대웅제약이 골다공증치료제 시장에서 과거 포사맥스 시절의 영광을 재현하고 있다. MSD의 포사맥스 시리즈는 대웅제약이 2013년까지 팔았던 제품으로, 지금까지 골다공증치료제 상위권 약물로 군림하고 있다. 포사맥스 판권종료로 대웅제약은 자체 개발 개량신약 '리센플러스'를 내놓은데 이어 2014년에는 산도스 졸레드론산(한국산도스) 판권을 확보해 포사맥스 빈자리를 대체해 왔다. 대웅제약의 이런 노력은 올해 1분기 성과가 나타나고 있다. 25일 IMS데이터 기준으로 산도스졸레드론산은 1분기 약 19억원의 실적을 기록해 에비스타, 포사맥스플러스D, 본비바에 이어 골다공증치료제 4위에 랭크됐다. 전년 동기 대비 무려 517%가 올랐다. 반면 에비스타는 13% 떨어진 31억원, 포사맥스플러스D는 10% 떨어진 30억원, 본비바는 32.4% 하락한 20억원으로 하향세를 보였다. 산도스졸레드론산의 실적 급등은 대웅제약의 영업력이 아니면 설명할 길이 없다. 대웅제약은 판권확보 이후 주요 병의원을 공략해 점유유을 확대해 나갔다. 산도스졸레드론산은 2007년 노바티스가 '아클라스타'라는 이름으로 출시한 제품으로, 비스포스포네이트 계열의 골다공증 치료 주사제이다. 아클라스타는 나중에 산도스에 양도돼 지금의 산도스졸레드론산이 됐다. 국내에서는 폐경 후 여성의 골다공증 예방, 글루코코르티코이드에 의한 골다공증의 치료 및 예방, 남성의 골다공증 치료 등의 적응증을 갖고 있다. 특히 1년 한번 투여하는 주사제형으로 환자들의 복약순응도를 높이는데 기여해 의료진들의 호평을 받고 있다. 대웅제약은 주사제형에서 산도스졸레드론산을, 경구제형으로는 자체 개발 '리센플러스'를 내세워 시장을 공략하고 있다. 리센플러스도 1분기 약 9억원의 실적을 기록하며 상위권에 랭크돼 있다. 산도스졸레드론산과 리센플러스 실적을 합치면 약 28억원으로, 1위 제품인 에비스타와 4억원 차이밖에 나지 않는다. 포사맥스플러스디와는 2억원 차이밖에 나지 않는다는 점에서 포사맥스 판권계약 해지 공백을 완벽하게 메웠다는 분석이다. 회사 관계자는 "좋은 제품력과 대웅제약의 막강한 영업력이 결합해 시너지 효과가 나타난 것 같다"며 "골다공증 시장을 선도하는 회사로 계속 노력할 것"이라고 말했다.

BMS와 오노약품 연합의 면역항암제 '옵디보'가 서울대병원에 입성, 빅5 병원 랜딩 작업을 마무리했다. 26일 관련업계에 따르면 서울대병원은 최근 열린 약사심의위원회(DC, Drug Committee)에서 PD-1저해제 옵디보(니볼루맙)를 비롯, 9개 약물을 통과시켰다. 이로써 국내 도입된 PD-1저해제 2종 모두 빅5(서울대, 삼성서울, 서울아산, 세브란스, 서울성모) 병원에서 처방이 가능해졌다. MSD의 '키트루다(펨브롤리주맙)'의 경우 지난 9월 서울대병원에 처방 코드가 삽입됐다. 다만, 면역항암제는 아직 보험급여 이슈가 남아 있어, 실질적인 활용은 쉽지 않은 상황이다. 즉 종합병원 랜딩 속도에 차이가 있더라도, 진정한 면역항암제 경쟁은 아직 시작되지 않은 셈이다. 옵디보와 키트루다는 비소세포폐암 영역에서 적응증 차이가 있다. 학계에서 면역항암제 처방을 놓고 갑론을박이 한창인 바이오마커 PD-L1 발현율과 무관하게 사용이 가능한데, 키트루다는 PD-L1 발현율이 50% 이상인 환자에 한해 처방이 인정된다. 그러나 급여 기준은 두 약제 모두 PD-L1 발현율에 대한 제한이 걸릴 것으로 예상되는 상황이다. 현재 한국임상암학회는 테스크포스(TF)를 구성해 바이오마커와 관련된 결론을 건강보험심사평가원에 제출하기 위해 논의를 진행, 급여기준안을 마련한 상태다. 임상암학회는 면역항암제를 2차치료부터 사용하고 바이오마커 PD-L1을 인정하는 방향으로 결론을 내린 것으로 확인됐다. 학회 관계자는 "PD-L1 마커 선정여부와 관련해 찬반이 엇갈려 추가적인 의견수렴을 하고 있다. 결국 최적의 조합을 찾는 것이 숙제다. 그리고 최적의 조합을 찾았을 때 해당 조합에 대한 급여를 해주는 것이 정부의 역할이 아닐까 싶다"고 말했다.

