[데일리팜=김정주 기자] 보험약가 인하조치가 부당하다며 정부를 상대로 소송을 제기한 한미약품 약제 9품목에 대해 법원이 원고 패소 판결을 내렸다. 이들 약제는 판결에 따라 선고 30일 후인 내달 중에 정부의 당초 결정대로 약가가 인하되므로 약국 등 요양기관 약품비 업데이트를 반드시 확인해야 한다. 서울행정법원 제6부는 한미약품이 보건복지부를 상대로 제기한 '약제 급여 상한금액 인하처분 취소' 청구의 소를 23일자로 기각 판결 선고했다. 이에 따라 복지부는 이 업체 약제 9품목 집행정지 해제를 통보했다. 집행정지는 업체 측이 제기한 소송을 판결 전까지 중지, 즉 약가인하 조치를 임시 중단하는 것으로, 판결 선고일로부터 30일이 되는 날까지 유효하다. 따라서 이번 해제 조치는 내달 23일 시행되기 때문에 요양기관 현장에서는 약가인하를 이 때부터 적용해야 한다. 품목은 코스펜에이시럽 75ml 함량과 500mg 함량, 토바스트정20mg, 암브로콜시럽 500ml 함량과 1000ml 함량, 한미유리아크림200mg(10g/50g), 한미유리아크림200mg(90g/450g), 그리메피드정1mg, 이트라정(수출명 이트라녹스정)이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 핵심은 관심과 발견의 부족이다. 희귀질환은 특정 영역으로 구분되는 것이 아니라, 발병 빈도로 정해진다. 한국은 환자가 2만명 이하인 질환을 희귀난치성질환으로 정의하고 있다. 환자가 적고 약제가 부족한 영역, 즉 신약에 대한 니즈가 상당한 질환들이다. 상황이 이렇다 보니, 극소수 환자들이 만들어 내는 목소리는 잘 들리지 않는다. 국내에 희귀질환자 의료비지원사업 대상질환으로 지정된 것은 951개 질환으로 이중 현재 산정특례가 적용되는 희귀질환은 927개다. 희귀난치성질환에 대한 건강보험 본인부담금 산정특례 대상이었던 827개 외에 2017년 8월부터 환자와 가족, 환우회, 전문가 등의 의견을 수렴하는 희귀질환 조사를 거쳐 추가 발굴한 100여개의 희귀질환을 합친 개수이다. 이전에는 법적 근거가 부족해 국가가 관리하는 희귀질환 목록이 없었다. 때문에 산정특례 대상목록으로 희귀질환의 규모를 가늠해왔다. 희귀질환과 난치질환이 혼재돼 관리되어 온 탓에 정책 수립이나 연구가 제한적이었다. 희귀질환의 관리 문제가 지적되며 2016년 희귀질환관리법이 시행됐다. 이후에도 희귀질환 관리를 위한 종합관리계획이 수립됐고, 국내 희귀질환자와 가족의 삶의 질 향상을 위한 체계적인 관리와 치료, 예방을 위한 국가 차원의 대책 수립과 지원이 필요성이 대두되며 2018년 9월 '희귀질환 지원대책'이 처음 마련됐다. ◆희귀질환 지원대책이 품은 환자들=희귀질환 지원대책에는 진단과 치료를 지원하고 환자의 의료비 부담을 줄이는 내용을 핵심으로 하고 있다. 신규 희귀질환에 대해 산정특례를 적용하고 저소득층 대상 의료비 지원이 가능한 질환을 확대했다. 희귀질환으로 신규 지정된 100개 질환에 대해서도 산정특례를 적용할 수 있게 되면서 연간 약 1800명이 수혜를 받게 됐다. 