건강보험 재정을 위협하는 약값을 줄이고 제네릭 사용을 확대시키기 위해 현재 제약사가 자유롭게 만드는 상품명에 성분을 포함시켜야 한다는 장기 플랜이 제안됐다. 처방자인 의사의 반발 등을 고려해 처방전에 제품명과 성분명을 함께 기재하는 단기 방안과 상한가를 왜곡시키는 리베이트를 제거해야 한다는 의견도 나왔다. 건강보험공단은 지난해 '동일성분 의약품에 대한 약가제도평가와 약품비 관리방안(연구자 이진이 등)'을 주제로 한 내부 연구를 진행하고 이 같은 결론을 도출했다. 보험 선진국들은 약값을 절감하기 위해 성분명처방과 제네릭 대체, 대체조제 장려금제도(인센티브제도), 참조가격제 등을 자국 상황에 맞게 적절히 융합하고 있다. 그러나 우리나라의 경우 급여약 대상 성분수가 많고 가격경쟁으로 하락되는 구조가 없다. 특정 성분의 경우 한 성분에 30여개나 되는 품목이 급여권에 있기도 하다. 연구진은 제네릭 사용을 장려해 약값을 절감하는 것은 병원급 이상보다 의원급의 역할이 매우 크다고 판단하고 있지만, 의료계의 처방권 침해 반발 등을 무시할 수 없다. 약가제도를 변화시켜 약값을 깎아도 가격제도의 변화가 의사들의 처방 행태에 미치는 영향이 미미한 것도 감안돼야 한다. 때문에 연구진은 성분명처방을 활성화시켜 제네릭 사용을 확대시키기 위해서는 상품명에 해당 성분을 표기하는 방법이 장기적으로 매우 효과적이라고 결론냈다. 외국에서 제네릭 제품 중 성분을 이름에 그대로 인용하는 경우가 많고, 환자에게 성분 정보를 제대로 전달하는 측면에서도 이롭다. 예를 들어 '유한세프라딘캡슐250mg'처럼 제품에 제조사와 성분명, 제형, 함량을 모두 포함시키는 것이다. 다만 의사들의 반발을 감안해 단기적으로 급여목록 상 명칭을 처방전에 기재하는 방법도 함께 제안했다. '현대테놀민정25mg(아테노올)'과 같은 방식으로, 제품명과 상품명을 병기하는 방안이다. 이와 함께 특허만료약들은 대체조제 장려금제도를 유지하고 개선시키는 방법도 제네릭 사용 활성화 방안으로 제시됐다. 연구진은 1성분 1품목만 존재하는 경우를 삭제하고, 의약 전문가들을 대상으로 대체를 권하지 않는 품목에 대한 홍보를 강화할 필요가 있다는 것이다. 또 대체불가의 기준을 명확히 하고, 현재 약국가에서 결정적 문제로 꼽고 있는 사후통보 절차를 DUR 시스템 활용 등의 방법으로 개선하는 방법도 필요하다. 가중평균가와 최저가 사이의 가격 폭이 낮은 부분에 절감효과를 극대화시키기 위해 약품비 통제가 필요하다고 판단할 때에는 현행 53.55%보다 더 낮은 상환기준을 제시하는 것도 고려돼야 한다는 것이 연구진의 의견이다. 연구진은 여기에 상한가를 왜곡시키는 요인인 리베이트를 근절시키고, 소비자가 약값을 민감하게 체득할 수 있도록 하는 비용의식 제고도 뒷받침 돼야 한다고 덧붙였다.

