내달 1일부터 혈장검체를 이용한 EGFR 유전자 돌연변이 검사로 'T790M 변이' 양성이 확인된 비소세포폐암 환자의 경우, 타그리소(오시머티닙)와 올리타(올무티닙)를 급여로 복용할 수 있게 된다.다만 올리타의 경우 최근 한미약품이 개발과 시판을 중단하면서 현재까지 복용하고 있는 환자들에게 적용될 것으로 보인다.건강보험심사평가원은 최근 타그리소와 올리타에 대한 급여기준 관련 공고해설과 질의응답을 변경했다.지금까지 급여 인정 대상에서 T790M 변이 양성을 확인하기 위한 검사로 조직검사만 인정됐으나, 내달 1일부터 혈장검체를 이용한 EGFR 유전자 돌연변이 검사가 추가로 급여기준에 들어오게 된다.앞서 복지부는 25일까지 사람유전자 분석자유전검사-나583 비유전성 유전자 검사의 비유전성 유전자 검사 항목별 유전자 종류 중 종합효소연쇄반응-교잡반응에 급여 인정되고 있는 'EGFR Gene'에 '표적치료제 선별 목적에도 소정점수 산정' 문구가 추가하는 고시를 개정하고 의견 조회를 마쳤다.심평원은 "5월 1일부터 새로운 급여기준이 시행되면서 기존 조직검사 외 추가적으로 혈장검체 검사 결과 돌연변이가 확인된 환자도 타그리소 급여 대상이 된다"고 했다.또한 혈장검체를 이용한 EGFR 유전자 돌연변이 검사 등재 전 비급여로 해당 검사를 받아 T790M 변이 양성이 확인된 환자들도 내달 1일부터 급여를 인정받을 수 있다.인정횟수는 1차 항암제 치료 전, 1차 EGFR-TKI(Tyrosine kinase inhibitors) 치료 중 약제변경을 위해 T790M 돌연변이 확인 검사가 필요한 경우 각각 1회다.

암젠코리아의 급성백혈병치료제 '블린사이토주(블리나투모맙)'가 소아 급여확대 첫 관문인 심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다.심평원은 26일 약평위를 열고 블린사이토 급여기준을 소아 급성림프모구성백혈병(ALL, Acute Lymphoblastic Leukemia) 환자까지 확대하기 위한 적정성 여부를 논의했다. 제약사가 급여기준 확대를 신청한 지 11개월 만이다.블린사이토는 소아 급여기준 확대 절차를 밟으면서, 성인 ALL과 마찬가지로 경제성평가 면제 특례제도를 적용 받게 된다.심평원 관계자는 "이번 약평위에서 소아 급여기준 확대에 경평면제를 적용할 수 있는지에 대한 논의가 있었다"며 "약평위원들이 경평면제 대상이라고 의사결정을 했다"고 밝혔다.경평면제 약제는 보건복지부장관의 명령에 따라 건강보험공단에서 60일 간 약가협상을 진행하게 된다. 이 자리에서 예상 사용량을 고려해 약가인하는 불가피해 보인다.한편 현재 재발 또는 불응한 소아 급성림프구성 백혈병 환자는 2차 투약단계에서 이다루비신, 시클로포스파미드, 빈크리스틴, 덱사메타손 등의 항암제를 병용해서 치료를 받고 있다.3차에서는 에볼트라를 투약할 수 있지만, 근거생산조건부 RSA약제로 사용이 제한적인 만큼 소아 ALL 환자에게 블린사이토 급여가 절실한 상태였다.

