슈펙트 제품사진. [데일리팜=김진구 기자] 일양약품 '슈펙트(성분명 라도티닙)'의 코로나19 치료제 임상이 실패로 마무리됐다.지난해부터 20곳 이상 제약사가 코로나 치료제 개발을 선언한 가운데, 공식적으로 실패를 인정한 곳은 일양약품이 처음이다.즉시 제약업계와 투자자들 사이에서 불안감이 형성됐다. 제2, 3의 실패 사례가 나올 수 있다는 불안감이다. 치료제 개발을 선언한 업체 중 상당수는 여전히 ‘성공가능성’에 대한 세간의 의구심을 떨쳐내지 못하는 상황이기 때문이다. 이에 일부 업체는 곧바로 임상현황을 공개하며 불안감을 달래는 모습이었다.◆신풍제약, 일양 임상실패 발표 직후 임상현황 업데이트5일 제약업계에 따르면 신풍제약, 샤페론 등은 이날 코로나19 치료제 개발현황을 업데이트했다. 일양약품 임상시험이 실패했다는 소식이 전해진 바로 다음날이라는 점에서 관심을 모았다.신풍제약은 지난해 5월부터 국내 13개 병원에서 임상2상을 진행 중이다. 자사 항말라리아 치료제 '피라맥스'의 약물재창출 임상이다.신풍제약은 이날 기존 13개 병원 외에 은평성모병원, 충남대병원, 서울의료원 등 3곳을 추가했다고 소개했다. 여기에 현재까지 76명의 환자투약이 완료된 상태라고 밝혔다. 모집목표 인원은 110명으로, 신풍제약은 "오는 4월에는 임상2상을 완료할 것"이라고 설명했다.같은 날 샤페론은 루마니아에서 진행 중인 임상2상 진행 상황을 전했다. 샤페론은 지난해 9월부터 염증차단 기전의 '누세핀' 임상2상을 루마니아 4개 병원에서 진행하고 있다.샤폐론은 코로나 감염에 의한 폐렴환자 60명을 대상으로 진행되는 임상시험에서 현재 55명의 환자등록이 완료됐다고 설명했다. 이명세 샤페론 대표는 "누세핀 임상2상이 환자 100% 등록을 눈앞에 두고 있다. 중간점검에서 긍정적 결과가 나온 만큼 최종결과도 기대하고 있다"고 말했다. 구체적인 중간결과는 밝히지 않았다.◆임상실패 불똥 튈라…"불안감 불식시키려 진행경과 소개"투자자들의 불안감을 불식시키기 위한 목적이라는 해석이다. 실제 지난 4일 일양약품 소식이 전해진 직후 제약업계와 투자자들 사이에선 일부 업체에 대한 불안감이 확산됐다.특히 일양약품과 같이 약물재창출 방식으로 치료제를 개발 중이거나, 국내가 아닌 해외에서만 임상을 진행 중인 업체에 대한 불안감이 컸던 것으로 전해진다.약물재창출 방식은 기존에 허가된 약물로 임상을 진행한다는 점에서 안전성에는 큰 문제가 없다는 게 장점이지만, 코로나에도 효과가 있는지 확인하는 작업이 만만치 않다.후보물질 대부분이 실험실에서 가능성을 확인한 정도일 뿐, 아직 개발에 성공한 전례가 없다. 사태 초기 하이드록시클로로퀸이 유력 치료제로 떠오르면서 글로벌에서 다양한 임상이 진행됐지만, 결과적으론 치료제로서의 효용성이 떨어진다는 결과만 나왔다.한 제약업계 관계자는 "임상시험 진행상황은 전적으로 회사 측 발표 외엔 알 방법이 없다. 더구나 해외에서 진행하는 임상은 더더욱 접근성이 떨어진다"며 "이런 상황에서 일양약품의 임상실패 소식이 전해지자, 투자자들의 불안감을 덜어주기 위해 신풍제약 등이 임상현황을 업데이트한 것으로 보인다"고 말했다.◆'조건부허가 신청 임박' 종근당·녹십자 "차질 없다"이날 개발현황을 별도 업데이트하진 않았지만, 부광약품·종근당·GC녹십자 등은 현재 임상2상 마무리 단계인 것으로 전해진다.부광약품은 자사 B형간염 치료제인 레보비르를 약물재창출 방식으로 코로나 치료제로 개발하고 있다. 최근 임상2상에서 환자 60명을 대상으로 한 투약·관찰을 마친 것으로 전해진다. 현재는 식약처에 제출 자료에 들어갈 데이터를 정리 중인 것으로 알려졌다.