[데일리팜=천승현 기자] 한미약품이 국내 최대 기관투자자 국민연금기금의 이사 선임 반대에 부딪혔다. 국민연금은 한미약품의 새로운 이사 선임 후보 4명 중 3명에 반대표를 던졌다. 국민연금이 지난 2019년 이후 한미약품그룹의 주주총회 안건에 대해 번번이 적극적인 반대 의견을 개진하는 상황이다. 국민연금은 지난 3월 한미사이언스의 경영권분쟁에서 기존 이사회 측 손을 들어줬지만 고배를 든 이후 지분율을 큰 폭으로 줄였다.한미약품 본사 전경17일 국민연금기금운용본부에 따르면 국민연금은 오는 18일 열리는 한미약품 임시주주총회에서 이사 선임 안건 4건 중 3건에 대해 반대표를 행사했다. 국민연금은 지난 1분기 말 기준 한미약품의 지분 10.5%를 보유한 2대주주다. 한미약품은 최대주주 한미사이언스가 41.4%의 지분을 보유 중이다.한미약품은 임시 주총에서 임종윤 한미사이언스 사장과 임종훈 한미사이언스 사장의 사내이사 선임, 신동국 한양정밀 대표 기타비상무이사 선임, 남병호 헤링스 대표 사외이사 선임 안건을 의결한다. 지난 3월 한미사이언스의 경영권 분쟁에서 승리한 임종윤 사장 측의 인사들이 경영진에 입성하는 모습이다.국민연금은 임종훈 사장 이사 선임 안건에 대해서만 찬성했다. 국민연금은 임종윤 사장에 대해 “이사회 참석률이 직전 임기 동안 75% 미만이었던 자에 해당한다”며 반대 이유를 표명했다.국민연금은 신동국 기타비상무이사 후보에 대해 ‘과도한 겸임으로 충실의무 수행이 어려운 자에 해당’이라는 반대 이유를 제시했다. 남병호 사외이사 후보에 대해 회사와의 이해관계로 인해 사외이사로서 독립성이 훼손된다고 판단되는 자에 해당’한다는 이유로 반대표를 행사했다.국민연금이 지난 3월 한미사이언스의 경영권 분쟁 당시 임종윤·종훈 사장 형제 측의 주주제안에 모두 반대표를 행사한 데 이어 한미약품의 새 경영진 구성에 대해서도 반대 입장을 표명한 셈이다.앞서 지난 3월 한미사이언스의 정기 주총에서 국민연금은 기존 이사회 측이 추천한 이사 6명에 대해 찬성했다.국민연금은 "이사회 안이 장기적인 주주가치 제고에 더 부합한다고 판단해 사내이사 임주현·이우현 각 선임의 건, 기타비상무이사 최인영 선임의 건, 사외이사 박경진·서정모·김하일 각 선임의 건과 감사위원 박경진·서정모 각 선임의 건에 '찬성'한다“는 입장을 냈다. 국민연금은 임종윤 사장 측이 주주제안으로 추천된 후보 5명에 대해 모두 반대표를 행사했다. 주총에서 표 대결 결과 임종윤 사장 측이 근소한 차이로 승리했지만 국민연금의 표심에 따라 박빙의 승부가 전개됐다.국민연금은 지난 2018년 7월 수탁자책임에 관한 원칙(스튜어드십코드)의 시행을 결정한 이후 한미약품과 한미사이언스의 주총 안건에 대해 번번이 반대표를 행사했다. 스튜어드십코드란 연기금 등 기관투자자가 자금 주인인 국민의 이익을 위해, 주주활동 등 수탁자 책임을 충실하게 이행토록 하는 행동지침이다.국민연금 한미약품 주주총회 반대표 행사 현황(자료: 국민연금기금운용본부) 지난 2019년 말 국민연금은 ‘국민연금기금 적극적 주주활동 가이드라인’을 심의 의결하고 적극적인 경영 참여를 선언했다. 적극적 주주활동 가이드라인은 상법·자본시장법에서 허용하는 범위 내에서 기금운용위원회가 주주제안의 내용을 결정하고 추진하는 내용이 핵심이다. 