녹십자는 2일 오전 목암빌딩에서 허일섭 회장과 임직원들이 참석한 가운데 2014년 시무식을 갖고 경영목표 달성을 위한 각오를 다졌다. 이날 시무식에서는 녹십자 오창공장과 R&D센터 등 전국의 사업장은 물론 해외지사에도 화상중계 시스템을 통해 모든 임직원이 시무식에 참여했다. 허일섭 회장은 신년사를 통해 "여건이 어렵고 외부환경이 불리하다는 것이 변명이 될 수는 없다”며 “위기 속에서도 빛을 발하는 기업, 역경 속에서도 발전의 계기를 찾아낸 뛰어난 기업이 되기 위해 전사적 혁신에 나설 것"이라고 강조했다. 허 회장은 이어 "전략과 실행을 한방향으로 체계화하고 사고와 행동 또한 한방향으로 일치화하는 전사적 변화가 녹십자 혁신"이라며 "녹십자 가족 모두 한마음, 한방향 변화 실천에 매진하기 바란다"고 당부했다. 지난해 녹십자는 국내 제약기업으로는 처음으로 태국에 혈액제제 플랜트를 수출하는 데 성공하였으며, 세계적으로 기술력을 인정받고 있는 혈액제제와 백신제제의 수출규모 또한 크게 성장하며 창사 이래 처음으로 연간 수출액이 1억달러를 돌파했다. 또한 글로벌 신약개발의 산실이 될 국내 제약산업 최대 규모의 녹십자 R&D센터가 완공되었으며, 세계적 독점을 깨고 출시한 헌터증후군 치료제 헌터라제와 자체 개발중인 유전자재조합 B형 간염 항체치료제 헤파빅-진이 미국 FDA로부터 임상시험 시 최대 50% 세금감면과 신속심사, 허가비용 감면 등의 혜택이 주어지는 희귀의약품으로 지정받아 글로벌 시장에서의 성공 가능성을 더욱 높였다. 올해 녹십자는 글로벌 진출을 위한 생산부문 강화, 해외 혈액원 추가 설립 등을 진행할 계획이다.

동아에스티가 개발한 중증피부감염치료 수퍼항생제 '테디졸리드'가 올 하반기 미국 발매가 예상되고 있다. 동아에스티(대표 박찬일)는 지난 2007년 1월 미국 트리어스 테라퓨틱스(Trius Therapeutics, 현재 Cubist)社에 아웃라이센싱한 수퍼박테리아 항생제 '테디졸리드(tedizolid phosphate)'가 미국 FDA NDA(New Drug Application, 신약 허가 신청)에 대한 예비 심사를 통과했다고 2일 밝혔다. 일반적으로 미국 FDA는 NDA 접수 후 60일간의 예비 심사를 통해 제출된 자료가 충분한지 평가하고 자료가 미흡한 경우 FDA는 해당 NDA를 반환시키며, 자료가 충분한 경우 NDA 검토 완료 목표일을 정해 본격적으로 NDA 자료를 검토하게 된다. 이러한 절차에 따라 지난해10월 제출한 '테디졸리드'의 NDA는 12월 30일 미국 FDA의 예비심사를 통과했으며, NDA 검토 완료 목표일은 2014년 6월 20일로 정해졌다. 테디졸리드는 급성 세균성 피부 및 연조직 감염(ABSSSI) 치료를 위해 경구제 및 주사제로 개발된 옥사졸리디논(Oxazolidinone) 계열의 항생제로 지난해 초, 미국 FDA로부터 ABSSSI와 원내 폐렴/인공호흡기 관련 폐렴 적응증에 대해 신속 허가 및 우선 검토를 받을 수 있는 QIDP(Qualified Infectious Disease Product)로 선정됐다. 따라서 미국 FDA NDA 검토 기간이 일반적으로 소요되는 12개월에서 6개월로 대폭 줄어들었다. 동아에스티 박찬일 사장은 "이번 예비심사 통과와 NDA 검토 완료 목표일이 6월로 정해짐에 따라 연내 테디졸리드의 미국 출시가 기대된다"며 "발매 시 테디졸리드의 우수한 내약성, 1일 1회 편리한 투약, 짧아진 치료 일수의 특장점은 환자들의 편의성뿐 아니라 경제적인 측면에서도 도움이 될 것"이라고 말했다. 한편 '테디졸리드'의 임상 3상 시험은 미국 FDA와 유럽 EMA의 가이드라인에 따라 항생제의 유효성을 평가해 미국과 유럽의 등록이 모두 가능하도록 디자인 돼 큐비스트社는 2014년 상반기에 유럽 EMA및 캐나다에 판매 승인 신청(MAA, Marketing Authorization Application)을 진행할 예정이다. 또한 2011년 트리어스(현재 큐비스트)社는 '테디졸리드'의 아시아 및 이머징 국가에 대한 개발 및 판매권을 바이엘사에 서브라이센스한 바 있다. 이로써 중국과 일본을 포함한 아시아 및 이머징 마켓에서 임상 및 허가가 성공적으로 종료 시 바이엘사가 발매할 것이며 한국에서는 원개발사인 동아에스티가 발매하게 돼 '테디졸리드'는 전세계 국가에서 판매되는 글로벌 제품으로 성장이 기대된다.

