종근당의 건선치료제 네오티가손(성분명 아시트레틴) 이상반응에 모세혈관누출증후군과 눈썹탈락증이 추가될 전망이다.식품의약품안전처는 미국 식품의약품안전국(FDA)의 아시트레틴 단일제제 안전성정보 검토결과를 반영, 허가변경(안)을 최근 공지했다.허가변경에 검토의견이 있는 경우 해당사유 및 근거자료를 오는 11월 10일까지 식약처에 제출하면 된다.식약처에 따르면 아시트레틴 단일제는 외국 시판 후 조사에서 매우 드물게 혈관계 질환인 모세혈관누출증후군이 보고됐다.국내 허가·시판중인 아시트레틴 단일제는 종근당의 네오티가손캡슐이 유일하다.

대웅제약과 알보젠이 타다라필 성분의 발기부전치료제 시알리스 제네릭 우선판매권을 획득했다.식약처는 27일 타다라필 5~20mg 필름코팅정과 구강용해필름을 각각 7~8번째 우선판매품목허가 의약품으로 허가했다. 우선판매기한은 내년 7월27일까지다.대웅제약과 알보젠코리아는 각각 시알리스 제네릭인 타오르정·구강붕해필름과 시알보스정 국내 허가를 보유 중이다.이번 우판권 승인으로 향후 허가될 타다라필 정제와 필름제제는 독점권 부여 기간까지 자동 판매금지될 전망이다.다만 허가특허연계제도 시행 이전 타다라필 제네릭 허가를 신청해 지난 9월4일 시알리스 특허만료 이후 시장 출시된 제네릭 품목들은 제한없이 판매 가능하다.결국 시장 출시된 130여 개 품목 시알리스 제네릭 판매가 지속되는 만큼 우판권에 따른 독점권의 실효성은 떨어질 것으로 보인다.우판권을 획득한 한 회사 관계자는 "허특제에 따라 부여된 우선판매기한까지 추가 허가 약제들은 판매금지된다"며 "이는 타다라필 제네릭 시장 내 당분간은 추가 경쟁자가 줄어든다는 의미"라고 설명했다.한편 허특제 시행 이래 지금까지 단독 우판권 혜택을 부여받은 품목은 동아ST의 울혈심부전 치료제 바소트롤(오리지널 딜라트렌, 성분명 카르베딜롤)이 유일하다.

서울성모병원 선도형 면역질환 융합연구사업단(CRCiD)(단장 서울성모병원 양철우 교수)이 진단키트와 신약 등 두 건의 개발 기술을 국내 기업에 이전했다.류마티스 관절염 진단키트와 건성안 치료제가 그 것이다.김완욱 교수보건복지부(장관 정진엽)는 27일 보도자료를 통해 이 같이 밝혔다. 사업단은 류마티스 관절염 진단키트는 나노엔텍, 건성안 치료제는 국제약품공업과 각각 기술이전 계약을 체결했다.복지부는 두 건의 이전 기술은 사업단 소속 김완욱, 주천기 교수 연구팀이 다년간 연구를 통해 개발했다고 설명했다. 연구비는 복지부의 선도형특성화연구사업(R&D)에서 지원됐다고도 했다.복지부에 따르면 김완욱 교수팀이 개발한 '소변 한 방울, 류마 키트'는 소변 내 배설되는 물질을 이용해 류마티스 관절염 환자가 집에서 혼자 진단하고 평가 가능하도록 하는 기술이다.복지부는 지난 7년동안 BT-IT-나노기술이 통합된 융합연구를 통해 이뤄낸 성과라고 했다.김완욱 교수팀은 관절염 조직에서 발현양이 변하는 핵심 단백질 동정과 네트워크 모델링, 단백체 분석을 통해 류마티스 관절염 조기 진단을 위한 바이오마커(대리지표) 후보 단백질을 발굴, 현재 POC 검증(Proof of Concept)을 완료한 상태다.