전임상 시험 필수자원인 '영장류자원지원센터'가 순수 우리기술로 완공됨에 따라 국내 신약개발 신뢰도 확보와 패러다임 변화를 가져올 수 있다는 평가를 받고 있다. 이 센터는 지난 11월 전북 정읍에 문을 열었다. 최근 국내에서는 바이오시밀러 리딩 국가로서 영장류 임상 수요가 급증하고 있지만 나고야의정서 등 '자원화무기' 등으로 그동안 수급난에 봉착해 있었던 점을 감안하면 환영할만한 일이다. 전임상시험 단계에서 마우스, 레트, 기니핏 등 소형동물보다 원숭이 등을 지칭하는 영장류가 높은 평가를 받는 이유는 시험의 정확성과 신뢰도에 있다. 원숭이와 인간은 유전자 93%를 공유, 대사 관여 수용·운반체도 95% 가량 유사하기 때문에 인체시험 단계에서의 안정성과 유효성을 판단하는 가늠자 역할을 한다. 임상전문가들은 영장류센터 설립 의미를 단순히 영장류 자원 수급문제 해결과 영장류 자원 인프라 구축을 넘어 장기적 관점에서의 케미칼신약과 바이오의약품 개발을 위한 전임상 주권 확립으로 평가하고 있다. 여기에 더해 영장류센터를 통해 향후 고품질의 SPF(Specific Pathogen Free, 특정 병원성 미생물 미감염 상태) 영장류 자원의 대량생산 기반이 마련될 것으로 내다보고 있다. 이 밖에 기대효과는 국산화에 따른 수입비용 절감(외화 유츨 방지), 검역 절차 등으로 인해 최소 2달 이상 소요되는 영장류 도입(수입) 기간을 크게 절약해 효율적인 R&D 수행이 가능해 질 수 있다. 김지수 영장류자원지원센터장은 "2000년대 초반부터 식약처를 중심으로 영장류센터 구축에 많은 공을 들여왔다. 선진국과 비교하면 30~50년이 뒤진 상황이지만 수준급 연구·관리조직과 기준에 부합하는 시설로 글로벌 경쟁력을 확보해 나갈 예정"이라고 말했다. 영장류센터는 2014~2018년 4년간 총 185억원을 투입해 건설됐다. 부지면적 7만3424제곱미터, 연면적 9739제곱미터로 사육동 10동, 본관동 1동, 검역동 1동 외 부대시설 등 약 3000마리의 영장류를 사육할 수 있는 규모다. 현재 영장류 전임상 시험은 전량 수입에 의존하거나 해외 CRO기업에 의뢰해 진행돼 왔다. 생산국 수출 쿼터제, 나고야 의정서, 항공수송 중단사태 등으로 수급조건이 원활치 않았던 게 사실이다. 공급 그 자체는 임상시험의 계속성 즉 임상기간과 직결돼 있다는 측면에서 중요 조건으로 여겨지고 있다. 영장류 자원의 국내 수급 문제는 국외 영장류 시험 의뢰 시, 우수 연구 성과 및 산업기술의 국외 유출 가능성을 야기할 수 있다. 따라서 영장류는 '산업기술 유출 보호' 차원에서 국가적 관리가 필요한 미래전략 생물자원으로 여겨지고 있다. 이와 관련해 김지수 센터장은 "영장류센터는 수급 불균형과 기술 유출 등의 국가적 문제를 해결하기 위해 연차별 모체 영장류 자원을 도입하고, 자체 대량 번식 체계를 구축해 영장류자원 국산화를 목표로 운영될 계획"이라고 말했다. 현재 확보된 종은 게잡이원숭이 430마리, 붉은털원숭이 160 마리를 포함해 마카카원숭이590마리가 있다. 내년까지 1090마리의 영장류가 도입될 예정이며, 최대 3000마리 규모로 사육·운영된다. 2022년 50마리 공급을 시작으로 2025년에는 국내 수요의 50%를 국내 기관에 공급할 예정이다. 올해 국내 영장류 사용수는 1400마리로 추산되며, 2020년에는 2500마리로 관측된다. 종별 차이는 있지만 통상 1마리당 수입가는 500~1000만원 정도며, 영장류 1개체당 전임상 비용은 1000만원~2000만원이 소요되는 것으로 알려져 있다. 김장성 한국생명공학연구원장은 "국가적 SPF 영장류 연구기반 확립을 통한 노화, 뇌과학, 신약개발, 재생의학 등의 전임상 연구를 지원해 국내 의생명과학기술 발전과 바이오산업 활성화를 통해 국민 보건 향상에 기여 할 것"이라고 말했다. 한편 영장류센터 인프라 구축에 따른 수입 절감 효과는 연간 100억원에 달할 것으로 전망되며, 향후 2년 내 녹색원숭이 등 5종을 추가 확보할 계획이다.