나파벨탄 제품사진.종근당은 '국산 2호 코로나 치료제'에 대한 기대감이 커지는 모습이다.종근당은 급성췌장염 치료제 나파벨탄을 코로나 치료제로 개발 중이다. 지난달 중순 러시아 임상2상을 마무리했다. 종근당에 따르면 고위험군 환자에게 열흘간 약물을 투여한 결과 61%의 증상개선율을 나타냈다.종근당은 지난달 조건부허가 신청을 완료할 계획이었다. 다만 신청 시 제출해야 하는 임상3상 시험계획서와 관련해 보건당국과 조율하는 과정에서 예상보다 시간이 걸리는 것으로 전해진다. 다소 일정이 연기되긴 했지만 이달 중 조건부허가 신청이 유력해 보인다.혈장치료제를 개발 중인 GC녹십자는 내달 조건부허가를 신청한다는 계획이다. 지난해 말 임상2상을 마무리한 뒤 현재는 데이터 분석 중이다. 녹십자는 중증 코로나 환자 60명을 대상으로 2상을 진행한 바 있다.지난 4일엔 미 국립보건원(NIH) 발표에 선을 그으며 개발이 막바지 단계라는 점을 재차 강조했다. 전날 NIH는 '혈장치료에 유의미한 효과가 없어 관련 임상을 중단한다'고 발표한 바 있다. 이에 녹십자는 "혈장치료와 혈장치료제는 관련이 없다. 계획대로 상용화를 추진한다"고 밝혔다.대웅제약은 카모스타트 성분 치료제 '호이스타'를 코로나 치료제로 개발 중이다. 지난해 말 임상2상을 완료했다. 다만 2상에서 통계적 유의성 확보에 어려움을 겪으면서 3상에 돌입했다.회사는 식약처에 제출한 임상시험계획서에서 임상을 올해 12월까지 마무리하겠다고 명시했지만, 상황에 따라 이보다 일찍 마무리될 가능성도 있다. 임상3상 결과가 나온 뒤 일반 품목허가를 신청할지, 결과가 나오기 전 조건부허가를 신청할지는 정해지지 않았다는 설명이다.이밖에 동화약품, 엔지켐생명과학, 크리스탈지노믹스, 이뮨메드, 유나이티드제약, 삼천당제약, 신신제약, 보령제약, 씨티씨바이오 등 코로나 치료제 개발에 뛰어든 업체는 "임상이 진행 중"이라는 것 외에는 자세한 소식이 전해지지 않는다.

[데일리팜=어윤호 기자] 길리어드가 국내에서 희귀약 지정에 실패한 C형간염치료제 '보세비'의 시장 진입을 노리고 있다.관련업계에 따르면 길리어드사이언스코리아는 C형간염 복합제 '엡클루사(소포르부비르·벨파타스비르)'와 함께 3제 복합제 보세비(소포스부비르·벨파타스비르·복실라프레비르)의 시판 허가 절차를 진행중이다.보세비는 지난 2018년 자수가 희귀의약품 지정 기준인 2만명 이하에 부합할 정도로 적지 않다는 이유로, 희귀의약품 지정이 좌초된 바 있다.이 약은 애브비의 '마비렛(글레카프레비르·피브렌타스비르)' 등과 같이 범유전자형 C형간염치료제로 리바비린을 병용하거나 치료기간이 달라지는 경우 등 불편함을 해소한 치료옵션으로 꼽힌다.적응증은 'NS5A억제제 포함 요법 치료 경험이 있는 유전자형 1~6형 또는 NS5A 없이 소포스부비르 포함 요법 치료 경험이 있는 1a, 3형 성인 C형간염 환자의 치료'로 POLARIS-1와 POLARIS-4 연구를 통해 보세비는 치료 경험이 있는 만성 C형간염 환자 353명 중 340명에서 일차종료점을 달성(SVR12 96%)했다.'소발디(소포스부비르)'를 통해 처음으로 C형간염 영역에서 '완치' 개넘을 확립한 길리어드는 상대적으로 범유전자형 치료제의 국내 도입은 지체된다는 평가를 받아 왔다.C형간염 환자가 점점 줄고 있고 마비렛의 영향력이 상당한 상황에서 길리어드의 후발약제 진입이 시장에 어떤 영향을 미칠 지 지켜볼 부분이다.한편 C형간염 치료의 무게중심은 범유전자형 치료제로 이동하고 있다. 세계보건기구(WHO)의 C형간염 최신 치료 가이드라인은 마비렛과 같이 추가 검사가 필요없는 범유전자형 치료제를 권고한다.