이어 향후 기업의 플랫폼에 적용해 제형화를 거쳐 상용화 할 예정이다.FRENDTM System: 소변 한 방울을 이용한 관절염 진단기기복지부는 이 방법을 사용하면 피검사 없이 소변 검사만으로 류마티스 환자들을 진단·평가 할 수 있으며, 민감도와 특이도는 각각 98%, 76%로 매우 높다고 설명했다.특히 관절염 활성도를 평가하기 위해 현재 사용되고 있는 피 검사법보다 성적이 우수해 소변검사만으로 류마티스 관절염의 중증도를 예측할 수 있다는 가능성도 증명했다고 강조했다.보건산업진흥원이 발간한 '보건의료 연구개발 특허연계 컨설팅 지원사업 기술가치평가 보고서'를 보면, 국내 류마티스 관절염 검사비용은 약 629억원, 류마티스 관절염 활성도 평가 키트 국내 시장 연 매출액은 154억원 규모로 추정된다.주천기 교수복지부는 이와 함께 주천기 교수팀이 개발한 건성안 치료제는 안구 표면 건조로 각막 상피세포가 손상돼 각막과 결막에 염증이 유발되는 건조성 각결막염 치료에 효과가 있다고 설명했다.또 현재 치료제로 사용되는 면역억제제(사이클로스포린)의 단점인 장기사용이 어려운 점을 해결했고, 인공누액으로는 치료시기를 놓친 증상에도 사용 가능한 치료제라고 했다.여기다 비스테로이드성 약물과 히알루론산의 복합제인 이 신약은 건성안 뿐 아니라 비감염성 각결막염 치료에도 효과가 있는 것으로 동물실험을 통해 확인되기도 했다고 덧붙였다.세계 안구건조증 치료제 시장은 연간 2조 5000억원, 국내 시장은 1100억원 규모로 추산된다.복지부는 면역억제제인 사이클로스포린 이외에 뚜렷한 치료제가 없는 현 상황에서 이 치료제가 개발되면 안구건조증 초기 단계부터 증증에 이르기까지 치료효과를 나타낼 것으로 기대한다고 설명했다.이와 관련 사업단은 지난 26일 국제약품공업과 연구협력 양해각서(MOU)를 체결했다. 이를 토대로 사업단과 회사 측은 건성안 치료 신약 개발을 위한 공동 비임상시험, 임상시험 등을 순차적으로 추진할 계획이다.

이달부터 방광기능장애가 있는 환자에게 투여되는 클로스트리디움 보툴리눔 A 톡신 주사제에도 건강보험이 적용되기 시작했다.항콜린제에 반응하지 않은 환자에게 경제적인 새로운 치료대안이 생긴 것이다.그동안에는 전기자극을 통한 신경조절술로 주로 치료해 왔는데, 치료재료 비용이 너무 비싸고 인체삽입에 대한 거부감이 만만치 않았다.현재 약제급여목록에 등재된 같은 성분 제제는 보톡스주, 디스포트주, 메디톡신주200단위, 제오민주 등 4개가 있다.하지만 약제급여 기준을 보면, 방광기능장애 급여투약은 보톡스주에만 허용된다. 이 약제만 비뇨기과 관련 시판허가를 받았기 때문이다.같은 성분 약제로 약제급여목록에도 나란히 등재돼 있는데 왜 이런 일이 생길까?먼저 미국 사례를 보자. 한국과 달리 제품마다 성분명을 달리해 허가했다.구체적으로 보톡스의 성분명은 '오나보툴리눔톡신 에이', 디스포트는 '아보보툴리눔톡시 에이', 제오민은 '인코보툴리눔톡신 에이', 마이오블록은 '리마보툴리눔톡신 비' 등이다.26일 제약계와 전문가들에 따르면 이는 톡신제제의 특성을 고려한 조치였다.보툴리눔 독소는 클로스트리디움 보툴리눔(C. botulinum)이란 혐기성 박테리아가 분비하는 독소로 모두 7개의 종류가 있다. 이중 보툴리눔 독소 A형과 B형이 정제돼 의학적으로 사용된다.국내 허가된 제품은 모두 A형이다. 