보령제약(대표 최태홍)이 서울 원남동 보령빌딩에서 보령제약그룹 김승호 회장, 보령제약 김은선 회장, 충남대학교 약학대학 명창선 학장, 정혜광 부학장 등이 참석한 가운데 충남대 약학대에 1700만원의 장학금을 전달했다고 25일 밝혔다. 보령제약은 친사회적 기업으로 지역 인재를 양성하겠다는 취지로 우수인력의 육성과 미래지향적이고 발전적인 산학협력관계의 구축을 위해 2005년부터 매년 충남대학교 약학대학의 우수한 학생들을 선발해 장학금을 지급하고 있다. 김은선 회장은 "기업의 사회적 책임은 결국 인재에 투자해 이를 통한 기술 혁신 등의 선순환 구조를 만드는 것이다"며 "우리나라를 글로벌 7대 제약강국으로 이끌어갈 의약업계 인재를 양성하는 데 보탬이 되길 바란다"고 말했다. 한편 김승호 보령제약그룹 회장은 '보령장학회'를 통해 매년 충남 보령의 저소득가정 청소년에게 장학금을 지원하는 등 지역인재 양성을 위한 사회공헌활동을 꾸준히 하고 있다.

동아제약(대표 이원희)은 박카스가 2016년 젊은 세대들의 피로를 풀어주고자 시작한 '나를 아끼자' 캠페인에 발맞춘 '박카스 셀프 스캐너'를 선보였다고 25일 밝혔다. 이번 박카스 셀프 스캐너는 젊은층과의 소통강화를 위해 준비됐다. 자신을 아낄 시간조차 없는 삶을 살고 있는 2030세대들에게 본인의 피로 상태를 확인해주고 스스로를 아낄 수 있는 시간을 주자는 의도다. 동아제약은 박카스 셀프 스캐너는 생체신호분석 기술을 접목해 체험자가 자신의 방전지수를 확인 할 수 있으며 서울 시내 유동인구가 많은 강남과 종로 등 버스정류장에서 만나 볼 수 있다고 설명했다. 참여 방법은 박카스 셀프 스캐너에 있는 손바닥 모양의 센서에 손을 갖다 대면 심박수, 피부온도 등 생체 신호를 측정해 참여자의 피로함을 '방전지수'라는 수치로 알려준다. 스캔이 끝나면 자신의 방전지수와 함께 박카스를 무료 교환할 수 있는 박카스 영수증을 제공 받을 수 있다. 한편 동아제약은 모바일 웹사이트 www.나를아끼자.com 도 개설했다. 나를아끼자 웹사이트에서는 참여자의 셀카를 등록하면 얼굴 인식을 통해 방전지수를 보여 준다. 이외에도 박카스 셀프 스캐너의 위치, 주간 방전지수 랭킹, 다양한 SNS 이벤트를 확인 할 수 있다. 동아제약 관계자는 "이번 박카스 셀프 스캐너는 간단한 방전지수 셀프 테스트를 통해 일상 속에 색다른 재미와 함께 박카스를 제공해 참여자들의 피로를 풀어주고자 준비했다"며 "앞으로도 젊은 세대들의 피로를 풀어주기 위한 다양한 커뮤니케이션 활동을 펼치겠다"고 밝혔다.

