기등재목록정비 사업에 대한 불만의 목소리가 지속적으로 제기되고 있다. 수천여품목을 일괄된 기준으로 판단해 급여 유지 여부를 결정하는 평가방식도 문제지만, 이미 식약청 약효재평가를 통해 유용성을 입증받은 품목에 대해 또 다시 별도의 기준을 요구하는 것은 ‘이중잣대’가 될수 있다는 지적이다. 27일 제약업계는 현행 기등재목록정비 방법과 관련 임상적 유용성 기준 및 절차 문제가 곳곳에서 노출되고 있다고 주장했다. 업계에 따르면 기등재평가의 경우 임상적 유용성을 평가하는 식약청의 약효재평가가 시행되고 있으나, 별도의 기준으로 임상적 유용성을 평가해 동일 사항에 따라 식약청과 심평원간 이중 잣대가 적용되고 있다고 주장했다. 특히 약제의 급여여부를 평가하는 기준으로 제출되었던 RCT(임상연구)자료는 지금까지 문제없이 근거로 인용됐으나, 최근 기등재목록정비에만 RCT자료의 질평가도구를 사용(JADAD Scale)해 제출한 RCT자료를 탈락시켜 반발이 심화되고 있다. 여기에 급여평가위원회 결정사항을 미리 통보한 후, 추후 절차상의 문제가 제기되자 건강보험정책심의 위원회 의결을 거치는 등 정비계획 추진상 절차에 문제점이 노출되고 있다는 설명이다. 업계는 급여제외가 확정된 품목에 대해서도 약 6개월 정도의 유예기간이 필요하다고 요구하고 있다. 이밖에 ▲5개효능군 약가인하 통보시 인하율이 20%를 초과하는데 따른 문제 ▲특허 및 재심사기간 의약품 선별기준 재고 등이 시급하다고 밝혔다. 기등재의약품 목록정비사업은 49개 효능군중 2007년 고지혈증 치료제 및 편두통 치료제 시범평가를 통해 급여제외 및 약가인하를 시행한 바 있으며, 2009년 고혈압 치료제, 올 상반기 기타의 순환기계용약 등 5개 효능군에 대한 평가가 마무리됐다. 나머지 41개 효능군은 올 하반기 내에 평가를 통한 건강보험정책심의위원회 의견 및 고시를 추진중에 있다. 정비계획 초기 경제성평가를 통한 방법은 2010년 7월 임상적 유용성 평 및 오리지날의 80%수준 약가인하 방법으로 변경됐으며 최근 5개 효능군에 대한 임상적 유용성 평가 기준에 따라 급여제외 품목이 선정된 바 있다. 다만 급여제외(일부상병 급여제한)된 품목에 대하여 일정기간동안 제약사에 임상적 유용성 입증 기회를 부여하는 ‘조건부 급여’가 차기 건강보험정책심의위원회 의결을 앞두고 있다.

