사전 GMP평가 및 밸리데이션이 의무화된 2008년 이후 의약품 허가(신고) 건수가 대폭 줄어든 것으로 나타났다. 4일 식품의약품안전청 ‘2009년 의약품 허가 보고서’에 따르면, 2009년도 의약품 허가(신고) 건수는 5188건이었다. 이는 사전 GMP 및 밸리데이션 의무화 이전 해인 지난 2007년(8221건) 대비 36.89% 감소한 수치다. 특히 신고 건수를 제외한 순수 허가 건수는 448건으로 2007년(1729건) 대비 74.09% 감소했다. 식약청은 지난 2008년부터 품목허가 건수가 감소하는 경향을 보인 것은 의약품에 대한 품질관리 수준 개선을 위한 품목별 사전 GMP 및 밸리데이션 의무화와 의약품 품목허가 신청시 지불하는 수수료 현실에 따른 것이라고 분석했다. 이 가운데 신약으로 허가받은 의약품은 21개 품목이었다. 21개 품목 중 16개 품목이 수입품목이었고, 국내 제조 품목은 5건으로 집계됐다. 다만 국내 제조 5개 품목도 외국에서 연구 및 개발되어 국내 제조한 제품. 다시말해 지난해 허가받은 국내 개발 신약이 전무, 여전히 선진국 대비 신약개발이 미약한 것으로 조사된 것. 신약을 제외한 안전성 및 유효성 심사가 필요한 의약품(자료제출의약품)을 심사유형별로 분석한 결과, 새로운 제형 27개 품목, 주성분 함량 증감 22개 품목, 새로운 복합제 16개 품목 순으로 나타났다. 신약보다 비교적 시간과 경비가 절약되는 개량신약의 경우는 한미약품의 아모잘탄 등 4개 품목이었다. 또 적용대상 질환이 드물고 적적한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 요구되는 희귀의약품의 경우 재발된 다발성골수종에 사용할 수 있는 레날리도마이드 성분의 ‘레블리미드캡슐 5mg’ 등 17개 품목이 허가됐다. 이밖에 백신제제는 국내 자체 기술로 개발된 신종 인플루엔자백신을 비롯 총 21개 품목이, 바이오의약품으로 최근 관심을 끌고 있는 유전자재조합의약품과 세포치료제는 각각 22개 품목과 1개 품목이 허가됐다.

한국화이자제약(대표이사 사장 이동수)은 칸디다혈증 치료제인 항진균제 ‘에락시스(성분명: 아니둘라펀진& 8729;과당혼합물)’을 출시한다고 2일 밝혔다. 에락시스는 에키노칸딘(Echinocandin)계열의 새로운 항진균제로 칸디다혈증, 칸디다균 감염에 의한 복막염 및 복강내 농양과 같은 진균 감염의 치료에 사용된다. 에락시스는 245명의 칸디다혈증 및 기타 침습성 칸디다증 감염 환자를 대상으로 타 항진균제인 플루코나졸(Fluconazole)과 비교한 임상연구 결과, 전체 칸디다균주에서 플루코나졸 대비 우수한 치료율을 보여주어 플루코나졸와 비교하여 비열등성을 입증했다. 또 가장 분포가 높은 칸디다 알비칸스(C.albican) 균주에서도 유의하게 높은 치료율을 나타냈으며 시험약 중단을 초래한 이상반응 발생율 역시 플루코나졸 대비 적게 발생, 안전성 프로파일과 내약성이 우수한 약물임을 입증했다. 에락시스는 진균감염치료에 있어 치료실패에 해당하는 Amphotericin B deoxycholate를 7일 동안 투여했으나 반응이 없는 경우(예: 발열지속)와 누적용량 500mg 이상을 투여했으나 증상이 지속되거나 악화되는 경우, 투여 불가능한 경우에 해당하는 신기능이 나빠진 경우 또는 신기능 저하(Scr 수치가 2.5 mg/dL를 초과) 시 요양급여가 인정된다. 한국화이자제약 스페셜티케어 사업부의 오동욱 전무는 "이번 에락시스 출시를 통해, 기존 항진균제로 칸디다혈증 또는 침습성 칸디다증 치료에 실패했거나 투여가 불가능한 환자에 있어, 적극적인 치료가 가능할 것으로 기대하고 있다"고 말했다. 한편 에락시스는 2008년 5월 한국식품의약품안전청으로부터 허가를 획득했으며 에락시스를 포함한 에키노칸딘 계열 항진균제는 2009년 2월 미국감염학회에서 발표한 칸디다혈증의 치료지침에서 플루코나졸, liposomal amphotericin B와 함께 1차 치료약제로 추천되고 있다.