쎌바이오텍 제4공장 전경 [데일리팜=노병철 기자] 마이크로바이옴 전문기업 쎌바이오텍(대표 정명준)이 대장암 치료제 신약 ‘PP-P8’을 국내 식약처에 임상 1상 임상계획승인(IND)을 신청했다고 5일 밝혔다. PP-P8은 한국인의 대장에 서식하는 김치유산균을 활용한 마이크로바이옴 기반의 경구용 유전자 치료제로 First-in-Class 대장암 신약이다.쎌바이오텍이 임상 신청한 PP-P8은 김치 유산균인 페디오코커스 펜토사세우스(Pediococcus Pentosaceus, CBT SL4) 특허 균주에 락토바실러스 람노수스(Lactobacillus Rhamnosus, CBT LR5)에서 유래된 P8이라는 항암 단백질이 분비되게 만든 유전자 재조합 의약품이다. 유산균 유래 천연 단백질을 활용했다는 점에서 고농도 투여 및 장기적 사용으로 부작용이 따르는 합성 화합물 항암제의 단점을 극복하는데 도움이 될 것으로 보인다.대장암 치료제는 단백질 P8을 대장에서 생산할 수 있는 유전자 재조합 유산균을 환자의 장에 정착 시켜 치료 단백질을 장내에서 연속적으로 발현하도록 만들어졌다. 이를 위해 유산균 약물전달시스템(DDS)과 항암 치료용 재조합 유산균 PP-P8에 대한 5건의 한국⸱일본 특허를 취득 완료했으며, 동시에 유럽⸱미국⸱중국 특허를 출원하여 글로벌 지적재산권 확보를 진행 중이다. 또한, 관련 연구논문 2편은 SCI급 저널에 게재되었다.유산균 약물전달시스템은 경구제로 개발돼 복용 편의성이 높고, 기존 치료제의 부작용과 경제적 부담을 개선해 안전성과 효율성을 높인 것이 특징이다. 장까지 직접 약물을 전달하므로 치료 효율도 높을 것으로 기대된다. 쎌바이오텍은 이러한 유전자 기술플랫폼을 활용하여 향후 당뇨 치료제, 위암 치료제 등 다양한 연구 개발 파이프라인으로 신약개발을 확대할 예정이다.전임상 단계에서는 단백질 P8의 대장암 세포 억제 효과를 마우스와 영장류를 통해 확인하였으며, 독성과 부작용에 대한 안전성도 확인했다. 기존 합성 화합물 항암제와는 다른 안전성이 입증된 김치유산균을 바탕으로 한 유전자 기법을 활용한 치료제로써, 대장암 세포를 사멸 및 증식 억제하는 것도 확인할 수 있었다.임상 1상은 서울대학교 병원과 협업하여 진행된다. 약 30명 정도의 대장암 환자를 대상으로, PP-P8의 안전성 및 유효성을 확인할 예정이다.쎌바이오텍 관계자는 “대장암은 다른 암에 비해 치료 기간이 매우 길고, 경제적으로 많은 부담을 지게 되는 질병으로 신약이 개발된다면 환자들의 부담을 줄여줄 수 있을 것으로 기대된다”며 “생물학적 제제 의약품 공장의 GMP 허가도 동시에 신청하여, 혐기성 균주 대량생산 기술 확보 및 임상에 필요한 신약을 직접 공급할 예정이다. 이와 더불어 마이크로바이옴 관련 의약품 균주의 CDMO 사업에 전사적 역량을 집중할 것이다”라는 포부를 밝혔다.

