바이오젠이 아밀로이드가설에 대한 믿음을 버리지 않았다. 주력 파이프라인이던 '아두카누맙(aducanumab)' 3상임상이 실패로 끝났지만, 또 다른 베타아밀로이드 항체 'BAN2401'의 3상임상에 착수하면서 지속 개발의지를 나타냈다.22일(현지시각) 에자이는 바이오젠과 공동개발 중인 알츠하이머 신약후보물질 'BAN2401'의 Clarity AD 3상임상을 개시했다고 밝혔다.BAN2401은 21일 바이오젠과 에자이가 임상중단을 선언한 '아두카누맙'과 유사한 베타아밀로이드 항체로 분류된다. 양사는 신경퇴화과정에 관여하는 아밀로이드베타 응집체 프록토피브릴을 중화, 제거함으로써 알츠하이머 진행을 늦출 수 있다는 가정 하에 BAN2401 개발을 지속해 왔다.이번에 시작하는 3상임상에서는 경도인지장애 또는 경증 알츠하이머병으로 진단받고, 뇌내 아밀로이드 병증이 확인된 환자 1566명을 대상으로 BAN2401과 위약 투여효과를 비교하게 된다. BAN2401 10mg/kg을 2주 1회 투여한 뒤 18개월차에 치매평가척도인 CDR-SB(Clinical Dementia Rating& 8211;Sum of Boxes) 점수 변화를 평가하는 디자인이다. 이차평가변수로는 ADCOMS, ADAS-cog 등의 평가점수와 PET 검사를 통해 측정한 뇌내 아밀로이드 수치 등을 설정했다.에자이 관계자는 외신(로이터)과의 인터뷰에서 "임상2상 데이터를 놓고 규제당국과 논의한 결과, BAN2401 허가신청을 위한 3상임상 1건을 시작하기로 했다. 아밀로이드베타 항체가 알츠하이머병 치료제로서 잠재력을 가지고 있다고 생각한다"고 말했다.업계는 존폐 위기에 처했던 아밀로이드가설이 아직 중단되지 않았다는 데 의미를 부여한다.바이오젠과 에자이는 불과 하루 전 알츠하이머 분야 주력 파이프라인 '아두카누맙'의 3상임상 2건을 중단한다고 발표했다. 연구 중단 소식이 전해지자 바이오젠 주가는 장중 30%가량 급락했고, 에자이 역시 주가가 17% 가까이 떨어졌다. 학계에서는 "사실상 아밀로이드가설이 막을 내린 것 아니냐"며 BAN2401의 성공 가능성에 대해서도 불신을 표했다.다만 BAN2401을 둘러싼 시장평가가 긍정적이지만은 않다. 바이오젠과 에자이는 지난해 7월 초기 알츠하이머 환자 대상으로 진행한 2상임상 탑라인 결과 BAN2401 최고용량을 투여받은 환자그룹이 긍정적인 반응을 나타났다고 발표했다. 하지만 세부 분석 결과 전체 환자그룹은 일차평가변수를 충족하지 못했고, 약 15% 환자에서는 뇌부종 징후가 발견돼 아쉬움을 남긴 바 있다.글로벌 투자전문매체 밴티지(Vantage)는 "바이오젠은 최근 아두카누맙과 BAN2401, 엘렌베세트타트(elenbecestat) 등 알츠하이머 개발프로젝트에 3년간 12억달러의 비용이 소요된다는 사실을 파악했다. 최근 임상중단 선언으로 436억달러 규모의 시가총액이 증발했고, 1500여 명이 참여하는 임상비용 부담도 적지 않다"며 "베타아밀로이드항체가 성공할 가능성은 희박해 보인다"고 보도했다.

