신약 급여진입의 핵심 관문 중 하나인 심평원 대체약제 선정 기준이 모호해 10~20년 된 약제가 비교 군에 포함되는 등 문제점이 국회에서 제기됐다. 국회 보건복지위원회 소속 새누리당 문정림 의원이 심평원 '신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준'을 확인한 결과 이 같은 문제점이 결과적으로 신약 가치를 떨어뜨릴 수 있다는 것이다. 신약이 건강보험 적용을 받기 위해서는 심평원에서 대체약과 효과 대비 비용에 대한 평가를 거쳐야 한다. 대체약은 기존에 판매되고 있는 의약품 중 신약 도입 시 대체될 수 있는 의약품을 말한다. 문 의원이 심평원 '신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준'을 확인해보니, 기준 자체가 명확하지 않고 폭넓게 설정돼 있는 등 문제가 발견됐다. 구체적으로 살펴보면, 지난 2006년도에 선별등재제도(Positive List system)가 시행되면서 '등재 후 15년이 지난 제품은 제외한다'는 규정이 삭제된 바 있고, 그 다음으로 2009년 12월 '신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준'이 개정되면서 '시장상황을 고려해 일정 점유율(누적 80% 가량)을 차지하는 약제를 대체약제로 최종 선정'하도록 한 규정도 빠졌다. 게다가 심평원은 올해 들어 해당 기준을 다시 개정해 '임상적으로 치료적 위치가 동등한 약제'가 아닌 '해당 적응증에 현재 사용되고 있는 약제(치료법 포함)'이면 모두 대체약제로 선정할 수 있는 근거를 마련하는 등 대체약제 선정 기준을 계속 확대해 왔다. 실제로 문정림 의원이 심평원으로부터 제출받은 자료 중 2012년에서 2014년 상반기까지 건강보험 적용을 받지 못한 약제에 대체약제로 사용된 약제들을 분류해 분석한 결과, 대체약제 중 등재 후 10년 이상 된 약품의 비율은 무려 80%나 됐다. 15년 이상 약제도 46.2%를 차지하고 있으며, 등재 후 20년 이상 된 약제도 27.7%에 달했다. 이에 대해 문 의원은 "심평원에서 과거에는 동일·유사 의약품(대체약) 선정 시 15년이 지난 제품을 제외한 바 있고, 일본에서도 15년 이상 된 약은 대체약에서 제외하고 있다"고 지적하면서 "과거 규정과 외국의 사례를 면밀히 검토해 기준을 합리적으로 수정할 필요가 있다"고 지적했다. 특히 시장점유율 누적 80%수준의 의약품들을 대체약제로 선정하도록 했던 규정이 삭제된 이후, 점유율과 상관없이 어떤 약제라도 대체약제로 활용될 수 있게 된 현 상황에 대한 우려에 대해 문 의원은 "최근 등재 순으로 일정 시장점유을 반영해 대체약제를 선정하는 것이 합리적 대안이 될 수 있는지 검토하라"고 주문했다. 이 밖에도 현행 신약 약가평가 과정의 문제점도 도마 위에 올랐다. 심평원은 제약사가 대체약제 선정에 대해 이의를 제기할 경우, 대체약제와 해당 신약의 임상을 진행한 자료 또는 각각 의약품들의 임상자료에서 공통된 평가지표를 비교한 자료를 통해 비용효과성 등을 입증하도록 하고 있다. 여기서 비교자료 미제출 시에는 심평원이 신약의 진보성(편의성·효과·부작용 등 개선)을 고려하지 않고 단순 투약비용(가격)만 비교하고 있다는 문제로 드러났다. 즉, 도입 후 수십년이 지난 약은 새롭게 개발된 의약품과 임상시험 평가기준이 달라 비용효과를 비교하는 것 자체가 불가능한 경우가 발생하는데, 최소 2년의 시간과 수십억의 비용을 들여 해당 신약과 대체약 간의 임상을 진행해야 하는 문제로 신약의 도입을 포기하게 되면, 결국 신약에 대한 환자의 접근성이 훼손되는 결과로 이어지게 된다는 것이다. 문 의원은 "심평원이 신약에 대해 기존의 약이나 치료방법과 비교해 비용-효과를 분석·평가하는 것은 한정된 건강보험재정의 합리적 지출을 위해 매우 필요하다"고 전제하면서 "다만 제도를 운영하는 과정에서 불합리한 측면이 있다면 바로잡고 개선하도록 노력해야 한다"고 촉구했다. 이어 그는 "블록버스터급 신약 개발 성공 시 대규모 국부를 창출할 수 있으며, 이를 위해 국내 제약기업이 과감히 R&D에 투자할 수 있도록 규제 일변도의 정책에서 벗어나 범정부 차원의 지원을 아끼지 말아야 한다"며 심평원의 규제 개혁 노력을 촉구했다.