제품명은 보톡스주, 제오민주, 디스포트주, 메디톡신주 외에 이노톡스주(메디톡스), 나보타주(대웅제약), 보툴렉스주(휴젤), 비티엑스에이주(한올바이오파마)) 등이 더 있다.이들 제품들은 성분명은 같지만 유래 균주와 제조방법 등은 서로 다르다. 이로 인해 임상적으로 다른 생물학적 프로파일을 나타내게 되고, 적응증을 확보하기 위해서는 각각의 임상시험을 통해 유효성과 안전성을 입증해야 한다.보툴리눔 독소는 이런 배경 때문에 현재 허가된 적응증이 제각각이다. 보툴리눔 독소를 사용해 의약품으로 처음 개발된 보톡스의 경우, 그동안 활발한 임상시험을 통해 적응증을 10개나 확보했다. 반면 다른 제제는 적게는 1개에서 많게는 3~4개 수준에서 질병치료에 사용하도록 허용돼 있다.통일된 규격화가 불가능하다는 점도 보툴리눔 독소제제의 특징이다. 각기 독소의 역가단위가 다를 수 있어서 세계보건기구가 정의하는 생물학적 활성에 관한 통일된 함량규격 단위인 'IU(international unit)'를 사용할 수 없다.특히 환자에게 주입됐을 때 조직과 상호작용에서 각기 다른 반응을 나타내기 때문에 서로 대체할 수도 없다.식품의약품안전처는 이런 특성을 감안해 사실상 신약과 거의 동일한 자료를 제출하도록 요구하고 있다. 제품별로 용량반응 곡선, 유효성, 지속시간, 인전성과 유효성 등 각종 생물학적 프로파일이 다르게 나타나는 점을 감안해 안전성과 유효성 심사를 엄격히 하고 있는 것이다.식약처는 톡신제제를 허가하면서 '사용상 주의사항' 항목에 "보툴리눔 독소 제제마다 독소 함유량이 다를 수 있으므로 한 제품의 단위(unit)는 다른 제품의 단위로 변환될 수 없다"고 명시하기도 했다.삼성서울병원 비뇨기과 이규성 교수는 "국내에서 보툴리눔 톡신을 미국처럼 성분명을 달리 해 허가하지 않는 건 개선이 필요한 부분이다. 보툴리눔 톡신 제제라도 비뇨기과에서 쓸 수 있는 제품은 임상시험을 통해 유효성과 안전성이 확인된 보톡스 뿐"이라고 말했다. "비뇨기과서 쓰는 톡신은 보톡스가 유일" ?Ｚ???ﺴ?? ?񴢱??? ?̱Լ? ????경구용 치료제인 항콜린제를 복용해도 치료효과가 없는 약제불응성 방광장애 환자들에게 보툴리눔 톡신 급여화는 희소식이었다.특히 전기자극장치를 체내에 삽입하거나 방광 수술을 감내해야 했던 중등도~중증 과민성방광 환자들과 척추손상 등에 기인한 신경인성 방광장애 환자들에게 새로운 치료대안이 될 전망이다.데일리팜은 국내 임상을 주도한 삼성서울병원 비뇨기과 이규성 교수를 만나 방광기능장애 치료에 이번 급여화가 갖는 의미와 함께 톡신제제 중 보톡스만 급여 투약이 가능한 이유에 대해 들어봤다. sb-방광기능장애 치료법에 대해 설명해 달라 eb=약물치료가 우선 선택된다. 치료제는 항콜린제로 20년간 사용돼 왔다. 환자 10명 중 7명에게는 효과가 좋은 편이다. 하지만 10명 중 나머지 3명의 환자에게는 효과가 적다.약물에 잘 반응하는 환자 가운데서도 30% 환자는 부작용 때문에 고생하는 경우가 많다. 구갈, 변비 등이 대표적이고, 갑자기 시력이 나빠지는 경우도 있다. 무엇보다 뇌속으로 침투해 인지기능 기억력 감퇴 증상을 야기할 수도 있다. 그만큼 노인환자에게는 선택하기 쉽지 않다. sb-부작용이 치료 불응성으로 이어지기도 하나 eb=그렇다. 1년 정도 지나면 약물을 지속적으로 복용하는 환자가 20%대로 떨어진다. 