국민연금의 투자 기업에서 횡령, 배임 등 기업가치 훼손이 발생했는데도 해당 기업이 이를 개선하려는 노력을 기울이지 않으면 국민연금이 이사해임, 정관변경 등 주주제안을 할 수 있게 된다.국민연금은 지난 2019년 한미약품 정기 주총 안건 중 이동호씨를 사외이사와 감사위원으로 선임하는 안건에 반대했다. ‘중요한 거래 관계 등에 있는 법인에 최근 5년 이내 상근 임직원으로 독립성 훼손 우려’라는 게 국민연금이 설명한 반대 이유다.국민연금은 2021년 한미약품의 정기 주총에서 이사 보수한도액 승인에 대해 ”보수한도 수준이 보수금액에 비춰 과다하거나, 보수한도 수준 및 보수금액이 회사의 규모, 경영성과 등에 비추어 과다하다“는 이유로 반대했다.2022년 한미약품 정기 주총에서 국민연금은 김필곤씨의 이사와 감사위원회 선임 안건에 대해 ”공직자 윤리위원회취업승인 여부가 확인되지 않아 법령상 이사로서의 결격사유가 있다“라는 이유로 반대했다. 올해 한미약품 정기 주총에서 국민연금은 이사 보수한도액 승인에 반대표를 행사했다.한미사이언스의 주총 안건에도 국민연금이 적극적으로 의결권을 행사했다.국민연금은 지난 2019년 한미사이언스의 정기 주총에서 4개 안건에 반대표를 던졌다. 당시 국민연금은 정관 변경 안건에 대해 ‘정당한 사유없이 주주총회 결의 사항을 이사회 결의사항으로 변경한다”라는 이유를 제시했다. 이사와 감사위원 후보로 추천된 신유철 씨에 대해 ’공직자윤리위원회 퇴직공직자 취업심사대상자로서 취업승인 결과가 확인되지 않았다‘라고 반대했고 이사 보수한도액에 대해서도 부정 입장을 냈다.국민연금 한미사이언스 주주총회 반대표 행사 현황(자료: 국민연금기금운용본부) 국민연금은 2021년 한미사이언스 주총에서 보수한도액 승인에 대해 반대했고 2022년 주총에서는 사외이사와 이사보수한도액 승인 안건에 반대했다. 지난해에도 한미사이언스의 이사 보수한도액 승인 안건에 국민연금이 반대표를 제시했다.이번 한미약품의 임시 주총에서도 최대주주 등의 지분율이 높아 국민연금의 반대에도 안건이 부결될 가능성은 크지 않다는 분석이다. 다만 주요 투자자의 반복된 반대표 행사는 부담으로 작용될 수 있다. 국민연금은 한미사이언스의 경영권 분쟁에 반대표를 행사한 임종윤 사장 측이 승리하자 보유 지분을 줄였다. 지난해 말 국민연금은 한미사이언스의 지분 7.7%를 보유했는데 지난 1분기 말 6.6%로 1%포인트 이상 감소했다. 보유 주식 수는 535만8732주에서 3개월만에 460만5677주로 75만3055주 줄었다.

사진 왼쪽부터 P-CAB 계열 리딩 품목인 대웅제약 펙수클루와 HK이노엔 케이캡. [데일리팜=노병철 기자] P-CAB(칼륨경쟁적 위산분비 억제제) 계열 위식도역류질환치료제 시장에서 HK이노엔 케이캡(테고프라잔)과 대웅제약 펙수클루(펙수프라잔)가 괄목할 외형 성장을 거두고 있다.의약품 유통실적 기준, 올해 1분기 케이캡·펙수클루는 각각 349억·131억 수준의 매출을 거뒀다.2019년 출시된 케이캡은 론칭과 동시에 일약 블록버스터 반열에 오르며, PPI 계열 시장을 빠르게 빼앗고 있는 양상이다. 케이캡의 2020·2021·2022·2023년 실적은 639억·903억·1048억·1267억 가량의 실적을 달성했다.2022년 본격 발매된 펙수클루도 괄목할 속도의 시장 장악력을 보이고 있다. 