희귀난치성질환의 산정특례 대상은 1983년 만성신부전증환자의 인공신장투석 또는 계속적 복막관류술에 대해 본인부담률 20% 적용한 것을 시작으로 혈우병, 고셔병, 백혈병, 암 등으로 꾸준히 확대돼 왔다 . 하지만 일부 희귀질환은 진단의 명확성, 진단코드 부재로 유병인구 파악이 어려운 점 등의 사유로 산정특례 대상에서 제외됐었다. 단 올해 1월부터는 산정특례 대상질환과 희귀질환자 의료비지원사업 대상질환이 일원화됐다. 또, 진단명이 없는 희귀질환자도 산정특례를 받을 수 있게 됐다. 의료비 지원대상 질환도 기존 652개에서 927개로 크게 늘어나 연간 약 2,600명이 추가 지원받을 수 있게 됐다. 지난해에 비해 희귀질환자의 의료비지원사업비도 증가해 국가 예산도 320억600만원을 편성했다. 희귀질환 지원대책에는 진단이 어려워 적시 치료가 어려운 희귀질환자들의 진단 방랑을 줄이기 위해 희귀질환 진단지원사업도 포함됐다. 진단지원사업으로 유전자진단지원 대상 질환과 미진단자 진단 지원이 확대된다. 올해부터 희귀질환 권역별 거점센터를 중앙지원센터 한 곳과 지역 거점센터가 10개로 늘어났다. 종합해서 보면 희귀질환 지원대책에는 ▲희귀질환 목록 등 등록 체계 마련 ▲의료비 부담 경감을 위한 의료비 지원 사업 확대 ▲희귀질환 진단 지원과 권역별 거점센터 확대 등이 담겨 있다. ◆약 있는 질환 고작 5%...비급여 비중 여전=하지만 희귀질환 환자들이 겪는 치료 접근성은 여전히 사각지대가 존재하고 있다. 희귀질환은 치료제가 개발된 질환이 전체 질환의 약 5% 남짓에 불과하다. 워낙 환자 수가 적고 수익성 문제로 진단 및 신약 개발 속도도 더디다. 더 좋은 치료제가 나와도 허가되지 않거나 급여되지 않아 '그림의 떡'인 신약도 많다. 치료제 보장성이 담보되지 않으면 환자와 환자 가족들은 투병의 고통은 물론 가정의 경제적 부담까지 이중고를 겪게 된다. 희귀질환 80% 이상이 유전적, 선천적 질환이고 가족 내 재발되거나 대물림되는 경향이 있다. 이는 가족 전체의 의료비 부담 폭증으로 이어질 수 있다. 그러나 현행 희귀질환관리법에는 희귀질환 치료제 보장성 확대에 대한 구체적 조항이 없다. 희귀질환의 특수한 치료 환경 등을 고려해 의약품 접근성 향상을 위한 관련 정책 및 제도가 시행돼야 하는데, 이를 위한 법적 토대가 없다는 것이 업계 의견이다. 희귀질환관리법이라는 의미있는 법안을 만들어냈지만, 정작 환자들의 의약품 접근성을 높이기 위한 대안 마련은 전무한 상황이어서 많은 희귀질환 환자들이 여전히 치료 사각지대에 놓여 있다. 실제 얼마전 국정감사에서도 희귀질환 보장성 강화 대책 요구가 있었다. 윤종필 자유한국당 의원은 복지부 국감에서 "희귀질환의 경우 환자수가 매우 적고 치료제 개발이 쉽지 않은 분야이기 때문에 약제 평가 시 이러한 부분을 감안해 보다 유연한 평가 기준을 적용하지 않으면 치료제 접근성이 떨어질 수 밖에 없다"고 지적했다. 한 다국적사 약가담당자는 "희귀질환은 경제성 논리로 평가하기 힘든 영역임을 십분 고려해, 별도의 급여 기준을 마련해야 한다. 희귀질환관리법 내 특례조항이나 부속사항으로 치료제 접근성에 대한 부분을 명시해야 하는 이유도 여기에 있다"고 주장했다.