조아제약(대표 조성환, 조성배)이 잇몸질환 치료에 효과적인 일반의약품 '제노타에이캡슐'을 출시했다고 25일 밝혔다. 조아제약은 새로 출시된 제품이 아스코르브산, 카르바조크롬, 토코페롤 등 다양한 성분의 복합상승작용으로 잇몸의 염증·발적·부기·통증·출혈 등 잇몸질환 증상을 완화시키고 치료해준다고 설명했다. 성분 중 조아스코르브산은 잇몸 조직의 형성과 기능 유지에 도움을 주고 잇몸 출혈 및 세포 손상을 억제하는 효과가 있다. 카르바조크롬은 염증으로 인해 부은 잇몸의 부기를 제거하고 출혈을 억제해 잇몸 증상을 완화시킨다. 토코페놀은 상처치유력을 증진시키고 잇몸 염증을 개선해 잇몸질환 치료에 효과를 나타낸다고 회사 관계자는 설명했다. 잇몸 질환은 치아 주위에 부착돼 있는 조직과 치조골이 세균 감염으로 인해 파괴되어 발생하는 질환이다. 초기 잇몸 질환은 치은염이며 잇몸 염증이 치조골에 영향을 미쳐 질환이 점차 진행되는 질환을 치주염이라고 한다. 조아제약 관계자는 "최근 고령화가 가속화되는 사회 추세와 더불어 치주 질환 관련 제품 수요가 지속적으로 성장할 것으로 예상된다"며 "제노타에이캡슐 복용과 함께 정기적인 스케일링 등 치과 치료를 병행하면 각종 잇몸질환을 효과적으로 예방할 수 있다"고 밝혔다. 제노타에이캡슐은 1일 3회, 1회 1캡슐씩 식후에 복용하며 90캡슐 2개입 포장으로 2개월간 복용하면 된다. 약국에서 판매되며 제품에 대한 사항은 조아제약 고객 상담실을 통해 문의할 수 있다.

한국애브비(대표 유홍기)가 고용노동부의 '2016년 청년 친화 강소기업'으로 선정됐다. 고용노동부는 청년·여성 취업연계 강화방안의 일환으로 2012년부터 매년 청년과 함께 하는 작지만 강한 기업인 '청년 친화 강소기업'을 선정하고 있다. 중앙부처와 지자체 등 28개 기관에서 선정한 우수기업 중 임금체불이 없고 고용유지율 및 기업 신용도가 양호한 기업을 대상으로 평가를 실시한다. 특히 올해는 ▲임금(신입사원 월 평균 통상임금 200만원 이상) ▲근로시간(주중 야근 2일 이하 또는 주말 근무 월1회 이하) ▲복지혜택(휴가비, 생활안정, 자기개발, 여가활동 지원 등 4개 이상) 등 청년들이 선호하는 근무요소를 더욱 고려해 총 891개 기업이 선정됐다. 애브비는 신입사원을 포함한 직원들에게 자기개발 및 업무역량 강화를 위한 투자를 아끼지 않고 직원 스스로가 업무에 자긍심을 갖고 즐거운 일터를 만들어 나갈 수 있도록 하는 직원 중심의 기업 문화를 높게 평가 받은 것으로 알려졌다. 애브비는 기업문화 브랜드 '점프' (Joyful & Motivated work Place, JUMP)를 구심점으로 삼고 기업 문화 관련 4개의 직원 커미티를 운영 중이다. 이와 함께 노사협의회를 통해 직원들의 복리 후생 및 업무 환경 개선과 관련된 제안을 적극 수렴하고 협의 과정을 거쳐 구체적인 개선 노력도 이어오고 있다. 그밖에 가족친화적 문화도 직원들의 만족도를 높이는 요소 중 하나다. 매월 둘째 주 금요일은 '패밀리데이'로 지정해 두 시간 일찍 퇴근하도록 하고, 자녀들과 함께 과학교실을 체험하는 '사이언스데이'와 요리를 배워 보는 '쿠킹 클래스'등 가족 초청 행사를 정기적으로 실시하고 있다. 가족 여행 지원과 학업, 육아 병행을 돕기 위한 탄력근무제 및 재택근무제, 연말 2주 이상의 재충전휴가 등도 운영한다. 전 직원이 1년에 두 번, 근무일 중 하루씩을 빼서 우리 사회 건강 관련 소외 이웃을 찾아 나눔을 펼치는 대표적 사회공헌 프로그램 '액션데이'도 진행 중이다. 회사의 이익을 직원들과 함께 나누고 격려하려는 보상제도로는 본사 회사 주식을 시가보다 낮은 가격으로 구입 지원하는 직원주식매입제도와 성과 연동 인센티브 지원은 물론, 성과가 좋은 직원에게 연1회 가족 동반 해외여행을 보내는 올스타 어워즈(All Star Award) 등을 운영하고 있다. 유홍기 한국애브비 사장은 "우리 청년들에게 양질의 일자리를 제공해 함께 성장하는 기업이 될 수 있도록 노력하고 있다"며 "앞으로도 직원들과의 원활한 소통과 협력을 통해 함께 환자중심의 혁신을 만들어내는 기업이 되도록 앞장 설 것"이라고 말했다.