CJ제일제당(대표 김철하)이 당뇨 개량신약복합제인 '보그메트'(보글리보스+메트포르민)를 본격 출시했다. 지난 해 6월 보글리보스와 메트포르민 결합으로는 최초로 허가를 받은 보그메트정은 9월, 신설된 개량신약 복합제 약가 가산기준을 적용 받아 11월 1일자로 약가를 받았으며, 1월 1일 출시했다. 보그메트정은 소장세포의 탄수화물 흡수를 억제하여 식후 혈당을 개선하는 '보글리보스'와 간에서 포도당 합성을 감소시키고 인슐린의 감수성을 개선하는 '메트포르민' 결합의 첫 개량신약복합제로, 안전성과 유효성 등을 인정받아 6년의 재심사 기간을 확보했다. 제2형 초기 당뇨병 환자를 대상으로 실시한 임상시험에서 보그메트정은 메트포르민 단독 투여군 대비 우수한 당화혈색소(HbA1C) 감소효과를 보였다. 또한 당화혈색소(HbA1c)가 6.5%미만, 7.0%미만으로 조절된 환자를 살펴보더라도 보그메트정 투여군은 각각 50%, 80%의 대상자가 목표혈당에 도달해 메트포르민 투여군(26.2%, 64.3%)보다 높은 목표혈당 도달률을 보였다. 회사측에 따르면 보그메트정은 우수한 혈당강하효과 및 체중감소 효과를 보임과 동시에 메트포르민 대비 저혈당 위험을 감소시켰으며 메트포르민, 보글리보스 두 성분이 결합할 때 나타나는 주요 이상반응인 설사, 복부팽만 등의 발생빈도를 현저히 감소시켜 안전성과 내약성도 확보했다. 또한 제형 연구 당시 CJ제일제당 제약연구소는 보글리보스가 코팅된 메트포르민 과립화 기술을 적용, 타 경구용 당뇨치료제 대비 제형 사이즈를 줄이는데 성공하여 환자의 복약 순응도를 개선하고, 복용의 편리성을 확보했다. 곽달원 대표는 "보그메트정은 CJ의 R&D 역량으로 탄생한 당뇨 개량신약 복합제로, 탄수화물을 주로 섭취하는 아시아인의 당뇨 치료에 새로운 패러다임을 제시할 것"이라며 "보그메트정의 성공적인 시장진입뿐만 아니라 지속적인 R&D를 통한 당뇨 치료제 파이프라인 확대에도 총력을 다할 계획"이라고 포부를 밝혔다.

