안해영박사미국 FDA서 27년간 의약품 분야를 총괄했던 한국인이 공직생활을 정리하고 국내서 신약허가 컨설팅 업무 등을 담당할 것으로 보여 그의 행보에 업계 관심이 쏠리고 있다.15일 관련업계에 따르면 2017년까지 임상약리학 부국장이었던 안해영 박사가 이달 24일부터 2월6일까지 약 2주간 국내 체류할 예정이다. 안 박사는 미국 FDA서 한국인으로 가장 높은 지위에 올랐던 임상약사로 알려져 있다.안 박사의 이번 한국 방문 목적은 그동안 미국 공직에 몸담았던 경험을 살려 국내시장에서 새로운 도전을 시작하기 위한 것이라는 게 업계의 관측이다. 안 박사는 향후 FDA 신약 신청(IND, NDA)을 자문하는 컨설팅 사업을 진행할 것으로 보인다.특히 FDA와 pre-IND, end of phase 2, pre-NDA 미팅 및 type C 미팅 신청 자문을 비롯해 미국내 임상시험 수행 관련 자문, 글로벌 신약개발 관련 자문 등 다방면의 사업을 펼칠 예정이다.이를 위해 국내에 관심있는 제약사를 대상으로 컨설팅 방향과 미국에서 신약 심사 과정 등에 대한 의견을 나눌 것으로 보인다.안 박사는 FDA에서 27년을 근무하며 입지전적인 경력을 쌓은 인물로 알려져있다. 이화여대 약대를 졸업하고 서울대 약대에서 약학석사를 취득한 후 1983년 미국으로 건너가 웨스트버지니아대 약대에서 박사학위를 취득하고 미시간대에서 박사 후 과정을 수료했다.FDA에서 1990년부터 공직생활을 한 안 박사는 1995년부터 국내 식약처 의약품안전국과 같은 기능을 하는 의약품평가연구센터(CDER, Center for Drug Evaluation and Research) 융복합 의료제품 사무소에서 임상약학팀장을 역임했다. 이 과정에서 2년만에 팀장으로 승진을 했을 뿐만 아니라 FDA 내에서 수여하는 리더십상과 팀 우수상을 다회 수상하는 등 성과를 뽐내왔다.특히 2006년부터 2017년까지는 FDA에서 두 번째로 높은 직위인 부국장(Deputy Division Director, OCP, CDER, FDA) 자리에 오르기도 했다. 한국인으로선 최초의 일이다.이러한 경력으로 지난 2006년부터 미국을 비롯해 한국과 중국 등 다양한 국가에서 다양한 초청 강연을 진행할만큼 위치를 인정받기도 했다. 또 2000년부터 2002년에는 센터 내 규제연구원을, 2002년부터 2005년까지는 임상약학리뷰어를 맡는 등 의약품 내 허가·규제 분야에서 중추적인 역할을 담당해 왔다.업계에 따르면 안 박사의 핵심업무 중 하나는 최근 한국에서도 가장 뜨거운 개발이 이뤄지고 있는 바이오의약품 심사였다. 따라서 안 박사의 이번 방한은 향후 미국 진출을 위한 발판을 마련할 수 있다는 점에서 국내 제약기업들에게 큰 자산이 될 것이라는 설명이다.

가상화폐의 블록체인 기술을 활용해 의료 정보를 수집·관리·공유하는 '메디블록'이 등장했다. 정부가 가상화폐 거래소 폐지를 검토하는 상황에서 블록체인을 활용한 의료정보 관리 시스템이 신약개발 등 R&D에도 활용될 수 있을지 주목된다.15일 관련업계에 따르면 블록체인 기술을 활용한 의료정보의 저장과 공유를 플랫폼 기반의 가상화폐 메디코인이 거래 중이다. 국내 기업인 메디블록이 선보였다.지난해 4월 설립된 메디블록은 블록체인 기술을 활용한 의료정보 플랫폼을 제공할 계획이다. 블록체인은 공공 거래장부라는 개념을 도입하고 있다. 기존에는 은행이 개인 간 거래의 중간에서 '거래 내역'을 인증하는 역할을 했다. 그러나 블록체인은 매 10분마다 가상화폐에 있는 모든 참여자에게 내역을 전송하고 업데이트가 이뤄진다.은행의 역할을 개개인에게 나눠준 것이다. 가상화폐 참여자의 과반수 이상이 인정해야 거래가 완료된다. 이런 하나의 과정을 블록이라고 부르며 블록체인은 가상화폐 거래 내역 전체다. 한번 입력된 정보는 수정할 수 없다. 블록체인이 해킹 등 기존 보안시스템의 약점으로부터 안전하며 4차산업혁명을 이끌 신기술로 주목받는 이유다.블록체인을 이용해 심평원과 보험공단, 의료기관 중심의 의료정보를 개인이 관리하고 필요에 따라 공유한다는 개념의 의료정보 공유 플랫폼이 메디블록이다. 메디블록 시스템은 총 3개로 구성되어 있다. 데이터를 보호하는 코어 레이어, 사용자 정보를 관리하는 서비스 레이어, 메디블록 플랫폼에서 활용되는 어플리케이션 레이어다. 여기에 블록체인 기술이 더해진다.