왜 복용하지 않느냐고 물으면 대부분 부작용이 심해서 그렇다고 답한다. 최근에 신약이 새로 등재돼 과거보다는 상황이 좋아질 것으로 기대하고 있다. 베타3아고니스트 약제인데 약효는 항콜린제와 비슷하면서 부작용은 획기적으로 줄였다. sb-신약이 나왔는데도 보톡스를 투약할 필요가 있나 eb=앞서 언급했던 것처럼 10명 중 3명 꼴로 경구제에 반응하지 않는 환자가 발생한다. 그동안에는 전기자극을 통한 신경조절술로 치료하거나 수술하기도 했다. 수술은 방광을 반으로 쪼갠 다음 장의 일부를 떼어내 방광을 키우는 방식으로 수행된다.인구 고령화로 노년인구가 늘어나는만큼 약제불응성 환자도 더 많아질 것이라고 생각되는데, 바로 이런 환자에게 보톡스는 치료대안이다. 전기자극 기구 삽입이나 수술보다 환자들은 보톡스 인젝션을 더 선호하는 편이다. sb-전기자극 기구 사입이나 수술에 드는 비용은 얼마나 되나 eb=전기자극 기구는 재료값만 1000만원에 달한다. 삽입술에 보험을 적용받더라도 환자들이 400만원 정도 부담해야 한다. 5일 정도 입원하는 데 입원비는 별도다. 반면 보톡스는 1회 투약당 30만원으로 본인부담금이 상대적으로 저렴하다.사실 기구 삽입이나 수술이 효과는 좋다. 하지만 체내 삽입에 대한 환자들의 거부감이 상당하다. 공항 검색대에서 반응하기 때문에 증명할 수 있는 카드 같은 걸 가지고 다녀야 하고, 배터리도 소지해야 한다.방광기능장애에 보톡스가 사용 허가된 이후 치료옵션을 직접 고루도록 설명하고 있는데, 90% 비율로 환자들이 보톡스를 선택하고 있다. sb-다른 톡신제제도 있는 데 왜 보톡스만 비뇨기과 치료에 허용된건가 eb=톡신은 독소다. 임상을 통해 안전성이 입증되지 않으면 쓸 수가 없다. 다른 약제는 비뇨기과 분야 임상이나 연구결과가 없다. 따라서 개별 임상을 통해 효과와 안전성을 입증한 보톡스가 톡신제제 중 유일한 치료제가 됐다. sb-미국에서는 제품별로 성분명이 달리 허가돼 있지만 국내는 그렇지 않다. 어떻게 생각하나 eb=보톡스의 정확한 성분명은 오나보툴리눔톡신이다. 유래균주에 기반해 이렇게 구체적으로 허가되지 않은 부분은 개선이 필요해 보인다. sb-보톡스 요법의 부작용 이슈는 없나 eb=급여 적용 전부터 보톡스는 방광치료에 사용돼 왔다. 경험적으로 보면 100명 중 6명 꼴로 일시적으로 소변을 보지 못하는 경우(요폐)가 발생했다. 하지만 말 그대로 일시적인 증상이고, 환자에게 상세히 설명하면 충분히 관리 가능한 영역이다. 반복 투여로 인해 '내성이 생기지 않을까'하는 점이 가장 우려됐었는데, 임상시험을 통해 해소됐다. sb-덧붙이고 싶은 말씀이 있으시다면 eb=보톡스 방광장애 급여화로 환자 치료옵션이 훨씬 넓어졌고 성공률도 높은 편이다. 하지만 아직까지 보톡스가 방광치료에 쓰인다는 사실이 잘 알려져 있지 않아 많은 홍보가 필요해 보인다.삼성서울병원은 현재 질환 치료율 향상과 보톡스 방광 치료에 대한 환자 인식률을 높이기 위해 '보톡스 클리닉'을 운영 중이다. 보톡스 치료법을 교육하는 데, 우리는 방광기능장애 환자들에게 최적의 서비스와 치료법을 제공하기 위해 항상 노력하고 있다.