[2014년 새로 도입되거나 바뀌는 제도들] 정부의 중증질환 보장강화 정책으로 올해는 새로 도입되는 제도가 많다. 제도변화는 주로 1월과 7월에 집중돼 있다. 1월에는 보험수가가 평균 2.36% 인상된다. 유형별 인상률은 병원 1.9%, 의원 3%, 치과 2.7%, 한방 2.6%, 약국 2.8%, 조산원 2.9%, 보건기관 2.7% 등이다. 건강보험료도 1.7% 인상된다. 고가 항암제와 희귀질환 치료제 접근성을 높이기 위해 위험분담제도도 본격 시행된다. 사용량-약가연동협상은 '유형2'가 폐지되고, 모니터링 기준이 같은 회사 동일성분 동일제형 전 함량 제품의 합산청구액으로 변경된다. 청구액이 50억원 이상 늘고 증가율이 10% 이상인 약제도 새로 협상대상에 포함된다. 다만 2014년과 2013년 실적을 비교해 내년 상반기부터 적용하기로 했다. 신약 급여평가기간은 150일에서 120일로 30일이 단축된다. 또 이달부터 신규 승인된 생동시험결과는 식약처 홈페이지를 통해 공개되고, 일반약도 안전상비의약품처럼 허가사항 등을 요약기재하도록 권고된다. 이와 함께 이달부터 생산하는 의약품 포장지 등에는 도로명 주소를 기재해야 한다. 또 효능군별 DUR 점검대상 약제는 마약류 진통제까지 확대된다. 아울러 전·월세에 부과되는 건강보험료 기본공제액이 500만원으로 확대되고, 노후자동차 보험료 부과기준을 개편하는 등 지역가입자의 부담도 완화된다. 또 치과병원 인증제가 시행되고, 처방전을 발급하도록 의무 지정된 수산용 동물용의약품 발급수수료는 5000원으로 상한액이 정해져 이달부터 적용된다. 2월에는 논란이 됐던 시장형실거래가제도가 제도개선 없이 재시행된다. 또 연간 외국인환자를 1000명 이상 유치한 의료기관(서울소재 기관은 3000명 이상)이나 유치업자에게 의료관광호텔업이 허용된다. 객실은 20실 이상 갖춰야 하고, 내국인 환자비율이 연간 수용인원의 40%를 넘어서는 안된다. 창고면적이 264평방미터(80평) 미만인 2012년 3월 30일 이전에 설립된 의약품도매업체는 올해 3월30일까지 최소면적 기준을 충족시켜야 한다. 3월에는 국내에서 허가받은 의약품을 해외에서도 별도 승인절차 없이 판매할 수 있도록 허용하는 자동허가 대상국가가 영국, 스위스 등으로 확대될 것으로 보인다. 또 허가-특허연계제도 후속법률안도 같은 달 입법예고될 전망이다. 4월에는 중증질환 보장성 강화계획 일환으로 도입된 선별급여제도가 시행된다. 비용대비 치료효과는 낮지만 사회적 수요가 높은 최신 의료기술 등에 건강보험을 100분의 100 범위 내에서 차등 적용하는 내용이다. 5월에는 마약류 단속강화를 위해 복지부, 식약처, 경찰청 등이 공동 참여하는 합동감시 시범사업이 예정돼 있다. 6월에는 12월 31일 통과된 건강보험법이 시행된다. 이 법률이 시행된 이후 리베이트를 제공했다가 적발된 약제는 1년 이내에서 급여가 정지되고 재적발되면 급여목록에서 퇴출될 수 있다. 또 전문의약품 제조번호와 유효기한을 기록하지 않은 유통업자 등에 대한 행정처분 유예기간이 6월30일로 종료된다. 정부 목표대로라면 대기업 등이 참여하는 대형법인약국 출현 우려를 낳고 있는 법인약국 허용 약사법개정안도 이 때쯤 확정될 것으로 보인다. 7월에는 75세 이상 어르신의 임플란트 시술에 건강보험이 적용된다. 정부는 2015년 70세 이상, 2016년 65세 이상으로 단계적으로 보장성을 확대해 나가기로 했다. 노인틀니도 임플란트 동일연령기준으로 건강보험이 적용될 예정이다. 