삼성바이오에피스 본사 전경 데일리팜=천승현 기자] 삼성바이오에피스는 미국 식품의약품국(FDA)으로부터 스텔라라 바이오시밀러 피즈치바의 품목허가를 승인받았다고 2일 밝혔다.피즈치바의 오리지널 의약품 스텔라라는 얀센이 개발한 판상 건선, 건선성 관절염, 크론병, 궤양성 대장염 등에 처방되는 자가면역질환 치료제다. 면역반응에 관련된 염증성 사이토카인의 한 종류인 인터루킨(IL)-12,23의 활성을 억제한다. 연간 글로벌 매출 규모는 약 14조원에 달한다.삼성바이오에피스는 지난해 글로벌제약사 산도스와 피즈치바의 북미와 유럽 판매를 위한 파트너십 계약을 체결했다. 스텔라라의 오리지널사인 존슨앤드존슨과의 합의에 따라 오는 2025년 2월 22일부터 미국 시장 출시가 가능하다.삼성바이오에피스는 지난 4월 유럽과 국내에서 스텔라라 바이오시밀러의 허가를 받았다. 국내에서는 이달 스텔라라 바이오시밀러 에피즈텍의 판매를 시작한다.삼성바이오에피스는 이번 허가를 통해 미국 시장에서 총 7번째 바이오시밀러 허가를 획득했다. 삼성바이오에피스는 엔브렐, 레미케이드, 휴미라, 스텔라라, 허셉틴, 루센티스, 아일리아 시장에서 바이오시밀러의 미국 허가를 승인받았다.

[데일리팜=이탁순 기자] 클립스비엔씨 (대표 지준환)와 대한간학회(회장 경북대 권영오 교수, 이사장 서울대 김윤준 교수)는 임상시험 수행을 위한 협업 임상시험수탁기관(CRO) 선정과 그에 대한 업무 협약을 체결했다고 1일 밝혔다. 이날 업무 협약식은 대한간학회 학술행사인 'The Liver Week 2024'가 열린 그랜드워커힐 서울호텔에서 지난달 29일(토)에 진행됐다.대한간학회는 회원들의 간질환 연구를 장려하고, 편의를 도모하기 위한 목적으로 우수한 임상시험수탁기관을 선정하여 업무협약을 체결했다는 설명이다.클립스비엔씨는 사전심사, 서류심사 및 대면심사를 거쳐 대한간학회 협업 CRO로서 최종 2개의 업체 중 1곳으로 선정됐다.양 기관은 ▲회원의 간질환 연구 협조 ▲ 간질환 연구 활성화를 위한 임상시험 수탁 과정의 간소화 ▲임상연구에 정보 및 지식을 공유하며 상호 협력을 위해 업무 협약을 진행하게 됐다는 설명이다.김윤준 대한간학회 이사장은 "이번 협약을 통해 상호 간 임상시험 연구발전에 기여하고, 회원과 지원기관과의 협력관계를 확대해 임상시험의 활성화를 이끌도록 노력하겠다"고 말했다.지준환 클립스비엔씨 대표는 "당사가 대한간학회의 협업 CRO로 최종 선정되어 매우 기쁘게 생각한다"며 "이번 협약을 통해 양사 모두가 발전하며, 나아가 당사가 간질환 연구 및 학회 발전에 보탬이 될 수 있기를 바란다"고 밝혔다.