블록체인 기술을 활용하는 특성상 의료기록의 안전한 보관과 분산된 의료 데이터의 집중과 공유를 통해 중복 진료 감소 등 의료비 절감이 가능하며, 특유의 보안성과 개방성으로 신약개발 등 의료연구에 사용할 수 있다는 메디블록의 주장이다.개인정보 유출을 비롯한 기존 의료관리 시스템이 갖지 못한 신뢰성과 개방성이 장점인 만큼 신약개발과 임상시험 데이터를 저장 중에 해킹과 수정 등 의도치 않은 위험으로부터 보호될 수 있다는 것이다.최근 가상화폐 열풍이 불면서 메디블록에 많은 사람들이 관심을 보이고 있다. 환자들이 의료정보를 제공하고 연구자들이 활용하는 거래 과정에서 가상화폐인 메디코인을 발행해 ‘화폐‘ 기능을 구현했기 때문이다. 환자가 플랫폼이 되기 때문에 의료법과 개인정보보호법에 접촉되지 않는다고 메디블록은 설명하고 있다.메디코인은 지난해 12월부터 가상화폐 거래소 코인레일에서 거래되고 있다. 지난 14일 150원대 전후로 거래됐다. 메디블록은 총 50억개의 메디코인 중 20억개를 코인레일에 판매한 것으로 알려졌다.메디블록에는 환자와 의료기관, 연구가 등이 구성원으로 참여한다. 환자의 경우 자신의 의료정보를 메디블록에 올리면 메디코인이 보상으로 제공된다. 메디코인은 의료비와 약제비, 보험 등 지불 수단으로도 사용할 수 있다.다만 정부가 가상화폐 거래소를 폐쇄하는 법안을 검토하겠단 상황에서 국내에서의 블록체인 기술을 활용한 미래는 불투명한 상황이다.지난 14일 자유한국당 김세연 의원과 바른정당 박인숙 의원이 주최한 '의료분야에서의 블록체인 활용방안 정책간담회'에서 복지부 의료정보정책과 오상윤 과장 등이 참여해 "올해 안으로 연구개발을 해보겠지만 제도적으로 사회적 논의가 필요하다"는 입장을 피력하기도 했다.

우리나라의 임상시험 위상이 날로 상승세다. 한국 임상시험산업본부(KoNECT)는 세계 최대 임상시험 레지스트리인 미국국립보건원(NIH)의 'ClinicalTrials.gov' 데이터를 분석한 결과, 2017년 글로벌 임상시험 점유율 순위에서 한국이 세계 6위에 오르며 역사상 최고 순위를 기록했다고 15일 밝혔다.2017년 한 해 동안 'ClinicalTrials.gov' 데이터베이스에 등록된 전체 제약사주도 의약품 임상시험 프로토콜 점유율 분석에 따르면, 미국이 24.5%로 부동의 1위 자리를 지켰다. 독일(5.3%), 영국(5.0%), 캐나다(3.9%), 중국(3.7%)이 그 뒤를 이었으며, 한국은 3.5%로 세계 8위에서 6위로 두 단계 순위가 상승했다.등록된 전 세계 임상시험 수는 2016년 전년 대비 25.4% 감소한 데 이어, 2017년도에도 16.3%나 감소했다. 그러나 한국은 이 같은 글로벌 감소세에도 불구, 전년과 동일한 건수를 유지하며 선전하는 양상을 보인다.중국과 일본의 상승세도 여전했다. 특히 최근 임상시험 규제 환경을 대폭 개선하며 5위를 기록한 중국은 지난해에 이어 역대 최고 순위를 갱신했고, 일본 역시 전년 대비 한 단계 상승한 8위에 올랐다. 두 나라 모두 시장규모 뿐 아니라 자국의 글로벌 신약개발 열기와 글로벌 임상시험 유치를 앞세운 실질적 규제조화 노력으로 아시아 임상시험의 리더십을 되찾는 모습이다.한국임상시험산업본부가 2017년 식약처 임상시험계획 승인현황을 자체 분석한 결과(2018.1.4. 기준), 2017년 승인된 임상시험 수는 전년 대비 30건(4.8%) 증가했다. 이러한 증가는 주로 다국적 제약사가 신청한 다국가 임상시험(26.3%)과 연구자주도 임상시험(10.5%)의 증가에 기인하고 있다. 국내 제약사가 신청한 임상시험 건수는 전년 대비 11.1% 감소한 것으로 나타났다.지동현 한국임상시험산업본부 이사장은 "한국 임상시험의 선전은 우리나라의 임상시험 인프라와 수행 역량의 우수성을 입증하는 동시에 꾸준한 정부 지원의 성과를 의미한다. 현재 임상시험은 난치성질환 환자의 혁신신약 접근성을 앞당기고 있을 뿐 아니라 국민건강보험 재정 절감에도 기여하고 있다"며 "국내 개발신약도 3상까지 임상시험을 진행할 수 있도록 관·산·학의 임상개발 역량 제고 및 규제 선진화, 인센티브 도입 등이 필요하다"고 강조했다.한편 임상시험산업본부는 2017년 전 세계 임상시험 동향을 심층 분석해, KoNECT 홈페이지와 상반기 오픈 예정인 '한국임상시험포털'에 게재할 예정이다.