혈우병 약제들의 보장성 확대 소식이 이어지고 있다. 4일 관련업계에 따르면 보건복지부는 최근 혈우병치료제 급여고시 개정을 통해 혈우병A치료제 '베네픽스(화이자)', '애드베이트(샤이어)', '애디노베이트(샤이어)' 등과 혈우병B치료제 '진타(화이자)'와 '릭수비스(샤이어)'의 투약용량 제한을 완화했다. 혈우병 약물의 경우 기존에 매월 최대 투여분을 처방 받기 위해서는 ‘매월 2회’ 병원 방문이 필요했는데, 환자의 상태가 안정적인 경우 등 의사의 의학적 판단에 따라 4주 1회 내원해 매월 최대 투여분을 처방 받을 수 있도록 변경된 셈이다. 이에 따라 매월 최대 투여분을 처방 받기 위해 환자들의 혈우병 진료기관 내원 횟수가 줄어 들게 됐다. 최대 연간 투여횟수를 처방 받는 경우 내원 횟수를 최대 11회 상당 줄일 수 있게 유지요법을 시행해 혈우병 환자들의 편의성이 개선 될 것으로 기대된다. 구체적으로 살펴보면 베네픽스의 1회 투여 용량은 중증도 이상의 출혈 시 최대 52 IU/kg(소아 56 IU/kg)에서 65 IU/kg (소아 70 IU/kg)으로 확대됐으며 용량 증대가 반드시 필요한 경우 의사소견 첨부 시 증량할 수 있다. 애드베이트의 경우 기존 급여 인정 기준에 따라 월2회 내원 시 최대 10회분(중증 환자는 12회분)까지 급여 인정 대비, 매 4주 1회 내원으로 10회분(중증 환자는12회분)을 인정받게 됐다. 애디노베이트 역시 매 4주 1회 내원으로 주 7회분(중증환자는 8회분)을 급여 인정 받을 수 있게 됐다. 혈우병A치료제 진타의 1회 투여 용량은 최대 20-25 IU/kg(중등도 이상 출혈 30 IU/kg) 기준을 유지하되, 마찬가지로 필요한 경우 의사소견을 첨부할 경우 증량할 수 있다. 릭수비스 또한 기존 중증도 이상의 출혈이 있는 환자에서 1회 투여용량은 최대 44IU/Kg(소아는 최대 56IU/Kg)이었지만 이번 급여 기준 확대를 통해 최대 55IU/Kg(소아는 최대 70IU/Kg)까지 처방할 수 있도록 개선됐다. 두 약물은 모두 투여 횟수 또한 1회 내원 시 최대 5회분(중증 환자 6회분)까지 급여가 인정되는 것은 변함이 없지만, 의사의 의학적 판단에 따라 매 4주 1회 내원으로 총 10회분(중증 환자 12회분)까지 급여처방이 가능해진다. 한편 혈우병은 X 염색체에 위치한 유전자의 돌연변이로 인해 혈액 내 응고인자가 부족하게 되어 발생하는 출혈성 질환이다. 혈우병은 혈액응고인자 중 제8인자가 없거나 부족할 때 발생하는 혈우병A와 제9인자 결핍증인 혈우병B가 대부분이다. 전체 혈우병 환자들 가운데 약85%가 혈우병A, 약15%가 혈우병B이며 국내에 혈우병A환자는 1600여명, 혈우병 B환자는 400여명이 있는 것으로 알려졌다.

