천연물신약으로 명명됐던 국내 생약제제 전문의약품들의 개발역사가 올해로 20년을 맞으며 해외 진출 타진과 가능성이 화두로 떠오르고 있다.천연물신약은 약사법령에서 정의하는 신약과 오인될 소지가 있어 의약품 허가규정 고시에서 그 용어가 사라지지만 스티렌과 조인스 등 8종의 대표 품목 외형은 여전히 1500억대를 상회하고 있어 해외시장에서도 잠재 성장력이 크다고 할 수 있다.아직까지 가시적 성과는 보이지 않고 있지만 동아제약 모티리톤과 안국약품 시네츄라 등은 꾸준히 FDA 관문 통과를 위한 노력을 기울이고 있다는 점에서도 해외 진출 가능성은 여전히 열려 있다는 게 업계 중론이다.여기에 더해 미국 FDA는 2004년 식물약에 대한 산업 가이드라인을 발표해 천연물의약품 시장에서의 주도권 선점 노력을 기울여 오고 있다. 그 결과 1982년 이후 868종의 신약후보물질, 40종의 신약, 209종의 천연물유래 반합성 물질을 승인했고, 2002년까지 천연물에서 유래한 20종의 항암제를 허가한 것으로 집계된다.특히 2006년 FDA 시판허가를 받은 독일 메디젠사의 음부사마귀치료제 베르젠과 미국 내 천연물의약품 2호격인 에이즈 환자 설사 완화제 폴리작도 2012년부터 판매되고 있는 점도 국내 생약제제 전문의약품 제조사에게는 희망적인 실례다.베르젠은 녹차 잎 추출물 외용제로 100억원에 가까운 매출을 기록, 광선각화증 적응증 확대를 위한 임상을 진행 중인 것으로 관측된다. 풀리작은 아마존강 유역 자생식물로부터 프로안토시아니딘 중합체를 추출해 개발한 최초의 경구용 제품으로 소아설사와 과민성대장증후군 적응증을 위한 임상을 진행 중이다.미국 내 임상 및 허가 전문가들은 "국내 생약제제 전문의약품이 성공적 미국 진출을 위해서는 천연물의약품 인허가 담당인 FDA CDER(Center for Drug Evaluation and Research)의 규정을 이해할 필요가 있다"고 입을 모은다.천연물의약품은 식물성 생약을 주원료로 만들고 보통 여러 약재가 혼합된 형태기 때문에 주성분과 효능효과가 무엇인지 명확히 규명되지 않을 수도 있다.따라서 FDA는 기존 합성의약품 및 성분분리형 약물로 NDA를 신청할 때와는 다르게 효능성분이 무엇인지 100% 명확하게 규정하는 데이터를 요구하지는 않다. 대신 천연물의약품 특성상 여러 성분이 복잡하게 포함된 점과 약효성분이 무언지 알려지지 않은 점을 감안해 기준 및 시험법 상의 동정, 순도 및 품질과 약효, 균일성 등을 보장하기 위한 여러 분석방법과 관리방법에 주안을 두고 있다.원료의약품과 완제의약품에 대해서는 분광분석법과 HPLC 패턴분석법, 지표물질에 대한 화학적 분석과 생물학적 분석, 원료생약 품질관리와 제조공정 밸리데이션 등의 자료가 요구된다.초기 임상시험에서는 천연물의약품의 효능성분 또는 다른 생물활성 지표물질을 규정하거나, 특정 성분, 지표 물질에 대한 화학적 규명, 평가자료를 제출할 필요는 없고, 분광학적인 동정 또는 HPLC 패턴분석 자료, 건조 감량 등의 자료로 대체할 수 있는 점도 눈여겨 볼 대목이다.안전성 자료가 없고, 미국 내에서 유통은 되지만 외국에서의 사용 경험만 있는 천연물의약품 원료생약은 약재에 대한 원산지증명과 저명한 식물 전문가의 서명이 필요하다.FDA 관계자는 "베르젠과 폴리작 개발사도 시판 전까지 여러 전략적 파트너를 활용한 점은 시사하는 바가 크다. 이들 약물도 FDA 승인을 받는데 10년 이상 걸렸기 때문에 안전성 유효성 자료를 기반으로 한 꾸준한 도전은 필수조건이다. FDA 역시 천연물의약품 시장이 확대되고 있는 것을 알고 있기 때문에 향후 허가와 시판까지 소요기간도 점점 단축될 것으로 본다"고 말했다.

