 의문"이라고 했다.또 "비교가 안되는 것을 비교하는 현 상황에 대한 고(수경) 전무의 지적에 공감한다. 보완적으로 다른 '트랙'을 만들려는 노력이 필요하다"고 제안했다.좌장인 사공(진) 교수도 "경제성평가가 너무 우선된다는 지적에 공감한다. MCDA가 보완적인 기준이 되지 않을까 생각하고, 앞으로 새로운 대안을 제시할 것으로 확신한다"며, 발제자와 토론자들의 지적과 주장에 공감을 나타냈다.

일동제약(대표 이정치)이 새로운 프로바이오틱스 전문브랜드 지큐랩(gQlab)을 본격 론칭했다. 오랫동안 준비해온 일동제약의 야심찬 프로젝트다.일동은 그 첫 주자로 지큐랩데일리, 지큐랩에스, 지큐랩키즈 등 3종의 건강기능식품을 출시했다.지큐랩은 GQ(gut quotient), 즉 장(腸)건강지수라는 개념을 제시한 브랜드로, 장내 세균의 최적의 균형을 갖는, 건강한 장을 유지할 수 있도록 돕겠다는 의지를 담은 제품이라는 설명이다.일동제약 지큐랩은 건강한 한국인의 장과 모유에서 분리한 프로바이오틱스를 종균으로 배양한 것이 특징. 음식문화에 따라 사람들의 장은 상태나 길이 등이 다른 특징을 가지므로, 한국인에게는 한국인의 장과 모유에서 분리한 프로바이오틱스가 유익하다는 것이 회사 측의 설명이다.또, 일동제약이 개발해 특허받은 4중코팅 기술을 활용한 프로바이오틱스 원료를 활용했다.4중코팅 프로바이오틱스는 구조적으로 안정돼 위에서부터 장까지 다양한 공격인자들로부터 프로바이오틱스를 방어해주며, 장에서의 정착과 증식을 돕는다. 이러한 4중코팅기술은 인체 내에서는 물론 유통과정이나 보관과정에서의 손실도 효과적으로 줄여준다고 회사 측은 설명했다.뿐만 아니라, 프로바이오틱스의 영양분이 되는 프리바이오틱스가 부원료로서 적절하게 혼합돼 생존과 정착은 물론 장에서의 증식까지 고려했다고 덧붙였다.일동제약은 1957년 유산균연구를 시작하여 1959년 국내최초의 유산균제 비오비타를 개발한 이래 약 60년간 프로바이오틱스 연구에 몰두해 왔으며, 연구개발, 생산, 유통에 이르기까지 모두 자체적으로 진행하는 원스톱인프라를 갖춘 것 역시 강점이라고 강조했다.일동제약의 4중코팅기술은 기존의 제품들이 중점을 두었던, 장에서의 생존율을 더욱 높인 것은 물론, 장에서의 정착과 증식까지 고려한 것이 특징이다.4중코팅공법이란 일동제약이 세계 최초로 개발하여 특허를 획득한 차세대 유산균 기술로, 유산균을 수용성 폴리머, 히알루론산, 다공성입자, 단백질의 순서로 코팅한 것을 말한다. 이 기술은 프로바이오틱스를 소화액 등 위장관 내의 다양한 환경요인으로부터 보호해 장까지 살아가게 할 뿐만 아니라 장에서의 증식을 돕는다고 회사 측은 설명했다.일동제약은 국내 제약회사로서는 드물게 프로바이오틱스와 관련한 별도의 전문조직과 대량생산이 가능한 시설을 운영하고 있다. 특히 프로바이오틱스와 관련한 연구개발에서 부터 원료의 생산과 제품화, 그리고 유통에 이르는 전 과정을 자체적으로 해결할 수 있는 인프라를 보유하고 있다.지큐랩의 론칭을 위해 60년 간 축적된 프로바이오틱스 관련 노하우와 기술력을 바탕으로 장기간 신제품 개발을 준비했으며, 본격적인 유통을 위해 금년초 프로바이오틱스사업팀(PB팀)을 신설하는 등 치밀한 사전 준비를 마쳤다.또 일동제약 프로바이오틱스 기술력을 알리는 다양한 홍보활동과 전문인 대상 학술활동 등을 통해 발매 전부터 화제를 모았다.앞으로도 일동제약은, 일동제약이 연구를 완료하거나 혹은 연구가 진행중인 다양한 균종을 활용하여 기능별 맞춤 프로바이오틱스 라인업을 지속적으로 강화해나간다는 방침이다.이승식 일동제약 프로바이오틱스사업팀장은 "지큐랩의 제품력과 품질을 통해 60년 프로바오틱스 명가답게 가장 앞선 품질과 기능의 프로바이오틱스 브랜드로 포지셔닝하는 것이 목표"라며 "종합비타민시장의 아로나민처럼 지큐랩을 프로바이오틱스를 대표하는 브랜드로 키워 나갈 것"이라며 자신감을 내비쳤다.