대웅제약(대표 전승호)은 지난 21일 나보타(Prabotulinumtoxin A, 미국명 Jeuveau)의 미국 3상 임상결과가 국제학술지 ‘더마톨로직 서저리(Dermatologic Surgery)’에 게재됐다고 25일 밝혔다.나보타는 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)의 판매허가를 획득한 대웅제약의 자체개발 보툴리눔 톡신 제제로, 미국에서 654명의 미간주름 환자를 대상으로 3상 임상(EV-001, EV-002)을 두차례 진행한 바 있다. 해당 연구는 만 18세 이상의 중등증 또는 중증 미간주름 환자를 대상으로 나보타와 위약을 동일 용량으로 1회 투여하고, 일정시점 이후 4단계 미간주름스케일(Glabellar Line Scale, GLS)을 활용해 주름개선 효과를 확인하는 이중맹검 방법으로 진행됐다.연구 결과에 따르면, 두 차례 임상에서 시술 후 30일째, 총 4단계 GLS 중 연구자와 피험자가 동시에 2단계 이상 주름이 개선됐다고 응답한 비율이 각각 67.5%와 70.4%로 나타났다. 이는 위약군에서의 해당 응답 비율인 1.2%, 1.3%와 극명한 차이를 보여, 위약 대비 나보타의 우수한 주름개선 효과를 입증했다. 시술 후 120일, 150일째에도 해당 응답 비율이 위약 대비 우월하게 나타났으며, 이러한 결과는 미간주름 시술 후 증상개선을 평가하는 GAIS (Global Aesthetic Improvement Scales)에서도 동일하게 나타났다. 약물 관련 심각한 이상사례는 보고되지 않아, 나보타의 안전성 또한 입증됐다.미국 3상 임상의 연구 책임자이자, 이번 논문의 제 1 저자인 케네스 비어 (Kenneth Beer) 마이애미 대학 교수는 “이번 SCI급 논문 게재는 나보타의 안전성과 유효성을 다시 한번 입증한 것으로, 향후 보툴리눔 톡신 제품 선택의 기준이 될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.박성수 대웅제약 나보타 사업본부장은 “글로벌 임상결과에서 입증된 나보타의 유효성과 안전성이 권위있는 국제학술지에 게재됨으로써, 나보타의 우수성을 전세계적으로 더욱 널리 알릴 수 있게 됐다”며, “앞으로도 다양한 기회를 통해 글로벌 브랜드로서의 위상을 더욱 공고히 다져나갈 것”이라고 밝혔다.한편, 나보타는 올 봄 미국 시장에 본격 진출할 예정이며, 유럽의약품청(EMA)의 허가심사 절차도 순조롭게 진행 중으로 상반기 내 판매승인 여부가 가시화될 전망이다

대원제약(대표 백승열)은 코 질환 치료제 ‘콜대원 코나에스’와 ‘코나프레쉬’ 2종을 출시했다고 25일 밝혔다.최근 기준치를 넘나드는 미세먼지와 환절기 일교차로 인해 비염과 코감기 등 코 질환을 호소하는 환자들이 많아지고 있다. 재채기, 콧물 등 코에 이상이 있을 때 대부분은 일반 감기로 인식해 종합감기약을 찾는 경우가 많은데 증상별로 세분화 된 치료제를 선택하는 것이 비교적 안전하면서도 빠른 효과를 기대 할 수 있다.이에 대원제약이 최근 출시한 코 질환 치료제 ‘콜대원 코나에스’와 ‘코나프레쉬’ 2종이 주목 받고 있다.막힌 코를 뚫어주는 비충혈제거제인 ‘콜대원 코나’는 자일로메타졸린 성분과 항히스타민제 복합제품으로 알러지성 비염까지 케어할 수 있으며 2분 이내 빠른 효과가 장점이다.콧속 미세먼지와 황사, 꽃가루 등 오염물질을 씻어주는 ‘코나 프레쉬’는 염화나트륨 704mg으로 영유아도 사용 가능하고 부드러운 안개분사 방식으로 사용과 휴대가 간편하다.

삼일제약(대표 허승범)은 지난 23일부터 24일까지 양일간 2019 삼일 Liver Forum을 그랜드 하얏트서울에서 개최했다고 밝혔다.최근 비알콜성 지방간염 치료 신약 아람콜(Aramchol)의 3상임상이 한국을 포함한 다수의 국가에서 진행될 예정이어서 이번 삼일 심포지엄에 대한 간질환분야 의료인의 관심이 집중됐다고 회사 측은 전했다.특히, 갈메드사(Galmed)의 '아람콜' 글로벌 PI(연구책임자)였던 프랑스 피에르 마리 퀴리 의대 블라드 랏쥬(Vlad Ratziu)교수가 참석해 아람콜을 중심으로 현재 임상 중인 비알콜성 지방간 신약들에 대한 데이터를 자세하고 폭넓게 다루어 국내 임상의들과 심도 있는 토론의 장을 이끌었다는 설명이다.