한미 차세대 면역조절 항암 혁신신약 ‘HM16390’의 임상 1상 책임 연구자를 맡은 박종철 교수(가운데)와 한미약품 ONCO임상팀 노영수 이사(왼쪽 첫째), R&D센터 최재혁 그룹장(왼쪽 넷째), 김진영 파트장(오른쪽 끝)이 작년 11월 미국 샌디에이고에서 열린 면역항암학회(SITC)에서 기념촬영을 하고 있다. [데일리팜=손형민 기자] 한미약품은 지난달 29일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 면역조절 항암 혁신신약 'HM16390'의 임상1상 시험계획(IND)을 승인 받았다고 밝혔다.이번 임상은 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 HM16390의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 특성 등을 평가하는 방식으로 진행된다.HM16390은 면역세포의 분화와 증식을 통해 면역 기능을 조절하는 것으로 알려진 IL-2(인터루킨-2)를 타깃하는 면역항암제 후보물질이다. 한미약품은 항암 약물 치료 주기당 1회 피하 투여가 가능한 지속형 제제로 개발하고 있다.한미약품은 면역원성이 낮은 악성 흑색종 동물모델에서 HM16390 투약 시 종양 성장 억제 및 생존기간 연장 효과를 확인했다. 또 대장암 동물모델에서는 종양 소실을 의미하는 완전관해(CR)를 관찰했다. 완치된 동물모델에서는 종양 특이적인 기억 T세포가 활성화하면서 종양 세포를 다시 주입해도 수개월 이상 암이 재발하지 않았다.한미약품은 HM16390이 흑색종과 대장암뿐 아니라 신장암과 췌장선암의 동물모델 등에서 확인된 우수한 효능을 바탕으로 임상 시험에서 다양한 진행성 또는 전이성 고형암의 치료 효능을 보여줄 것으로 기대하고 있다.HM16390의 임상1상 책임 연구자를 맡은 박종철 미국 하버드 의대 매사추세츠 종합병원(MGH) 두경부암센터 교수는 “여러 국제 학회에서의 발표를 통해 HM16390이 기존 IL-2 제제와 차별화될 수 있다는 전임상 결과를 입증했고, 이를 바탕으로 향후 임상 시험에서 유의미한 성과를 내길 기대한다”고 말했다.한미약품 관계자는 “FDA에서 요구하는 최신 혁신적 임상 디자인을 반영해 신속하게 IND 승인을 획득하는 성과를 창출했다”며 “기존 치료제의 한계를 극복하고 치료 효과를 혁신적으로 높이는 차세대 면역항암제 개발을 완수할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 극희귀질환 치료제 '일라리스'가 보험등재 최종 관문을 통과했다.한국노바티스는 최근 국민건강보험공단과 유전성 재발열증후군 치료제 일라리스(카나키누맙)에 대한 약가협상을 타결했다.지난 4월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회의 조건부 급여 판정을 빠르게 수용한 이후 난항이 예상됐던 약가협상까지 신속하게 마무리한 모양새다. 노바티스의 의지가 돋보이는 성과다.일라리스는지난 2월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회서 조건부 급여 판정 이후 지난 4일 약평위에 재상정됐지만 결과는 같았다.다만 지난번 대비 정부가 요구한 추가자료의 범위 축소가 가능성을 열었다. 지난 2월 약평위가 내건 조건을 노바티스는 수용하지 못했다. 그러나 똑같은 수준의 추가자료를 요구하면서 다시 조건부 급여 판정을 내렸을 확률은 크지 않았고 노바티스는 이를 받아 들였다. 정부가 첫번째 이의 신청에서 빠르게 대처하고 추가 자료 범위를 축소한 점 역시 고무적이다.회사 측은 이제 건강보장정책심의위원회를 거쳐 최종 8월부 급여 적용을 기대하고 있다.한편 일라리스는 국내에서 ▲PFS(크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF)) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다.이중 CAPS는 다시 ▲가족성 한냉 자가염증성 증후군(FCAS)/가족성 한냉 두드러기(FCU) ▲머클-웰스 증후군(MWS)▲ 신생아 발현 다발성 염증 질환 (NOMID)/만성 영아 신경 피부 관절 증후군(CINCA)로 다시 분류된다.