머크가 2016년 1분기 매출 및 이익이 크게 성장했다고 25일 발표했다. 씨그마알드리치 인수가 중요한 역할을 하면서 사업이 유기적으로 성장했다는 자체 분석이다. 머크 CEO로 부임한 후 첫 분기별 실적을 발표하는 자리에서 스테판 오슈만 회장은 "2016년을 잘 시작했고 수익적으로도 성장했다"며 "씨그마알드리치 합병은 빠르게 진행되고 있으며 부채 감축 목표를 잘 이행하는 중이다. 머크 그룹이 2016년 유기적 성장을 지속할 것으로 예상한다"고 말했다. 헬스케어 분야, 그룹 성장동력으로 자리매김 회사 측에 따르면 머크 그룹의 순매출액은 2016년 1분기에 20.5% 증가해 총 37억 유로가 되었다. 그룹 매출이 4.7% 상승한 데는 헬스케어 및 생명과학 사업 분야의 영업 실적 영향이 컸던 것으로 확인됐다. 매출은 19.8% 상승했으며, 씨그마알드리치 인수가 여기에 크게 기여한 것으로 나타났다. 2015년 11월 인수가 완료된 완료된 이래 처음으로 사업이 전체 분기에 통합됐기 때문이다. 라틴 아메리카 통화로 인해 -0.4%의 통화 역풍을 경험했음에도 1분기 모든 보고 분야에서 유기적으로 성장했고, 특히 북미와 라틴아메리카 지역의 성장이 두드러졌다. 씨그마알드리치 인수로 인한 북미 매출 지분은 26%로 상승했다(2015년 1분기: 20%). 유럽 지역도 그룹 매출의 33%를 차지하는 만큼 머크의 가장 큰 사업 지역으로 꼽히고 있다. 이처럼 헬스케어 및 생명과학 분야의 뛰어난 영업실적과 씨그마알드리치 합병으로 인해 머크 그룹의 주요 성과 지표인 특별 손익 항목이 제외된 EBITDA(pre exceptionals)는 27.0% 증가해 11억 유로에 이르렀다(2015년 1분기 8억 5300만 유로). 그룹 EBIT은 76.8% 상승해 8억 4900만 유로(2015년 1분기 4억8천만 유로)로 증가했다. 그룹 EBIT 실적은 2015년 10월에 발표된 쿠반(Kuvan) 매각으로 인한 약 3억 2500만 유로의 일회성 이익이 포함된 수치다. 머크의 순이익은 올해 첫 3개월 동안 2배 이상 증가해 5억 9100만 유로를 기록했다(2015년 1분기 2억 8200만 유로). 특별 항목이 제외된 주당 순이익(Earnings per share pre exceptionals)은 2016년 1분기에 37.5% 증가해여 1.54 유로에 이르렀다(2015년 1분기 1.12 유로). 현재 머크의 순금융부채는 121억 유로다. 씨그마알드리치 인수로 인해 2015년 말 부채가 크게 상승했었지만 1분기 동안 5억 8100만 유로가 감소된 덕분이다. 과거 주요 인수 때와 마찬가지로 머크는 신속하고 광범위하게 부채를 줄이겠다는 목표를 밝혔다. 2016년 3월 31일 기준 머크 전세계 직원 수는 5만 259명이다. 한편 의료보건 사업 분야는 2016년 1분기에 5.4%라는 매출 성장을 달성했으며, 유럽을 제외한 모든 지역에서 성장세를 보였다. 이러한 매출 성장은 -6.8%라는 마이너스 외환 효과로 인해 상쇄됐고, 바이오마린 제약(BioMarin Pharmaceuticals)으로 쿠반(Kuvan)에 대한 권리를 반환하면서 매출이 1.0% 하락했다. 그 결과 헬스케어 순매출액은 2016년 1분기에 2.4% 감소해 16억 유로로 집계되고 있다((2015년 1분기 17억 유로). 경구 제형의 경쟁 압력 증가에도 불구하고 재발-완화성 다발경화증 치료제 레비프(Rebif)는 2016년 1분기 매출 4220억 유로로 -1.5%의 감소를 보였다(2015년 1분기 4억 3000만 유로). 