Poxy-CRISPR(왼쪽)과 CRISPRCas9독일 #머크가 신약 개발 및 신규 치료법 연구를 가속화할 수 있는 새로운 방식의 #CRISPR 유전자 교정도구를 개발했다.'Proxy-CRISPR'라 불리는 신기술은 기존에 도달할 수 없었던 게놈 부분에 CRISPR의 접근을 가능케 한다.박테리아에서 발견되는 CRISPR 시스템이 고도의 재조작 없이는 인간 세포에서 작동할 수 없었던 반면, Proxy-CRISPR는 자연계 CRISPR 단백질의 재조작 과정 없이 활용될 수 있는 신속하고 간편한 유전자 조작 방법이다.머크는 해당 Proxy-CRISPR 기술에 관해 이미 여러 개의 특허 출원을 신청했다. 이는 지난 2012년부터 회사가 출원한 CRISPR 관련 여러 특허 출원 사례의 일부다.머크 그룹의 보드 멤버로서 생명과학사업 최고경영자(CEO)인 우딧 바트라는 "더욱 융통성 있고 사용하기 쉬운 유전자 교정 기술 덕분에 기초연구, 바이오 프로세싱, 신규 치료법 연구 분야에 더 큰 가능성이 열리게 됐다"꼬 의이ㅡ를 밝혔다.또한 "유전자 교 기술을 선도하고 있는 머크은 신기술이 유전자 교정 분야가 당면한 과제를 해결하려는 머크사의 강력한 의지를 잘 보여주는 하나의 사례"라며, CRISPR연구를 우선순위로 삼겠다고 전했다. Proxy-CRISPR에 관한 머크의 연구결과는 '포유류 유전자 조작을 위하여 Proxy-CRISPR를 통한 다양한CRISPR-Cas시스템의 특이적인 활성화(Targeted Activation of Diverse CRISPR-Cas Systems for Mammalian Genome Editing via Proximal CRISPR Targeting)'란 제목으로, 네이처 커뮤니케이션즈 2017년 4월 7일 판에 게재됐다.이 논문은 Proxy-CRISPR가 DNA 상의 유전자 교정 목표 부위를 오픈시켜 보다 효율적이고 유연하며 특이적으로CRISPR가 작용하도록 하는 메커니즘을 설명하고 있다.머크에 따르면 CRISPR 유전자 교정기술은 만성질환이나 암과 같이 제한적이거나 치료방법이 없는 영역에서 가장 진보적인 연구 방법이다. 암과 관련된 유전자의 규명부터 시각 장애를 일으키는 돌연변이를 되돌리는 등 그 응용분야가 매우 다양하다. CRISPR는 Cas9라고 불리는 효소를 사용하여 DNA를 절단함으로써 유전자 교정을 가능케 하지만, DNA상 목표 부위에 대한 접근 능력은 일부 제한적이었다. 이러한 한계점 때문에 머크가 Proxy-CRISPR에 초점을 맞추게 됐다는 설명이다.머크는 유전자 교정 분야에서 14년의 역사를 보유하고 있다. 유전자 교정을 위한 맞춤형 생체 분자들(TargeTron™과Zinc Finger Nucleases)을 전 세계에 제공한 첫 번째 기업이기도 하다.또한 머크는 최초로 인간 전체 게놈을 대상으로 하는 CRISPR 라이브러리를 개발해 연구자들이 보다 효율적으로 신약 개발 및 질병 치료법 개발을 가속화 할 수 있도록 지원해 왔다. 유전자 및 세포 기반의 치료법 개발을 지원하는 한편, 바이러스 벡터 시스템도 생산하고 있다. 2016년에는 유전자 교정 기술 전담팀을 구성하고 적극적인 투자를 진행함으로써 해당 분야에 대한 의지를 더욱 공고히 했다.Poxy-CRISPR은 머크의 기존 CRISPR응용기술에 대한 후속 연구 중 하나로서, 올 하반기에는 추가 유전자 교정도구로서 Cas 및 Cas와 유사한 단백질들도 출시할 예정이다.머크의 CRISPR를 이용한 후생유전학적 활성화제(CRISPR Epigenetic Activator, p300-Cas9)는 후생유전학 및 관련 질병 연구에 대한 기여도를 인정받아, 싸이언티스트지의 '2015년 10대 혁신과학기술' 중 하나로 선정된 바 있다.