[데일리팜=김정주 기자] 한국다케다제약의 난소암 치료제 제줄라캡슐100mg(니라파립토실산염수화물)이 오는 12월부터 7만6400원에 보험급여목록에 등재된다. 대체 약제인 린파자캡슐보다 비용효과적이지만 이 약제가 위험분담계약제(RSA) 경제성평가면제 트랙을 밟은 탓에 동일하게 총액제한 캡이 씌워졌다. 조피스타정(에스조피클론)은 내달부터 1mg 함량 기준으로 108원에 등재된다. 건강보험정책심의위원회는 오늘(30일) 회의를 열고 이 같은 내용의 '약제급여목록 및 급여 상한금액표 개정(안)'을 심의·의결했다. 이번에 보험급여가 의결된 신약 등재 일정을 살펴보면 조피스타정은 오는 11월 1일자, 제줄라캡슐은 12월 1일자, 벨포로츄어블정(수크로제이철옥시수산화물)은 2020년 1월 1일자로, 각 업체가 밝힌 각 의약품별 실제 공급 가능시점을 고려했다는 게 복지부의 설명이다. ◆제줄라캡슐100mg = 재발성 난소암 치료제 제줄라캡슐100mg은 2차 이상의 백금기반요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 백금민감성 재발성 고도장액성 난소암(난관암 또는 일차복막암 포함) 성인 환자의 단독 유지요 법에 허가 받은 경구제다. 이번에 건보공단과 약가협상을 타결한 제줄라는 캡슐당 7만6400원의 보험약가가 책정됐다. 대체약제인 린파자가 경제성평가면제로 총액제한형 RSA 트랙을 밟았기 때문에 동일하게 총액제한형 캡을 씌워 보험 허들을 넘었다. 제줄라는 지난 3월 22일 식품의약품안전처 허가를 받아 국내 출시됐다. 같은 달 25일 보험등재를 신청해 6월 12일 암질환심의의원회, 7월 25일 약제급여평가위원회 심의를 거쳐 8월 13일부터 이달 10일까지 약가협상을 벌였다. 복지부는 이 약제 1일 투약비용 환자 부담이 비급여 시 15만2800원에서 건강보험 적용 시 7640원 수준으로 대폭 경감된다고 설명했다. ◆벨포로츄어블정 = 벨포로츄어블정은 혈액투석 또는 복막투석을 받고 있는 만성신장질환자의 혈청 인 조절에 사용되는 신약으로, 이번 건정심에서 통과돼 보험상한가 정당 1697원에 등재된다. 이 약제는 지난해 3월 20일자로 식약처 허가를 받아 같은 해 10월 24일 보험등재 신청을 했다. 올해 4월 25일 약평위 심의를 통과해 다음 달인 5월 22일부터 7월 19일까지 건보공단과의 협상을 마쳤다. ◆조피스타정 = 불면증 치료제 조피스타정은 올해 5월 3일 식약처 허가, 같은 달 31일 보험등재 신청을 한 약제다. 8월 29일 약평위 심의를 통과해 9월 24일부터 이달 21일까지 건보공단과 예상청구액 협상을 마쳤다. 보험상한가는 1mg 함량 108원, 2mg 162원, 3mg 203원으로 책정됐다. 곽명섭 보험약제과장은 "이번 의결로 재발성 난소암 치료제 등의 건강보험 적용이 가능해져 신약 치료 접근성을 높이고 환자의 진료비 부담을 줄일 수 있게 됐다"며 "약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 고시를 개정해 내달 1일 이후부터 제줄라캡슐, 벨포로츄어블정, 조피스타정의 건강보험 신규적용이 가능하도록 할 계획"이라고 밝혔다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식약처가 라니티딘과 구조가 비슷한 '니자티딘' 제제에 대해서도 발암우려물질 NDMA 함유여부 조사를 공식화했다. 니자티딘에 대한 조사 사실을 식약처가 표명한 것은 이번이 처음이다. 김남수 식약처 의약품관리과장은 29일 기자간담회를 통해 이같이 밝혔다. 의약품관리과는 식약처 내에서 라니티딘의 NDMA 조사를 주도한 부서다. 그래서 많은 언론들이 관리과의 문을 두드렸지만, 접촉이 쉽지 않았었다. 니자티딘 조사 가능성이 흘러나왔을 때도 마찬가지였다. 이번에도 의약품관리과가 주도해 니자티딘을 조사할 것이라는 내용은 많았지만, 해당 부서에서 공식적으로 언급한 적은 없었다. 