동네의원을 이용하는 만성질환자에게 의사가 전문 상담서비스를 제공하고, 일차의료지원센터는 생활습관 관리를 위한 맞춤형 건강서비스를 제공하는 '지역사회 일차의료 시범사업'도 시작된다. 또 건강보험 수급자격이 없는 무자격자에 대한 급여비 청구분은 삭감된다. 요양기관이 진료나 조제단계에서 환자에게 진료비를 전액 징수하라는 얘기다. 이밖에 하반기 중 건강보험 본인부담 과다징수 의심기관, 의료급여 한방청구-장기입원 청구기관 등을 대상으로 기획현지조사가 예정돼 있다. 9월부터는 의약품인 임신테스트기, 혈당측정지 등이 의료기기로 전환돼 약국 뿐 아니라 의료기기 판매업체나 온라인을 통해서도 판매된다. [의약행정팀=최은택·김정주·최봉영]

[분석] '반값약가' 동일약가정책 시행 2년 2011년 8월 발표된 8.12 약가정책은 보험약가시스템의 판을 또 한번 새롭게 갈아 엎었다. 제네릭 등재수순에 따른 계단식 약가를 폐지하고, 같은 성분 의약품에 동일한 보험 상한가를 부여하는 내용이 핵심이다. 이를 통해 제약기업들이 등재 속도경쟁보다는 품질과 저가등재 경쟁에 나서도록 유도한다는 전략이었다. 복지부는 8.12 정책을 '약가제도 개편 및 제약산업 선진화' 방안이라고 명명했다. 이어 동일가정책이 시행된 2012년 1월에는 한미 FTA 발효와 약가인하 등에 대응한 '2012 제약산업 경쟁력 제고방안'을 내놨다. 국내 제약산업 선진화를 위해 전문 제약기업, 글로벌 제네릭 기업, 글로벌 메이저 기업 등 3대 유형으로 글로벌 기업군을 재편해 차별화된 지원을 실시한다는 게 당시 복지부의 야심찬 계획이었다. 제약업계는 동일가정책으로 보험약 절대가격이 절반수준으로 떨어지는 점에 빗대 이 제도를 ' 반값약가제'라고 불렀다. ◆일괄인하와 저가경쟁=2012년 1월 시행된 동일가정책은 새로 특허가 만료돼 제네릭이 신규 등재되는 성분에 곧바로 영향을 미쳤다. 그러나 유의미한 정책효과를 보이기 위해서는 상당한 시간이 필요했다. 대신 강력하고 실질적인 효과는 이 제도를 기등재의약품에 적용해 가격을 재평가한 약가 일괄인하를 통해 나타났다. 복지부는 8.12 대책에서 기등재의약품 일괄인하를 통해 국민 부담액 6000억원, 건강보험지출 1조5000억원을 포함해 연간 약 2조1000억원이 절감될 것이라고 추산했다. 실제 복지부가 지난해 8월 발표한 약가제도 개편 이후 1년 모니터링 분석결과, 2012년 4월부터 2013년 3월까지 1년 동안만 국민부담 4370억원, 건강보험 지출 1조198억원 등 총 1조4586억원의 약품비가 절감된 것으로 추계됐다. 저가 등재경쟁도 1년만에 현실화됐다. 데일리팜이 지난해 1~12월 신규 등재된 보험의약품을 분석했더니 39개 제약사 91개 품목이 '판매예정가'로 급여목록에 오른 것으로 나타났다. '판매예정가'는 제약사가 보험약가산식보다 더 싼 가격을 선택한 상한가를 말한다. 이런 경향은 특히 글리벡, 엑스포지, 올메텍 등 대형 블록버스터 신규 등재 제네릭에서 눈에 띠게 나타났고, 고착화되는 양상을 보였다. ◆정부의 약속위반=복지부는 8.12 대책과 '2012 제약산업 경쟁력 제고방안'에서 제약산업 지원대책을 다수 발표했다. 그러나 약제비 절감에 따른 국고지원 예상절감액과 리베이트 위반 과징금 등을 활용해 혁신형 제약기업 R&D와 cGMP 생산시설 설비투자 등에 사용할 'R&D 지원 재원'을 마련하겠다고 했지만 이 약속은 이행되지 않았다. 