#로슈의 #난소암 표적항암제 '#아바스틴(#베바시주맙)'이 백금계 약물에 감수성을 나타내는 난소암 환자의 2차치료에 관한 적응증을 추가했다.카보플라틴 및 파클리탁셀과 3제 병용이 가능해진 것이다. 이전까지 아바스틴은 백금계 약물에 감수성을 나타내는 상피성 난소암, 난관암 또는 원발성 복막암 환자에게 첫 재발이 발생했을 때 과거 아바스틴을 포함한 VEGF 저해제 또는 VEGF 수용체-표적치료제를 투여받은 적이 없는 경우에만 제한적으로 카보플라틴, 젬시타빈과 병용이 가능했다.지난 5월 2일 식품의약품안전처에 따르면, 이제는 과거 아바스틴 투여 유무와 관계 없이 카보플라틴, 파클리탁셀과 함께 6~8주기까지 병용할 수 있다. 6~8주기 이후에는 질병의 진행 소견이 발견될 때까지 아바스틴을 단독 투여하게 된다.아바스틴은 신생혈관생성인자(VEGF)를 표적해 암세포의 성장과 전이를 억제하는 기전을 갖는다. 난소암을 포함 7가지 암종에 대한 사용 허가를 받았는데, 진행성 난소암의 모든 치료 단계에서 효능 및 안전성에서 긍정적인 결과를 확보하고 있다.특히 이번 적응증 확대를 통해 백금계 감수성 재발 난소암 표적치료제 중 최초로 전체 생존기간(OS) 연장에 관한 긍정적인 가능성을 확인하게 된 점은 고무적이다.또한 1차 치료에서 아바스틴으로 치료 받은 경험이 있는 백금계 감수성 난소암 환자라도 2차 치료에서 다시 아바스틴을 사용할 수 있다.적응증 확대의 근거가 된 GOG-0213 연구는 미국, 일본, 한국의 백금계 약물에 감수성이 있는 재발성 난소암 환자 674명을 대상으로 진행된 3상임상이다(Lancet Oncol. 2017년 4월 21일자 온라인판). 피험자의 10%는 1차치료에서 아바스틴 또는 VEGF 저해제를 투여받은 경험을 가지고 있었다.항암화학요법 단독 투여군과 아바스틴 병용 투여군을 무작위로 나눠 비교한 결과, 아바스틴은 1차 평가변수인 전체생존기간 연장의 가능성을 확인했다. 아바스틴 병용 투여군의 전체생존기간은 42.2개월(중앙값)로 대조군(37.3개월)보다 약 5개월 연장됐다(adjusted HR=0.823, 95%CI: 0.680-0.996, p=0.0447).2차 평가변수였던 무진행생존기간(PFS)과 객관적반응률(ORR)도 임상적 유효성을 인정 받았다. 아바스틴 병용 투여군의 무진행생존기간은 13.8개월(중앙값)로 대조군(10.4개월)과 3.4개월의 차이를 보였고(HR=0.628, 95% CI: 0.534-0.739), 객관적반응률은 아바스틴 병용 투여군이 78%, 대조군이 59%로 19% 증가했다).아바스틴 투여와 연관된 3~4등급 이상반응은 고혈압, 피로, 호중구감소증, 단백뇨, 복통 등으로 확인됐고, 5등급 이상반응은 아바스틴 병용 투여군과 단독 투여군이 2% 이상 차이를 나타내지 않았다.한편 난소암은 저출산, 고령화의 영향으로 유병률이 증가하고 있는 대표적인 여성암이다. 최근 발표된 국가통계자료에 따르면 2014년 난소암으로 신규 진단된 환자는 2413명으로 여성암 중 10위를 차지했다. 대부분의 난소암 환자는 진단 당시 3기 이상으로 나타나는 경우가 많고 재발 가능성이 높다고 알려졌다.백금계 약물을 포함한 선행항암요법에 부분관해(PR) 이상의 반응을 보이는데, 진료현장에서는 6개월이 지나 재발된 경우(백금계 감수성)'와 6개월 이내 재발한 경우(백금계 저항성)'를 구분해 치료제를 결정하고 있다.