한국애브비의 C형간염 치료제 마비렛정과 한국에자이 비호지킨림프종·여포형림프종·만성림프구성백혈병·다발골수종 치료제 심벤다주가 급여 첫 관문을 통과했다.건강보험심사평가원은 26일 열린 2018년 제6차 약제급여평가위원회(이하 약평위) 평가 결과를 공개했다. 이번에는 3개 제약사 13개 품목이 안건으로 급여 적정성과 조건부 비급여 등의 판정을 받았다.27일 약평위 결과를 보면 마비렛과 심벤다 25·100mg은 급여 적정성을 인정받았다.한국유비씨제약 A형 혈우병 치료제 엘록테이트주 250·500·1000·2000·3000IU와 B형 혈우병 치료제 알프로릭스주 250·500·1000·2000·3000IU는 조건부 비급여 판정이 났다.조건부 비급여는 임상적 유용성은 있으나 신청 가격이 고가로 비급여로 평가된 것을 의미한다. 급여 적정성이 있다고 평가된 금액 이하를 제약사가 수용하면 급여 전환이 가능하다.

아스텔라스의 거세저항성 전립선암치료제 엑스탄디에 대한 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement) 재계약 여부에 대한 판정이 미뤄졌다.RSA 계약 해지 시 한국에서 철수할 수 밖에 없다는 해당제약사의 읍소에 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 위원들이 엑스탄디로 치료를 받고 있는 800여명의 환자들을 위해 한번 더 기준을 검토하기로 했다.심평원 26일 오후 3시 약평위를 열고 오는 10월 31일 RSA 계약이 종료되는 엑스탄디에 대한 재계약 수용 여부에 대한 논의를 진행했다.엑스탄디는 2014년 11월 '대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 항암제, 희귀질환치료제로서 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 경우'에 해당해 환급형 RSA로 급여목록에 등재됐다.하지만 4년 계약 만료 시점을 앞두고 경쟁 약물인 자이티가와 제브타나가 내달 1 일 급여등재가 예정돼 있어 엑스탄디에 대한 RSA 재계약 여부가 불투명해졌다.앞서 올해 초 RSA 2호 약물이었던 세엘진의 다발성 골수종 치료제 레블리미드와 일동제약의 특발성 폐섬유증 치료제 피레스파는 제네릭이 등재되면서 계약이 종료되기도 했다.심평원 관계자는 "아스텔라스 한국법인이 RSA 계약이 해지되고 약가가 인하되면 철수 하겠다는 의지를 밝히고 있어 상황이 어렵다"며 "이번 약평위의 경우 위원들을 전문 진료과 의사들을 대거 참여토록 해서 다양한 견해를 들었고, 조금 더 기준을 검토하고 다시 약평위에 상정하자는 결론이 났다"고 했다.RSA 적용 대상으로 규정하고 있는 '치료적 위치가 동등한'을 벗길 수 있도록 엑스탄디에서 새로운 적응증을 허가 받거나, '기타 약평위가 질환의 중증도, 사회적 영향, 기타 보건의료에 미치는 영향 등을 고려해 부가조건에 대한 합의가 필요하다고 평가하는 경우'에 엑스탄디가 부합할 수 있는지에 대해 충분히 검토할 시간을 갖겠다는 것이다.그는 "하지만 적응증 추가 개념의 경우, RSA 계약이 유지되는 상태에서 기준이 확대되는 부분이기 때문에 재계약을 할 수 있는 조건이 될 수 있을지 고민이 필요하다"며 "RSA 제도가 들어오고 재계약이 진행되면서 RSA에 대한 두 번째 논의가 시작됐다고 볼 수 있다. 이번에 규정을 제대로 해야 다음 재계약 논의가 원활해 지는 만큼, 기준을 명확히 해보자는 차원에서 재평가를 하기로 했다"고 언급했다.약제결정절차를 보면 약평위에서 평가 결과에 대한 이견이 제출될 경우 재평가를 거쳐 120일이내 다시 안건을 상정할 수 있다. 엑스탄디의 경우 당장 다음달 약평위가 아닌, 충분한 시간을 가지고 재검토가 진행한 이후 재평가를 진행하게 된다.