혁신성을 보인 신약에 일정기간 약가가산을 부여한다는 계획도 없던 일이 됐다. 당시 복지부는 새로운 작용기전 신약, 국내에서 주요임상시험을 수행한 신약 등에 대해 약가 가산을 인정하기로 하고, 건정심 보고 등 관련 절차를 거쳐 시행할 계획이라고 발표했었다. 이를 두고 제약계 한 관계자는 "약가 일괄인하를 위해 공수표만 남발했다. 실질적인 지원약속들은 온데간데 없다"고 불만을 토로했다. ◆저가구매제의 반격=복지부는 동일약가제를 시행하면서 약가 일괄인하에 따른 충격파 등을 감안해 시장형실거래가제도 시행을 1년간 더 유예했다. 복지부는 당시 약가 일괄인하가 시장형실거래가제도와 리베이트 쌍벌제의 실효성을 제고할 수 있는 수단이 될 것이라고 설명했다. 하지만 결과는 상반되게 나타났다. 동일가정책은 보험약 저가경쟁을 유도하는 기전이지만, 보험상한가와 구입가 차액이 커야 요양기관에 돌아가는 인센티브 금액이 커지는 시장형실거래가제도는 거꾸로 고가등재 경쟁을 촉발하는 제도다. 복지부가 승수효과를 낼 것으로 봤던 제도가 사실은 근본적으로 양립할 수 없는 속성을 가지고 있었던 것이다. 제약업계와 데일리팜 등은 이런 점을 이유로 지난해 시장형실거래가 재시행을 유예하고 발전적으로 해소할 수 있는 약품비상환제를 검토해야 한다고 제안했다. 하지만 복지부는 국회, 시민사회단체까지 나서 시행유예 필요성을 제기했음에도 불구하고 2월 재시행 방침을 꺾지 않았다. 그리고 복지부의 결정은 제약사들의 저가등재 경쟁에 제동을 걸었다. 실제 제네릭 약가가산 기간 종료에 맞춰 '판매예정가'나 약가 자진인하 등을 고려하며 주판알을 튕겼던 제약사들이 고가정책으로 전략을 전면 수정했다. 국내 상위제약사 한 임원은 "시장형실거래가제도가 유지되는 상황에서 저가경쟁은 어리석은 일"이라면서 "가격조정을 검토했던 제약사들도 일제히 판을 걷어치운 것으로 안다"고 귀띔했다. 이런 가운데 정부가 이달 중 이해당사자들과 협의체를 구성, 시장형실거래가제 개편(대체) 방안을 포함한 약가제도 개선안을 신속히 마련하기로 해 결과에 귀추가 주목된다.

작년 제약사들이 가장 많이 개발한 제네릭은 크레스토 성분인 것으로 나타났다. 업체 중에서는 신풍제약의 제네릭 개발이 가장 활발했다. 1일 식약처에 따르면, 2013년 생동성시험은 총 175건이 승인됐다. 연도별 승인건수를 보면 2010년 388건, 2011년 292건, 2012년 201건으로 4년 연속 감소했다. 특허만료된 블록버스터 의약품이 줄고 공동 생동시험이 허용된 영향으로 풀이된다. 제네릭 개발은 역시 특허만료나 재심사만료가 임박한 일부 대형품목에 집중됐다. 가장 많이 생동승인을 받은 성분은 로수바스타틴칼슘(제품명: 크레스토)이었다. 건수는 12건이었다. 이어 올메사탄메독소밀/암로디핀베실산염(세비카) 10건, 리바스티그민(엑셀론), 라니티딘염산염/비스무트시트르산염칼륨/수크랄페이트수화물(알비스), 둘록세틴염산염(심발타)은 각각 7건, 쎄레브렉스(쎄레콕시브)와 에스오메프라졸마그네슘이수화물(넥시움) 각각 6건, 아리피프라졸(아빌리파이) 5건 순으로 뒤를 이었다. 업체별 중에서는 신풍제약이 9건으로 가장 많았다. 또 한국산도스·하나제약 각각 7건, 일동제약·LG생명과학·종근당·대원제약·구주제약 각 5건, 삼오제약·영진약품공업·한미약품·한국파비스제약·제이알피·한국파마사이언스 각각 4건 등으로 분포했다. 공동생동 허용 이후 업체별 생동건수가 전반적으로 줄어드는 추세인만큼 올해도 이런 경향은 계속 이어질 전망이다.