[데일리팜=천승현 기자] 유한양행의 항암신약 ‘렉라자’가 지난해 생산실적이 1000억원을 넘어섰다. 내수 시장에서 수요가 점차적으로 증가했고, 글로벌 임상 시험을 위한 공급량이 늘면서 생산실적이 급증했다. 올해 급여가 확대됐고 향후 미국 시장에 입성하면 생산규모는 더욱 증가할 전망이다.28일 식품의약품안전처에 따르면 렉라자의 지난해 생산실적은 1122억원으로 전년대비 185.5% 증가했다.렉라자는 2021년 1월 국내 개발 31호 신약으로 허가 받은 비소세포폐암 치료제다. 2021년 7월 건강보험 급여목록 등재와 함께 본격적으로 처방 시장에 진입했다.렉라자는 2021년 첫 생산실적 98억원이 발생했고 2022년 393억원으로 치솟았다. 지난해에도 높은 성장세를 나타내며 처음으로 생산규모가 1000억원을 돌파했다.연도별 렉라자 생산실적(단위: 억원, 자료: 식품의약품안전처) 렉라자의 국내 매출이 높은 성장세를 기록 중이다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면 지난해 렉라자의 매출은 226억원으로 전년대비 40.3% 증가했다. 렉라자는 발매 이듬해 매출 161억원으로 100억원을 돌파했고 지난해에는 200억원을 넘어섰다.렉라자의 글로벌 임상시험이 속도를 내면서 생산실적 상승으로 이어진 것으로 분석된다.유한양행은 지난 2018년 11월 얀센바이오테크에 렉라자를 기술수출했고 이때 반환 의무가 없는 계약금 5000만 달러를 받았다. 얀센은 2020년부터 렉라자와 리브리반트의 병용요법 임상시험을 시작했다.유한양행이 생산·공급한 렉라자를 글로벌 임상시험에 사용하는 방식이다. 글로벌 임상시험이 속도를 내면서 렉라자의 생산량이 증가하는 구조다.미국 존슨앤드존슨(J&J)은 지난해 말 미국 식품의약국(FDA)에 EGFR 양성 비소세포폐암 치료제 리브리반트와 렉라자 병용요법에 대한 신약허가신청서와 추가 생물학적제제 허가 신청서를 제출했다.허가 신청은 리브리반트+렉라자 병용요법의 유효성을 평가한 MARIPOSA 임상3상 연구결과 기반이다. 해당 임상은 지난 10월 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2023)에 중간 분석 데이터가 공개된 바 있다.임상에서 리브리반트+렉라자 병용요법은 1차 평가변수로 설정한 무진행생존기간(PFS)을 타그리소(오시머티닙) 단독요법 대비 개선했다. 리브리반트+렉라자 병용요법의 PFS(중앙값)는 23.7개월, 타그리소 단독요법은 16.6개월 기록했다. 리브리반트+렉라자 병용요법은 타그리소 단독요법보다 질병 진행과 사망위험을 30% 낮춘 것으로 나타났다.렉라자가 미국 시장에 입성하면 생산실적은 더욱 확대될 전망이다. 이미 렉라자는 올해부터 1차치료제 지위를 획득하면서 국내 수요가 급증했다.당초 렉라자는 1, 2세대 상피세포성장인자수용체(EGFR) 티로신키나제억제제(TKI) 투여 후 특정 유전자(T790M) 내성이 생긴 국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암의 2차치료제로 허가받았다. 식품의약품안전처는 지난해 6월 렉라자의 적응증을 ‘비소세포폐암의 1차 치료’까지 확대하는 변경허가를 승인했다. 보건복지부는 올해부터 렉라자의 1차치료제 급여 확대를 인정했다.렉라자는 지난 1분기 매출이 189억원으로 전년동기 51억원보다 269.9% 증가했다. 렉라자의 1분기 매출은 전 분기와 비교하면 3배 이상 뛰었다. 복지부는 렉라자의 1차치료제 급여 적용으로 881억원의 재정이 추가로 소요될 것으로 분석했다. 