일양약품이 개발하고 있는 차세대 슈퍼 백혈병 치료제 라도티닙 허가가 임박했다. 일양약품은 식약청에서 임상3상 승인(IND)을 받고 본격적인 임상에 돌입한다고 27일 밝혔다. 백혈병 치료제는 임상 2상만으로도 신약을 출시 할 수 있어 올해 신약허가를 최종 획득하게 되면 국내는 물론 아시아권에서는 최초의 슈퍼 백혈병치료제를 공급할 수 있게 된다. 라도티닙은 임상 1, 2상 동시 진행 후 3년여 만에 임상3상 IND 승인을 받아 슈퍼 백혈병 치료제 시장 경쟁에 한발 더 나아가게 됐다. 약 250여명의 백혈병 초기환자를 대상으로 한국, 태국, 인도, 필리핀, 인도네시아 등 다국적 임상을 진행하게 되는 ‘라도티닙’ 임상 3상은 첫 번째 피험자 모집을 시작으로 약 1년여의 임상기간을 거쳐 만성골수성백혈병 환자의 1차 치료제로서 적응증을 추가하게 된다. 기존 백혈병 치료제 약물로 내성이 생긴 환자에게는 시판허가를 받아 올해중 시판이 가능할 것으로 예측된다. 현재까지 ‘라도티닙’은 글리백이나 닐로티닙이나 다사티닙으로 치료중에 내성이 생겨 치료가 어려운 환자와 기존 약물이 듣지 않는 환자를 대상으로 국내 9개 종합병원과 인도, 태국에서 임상 1, 2상을 진행했다. 임상결과 우수한 임상효과는 물론 기존 치료제보다 주요세포유전학적 반응율이 2배 이상 높아 내성환자에 강한 효과를 나타냈고 부작용은 낮게 나타났다. 일양약품은 이러한 임상 결과를 바탕으로 시판이 가능한 한국과 아시아 태평양국가 및 기타지역에 ‘라도티닙’ 신속한 신약출시를 위한 신약허가를 준비하고 있다. 기존 백혈병 치료제에 비해 경제적인 약가로 국내와 아시아 태평양 지역에 신약 등록 추진 및 시판에 나설 계획이다. 일양약품측은 라도티닙이 국내에서만 매년 300명 이상 발생되는 백혈병 환자와 3000명 이상의 기존 백혈병 환자에게 도움을 줄수 있을 것으로 기대하고 있으며, 향후에는 매년 1000억 이상의 의료보험 예산을 최소한 절감할 수 있을 것으로 내다봤다. 라도티닙은 만성골수성백혈병 (CML)을 치료하는 표적 항암제로 잘 알려진 ‘글리벡’ 및 ‘태시그나’ 등에 비해 뛰어난 효과를 나타냈다. 특히 안정성 및 부작용 면에서 매우 우수한 결과를 보여주고 있어 또 다른 장점으로 꼽히고 있다. 한편 유일한 만성골수성백혈병 치료제인 글리벡은 발매 후 첫 분기에만 1억 1600만 달러의 매출실적을 올렸으며, 현재도 그 매출은 지속적으로 상승해 약 27억불 이상에 달하고 있다. 국내의 경우는 글리벡 표준 치료법의 경우 한달 평균 치료비가 300~450만원 정도고 국내 환자수가 약 2500명 정도 이므로 1년 치료비는 약 1000억원 정도가 형성되고 있다.

“다국적제약사가 주도하고 있는 조영제 시장이지만 충분히 경쟁력이 있다. 300억원대 대형품목으로 육성시켜 나가겠다.” 대웅제약이 26일 조영제사업팀을 공식 출범하고 조영제 사업 본격 진출을 선언했다. 첫 제품은 800억원대 대형품목인 울트라비스트 제네릭 네오비스트(이오프로마이드)다. 대웅제약은 8월 '네오비스트'를 출시하고 2015년까지 300억대 매출 품목으로 키우는 등 조영제사업을 신 성장 동력으로 육성한다는 방침이다. 현재 2300억원 규모의 국내 조영제시장은 다국적 제약사들이 개발한 소수의 제품들이 시장의 80% 이상을 차지하고 있다. 따라서 대웅제약의 이번 도전은 남다른 의미를 갖고 있다. 이종욱 사장은 “이번 신규시장 진출을 통해 기존의 독점적 조영제 시장의 판을 바꾸는 일대 바람을 일으키겠다”며 “현재의 시장성도 중요하지만 미래의 폭발적인 성장 가능성 측면을 고려해 최대한 빨리 시장에 안착하도록 적극적으로 투자하겠다”고 밝혔다. 