11일 상공회의소에서 진행된 제2차 보건의료기술육성기본계획 공청회 현장. 문재인정부가 치매 조기진단, 백신 자급률 향상 등 질병 예방관리에 초점을 맞춘 R&D 지원방향을 공개했다. 이에 관련 기업들이 수혜주로 주목받고 있다.정부는 10일 제2차 보건의료기술육성기본계획(안)을 발표하고 의견수렴 절차에 들어갔다.보건의료기술육성기본계획은 박근혜정부 시절인 2013년 보건의료기술진흥법에 근거해 정부 법정계획으로 만들어졌다. 국민 삶의 질 개선과 고비용 의료비 해결, 혁신적 R&D시스템 구축을 통한 4차 산업혁명 뒷받침, 미래 신산업 육성이라는 당면과제를 국가적 차원에서 해결하기 위해 수립됐다.이번 2차 기본계획은 지난 1차 기본계획을 계승하면서 문재인정부가 공약으로 내세운 부분이 포함된 것으로 보인다.11일 오후 서울 상공회의소 의원회의실에서 열린 공청회에서 이영찬 보건산업진원장은 이번 기본계획에 대해 "국민들이 체감하고 건강한 삶을 위한 문제를 해결할 있는 방안을 고민했다"면서 "작년 한해 복지부와 진흥원, 전문가들이 모여 국가 R&D 정책의 중장기 전략을 고민해 5년 로드맵을 수립했다"고 밝혔다.2차 기본계획은 올해부터 2022년까지 추진되며 3대 전략과 9대 중점과제를 목표로 삼았다. 먼저 3대 전략은 ▲공익적 목적의 R&D 투자 강화 ▲융합·개방·연결을 위한 R&D 혁신 ▲좋은 일자리 창출을 위한 미래신산업 육성이다.여기에 9대 중점과제로 ▲고비용 사회문제 해결에 기여하는 R&D 투자 ▲질환·계층·남북 주민 간 건강 형평성 강화 ▲예방·관리 중심의 미래의료 기반 확충 ▲보건의료 연구자원의 공유·개방 ▲연구·정책협력 네트워크 강화 ▲혁신 뒷받침 R&D 지원시스템 ▲혁신성장을 선도하는 미래형 신산업 ▲R&D 성과의 가치 성장 촉진 ▲신산업 육성을 지원하는 글로벌 수준의 규제 합리화로 정했다.기대효과를 보면 이번 기본계획의 목표가 좀 더 명확해진다. 정부는 이같은 기본계획을 통해 치매 조기진단 정확도를 2016년 80%에서 2022년 95%로, 백신 자급률을 2016년 50%에서 70%로, 국민의료비를 2033년 5조원 이상 절감하겠다고 밝혔다. 치매와 감염 예방에 초점을 맞춰 의료비를 절감하겠다는 시나리오다.또한 2022년에는 돌봄·재활 로봇 및 장애해소 기술개발, 공적 보험 적용근거를 마련하고, 맞춤형 항암제 적응제 확대 및 신약 허가신청을 각각 2건과 1건 목표로 삼았다. 여기에 임상연구 활성화 위한 제도적 기반을 마련하고, 의료용 인공지능 학습센터 구축 및 인공지능 시스템 개발을 5건 이상 지원한다는 계획이다.아울러 보건의료 빅데이터 연계·활용에 필요한 제도적 기반을 마련하고, 문제 해결 중심의 연구협력 네트워크 구축, 연구 전 단계에 걸쳐 평가·관리프로세스 지속 개선으로 연구 집중 환경 조성, '이어달리기' 전용 R&D 프로그램 신설 및 평가제도 개선으로 성과를 확산시킨다는 방침이다.이번 기본계획에 따라 치매 관련 제약 및 진단기기 개발업체, 감염백신 개발업체, 세포·유전자치료제 개발업체 등이 정부의 지원확대를 기대해볼만 하다.이미 문재인정부의 치매 국가 책임제 공약을 통해 치매 관련 업체들이 비상한 관심을 받고 있다. 국내 제약사로는 대웅제약, 환인제약, 명문제약, 명인제약, 고려제약 등 CNS(신경정신계) 질환 개발 및 판매 업체들이 수혜주로 꼽힌다.백신 자급율 확대 방안은 이전 정부부터 추진해온 것으로, 녹십자, SK케미칼 등이 지원을 바탕삼아 토종 백신 개발에 성공했다. 특히 SK케미칼은 독감백신, 폐렴구균백신, 대상포진백신 등 그동안 해외수입에 의존했던 제품을 국산화하는데 성공해 최대 수혜업체로 꼽힌다.여기에 기존 재생의료 확대와 맞춤형 약물 개발업체 지원 기조를 이어가면서 세포·유전자치료제 개발기업의 수혜가 예상된다. 특히 최근 CAR-T 등 자가 유래 면역세포항암제들이 각광받으면서 관련 기업들도 지원대상에 오를 것으로 보인다. CAR-T 개발에 뛰어든 바이로메드, 녹십자셀, 녹십자랩셀을 비롯해 유전자가위 기술을 축적하고 있는 툴젠 등이 수혜주로 꼽힌다.이날 공청회에 패널 전문가로 참석한 손미원 바이로메드 연구소장은 "이번 기본계획은 보건의료뿐만 아니라 제약·바이오산업 생태계에도 영향을 준다"면서 "현실적인 상황에서 보다 촘촘한 네트워크, 피부로 와닿은 실질적인 지원을 통해 글로벌신약 실용화에 도움이 됐으면 한다"고 말했다.