종근당 종근당이 국내에서 341억원(IMS헬스 2016년 데이터 기준)의 판매액을 기록하고 있는 면역억제제 타크로벨의 서방성제제 출시를 가시화하고 있다.지난 2월 허가받은 '타크로벨서방캡슐'은 국내 제약회사 최초의 서방형 타크로리무스수화물 제품. 하지만 오리지널약물인 아드바그랍서방캡슐(아스텔라스)의 특허에 가로막혀 당장 시장 출시할 수 있는 상황은 아니다.이에 종근당은 식약처에 등재된 아드바그랍 3개 특허 중 2개를 회피하는데 성공했다.22일 업계에 따르면 지난 19일 특허심판원원은 종근당이 제기한 아드바그랍의 서방성제제 소극적 권리범위확인 심판에서 청구 인용 심결을 내렸다. 이 특허는 2018년 만료예정이다.지난달 26일 제제특허 회피 심결에 이어 두번째 도전도 성공한 셈이다. 이제 2021년 만료예정인 제제특허 회피만 남았다. 종근당은 이 특허에도 심판을 청구한 상태.현재 타크로리무스수화물 서방성 제제는 아드바그랍이 유일하다. 아드바그랍은 작년 147억원의 판매액을 올렸다. 하지만 매년 20~30% 성장하고 있어 잠재적 시장규모는 더 크다는 계산이다.종근당 타크로벨이 341억원을 판매했으니, 1일 2회를 1일 1회로 바꿔 복용편의성이 높아진 타크로벨서방캡슐의 흥행 가능성도 높다는 분석이다.조만간 나머지 심판결과도 나올 것으로 예상돼 국내 시장에서는 타크로리무스 서방성 제제 시장에서 아스텔라스와 종근당의 맞대결이 펼쳐질 확률이 높아 보인다.한편 타크로리무스 제제는 신이식 또는 간이식 후 거부반응을 억제하는 데 사용된다.

특허권의 존속기간 연장 무효를 주장하는 국내 제약사들의 심판청구가 잇따라 기각되고 있다.지난 3월 특허법원이 특별재판부를 꾸려 국내 제약사들의 존속기간 연장무효 청구소송 판결 기준을 세운 뒤 특허심판원 심판에서도 기각 심결이 연달아 나오고 있다.21일 제약업계에 따르면 지난 19일 특허심판원은 국내 제약사들이 안구건조증치료제 '디쿠아스점안액(산텐)'에 청구한 존속기간 연장무효 심판에서 기각 심결을 내렸다.특허도전에 실패한 제약사는 종근당, 환인제약, 삼일제약, 드림파마, 한미약품, 아주약품, 인트로팜텍, 국제약품 등 8개사다.이들 제약사들은 제네릭약물의 조기 출시를 노리고 내년 7월 만료되는 디쿠아스의 제제특허의 존속기간 연장은 무효라며 심판을 청구했다.그러나 특허심판원은 국내 제약사들의 주장을 받아들이지 않았다. 주목할 점은 지난 3월 특허법원 특별재판부가 기존 존속기간 연장 계산법을 인정하고, 국내 제약사들이 제기한 존속기간 연장무효 청구를 기각한 뒤로 특허심판원에서도 기각 심결이 연이어 나오고 있다는 것이다.이번 디쿠아스 존속기간 연장무효 심판뿐만 아니라 DPP-4 당뇨병치료제 트라젠타, SERM 골다공증치료제 비비안트의 같은 심판에서도 기각 심결이 내려졌다. 업계는 특허법원이 기존 존속기간연장 계산이 적법하다고 판결 내리면서 특허심판원도 이를 따라가고 있다는 해석이다.업계 한 관계자는 "국내 제약사들은 공통적으로 허가절차에서 서류보완을 정비하는 시기는 존속기간 연장 사유로 볼 수 없다는 주장이다"면서 "하지만 지난 3월 특허법원이 허가기간 보완이 제약사의 귀책사유로 볼 수 없다며 기존 존속기간연장 계산법을 인정하면서 국내 제약사들의 특허전략에 차질이 불가피해졌다"고 말했다.이에 업계는 기존 특허권 존속기간연장 무효 심판 전략을 수정하고, 새로운 특허도전 근거를 제시해야 한다면서 고심을 거듭하고 있다.