바이오시밀러는 글로벌 의약품 시장에 국내 기업의 잠재력을 확인시킨 대표 영역이다. 셀트리온과 삼성바이오에피스가 개발한 바이오시밀러 4종이 미국식품의약국(FDA)의 허가를 받았고, 유럽에선 7종이 시장진입을 마쳤다. 그 중 5개 제품이 퍼스트 바이오시밀러다. 올해는 국내 바이오시밀러 개발사와 글로벌기업의 전면전이 본격화한다. 바이오의약품 시장의 경쟁심화로 수익성악화가 불가피해지면서 유럽, 미국의 특성을 고려한 맞춤형 전략이 시장 성패를 가르게 될 전망이다. ◆셀트리온, 바이오시밀러 3종 미국·유럽 상용화 완료 셀트리온은 지난해 자체 개발한 바이오시밀러 3종 모두 유럽, 미국에서 상용화 하는 데 성공했다. 11월 맙테라 바이오시밀러 '트룩시마'와 12월 허셉틴 바이오시밀러 '허쥬마'의 FDA 허가를 순차적으로 획득하면서다. 보건당국의 일차관문을 통과한 셀트리온의 바이오시밀러 3종은 시장의 평가를 남겨두고 있다. FDA로부터 허셉틴 바이오시밀러 1호 타이틀을 따낸 '트룩시마'의 미국 출시가 임박했다. '허쥬마' 역시 허셉틴의 물질특허가 만료되는 6월 이후 미국시장 발매가 유력하다. 허쥬마는 허셉틴 바이오시밀러 중 두 번째로 FDA 허가를 받았지만, 사실상 퍼스트무버나 다름없다는 평가를 받는다. FDA 최초 허가된 마일란, 바이오콘의 '오기브리'가 특허문제로 발매 전이라는 점에서 시장선점 기회가 유효하다는 분석이다. 셀트리온 측은 오는 7~10일(현지시각) 미국 샌프란시스코에서 열리는 '제37회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스'에서 트룩시마와 허쥬마의 미국 출시전략을 발표할 것으로 알려졌다. 유럽과 미국에서 각각 발매 6년차, 3년차를 맞이한 '램시마(미국 상품명은 인플렉트라)' 시장에도 변수가 남았다. 오리지널 의약품 대비 편의성을 높인 램시마 피하주사제형(CT-P13 SC)이 지난해 11월 유럽의약품청(EMA) 허가신청서를 제출하면서다. EMA 최종허가를 받는다면 셀트리온은 레미케이드 성분 중 유일하게 피하주사 제형을 보유하게 된다. 유진투자증권 한병화 애널리스트는 최근 보고서에서 "편의성을 갖춘 램시마 피하주사제형이 상용화될 경우 2022년 1조원대 매출 확보가 가능하다"고 전망했다. ◆삼성바이오에피스, 바이오시밀러 3종 미국·유럽 상용화 완료 삼성바이오에피스는 5조원 규모의 휴미라 유럽 시장에서 치열한 경합을 벌인다. 작년 10월 블록버스터 약물 휴미라의 물질특허가 만료되면서 유럽에는 삼성바이오에피스의 '임랄디'와 암젠의 '암제비타', 산도스의 '하이리모즈', 마일란·후지필름쿄와기린의 '훌리오' 등 바이오시밀러 4종이 동시 발매됐다. 삼성바이오에피스와 바이오젠은 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인 등 유럽 주요 국가에 임랄디를 순차 출시하고 있다. 미국에선 허셉틴 바이오시밀러 '온트루잔트(SB3)'의 허가 여부가 초미의 관심사다. 삼성바이오에피스는 지난해 10월 FDA로부터 SB3의 심사기간 연장통보를 받은 것으로 알려졌다. 구체적인 사유와 기간은 공개되지 않았다. 당시 일부 외신은 "빨라도 3개월가량 지난 뒤에야 허가가 가능할 것"이라고 보도한 바 있다. 만약 상반기 중 온트루잔트가 FDA 허가를 획득한다면 허쥬마와 마찬가지로 시장선점 효과를 누리게 될 가능성이 제기되지만, 늦어진다면 경쟁에서 불리한 입지에 놓일 수 있다. ◆글로벌 시장 환경변화...바이오시밀러 업체간 경쟁심화 셀트리온, 삼성바이오에피스 등 국내 바이오시밀러 업체 입장에선 올해가 미국, 유럽 시장의 성패를 결정짓는 중요한 시기로 평가된다. 바이오시밀러 출시에 따른 재정절감 효과가 확인되면서 시장환경은 우호적으로 돌아섰다. 동시에 업체간 경쟁심화로 인한 수익성악화는 피할 수 없는 현실이다. 업계에선 바이오시밀러 후발주자 진입에 앞서 국내 업체들의 효과적인 시장 공략이 시급하다는 전망이 나온다. 발매 초반 매출성적이 국내 개발 바이오시밀러의 시장 성패를 좌우할 수 있다는 관측에서다. 공격적인 가격정책을 펼쳐서라도 시장을 선점해야 하는 기로에 놓인 셈이다. 그간 바이오시밀러는 고가의 바이오의약품과 효능, 안전성이 유사하면서도 가격이 30% 이상 저렴하다는 장점을 앞세워 독일, 영국과 같이 비용효과성에 민감한 유럽 국가를 중심으로 영향력을 확대해 왔다. 