[데일리팜=노병철 기자] 위산이나 위 속의 내용물이 식도로 지나치게 역류하면서 가슴 안쪽이 타는 듯한 통증·쓰림이 나타난다면 위식도역류질환을 의심해볼 수 있다.위식도역류질환 환자가 늘어남에 따라 전세계 위식도역류질환 치료제 시장은 40조원 규모에 이르고 있다. 그 중에서도 P-CAB 제제는 기존의 PPI 계열에 비해 약효와 안전성의 우수성이 입증된 반면 전세계에서 3곳만이 보유하고 있어 해당 계열 치료제의 성장성이 더욱 주목받고 있다.대웅제약은 P-CAB 제제인 펙수프라잔을 자체 개발해 글로벌 블록버스터로 성장시켜나갈 계획이다.펙수프라잔은 위벽에서 위산을 분비하는 양성자펌프를 가역적으로 차단하는 기전의 P-CAB(Potassium-Competitive Acid Blocker) 제제로, 기존에 위식도역류질환에 쓰이던 PPI계열 치료제보다 신속한 증상개선 효과를 임상시험을 통해 입증, Best-In-Class 신약으로 평가받고 있다.현재 국내 임상 3상 완료 후 식품의약품안전처에 허가를 신청, 브라질, 멕시코에 수출 계약을 체결하며 국내는 물론 글로벌 시장 진출에 나서고 있다.최근에는 중국 의약품관리국(NMPA)으로부터 임상3상 시험 계획을 승인받으며 글로벌 진출에 박차를 가하고 있다. 중국 내 위산분비억제제 시장은 3.5조원 규모이며, 그 중 PPI성분 오메프라졸(Omeprazole)이 7000억원대 매출로 1위를 기록하고 있다. 대웅제약은 수년 안에 오메프라졸을 넘어 중국 위산분비억제제 시장에서 매출 1위를 목표로 하고 있다.특히 한국에서 진행한 1상과 2상을 인정받아 중국에서 곧바로 3상에 진입할 수 있게 된 만큼 중국 시장 진출에 가속도가 붙을 전망이다. 대웅제약은 상반기 중 중국인 약 30명을 대상으로 ‘약식 1상’을 진행해 약물의 안전성과 약동학 특성을 확인하고, 최종적으로 2022년까지 임상 3상을 완료할 계획이다.지난해 미국 소화기학회에서 발표한 임상3상 결과에 따르면 펙수프라잔은 기존 PPI계열 치료제보다 우수한 약효와 안전성을 입증했다.펙수프라잔은 8주까지 내시경 상 점막 결손치료에 99% 치료율을 나타냈으며, 투여 초기부터 주야간에 관계없이 즉시 가슴쓰림(heartburn) 증상을 개선하는 효과를 보였다. 위식도역류질환의 비전형적 증상 중 하나인 기침(cough) 증상에도 개선효과가 확인됐다.박현진 대웅제약 글로벌사업본부장은 "중국 3상에서도 펙수프라잔의 우수한 제품력을 다시 한번 입증해서 중국 위산분비억제제 시장을 빠른 속도로 점유해나가겠다. 이외에도 전세계 시장의 약 40%를 차지하는 미국 진출을 준비 중이며 이를 계기로 아태지역 등 전세계 위식도역류질환 환자들에게 양질의 치료적 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.대웅제약은 펙수프라잔 정제에 이어 주사제를 개발, 제형 파이프라인 작업도 진해 중이다. 일부 국가에서는 정제와 유사한 수준으로 주사제 시장이 형성돼있는 만큼 해외시장 공략에도 더욱 속도를 낼 수 있을 것으로 기대된다. 펙수프라잔 주사제는 현재 임상 1상을 진행 중이다.또한 다양한 증상의 환자를 치료할 수 있도록 펙수프라잔의 적응증을 확대하는 데에도 힘쓰고 있다. 동일 계열 약물 중 유일하게 진행되고 있는 위염에 대한 임상 3상, 미란성 위식도역류질환 치료 후 유지요법에 대한 3상을 비롯해 비스테로이드성 소염진통제(NSAIDs)와 병용시 약물 상호작용에 대한 임상 1상을 완료, 3상 임상시험을 준비 중이다.