김 과장은 여전히 조심스러웠다. 그는 "니자티딘의 경우 수거·검사하고 있는 상황"이라면서 "공개할 만한 내용이 있다면 공개하겠지만, 현재는 검사 중"이라며 말을 아꼈다. 발표 일정에 대해서도 속시원한 이야기가 나오지 않았다. 김 과장은 "조치를 취해야 한다면 빨리 알려야 한다는 것은 인지하고 있다"면서도 "다만 언제까지 결과가 나온다고 말하기는 어렵다"고 말했다. 다만 FDA나 EMA 등 해외 동향을 파악하고 있다는 점은 확인할 수 있었다. 김 과장은 "FDA도 그렇고 EMA도 조사를 하고 있다는 이야기만 나오고 있다"면서 "해외 쪽에서는 어떤 생각을 하고 있는지 소통하려 한다"고 설명했다. 최근 일본에서는 오하라 약품공업이 니자티딘캡슐75mg과 150mg을 자진 회수하기로 했다. 이에 대해 김 과장은 "일본의 경우 제약사 한 품목에서만 니자티딘이 검출돼 회수한 상황이어서 이를 받아들여야 할지는 애매하다"고 말했다. 그러면서 "라니티딘 사례로 좁혀보면 원료에서 NDMA 검출 편차가 너무 컸다"면서 "미국의 경우 라니티딘에 대해 선제적 조치는 안 했지만, 회수품목이 늘어나고 있는 상황인데, 이런 점들을 종합적으로 파악할 필요가 있다"고 덧붙였다. 식약처는 라니티딘에서 NDMA가 검출된 원인은 무엇인지 현재 '조사위원회'를 구성해 파악하고 있다. 따라서 검출원인이 명확해지면 조사확대 성분 대상도 구체화될 것으로 보고 있다. 김 과장은 "'구조가 유사하니 가능하다' 혹은 '원료, 시약, 보관조건이 문제일 수 있다' 등 여러 가능성을 고려해 조사대상을 정해야 한다"면서 "1에서 100까지 다 안다고 확정하긴 어려워 발생 가능성을 평가해 조사를 진행해야 한다고 생각한다"고 설명했다. 제약업체가 자체적으로 검사를 통해 검증할 필요성이 있다는 뉘앙스의 이야기도 했다. 그는 "식약처가 다 한다면 10년이 걸려도 못할 수 있다"면서 "식약처가 모든 부분을 다 케어하기는 어렵고, 전반적으로 해당 원료가 문제가 있느냐 없느냐에 대한 평가도 우리가 직접 하기 보다는 업계에서 하는게 맞지 않을까 생각된다"고 말했다. 다만 전체적인 알고리즘(어떤 문제를 해결하기 위한 절차, 방법)에 대해서는 고민하고 있다는 설명이다. 식약처의 니자티딘 NDMA 조사결과가 늦어지고 있는 가운데 한국유나이티드제약은 자사 니자티딘 제품 '액시딘캡슐' 원료 및 완제품에서 NDMA가 검출되지 않았다고 발표했다. 라니티딘과 달리 니자티딘의 경우 업체들이 먼저 NDMA 검사결과를 오픈하고 있는 것이다. 이에 식약처 관리 기조가 FDA처럼 '업체 자율 쪽'으로 변한 것 아니냐는 관측도 돌고 있다. 라니티딘의 경우 대체제를 감안하지 않고 전 품목 판매금지를 섣불리 결정했다는 비판이 나오고 있는 가운데 니자티딘 등 다른 제제에 대한 대처는 어떻게 진행할지 관심이 모아진다.

[데일리팜=이탁순 기자] 대원제약이 골다공증치료제 테로사카트리지주(성분명:테리파라타이드)에 대한 품목허가를 29일 획득했다. 이 약물은 폐경기 이후 여성 및 골절의 위험이 높은 남성에 대한 골다공증의 치료제로 허가받았다. 또한 골절의 위험이 높은 여성 및 남성에 있어 지속적인 글루코코르티코이드 요법과 관련된 골다공증의 치료에도 사용할 수 있다. 유전자재조합으로 만든 테리파라타이드가 주성분으로, 릴리 '포스테오주'와 주성분이 동일한 첫 바이오시밀러이기도 하다. 포스테오는 국내 골다공증치료제 시장에서 선두를 달리고 있는 약물로, 편의성을 장점으로 사용량이 지속적으로 증가하고 있다. 테로사 역시 포스테오와 마찬가지로 주사횟수가 1일 1회 자가주사제로, 환자들의 투약 편의성을 개선했다. 대조약인 포스테오주와 동등성을 입증해 자료제출의약품(동등성확보의약품)으로 4년간의 PMS(재심사대상)를 획득하기도 했다. 이 제품은 독일 Richter-Helm Biotec사로부터 도입했다.