SK바이오팜의 발표현장 SK바이오팜이 미국 샌프란시스코에서 개최 중인 제 36회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 해외 투자자들로부터 높은 관심을 받았다.SK바이오팜은 11일 보도자료를 통해 그 간의 3상임상 및 품목허가 신청(NDA) 진행 성과 등 상업화 계획과 혁신신약 중심의 개발 전략 등에 단 성과를 인정받아 컨퍼런스에 초대됐다고 밝혔다.직접 강연에 나선 조정우 대표는 글로벌 제약사들과 어깨를 나란히 할 정도의 연구개발(R&D)과 상업화 플랫폼 가동 준비를 마친 SK바이오팜의 성장 전략에 대해 강조한 것으로 확인된다.조 대표는 글로벌 사업 역량 및 임상 파이프라인 개발 전략의 특징과 함께 2019년 상업화를 목표로 재즈사와 공동개발 중인 수면장애 치료후보물질(SKL-N05)과 자체 개발 중인 뇌전증 신약 세노바메이트(Cenobamate)의 3상임상 진행 경과, 글로벌 시장을 대상으로 한 신약의 마케팅 전략을 소개했다. 강연이 진행되는 동안 참석자들이 홀을 가득 채우며 기대감을 표시했다는 후문이다.SK바이오팜 조정우 대표는 "SK바이오팜이 신약 개발부터 글로벌 임상과 허가, 생산, 판매까지 전 과정을 직접 수행할 수 있다는 점에 해외 투자자와 제약사들이 큰 관심을 보여왔다"며 "유럽, 미국계 회사들이 점령한 세계 제약시장에서 대한민국 제약사로서 '신약주권'을 달성하는 것이 목표"라고 말했다.아울러 "SK바이오팜이 가진 글로벌 혁신신약 개발 노하우를 토대로 국내외 제약사와 다양한 콜라보레이션을 진행할 의지를 가지고 있다. 이는 공유 인프라 구축의 토대가 될 것"이라고 덧붙였다.

면역항암제 면역항암제 '키트루다'를 활용한 다양한 병용요법 전략이 상용화에 접근하고 있다.11일 관련업계에 따르면 키트루다(펨브롤리주맙)은 갑상선암치료제 '렌비마(렌바티닙)', 폐암치료제 '키트루다(지오트립)', 제넥신의 자궁경부암바이러스 DNA백신 'GX-188E' 등과 병용하는 연구가 진행중이다.가장 속도가 빠른 렌비마 병용이다. 두 약의 병용요법은 신장암을 타깃으로 개발중인데, 최근 미국 FDA로부터 '혁신 치료제(Breakthrough Therapy)'로 지정됐다.렌비마와 키트루다 병용요법은 에자이와 MSD에 의해 공동으로 개발되고 있다.이번 성과는 미국과 유럽에서 특정 고형종양 환자들을 대상으로 렌비마와 키트루다 병용요법의 효능과 안전성을 평가하기 위해 진행되고 있는 임상 1b/2상 단계의 Study 111 연구 결과를 토대로 이뤄졌다.상피세포성장인자수용체(EGFR) 타이로신키나제억제제(TKI)인 지오트립은 국소 진행성 또는 전이성 편평세포폐암 환자를 대상으로 키트루다 병용요법 2상 연구 'LUX-Lung IO'를 진행중이다.해당 임상은 세브란스병원, 서울아산병원 등 국내 의료기관도 참여중이며 일차평가변수로 종양크기의 감소를 의미하는 객관적 반응률(ORR)을 설정했다.만약 지오트립이 3상까지 성공할 경우 폐암 영역에서는 최초의 면역항암제와 표적항암제의 병용요법의 탄생이 된다.존스홉킨스의대 시블리메모리얼병원 산하의 시드니킴멜암센터 임상소장을 맡고 있는 벤자민 레비 박사는 "종양의 복잡성과 면역손상 회피능력을 감안할 때 과학적 근거에 기반한 병용전략이 절실하다"고 말했다.