펙수클루의 2022·2023년 매출은 115억·412억을 기록, 이 같은 속도라면 이변이 없는한 연내 600억 돌파도 무난할 것으로 관측된다대웅바이오 위캡·한올바이오파마 앱시토·아이엔테라퓨틱스 벨록스캡의 지난 1분기 매출은 8억·4억·1억 가량으로 케이캡과 펙수클루 만큼의 폭발적 성장을 거두지는 못하고 있다. 위캡·앱시톡·벨록스캡은 모두 펙수클루와 동일한 펙수프라잔 성분의 약물이다. 특히 주목되는 점은 P-CAB 계열 국산 신약을 개발한 대웅제약과 HK이노엔의 공동마케팅 전략이다.대웅제약은 올해부터 종근당과 손잡고 펙수클루 공동 판매 전선을 형성, 관련 제제 NO.1 제품으로 육성을 꿰하고 있다.종근당은 케이캡 출시 당시부터 HK이노엔과 손잡고, 지난해까지 케이캡 판촉을 진행했으며, 1000억 블록버스터 달성 1등 공신으로 평가받고 있다.제약바이오업계 영업·마케팅 1·2위를 겨루는 대웅제약과 종근당이 동맹전략을 맺고, 펙수클루 퀀텀점프 실현전략에 돌입한 만큼 1000억 외형 달성은 시간 문제라는 시각도 존재한다.HK이노엔은 지난 1월 보령과 공동판매 계약을 체결하고, 시장을 수성해 나가고 있다. 보령 역시 국산 고혈압 신약 카나브를 1000억 블록버스터 반열에 올려 놓은 영업·마케팅 저력을 가진 만큼 파상적인 매출 신장이 기대되는 대목이다.대웅제약은 펙수클루의 적응증 확대와 제형 개발을 통해 매출 1조원 달성을 목표로 세웠다. 현재 헬리코박터 파일로리 제균을 위한 항생제 병용요법, 비미란성 위식도역류질환(NERD) 치료 후 유지 요법 등 적응증 확대와 주사 제형 등이 개발 중이다.대웅제약 측은 "펙수클루는 우수한 약효, 탄탄한 임상 근거 등을 기반으로 P-CAB 시장에서 독보적인 성장세를 이어왔다"면서 "앞으로도 종근당과의 협업과 적응증 및 급여 확대 등을 통해 2030년까지 국내 매출 3000억 원, 글로벌 매출 7000억 원 달성과 함께 '1품 1조' 비전을 실현해 나갈 것"이라고 말했다.HK이노엔은 2028년까지 케이캡 100개국 진출, 2030년 글로벌 매출 2조원 달성을 목표로 글로벌 사업에 박차를 가하고 있다.HK이노엔 관계자는 "케이캡은 현재 해외 45개국에 기술(완제품 포함) 수출 형태로 진출했다. 중국을 시작으로 아시아 전역과 북미·중남미를 넘어 중동과 북아프리카 시장까지 잇따라 진출하면서 글로벌 진출을 확대하고 있다."라고 밝혔다. 한편 P-CAB 제제는 기존 PPI(프로톤펌프저해제) 계열 약물의 느린 약효 발현, 식이 영향 등을 개선해 빠르고 안정적으로 위산 분비를 억제하는 것이 특징이다.또 위산과 만나야만 활성화되는 PPI와 달리, 스스로 활성화되기 때문에 식사와 상관없이 복용이 가능하며, 위산 노출에도 쉽게 분해되지 않을 정도로 생존력이 강해 약효 지속시간이 길다. 이로 인해 야간 위산 분비 억제에 효과를 보인다.의약품 시장조사기관 유비스트 기준, 2023년 국내 PPI 외래 처방 금액은 6951억원으로 전년 대비 3% 성장하는데 그쳤다.2020년 16%, 2021년 6%였던 PPI 시장 성장세는 한풀 꺾인 반면 P-CAB 처방은 빠르게 증가양상을 띄고 있다.지난해 P-CAB 외래 처방 규모는 전년 대비 48% 증가한 2176억원으로 집계됐다. P-CAB이 시장에 진입한 지 불과 4년 만인 것을 고려하면 성장 추세는 더욱 빨라질 것으로 예상된다.글로벌 리서치 기관 BCC리서치도 세계 P-CAB 시장(17개국 기준)이 2015년 610억원에서 2030년 1조8760억원으로 연평균 25.7%씩 증가할 것으로 전망했다.