종양 치료제 얼비툭스(Erbitux)의 매출은 -3.2%의 환율 역풍 속에서도 2억 700만 유로로 3.8% 성장을 기록했다(2015년 1분기 2억 500만 유로). 불임 치료용 재조합 호르몬 고날에프(Gonal-f)로 인해 머크는 1분기 동안 17.0%의 매출 성장을 달성했으며, 마이너스 환율 효과를 포함해 매출이 1억 8700백만 유로로 올랐다(2015년 1분기 1억 6400만 유로). 또한 면역항암제 관련 아벨루맙(Avelumab) 프로그램으로 연구개발 지출이 증가했지만 화이자와 공동 프로모션에 따른 수수료 지불이 종료되면서 헬스케어 사업 분야의 특별 손익 항목이 제외된 EBITDA는 10.3% 증가해 5억 800만 유로가 됐다(2015년 1분기 4억 6100만 유로). 헬스케어 사업 분야의 전략적 제품 이관의 일환으로 머크는 1월 1일자로 인도에서의 비타민 제제 업무를 바이오의학 사업부에서 소비자 보건 사업부로 이관했다. 비타민 제제 업무가 기존 사업에 적합하다고 판단한 것이다. 이관된 사업의 연간 매출액은 약 4500만 유로다. 생명과학, 인수·유기적 성장으로 수익성 증가 2016년 1분기에 생명과학 사업부 매출이 89.3% 상승해 14억 유로(2015년 1분기 7억 3800만 유로)로 증가했다. 모든 지역에서 8.9%의 탄탄한 유기적 성장을 제외하고 씨그마알드리치 인수가 매출을 81.6% 혹은 6억 200만 유로 증가시켰다. 이와 대조적으로 외환 효과는 보고 기간 동안 -1.3%라는 미미한 영향을 끼쳤다. 전체 의약품 가치 사슬을 위한 제품 및 서비스를 판매하는 프로세스 솔루션 사업 분야는 15.9%의 높은 유기적 매출 성장을 달성했다. 임상 및 진단 테스트 실험실과 식품 및 환경 산업을 담당하는 응용 솔루션 분야는 3.6%의 매출 증가를 보였다. 학계 및 제약 연구기관에 초점을 맞추는 연구 솔루션 사업 분야는 2.0% 성장했다. 생명과학 사업 분야의 2016년 1분기 특별 손익 항목이 제외된 EBITDA는 3억 9300만 유로로 전년 동기 대비 2배 이상 성장(2015년 1분기 1억8400만 유로)을 거뒀다. 특별 손익 항목이 제외된 EBITDA 이익률(EBITA margin pre exceptionals)은 28.1%(2015년 1분기 25.0%)로 증가했다. 전반적으로 씨그마알드리치 통합과 더불어 좋은 진전을 보이고 있는 모양새다. 오슈만 CEO는 "11월 인수 완료 이래로 머크 밀리포아(Merck Milipore) 포트폴리오의 약 절반 정도를 씨그마알드리치 전자상거래 미국 플랫폼 및 30%의 유럽 플랫폼에 더했다"고 밝혔다. 기능성 소재 사업부의 OLED 사업도 성장세 기능성 소재 사업부의 1분기 순매출액은 0.9% 성장해 6억 2200만(2015년 1분기 6억 1700만 유로)로 증가했다. 이 수치에는 씨그마알드리치의 SAFC Hitech 사업 합병으로 인한 인수 관련 매출 성장률 2.7%가 포함된다. 유기적으로 매출은 2.4% 하락했다. 이 같은 매출 감소는 디스플레이 산업 고객들의 예상된 재고 조정에서 주로 기인한다는 분석이다. 디스플레이 소재 사업부에서 UB-FFS 등 혁신적 액정 기술이 부분적으로 강한 성장을 보였으나, 이 같은 성장률은 구형 액정 기술의 거래량 감소 및 고객들의 재고 조정을 상쇄시키지 못했다. 그러나 디스플레이 소재 사업부는 시장 선도적 입지를 유지했다. 안료 및 기능성 소재 사업부는 적절한 유기적 성장을 달성했다. 집적 회로 소재 사업부(집적 회로 제조용 소재 및 씨그마알드리치의 SAFC Hitech 사업용 소재 포함된 사업)는 탄탄한 유기적 성장을 달성했다. 