화이자가 야심차게 추진 중이던 알츠하이머병 및 파킨슨병 신약개발을 중단한 것으로 알려졌다.로이터 등 다수 외신들에 따르면, 화이자는 지난 6일(현지시각) 이메일 성명서를 통해 신경과학 분야 신약개발 프로그램(Neuroscience Discovery Program)을 중단한다고 공표했다. 2015년 치매발견펀드(Dementia Discovery Fund)의 일환으로 GSK, 일라이 릴리 등 몇몇 제약사들과 함께 알츠하이머 치료제 개발에 뛰어든지 2년 여 만의 결정이다.일라이 릴리와 룬드벡, GSK로부터 알츠하이머 후보물질을 사들였던 엔소반트 사이언스가 지난해 임상연구에 실패한 데 이어 화이자마저 백기를 들면서 알츠하이머 치료제 개발의 어려움을 실감케 한다.화이자는 그동안 알츠하이머병과 파킨슨질환, 조현병, 인지장애 등 다양한 종류의 퇴행성뇌질환을 타깃으로 신약개발을 추진해 왔다. 2016년 임상연구가 중단됐던 5-HT6 길항제(PF-05212377) 외에도 신경성장인자(NGF) 억제제 계열 타네주맙(tanezumab)이 3상 단계에 이르렀으며, 도파민1 활성제(PF-06649751)와 콜린조절제(PF-06852231) 등 다수 후보군이 1~2상 단계에 포진한 상황이다.그럼에도 투자 대비 성공가능성이 낮다는 내부 판단 아래 이 같은 조치를 취한 것으로 확인된다. 매사추세츠주와 코매사추세츠와 코네티컷 소재의 연구소에서 근무 중인 300여 명의 감원조치도 불가피해졌다.관절통증 치료제로 개발 중인 타네주맙의 임상 결과(출처: www.slideshare.net) 다만 CNS 연구에서 완전히 손을 떼는 것은 아니다. 화이자는 "포트폴리오 조정의 일환일 뿐, 절감된 예산을 희귀신경질환 치료제 등 다른 연구에 투입할 생각이다. 사외 유망한 신경과학 프로젝트에 투자하기 위한 벤처기금도 마련할 계획"이라고 밝혔다.대표적인 사례는 골관절염 환자의 통증치료제로 개발 중인 타네주맙 연구다. 섬유근육통 치료제 리리카(프레가발린)의 적응증 확대를 위한 연구도 유지할 것으로 알려졌다.그럼에도 신약개발에 희망을 걸었던 일부 투자자들이 실망한 데 따른 주가하락은 피할 수 없었다. 새해 들어 주당 37달러에 육박했던 화이자 주가는 해당 소식이 전해진 이후 36달러 초반까지 하락하는 모양새다.월스트리트저널은 "여러 제약사들이 알츠하이머병 신약개발을 위한 투자활동을 지속 중이지만 성공 여부를 장담하긴 어렵다"고 보도했다.한편 노바티스와 암젠은 지난해 말 영국 배너 알츠하이머학회(BAI)와 함께 BACE1 억제제(CNP520)의 치매 예방 및 지연 효과에 대한 연구에 협력하기로 합의한 바 있다. 베링거인겔하임, 다케다 등은 CNS 특화기업에 투자하는 방식으로 신약개발에 참여하는 중이다.

"국내외 제약·바이오텍과 오픈이노베이션을 통한 글로벌 신약개발사로 발돋움하는 것이 레고켐바이오사이언스의 사명입니다. ADC 링커 기술인 콘쥬올로 차세대 항암제 연구분야를 리딩 하겠습니다."레고켐바이오사이언스 연구개발을 총괄하고 있는 오영수 연구소장은 '허셉틴 ADC'를 발굴, 중국 시장에 180억원 규모의 기술이전을 성공시킨 이 분야 전문가로 통한다.오영수 레고켐바이오사이언스 연구소장레고켐은 연구중심형 바이오기업으로 합성신약 기술인 레고케미스트리(LegoChemistry)와 ADC 플랫폼 기술인 콘쥬올(ConjuALL)을 기반으로 신약 R&D에 주력하고 있다.콘쥬올은 1세대 ADC 기술의 한계점을 극복한 케미스트리 기반 ADC 플랫폼 기술로 단일물질 제조, 혈중 안정적인 링커, 우수한 PK Profile, 암세포 내 효율적인 약물 유리 등 네 가지의 차별적 장점을 지니고 있다.플랫폼 기술의 중심인 링커는 항체와 톡신의 결합체가 암세포까지 안정적으로 전달되도록 하는 ADC 치료제의 핵심 구성 요소다. 기존 1세대 링커의 경우 암세포에 도달하기 전에 혈중에서 끊어져 정상세포에 독성을 일으키고, 톡신을 암세포까지 전달하지 못함으로 인해 약효를 반감시키는 명확한 한계점을 가지고 있다.오 연구소장은 "레고켐의 고유한 링커는 기존 1세대 기술들 대비 혈중안정성을 획기적으로 높임과 동시에 암세포 내에서 더 많은 약물 유리가 일어나는 특성 등을 통해 ADC 약물의 치료범위(Therapeutic Window)를 개선시키는 차별적 장점을 가지고 있다"고 설명했다.