노상경 대표 [데일리팜=어윤호 기자] 출범부터 암젠 한국법인을 이끌어 온 노상경(61) 대표이사가 회사를 떠난다.관련 업계에 따르면 노상경 암젠코리아는 최근 정년퇴임을 확정했다. 이로써 2015년 국내 진출 이후 약 9년간 지속된 그의 임기가 끝나게 됐다.그는 암젠의 안정적인 한국진출과 원활한 자사 신약 접근성 확대에 기여했다는 평을 받고 있다.암젠 한국법인은 노 대표의 지휘 아래 그간 골다공증치료제 '프롤리아(데노수맙)'와 '이베니티(로모소주맙)', 골격계합병증예방약 '엑스지바(데노수맙)', 이상지질혈증치료제 '레파타(에볼로쿠맙)', 급성백혈병치료제 '블린사이토(블리나투모맙)', 다발골수종치료제 '키프롤리스(카르필조밉)' 등 론칭한 6개 품목 보험급여 목록에 등재시켰다.한편 노 대표는 서강대 생물학과를 졸업한 후 한국릴리, 한국로슈, BMS를 거쳐 지난 2007년 바이엘쉐링제약으로 자리를 옮긴 이후 필리핀 바이엘쉐링사장, 바이엘코리아 전문의약품 사업부 대표를 거쳐 암젠코리아 초대법인장으로 2015년 5월 선임됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 담즙성 담관염 신약 '엘라피브라노(elafibranor)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.입센이 개발하고 있는 이중 퍼옥시좀 활성화 수용체 알파/델타(PPAR α,δ) 작용제 엘라피브라노는 지난 10일 원발성담즙성담관염 적응증에 대해 미국 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득했다.세부적인 적응증은 우르소데옥시콜린산(UDCA)을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나, 내약성 문제로 인해 UDCA 단독요법을 사용할 수 없는 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들을 위한 치료이다.FDA의 신속 승인은 3상 ELATIVE 연구의 알칼리인산분해효소(ALP) 감소 데이터에 근거해 이뤄졌으며, 생존율 개선 또는 간 기능 저하 예방 효과는 입증되지 않았다. 입센은 현재 확증 임상시험인 ELFIDENCE 연구를 진행중이다. 이 결과에 따라 지속 승인 여부가 결정된다.해당 연구에서 엘라피브라노는 유리한 혜택 및 위험 데이터를 통해 PBC 환자를 위한 효과적인 2차 치료제임을 입증했다.& 65279;한편 지난 5일 유럽간학회 연례학술회의(EASL 2024)에서는 우르소데옥시콜산(UDCA)에 적절히 반응하지 않거나 내약성이 없는 원발성 담즙성 담관염 환자 161명을 대상으로 엘라피브라노의 안전성과 유효성을 평가하고 있는 임상 3상 ELATIVE의 추가 분석 결과 2건이 연이어 공개됐다.추가로 공개 연구 결과는 72주차 분석 결과로, 엘라피브라노군에 배정된 108명중 30명(28%), 위약군 53명 중에서는 13명(25%)가 72주까지 치료를 유지했다.이 가운데 엘라피브라노군의 생화학적 반응률은 70%에 이른 반면, 위약군은 단 한 명도 생화학적 반응을 달성하지 못했다.