조영제 시장은 매년 10%씩 고성장하고 있는 추세로 시장 확대 잠재력이 매우 큰 블루오션으로 불린다. 특히 노령인구가 급증하는 초고령화 흐름속에 조영제 사용이 ‘치료’ 중심에서 ‘예방’ 중심으로 점차 변하고 있어 정기 건강진단 급증 등에 따른 조영제 수요가 크게 증가할 것으로 전망된다. 대웅제약은 첫번째 조영제 제품으로 개발한 ‘네오비스트’를 오는 8월 출시하면서 조영제시장 공략을 본격화한다. 네오비스트는 순수 국내기술로 자체 합성한, 특허받은 고순도 고수율의 CT 조영제로 기존 제품들에 비해 불순물이 낮아 안전성이 높은 것이 장점이다. 특히 품질기준이 까다로운 미국약전(USP)과 유럽약전(EP)의 품질규격을 모두 충족, 국내뿐만 아니라 미국, 유럽, 중국, 동남아시아 등 해외시장으로도 진출할 예정이다. 네오비스트는 지난 2월17일 품목 허가를 받은데 이어 5월1일 보험 약가를 받았다. 대웅제약은 조영제 제조관련 독자적인 기술을 현재 국제특허(PCT) 출원 중이며, 지속적인 연구개발을 통해 CT 분야뿐만 아니라 MRI 및 분자영상 분야 제품으로도 확장할 계획이다. 대웅제약측은 “전문화된 영업력과 제품 경쟁력을 바탕으로 신규 시장을 공략한다면 충분히 승산이 있다”며 “미래 시장성 확보를 위해 지속적으로 R&D에도 주력해 나갈 것”이라고 강조했다. 한편 조영제 시장은 바이엘 쉐링의 독점체제로 진행돼왔다. 울트라비스트 단일품목만 약 800억원대의 실적을 기록할 만큼 사실상 거의 모든 종병을 석권하며 놀라운 판매량을 기록했다. 하지만 지난해부터 LG생명과학이 울트라비스트 제네릭을 의욕적으로 발매하고, 막강한 영업력을 보유한 대웅제약이 올해부터 본격적인 영업을 전개할 것으로 보여 독점체제가 무너질 수 있을 지 주목된다.

신약개발 비용과 시간을 획기적으로 단축하고 성공률을 높일 임상시험 가이드라인이 마련된다. 식품의약품안전청(청장 노연홍)은 26일 "낮은 신약개발 성공률을 높일 수 있는 '마이크로도즈 임상시험 가이드라인'이 이르면 8월에 마련된다"고 밝혔다. 주요 내용은 ▲목적 및 적용범위 ▲시험물질의 분석법 ▲비임상시험 요건자료 ▲투여량 설정방법 ▲품질관리 등으로 구성돼 있으며, 현재 최종안에 대한 전문가들의 의견을 수렴 중이다. 마이크로도즈 임상시험은 피험자에게 안전한 극소량(100㎍)의 신약개발 후보물질을 소수(10명 이하)의 건강한 사람에게 투여해 사람 몸속에서 동태를 관찰하는 방식을 일컫는다. 일반적으로 신약개발은 10년, 평균 1조원이 소요되며, 이 비용 가운데 60%는 임상시험에 투자되지만 성공률은 단지 8%에 불과한 실정이다. 식약청은 "마이크로도즈 임상시험 기술을 적절하게 활용하면 8%에 불과한 신약의 임상시험 성공률을 30%까지 높일 수 있을 것으로 전망하고 있다"고 설명했다. 유럽의 경우 신약 개발을 위해 해마다 100만 마리의 실험동물을 사용하고 있고 임상시험에 진입한 후보물질의 임상시험을 통과할 확률은 10개 가운데 1개로 매우 낮다. 식약청은 "가장 적합한 신약 후보물질을 선택해 신약개발 성공률을 높이면 수십만 마리의 실험동물을 사용하지 않아도 되고 연구기간 단축은 물론 임상시험 실패로 인한 기회비용도 줄어들 것"이라고 예상했다. 한편, 국내임상시험 승인건수는 1991년 31건에 불과했지만 2010년에는 다국적 제약사의 임상 210건(47.8%)을 포함해 439건에 달하고 있으며, 세계 13위에 해당 된다. 하지만 국내에서 허가된 마이크로도즈 임상시험은 총 3건으로서 미국(192건), EU(69건) 등에 비해 턱없이 낮은 수준이다. 마이크로도즈 임상시험 가이드라인이 마련돼 있는 국가는 미국, EU 및 일본 등이며, 주로 영상진단용 방사성 의약품 개발에 활용되고 있다.