[진단] 약제사례로 본 2018 보험정책 이슈(3)-다잘렉스기대여명이 최대 5개월에 불과한 말기 혈액암치료에 유일한 신약이 심사평가원 급여평가 첫 관문을 넘지 못해 우려를 낳고 있다.이는 관련 위원회가 단일군 2상 임상시험 결과의 유용성을 인정하지 않은 탓인데, 다른 신약들이 유사한 허가조건에서 급여 등재된 점을 감안하면 평가의 일관성이 없다는 주장도 제기된다.포말리스트(포말리도마이드)라는 약제로도 치료에 실패한 다발골수종 4차치료제인 한국얀센의 다잘렉스주(다라투무맙)에 대한 이야기다.◆'SOS' 약제로 국내 상륙=다잘렉스주는 지난해 11월2일 '프로테아좀억제제와 면역조절제제를 포함해 적어도 세 가지 약제로 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 환자'에게 사용하도록 시판 허가됐다. 국내에는 이 보다 1년 가량 앞선 2016년 말부터 환자에게 투약돼왔다.식약처는 생명이 위급하거나 대체수단이 없는 응급환자에게 치료기회를 부여하기 위해 국내 미허가 약제를 인도적 차원에서 환자 치료목적으로 사용할 수 있도록 허용하고 있다. 바로 응급상황사용승인제도인데, 다잘렉스주는 이 제도를 통해 들어온 이른바 'SOS' 약제다.실제 다잘렉스주는 3가지의 기존 치료요법에 반응이 없거나 치료 효과를 얻지 못한 '삼중 불응성 다발골수종' 환자에게 투여된다. 다발골수종은 비호지킨림프종 다음으로 흔한 혈액암으로 알려져 있는 데, 전체 암 발생비율의 약 1%, 암 사망 비율의 약 2%를 점유한다. 국내에서는 6500여명의 환자가 이 질환으로 치료를 받고 있다.치료상의 어려움은 이 질환의 특성에서 기인한다. 다발골수종은 다양한 성질을 가진 혈액암이어서 치료제에 대한 무반응이나 재발이 계속된다. 완치개념 없이 신약이 나오면 질환 악화를 억제하다가 무반응이나 재발 상태가 되면 다시 진행되는 일이 반복된다. 다발골수종치료 신약이 최근 몇년 새 잇따라 등재됐지만 현재 허가된 약제 중에서는 가장 마지막에 쓰는 4차 치료제 다잘렉스주라는 신약이 또 시급히 등재돼야 하는 것도 이런 이유 때문이다.한국의 경우 다발골수종 환자의 약 15%(900여명)가 다잘렉스주의 잠재적 투약대상으로 알려지고 있다. 무엇보다 '삼중 불응성 다발골수종'은 기대여명이 3.1~5.1개월로 짧아 해당 환자 입장에게는 필수적인 옵션이다.하지만 최근에 나온 항암제나 희귀질환치료제와 마찬가지로 다잘렉스도 한달 투약비용이 2400만원에 달하는 고가여서 경제적 부담에서 자유롭지 못한 환자들에게 급여등재는 촌각을 다툴만큼 시급하다. 환자들이 급여지연에 속이 타는 것도 이런 까닭이다.◆◆경평면제, 무늬뿐인 구원투수?=앞서 다잘렉스주는 삼중 불응성 환자를 포함한 재발·불응성 다발골수종 환자 대상 2상 임상연구가 발표됐는데, 최소 3가지 약제에 불응환자의 전체 반응률(ORR)은 28.6%로 전체 환자군 29.7%와 유사한 수준으로 나타났다.다발골수종 임상현장 데이터와 다잘렉스 단독요법 데이터 분석 연구에서는 생존률 중앙값이 17.5개월로 대조군 5.1개월에 비해 1년 이상 개선된 효과를 보였다. 내약성과 안전성은 모두 양호했다. 