[데일리팜=정새임 기자] "일본의 사례로 헬리코박터 파일로리 제균치료에 대한 인식이 많이 바뀌는 추세입니다. 다만 여전히 원가보다 낮은 검사 수가에 대한 개선이 시급해 보입니다."헬리코박터 파일로리 제균치료는 한때 많은 논란을 일으킨 분야였다. 급성·만성 위염, 위궤양, 위림프종 등 각종 소화기질환의 원인으로 알려졌고 위암 발암인자로도 규정됐지만 반드시 치료가 필요한지에 대해서는 의학계에서도 의견이 분분했다.박멸을 목표로 급여를 대폭 확대한 일본의 사례로 인식 전환이 이뤄졌고, 우리나라도 2018년부터 제균 치료에 대한 급여를 인정했다. 급여 기준을 살펴보면 헬리코박터균 감염이 확인된 환자 중 ▲소화성궤양 ▲저등급 MALT 림프종 ▲조기위암 절제술 후 ▲특발성 혈소판 감소성자반증(ITP)에 해당되는 경우 요양급여 인정을 받는다.이에 해당하지 않더라도 위암 가족력이 있거나 위축성 위염이 있는 경우 환자 전액 부담을 전제로 치료를 받을 수 있다. 이전까지는 불법에 해당됐던 영역이다.내성과 재감염, 건강보험 재정 등을 둘러싼 이슈가 여전히 남아있지만 동시에 치료법을 개선하고 연관성을 규명코자 하는 학계의 연구도 활발하다. 이와 함께 급여 기준에 대한 개선의 목소리도 높아지는 추세다.데일리팜은 대한소화기학회 보험정책단 소속 정일권 교수(순천향대 천안병원)와 한정호 교수(충북대병원)를 만나 헬리코박터균 치료와 현안에 대해 들어봤다.-국내 헬리코박터 파일로리균 감염 환자 추이는? 정일권 교수=정일권 교수: 과거에는 70~80%로 매우 높았지만 최근 50% 내외로 많이 감소했다. 헬리코박터균은 구강을 통한 감염이 많은데 식탁에서 찌개 등 음식을 공유하는 한국적인 문화가 감염률을 높이는 요인이 됐다. 최근 음식을 덜어먹고 핵가족화로 바뀌면서 감염이 자연스럽게 줄었다. 특히 10대 감염률을 살펴보면 2007년 12%대에서 현재 10% 미만으로 크게 줄었다.-헬리코박터균 치료에 대한 논란이 분분했다. 2018년 급여를 적용하면서 치료 쪽으로 가닥을 잡았다. 당시 급여가 적용된 배경은 무엇인가?=한정호 교수: OECD 국가 중 한국이 위암 발병률 1위이기 때문이다. 위암 환자에서 높은 비율로 헬리코박터 보균자가 나오고, 보균자 중 2~3%는 위암으로 이어진다. 강력한 발암요인임은 확실하다. 헬리코박터균 박멸을 목표로 모든 제균 치료에 급여를 적용한 일본의 사례도 영향을 미쳤다.-일본은 2013년부터 헬리코박터균 양성 환자라면 예외없이 제균 치료에 급여를 적용하고 있다. 일본의 사례를 어떻게 보고 있나?=한 교수: 일본도 한국과 마찬가지로 헬리코박터균 감염률이 높았고 위암이 많이 발생했다. 2013년 급여 적용 이후 헬리코박터균 감염률이 20%대로 내려갔다. 이 추세라면 5~10년 후에는 위암 발생율도 낮아질 것으로 예견된다.정 교수: 일본이 획기적인 급여를 시도했지만, 국내에서 적극적인 정책을 펴지 못했던 것은 비용, 재감염 등 문제로 저항이 꽤 있었기 때문이다. 보균자의 위암 진행률이 3% 내외인데 한정적인 건보 재정으로 모두 치료할 필요가 있느냐는 의견도 나왔고, 치료해도 재감염 되는 경우가 있어 일본처럼 하기에 무리가 있었다.-한국도 일본처럼 급여 기준을 더 확대할 필요가 있다고 보는지?한정호 교수=한 교수: 국립암센터 위암센터에서 내시경 절제술을 받은 조기위암 환자 중 헬리코박터균 양성 환자를 대상으로 제균약 또는 위약 투여 후 위암 발생 및 위축성 위염 호전 여부를 추적조사 한 결과, 제균약 그룹이 위약 그룹에 비해 위암 발생 위험을 50% 감소한 것으로 나타났다. 그 결과를 보면서 확대 쪽으로 마음이 기울었다.개인적으로 한국도 일본처럼 가야하지 않을까 생각한다. 특히 위선종의 내시경절제술 후 헬리코박터균 치료는 학술적 근거는 있지만 환자 100% 부담에 해당한다. 근거가 갖춰진 부분에서는 차차 급여를 확대하는 것이 필요하다고 본다. 다행히 학계와 정부의 분위기가 꽤 달라졌음을 느낀다. 학술적 근거를 갖고 얘기하면 수긍하는 분위기다. 