대표적 자체개발 신약후보물질들은 그람양성균 항생제(Delpazolid_LCB01-0371), 그람음성균 항생제(LCB10-0200), Factor Xa 항응혈제(LCB02-0133) 등이 있다.특히 그람양성균 박테리아를 치료하는 수퍼항생제로 현재 국내에서 임상 2a 상을 진행 중에 있다. 사업개발 측면에서는 2016년 12월 임상 1상을 완료한 단계에서 해당 의약품의 중국판권을 중국의 개발 전문회사인 RMX Biopharma에 240억 규모로 기술이전 한 바 있다.오 연구소장은 "ADC 선두 기업인 다케다와 리서치 라이선스 계약을 체결함은 물론 Novimmune 등 임상 단계의 항체를 보유한 해외의 바이오기업들과 여러 타겟을 기반으로 공동 개발을 진행 중에 있다"며 "기술적으로도 지난해에만 3건의 새로운 링커 본특허를 출원하는 등 기존 기술을 업그레이드 시키는 연구개발에 전략을 다하고 있다"고 말했다.▶소장님을 알고 싶습니다."LG생명과학 연구위원과 Open Innovation 센터장 그리고 스크립스 코리아 연구본부장, 바이오니아 신약개발 총괄 부사장을 역임했으며, 현재 레고켐바이오의 CTO 겸 연구소장으로 ADC와 항생제를 포함 당사의 신약연구개발을 총괄하고 있습니다.대표적 연구실적이라면 LG생명과학의 Project Leader로 경구용 항응혈제(Thrombin Inhibitor)와 간질환 치료제(Caspase inhibitor)를 발굴 기획, 제안하여 연구를 시작했으며, 각각 미국 Parke-Davis와 Gilead사에 성공적으로 기술이전한 것입니다.레고켐바이오에서는 새로운 계열의 항암제로 주목받는 ADC 분야의 연구개발에 주력 LCB14-0110(Herceptin ADC)을 성공적으로 발굴, 중국시장에 대한 판권을 지역 최대 제약사 중 하나인 Fosun사에 1천8백만달러 규모로 기술이전 하였으며 해당 분야 선두기업인 Takeda와 2017년 1월 리서치 라이선스 계약을 체결 공동 연구개발을 진행하고 있습니다."▶레고켐, 어떤 연구를 하는 바이오텍인가요?"우리 회사는 글로벌 신약 R&D에 주력하고 있는 연구중심형 제약사입니다. 당사는 합성신약 발굴 기반 기술인 LegoChemistry와 고유의 차세대 ADC 플랫폼 기술인 ConjuALL을 기반으로 합성신약과 차세대 ADC를 주력으로 개발하고 있습니다."▶차세대 ADC 원천기술, 어디까지 발전할까요."ConjuALL은 레고켐바이오 고유의 Linker와 Conjugation 노하우를 활용 1세대 ADC 기술의 한계점을 극복한 Chemistry 기반 ADC 플랫폼 기술입니다. 단일물질 제조, 혈중 안정적인 링커, 우수한 PK Profile, 암세포 내 효율적인 약물 유리 등 네 가지의 차별적인 장점을 보유하였습니다.당사 플랫폼 기술의 중심인 링커는 항체와 톡신의 결합체가 암세포까지 안정적으로 전달되도록 하는 ADC 치료제의 핵심 구성 요소입니다. 기존 1세대 링커의 경우 암세포에 도달하기 전에 혈중에서 끊어져 정상세포에 독성을 일으키고, 톡신을 암세포까지 전달하지 못함으로 인해 약효를 반감시키는 명확한 한계점을 가지고 있습니다.레고켐의 고유한 링커는 기존 1세대 기술들 대비 혈중안정성을 획기적으로 높임과 동시에 암세포 내에서 더 많은 약물 유리가 일어나는 특성 등을 통해 ADC 약물의 치료범위(Therapeutic Window)를 개선시키는 차별적 장점을 가지고 있습니다."▶항생제, 항응혈제 분야에 대한 연구개발 능력과 성과는요?"회사는 LG생명과학에서 팩티브 라는 국내 최초 FDA 허가 신약을 포함 대한민국 신약개발 R&D를 주도했던 연구원들이 모여 설립한 회사입니다. 의약화학(Medicinal Chemistry)에 있어서는 설립 초기부터 차별적 역량을 보유하였습니다. 대표적인 자체개발 신약후보물질들은 아래와 같습니다.1. 그람양성균 항생제: Delpazolid_LCB01-0371 그람양성균 박테리아를 치료하는 수퍼항생제로 현재 국내에서 임상 2a 상을 진행 중에 있으며 올해 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug), 우수감염성질환제품인증(QIDP) 승인을 받았습니다. 