삼일은 지난 2016년 갈메드사와 계약을 통해 아람콜의 국내 판권을 확보한 바 있고 연내 시작될 아람콜 3상임상에 국내 주요 병원들이 참여할 예정이다.ARREST 임상 시험 연구에 대하여 블라드 라쥬 교수는 아람콜의 2상 임상효과와 3상임상 기대감에 대하여 "임상2b의 결과는 아람콜 600밀리그램 임상 3상 시험에서의 높은 치료 가능성을 뒷받침하며, 아람콜은 우수한 안전성과 내약성, 직접적인 섬유증 개선 가능성을 바탕으로 NASH 해소 비율이 높다는 점에서 NASH 치료제 후보군 가운데 가장 유망한 물질 중 하나가 될 것"이라고 말했다.해외연자로 블라드 랏쥬박사 외에도 NASH/NAFLD(비알콜성지방간)의 세계적인 석학으로 알려진 미국의 아룬 산얄(Arun sanyal) 박사, NASH/NAFLD 영상진단 분야에서 MRI-PDFF 및 MRE를 이용한 검진연구 분야에서 진단 표준을 제시한 미국의 로힛 룸바(Rohit Loomba) 박사 그리고 세계적인 간 전문의로 현재 스탠포드대 교수로 재직 중인 레이 킴(Ray Kim) 박사 등이 강연을 진행했다.또한 세브란스 의대 김승업교수는 인구의 고령화와 더불어 의학계 최근 핫 트랜드로 부각되는 근감소증(Sarcopenia)과 만성 간질환과의 관계를 주제로 강의했다.김승업교수 연구팀은 2016년에 2008년부터 2011년 진행된 국민건강영양조사 코호트 데이터를 바탕으로 분석한 결과 비알콜성 지방간 환자의 근육량 감소와 간섬유화가 독립적인 연관성이 있다는 사실을 처음으로 밝힌 바 있다. 김교수는 강연에서 B형간염, 지방간등 다양한 간질환에서 환자의 근육량을 늘려야 간섬유화 등 질환의 진행을 늦추거나 막아줄 수 있고 꾸준한 운동과 분지쇄아미노산 (BCAA, Branched Chain Amino acid)섭취 등이 근감소증에 도움이 될 수 있다고 강조했다.회사 관계자는 "삼일제약은 비알콜성 지방간염 치료제 신약인 아람콜(Aramchol) 도입을 위해 임상 등을 착실히 준비하는 등 간 전문 회사로 내실을 다지고, 앞으로도 세계적인 석학들과 국내 저명 연구자들이 참여하는 유익한 포럼을 지속적으로 진행하여 국내의학분야의 발전에 조금이나마 기여하고 싶다"고 말했다.

'엘리퀴스'가 '와파린' 보다 임상적 우월성을 입증해 주목된다. NOAC 중 '프라닥사'에 이어 두번째, Factor Xa-억제제로는 최초다.BMS와 화이자는 경피적관상동맥중재술(PCI) 시술 경험과 관계없이 급성관상동맥증후군(ACS)을 동반한 비판막성 심방세동(NVAF) 환자를 대상으로 엘리퀴스(아픽사반)와 '와파린(비타민K길항제)'을 비교한 임상 4상 AUGUSTUS 연구 결과를 17일 발표했다.AUGUSTUS 연구는 4614명의 환자를 대상으로 진행한 연구로 전향적 무작위 방식으로 진행됐다.임상 결과 아스피린 복용 여부와 무관하게 P2Y12 억제제를 투여받은 환자에서 6개월 차에 주요 출혈 또는 비주요 출혈(CRNM)이 나타난 환자 비율은 엘리퀴스 치료군이 비타민 K 길항제 치료군 대비 유의하게 낮은 것으로 나타났다또한 이번 연구에서는 '아스피린 무용론'에 힘이 실리는 결과도 도출됐다.사망 또는 입원 그리고 사망 또는 허혈성 사건(심근경색, 뇌졸중, 확실하거나 가능성이 있는 스텐트 혈전증 또는 긴급한 혈관재개 등)에 대해 미리 정의된 2차 복합 결과변수도 함께 분석됐는데, 아스피린 복용 여부와 무관하게 P2Y12억제제를 투여 받은 엘리퀴스군은 와파린군 대비 6개월 차 사망 또는 입원 비율이 더 낮았다.사망 또는 허혈성 사건 발생은 유사했으며 P2Y12억제제와 항응고제를 투여 받은 아스피린 치료군은 위약군 대비 사망 또는 입원 비율 역시 유사했다. 특히 사망 또는 허혈성 사건은 차이가 없었다.연구를 주도한 레나토 D. 로페스 듀크임상연구소 박사는 "주요 출혈에 대한 우려로 인해 경피적관상동맥중재술 시술 경험과 관계없이 급성관상동맥증후군을 동반한 비판막성 심방세동 환자의 치료에 대해 지속적으로 의문이 있어 왔다. AUGUSTUS 임상 결과는 의료진이 이러한 고위험 환자를 치료하는 데 활용할 수 있는 추가적인 정보를 제공한다"고 밝혔다.