기능성 소재 사업 분야에서는 첨단 기술 사업부가 가장 높은 성장률을 보였으며, OLED 소재로 사업을 확장한 것이 크게 기여한 것으로 평가된다. 약 3000만 유로가 투자된 다름스타트에 위치한 신규 OLED 소재 생산부는 초현대적 디스플레이 및 조명용 소재를 제조하기 위해 여름에 인가될 예정이다. 기능성 소재 사업부의 특별 손익 항목이 제외된 EBITDA(pre exceptionals)는 2억 7300만 유로로 전년과 비슷한 수준(2015년 1분기 2억 7700만 유로)에 머물렀다. 머크는 2016년 3월에 발간한 2015년 연례 보고서에서 정성적 전망을 확정, 명시했다. 1분기의 좋은 실적 덕분에 그룹의 2016년 순매출이 14억 8000만~15억 유로까지 성장할 것으로 추정하고 약간의 유기적 매출 성장이 지속될 것이란 예측이다. 씨그마알드리치 인수로 인해 머크는 낮은 두 자리 수 퍼센트 범위에서 순매출액이 포트폴리오와 관련하여 증가할 것으로 기대하고 있다. 다만 라틴 아메리카 통화의 지속적 평가 절하로 인한 마이너스 외환 효과(-3%~-5% 사이로 추정) 때문에 순매출액 증가가 상쇄될 것으로 내다봤다. 그룹 수준에서 특별 손익 항목이 제외된 EBITDA는 2016년에 41~43억 유로, 잉여현금흐름은 31~33억 유로 사이라고 예상했다. 또한 특별 항목이 제외된 주당 순이익(EPS pre exceptionals)은 5.65~6.00 유로로 예상하고 있다.

적절한 치료제가 없어 환자를 그저 지켜봐야만 했던 시절이 있었다. 10여 년 전만 해도 고셔병, 뮤코다당증으로 대표되는 리소좀축적질환의 치료법은 증상을 완화시키는 수준에 머물렀던 게 사실이다. 이제는 달라졌다. ' 알두라자임'이나 ' 엘라프라제' 같은 효소대체요법(ERT)이 개발되면서 뮤코다당증 1형인 후를러증후군이나 2형 헌터증후군도 적절한 치료가 가능해진 것이다. 결핍된 효소를 체내에 직접 주입해 대체해주는 효소대체요법은 질병 진행을 늦추거나 막을 수 있다. 다만 이미 축적된 글리코사미노글리칸(GAG)으로 인해 장기가 손상되면 이전 상태로 회복시키기 어렵다는 한계를 지닌다. 조기발견과 치료가 더욱 중요해진 이유다. 리소좀축적질환 전문가로서 25년간 뮤코다당증 환자들을 치료해 온 캐나다 론 앤드류 클락(Lorne Andrew Clarke) 박사(브리티시 콜럼비아 의과대학)는 "치료제가 있는데도 진단이 늦어져 적절한 치료시기를 놓치는 환자들이 있어 너무 안타깝다"며, "증상 발현부터 진단까지 격차를 최소화 해야 한다. 뮤코다당증 치료는 빠르면 빠를수록 좋다"고 강조했다. - 5월 15일을 '세계 뮤코다당증 인식의 날'로 알고 있는데, 질환에 대한 인지도는 매우 낮은 것 같다. 질환에 대한 소개를 부탁한다. 뮤코다당증은 10만 명당 1명 꼴로 발생할 만큼 매우 희귀한 질환이다. 비단 한국뿐 아니라 미국, 캐나다 등 다른 국가들도 관련 전문가가 부족한 실정인데, 유전질환이라 전 세계적인 발생빈도는 유사하다고 본다. 문제는 누구나 그런 유전자를 가지고 있을 수 있지만 아이를 낳기 전이나 출생 초기에도 외형만으로는 유전 여부를 알기 힘들다는 것이다. 뮤코다당증은 여러 리소좀축적질환 가운데 유전자 이상으로 글리코사미노글리칸(GAG)을 분해하는 효소가 결핍되어 발병한다. GAG는 눈, 뇌, 심장, 간, 비장, 뼈 등 모든 장기에 축적될 수 있으며 축적 속도는 유전자 변이 정도에 따라 달라진다. GAG 축적 부위에 따라 간비대, 비장비대, 심장질환, 관절통증 및 구축, 성장지연 등이 나타나고 뇌에 축적될 경우 지능저하나 발달지체도 발생할 수 있다. 