렉라자의 1분기 매출과 급여 확대 효과를 적용하면 올해 렉라자 매출은 1000억원 돌파도 가능할 전망이다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내외 제약업계가 이중항체를 넘어 세가지 표적을 타깃하는 삼중항체 개발에도 도전장을 내밀었다. 이중항체는 2개의 다른 항원에 동시에 결합하거나, 동일한 항원에 있는 두 개의 서로 다른 항원결정부위에 동시에 결합할 수 있는 약물이다.특히 항암제의 경우 뇌혈관장벽(BBB)을 통과해야 약물 투과성을 높일 수 있다. 다중항체는 뇌혈관장벽 표면에 존재하는 수용체와 타깃 결합을 통해 BBB 투과가 가능하다는 이점을 갖고 있다.최근에는 면역세포의 활성을 조절하는 항원과 종양 세포의 특이적인 항원에 각각 결합하는 항체들을 조합해 다중항체를 개발하는 회사들도 늘어나고 있다. 현재 샤페론, 셀트리온, 이수앱지스 등 국내 바이오기업뿐만 아니라 길리어드, 사노피 등 글로벌제약사도 삼중항체 개발에 뛰어들었다.국내 제약바이오, 삼중항체 개발나서29일 관련 업계에 따르면 최근 샤페론은 동아에스티와 삼중항체 신약개발 업무협약(MOU)을 체결했다.이번 협약을 통해 샤페론은 나노바디 개발을 진행하고 동아에스티는 항체 상업화 기술을 활용해 글로벌 바이오 신약개발에 주력할 예정이다.그간 양사는 2021년부터 항암 치료를 위한 삼중 나노바디 항체 개발을 위해 협력해왔다. 해당 기술은 T세포와 암세포를 나노 항체를 이용해 밀착시키는 기술이다.샤페론은 나노바디 장점을 이용해 항체약물접합체(ADC), 방사선의약품 치료제 등 나노바디 기반 다양한 단백질 의약품 등에 대한 개발도 시도하고 있다.셀트리온은 지난해 항체 개발 전문업체 싸이런 테라퓨틱스와 삼중항체 개발에 뛰어들었다. 양사는 CD3 표적 T-세포 연결항체(TCE) 플랫폼을 활용해 새로운 신약을 개발하겠다는 계획이다.TCE 다중항체는 T-세포를 통해 암세포를 효과적으로 공격해 뛰어난 항암 효과를 유도하는 치료제다. 최근 여러 글로벌제약사들도 TCE 다중항체 개발 가능성을 확인 중이다. 다만, 현재까지 TCE 타깃 다중항체는 상용화되지 않았다.이외에도 이수앱지스는 삼중항체 플랫폼을 통해 면역항암제 개발도 진행 중이다. 이수앱지스는 본 연구를 위해 지난 2021년 중국의 글로벌 바이오텍 회사인 바이오사이토젠과 물질이전계약을 맺어 CD40 항체를 확보했다. 바이오사이토젠의 CD40 항체 신약후보물질 ‘YH003’은 현재 임상2상 중에 있으며 이수앱지스는 자사가 보유한 항체들과 함께 삼중항체 항암신약으로 개발을 준비하고 있다. 글로벌제약사도 도전장…아직은 초기 임상 단계글로벌제약사 역시 이중항체를 뛰어넘는 삼중항체를 개발 중이다. 다만 글로벌제약사의 다중항체 연구개발은 초기 단계다. 대부분의 신약후보물질이 초기 임상 단계에 머무르고 있다.사노피는 HER2를 표적하는 다중항체를 개발에 한창이다. 지난 2021년 사노피는 미국 바이오기업 아뮤닉스를 10억달러(1조2000억원)에 인수했다. 아뮤닉스는 HER2를 표적으로 하는 T세포 결합체(TEC)로 면역반응을 활성화해 암세포를 공격하는 ‘AMX-818’을 개발 중이다.길리어드는 지난 3월 네덜란드 제약사 메루스와 삼중항체 항암제 개발에 나섰다. 양사는 삼중항체를 목표로 새로운 이중 종양관련항원(TAA)을 발굴하기 위한 연구 협력에 나선다. 메루스는 삼중특이항체 플랫폼인 트리클로닉스를 보유하고 있다. 트리클로닉스는 한 번에 표적 3개에 동시 결합하는 항체를 설계할 수 있는 잠재력이 있다고 평가된다.MSD는 지난 1월 인수한 미국 하푼 테라퓨틱스를 통해 삼중항체 항암제를 개발하고 있다. 하푼은 삼중 특이 T세포 플랫폼과 이중 특이 항체 및 세포 치료법을 보유했다.중국 바이오기업 시추안 베일리와 시스티뮨은 삼중항체 항암제 임상1상 3건을 공동으로 진행하고 있다.