폐암으로 쏠렸던 면역항암제의 무게중심이 #방광암으로 옮겨가려는 모양이다.로슈의 #면역항암제 '#티쎈트릭(아테졸리주맙)'이 방광암 임상 실패로 적응증 삭제 위기에 처한 사이, MSD의 '#키트루다(펨브롤리주맙)'가 그 빈틈을 채우고 있다.미국식품의약국(FDA)으로부터 항암화학요법에 반응하지 않거나 재발한 요로상피세포암 환자의 1, 2차치료제로 적응증을 확보하게 된 것이다.MSD(미국 머크)는 18일(현지시간) 홈페이지를 통해 "종양반응률과 반응지속기간에 관한 2건의 임상 데이터가 확보됨에 따라 키트루다가 요로상피세포암의 2가지 적응증을 추가 승인받았다"고 밝혔다.이로써 키트루다는 흑색종과 폐암, 두경부암, 호지킨림프종 다음 5번째 적응증으로 방광암을 추가하게 됐다.◆티쎈트릭 공백…면역항암제 4파전= 이번에 허가된 '키트루다'의 첫 번째 적응증은 방광암 2차치료제다.FDA는 플래티넘계 항암제를 투여 중이거나 치료가 끝난 뒤 암이 진행됐거나 12개월 이내에 재발한 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암종 환자에 대한 투여를 허가했다.지난 2월 FDA로부터 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자에 대한 사용 허가를 받았던 BMS의 '#옵디보(니볼루맙)'와 투여대상이 동일하다.현재 방광암 치료시장은 갓 허가된 면역항암제들로 춘추전국시대를 이루고 있다.가장 먼저 방광암 시장에 진출한 티쎈트릭이 며칠 전 3상임상에서 일차평가변수를 충족시키지 못함에 따라 입지가 불안해진 사이, 유리한 고지는 '옵디보'와 '키트루다'에 넘어갔다.이달 초에는 머크와 화이자의 '바벤시오(아벨루맙)'와 아스트라제네카의 '임핀지(더발루맙)'가 방광암 적응증을 추가하면서 새로운 경쟁구도를 형성하고 있다.◆옵디보 vs. 키트루다 임상성적은? 이번에는 '키트루다'의 영원한 라이벌 '옵디보'와 임상연구를 비교해보자.'옵디보'의 방광암 허가근거는 수술이 불가능하고 플래티넘계 항암제에 반응하지 않는 요로상피암 환자 270명을 대상으로 진행된 CheckMate-275 연구다.해당 연구에서는 옵디보 3mg/kg 용량을 2주간격으로 투여받은 환자 270명 중 53명(19.6%)이 PD-L1 발현율(TPS)과 관계없이 종양반응을 나타냈다(95% CI: 15.0-24.9). 7명은 완전관해(CR), 나머지 46명은 부분반응(PR)에 도달한 것으로 파악된다.당시 옵디보는 10.3개월(중앙값) 동안 치료반응이 유지된 것으로 확인돼 긍정적인 업계 평가를 받았다.물론 '키트루다'의 임상성적도 그에 뒤지지 않는다. 키트루다가 방광암 2차치료 적응증을 허가받은 근거는 KEYNOTE-045 연구다.플래티넘계 항암제 치료 이후 암이 진행된 요로상피암 환자 270명에게 독성반응 또는 암진행 소견이 나타날 때까지 3주간격으로 키트루다 200mg을 투여했을 때, 키트루다 투여군은 항암화학요법을 진행한 환자군 대비 사망 위험이 27% 감소됐다.최대 24개월 동안 키트루다를 투여받은 환자들의 전체 생존기간(OS, 중앙값)은 10.3개월로 항암화학요법을 진행한 환자들보다(7.4개월) 3개월가량 늘어났다. 다만 무진행생존기간(PFS)은 키트루다군이 2.1개월(중앙값), 화학요법군이 3.3개월에 그쳐 차이를 입증하지 못했다.◆키트루다, '1차치료제'로 차별화= 이처럼 레드오션으로 떠오른 방광암 시장에서도 키트루다가 '믿는 구석'은 따로 있다.2차치료제 뿐 아니라 시스플라틴계 항암제를 사용할 수 없는 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암 환자들에게 1차치료제로도 투여 가능하다는 것.