국내기업이 개발한 신약이 3년 만에 미국 관문을 넘어섰다. SK바이오팜의 수면장애질환치료제 ‘솔리암페톨’이 미국 식품의약품국(FDA) 허가를 받으면서 총 4개의 국내개발 신약이 미국 시장에 진출했다. 대웅제약, 한미약품, SK바이오팜 등이 미국 공략을 예고했다. 과거 미국에 데뷔한 신약과는 달리 상업적 성공 가능성도 높아지는 분위기다.◆SK바이오팜 솔리암페톨 FDA 승인...2016년 앱스틸라 이후 3년만에 허가FDA는 지난 20일(현지시각) SK바이오팜이 기술수출한 수면장애 신약 솔리암페톨의 최종 허가를 승인했다.솔리암페톨은 SK바이오팜이 자체 기술로 후보물질 발굴 이후 임상1상시험을 마치고 지난 2011년 재즈파마슈티컬즈에 기술이전한 제품이다. 재즈는 솔리암페톨의 미국과 유럽을 포함한 글로벌 상업화 권리를 인수해 임상3상을 완료한 이후 지난 2017년 12월 FDA에 허가를 신청했다. 허가신청서 접수 이후 1년 3개월만에 최종 승인을 받았다.국내기업의 기술로 개발한 신약이 FDA 허가를 받은 것은 2016년 SK케미칼의 혈우병치료제 앱스틸라 이후 약 3년 만이다. 앱스틸라는 SK케미칼이 독자 기술로 개발한 유전자재조합 바이오 신약이다. SK케미칼은 2009년 전임상 단계에서 호주 CSL베링에 앱스틸라를 기술수출했고, CSL베링은 임상시험을 거쳐 미국과 유럽에서 앱스틸라 허가를 받았다.솔리암페톨은 FDA 허가를 받은 4번째 국내개발 신약으로 기록된다. 지난 2003년 LG화학의 항생제 팩티브가 국내 개발 신약 중 가장 먼저 미국 관문을 통과했다. 2014년 동아에스티가 기술수출한 시벡스트로가 FDA 승인을 획득했다.업계에서는 미국에서 국내 개발신약의 상업적 성공을 학수고대하는 분위기다. 신약을 비롯해 개량신약, 제네릭 등 10여개 국내 개발 의약품이 미국 시장에 진입했지만 괄목할만한 성과를 낸 제품은 눈에 띄지 않는 실정이다.주요 국내 개발 의약품 미국 허가 현황(자료: 각사, NH투자증권) 국내개발 신약 3종과 함께 한미약품의 에소메졸, 대웅제약의 메로페넴, 셀트리온의 테믹시스 등 개량신약과 제네릭 제품도 미국 시장에 진출했다.상당수 제품은 시장 환경 변화와 시장에 먼저 진출한 제품과의 경쟁에 밀려 대형 제품으로 성장하지 못했다. 에소메졸의 경우 아스트라제네카와의 특허소송을 거쳐 미국에 발매됐지만 제네릭 제품과의 시장 경쟁 어려움 등을 이유로 고전을 면치 못했다. 가장 최근 미국에 진출한 앱스틸라는 아직 시장 진입 초기 단계다.미국 진출 제품 중 바이오시밀러 제품 정도만이 미국 시장에서 점차적으로 영향력을 확대하는 분위기다. 셀트리온은 2016년 레미케이드 바이오시밀러 인플렉트라를 시작으로 지난해 트룩시마와 허쥬마 등 총 3개의 바이오시밀러 미국 허가를 받았다. 삼성바이오에피스는 렌플렉시스와 온트루잔트 2종을 미국에서 승인받았다최근 화이자의 실적발표에 따르면 셀트리온의 인플렉트라는 지난해 1년 동안 2억5900만달러(약 2900억원)의 매출을 올렸다. 국내 개발 의약품 중 미국에서 올린 최대 규모 매출이다.◆SK바이오팜 신약 2종, 상업적 성공 가능성 제기업계에선 향후 국내개발 의약품이 미국에서 상업적 성공을 거두는 사례를 배출할 것이란 전망을 내놓는다.SK바이오팜 솔리암페톨의 시장성을 높게 평가하는 시선이 많다. 솔리암페톨의 미국 판권을 보유한 재즈는 기면증치료제 자이렘을 판매하는 업체로 글로벌 해당 시장을 주도하고 있다. 자이렘은 지난해 14억500만달러(약 1조5710억원)의 매출을 기록한 블록버스터 약물이다. 재즈는 오는 2023년 자이렘의 특허만료 이후를 대비해 솔리암페톨을 자이렘 후속약물로 육성하겠다는 전략이다.재즈는 올해부터 솔리암페톨이 본격적으로 매출을 발생할 것으로 기대했다. 재즈는 지난달 투자자들 대상으로 개최한 콘퍼런스콜에서 올해 매출 목표를 20억3500만~21억1000만달러로 제시했다. 자이렘의 올해 예상 매출액은 15억3000만~15억7000만달러로 추산했는데 연내 솔리암페톨의 발매로 추가 매출이 가능할 것이란 관측이다.