차차 본격적인 움직임이 있으리라 기대한다.-헬리코박터균 제균 치료 시 발생하는 내성으로 효과가 떨어지거나 치료 후 재감염에 대한 학회의 고민도 많을 것 같다.=정 교수: 학계에서도 높아지는 내성으로 현 표준 3제요법(아목시실린+클래리스로마이신+PPI)에 한계가 있다는 것으로 시인하고 새로운 가이드라인을 제시하고자 한다. 내부적으로는 확정된 상태다. 표준3제요법 시 7일보다는 10일을 권고하고, 7일간 3제요법 1차 사용 시 PCR을 이용한 클래리스로마이신 내성 검사를 권고하는 방향이다. 최근 급여 확대로 PCR 검사에서 항생제 내성도 급여 범위에 포함됐던 것이 큰 의미가 있었다. 불필요한 항생제를 먹으면 효과도 떨어지고 내성은 더 높아질 수 있어 의사와 환자 모두에게 도움되지 않는다. 내성이 확인되면 다른 계열의 항생제나 4제요법을 고려하도록 권고할 방침이다.한 교수: 또 내성에서 중요한 부분은 환자의 복약 순응도다. 권고된 치료 기간을 지키지 않으면 도중에 내성이 생길 수 있다. 내성 균주가 생겨 오히려 치료를 안받은 것만 못하게 되는 상황이 생길 수 있다. 따라서 환자들도 반드시 치료 기간을 지킬 수 있도록 충분한 복약 지도가 필요하다.-학회에서 이뤄지는 다양한 헬리코박터균 치료 연구로 급여 기준에도 추후 변화가 생길 것으로 전망된다. 시급히 개정되어야 할 부분이 있다면?=정 교수: 원가에도 미치지 못하는 검사 수가가 가장 문제다. 헬리코박터균 제균 치료 후 요소호기검사(UBT)로 세균이 모두 박멸되었는지 확인하는데, 검사를 하면 할 수록 병원이 손해를 감수해야 하는 구조다. 손해를 피하려면 내시경, 조직 검사를 다시 해야 하는데 건보재정에 더 큰 지출이 생긴다.한 교수: 검사 수가가 일괄 하향되면서 예상치 못한 상황이 발생한 것이다. 정 교수 말처럼 5천원~1만원을 아끼려다 풍선효과로 더 큰 건보재정 낭비가 생긴다. 환자들도 더 많은 비용을 감수해야 한다. 지난해 가을 학회에서 원가분석까지 모두 끝낸 뒤 정식으로 이의신청을 제기했다. 이 부분은 반드시 현실화가 필요하다고 생각한다.

한미약품 연구센터 전경 [데일리팜=안경진 기자] 스펙트럼이 한미약품으로부터 도입한 항암신약 '포지오티닙'의 새로운 임상 데이터를 공개했다. 첫 번째 코호트의 목표달성 실패 이후 투여용량을 수정하면서 활용 범위를 넓혔다는 평가다.스펙트럼은 1~2일(현지시각) 유럽종양학회 주최로 열린 표적항암요법(ESMO TAT 2021) 관련 온라인 학술대회에서 '포지오티닙' 관련 새로운 임상데이터를 발표했다고 밝혔다.EGFR 또는 HER2 엑손 20 삽입 변이를 동반한 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 '포지오티닙'의 유효성 및 안전성을 평가하는 ZENITH20 2상임상시험의 코호트5 연구 예비 결과다. 스펙트럼은 작년 말 '포지오티닙'의 신약허가신청(NDA) 계획을 공식화하면서 일부 결과를 공개한 바 있다.스펙트럼은 코호트5 연구에서 포지오티닙 8mg 1일 2회 용법이 종양억제효과와 내약성을 개선한 점에 주목한다. 코호트5연구는 총 7개의 코호트로 구성된 ZENITH20 2상임상 중 하나다. '과거 치료 여부와 관계없이 EGFR 또는 HER2 엑손 20 삽입 변이를 동반한 비소세포폐암 환자 대상으로 '포지오티닙'의 치료 가능성을 검증하는 데 목적을 둔다.스펙트럼 발표 데이터 포지오티닙은 지난 2015년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 pan-HER2 항암제다. 스펙트럼은 한국, 중국을 제외한 전 세계 국가에서 포지오티닙 개발, 상업화 권리를 넘겨받고, 비소세포폐암 등 다양한 암종에서 활용 가능성을 탐색해 왔다. 하지만 지난 2019년 말 공개한 ZENITH20 2상임상 코호트1 연구가 일차유효성평가지표를 충족하지 못하자 '포지오티닙' 복용법을 포함한 프로토콜을 수정하고 재연구에 돌입한 상황이다. '포지오티닙' 8mg 1일 2회 복용도 이때 새롭게 반영됐다.