[데일리팜=노병철 기자] 2400억대 조현병치료제 시장에서 아리피프라졸제제가 관련 의약품군 부동의 1위를 유지하고 있는 것으로 나타났다.의약품 유통실적 자료 기준, 지난해 조현병치료제 실적 상위 성분은 아리피프라졸·쿠에디아핀·올란자핀으로 각각 746억·586럭·340억원의 외형을 기록했다.리스페리돈·팔리펠리돈팔리테이트·팔리펠리돈제제도 256억·204억·101억원의 매출을 올리며, 시장에서의 입지를 공고히 했다.아미설프리드·클로자핀·지프라시돈·블로난세린·죠테핀 성분의 제품군은 46억·40억·31억·24억·6억2000만원의 실적 곡선을 보였다. 아리피프라졸 성분 중 리딩 제품은 한국오츠카제약 아빌리파이정(메인테나주)으로 2023년 618억원의 매출을 달성하며, 관련제제에서 82% 점유율을 나타냈다.쿠에디아핀 제제 중 1·2위 제품은 환인제약 쿠에타핀정과 알보젠코리아 쎄로켈서방정으로 지난해 218·125억원의 실적을 올렸다.올란자핀 성분의 조현병치료제군은 명인제약 뉴로자핀(41억)을 포함해 극히 약물이 30억대 매출을 보이고 있지만 100억 실적을 돌파한 블록버스터 제품없이 20여개 치료제가 경합을 벌이고 있는 점은 특이점이다.팔리펠리돈팔리테이트와 리스페린돈 제제 중에서는 한국얀센 인베가서스티나주와 환인제약 리페리돈정이 지난해 각각 135억·91억원의 외형을 이뤄냈다. 아미설프리드·클로자핀·지프라시돈 제제 리딩 제품은 한독 솔리안정·환인제약 클로자릴정·비아트리스코리아 젤독스캡슐이 30억·26억·31억원 수준의 매출을 올렸다.블로난세린·죠테핀 성분 중에서는 부광약품 로나센정·영진약품 로도핀정 18억·6억원 가량의 실적 밴딩을 이루고 있다.한편 항정신병 약제는 도파민 길항에 의한 정형 항정신병약(1세대)과 도파민·세로토닌수용체 차단기전의 2세대 비정형 항정신병약으로 나뉠 수 있다.일반적으로 아리피프라졸은 조현병, 양국성장애, 뚜렛증후군 등 다양한 정신과질환에 처방, 클로자핀은 치료저항성 조현병에 우선 사용되는 비정형 항정신병약이다.아울러 아리피프라졸은 2002년 미국 FDA 승인 이후 전세계적으로 조현병치료제 시장에서 가장 큰 비중을 차지하고 있다.이 성분의 약제는 도파민 D2 수용체 부분 효현제로서, 도파민이 과도할 때에는 도파민 농도를 낮춰주고 부족할 때에는 도파민 효능제로 작용해 도파민 농도를 안정적으로 유지시켜주는 것이 특징이다.

[데일리팜=이석준 기자] 익수제약 대표 품목 우황청심원이 올 1분기만에 100억원을 돌파했다. 익수제약 돌풍에 광동제약이 장기집권하고 있는 우황청심원 시장에 변화의 바람이 불고 있다.우황청심원은 100년의 역사를 가진 한방 3대 명약 중 하나다. 두근거림, 정신불안, 고혈압 증상에 사용된다. 익수 용표 우황청심원은 1988년 출시 이후 35년간 익수제약 대표 품목으로 판매되고 있다.용표 우황청심원은 최근 품절 사태를 겪을 정도로 평월 대비 5배 이상의 주문의 판매고를 올렸다. 2022년 140억, 2023년 160억, 올해는 1분기만에 100억의 실적을 달성했다. 기세가 이어지면 최초 200억원 돌파도 점쳐진다.2024년 2월 케어인사이트가 POS가 설치된 459곳 약국 대상 100위 내 일반약 판매량과 판매금액을 조사해 데일리팜에 공개한 자료에 따르면 광동우황청심원현탁액과 광동우황청심원환 모두 판매량이 감소한 반면 용표우황청심원액(사향대체물질함유)과 용표우황청심원현탁액(사향함유)은 각각 56위와 95위에 처음으로 이름을 올렸다.회사는 소비자 입소문을 통해 제품 인지도와 수요가 빠르게 늘고 있는 용표 우황청심원의 지속적인 제품 공급은 물론 베트남 현지 광고를 검토하는 등 해외시장 진출에도 박차를 가할 예정이다.시장 관계자는 "판세를 뒤집은 익수제약이 광동제약을 넘어 우황청심원 시장 1위를 달성할 수 있을 지 주목된다"고 말했다.한편 용표 우황청심원은 '2023년 소비자의 선택' 제약부문 대상, 올해는 '2024년 K-브랜드 어워즈 ' 제약부문 우수 브랜드로 선정됐다. 회사 관계자는 "일반 시민들의 상비약 용표 우황청심원이 소비자가 선택한 대상 수상 항목으로 선정된 것에 큰 의미가 있다. 다가오는 하반기에는 더욱 다양한 홍보활동을 전개하겠다"고 전했다.