계약체결 후 계약서를 들고 있는 양사 대표(오른쪽에 CJ헬스케어 강석희 대표, 뤄신社 Baoqi Liu 대표)CJ헬스케어(대표 강석희)는 최근 중국 상해에서 현지 소화기 전문 제약사인 뤄신사와 위식도역류질환 치료제 'CJ-12420'의 개발 및 상업화에 관한 기술수출계약을 체결했다고 25일 밝혔다. 이번 계약은 국내 제약산업의 한-중 거래 역사상 단일품목으로는 최대 규모의 라이선스 아웃 계약으로 총 9179만 달러(한화 약 1031억원)를 상회하는 수익이 기대된다고 회사 측은 설명했다.CJ헬스케어는 계약금 및 임상개발, 허가, 상업화 등에 따른 단계별 기술료(마일스톤)로 1850만 달러(한화 약 203억 원)외에 신약 출시 이후 두 자리 수의 판매 로열티를 받게 된다. CJ-12420이 진출하게 될 중국 항궤양 시장은 약 3조원 규모의 거대 시장으로 최근 5년간 25%의 급격한 성장세를 보이고 있다. 이번 계약으로 CJ헬스케어는 3천 억 규모의 국내 시장보다 10배 이상 큰 중국 항궤양제 시장에 본격 진출하게 된다는 설명이다. CJ헬스케어는 CJ-12420의 대중국 기술수출 계약에 이어 상업화가 시작되는 2018년 이후 베트남 등 아시아 지역에 CJ-12420의 완제 의약품을 수출할 예정으로, 신약으로 출시돼 매출이 본격화되면 국내 및 중국을 포함한 아시아 지역에서 연간 3천억원 이상의 판매가 일어날 것으로 기대하고 있다. 뤄신社는 이번 계약을 통해 중국 내에서 CJ-12420의 개발 및 허가, 생산 및 출시 후 상업화에 대한 독점적 권리를 확보하게 된다. CJ-12420은 CJ헬스케어가 2010년 일본 연구개발벤처인 라퀄리아社로부터 초기물질형태로 도입해 개발에 착수, 2014년 국내에서 임상 2상을 성공적으로 완료하고 현재 3상 임상을 진행중인 위식도 역류질환 치료 신약으로, 국내에서는 2018년 출시를 목표로 하고 있다. CJ-12420은 베스트 인 클래스 신약으로, 현재까지 진행된 임상결과 기존의 대표적인 위식도 역류질환 치료제인 PPI계열 약물 대비 빠른 작용시간과 긴 지속효과 등 우수한 위산 분비 억제효과를 나타냈을 뿐만 아니라, 뛰어난 안전성을 나타낸 것으로 확인됐다. CJ-12420은 개발 초기부터 글로벌 시장 진출을 목표로 개발에 착수했다.기존 국내 신약들은 국내에 제품 출시 이후 글로벌 계약을 추진해왔으나 CJ-12420은 임상 진행 과정에서 뤄신社와 계약을 체결, 국내 출시(2018년)와 글로벌 출시(2021년 예상) 간격을 최대한 좁힘으로써 글로벌 시장경쟁에서 우위를 선점할 것으로 기대되고 있다. 중국의 의약품 시장은 매년 두 자리 수 이상의 고성장을 보이며 미국에 이어 두 번째로 큰 시장으로 발돋움하고 있다. CJ헬스케어와 라이선스 계약을 맺은 뤄신사는 1988년 설립된 중국 소재 상장회사로 연간 매출액은 1조원 규모로 3천 여명의 MR과 300여명의 R&D인력을 포함해 총 5000여명의 임직원을 거느린 중견 제약사다. 