지난해 7월 영국 NHS는 2017~2018년 고가의약품 10종을 바이오시밀러, 제네릭 등으로 대체한 결과, 연평균 3억2400만파운드(약 4700억원)의 재정절감 효과가 나타났다고 발표한 바 있다. 그 중 레미케이드와 엔브렐, 맙테라 바이오시밀러 3종 출시에 따른 재정절감액이 65%(2억1013만파운드)를 차지하는 것으로 나타났다. 반면 바이오시밀러 업체간 경쟁심화는 국내사에 위협적인 요소로 평가되고 있다. 글로벌 바이오시밀러 시장은 이미 과열상태다. 글로벌 매출 1위 약물인 '휴미라' 바이오시밀러 개발에 뛰어든 회사는 삼성바이오에피스, 셀트리온 외에도 암젠, 베링거인겔하임, 화이자, 코헤루스, 산도스, 모멘타·박스앨타, 마일란·후지필름쿄와기린, 프레지니우스카비 등 10곳에 이른다. 항암제 '아바스틴' 바이오시밀러 개발에도 셀트리온, 삼성바이오에피스를 비롯해 암젠, 화이자, 베링거인겔하임, 바이오콘, 아스트라제네카·후지필름쿄와기린 등 7개 업체가 뛰어들었다. 지난해 10월에는 셀트리온의 유럽 유통 파트너사인 먼디파마가 신파바이오텍을 인수하면서 뉴라스타 바이오시밀러 '펠멕'을 자체 품목으로 확보했다. 셀트리온 바이오시밀러의 유통, 판매 경험을 기반으로 자체 바이오시밀러 사업을 확장하려는 취지다. 일각에선 2017년 독일 머크가 바이오시밀러 사업부를 프레지니우스에 매각한 것 역시 바이오시밀러 시장경쟁이 과열된 데 따른 판단이었다는 분석이 나온다. 동일 성분의 바이오시밀러 품목수가 늘어나면서 바이오시밀러가 갖는 가격경쟁력이 상쇄되는 사례도 다수 포착된다. 노바티스 계열사인 산도스는 지난해 맙테라 바이오시밀러 '릭사톤'의 FDA 허가신청을 취하했다. 베링거인겔하임은 유럽에서 휴미라 바이오시밀러 '실테조'의 시판허가를 받았지만, 발매하지 않았다. 유럽 시장을 포기하고, 규모가 큰 미국 시장 진출에 집중한다는 이유에서다. 베링거인겔하임은 삼성바이오에피스, 암젠, 산도스 등과 같이 애브비와 라이센싱 계약을 체결하는 대신, 특허분쟁을 지속하고 있다. 2023년보다 빠른 시기에 실테조를 미국에 출시함으로써 시장선점 효과를 독점하려는 데 도박을 건 셈이다. ◆'가격인하·바이오베터' 오리지널사의 견제...출혈경쟁 예고 오리지널 개발사들의 견제수위도 갈수록 높아지는 추세다. 맙테라(리툭산)와 허셉틴, 아바스틴 등 주요 의약품 3종이 바이오시밀러 경쟁에 노출된 로슈는 바이오베터를 통한 적극 방어에 나섰다. 유럽에 출시된 허셉틴 피하주사(SC) 제형의 점유율은 50%를 상회하는 것으로 알려졌다. 미국에도 2019년 허셉틴 바이오시밀러 출시에 대비해 지난해 7월에는 허셉틴 SC 제형의 FDA 허가신청서를 제출한 상태다. 바이오시밀러 업체 입장에서 가장 큰 위험요소는 출혈경쟁이다. 오리지널 업체가 공격적인 가격인하 전략을 펼칠 경우, 바이오시밀러 업체는 유일한 강점인 가격경쟁력을 잃게 된다. 지난해 10월 휴미라의 물질특허 만료로 유럽에서 바이오시밀러 4종과 경쟁에 직면한 애브비는 최대 80%에 달하는 파격적인 할인가를 제시하면서 전면전을 예고했다. 지난해 11월 콘퍼런스콜에 참석한 애브비의 리차드 곤잘레스(Richard A. Gonzalez) 대표(CEO)는 "유럽에서 휴미라 공급가격을 10~80%까지 인하하기로 결정했다. 예상했던 시나리오 중 가장 높은 할인율을 적용하게 됐다"며 미국 이외 지역에서 휴미라 매출전망치를 낮췄다. 바이오시밀러 업체와 오리지널사의 경쟁을 동시에 직면한 삼성바이오에피스는 최근 공격적인 가격 전략으로 해외 정부 입찰에 나서고 있다. 삼성바이오에피스의 파트너사 MSD는 지난해 10월 레미케이드 바이오시밀러 '렌플렉시스'를 미국재향군인회에 5년간 독점공급하는 조건으로 1억1750 달러(약 1328억원) 규모의 수주를 따냈다. 지난해 말에는 영국국민건강서비스(NHS) 잉글랜드가 발주한 아달리무맙(휴미라 성분명) 경쟁 입찰에 참여하면서 애브비의 가격인하에 맞섰다. 다만 대규모 수주를 따내려면 애브비보다 한단계 높은 할인율을 제시해야 한다. 시장점유율 확보를 위해 수익성악화 위험을 감수해야 하는 상황이다. KTB 투자증권 강하영 연구원은 "바이오시밀러가 출시된 성분의 전체 시장 규모가 감소할 것으로 추정된다"며 "바이오시밀러 최대 가격 할인율을 미국 50%, 유럽 60%라고 가정할 때 2027년 레미케이드와 리툭산, 허셉틴 3종의 합산 시장규모는 2017년 대비 24.1% 감소할 것"이라고 내다봤다.

