킴리아 등장 이후 미국·유럽서 'CAR-T' 개발 러시

• T수용체 관련 면역요법 분야 13개사 30여 품목 임상시험 중

노바티스가 지난 2017년 8월 세계 최초로 CAR-T 치료제 '킴리아'를 출시한 이후 미국과 유럽의 바이오제약 기업이 앞다퉈 CAR-T 치료제 개발에 나서는 모습이다.

CAR-T는 키메릭항원수용체 T세포(Chimeric antigen receptor-T cell)의 줄임말이다. 암환자의 T세포를 추출한 뒤, 암세포에 특이적인 키메릭수용체(CAR)를 발현시키고, 환자에게 재주입하는 기술이다. 정상세포의 손상은 최소화하면서 치료효과는 극대화해 '차세대 암치료제'로 불린다.

한국바이오의약품협회에 따르면 지난해 5월 기준 CAR-T 및 T세포 수용체 관련 면역요법 분야 연구개발 기업으로 확인된 곳만 13개사, 30여 품목에 이른다. 주요 업체와 후보물질을 소개한다.

◆블루버드 바이오(미국) = 미국의 생명공학기업 블루버드 바이오(Bluebird Bio)는 유전자 치료요법 및 면역항암요법을 개발하고 있다.

'bb-2121'이라 불리는 CAR-T 치료제가 다발성골수종과 부신각화증을 적응증으로 임상 1/2상을 진행 중이다.

'렌티글로빈(LentiGlobin)'이란 이름의 치료제는 출시를 눈앞에 두고 있다. 지난해 10월 임상 3상 단계에서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의약치료제 지정을 받았다.

◆셀레틱스(프랑스) = 프랑스의 셀레틱스(celletics)는 CAR-T세포 유전자 편집에 의한 차세대 면역요법의 개발이 한창이다.

UCART19, UCART123, UCART22 등 세 가지 물질에 대한 임상시험이 동시에 진행되는 상황이다.

'UCART19'의 경우 급성림프구성백혈병을 적응증으로, 'UCART123'은 급성골수성백혈병과 희귀혈액암인 BPDCN(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm)을 적응증으로 각각 임상 1상이 진행 중이다. 'UCART22'은 전임상 단계다. B세포 급성림프구성백혈병이 적응증이다.

◆셀메디카(영국) = 영국에 본사를 두고 있는 셀메디카(Cell Medica)는 CAR-T세포 및 T세포 수용체에 의한 면역요법을 개발하고 있다.

'CMD-003'이란 물질은 호지킨림프종을 적응증으로 임상 2상이 진행 중이다. 'CMD-602'는 급성림프구성백혈졍과 비소세포폐암을 적응증으로 임상 1상 연구가 한창이다.

'CMD-501'은 신경모세포종과 비소세포폐암이 적응증이다. 현재 1/2상 단계다.

◆셀야드(벨기에) = 벨기에의 생명공학기업 셀야드(Celyad) 역시 CAR-T세포를 기반으로 한 면역항암요법의 개발이 진행 중이다. 'CYAD-01'이란 물질이 여러 암종을 적응상으로 1/2상을 진행한다.

◆다이나백스(미국) = 미국 캘리포니아에 본사를 두고 있는 다이나백스(Dynavax)사는 TLR(Toll-Like Receptor, Toll유사수용체) 생물학을 기반으로 한 면역요법을 개발한다고 밝혔다.

'SD-101'이라고 이름 붙은 물질과 인터루킨10 억제제(IL-10A)의 병용으로 다중 악성종양 치료제를 개발 중이다. 임상 1상 단계다.

마찬가지로 SD-101에 PD-1 억제제를 병용하는 방식으로 악성흑색종, 두경부편평세포암에 대한 1/2상 임상시험을 진행하고 있다.

◆젠사이트(프랑스) = 젠사이트(GenSignt)는 프랑스계 생명공학기업이다. 중증의 퇴행성 망막신경질환에 새로운 유전자 치료제를 개발하는 중이다.

레버씨시신경위축증(LHON)이란 희귀 망막신경질환을 치료하는 물질인 'GS010'은 임상 3상 시험이 진행하고 있다. ‘GS030’은 망막생소변성증에 대한 전임상시험 단계다.

◆메디진AG(독일) = 메디진AG(MediGene AG)는 T세포 수용체 기술을 이용해 급성골수성백혈병의 예방백신(DC Vaccine)을 개발 중이다. 현재 임상 2상 단계로 전해진다.

‘MGD1011’이란 물질 역시 급성골수성백혈병과 골수이형성증후군을 적응증으로 전임상단계 연구가 한창이다.

◆토카젠(미국) = 토카젠(Tocagen)은 유전자 치료기술로 다양한 면역질환과 암 치료제를 개발하고 있다.

악성신경교종 치료 물질로 'Toca5'는 개발 막바지 단계다. 재발성악성신경교종을 적응증으로 임상 3상이 진행 중이다. 'Toca7'은 재발성이 아닌 신규 진단된 악성신경교종을 적응증으로 임상 1상 연구가 한창인 상황이다.

기대를 모으는 건 'Toca6'다. 신장암·대장암·악성흑색종·췌장암·폐암·유방암 등 다양한 전이성 고형암을 적응증으로 임상 1상 시험을 진행하고 있다.

◆트랜스진(프랑스) = 프랑스의 트랜스진(TransGene)은 암·감염질환에 표적 면역요법의 개발에 착수했다.

'TG4010'은 비소세포폐암 치료제로 임상 1/2상을, 'TG4001'은 HPV 양성 암에 대한 치료용 백신으로 임상 2상을 각각 진행 중이다.