스펙트럼이 공개한 자료에 따르면 '포지오티닙' 8mg 1일 2회 복용군으로 배정된 10명의 환자 중 3명(30%)이 부분반응(PR)에 도달했다. 안정형병변(SD)을 보인 환자는 2명(20%), 질병진행(PD) 소견을 나타낸 환자는 1명(10%)이다. 연구 중단으로 반응평가가 불가능하거나 반응을 평가하기 이른 단계의 환자는 각각 2명(20%)이었다.'포지오티닙' 8mg 1일 2회 복용군은 16mg 1일 1회 복용군에 비해 3등급 이상 이상반응 발생률이 30% 이상 감소하면서 내약성이 개선된 것으로 나타났다. 투약을 중단한 환자 비율도 16mg 1일 1회 용법이나 6mg 1일 2회 용법, 12mg 1일 1회 용법 등 다른 복용군보다 낮았다는 보고다.스펙트럼 측은 이러한 예비데이터가 '포지오티닙'의 잠재력을 뒷받침한다고 판단했다. 연말까지 환자등록을 지속하고, 향후 국제학술대회에서 개선된 임상데이터를 선보이겠다는 방침이다.프랑수아 레벨(Francois Lebel) 스펙트럼 최고의학책임자(CMO)는 "약동학 모델링을 통해 사전 예측한 바와 같이 포지오티닙 8mg 1일 2회 용법이 치료효과를 높이고 이상반응 발생을 줄였다"라며 "4월에 열리는 AACR 학술대회에서 추가 데이터를 공개할 계획이다. 연말을 목표로 준비 중인 '포지오티닙' NDA 제출도 순조롭게 진행되고 있다"라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 림프종 신약 '폴라이비'가 보험급여 등재를 노린다.관련업계에 따르면 한국로슈는 최근 예후가 나쁜 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종(Diffuse Large B-Cell Lymphoma, DLBCL) 치료에 기존 BR요법(벤다무스틴·리툭시맙)과 병용하는 항체-약물접합체(ADC, Antibody-drug conjugate) 폴라이비(폴라투주맙)의 급여 신청을 제출했다.비호지킨 림프종 중 가장 높은 비율을 차지하는 미만성 거대 B세포 림프종은 질병의 진행 속도가 빨라 즉각적인 치료를 필요로 하는 공격형 림프종에 속한다. 절반 이상의 환자는 관해에 도달할 정도로 치료 반응률이 좋지만 30~40%의 환자는 표준요법인 R-CHOP에 반응이 없거나 1차 치료 후에도 재발을 경험한다.대부분의 환자들이 2년 이내에 재발을 경험하며 재발할 경우 생존 기간이 6개월에 불과할 정도로 치명적인 질환임에도 불구하고, 재발성∙불응성 미만성 거대 B세포 림프종은 그동안 효과적인 치료 옵션이 부족한 영역이었다.폴라이비는 CD79b를 표적으로 하는 최초의 ADC 약물로, B세포에서 발현되는 CD79b에 결합해 세포 사멸을 유도하는 기전을 가지고 있다.폴라이비는 조혈모세포이식을 받을 수 없고 한 번 이상의 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자 80명을 대상으로 폴라이비 병용요법의 임상적 유효성 및 안전성을 확인한 1b/2상 임상연구를 통해 유효성을 확인했다. 이 약은 지난해 10월 국내에서 희귀의약품으로 지정되기도 했다.연구 결과, 폴라이비 병용요법군은 BR요법(벤다무스틴+리툭시맙)군 대비 높은 완전 관해율(CR, Complete Response)과 전체생존기간(OS, Overall Survival) 연장을 보였다..고영일 서울대병원 혈액종양내과 교수는 "조혈모세포이식이 어려운 미만성 거대 B세포 림프종 환자는 예후가 좋지 않고, 조혈모세포이식 이후 재발할 경우 생존기간이 약 6개월에 불과할 정도로 치명적이다"라고 말했다.아울러 "폴라이비는 임상을 통해 유용성을 확인했으며 국제 가이드라인에서 권고되는 치료 옵션으로, 그동안 한계가 있던 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 치료에서 새로운 대안을 제시했다는 점에서 의미가 크다"고 덧붙였다.