한화제약이 판매하고 있는 간해독 일반약 셀티스팜과 한국파마가 간독해제로 사용되고 있는 '헤파멜즈(한화제약)'와 같은 동일성분 약물로 약국시장에 도전장을 내밀었다.헤파멜즈는 고함량 아스파라긴산 제제로, 간경변, 만성감염 등 간장질환에서 나타나는 고암모니아혈중 치료에 사용된다. 특히 음주 전후 숙취제거 효과가 입소문을 타면서 매년 판매액이 늘고 있다.작년에는 44억원의 매출(IMS)을 기록, 한화제약의 효자품목으로 등극했다. 독일 멀츠(Merz)사로부터 도입한 제품으로, 일반의약품인 겔제, 산제부터 전문의약품 주사제까지 다양한 제형이 있다.특히 겔제는 2027년까지 존속되는 제제특허가 식약처 그린리스트에 등재돼 있다. 셀티스팜과 한국파마는 지난 4월 권리범위확인 심판을 청구해 최근 특허회피에 성공했다.양사는 이미 제품허가도 받았다. 셀티스팜은 지난 7월 헤파겔액의 품목허가를 획득한데 이어 한국파마도 지난 8월 동일성분의 파라멜액을 승인받았다. 셀티스팜은 알긴산나트륨 제제 등 포 형태로 포장된 현탁액 제품을 주로 선보이고 있다.한국파마는 지난 6월에는 산제 형태의 동일성분 제제 '파라멜산'을 허가받고 시판 중이다. 이번에 특허회피를 성공함으로써 액제 형태 제형도 시장에 출시할 것으로 보인다.특히 양사는 식약처 그린리스트에 등재된 특허를 회피하고, 관련 약물을 허가받은 터라 9개월간의 우선판매품목허가 가능성도 높이고 있다.특허도전이 상위사뿐만 아니라 중소사들에게도 제품개발에 중요한 조건으로 자리매김하는 분위기다.

백혈병치료제 '슈펙트'토종 만성골수성백혈병(CML)치료 신약 '슈팩트(라도티닙)'의 1차약제 진입이 임박했다.27일 관련업계에 따르면 지난 7월 일양약품이 제출한 적응증 확대 신청이 이뤄졌고 식약처는 현재 막바지 검토를 진행중이다. 빠르면 이달 중 허가가 예상된다.슈펙트의 이번 적응증 확대 신청은 2011년 8월부터 240명의 피험자를 대상으로 서울성모병원 등 국내외 24개 대형병원과 필리핀, 인도네시아, 태국 등에서 다국가·다기관 3상 연구가 기반이 됐다.이 약은 CML 분야 최고 권위자인 김동욱 서울성모병원 혈액내과 교수가 후보물질단계에서 성분 합성구조 변환에 관여, 전체 개발 과정을 이끌고 있는 차세대 항암제다.허가 당시 노바티스의 '타시그나(닐로티닙)', BMS의 '스프라이셀(다사티닙)' 등과 어깨를 견줄 품목으로 조명되기도 했지만 2차약제로 승인돼 현재까지 사용에 제한이 있었다.국산 신약이고 백혈병치료제가 고가인 것을 감안, 약가 역시 저렴하기 때문에 승산은 분명 있다. 1차약제에 포함되면 당연히 사용범위는 확대된다.김동욱 교수는 "3상에서 슈펙트는 글리벡과 비교가 안 될 정도로 뛰어난 효능을 보였다. 부작용 면에서 상대적으로 발생빈도가 높았는데, 이는 용량 조절이 해결책이 될 듯 하다. 1차약제 진입에 큰 문제는 없을 것이다"라고 말했다.

로슈가 만성 림프구성 백혈병(CLL)과 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 병용임상을 허가받았다.식품의약품안전처는 26일 림프구성 백혈병약 가싸이바(오비누투주맙)와 만성 골수성 백혈병 치료물질 이다사누틀린 병용 1상임상을 승인했다.질병 진행이 다른 CLL과 AML 치료제를 병용하는 임상은 이례적이다.이번 임상허가로 로슈는 재발성이나 불응성 소포 림프종 또는 미만성 거대 B 세포 림프종 환자에서 이다사누틀린과 병용한 오비누투주맙의 안전성과 유효성을 평가한다.국내에서도 진행되는 다국가임상인 이번 연구는 총 120명의 임상자 중 한국인이 30명 포함됐다.이번 임상에 병용되는 가싸이바는 로슈가 지난해 9월 국내 허가를 득한 차세대 CLL 바이오 항암제다.AML 신약후보물질 이다사누틀린은 종양억제 유전자 p53이 MDM2 단백질과 결합해 비활성화되는 현상을 억제해 암을 치료한다.임상결과에 따라 만성 림프구성 백혈병과 급성 골수성 백혈병을 함께 치료할 수 있는 길이 열릴 전망이다.