헬릭스미스 "9월말 핵심 3상 성패 공개...빅딜 기대"

• 11월 VM202-DPN 최종보고서(CSR) 완성 후 FDA 제출
• 블라인드 기준 VM202-DPN 10명 이상 통증 프리 관찰
• 판매 로열티 25% 이상 제시 기업 등과 라이선스 아웃(LO) 계획

헬릭스미스가 오는 9월말 당뇨병성신경병증(VM202-DPN) 임상 3상 성패를 알수 있는 '탑라인' 결과를 발표한다. DPN은 헬릭스미스 핵심 파이프라인이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 3상 데이터를 토대로 빅딜을 기대한다고 밝혔다. 김 대표는 뚜껑을 열어봐야 알 수 있는 블라인드상 데이터지만 통증이 완전히 없어진 환자가 적어도 10명은 넘는다고 힌트를 줬다. 헬릭스미스는 22일 종가(20만7000원) 기준 시가총액이 3조3029억원인 코스닥 4위 바이오벤처다.

헬릭스미스 IR에 400명이 넘는 주주 등이 몰렸다.

헬릭스미스는 22일 기업설명회(IR)를 열고 주요 사업과 임상 진행 현황에 대해 설명하는 자리를 가졌다. 현장에는 400명이 넘는 주주 등이 참석했다.

관심은 3상 막바지에 있는 VM202-DPN에 쏠렸다.

김 대표에 따르면, DPN 3상은 이달말 종료된다. 이후 9월 2~6일 환자와 관련된 모든 숫자와 정보가 '동결'되는 데이터베이스를 락킹이 이뤄진다. 락 이후에는 변경이 불가능하다.

9월 23~27일 사이 탑라인 데이터를 정리하고 3상 성패 여부를 대중에 공개한다. 임상 성패는 1차 평가지표(Primary endpoint)를 달성해야 성공으로 본다. 2차 평가지표(secondary)가 아무리 우수하게 나와도 1차 목표에 도달하지 못하면 실패로 간주한다.

최종보고서(CSR)는 11월 18~22일 정도에 완성된다. 임상 3상 관련 모든 자료를 포괄하는 TMF(trial master file) 완성은 12월 16~20일 사이에 이뤄지고 내년 1분기 FDA에 미팅을 갖고 4분기 생물의약품 허가신청(BLA)을 신청한다.

블라인드상 DPN 3상 결과.

김 대표는 이날 3상 결과에 대한 힌트를 줬다. 블라인드 결과로 어떤게 위약인지 DPN인지는 모르지만 통증이 완전히 없어진 사람이 10명 이상 100명 이하라고 말했다.

DPN 3상 디자인은 목표 피험자수 477명의 PDPN(Painful-DPN) 관찰이다. 318명은 VM202, 159명은 위약을 투약한다. 추적 관찰 기간은 9개월이다. 9개월 스터디를 마친 환자는 433명이다.

김 대표는 "블라인드상 통증 프리 환자가 나왔다. 10명도 안되는 숫자같고 말하는지는 않는다. 10명은 넘고 100명 사이라고 보면 된다"며 "임상 디자인대로 주사를 한 번 더 하니까 좋은 결과가 나왔다는 것은 관찰됐다"고 강조했다. 헬릭스미스 입장에서는 DPN군에서 통증 프리 환자가 많이 나오는 것이 베스트 시나리오다.

김선영 대표.

헬릭스미스는 라이선스 아웃(LO)에 대해서는 '회사가 원하는 조건을 만족하는' 빅딜을 기다리고 있다고 밝혔다.

김 대표는 "현재 3상 결과 도출 막바지 단계로 헬릭스미스나 글로벌 파트너나 결과를 보고 협상을 하면 된다"며 "가치를 올린 상태로 LO를 한다는 계획이지만 회사가 생각하는 좋은 조건(빅딜)이 나오면 언제든 가능하다"고 말했다.

나한익 헬릭스미스 이사(CFO)는 "회사는 계약금 등 보다는 판매 로열티가 25% 정도 수준을 제시하는 글로벌제약사와 LO 협상을 하려고 한다"며 "계약금, 마일스톤보다는 판매 로열티가 중요하다고 생각한다"고 말했다.