두 가지 혜택을 기반으로 특허기간과 별도의 시장 독점권 12년 (희귀의약품 7년, QIDP 5년)을 확보하였으며 미국에서 임상을 진행할 경우 Priority Review Voucher, Fast Track 심사 등의 추가 혜택을 받을 수도 있습니다.사업개발 측면에서는 2016년 12월 임상 1상을 완료한 단계에서 해당 의약품의 중국판권을 중국의 개발 전문회사인 RMX Biopharma에 240억 규모로 기술이전 한 바 있습니다.2. 그람음성균 항생제: LCB10-0200 그람음성균 박테리아를 치료하는 수퍼항생제로 현재 미국에서의 임상 1상을 준비 중에 있습니다. 레고켐바이오는 2016년 미국의 항생제 개발 전문가들과 해당 후보물질의 글로벌 임상 진행을 위해 JV Geom Therapeutics를 설립하였습니다.Geom Therapeutics는 2017년 상반기 글로벌 임상 1상 진행을 위한 Series A 파이낸싱을 완료하였으며, 하반기 미국 NIH 국책과제로 선정되었습니다. NIH는 해당 후보물질의 임상 1상 및 이에 대한 IND비용을 전부 지원할 예정입니다.3. Factor Xa 항응혈제: LCB02-0133레고켐바이오는 출혈 부작용을 개선한 Factor Xa 계열의 신규 항응혈제를 개발 2009년 후보물질 단계에서 녹십자에 Profit Sharing 모델을 기반으로 기술이전 하였습니다. 녹십자에서 전임상과 임상1상을 완료한 단계이며 본격적인 임상 2상 진입 전 일부 지역 판권의 기술이전을 논의 중에 있습니다."▶레고켐 바이오신약 개발 현황은 어떤가요."레고켐바이오는 ADC 분야의 고유 플랫폼 기술을 보유하고 있으며 현재 개발단계가 가장 빠른 파이프라인은 Fosun Pharma에 기술이전 한 Herceptin ADC입니다. 현재 전임상을 진행 중에 있습니다.현재 해당 분야 선두 기업인 다케다와 리서치 라이선스 계약을 체결했으며 이 외에도 Novimmune 등 임상 단계의 항체를 보유한 해외 바이오기업들과 여러 타깃을 기반으로 공동 개발을 진행 중에 있습니다.기술적으로도 지난해에만 3건의 새로운 링커 본특허를 출원하는 등 기존 기술을 업그레이드 시키는 연구개발에 전략을 다하고 있습니다."▶ 레고켐이 자랑할만한 원천 기술은 뭔가요."현재 바이오의약품 중에서는 ADC 분야에 집중하고 있습니다. 당사는 지난 7년여 간 축적된 차별적 ADC Platform 기술들을 더욱 발전시켜 항암제 이외의 치료제로도 진출하기 위해 “Beyond ADC”라는 새로운 미지의 연구 분야에 도전할 계획을 가지고 있습니다. 예를 들어 당사의 강점분야인 항생제와 ADC를 접목하여 새로운 개념의 항생제를 연구해 보는 것도 한 예라고 할 수 있습니다. 저희 회사의 ADC 기술은 앞으로도 끊임없이 발전 진화해 나갈 것입니다."▶캐시카우 제품이나 기술은요."현재 레고켐바이오의 주 수입원은 기존 기술 이전한 파트너들로부터의 초기 단계 마일스톤 그리고 2015년 말 합병한 의약사업부문으로부터의 매출입니다.당사는 ADC 분야의 선두기업인 Takeda와 2017년 1월 기술이전을 전제로 한 계약을 맺은 바 있고, 이 외에 그동안 진행 중인 여러 회사들과의 다양한 형태의 협력 모델을 통해 본격적인 수익이 창출되리라 봅니다. ADC는 원천기술로서 다수의 기술이전 계약이 가능한 모델이므로 당사의 수익 창출의 주력이라고 말할 수 있습니다.또한, 합성신약 분야에서도 임상 2상 중인 그람양성균 항생제, 미국 J/V인 GEOM을 통한 그람음성균 항생제, 국내 개발전문회사인 브릿지바이오에 기술 이전한 항염증제 등에서도 향후 수익이 창출될 것이라 기대합니다."▶전략적 제휴를 포함한 연구개발 협약 사례도 있나요?"레고켐바이오는 ADC와 합성신약 분야에서 다양한 비즈니스 모델을 기반으로 글로벌 파트너사와 협업을 진행 중에 대표적인 두 사례를 설명 드리겠습니다.(1)항생제(LCB10-0200): Joint Venture 모델 (분야별 전문가를 통항 글로벌 임상 진행) Joint Venture 모델은 개발 단계에서 전문역량이 많이 소요되는 항생제 분야에 가장 적합합니다. JV 모델은 바이오 벤처 기업의 후보물질과 글로벌 전문가들의 개발역량 간의 결합을 통해 설립됩니다. 