뤄신社는 소화기 분야에서 중국 내 4위의 매출을 기록하고 있는 소화기 전문회사로 CJ-12420의 중국 내 상업화 성공 가능성을 더욱 밝게 하고 있다. 강석희 CJ헬스케어 대표는 "중국 뤄신社와의 CJ-12420 기술수출 계약을 통해 글로벌 블록버스터 신약으로서의 가능성을 확인할 수 있는 계기가 됐다"며 "향후 진행될 뤄신社와의 연구개발 협력을 통해 관련 질환으로 고통 받는 환자들에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다. 한편 CJ-12420은 지난해 (재)범부처신약개발사업단(단장 주상언)의 글로벌 신약개발 프로젝트로 선정되어 글로벌 시장 진출에 필요한 비임상, 차별화 임상시험 연구 지원을 받고 있다.

국내에 허가되지 않은 희귀의약품을 수입해 환자에게 공급하며, 사실상 수입 도매상 역할을 해왔던 희귀의약품센터가 내년부터 공공제약사의 초석을 놓는 시험에 착수할 예정이라 주목된다.채산성이나 원료수급 문제 등으로 공급 중단사태가 지속돼 온 두 개 제제를 국내 제약사에 위탁 제조해 공급하기로 한 것이다.23일 식품의약품안전처에 따르면 내년 '희귀·필수의약품 안정공급 지원'(희귀의약품센터) 사업에 6억원을 신규 투입하기로 했다.대상약제는 급성 알러지 반응으로 인한 호흡곤란 쇼크 등의 응급처치에 사용되는 에피네프린 펜타입 주사(성인용, 소아용)와 소아암환자 조혈모세포이식 수술 전 처치 등에 쓰이는 치오테파 주사제(15mg, 100mg) 등이다.앞서 식약처는 올해 업무계획에서 의약품 공급중단으로 인한 환자 치료기회 상실을 예방하고, 안정공급 체계 확립을 위해 공공부문을 통한 필수의약품 직접 공급 지원이 필요하다며, 사업추진 계획을 발표했었다.이번 사업추진 세부내용을 보면, 에피네프린 펜타입 주사는 7500키트(개당 4만원)를 생산 의뢰할 계획이며, 위탁제조 비용은 3억원을 책정했다.이에 대해 식약처는 국내 제약사가 제조해 공급할 경우 3분의 1 이하 가격에서도 안정적인 공급이 가능할 것이라고 내다봤다. 종전에는 독일제품인 에피펜을 공급받았다가 제조사 공급차질로 미국제품인 젝스트로 변경됐는데 약값이 9만8350원에서 13만4933원으로 껑충 뛰었다.치오테파 주사제는 3000바이알(바이알당 10만원)을 위탁 제조할 계획이다. 비용은 역시 3억원이 배정됐다. 이 제품은 국내 제조사 공급중단으로 독일의 테파디나로부터 전량 수입하고 있는 데 그 사이 약가가 4만원에서 25만원으로 6배 상승했다.식약처는 "안정공급 지원사업을 통해 국내에서 생산하면 저렴해지고 안정적인 공급이 가능해 진다"며 "환자들은 공급중단 우려없이 안심하고 치료받을 수 있게 된다"고 기대했다.한편 희귀의약품센터를 통한 필수의약품 공급모델은 건강보험공단이 수행한 공공제약사 관련 연구에서 국내 적용 가능한 대안 중 하나로 거론됐었다.