[데일리팜=김진구 기자] 주식시장에서 52주 신저가를 기록한 제약바이오기업이 쏟아졌다. 14일 하루에만 17개 종목이 1년 중 가장 낮은 수준의 주가를 기록하며 장을 마감했다.범위를 이달 1일 이후로 확대하면 25개 종목이 신저가를 기록한 것으로 나타났다. 반면 신고가를 기록한 종목은 이달 들어 8개에 그친다.15일 한국거래소에 따르면 지난 14일 17개 제약바이오기업이 52주 신저가를 기록하며 거래를 마쳤다.일동홀딩스는 전일대비 1.50% 하락한 7870원으로 장을 마쳤다. 일동홀딩스 주가는 최근 52주(1년) 중 가장 낮은 수준이다. 지난해 9월 14일 1만4820원을 기록한 뒤 꾸준히 하락하며 절반 수준으로 낮아졌다.일동제약도 일동홀딩스와 함께 최근 부진한 모습이다. 일동제약은 지난 14일 전일대비 1.37% 하락한 1만3720원에 장을 마감했다. 한때 52주 신저가로 내려갔으나, 장 마감 직전 소폭 회복했다. 일동제약은 지난 5월 31일 1만3640원으로 장을 마감하며 52주 신저가를 기록한 바 있다.일동홀딩스 외에 신라젠, 제넥신, 진원생명과학, 프롬바이오, 현대약품, 바이젠셀, 파일약품, 테라젠이텍스, 국전약품, 조아제약, 비씨월드제약, 서흥, 삼성제약, 서울제약, 씨티씨바이오, 퓨처메디신 등 16개 기업이 지난 1년 중 가장 낮은 수준의 주가를 기록했다.범위를 이달 1일 이후로 확대하면 총 25개 종목이 52주 신저가를 기록한 것으로 나타났다. 에이프로젠바이오로직스는 4일, 바이오플러스·레이·노브메타파마는 5일, 원텍·바텍은 7일, SK바이오사이언스·하나제약은 11일 각각 52주 신저가를 기록했다. 이 기간 52주 신고가를 기록한 제약바이오기업도 있다. 동국제약, 에스티팜, 오스코텍, 에이비온, 알테오젠, 휴젤, 카이노스메드, 클래시스 등 8곳이 1년 중 가장 높은 주가를 기록한 것으로 나타났다.휴젤의 경우 지난 11일 전일대비 13.62% 상승한 24만2000원으로 장을 마감했다. 당시 메디톡스와의 미국 국제무역위원회(ITC) 소송에서 보툴리눔톡신 '레티보'가 법을 위반하지 않았다는 취지의 예비판결을 받은 점이 호재로 작용했다.전반적으로 최근 일주일 새 제약바이오주들이 약세를 보이고 있다는 분석이다.실제 KRX헬스케어지수는 지난 7일 3341.37에서 14일 3250.24로 일주일 새 2.73% 하락했다. 이 기간 KRX헬스케어지수 구성 종목 73개 기업의 시가총액은 199조1394억원에서 194조743억원으로 5조원 이상 증발했다.KRX섹터지수는 유가증권시장과 코스닥시장 상장 종목을 17개 산업군으로 구분하고 각 산업군 별 대표 종목을 선정해 산출하는 지수다. KRX헬스케어는 거래소가 선정한 주요 제약바이오주 73개로 구성됐다.

[데일리팜=손형민 기자] 글로벌제약사가 근이영양증 신약개발에 난항을 겪고 있다. 지난 3월 이탈리파마코의 '듀비자트'가 미국 식품의약국(FDA) 가속 승인을 획득하며 새로운 치료옵션으로 등극했지만, 화이자와 NS파마 등 후발주자들은 임상에서 잇달아 유효성 입증에 실패했다.15일 관련 업계에 따르면 화이자의 뒤센-근이영양증 신약후보물질 '포다디스트로진 모바파보벡'이 주요 평가변수 충족에 실패했다. 뒤센-근이영양증은 주로 남아에게서 디스트로핀 유전자 결핍으로 발생하는 희귀 근육질환이다. 포다디스트로진 모바파보벡은 미니 디스트로핀 단백질을 유전자를 타깃한다.CIFFREO로 명명된 임상3상 연구는 스테로이드 계열 약물인 글루코코르티코이드를 투여받는 4~7세 뒤센근이영양증 환자 대상으로 진행됐다. 1차 평가변수는 치료 1년 후 환자의 운동 기능을 평가하는 글로벌 평가척도인 NSAA(North Star Ambulatory Assessment, 노스스타보행평가)로 설정됐다.