한국투자증권은 이날 낸 보고서를 통해 “솔리암페톨의 최대(피크) 매출은 2028년 6억1000만달러(6800억원)에 달할 것으로 전망한다”라고 예측했다.SK바이오팜의 또 다른 신약 ‘세노바메이트’도 기대주로 지목된다.세노바메이트는 SK바이오팜이 독자개발한 신약이다. SK바이오팜은 북미·유럽·아시아·중남미 등에서 2400여명을 대상으로 진행한 임상시험 결과를 바탕으로 지난해 11월 미국 법인인 SK라이프사이언스를 통해 신약허가를 신청했다. FDA는 지난달 세노바메이트의 허가심사를 시작했다.SK바이오팜은 지난달 스위스 아벨 테라퓨틱스(Arvelle Therapeutics)와 뇌전증 신약후보물질 세노바메이트(Cenobamate)'의 기술이전 계약을 체결했다. 총 계약규모는 5억3000만달러(약 6000억원)며 SK바이오팜은 반환의무가 없는 선계약금 1억 달러(약 1100억원)를 수령했다.세노바메이트는 부분발작(Partial onset seizure) 증상을 보이는 성인 뇌전증 환자에게 처방되는 간질 치료제다. 체내 흥분신호를 전달하는 소듐(Na+) 채널을 선택적으로 차단하고, 시냅스(synapse) 전 단계의 신경세포에서 억제성신호전달물질 가바(GABA)의 방출을 촉진하는 이중기전을 갖는다.세노바메이트는 피험자의 부분발작 발생건수를 유의하게 감소시켰다는 2상임상 결과를 토대로 FDA로부터 3상단계 유효성 평가를 면제받았다. 임상시험에서 일찌감치 유효성이 검증돼 상업적 시장 전망이 밝다는 평가를 받는다.진홍국 한국투자증권 연구원은 “세노바메이트는 2020년 출시돼 2026년 매출 10억달러(1조1000억원)을 돌파하고 글로벌 점유율은 21%를 달성할 수 있을 것으로 전망한다”라고 관측했다.◆대웅 '나보타'·한미 '롤론티스' 미국 시장 기대주신약은 아니지만 대웅제약의 보툴리눔독소제제 ‘나보타’와 한미약품의 ‘롤론티스’가 미국 시장에서 상업적 성과를 낼 수 있는 유망주로 지목된다. 주보 제품사진(자료: 에볼루스)대웅제약의 ‘나보타’는 지난달 FDA 허가를 받았다. 미국 제품명은 ‘주보(Jeuveau)’다. 대웅제약은 지난 2013년 9월 에볼루스에 나보타의 수출 계약을 맺은 이후 5년 5개월만에 상업화 단계에 진입했다.나보타는 미국과 유럽, 캐나다 등에서 2100명 이상의 대규모 임상 3상을 진행해 안전성과 유효성을 입증했다.로이터 등 다수 외신은 주보를 수십년간 보툴리눔독소제제 시장에서 독보적인 영향력을 과시해 온 엘러간 '보톡스'의 강력한 경쟁상대라고 지목했다. 보톡스와 동일한 분자구조를 갖추고, 효과와 안전성 측면에서 비열등성을 입증한 동시에 25~30%가량 저렴한 가격경쟁력을 갖췄다는 이유에서다.미즈호증권은 주보의 미국 매출액을 2019년 1920만달러로 제시하고, 2026년 3억40만달러로 증가할 것으로 전망했다. 강력한 가격 경쟁력을 기반으로 미용성형 분야 영향력을 확대하면서 2026년 글로벌 매출액은 3억7550만달러로 성장할 것으로 관측했다.한국투자증권은 최근 보고서를 통해 주보의 미국시장 점유율이 올해 2%에서 2025년 16%로 상승할 것으로 전망했다.하이투자증권은 “나보타는 보톡수 이후 처음으로 미국 허가를 받은 900kD 톡신으로 보톡스의 완전한 경쟁제품이다”면서 “보톡스 비용분야는 지난해 9억달러의 미국 매출액을 기록한 블록버스터 제품인 만큼 퍼스트 바이오시밀러인 나보타의 매출 잠재력은 매우 높은 수준이다”라고 평가했다에볼루스는 최근 투자자 대상 콘퍼런스콜에서 "주보를 2년 이내 미간주름 분야에서 2번째로 많이 판매되는 보툴리눔독소제제로 키우겠다"고 강조했다. 올해 2~3분기에 프로모션에 집중하면 4분기부터 매출발생이 본격화 할 것으로 내다봤다.한미약픔 연구센터 전경한미약품의 호중구감소증치료제 롤론티스는 최근 FDA 허가가 다소 지연됐지만 시장성은 여전히 유효하다는 평가다.롤론티스는 기존 호중구감소증 치료제의 약효 지속 시간을 늘린 바이오신약이다. 바이오의약품 약효 지속시간을 늘려주는 한미약품 랩스커버리 기술이 적용됐다. 한미약품은 2012년 스펙트럼에 롤론티스를 기술이전했다. 스펙트럼은 2015년 말부터 롤론티스의 임상3상시험을 진행했고 성공적으로 마무리했고 지난해 말 FDA 허가를 신청했다.