56억불 규모를 보이고 있는 A형 혈우병치료제가 세계에서 3번째로 국내 제약사에 의해 제품화에 성공했다. 녹십자(대표 조순태)는 3세대 유전자재조합 혈우병A(혈액응고8인자결핍) 치료제 그린진 에프(GreenGene F)주 품목허가를 식품의약품안전청으로부터 승인받았다고 30일 밝혔다. ‘그린진 에프’는 녹십자가 지난 2008년 개발하여 품목 허가를 승인 받은 ‘그린진’의 업그레이드 제품. 녹십자는 세계에서 미국에 이어 2번째, 제약업체로는 Baxter (Advate), Pfizer (Xyntha)에 이어 3번째로 3세대 유전자재조합 혈우병A 치료제의 제품화에 성공했다. 3세대 유전자재조합 A형 혈우병 치료제란 제조 공정과 최종 제품 모두에 알부민과 혈장단백이 포함되지 않은 의약품을 뜻한다. ‘그린진 에프’는 최근 동물유래 성분을 사용하지 않는 세계적 추세에 발 맞추어, 최종원액 제조 시 알부민 대신 아미노산 3종류를 대체 사용한 알부민 Free 제품으로 보다 안전하다. 또한 이중(二重)으로 바이러스 불활화 및 제거 공정을 추가해 사람 혹은 동물 유래 바이러스 감염에 대한 잠재적인 위험성을 완전히 제거하였으며, 첨부용제인 주사용수로 용해시 기존 10ml에서 4ml로 줄어 사용 편의성도 대폭 높아졌다. 그린진은 녹십자가 1996년 개발에 착수해 150억 원의 개발비와 50여명의 연구인력이 투입되어 개발된 제품으로 무혈청 배지를 이용한 고난이도의 동물세포 연속 배양 기술과 우수한 정제 기술을 이용해 타사 제품보다 제품의 순도가 매우 높고 균질해 안전성이 뛰어나다. 녹십자 관계자는 “그린진을 비롯한 그린진 에프는 혈액응고 작용의 기능을가진 8인자 단백질의 활성과 관계 없는 부분을 제거해 발현율과 생산성을 향상시킨 세포주를 확립하고, 균질한 품질의 제품을 대량 생산할 수 있는 연속배양 공정을 확립했다”고 말했다. 현재 A형 혈우병 치료제의 세계시장 규모는 2008년 기준 약 56억 달러에 달하며, 그 중 유전자재조합 제품이 41억 달러를 차지하고 있다. 녹십자는 이에 따라 선진 의약품 시장인 미국과 유럽으로 시장을 확대할 예정이며, 또한 성장가능성이 높은 중국, 인도 아시아를 중심으로 러시아, 브라질 등에도 진입해 향후 10년 이내 세계시장에서 10% 이상의 점유율을 기대하고 있다.

최근 건정심을 통과한 기등재 의약품 본평가 사업계획안이 공식화됐다. 복지부는 2006년 12월29일 약제비 적정화 방안 시행이전에 등재된 의약품에 대해 급여대상 여부 및 상한금액 조정을 실시하기 위한 '기등재 의약품 정비계획'을 변경 공고한다고 30일 밝혔다. 2007년 4월 2일 정비계획을 공고했으나 보험약품비를 조기에 적정화하고 국민부담을 경감하기 위해 지난 28일 건정심 심의.의결내용을 토대로 목록정비 사업을 신속하게 수행할 수 있는 방안을 마련해 변경 공고하게 됐다는 설명도 덧붙였다. 정비기준은 먼저 교과서와 가이드라인, HTA 보고서 등의 문헌자료 검색 및 전문가 자문결과 임상적 유용성이 부족한 의약품은 급여에서 제외한다. 또 1일 소용비용 등을 기준으로 하위 33%에 해당하는 상대적 저가 품목은 급여 유지한다. 반면 상대적 저가수준보다 비용이 높으면 상한금액이 동일성분.제형.함량의 제품의 최고가의 80% 이상인 품목은 급여 제외를 원칙으로 하되, 상한금액 인하시 급여 유지가 가능하다. 또 동일제제 최고가의 80%에 해당하는 비용이 상대적 저가수준보다 낮은 품목은 상대적 저가수준까지 상한금액 인하시 급여를 유지한다. 정비대상은 2006년 12월29일 약제비 적정화 방안 시행 이전의 기준에 의해 등재된 의약품이며, 필수의약품(퇴방약, 희귀약 등), 특허의약품, 적정화 방안 시행 이후 제네릭 등재로 상한금액이 이미 조정된 의약품은 제외한다. 또 동일제제 중 두 번째 등재된 품목이 2006년 12월29일 이전의 기준에 의해 등재됐으나 아직 특허가 만료되지 않은 성분도 특허만료시 정비한다. 정비일정은 고혈압치료제는 하반기내에, 기타의 순환기계용약 등 5개 효능군은 내년 상반기에, 나머지 41개 효능군은 2011년 하반기 내에 건정심 의결 및 고시를 추진한다. 제약사가 정비기준에 따라 상한금액을 인하하는 경우 3년에 나누어 인하 조치하되, 최고가의 7%까지는 1년차에, 14%까지는 2년차에, 그 이상은 3년차에 적용한다.