JW중외제약은 7일(현지시간)부터 나흘간 미국 샌프란시스코에서 열리는 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에 참석해 주요 혁신신약 파이프라인을 소개한다고 3일 밝혔다. JW중외제약은 다국적 제약사를 비롯한 글로벌 투자사들과 일대일 미팅을 통해 Wnt 표적항암제 'CWP291', Wnt 표적탈모치료제 'CWL08061', 통풍치료제 'URC102'를 비롯해 JW크레아젠에서 개발 중인 주요 혁신신약 후보물질의 최신 임상 결과와 향후 개발 전략을 공개할 계획이다. CWP291은 암세포의 성장과 암 줄기세포에 관여하는 신호전달 물질인 Wnt pathway를 억제하는 표적항암제로서 급성골수성백혈병, 다발성골수종 환자를 대상으로 미국과 한국에서 임상시험이 진행되고 있다. JW중외제약은 Wnt 표적항암제 외에도 Wnt를 활성화시키는 연구를 통해 발모(탈모), 치매, 근육·피부(조직재생) 등 재생의학 분야로 신약개발 영역을 확대해 나가고 있다. 탈모치료제 'CWL080061'는 미국 펜실베니아 의과대학 피부과 연구팀과 함께 전임상시험을 진행하고 있다. JW중외제약이 통풍 신약으로 개발하고 있는 'URC102'는 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 임상 2b상(2상 후기) 시험계획을 승인 받고, 현재 국내 10개 대형병원에서 유효성과 안전성을 평가하고 적정 용량을 탐색하는 시험에 진입했다. 이성열 부사장은 "이번 컨퍼런스에서 다양한 혁신신약 후보물질의 임상 데이터뿐만 아니라 회사가 보유하고 있는 원천기술에 대해 해외 제약사와 투자자들의 높은 관심이 기대된다"며 "JW1601의 기술수출 성과를 통해 확인된 JW 연구개발 역량이 또 다른 결실로 이어질 수 있도록 글로벌 제약사와 협력 방안을 다각적으로 논의하겠다"고 말했다.

올해 주요 바이오벤처가 핵심 임상 결과 발표를 통해 연구개발(R&D) 역량을 검증받을 전망이다. 긍정적일 경우 기업 가치(시가총액) 상승, 기술수출 등에 탄력을 받을 수 있지만 반대일 경우 존폐 여부까지 거론될 수 있다. 2019년 신약 개발 기대감 이면에 꼬리표처럼 따라다니던 '바이오기업 불확실성 그림자'가 시험대에 오른다. 데일리팜은 시가총액 상위 15대 바이오기업의 2019년 R&D 모멘텀을 살펴봤다. 신라젠 '펙사벡', 1분기 무용성 평가 발표, 4분기 환자 등록 완료 바이오벤처 대장주는 신라젠이다. 신라젠 이슈에 바이오기업 주가가 연동된다. 신라젠 시총은 28일 종가 기준 5조원을 넘는다. 코스피·코스닥 상장 기업을 통틀어 53위에 해당된다. 신라젠은 상반기 큰 R&D 모멘텀이 존재한다. 핵심 3상(PHOCUS)인 항암바이러스 '펙사벡' 무용성 결과다. 무용성진행평가는 이르면 1분기에 발표된다. 무용성 평가는 개발 중인 약이 치료제로서의 가치가 있는지를 따져 임상 지속 여부를 판단하는 것을 말한다. 펙사벡은 신라젠 핵심 R&D 물질이다. PHOCUS 임상은 넥사바-펙사벡 병용군과 넥사바 단독군을 비교한다. 넥사바는 간세포암 유일한 표적치료제로 바이엘 제품이다. 신라젠은 환자 1명당 10개월정도 관찰기간을 두고 있다. 펙사벡의 1차 지표는 전체생존율(OS)다. 목표 환자수는 600명이다. 환자 등록은 오는 4분기 완료된다. 바이로메드, VM202 7월경 3상 결과 발표 바이로메드도 핵심 3상 결과를 올해 발표한다. 당뇨병성 신경병증 유전자치료제(VM202-DPN) 상 완료 데이터다. 3상은 미국 시카고 노스웨스턴 의과대학 존 케슬러 교수 책임 아래 현지 25개 의료기관에서 총 494명을 대상으로 진행했다. 바이로메드는 지난해 7월 마지막 환자 투약을 마쳤다. 추적 관찰 기간은 9개월로 오는 5월초 관찰이 끝나고 2개월에 걸쳐 데이터를 분석한 후 약효와 안전성에 대한 첫 번째 임상 결과를 내놓는다. 