스펙트럼은 지난 15일 롤론티스의 BLA(생물의약품 허가신청)를 자진취하했다. 롤론티스는 한미약품이 생산해 공급한 원료의약품으로 미국 생산전문(CMO) 기업에서 완제의약품을 만든다. FDA는 롤론티스의 원료의약품을 완제의약품으로 가공하는 공정과 관련해 추가 데이터가 필요하다고 판단하고 데이터 보완을 요청했다.스펙트럼 측은 BLA 허가요건 심사기간(60일) 종료 예정일인 이달 29일까지 데이터 취합이 쉽지 않을 것으로 보고 허가 취하 이후 재신청 절차를 밟기로 했다.테리 크리소말리(Terry Chrisomalis) 바이오텍 전문 애널리스트는 18일(현지시각) 미국 투자전문매체 미국 투자전문매체 씨킹알파(seeking alpha)에 '스펙트럼이 바이오의약품 허가신청 과정에서 차질을 겪었지만, 데드라인을 고려할 때 더 나은 선택이었다'라는 제목의 보고서를 냈다.크리소말리 애널리스트는 "자진철회 결정으로 FDA 허가시기가 늦어진 점은 단기간 악재로 작용할 수 있다. 다만 FDA의 지적사항이 완제의약품 생산관련 데이터 보완에 그친 점은 긍정적 요소"라고 밝혔다.크리소말리 애널리스트가 스펙트럼의 기업가치를 높게 평가하는 가장 큰 요인은 롤론티스의 시장성이다. 지속형 호중구감소증 치료시장에서 롤론티스의 가장 큰 경쟁상대는 암젠의 '뉴라스타'가 지목된다. 항암화학요법으로 유발된 호중구감소증 치료제로 사용되는 뉴라스타는 작년 3월 말 기준 42억달러의 연매출액을 기록했다.롤론티스는 상업화 이후 마일란·바이오콘의 '퓰필라', 코헤루스바이오사이언스의 '유데니카' 등 2종의 바이오시밀러와 경쟁을 펼쳐야 한다.크리소말리 애널리스트는 "호중구감소증 치료제 시장규모가 크다는 데 대해서는 의심의 여지가 없다. 암젠의 뉴라스타는 바이오시밀러 허가 이후에도 42억달러 매출을 유지했다"며 "롤론티스의 시장 성공 여부는 가격책정에 달렸다. 시장경쟁에 대비해 강력한 마케팅 전략이 필요하다"고 강조했다.이밖에 GC녹십자 혈액제제의 미국 진출이 기대되는 상황이다. GC녹십자는 지난 2015년 11월 FDA에 혈액제제 IVIG-SN의 생물학적제제 품목허가 신청서를 제출했다. IVIG-SN은 선천성 면역결핍증, 면역성 혈소판 감소증 등 다양한 용도로 사용되는 GC녹십자의 간판 혈액분획제제 중 하나다. 국내 시장과 중남미 및 중동에서 연간 500억원대의 매출을 올리는 제품이다.당초 IVIG-SN은 2016년 말 품목허가가 기대됐다. 그러나 2016년 말 제조공정 관련 보완사항을 지적받고 허가가 지연됐다. FDA가 지난해 9월 GC녹십자에 IVIG-SN의 품목허가 승인을 위해 제조공정 자료의 추가 보완이 필요하다는 판단을 내리면서 또 다시 허가가 미뤄진 상태다.

SK바이오팜이 자체 개발한 신약이 미국 시장 입성에 성공했다. 지난 1993년 신약 개발을 시작한지 26년만에 거둔 결실이다. 미국 식품의약품국(FDA) 허가가 진행 중인 뇌전증 신약 ‘세노바이트’ 등 다른 신약 파이프라인도 주목받고 있다.◆FDA, 수면장애 신약 솔리암페톨 허가...SK 신약개발 26년만의 성과FDA는 지난 20일(현지시각) SK바이오팜이 기술수출한 수면장애 신약 솔리암페톨의 최종 허가를 승인했다. 기면증 환자에게는 75mg과 150mg 2가지 용량이, 폐쇄성수면무호흡증 환자에게는 37.5mg과 75mg, 150mg 3가지 용량이 하루 한번 복용하는 용법의 허가를 받았다.솔리암페톨은 SK바이오팜이 처음으로 배출한 FDA 승인 신약이다. 그룹 차원에서 지난 1993년 신약개발을 시작한 이후 26년만에 미국 관문을 통과했다. 솔리암페톨은 중추신경계 약물 중 국내 개발 신약이 FDA 허가받은 첫 사례다.솔리암페톨은 SK바이오팜이 자체 기술로 후보물질 발굴 이후 임상1상시험을 마치고 지난 2011년 재즈파마슈티컬즈에 기술이전한 제품이다. 재즈는 솔리암페톨의 미국과 유럽을 포함한 글로벌 상업화 권리를 인수해 임상3상을 완료한 이후 지난 2017년 12월 FDA에 허가를 신청했다. 허가신청서 접수 이후 1년 3개월만에 최종 승인을 받았다. 재즈는 지난해 11월 유럽의약품청(EMA)에 솔리암페톨의 허가를 신청한 바 있다.