회사 측은 "그동안 완료된 임상시험에서 단독요법으로 치료받은 환자 4%가 부작용으로 인해 치료를 중단했고, 주입관련 반응(IRR)으로 인한 중단비율은 제로였다"고 설명했다.이런 연구결과가 있어도 다잘렉스주가 경제성평가를 통해 일반 등재 절차를 밟는데는 한계가 많다. 경제성평가를 수행할만한 충분한 자료가 아직 확보돼 있지 않은데다가, 직접 비교할 대체치료제나 치료법이 없는 약제는 경평 자체가 거의 불가능하다. 이 때문에 회사 측은 경평면제 제도를 통해 급여 등재를 시도하고 있는 데 1차 관문에서 발목이 잡혀있는 상태다.해당 게이트키퍼는 중증질환심의위원회(암질환심의위원회)다. 이 위원회는 항암제 등의 임상적 유용성을 검토하고 그 결과를 토대로 급여기준을 설정하는 역할을 담당한다. 이 위원회는 다잘렉스주가 국내 공식 허가 되기전인 2017년 8월 첫 심의 때는 단일군 임상자료로는 임상적 근거가 부족하고, 현재 해외에서 진행 중인 병용요법 임상결과가 기대된다는 이유로 수용하지 않았다.올해 1월에도 다발골수종연구회가 응급상황사용승인 연구 내부 결과를 제출했는데 역시 임상근거 부족(공식발표 자료가 아님)을 이유로 들어 받아들이지 않았다. 여기에는 이 연구결과가 공식적으로 발표된 게 아니라는 게 결정적인 영향을 미친 것으로 알려지고 있는데, 해당 등록연구결과는 다음달 중 대한내과학회지에 발표될 예정이다.이 위원회의 결정은 그러나 몇 가지 점에서 논란소지를 제공한다. 먼저 생존을 위협할 정도로 심각한 질환에 사용되는 신약인데, 다른 대체치료제나 대체요법이 없어서 경제성평가를 면제하면서까지 특례를 적용해 신속 등재하도록 한 경평면제제도의 취지를 무색케 한다.데일리팜은 심사평가원이 운영중인 경평면제 기준을 토대로 다잘렉스주가 이 기준에 부합하는 지 살펴봤다. 경평면제로 등재절차를 밟으려면 3가지 요건을 모두 충족해야 한다. 첫번째는 대체가능한 다른 치료법(약제포함)이 없거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 약제여야 한다.두번째는 대조군 없이 신청품 단일군 임상자료로 식약처 허가를 받았거나 대조군이 있는 2상 임상으로 3상 조건부 없이 허가를 받은 약제, 대상환자가 소수여서 근거생산이 곤란하다고 위원회에서 인정한 약제 중 하나를 충족해야 한다. 세번째는 A7 국가 중 3개국 이상에서 등재돼 있어야 한다는 조건이다.다잘렉스주는 이 가운데 항암제로 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 경우, 대조군 없이 신청품 단일군 임상자료로 식약처 허가를 받은 경우, A7 3개국 이상 등재 등 3가지 요건을 모두 만족하고 있다.이는 다잘렉스주 급여등재가 시급하다는 점을 방증한다. 혈액종양내과 전문의들로 구성된 다발골수종연구회가 임상적 유용성을 인정하면서 신속 등재를 요청하는 청원서 등을 복지부와 심사평가원에 제출한 것도 임상전문가들이 치료효과에 기대해 다잘렉스주를 중요한 옵션으로 보고 있다는 걸 강변하고 있다.◆다른 약은 되고, 다잘렉스주는 안된다?=석연치 않은 부분은 일관성이다. 위원회는 대조군 없는 단일군 임상자료의 유용성을 문제삼은 것으로 알려져 있다. 하지만 2상 단일군 임상으로 허가된 다른 약제들이 경평면제 트랙을 밟아 등재된 사례를 찾는 건 어렵지 않다. 