임상 결과, 포다디스트로진 모바파보벡 투여군은 위약군 대비 운동기능 개선 효과를 입증하지 못했다. 포다디스트로진 모바파보벡은 10미터 달리기/걷기 속도 증가율을 포함하는 주요 2차 평가변수에서도 위약군보다 통계적으로 유의한 효과를 나타내지 못했다.안전성 측면에서 포다디스트로진 모바파보벡 투여 시 대부분 경증에서 중등도의 부작용이 발생했다. 전반적인 안전성 프로파일은 관리 가능한 수준이었다.이번 결과로 포다디스트로진 모바파보벡의 상용화 여부는 불투명해졌다. 화이자는 지난달 2~3세 뒤센근이영양증 환자를 대상으로 진행 중인 임상2상 DAYLIGHT 연구에서 포다디스트로진 모바파보벡을 투여했을 때 1명이 심정지로 사망했다고 밝힌 바 있다. 화이자는 DAYLIGHT과 CIFFREO 연구의 교차 투여와 관련된 투약을 일시 중단했다.NS파마의 '빌텝소'도 확증 임상3상에서 효능을 입증하지 못했다. 이 치료제는 미국에서 2020년 8월 엑손 53 뒤센근이영양증 환자 치료 대상으로 가속승인된 바 있다.엑손53 디스트로핀 변이 뒤센근이영양증 남아 77명을 대상으로 진행된 임상에서 빌텝소 투여군은 대조군 대비 통계적으로 유의한 효과를 확인하지 못했다. 빌텝소는 확증 임상에 실패하며 허가 유지에 적신호가 켜졌다.높은 가격·치료옵션은 부족…국내외 제약, 근이영양증 신약 도전은 계속그간 미국에서는 사렙타 테라퓨틱스가 개발한 '에테플리르센', '카시머센', '골로디르센', '엘레비디스'와 NS파마가 개발한 '빌텝소', 이탈리아파마코 '듀비자트' 등 유전자 표적치료제 6종이 허가됐다. 이 가운데 빌텝소는 확증 임상에서 효능 입증에 실패하며 탈락 위기다.또 이들 대부분은 높은 가격으로 인해 환자 접근성이 낮다. 지난해 승인된 엘레비디스의 경우 투약 비용이 41억원에 달한다. 국내에는 아직 허가 신청서조차 제출되지 않은 상태다.유전자치료제 외에는 스테로이드를 처방해야 하는데 장기 사용 시 안전성 위험이 있다. 스테로이드를 장기 복용하게 되면 피부 위축, 감염, 시야흐림, 시력장애 등 다양한 부작용이 나타날 수 있다.이에 제약바이오업계는 다양한 기전을 통해 추가 신약 개발 가능성을 지속 확인하고 있다.국내 제약바이오기업 중엔 이엔셀이 근이영양증 치료제 개발에 도전 중이다. 이엔셀은 국내에서 EN001의 임상1b/2a상을 진행하고 있다. EN001은 중간엽 줄기세포치료제로 손상된 근육과 신경으로 이동, 치료 물질 분비를 통해 근육과 신경 수초를 재생시키는 기전을 갖고 있다.임상1상에서 EN001은 내약성과 안전성이 확인됐다. 뒤센근이양증 환자 6명에게 EN001을 투여한 결과, 환자 모두에서 용량제한독성(DLT)이 나타나지 않았다. 중대한 이상사례와 주입 관련 반응도 확인되지 않았다.터노아바이오텍의 뒤센근이영양증 치료제로 개발 중인 복합신약 NDC-026은 최근 FDA 희귀의약품으로 지정됐다. NDC-026은 특정 변이 유전자형이 아닌 다양한 뒤센근이영양증 질환 환자를 타깃한다. NDC-026는 닥터노아바이오텍의 인공지능 신약개발 플랫폼 ARK를 통해 개발됐다. 전임상 단계에 있는 NDC-026은 내년 본임상 진입을 목표하고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 정부의 제약바이오 R&D 지원과 관련해 효율성을 높여야 한다는 주장이 제기됐다. 제약바이오 분야에 대한 R&D 예산이 더욱 확대된 가운데, 이를 적절히 사용하기 위해 구체적인 지원 체계와 규정을 마련해야 한다는 주장이다.14일 한국제약바이오협회는 ‘기술패권 시대 주요국 정부 제약바이오 R&D 현황 분석’을 주제로 한 이슈 리포트를 통해 이같이 제안했다.