미국 시장조사업체 뷰포인트(Viewpoint)는 VM202-DPN 시판시 미국 시장서 한해 약 18조원의 매출액을 낼 수 있다고 분석했다. 2016년 글로벌 1위 자가면역질환 치료제 휴미라 매출은 17조원 가량이다. HLB, '리보세라닙' 3분기 미국 허가 신청 에이치엘비(HLB) 바이오 그룹이 위암 3차 치료제로 개발 중인 '리보세라닙'에 대해 올 3분기 신약 허가 신청서(NDA)를 제출할 계획이다. 리보세라닙은 이미 중국에서 출시됐다. 연간 3000억원 이상의 매출을 올린 것으로 알려졌다. 2015년 출시 후 심각한 부작용이 없고 환자 예후도 좋다는 평가를 받고 있다. 중국은 헝구이 제약사가 판권을 갖고 있다. 리보세라닙은 글로벌 제약사 암젠의 수석연구원이었던 폴 챈이 개발한 항암제다. VEGFR-2 저해제로 새로운 혈관을 통해 영양분을 공급받아 커지는 암의 진행을 막는다. 리보세라닙과 같은 구조인 로슈 '아바스틴'과 일라이릴리 '사이람자'는 지난해 각각 7조5000억원과 8000억원의 매출을 올렸다. 보톡스주 '메디톡스·휴젤' 글로벌 진출 막판 스퍼트 대표 보톡스 기업 메디톡스와 휴젤은 글로벌 진출에 속도를 낸다. 메디톡스는 내년 상반기 중국 시장 진출이 예정돼 있다. 계획대로 진행되면 국내 보톡스 업체 최초 중국 입성이다. 정현호 메디톡스 대표는 오는 7일부터 열리는 JP모건 헬스케어 콘퍼런스2019에서 중국 진출 관련 계획 등을 발표한다. 메디톡스는 2017년 6월 중국내 보톡스 3상을 마치고 지난해 2월 판매 허가를 신청했다. 중국 의약품 판매 허가는 보통 1년 정도 걸린다. 올 상반기 승인이 떨어지면 하반기 발매가 가능하다. 메디톡스는 2015년 중국 현지기업인 블루미지바이오테크놀로지와 합작법인 '메디블룸 차이나'를 설립하며 유통망을 확보했다. 현재 중국에서 허가된 보톡스는 중국 현지 란저우생물학연구소와 미국 앨러간 두 제품 뿐이다. 중국 보톡스시장 규모는 5000억원 가량으로 추산된다. 휴젤은 올해 보톡스(제품명 보툴렉스) 미국 추가 3상, 중국 허가 신청 등이 대기 중이다. 증권사는 "휴젤은 올해 중국 BLA를 제출할 계획"이라며 "미국 시장은 외부 CRO 권유에 따라 3상이 추가로 진행될 가능성이 있어 최종 승인은 현재로부터 2년 가량이 소요될 것"이라고 바라봤다. 기술수출 바이오벤처, 글로벌 성과 따라 마일스톤 수령 기술수출 바이오벤처는 글로벌 성과에 따라 마일스톤 수령이 기대된다. 인트론바이오는 지난해 11월 최대 6억6750만 달러(7500억원 규모)의 라이선스 계약을 이뤄냈다. 스위스 로이반트사이언스에 슈퍼박테리아 바이오신약 'SAL200'을 기술수출했다. 올해는 미국 2상 첫 환자 투여로 3000만 달러(336억원)의 단계별 성과 기술료(마일스톤) 유입이 잡혀있다. 계약금 1000만 달러(약 110억6500만원) 수령에 이은 첫번째 마일스톤이다. 이후 성과에 따라 최대 6억2750만 달러(7000억원)를 지급받게 된다. 오스코텍은 내성잡는 항암제 '레이저티닙' 글로벌 임상 진전 소식이 있다. 레이저티닙은 현재 2상 중으로 2분기경 3상에 돌입할 계획이다. 오스코텍은 2015년 레이저티닙을 유한양행에 라이선스 아웃했다. 유한양행은 지난해 11월 얀센에 1조4000억원 규모에 재라이선스 계약을 맺었다. 오스코텍은 계약 규모(계약금+마일스톤)의 40%를 가져간다. 에이비엘바이오는 지난해만 11억달러(약 1조2500억원)가 넘는 기술수출 계약을 했다. 계약 당시 비상장사 핸디캡에도 국내외 유명 제약사 러브콜을 받았다. 동아에스티(계약 규모 비공개), 유한양행(590억원 규모), 미국 트리거테라퓨틱스와 두 차례 5억 5000만 달러(약 6000억원), 5억 9000만 달러(약 6500억원) 규모 라이선스 아웃 등이다. 