국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암 환자 370명 대상의 KEYNOTE-052 연구에 따르면, 완전관해(CR, 7%)와 부분관해(PR, 22%)를 포함한 객관적반응률(ORR)이 29%로 나타났다. 평균 7.8개월(중앙값) 동안 추적관찰이 진행되고 있어, 반응지속기간의 중앙값에는 아직까지 도달하지 못한 상태다.2차치료 때와 마찬가지로 암이 진행되거나 수용할 수 없는 독성반응을 보이지 않으면 최대 24개월까지 약물치료를 지속할 수 있다. 피로(38%), 근골격계 통증(24%), 식욕감퇴(22%), 변비(21%), 발진(21%), 설사(20%) 등이 흔한 부작용으로 보고됐다.다만 뛰어난 반응만큼 안전성에 대한 주의는 필요해 보인다. 이상반응으로 인해 치료를 중단한 환자는 11%였으며, 치료 기간 중 5명(1.4%)과 3명(0.8%)이 각각 패혈증과 폐렴으로 사망한 것으로 집계됐다.회사 측은 "키트루다를 투여받은 환자들에게는 폐렴, 대장염, 간염, 신장염 및 내분비계 이상과 같은 면역관련 이상반응이 나타날 수 있다"며, "이상반응 정도에 따라 약물치료를 일시중단하거나 필요 시 스테로이드제 투여를 고려할 수 있다"고 설명했다.또한 "생명을 위협할 만큼 심한 주사부위 반응을 일으킬 수 있으므로 환자를 모니터링하는 과정에서 3등급 이상의 주사부위 반응이 관찰될 경우 즉각 투여를 중단해야 한다"고 덧붙였다.물론 '키트루다'의 2가지 적응증 역시 종양반응률과 반응기간에 관한 데이터만을 기반으로 신속승인된 사항이기에 차후 확증연구 결과가 나올 때까지 신중함은 필요하다.

현대약품이 국내 최초 겔타입 탈모치료제 남성용 '마이녹실겔5%'를 낸 데 이어 미녹시딜 3% 함량인 '마이녹실겔3%'를 곧 시판한다.식품의약품안전처는 오늘(18일)자로 현대약품의 일반약 여성용 모발용제 '마이녹실겔3%'를 시판허가 했다.마이녹실겔은 국내 모발용제 중 최초의 제품으로 편의성을 고려한 패키지 디자인과 위생성을 보다 강화시킨 마이녹실의 리뷰얼 제품이다.기존에 환부에 직접 짜 발라야 했던 것을, 보완해 약품을 묻히지 않아도 직접 환부에 도포할 수 있다.이와 함께 식약처는 바이엘코리아의 자궁 내 삽입하는 피임약 카일리나19.5mg도 시판허가 했다. 이 약제는 전문약인 레보노르게스트렐 성분으로 오리지널은 노레보다.성상은 반투명한 튜브에 감싸져 있는 흰색 또는 미황색의 약물저장장치가 티몸체의 수직부분에 부착돼 있고, 수직부분 끝에는 고리가 있다. 다른 쪽 끝에는 두 개의 팔이 있으며 티몸체 수직부의 상단에는 은고리가 부착돼 있다.

#메디포스트(대표 양윤선)는 영국에서 줄기세포를 이용한 #알츠하이머병 치료용 조성물 특허를 취득했다고 17일 공시했다.이번 특허는 현재 개발되고 있는 알츠하이머병 치료제 '#뉴로스템'에 포함된 기술로, 특허명은 ‘간엽줄기세포 또는 이의 배양액을 포함하는 신경질환의 예방 또는 치료용 조성물’이다.GDF-15 단백질을 분비하는 제대혈 유래 간엽줄기세포와 그 배양액을 포함하는 약학적 조성물에 관한 내용을 담고 있다.메디포스트 관계자는 “이 특허 기술은 현재 국내에서 1, 2a상 임상시험 중인 알츠하이머병 치료제 ‘뉴로스템’의 개발에 적용되고 있다. 이 외에 파킨슨병, 우울증, 간질, 다발성 경화증, 조증 등의 뇌신경질환 치료에 광범위하게 활용될 수 있다”고 설명했다.메디포스트는 이미 우리나라와 싱가포르, 호주, 멕시코, 일본에서도 이와 유사한 특허를 취득한 바 있다.한편 메디포스트는 이번 특허 취득으로 치매와 뇌종양 등 뇌신경계 분야에서만 총 30개의 특허를 보유하게 됐다.