바이오벤처 기업은 JV에 후보물질을 현물로 출자하고 글로벌 전문가들은 그들의 개발 역량을 활용하여 해당 후보물질의 임상을 진행하게 됩니다. 이러한 모델을 활용할 경우 바이오벤처 기업은 후보물질의 개발과정에 참여하게 됨으로써 개발 노하우를 공유 받을 수 있습니다. 또한 개발이 성공적으로 이루어 졌을 때는 초기 단계에 기술이전 하는 것 보다 훨씬 큰 규모의 수익을 기대할 수 있습니다.레고켐바이오는 올해 7월 Geom Therapeutics 라는 JV를 글로벌 항생제 개발 전문가들과 공동으로 설립하였습니다. 당사의 그람음성균 항생제 후보물질인 LCB10-0200을 현물 출자하는 조건으로 해당 JV의 주요 지분 및 이사회 의석을 확보하였습니다.글로벌 전문가들은 현지 펀딩을 통해 개발 자금을 조달하였으며 구성원들의 전문성을 살려 이미 미국 NIH 국책과제 선정을 완료하였습니다. 이런 JV 모델을 통해 우리회사는 개발 단계에서 실패와 비용에 대한 리스크를 최소화하는 동시에 사업화 성공 가능성을 높였습니다.(2) Her2 ADC(LCB14-0110): 지역 분할형 기술이전 모델 (지역판권 분할, 로컬→글로벌) 지역 분할형 기술이전 모델은 임상 2a 단계에서 글로벌 기술이전이 이루어질 가능성이 큰 best-in-class 신약의 경우 적합합니다. 1차적으로는 중국 등 자국시장을 주 타겟으로 하는 로컬 제약사와 초기개발 단계에서 해당 시장만을 대상으로 계약을 체결하고, 이후 임상 1상 또는 임상 2a를 마친 후 글로벌제약사를 대상으로 기술을 이전하는 방식입니다.이러한 기술이전 방식을 통해 로컬 제약사는 바이오 벤처의 우수한 기술력을 바탕으로 만든 의약품에 대한 자국시장 판권을 확보할 수 있으며 바이오 벤처 기업은 글로벌 기술이전의 바탕이 될 수 있는 자금과 임상 데이터에 대한 권한을 확보할 수 있습니다.레고켐바이오는 2015년 중국의 거대 제약사인Fosun Pharma(푸싱제약)과 ‘허셉틴 ADC’ 에 대해 중국시장을 대상으로 약 200억원의 기술이전 계약을 체결하였습니다. 이 계약을 통해 Fosun Pharma는 해당 ADC 항암제에 대한 중국 판권을 갖게 되었으며 레고켐바이오는 Fosun Pharma가 중국에서 진행할 전임상, 초기임상 단계의 데이터를 활용, 메이저 시장인 미국, 유럽, 일본을 포함한 글로벌 기술이전 계약의 교두보를 마련하게 되었습니다."▶바이오제약 산업 발전을 위한 제언이 있다면요?"같은 질문에 대해 다수의 바이오벤처 중역들은 산업기반이 열악한 면 특히 투자가 원활하지 않은 부분을 자주 언급 하시는 것으로 알고 있습니다. 물론 우리나라 제약 바이오산업은 아직 초기 단계이기에 많은 부분이 부족합니다. 하지만 이는 특정한 계기 없이 해결될 수 없습니다.이렇게 부족한 부분들을 개선하기 위해서는 성공사례가 필요합니다. 많은 기업들이 연구개발 실적을 바탕으로 꾸준한 글로벌 기술이전 또는 신약개발 성과를 이뤄준다면 투자 및 산업의 제반 요건은 자연히 좋아지게 됩니다.결국 산업 발전의 키는 바이오벤처 기업 연구개발의 성공 여부 입니다. 그리고 신약개발을 위해서는 후보물질(기술), 투자(자본), 연구개발(노력)이 필요합니다. 이 중 바이오 기업이 변수를 만들 수 있는 부분은 노력입니다.제가 생각하는 바이오제약산업에 가장 필요한 요소가 바로 노력 그리고 이를 이끌어 낼 수 있는 절실함입니다. 한국 바이오기업의 연구원들은 기업의 생(生)과 사(死)를 넘어 산업의 흥함과 망함을 그들의 프로젝트로 결정짓게 됩니다. 이러한 책임을 느끼고 모두가 절실하게 연구개발하는 것이 가장 핵심적인 키워드라고 생각합니다."▶앞으로 계획과 비전을 듣고 싶습니다."보유하고 있는 기반 기술을 더욱 발전시켜 현재 진행 중인 항암 분야는 물론 다양한 질환에 적용 가능한 신약을 개발함으로써 명실상부한 GLOBAL 제약사로 도약하고자 노력하고 있습니다. 저희의 연구개발 전략은 핵심적인 기능은 당사가 보유하되 부족한 부분은 외부의 파트너들과 협력하는 Open Innovation을 기본전략으로 하고 있습니다. 상생정신을 기반으로 세계적인 파트너사들과 협력하며 내 손으로 세계적인 신약을 개발하여 대한민국을 대표하는 신약회사로 발전하고자 합니다."