[데일리팜=손형민 기자] 국내 제약바이오업계가 뇌졸중 신약개발에 속도를 내고 있다. 신풍제약과 지앤티파마의 신규 기전 합성의약품은 최근 임상3상에 진입했다. 앤케이맥스와 메디노는 세포치료제로 뇌졸중 신약개발 가능성을 타진하고 있다.18일 관련 업계에 따르면 식품의약품안전처는 14일 신풍제약의 허혈성 뇌졸중 신약후보물질 ‘SP-8203(성분명 오탑리마스타트)'의 임상3상시험계획(IND)을 승인했다. 임상 실시 기관은 서울아산병원과 강릉아산병원이다.임상은 혈전용해제 표준 치료를 받는 중등증, 중증 뇌졸중 환자 852명을 대상으로 SP-8203의 유효성과 안전성을 평가하는 방식으로 진행된다.주요 평가변수는 SP-8203 첫 투여 후 90일째 평가한 뇌졸중 환자의 기능회복 척도인 수정랜킨척도(mRS) 1점 이하 비율이다. mRS는 0점에서 6점으로 구분되는데 점수가 낮을수록 뇌졸중 환자의 일상생활이 가능한 것으로 평가된다.현재 뇌졸중에서 활용되는 신약은 혈전용해제인 베링거인겔하임의 액티라제다. 액티라제는 이미 형성된 혈전을 용해시키는 기전을 갖고 있어 뇌졸중을 비롯해 급성 심근경색, 폐색전증 등의 치료에 사용되고 있다. 엑티라제는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유일하게 승인된 뇌졸중 치료제다.다만 액티라제의 경우 사용량에 따라 기질 메탈로프로테아제(MMP)가 과활성화 돼 뇌신경에 손상을 주는 등 부작용이 나타나는 것으로 알려진다. 이에 액티라제는 급성 허혈성 뇌졸중 발생 후 3시간에서 최대 4시간 반 안에 투여되도록 권고된다.신풍제약은 액티라제에 ‘SP-8203’을 더해 뇌졸중 환자의 치료효과를 배가하고 부작용을 줄이는 것을 목표하고 있다. SP-8203은 MMP 경로를 억제해 재조합 조직 플라스미노겐 활성제(rtPA)에 의해 유발된 부종과 뇌내출혈을 감소시키는 기전을 갖고 있다.임상2상에서 SP-8203은 위약군과의 비교 임상에서 mRS, 미국국립보건원의 뇌졸중 척도(NHISS) 등에서 일부 유효성을 확인했다.신풍제약은 임상3상에서 혈전용해제 단독요법보다 혈전용해제+SP-8203 병용요법이 뇌졸중 환자의 예후를 더 개선할 것으로 기대하고 있다.지앤티파마는 뇌졸중 신약후보물질 ‘넬로넴다즈’의 다국가 임상3상을 준비하고 있다. 이번 다국가 임상은 한국과 미국에서 우선 진행하며 추가로 유럽, 중국, 호주 등의 국가에서 임상시험 관리 기준을 준수할 수 있는 임상시험기관을 선정할 예정이다.넬로넴다즈는 아스피린과 설파살라진의 새로운 합성 유도체로 글루타메이트 N-메틸-D-아스파르테이트(NMDA) 수용체(NR2B) 하위그룹을 선택적으로 억제한다. 이를 통해 NMDA-수용체 매개 신경독성과 활성산소 손상을 차단해 혈전제거술 이후 신경세포 손상을 예방할 수 있다.넬로넴다즈는 국내에서 진행된 임상2/3상 연구에서 가능성이 확인됐다. 임상은 뇌졸중 발병 후 12시간 안에 혈전제거술을 시행해야 하는 중증 뇌졸중 환자 496명을 대상으로 진행됐다.임상 결과, mRS 변화 차이는 넬로넴다즈 투여군과 위약 투여군에서 나타났지 않았다. 다만 응급실 도착 1시간 이내에 약물을 투여받은 47명 환자에서 넬로넴다즈 투여군이 위약 투여군 대비 효과가 4.93배 높은 것으로 확인됐다.NK세포·유전자세포치료제도 뇌졸중 신약 가능성 탐색 중주요 국내 세포치료제 개발 기업들은 NK세포, 세포유전자치료제로 질환 원인을 근본적으로 타깃할 수 있는 후보물질들의 개발 가능성을 검토하고 있다.NK세포는 악성균을 골라 해체하거나 괴사시키는 세포로 직접 악성균을 공격하기도 하며 사이토카인을 분비해 T세포와 B세포 공격을 유도한다.