적절한 치료를 받지 못한 중증 환자는 10세 전후에 사망하며, 중증이 아니라도 대부분 4~6세에 운동기능 장애 등으로 인해 삶의 질이 심각하게 저하된다. - 효소대체요법이 리소좀축적질환 치료에 많은 변화를 일으켰다고 보인다. 도입 전후를 비교한다면 어떤가? 리소좀축적질환 분야 전문가들은 70~80년대부터 효소 결핍 문제를 발생시키는 유전자와 그 단백질이 무엇인지 밝혀내는 데 주력해 왔다. 그 과정에서 개발된 것이 결핍된 효소를 몸에 직접 넣어주는 효소대체요법(ERT)이다. 25년 동안 일선 현장에서 환자들을 진료하다보니 ERT 도입 전과 후의 변화들을 체감하고 있다. 예를 들어 적절한 치료제가 개발되지 않았던 시절에는 환아가 질환으로 고통 받다 10살도 안 돼 생을 마감하는 과정을 가족들 곁에서 지켜볼 수 밖에 없었다. 기존 치료제는 증상을 완화시키는 수준에 불과해 대부분의 아이들이 10세 전에 사망했다. 환자 가족들을 지지하는 것 밖에 못했던 시절과 비교하면, 알두라자임, 엘라프라제 같은 치료제가 개발된 이후의 상황은 상당히 달라졌다. 실제 진료를 받으러 오는 환자 중 3명이 대학에 다니고, 결혼을 하기도 한다. 10년 전에는 꿈꾸지 못했던 일이다. 캐나다에서 후를러증후군 치료제 개발 임상연구에 참여했던 환자 중에서는 15년 째 치료를 받으며 잘 살고 있는 환자도 있다. - 이제 치료제가 있으니, 빠르게 진단해 조기에 치료하는 것이 관건이겠다. 조기진단율을 높일 수 있는 방안이 있나? 그렇다. 효소대체요법이 진행을 늦추거나 막아준다 하더라도, 이미 축적된 GAG로 인해 장기가 손상된 경우는 이전 상태로 회복시키기 어렵다. 리소좀축적질환은 진행성 질환이기 때문에 손상 전에 발견해 치료하는 것이 가장 중요하다. 진단 방법 자체는 저렴하고 쉽다. 문제는 뮤코다당증의 초기 증상이 그 나이 때 아이들에게는 워낙 흔한 증상이라 감별해내기 어렵다는 점이다. 워낙 희귀한 질환이라 의사들도 이런 환자를 평생 한 번 이상 만나기 힘든 실정이다. 전문의를 대상으로 초기에 나타나는 증상이 무엇인지 교육하고, 최대한 빨리 뮤코다당증을 진단할 수 있도록 질환에 대한 인식 수준이 높아져야 한다고 생각한다. 근본적으로 교육방식에도 변화가 필요하다. 의대에서 뮤코다당증 등 희귀질환을 가르치는 교과서를 보면 8세 정도 되는 환아의 말기 사진을 보여주지 않나. 그렇게 진행한 상태에서 진단하는 것은 너무 늦다. 1세 전 조기진단하여 치료해야만 한다. 1명의 뮤코다당증 환자라도 놓치지 않기 위해선 적극적인 검사를 통한 조기진단이 중요하다. 소아청소년과 전문의의 경우, 환아가 또래 아이에 비해 이비인후과 질환이나 탈장 등이 자주 발생한다면 뮤코다당증을 의심하고 검사해보길 권한다. 신생아가 태어난 직후 스크리닝 검사를 시행하는 것도 또다른 방법이다. 북미, 유럽뿐 아니라 아시아 여러 국가에서는 뮤코다당증 1형에 해당하는 후를러증후군의 스크리닝 검사를 의무화 하는 안이 검토 또는 적용되는 추세이고, 2형 헌터증후군 스크리닝에 관한 연구는 진행되고 있다. 이러한 스크리닝 검사가 폭넓게 사용되기 전까지는 소아청소년과 전문의들이 질환 가능성을 의심하고 검사를 시도하는 자세가 필요하다. - 효소대체요법에 사용되는 약제 간 차이는 없나? 약을 선택할 때 고려해야 할 사항이 있는지 궁금하다. 현재로서는 선택할 수 있는 치료제 옵션이 많지는 않다. 특정 치료제가 승인되면 유사 약물 개발로 이어지는 게 일반적이지만 희귀질환 분야에서는 흔한 일이 아니다. 