외투세포림프종치료제 임브루비카캡슐, 호지킨림프종치료제 심벤다주, ALK 양성 국소 진행성 비소세포폐암치료제 자이카디아캡슐, 급성림프모구백혈병치료제 블린사이토주, 호지킨림프종 치료제 애드세트리스주 등이 해당된다.약제별로 데이터상의 격차는 일부 존재할 수 있지만 이들 약제 사례를 보면 단일군 임상자료 자체가 유용성을 인정받는 데 결격사유가 될 이유는 없어 보인다. 더구나 아직 허가도 되지 않은 적응증, 진행중인 임상결과에 대한 장래의 기대를 언급하면서 브레이크를 건 것도 이해하기 어려운 대목이다.◆환자 지원프로그램=다잘렉스주는 응급상황사용승인을 통해 그동안 16명이 투약받은 것으로 전해진다. 또 허가 뒤에는 경제적으로 어려운 환자를 대상으로 올해 2월부터 지원프로그램이 가동되고 있다. 하지만 회사 측은 이 프로그램을 계속 지속할 수 없어서 발을 구르고 있는 실정이다.회사 측은 최근 다발골수종 등록임상연구(Registry 빅데이터)를 가지고 과거 대조군과 비교해 우월성을 입증한 자료를 심사평가원에 추가 제출했다.회사 측은 "포말리스트 이후 예후가 안좋은 환자에게 생존기간(OS)를 20개월 이상 연장시켰고, 반응이 있는 환자의 경우 연장효과가 36개월이 넘는다"며 "이미 단일군 임상시험으로 경평면제로 등재된 다른 약제에 비해 유용성이 부족하다고 볼 수 없다. 임상현장의 요구를 감안해 신속히 재부의되길 바란다"고 했다.

국민건강보험공단이 최근 5년 간 진행한 약가협상 합의율은 95.6%에 달했다. 평균 약가협상 기간은 58일로, 60일 협상기간을 준수하고 있었다.26일 건보공단 보험급여실이 공개한 '최근 5년 간 약가협상 현황'을 살펴보면, 2013년 이후 현재까지 697개 품목(426개 성분)이 약가협상에 들어왔다. 이 중 666품목(400개 성분)은 협상이 완료됐으며, 31품목(26개 성분)은 결렬됐다.최근 5년간 약가협상 현황건보공단 약가협상부와 약가사후관리부는 신약, 위험분담약제(RSA) 재계약, 예상 청구금액, 사용범위 확대, 사용량-약가 연동 등 6개 품목에 대해 협상을 담당하고 있다.특히 지난해는 15개 약제를 RSA로 협상을 완료하면서 급여필요성이 높은 면역항암제, 말기유방암치료제, 비소세포폐암 치료제 등을 다수 급여 등재 목록에 올렸다.의약품의 환자 치료접근성 강화를 위해 현재까지 RSA로 체결된 약제는 총 30개다.한편 건보공단은 2007년부터 약제비 적정화 방안의 일환으로 약가협상을 담당하고 있으며, 현재까지 총 1377품목의 약가협상을 진행해 1255품목(합의율 91.1%)에서 합의를 이뤘다. 신약과 사용량-약가 연동 품목 차지 비율을 보면, 각각 453품목(32.9%), 629품목(45.7%)을 보인다.

건강보험심사평가원 심사평가연구소장에 허윤정(49) 아주대 교수가 임명됐다.심평원은 26일 그동안 공석이었던 연구소장에 대한 공모를 거쳐 허 교수를 최종 낙점했다고 밝혔다.내달 2일부터 3년 간 임기를 수행하는 허 신임 연구소장은 1969년 서울 출생으로 고려대 사회학과와 동 대학원(사회복지학)을 졸업했고, 아주대학교보건대학원 교수, 국정기획자문위원회 사회분과위원회 전문위원 등을 역임했다.허 신임 연구소장은 2일 원주 본원에서 취임식을 갖고 본격적으로 업무를 시작할 예정이다.