재즈는 수면장애치료제 자이렘을 판매하는 업체로 글로벌 수면장애 질환 시장을 주도하는 업체다. 자이렘은 연 매출 1조원 이상을 올리는 대형 제품이다.솔리암페톨은 선택적 도파민& 8231;노르에피네프린재흡수저해제(DNRI) 기전의 약물이다. 기면증 또는 폐쇄성수면무호흡증(OSA)을 동반한 성인 환자의 각성상태를 개선하고, 주간 졸림증을 완화하는 용도로 개발됐다.희귀난치성질환 중 하나인 기면증의 발생 원인은 아직 확실히 밝혀지지 않았지만 수면과 각성을 조절하는 신경전달물질의 농도 저하 등이 연관된 것으로 알려졌다. 기면증은 지금까지 발매된 치료제 많지 않은데다 기존 약물은 평생 복용하며 증상을 조절해야 하는 어려움이 따른다.재즈가 지난해 미국신경과학회 연례학술대회(AAN 2018)에서 공개한 3상임상 결과 솔리암페톨은 1·2형 기면증 및 폐쇄성수면무호흡증을 동반한 수면장애 환자( 880명)의 주간졸림증을 위약군 대비 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다.조정우 SK바이오팜 사장은 “SK바이오팜이 발굴한 혁신 신약이 FDA 승인 단계까지 성공적으로 이어졌다는 것은 그 동안 중추신경계 신약 개발에 매진한 SK바이오팜의 R&D 능력이 성과로 나타난 쾌거”라고 평가했다.◆뇌전증신약 세노바메이트 FDA 허가 심사 중...미충족수요영역 파이프라인 8종 보유솔리암페톨의 FDA 허가로 SK바이오팜의 신약 파이프라인도 주목받는다.SK바이오팜은 (주)SK에서 신약개발을 담당하는 법인이다. SK바이오팜은 지난 2011년 (주)SK의 라이프사이언스 사업부문이 물적분할돼 신설된 법인이다. (주)SK의 100% 자회사다.SK바이오팜은 글로벌 시장을 겨냥해 집중력장애, 조현병, 파킨슨병, 조울증 등 미충족수요 영역에 특화된 신약 파이프라인 8종을 보유 중이다. 지난 2013년에는 중국에 양극성장애치료제의 기술수출을 성사시킨 바 있다.SK바이오팜 R&D 파이프라인(자료: SK바이오팜) SK바이오팜 생명과학연구원은 신약연구소, 항암연구소, 임상개발실 등 3개 영역에서 101명의 연구원이 서로 다른 분야의 신약연구를 진행 중이다. 신약연구소는 뇌전증, 파킨슨질환, 조현병 등 중추신경계 분야를 맡고, 항암연구소가 항암제 신약후보물질 탐색과 개발을 담당하는 방식이다.이중 뇌전증 신약 ‘세노바메이트’의 미국 시장 진출이 예약된 상태다. 세노바메이트는 SK바이오팜이 독자개발한 신약 후보물질이다. SK바이오팜은 북미·유럽·아시아·중남미 등에서 2400여명을 대상으로 진행한 임상시험 결과를 바탕으로 지난해 11월 미국 법인인 SK라이프사이언스를 통해 신약허가를 신청했다. FDA는 지난달 7일 세노바메이트의 허가심사를 시작했다.세노바메이트는 국내 기업이 독자개발해 임상시험을 거쳐 직접 FDA 허가신청 단계까지 도달한 최초의 신약이다.SK바이오팜은 지난달 스위스 아벨 테라퓨틱스(Arvelle Therapeutics)와 뇌전증 신약후보물질 세노바메이트(Cenobamate)'의 기술이전 계약을 체결했다. 총 계약규모는 5억3000만달러(약 6000억원)며 SK바이오팜은 반환의무가 없는 선계약금 1억 달러(약 1100억원)를 수령했다.세노바메이트의 기술수출 계약금이 전체 계약 규모에서 차지하는 비중은 18.87%에 달한다. 대다수 기술이전에서 총 계약 규모 중 계약금 비중이 10%에 못 미치는 것을 감안하면 매우 높은 수준이다. 세노바메이트가 FDA 심사에 착수하면서 상업화 가능성이 높아 고순도의 계약이 체결된 것으로 분석된다.세노바메이트는 부분발작(Partial onset seizure) 증상을 보이는 성인 뇌전증 환자에게 처방되는 간질 치료제다. 체내 흥분신호를 전달하는 소듐(Na+) 채널을 선택적으로 차단하고, 시냅스(synapse) 전 단계의 신경세포에서 억제성신호전달물질 가바(GABA)의 방출을 촉진하는 이중기전을 갖는다.세노바메이트는 피험자의 부분발작 발생건수를 유의하게 감소시켰다는 2상임상 결과를 토대로 FDA로부터 3상단계 유효성 평가를 면제받았다. 2015년 FDA는 "유효성은 2상임상 데이터만으로 충분하다. 