에이비엘바이오는 4건의 기술이전이 올해 임상 진전되면서 1조 2500억원 규모의 계약 규모 중 일부를 기술료로 수령하게 된다. 최근 2년새 기술이전 씨앗을 뿌려놓은 크리스탈지노믹스도 기술료 수령이 점쳐진다. 크리스탈지노믹스는 2016년 터키 티알팜 아셀렉스 수출과 앱토즈 CG26806 한국, 중국 제외 전세계 판권 이전, 2018년 앱토즈 CG26806 중국 판권 이전과 러시아 팜아티스 아셀렉스 수출 등을 통해 1조3000억원 규모의 라이선스 아웃 계약을 이뤄냈다. 새내기 바이오주, 임상 진전·기술이전 타고 시총 급등 부푼꿈 지난해 코스닥에 입성한 새내기 바이오 업체는 임상 진전 및 기술이전을 타고 기업 가치 상승을 노린다. 지난해 11월 코스닥에 입성한 파멥신은 타니비루맵과 키트루다 병용투여 호주 1b/2상 진행 중이다. 키트루다는 글로벌제약사 MSD 면역항암제다. 파멥신은 작년 12월 호주 법인을 설립했다. 글로벌 R&D 교두보로 활용하기 위해서다. 타니비루맵과 키트루다 병용 투여 외에 타니비루맵 활용 추가 임상을 진행할 예정이다. 올릭스는 신약후보물질 라이선스 아웃(L/O) 시점을 2019년에서 2021년 사이로 잡았다. 총 4개 물질을 글로벌제약사에 기술수출하는게 목표다. 지난해 7월 코스닥에 입성한 올릭스는 RNA 간섭 플랫폼 기술로 신약을 개발 중이다. 비대흉터치료제(OLX101), 폐섬유화치료제(OLX201A), 건성 및 습성 노인성 황반병성치료제(OLX301A), 망막하섬유화증 및 습성 노인성 황반변성치료제(OLX301D) 등 4가지다. 비대흉터치료제를 선두로 단계별 임상을 진행 중이다. 올릭스의 LO 기본 방침은 글로벌 임상 1상 또는 2a상 후 지역별, 단계별 기술수출이다. 비대흉터치료제는 국내 2상, 영국 1상이 진행되는 올해를 LO 시점으로 잡았다. 비대흉터치료제는 RNA 간섭 플랫폼 기술로는 아시아에서 최초로 1상이 종료됐다. 아시아 지역은 보톡스 회사 휴젤에 기술이전된 상태다. 영국 1상은 지난해 6월 최초 투여를 시작으로 올 2월 최종대상자 최종 방문이 예정돼 있다. 3개월 뒤인 5월 임상시험결과보고서(CSR)가 도출될 전망이다.

안트로젠이 개발 중인 당뇨병성 족부궤양 줄기세포치료제가 효과와 안전성을 확인했다는 내용의 연구가 국제 저널에 실렸다. 2일 업계에 따르면 SCI급 국제저명학술지 'Diabetes'에 ‘당뇨병성 족부궤양 치료에 있어 동종유래 중간엽줄기세포 치료제의 가능성(Potential of Allogeneic Adipose-Derived Stem Cell & 8211; Hydrogel Complex for Treating Diabetic Foot Ulcers)’이라는 주제의 논문이 게재됐다. 안트로젠의 줄기세포치료제 ‘ALLO-ASC-DFU’가 당뇨병성 족부궤양 환자를 대상으로 실시한 임상2상 시험에서 효과와 안전성을 입증했다는 내용이다. ALLO-ASC-DFU는 동종지방유래 중간엽줄기세포를 포함하는 첩부제로 당뇨족부궤양 치료를 목적으로 개발된 세포치료제다. 현재 국내에서 임상3상 피험자를 모집 중이며 미국에서 2상 진행중이다. Diabetes에 게재된 연구에서는 안트로젠이 개발 중인 줄기세포치료제 ‘ALLO-ASC-DFU’의 당뇨병성 족부궤양 환자를 대상으로 유효성과 안전성을 분석했다. 임상시험에서는 동종유래 줄기세포를 포함한 시험군과 대조군을 각각 30명, 29명의 대상자에게 최대 12회 첩부했다. 그 결과 완전 상처 봉합 비율이 시험군이 82%로 대조군 53%보다 통계적으로 유의한 차이를 보였다. 완전 상처 봉합까지 걸리는 시간에서도 시험군은 28.5일로 대조군(63.0일)보다 월등하게 짧았다. 임상시험에 참여한 대상자들은 족부궤양의 중등도를 나타내는 wagner grade 1과 2가 모두 포함됐다. 