의사 입장에서는 치료제를 선택할 때 미국식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA) 등 보건규제기관의 승인을 받은 약제 중 장기적인 안전성과 유효성에 대한 데이터가 모두 다 확보되어 있는지 고려하는 게 필요하겠다. 엘라프라제와 알두라자임 등 현재 치료제는 매우 좋은 효과를 보이고 있지만, 앞으로도 발전의 여지가 많다고 본다. 매주 정맥주사를 맞아야 한다는 점, 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 않는 문제 등이 있기 때문에 투약 방법이나 약물전달체계 개선을 위한 연구가 많이 이뤄지고 있다. 다만 아직 연구 단계기 때문에 차세대 치료제가 보건당국으로부터 안전성과 유효성을 입증받기 전까지는 승인된 약물로 가급적 빠르게 치료를 시작하는 것이 중요하다. 어떤 치료제를 사용하건, 치료 시작이 늦어지면, 약제에 따른 차이는 미미해질 수 있다. 치료제에 대한 고민은 그 다음 문제다. - 국내 의료진에게 제언하고 싶은 것이 있다면? 사고의 전환을 통해 뮤코다당증 환아인지 의심해보고 조기진단과 치료를 하려는 부분이 필요하다는 점을 강조하고 싶다. 전 세계적인 컨소시엄을 형성해 희귀질환자 데이터 레지스트리(registry)를 만드는 작업을 하고 있는데, 여러 전문의들에게 상당히 유용할 것으로 기대하고 있다. 레지스트리를 통해 최다 진단 연령대나 주요 초기 증상 등 많은 정보를 얻을 수 있을 것이다. 전문의들의 개인적 경험과 레지스트리 데이터를 합치면 환아들이 1세부터 어떤 문제를 가지고 있는지 파악이 가능하다. 현재 레지스트리에 뮤코다당증 1형 환자가 2600명, 2형 환자가 2000명 가량 등록돼 있는데, 그 중 중증 환자는 평균 진단 연령이 1세로 6개월 정도부터 증상이 나타나기 시작한 환아들도 있다. 증상 발현부터 진단 시점까지 격차가 6~10개월, 경증인 경우 10년까지도 벌어진다. 격차를 줄여나가야 한다. 치료제가 있는데 치료를 미루거나 진단이 늦어져 치료 시기를 놓치는 것이 안타까운 현실이다.

다산메디켐(대표 류형선)은 류형선 대표가 지난 5월 21일 한국청소년동아리연맹 제 10대 이사장으로 취임했다고 24일 밝혔다. 서울혁신파크미래청 오픈스페이스에서 열린 취임식에는 강병원 국회의원, 이현찬 서울특별시의회 의원을 비롯하여 은평관내 청소년 단체 기관장 및 학교장과 청소년 300여명이 참석해 이사장 취임을 축하했다. 한국청소년동아리연맹은 2001년 창립되어 청소년이 올바른 가치관을 정립하고 자율·능동·창조적 문화 활동을 전개하도록 도와 미래세계의 주인으로 성장할 수 있도록 청소년 동아리 활동을 지원하고 육성하는 역할을 담당하고 있는 비영리법인 청소년 전문단체다. 이날 취임식에는 한국청소년동아리연맹에서 주최로 각종 대회에서 국무총리상과 장관상 등을 수상한 청소년 타악단 F.Kjunior동아리 공연과 도란도란 청소년 합창단의 축하공연으로 채워져 풍성한 볼거리를 제공했다. 강병원 국회의원은 취임식 축사에서 "다산메디켐의 대표이사로써 바쁜 스케줄에도 불구하고 이렇게 대한민국 청소년의 발전을 위해 이사장의 책임을 지려는 모습은 많은 청소년들의 귀감이 될 것이다"고 말했다. 류형선 이사장은 취임사를 통해 "무한한 가능성을 지닌 우리의 아이들이 자유롭게 꿈꾸고 그 꿈을 이루어 나갈 수 있는 환경을 만들어 주고자 미력하나마 열심히 노력하겠다"고 각오를 밝혔다. 한편 다산메디켐은 제제전문 연구개발 기업으로 인류의 건강과 행복한 삶을 위해 필요한 의약품과 정밀화학, 천연물 의약품, 합성기술을 연구하고 생산하는 ODM기업이다. 환아 및 해외아동 지원, 의약품 기부등 사회적 책임을 실천하기 위한 활동도 전개하고 있다.