제약바이오협회는 우리 정부의 R&D 예산 비중과 규모가 글로벌 최상위권에 위치한다고 평가했다. 다만 투자 규모에 맞는 혁신적 연구 성과와 질적 수준은 정체돼 있다고 꼬집었다.제약바이오협회에 따르면 우리나라 정부의 제약바이오 R&D 예산은 2023년 1조5085억원에서 2024년 1조5910억원으로 5.47% 늘었다. 전체 R&D 예산이 16조2652억원에서 15조77억원으로 7.73% 감소한 와중에도 제약바이오 R&D 예산은 전년대비 확대된 것이다. 이에 따라 바이오 R&D 예산 비중은 9.27%에서 10.60%로 1.33%p 늘었다. 2024년 예산을 기준으로 보건복지부의 R&D 예산이 7884억원으로 가장 많고, 과학기술정보통신부 5391억원, 산업통상자원부 2635억원 등이다. 전년대비 복지부의 바이오 R&D 예산은 늘어난 반면, 과기부와 산업부 예산은 소폭 감소했다.정부는 2025년도 R&D 중점 투자방향도 최근 결정했다. 선도적·도전적인 R&D에 아낌없이 지원하고, 민간이 하기 어려운 모험자본으로서 정부 R&D 투자의 책무를 강화한다는 내용이다. 또한 글로벌 R&D 중추 국가로 도약하고 새로운 도전을 이끌어갈 젊은 연구자와 전략기술 핵심인재를 육성한다는 계획이다.특히 3대 게임체인저 기술로 AI, 양자와 함께 첨단바이오를 지정했다. 3개 부문에 대한 집중적인 투자를 통해 2030년까지 G3 국가로 도약한다는 목표를 세웠다. 정부는 이러한 내용을 반영한 R&D 예산안을 올해 9월 국회에 제출할 예정이다. 제약바이오협회는 여기에 글로벌 R&D 트렌드를 반영하고 지원 효율성을 더욱 높일 필요가 있다고 주장했다.전 세계 주요 선진국의 경우 제약바이오 R&D 지원을 매년 확대하는 중이다. 미국을 예로 들면 2024년 주요 부처 가운데 보건복지부의 R&D 예산이 국방부에 이어 두 번째로 많다. 2025년에도 보건복지부는 513억6400만 달러의 예산을 요구했으며, 이는 전 부서를 통틀어 2024년 대비 가장 높은 수준의 증액 요구다. 미국 보건복지부는 암 정복 프로젝트 ‘Cancer Moonshot’에 34억 달러 이상을 투자할 계획이다. 이를 통해 암 예방, 실험시설, 임상시험, 공중보건, 환경보건 등 연구 프로그램을 지원한다.제약바이오협회는 미국 정부가 국방 R&D 성공모델을 보건(ARPA-H), 에너지(ARPA-E) 및 교통(ARPA-I) 등 타 분야로 확장하고 있다는 점에 주목했다. 이 모델은 임무중심형 R&D 지원 체계로 정리되는데, 우리 정부도 ‘한국형 ARPA-H 프로젝트’ 신설로 보폭을 맞추고 있다는 설명이다.R&D 지원 효율성을 높이기 위해선 제약바이오산업의 중장기 청사진·전략 수립이 필요하다고 제안했다. 또, 부처간 규제 장벽을 개선하기 위해 민관합동 범부처 컨트롤타워인 바이오헬스혁신위원회의 역할을 더욱 강화해야 한다고 주장했다.이와 함께 도전적인 R&D 지원을 강화하기 위해 구체적인 지원 규정과 체계를 마련해야 한다고 강조했다. 현행 과학기술기본법과 국가연구개발혁신법에선 고전적 연구개발을 촉진하도록 규정하고 있으나, 첨단바이오기술 등 국가전략기술을 제외하면 나머지 연구에 대한 구체적인 규정과 지원 체계가 마련돼 있지 않다는 게 제약바이오협회의 진단이다. 이에 고전적 연구 전반에 관한 제도적 지원 체계를 마련해야 한다고 역설했다.또한 단순 경제성보다 연구의 파급 효과를 중점 평가하는 방식으로 사전평가제도를 보완해야 한다고도 주장했다. 국내제약사의 글로벌 혁신신약 개발과 해외 진출을 위한 펀드를 활성화해 R&D 자금 규모를 확대해야 한다고 덧붙였다.