사진 왼쪽부터 척수성 근위축증치료제 스핀라자주, 졸겐스마주, 에브리스디. [데일리팜=노병철 기자] 800억대 척수성 근위축증치료제(SMA) 분야에서 바이오젠코리아 스핀라자가 부동의 1위를 유지하고 있다.다만, 광의의 경쟁제품이라할 수 있는 한국로슈 에브리스디·노바티스 졸겐스마 등이 출시되면서 다소 주춤한 실적 흐름을 보이고 있다.의약품 유통실적 기준, 스핀라자의 올해 1분기 매출은 177억을 기록해 졸겐스마(18억)·에브리스디(12억) 보다 9~14배 높은 외형을 달성했다.스핀라자(뉴시너센나트륨)의 2020·2021·2022·2023년도 실적은 720억·612억·623억·589억 수준이다.2021년 국내 허가된 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)의 2022·2023년 매출은 각각 162억·144억 정도다.2020년 식약처 허가를 획득한 에브리스디(리스디플람)의 같은기간 동안 실적은 6억·11억2300만원 가량이다.특이한 점은 에브리스디의 경우 지난해 매출을 올해 1분기 만에 초과달성했지만, 졸겐스마는 단순 분기 실적만 놓고 봤을때 다소 부진한 경향을 보이고 있다.스핀라자(5m)·에브리스디(80ml)·졸겐스마(1키트)는 모두 초고가 희귀의약품으로 9235만원·952만원·19억8172만원 가량의 보험약가를 형성하고 있다. 스핀라자는 질환이 원인이 되는 곳에 치료제를 전달하기 위해 척수강 내 주사요법을 통해 운동 뉴런이 있는 중추신경계에 직접 투여가 가능하다.아울러 다회 투여가 가능하기 때문에 임상적 치료효과에 대한 추적관찰도 용이한 장점이 있다.해당 치료제는 최대 8년 이상 치료를 통해 축적된 임상연구 데이터와 실사용증거(RWE)를 기반으로 모든 연령, 유형에 걸쳐 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 확인한 바 있다.여기에 더해 만 3세 이후 증상이 발현된 척수성근위축증 3형 환자 급여 적용은 호재로 작용하고 있다. 원샷 치료제인 졸겐스마는 벡터라는 운반체 안에 SMN1 유전자 기능성 대체본을 삽입한 후 정맥주사를 통해 체내 운동신경세포에 전달하는 방식으로 작용한다.한번 투여로 치료가 불가능한 환자에게 다회 투여가 어렵다는 단점이 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] 뇌전증 환자와 의료진을 위한 플랫폼이 국내에도 상륙한다.일본 녹온더도어(Knock on the Door, KOD)는 지난 5월 서울에 지사를 설립하고 내년 서비스 시작을 목표로 준비 중이라고 밝혔다.KOD는 '난치성 질환 환자와 그 가족이 자기다운 빛나는 삶을 살 수 있는 사회 실현'을 목표로 2018년 일본 도쿄에서 설립됐다.하야시 히로오미 KOD 대표는 "저희는 이러한 목표를 달성하기 위해 난치성 질환 환자와 그 가족과 함께 팀을 이뤄 의료, 생활, 삶의 질을 향상시키기 위한 플랫폼을 제공하고 있다"고 밝혔다.