여성 폐경에 따른 에스트로겐 결핍증상 치료제로 쓰이는 ' 에스트라디올' 성분 함유 국소외용제가 어린이에게 노출되면 조발사춘기 부작용이 우려된다는 경고가 나왔다. 식약청은 30일자로 배포된 의약품 안전성 서한을 통해 에스트라디올 성분 함유 국소외용제의 각별한 사용 주의를 의약사에게 당부했다. 미국 FDA는 최근 국소용 에스트라디올 제제를 어린이에게 노출되면 '유선 발달, 유방 성장, 유두 부종' 등 조발 사춘기 관련 부작용이 보고됨에 따라 어린이에게 노출하지 말 것을 권고했다. 이에 따라 식약청은 환자와 의료전문가에게 어린이와 반려 동물의 접촉을 주의할 것을 요청하면서 차후 해당 의약품의 허가사항 변경 등을 조치할 계획이라고 밝혔다. 국내 허가된 에스트라디올 겔제는 삼일제약 '에스트레바겔', 현대약품 '디비겔0.1%겔', 글로벌데이몬팜의 '젤에스트라겔', 한화제약의 '에스트로도즈겔' 등 4품목이 있다. 한편 식약청은 건일제약의 '큐비신주'에 대해서도 미국 FDA 정보에 따라 '호산구성 폐렴 발병 위험성'이 있다며 각별한 주의를 요청했다.

릴리의 새로운 항혈전제인 '에피언트( 프라수그렐염산염)'가 지난 29일 식약청으로 시판 허가받았다. 릴리와 다이이찌산쿄가 함께 개발한 에피언트는 신약으로 승인받아 6년간 자료보호와 재심사기간을 갖게 된다. 한국릴리 측은 "아직 구체적인 출시계획은 잡힌 게 없다"면서도 "다이이찌산쿄 측과 공동으로 판매할 것 같다"고 전했다. 릴리의 에피언트는 플라빅스를 위협할 차세대 주자로 손꼽히며 지난해 유럽과 미국에서 허가받은 바 있다. 한국릴리 측은 에피언트가 지난 2007년 11월 대규모 3상 연구인 ‘TRITON-TIMI 38’ 임상시험을 통해 경피적 관상동맥 중재술(PCI)을 받는 급성 관상동맥증후군 환자(ACS)의 심혈관계 사망 및 비치명적 심근경색, 비치명적 뇌졸중의 주결과변수의 위험 감소에 있어서 기존 치료제인 클로피도그렐(상품명 : 플라빅스)보다 우월한 치료효과를 입증한 바 있다고 전했다. 하지만 에피언트는 높은 출혈 부작용 문제로 미국에서 승인받기까지 거의 1년여 시간을 보냈다. 결국 승인 당시 '치명적인 출혈' 경고문구가 블랙박스 라벨에 추가됐다. 미국의 한 소비자단체는 이 약의 1일 용량인 10mg이 안전하지 못하고 약효도 의심스럽다며 사용하지 말아야한다고 주장을 펴기도 했다. 국내 허가사항에도 '강력한 항혈전 효과로 인해 때때로 치명적인 출혈을 유발할 수 있다'는 경고문구가 삽입됐는데, 한국릴리 측은 이에 대해 다른 항혈전제에서도 나타나는 일반적인 부작용이라고 설명했다. 회사 측에 따르면, NEJM에 게재된 에피언트 관련 논문에서 국내 허가사항과 동일하게 일과성 허혈 발작이나 뇌졸중 병력이 없고 75세 이하, 60kg 이상의 성인에게 에피언트를 투여할 경우 1차 지표인 심혈관계 사망, 비치명적 심근경색과 비치명적 뇌졸중의 상대적 위험은 감소시키는 반면 기존 치료제 대비 출혈 위험을 증가시키는 것은 유의하지 않는 것으로 보고됐다. 월가의 애널리스트들은 에피언트의 연간 매출을 2015년까지 19억 달러에 이를 것으로 판단하고 있다. 하지만 부작용이 매출달성의 장애요소로 보고 있다. 한국 시장에서는 새로운 급여기준으로 항혈전제 시장이 위축되는 가운데 과연 에피언트의 등장이 어떤 영향을 가져올 지 주목된다. 2011년 특허 만료되는 사노피의 '플라빅스'는 작년 국내 시장에서 1126억원의 처방액을 올려 확고한 왕좌 자리를 지키고 있다.