#신경모세포종(neuroblastoma) 환자에게 투여되는 면역치료제가 유럽에서 최초 허가됐다.10일(현지시간) 영국의 의약전문매체 '파마타임즈(Pharma Times)'는 유럽의약품청(EMA)이 고위험 신경모세포종에 대한 면역치료제로서 EUSA 파마(EUSA Pharma)의 '#디누툭시맙 베타(dinutuximab beta)'를 승인했다고 보도했다. 디누툭시맙 베타는 영국에 본사를 두고 있는 EUSA 파마와 파트너십을 맺고 있는 아페이론 바이오로직스(Apeiron Biologics)가 개발한 약물이다. 단일클론 키메라 항체(chimeric antibody)로서, 신경모세포종 세포에 발현되는 'GD2'라는 특정 항원을 표적으로 작용한다.비슷한 기전을 갖는 유나이티드 테라퓨틱스의 '#유니툭신(디누툭시맙)'이 2015년 미국식품의약국(FDA)의 허가를 받았지만, 생산역량이 부족하다는 이유로 미국에서만 판매되고 있어 유럽 환자들에게는 혜택이 돌아가지 못했던 것이다.이번 승인으로 인해 디누툭시맙 베타는 사실상 유럽에서 고위험 신경모세포종 환자의 유일한 면역치료제가 됐다.신경모세포종이란 부신수질 및 교감신경절에 나타나는 종양을 말한다. 대부분은 복강에 생기지만, 절반가량은 부신수질에서 비롯된다. 나머지는 척수 주위에 있는 교감신경절에서 나타나기 때문에 교감신경이 지나가는 목, 골반, 가슴을 둘러싸고 있는 골격에도 나타난다고 알려졌다.대개 5세 미만의 소아에게 발생하는데, 증상은 다양하게 나타난다. 배에 덩어리 형태로 만져지는 경우가 많고, 기침이나 호흡곤란을 일으킬 수 있다. 종양이 소뇌로 번진 경우에는 발작적으로 눈, 팔 및 다리를 빠르게 움직이는 증세가 나타나고, 골반에 발생한 경우 소변이 자주 마렵거나 배뇨곤란 증세가 나타나기도 한다.유럽에서는 매년 약 1200명의 어린이가 신경모세포종으로 진단되며, 이들 중 절반은 병이 진행된 시점에 이르러서야 진단되어 예후가 나쁜 '고위험군'으로 분류되고 있는 실정이다.'디노툭시맙 베타'는 과거 골수억제 및 조혈모세포이식 치료를 받고, 유도 항암화학요법을 받은 이후 부분반응을 보인 환자와 잔존질환 여부에 관계없이 재발 또는 불응성 신경모세포종 병력을 가진 환자를 적응증으로 인정 받았다.EUSA 관계자는 "먼저 개발된 유나이티드 테라퓨틱스의 약물과 같은 GD2 항체에 해당하지만, 제조방식에 차이가 있기 때문에 디누툭시맙 베타의 안전성 프로파일이 뛰어나다"는 차별점을 강조하고 있다.영국 사우스햄프턴대학의 줄리엣 그레이(Juliet Gray) 교수는 "고위험 신경모세포종은 그동안 치료제 선택 면에서 상당히 많은 제약을 받아왔다"며, "새로운 표적 면역치료제를 유럽에서 사용할 수 있게 되어 기쁘게 생각한다"고 밝혔다.신경모세포종 환자단체인 Solving Kids' Cancer Europe의 스티브 리차드(Steve Richards) 대표는 "영국 NICE를 포함한 유럽 전역의 보건당국에서 생존율 개선효과가 입증된 신약에 대한 환자들의 접근성이 향상되길 바란다"는 기대감을 전했다.한편 지난해 10월 아페이론 바이오로직스와 디누툭시맙 베타의 글로벌 판권에 관한 독점계약을 체결한 바 있는 EUSA 파마는 연내 미국과 일본에서도 해당 제품의 승인신청서를 제출한다는 계획이다.