대규모 피험자 대상의 3상임상을 통해 안전성만 확보되면 신약허가 신청이 가능하다"고 판단했다.지난해 미국신경학회(AAN 2018) 연례학술대회 발표에 따르면, 세노바메이트를 복용한 부분발작 환자에서 발잔빈도가 위약군 대비 유의하게 감소한 것으로 나타났다. 다양한 유형의 부분발작 발생횟수가 55%에서 최대 91%까지 감소했고, 안전성 문제는 확인되지 않았다. 하루 한번 복용하는 경구약물로 편의성이 뛰어나고, 다른 중추신경계 질환으로 적응증 확대가 가능하다는 점에서 시장성 역시 뛰어나다는 평가가 나온다.세노바메이트의 기술수출 계약의 실질 파트너는 과거 한올바이오파마, 인트론바이오와 인연을 맺었던 로이반트사이언스에 뿌리를 두고 있다. 로이반트사이언스의 자회사 액소반트사이언스가 출범한 업체가 아벨테랴퓨틱스다. 액소반트사이언스가 SK바이오팜으로부터 도입한 세노바메이트의 상업화를 가속화하기 위해 사내 합성신약팀을 분사하고, 신설법인을 세운 것이다.◆(주)SK, SK바이오팜-SK바이오텍-엠팩 등 3각구도 구축(주)SK 그룹 차원에서 원료의약품 사업도 점차적으로 영역을 확장하고 있다.SK바이오팜이 개발한 신약은 솔리암페톨을 제외하고 관계사 SK바이오텍이 생산한다. SK바이오팜 개발 신약이 많이 팔릴수록 SK바이오텍의 매출도 증가하는 구조다. 솔리암페톨이 국내 허가를 받으면 SK바이오텍이 생산한다.SK바이오텍은 2015년 4월 SK바이오팜의 원료의약품 사업을 물적분할해 설립됐다. 2016년 (주)SK가 SK바이오텍을 100%로 자회사로 편입했다. (주)SK는 유상증자 참여 방식으로 2016년 3월 400억원, 2017년 11월 1725억원을 투자했다.SK바이오텍은 자체기술로 신약 원료의약품을 개발하는 사업을 영위한다. 역류성식도염치료제 중간체, 건선·말초신경병증성통증·피부재생·간질 등 새로운 영역의 원료의약품을 개발 중이다.SK바이오텍은 2017년 6월 BMS 아일랜드 공장을 1700억원에 인수하는 대형 계약을 성사시키며 화제를 모으기도 했다.(주)SK는 지난해 7월 미국 바이오제약 CDMO인 엠팩의 지분 100%를 사들였다. 구체적인 인수 금액은 공개되지 않지만 업계는 공시한 유상증자 금액 5000억원에 인수금융 3000억원을 더한 8000억 원 안팎으로 추산한다.(주)SK 그룹차원에서 신약 및 의약중간체를 연구개발하고 판매하는 'SK바이오팜'과 국내·유럽 생산을 맡는 SK바이오텍, 미국 생산을 맡는 앰팩 등 바이오 관련 3사를 모두 100% 자회사로 거느리는 3각 구도를 구축한 셈이다.SK바이오팜 관계자는 “앞으로 혁신 신약의 글로벌 상업화 성과를 통해 연구, 임상개발뿐 아니라 생산 및 판매까지 독자적으로 수행 가능한 ‘글로벌 종합제약사(FIPCO: Fully Integrated Pharma Company)’로 성장해 나갈 계획이다”라고 말했다.

메디톡스는 자체 개발 3번째 보툴리눔독소제제 '코어톡스'를 출시한다고 20일 밝혔다.코어톡스는 900kDa(킬로달톤) 크기의 보툴리눔 독소에서 효능에 관여하지 않는 비독소 단백질을 제거하고 150kDa의 신경독소만을 정제해 내성 발현에 대한 위험성을 낮춘 제품으로 평가받는다.회사 측은 "세계 최초로 제조 과정 중에 사용되는 보툴리눔 배양배지의 동물 성분을 완전 배제했으며 완제품에 사람혈청알부민(HSA)을 안정화제로 사용하지 않아 혈액유래 병원균과 전염성 미생물에 감염될 수 있는 가능성을 줄였다"라고 설명했다.메디톡스는 코어톡스 출시를 기점으로 전문가들이 참여하는 국내외 학회 및 관련 행사에 보툴리눔 톡신 제제 투여로 인한 내성 발현의 위험성을 알리는 대대적인 홍보 활동을 진행할 예정이다.메디톡스는 코어톡스 출시로 3종의 보툴리눔독소제제를 보유하게 됐다. 메디톡스는 국내 최초의 보툴리눔독소제제 ‘메디톡신’과 액상형 제제 ‘이노톡스’를 내놓은 바 있다. 3종의 보툴리눔독소제제를 자체 개발한 기업은 메디톡스가 유일하다고 회사 측은 설명했다.정현호 메디톡스 대표는 “코어톡스는 보툴리눔 톡신 분야에 대한 메디톡스의 전문성과 차별화된 연구 역량이 융합되어 개발된 신개념의 보툴리눔 톡신 제제”라고 설명했다.