[데일리팜=이정환 기자] 식품의약품안전처가 인기 비만약 삭센다를 포함한 '바이오의약품 자가주사제 안전사용 대책'을 11월까지 마련하겠다고 밝혔다. 식약처는 삭센다 오·남용 방지와 불법판매 예방을 위해 수입사 노보노디스크에 포장단위를 5개 1팬에서 낱개 포장으로 변경할 것을 요청한 상태라고도 했다. 30일 국회 복지위 남인순 의원의 삭센다 등 자가주사제에 대한 오·남용 대책 관련 서면질의에 식약처는 이같이 답했다. 남 의원은 삭센다 같은 자가주사제 원외처방 의무화 등 안전사용 방안을 강구하라고 지적했다. 이에 식약처는 환자의 자가주사제 안전사용 환경 조성을 목표로 복지부와 협력하기로 했다면서 삭센다 수입사인 노보노디스크에 제품 포장단위를 5개 1팩에서 1개 낱개단위로 포장 변경할 것을 협조 요청했다고 밝혔다. 나아가 11월까지 안전사용 대책을 마련하겠다고도 했다. 식약처는 "삭센다의 오·남용과 불법유통을 막고자 노보노디스크에 제품 포장단위를 변경하도록 지난 17일 요청했다"며 "해당 수입사는 조치 계획을 11월 중으로 제출할 예정"이라고 설명했다. 이어 "바이오의약품 자가주사제 안전사용 및 오·남용 방지대책을 11월 말까지 마련하고 계획한대로 차질없이 추진할 것"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=이정환 기자] 식품의약품안전처가 발기부전치료제 시알리스로 유명한 '타다라필' 성분을 폐동맥고혈압 치료제로 허가할지 여부를 검토하겠다고 밝혔다. 관련 학회 요청이 있는 경우 해외약 긴급도입을 논의하겠다는 취지인데, 국내 폐동맥고혈압 치료제 추가 도입이 필요하다는 국회 지적에 대한 입장이다. 30일 식약처는 국회 복지위 윤일규 의원의 폐동맥고혈압제 관련질의에 이같이 답했다. 윤 의원은 폐동맥고혈압 필수 약제 도입과 약물 병용 허용이 필요하다고 주장했다. 구체적으로 폐동맥고혈압제로 인정된 에포프로스테놀, 타다라필, 리오시구앗이 낮은 약가 등 요인으로 치료에 쓸 수 없고 환자 상태가 악화된 3기 이상에서만 약물 병용이 제한적으로 허용돼 문제란 견해다. 윤 의원은 추가 치료제 도입 여부와 병용급여 허용 진행상황에 대한 보고도 요청했다. 이에 식약처는 현황을 살피고 병용 허용에 대한 복지부 협조 요청이 있는 경우 적극 협력하겠다고 했다. 식약처는 "국내 허가된 폐동맥고혈압제는 암브리센탄, 마시텐탄, 실데나필, 리오시구앗, 트레프로스티닐, 셀렉시팍으로 6개로 2단계 폐동맥고혈압 환자도 쓸 수 있다"며 "보험급여나 진료지침을 통한 병용 허용은 복지부 요청에 협력하겠다"고 말했다. 이어 "에포프로스테놀, 타다라필, 리오시구앗 중 국내 허가제품이 없는 에포프로스테놀과 타다라필 성분에 대한 관련 학회 요청이 있는 경우 해외약 긴급 도입 등을 검토할 것"이라며 "급여 역시 복지부에 협력할 것"이라고 했다.

[데일리팜=이정환 기자] 식품의약품안전처가 영·유아 등 임상시험 대상자 확보가 어려워 국산 기초필수백신 자급률 향상에도 부정적 영향을 끼치고 있다고 밝혔다. 30일 식약처는 백신 자급률 목표를 축소하거나 지연하는 게 아니냐는 국회 남인순 의원 서면질의에 이같이 답했다. 남 의원은 식약처가 자급률 목표를 수정한 이유와 어떤 어려움이 있는지 물었다. 식약처는 백신 임상시험 피험자 확보가 어렵고, 개발에 드는 비용 대비 수익성이 낮은 게 영향을 미쳤다고 했다. 식약처는 "백신은 영·유아 임상시험 대상자 확보가 힘들고 수익성이 낮은 편이어서 국내 개발 수요가 적은 것으로 파악한다"며 "글로벌 백신 제품화 지원단 운영으로 개발에서 제품화까지 체계적으로 허가·심사 컨설팅을 제공중"이라고 말했다.