[데일리팜=김진구 기자] 안트로젠이 내년까지 국내에서 당뇨병성 족부궤양 치료제의 허가를 받겠다는 계획을 밝혔다. 올해 안에 임상3상 환자모집을 완료한 뒤, 내년 식품의약품안전처와 사전미팅을 거쳐 품목허가까지 받겠다는 내용이다.안트로젠은 2일 투자자를 대상으로 기업설명회를 개최하고 이같은 계획을 소개했다.안트로젠은 'ALLO-ASC-DFU'란 이름으로 당뇨병성 족부궤양 치료제를 붙이는 줄기세포치료제의 형태로 개발 중이다. 동종유래 중간엽줄기세포를 포함하고 있으며, 장기보관이 가능한 재생치료제라고 안트로젠은 설명한다.안트로젠은 이와 관련한 임상을 한국과 미국에서 동시에 진행 중이다.한국에선 2018년 7월 환자등록과 함께 본격적인 임상3상에 착수했다. 목표피험자수는 164명이다. 족부궤양의 중등도를 나타내는 'Wager Grade' 1급과 2급이 모두 포함됐다. 안트로젠은 올해 안에 환자모집을 완료하겠다는 계획이다. 이어 데이터 분석을 진행, 내년 식품의약품안전처와 사전미팅을 거쳐 품목허가까지 받겠다는 방침이다.미국에선 임상2상이 진행 중이다. 한국과 달리 'Wager Grade' 1급과 2급의 임상이 별도로 진행 중이다. 이 가운데 1급을 대상으로 한 임상은 올해 안에 환자모집을 완료하고, 내년엔 3상 진입을 위한 미 식품의약국(FDA) 사전미팅을 추진할 방침이다. 2급 환자를 대상으로 한 임상은 현재 미국 7개 기관에서 진행 중인 것으로 전해진다. 향후 3개 기관을 추가해 속도를 붙이겠다는 계획이다.안트로젠의 당뇨병성 족부궤양 치료제 관련 임상현황(자료 기업공시채널 KIND) 안트로젠은 이와 함께 또 다른 핵심 파이프라인인 DEB(이영양성 수포성 표피박리증) 치료제의 임상진행 현황도 소개했다.일본과 미국에서 임상이 동시 진행 중이다. 일본에서 진행 중인 임상3상은 오는 5월 첫 환자 투여가 예정됐다. 이어 올해 안에 환자등록을 마무리한다는 계획이다. 계획한 모집환자수는 6명이다. 이를 바탕으로 내년엔 일본 의약품당국과 품목허가를 위한 사전미팅을 진행할 계획이다.미국에서는 임상2상을 진행하고 있다. 마찬가지로 올해 안에 임상환자 모집을 완료하고, 내년 3상 임상 진입을 위한 FDA 사전미팅을 목표로 하고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 제넥신은 2일 자체 개발 중인 코로나19 백신 후보물질 'GX-19N'의 임상 2a상에 진입했다고 밝혔다.제넥신에 따르면 임상 2a상은 세브란스 병원 등 6곳에서 총 150명의 건강한 성인을 대상으로 진행된다. 위약 투여군은 50명이다.지난달 26일엔 강남세브란스병원에서 첫 번째 투약이 진행됐다. 제넥신은 대상자 모집 후 중간분석 결과를 도출할 때까지 약 10주가 걸릴 것으로 예상했다. 5월 초면 임상 2a상의 대략적인 결과를 확인할 수 있다는 의미다. 이후 장기 안전성 평가를 위한 추적 관찰을 진행한다.앞서 제넥신은 지난해 6월 GX-19라는 물질로 임상 1/2a상을 승인받은 바 있다. 이어 12월엔 GX-19N이란 이름으로 후보물질을 변경했다.제넥신은 후보물질 변경 이유에 대해 "코로나 백신 후발주자로서 GX-19의 경쟁력 강화가 필요하다고 판단했다. 변이 바이러스와 회복 후 재감염에 대비할 수 있는 차세대 백신으로 GX-19N을 개발할 것"이라고 설명했다.GX-19N은 코로나19 바이러스의 돌기(Spike) 항원과 높은 서열보존성을 가진 '뉴클리오캡시드' 항원을 함께 탑재하고 있다. 코로나19 바이러스의 변이도 방어할 수 있도록 디자인했다는 것이 제넥신의 설명이다. 폭넓은 T세포 면역반응을 유도해 코로나19에 장기간 방어 효능을 발휘할 수 있을 것으로 기대하고 있다.제넥신은 현재 55~85세 고령층을 대상으로 한 임상1상을 별도 진행하고 있다. 회사는 임상2a상 중간분석 결과를 토대로 국내와 해외에서 동시에 대규모 임상을 진행한 후 긴급사용 승인을 신청할 계획이다.