구체적으로 일본 난치성 뇌전증 환자를 위한 플랫폼을 구축했다. 발작 등의 증상과 복약 정보를 기록할 수 있는 애플리케이션 'nanacara (나나카라)'와 전문의가 진료시 환자와 가족이 기록한 정보를 확인할 수 있는 'nanacara for Dr. (나나카라 포 닥터)', 그리고 전국 어디서든 전문의 및 약사와 연결할 수 있는 온라인 진료 및 복약 지도 서비스 'nana-medi (나나메디)'를 서비스하고 있다. 하야시 대표는 "축적된 데이터와 나나카라를 이용하는 환자, 가족, 의사의 네트워크를 활용해 제약 기업에 솔루션을 제공, 난치성 질환 의료의 질을 향상시키는 데 기여하고 있다"면서 "이를 통해 일본 어느 지역에서든 높은 품질의 의료를 신속하게 받을 수 있는 사회를 만들기 위해 노력하고 있다"고 설명했다.현재 일본에는 약 100만명의 뇌전증 환자가 있으며, 이 중 약 30만명이 난치성 뇌전증 환자로, 소아 난치성 뇌전증 환자는 약 10만명이다. 뇌전증 전문의는 약900명 정도이며, 이들이 소속된 의료 기관은 약 450여곳이다.현재 일본에서는 소아 난치성 뇌전증 환자와 그 가족을 중심으로 약3만명이 나나카라를 다운로드해 사용하고 있다.이는 일본 내 약 30%의 점유율이다. 또한, 뇌전증 전문의가 소속된 약 450개의 의료 기관 중 265곳에서 '나나카라 포 닥터'를 도입해 사용중이며, 이는 약 60%의 점유율이라는 설명이다.하야시 대표는 "결과적으로 이러한 플랫폼을 통해 환자의 발작기록이 더욱 쉽고 정확하게 측정되고 있으며, 의료진과의 소통도 원활해졌다"며 "많은 환자와 가족분들도 이로 인해 신체적, 정신적 안도감을 얻고 있다"고 전했다.KOD는 작년부터 한국 뇌전증 환자와 가족들과 소통을 시작했다. 이를 통해 한국 환자들 역시 발작기록과 신속한 정보전달에 대한 필요성을 확인했다.이에 지난 5월 서울에 지사를 설립해 2025년 서비스 시작을 목표로 준비 중이다. 한국에서는 '나나카라'를 '보라보라borabora'라는 이름으로 브랜딩할 예정이다. 하야시 대표는 "더 많은 사람들이 뇌전증 환자를 지원하고, 뇌전증 환자들도 '자기다운 삶'을 살아갈 수 있는 환경을 한국에서도 만들어 나가고자 한다"며 "한국에서도 많은 관계자분들이 해당 플랫폼을 활용해 삶의 보람과 가치를 지속할 수 있는 환경이 만들어졌으면 하는 바램"이라고 덧붙였다.KOD는 지난 21일부터 22일까지 서울에서 열린 '국제뇌전증학회'에 참가해 나나카라의 부스 전시를 진행하기도 했다. 이를 통해 한국 뇌전증 전문의들로부터 많은 의견을 청취했다. 이에 한국 뇌전증 전문의들도 '나나카라 포 닥터'를 활용할 수 있도록 서비스 준비를 시작할 예정이다.하야시 대표는 "한국에서 항뇌전증 약을 개발하고 제공하는 관련 제약 기업들과의 협력도 적극적으로 추진할 계획"이라며 "이러한 노력을 통해 한국의 뇌전증 의료 발전에 기여하고자 한다"고 강조했다.