중등도가 심한 wagner grade 2 대상자에서는 완전 상처 막힘 비율이 시험군이 75%로 대조군 16.7%보다 월등히 높았다. 안전성 측면에서 유의한 이상반응은 보고되지 않았다. 이 연구는 한국보건산업진흥원의 지원을 받아 진행됐다. 안트로젠 측은 “이번 국내 2상 임상시험 결과는 ALLO-ASC-DFU의 당뇨병성족부궤양 치료에 대한 효능과 안전성 결과를 보여주는 것이다”라면서 “향후 연구결과를 SAWC/WHS학회에서 초록 및 구연 발표하고 국내 주요 학회 발표 등을 추진할 예정이다”라고 말했다. ALLO-ASC-DFU는 세포 치료제에 조직공학 기술을 접목해 장기 보관이 가능한 재생 치료제로 만든 첩부제다. 하이드로젤 시트에 줄기세포를 파종(seeding)해 3차원 배양한 후 바로 투약할 수 있게 만든 시트 제형이다. 당뇨병 환자에서 일생 동안 족부궤양을 앓을 가능성은 약 15~25%로 알려졌다. 이중 약 25%는 하지 절단의 위험에 노출될 수 있는 심각한 수준이지만 현재 적절한 표준치료제가 없는 상황이다. 현재 20세 이상 당뇨병성 족부궤양 환자수는 미국에서만 360만명 이상으로 추정된다. 안트로젠 관계자는 “10%의 시장점유율을 고려할 때 13조원으로 예측되는 미국 시장을 겨냥하고 있다”면서 “당뇨 족부궤양환자의 증가가 예상됨에 따라 2025년에는 미국시장에서만 약 20조원을 넘어설 것으로 전망한다”라고 내다봤다.

과학기술정보통신부가 총 4조3149억원 규모의 '2019년도 과학기술·ICT 분야 R&D사업 종합시행 계획'을 2일 확정·발표했다. 바이오헬스 분야는 3952억원이다. 과기부에 따르면 이번 종합계획은 과기부 전체 R&D 예산 7조1998억원 중 국가과학기술연구회, 직할 출연연구기관 연구운영비를 제외하고 ▲과학기술 분야 3조3996억원 ▲정보통신(ICT) 분야 9153억원 등으로 구성된다. 이 가운데 미래유망 원천기술 중 하나로, 바이오헬스 분야에 3952억원이 투입된다. 2018년 3845억원에서 5.5% 늘어난 수준이다. 신규 사업의 경우 혁신신약 파이프라인 발굴사업에 80억원, 오믹스 기반 정밀의료 기술개발 사업에 60억원, 인공지능 신약개발 플랫폼 구축 사업에 50억원 등이 투입된다. 올해부터는 건강한 연구문화를 조성하고 선진 연구행정을 정착하기 위한 목적으로 제도가 일부 개선된다. 논문 저자 끼워주기, 특허 부당이전, 데이터 위변조 등 관행적 연구부정 근절을 위해 연구윤리 거버넌스를 확립하고, 연구기관의 책임을 강화한다는 방침이다. 특히, 바이오 분야의 경우 연구개발 과정에서 산출되는 데이터의 생산·보존·공유 계획을 제출하도록 하고 평가에 반영할 예정이다. 과기부 측은 "2019년도 과학기술·ICT 분야 R&D사업 종합시행계획은 연구자 중심 R&D, 혁신성장, 4차 산업혁명 대응, 일자리 창출 등 문재인정부의 국정철학을 전략적으로 뒷받침할 것"이라고 말했다.

환인제약(대표 이원범)은 신경병증성통증·섬유근육통·뇌전증에 적응증을 가진 프리렙톨캡슐 25mg(프레가발린)을 1월 초순 발매한다고 2일 밝혔다. 환인제약은 기 출시 제품인 프리렙톨캡슐 75, 150, 300mg에 추가로 프리렙톨캡슐 25mg을 발매함으로써, 프레가발린 투여가 필요한 신기능 장애 환자에게 저용량 옵션을 제공하고 이상반응 위험성을 낮출 수 있을 것으로 기대하고 있다. 프리렙톨캡슐의 치료 용량은 환자 개개인의 반응과 내약성에 근거해 신경병증성 통증 및 뇌전증 환자에서 최대 600mg, 섬유근육통 환자에서 최대 450mg까지 증량이 가능하다. 또한 신기능 장애 환자에서는 신기능에 근거하여 최소 25mg부터 최대 600mg까지 1일 투여용량이 조절될 수 있다. 프리렙톨캡슐 25mg의 약가는 270원·캡슐이며, 포장 단위는 30캡슐·병 포장으로 출시된다