솔리리스주, 투여유지 기준 명확히 조정 혈우병약, 투약일지 관리 계도기간 연장 라푸티딘 경구제 급여기준에 역류성식도염이 추가됐다. 또 줄기세포치료제 큐피스템 급여기준이 신설됐고, 솔리리스주 투여유지 기준이 대폭 조정됐다. 복지부는 이 같은 내용의 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)을 개정 고시하고 1일부터 시행에 들어갔다. 먼저 식약처 허가사항 변경내용 등을 반영 라푸티딘 경구제( 스토가정 등)의 급여기준에 역류성식도염이 추가됐다. 또 자가 지방유래 중간엽줄기세포(큐피스템주) 급여기준이 신설됐다. 투여대상은 3개월 정도 통상적 치료에도 치료가 되지 않는 난치성 또는 재발성 크론성 누공환자다. 누공유형은 복합형 치루로 통상적인 수술로 괄약근 손상이 예상되는 경우를 포함시켰다. 단, 이 두가지 요건을 모두 총족하는 환자 중 중증(CDAI 450 이상) 활동성 크론병 환자는 급여대상에서 제외했다. 투여용량은 배양된 약제 1회 사용량으로, 첫번째 투여분에 한해 인정된다. 반면 누공치료에 동일목적으로 사용한 경우 인플릭시맙과 병용하면 인정하지 않는다. 이와 함께 자가 주사시 환자용 투약일지 작성 관리를 의무화한 혈우병치료제 투약일지 계도기간은 오는 6월30일까지 6개월간 연장됐다. 계도기간 중 일부 작성과정의 애로사항이 파악된 점을 감안한 조치다. 또 대한혈액학회와 사전심의위원회 자문을 참고해 매 6개월마다 제출하는 솔리리스주의 모니터링 자료 범위를 명확히 했다. 구체적으로는 치료효과를 평가하기 위해 6개월, 12개월 모니터링 자료를 제출하지 않았거나 의학적으로 정당한 이유없이 6개월에 3회 이상 투여받지 않은 경우 계속 투여할 수 없도록 했다. 의료진의 판단에 따라 투여를 중지한 때는 객관적 근거를 제출해야 한다. 또 솔리리스주 투여에도 LDH가 정상 상한치 1.5배 이하로 2회 연속 감소하지 않았거나 LDH 수치가 정상 수치의 1.5배 이하로 유지되다가 다시 1.5배 이상으로 지속 상승하는 경우에도 계속 투여할 수 없다. 이 때 LDH 검사주기는 2~4주로 한다. 투여 중지 사유는 이밖에도 ▲솔리리스 투여에도 신기능이 악화돼 지속적인 신장투석요법을 유지해야 하는 경우 ▲생명을 위협하는 새로운 혈전이 발생하는 경우 ▲6개월 및 12개월 모니터링 시 호중구수 0.5 x 109/L미만, 혈소판수 20 x 109/L미만, 망상적혈구(reticulocyte) 25 x 109/L미만 중 두 가지 이상을 만족하는 경우 ▲Allogeneic stem cell transplantation을 시행해 PNH관련 증상이 호전된 경우 ▲12개월 모니터링 시 과립구 크기가 10% 미만이며 LDH가 정상 상한치 이하인 경우 ▲기타 위원회에서 투여중지가 필요하다고 판단되는 경우 등이 있다. 또 동종조혈모세포이식 인정기준을 충족하게 되면 적극적인 치료방법인 이식을 고려해야 한다는 내용도 추가됐다.