앤케이맥스는 알츠하이머 신약후보물질 SNK01이 뇌졸중 환자에게도 효과를 보였다고 발표했다. 멕시코의 뇌졸중 환자에게 SNK01을 투여한 결과 환자의 언어능력과 전반적인 에너지 수준이 크게 향상됐다는 것이 이 회사의 설명이다. SNK01은 앤케이맥스가 개발 중인 NK세포치료제다.앤케이맥스에 따르면 SNK01 투여 시 뇌 속 면역환경 개선을 통해 뇌졸중 후 신경염증으로 인한 추가적 세포 손상과 인지장애 등과 같은 후유증에 도움이 되는 것으로 평가했다.메디노는 세포유전자치료제 기술을 도입하고 본격적으로 뇌졸중 신약 개발에 나선다. 이 회사는 최근 미국 사이토너스로부터 세포 탈핵화 기반 세포유전자치료제 개발 기술인 ‘사이토노너스 플랫폼’ 도입 계약을 체결했다.이번 계약을 통해 메디노는 한국, 일본, 중국을 포함한 아시아 주요국에서 이 플랫폼을 활용한 세포유전자치료제를 개발, 생산 및 판매할 수 있는 독점 권리를 확보하게 됐다.사이토너스 플랫폼은 세포의 핵을 제거함으로써 세포유전자치료제에서 발생할 수 있는 anti-DNA면역반응 및 종양원성 문제를 해결하고 이동성을 향상시킬 수 있는 기술이다. 핵이 제거된 세포는 단백질 발현, 화학주성과 같은 세포 고유 기능을 유지한 채로 체내에서 수일간 치료단백질을 생산할 수 있다.특히 이 기술은 자체적으로 손상 부위나 종양 조직으로 이동할 수 있는 호밍(Homing) 능력을 갖춘 중간엽줄기세포에 치료유전자를 형질 도입해 활용할 수 있다. 이를 활용해 치료단백질이 전달될 수 있는 생체 드론을 개발할 수 있다는 있다는 게 메디노의 설명이다.메디노는 세포유전자치료제의 효능을 뇌졸중, 고형암 등 다양한 적응증에서 확인한 후 자체 제조기술 확보와 함께 연구개발을 이어나갈 예정이다.

[데일리팜=손형민 기자] “대상포진은 수포가 올라온 직후 치료해야 급성기 증상이 좋아집니다. 대상포진 후유증으로 신경통이 발생하게 되면 치료가 더 어려워질 수 있습니다. 수포, 물집 등 대상포진으로 의심되는 증상이 발현되면 즉각 내원해 빠른 치료를 실시해야 합니다.”김민경 더편한류마마디의원 원장김민경 창원 더편한류마마디의원 원장은 최근 데일리팜과 만난 자리에서 대상포진의 초기 치료 중요성을 강조했다.대상포진은 수두-대상포진 바이러스가 몸 속에 잠복상태로 존재하고 있다가 재활성화되며 발생하는 질환이다. 이 질환은 수일 사이에 피부에 발진이나 물집 형태의 병변이 발생하고 해당 부위에 극심한 통증이 동반된다.대상포진은 젊은 사람에서는 드물게 나타나며 대개는 면역력이 떨어지는 60세 이상의 성인에게서 발병한다.국민건강보험공단에 따르면 지난해 대상포진 환자는 총 74만 9126명을 기록했다. 지난해 기준 전체 연령층 중 60대가 18만 5675명으로 24.7%를 차지했다. 환자 4명 중 1명은 60대라는 뜻이다. 이어 50대가 16만 3163명(21.7%), 40대 11만 8138명(15.7%)을 차지했다. 최근 5년 간 대상포진 평균 입원 일수는 약 9일이었다.대상포진은 적절한 치료시기를 놓치거나 통증이 심해질 때까지 방치하게 되면 신경손상으로 인해 '대상포진 후 신경통' 등 후유증이 발생할 수 있다. 김 원장은 대상포진 증상 발현 이후 빠른 치료가 필요하다는 점을 강조했다.김 원장은 “대상포진 환자들을 비교해 봤을 때 노년층 대상포진 환자들이 중장년층 대비 피부 병변도 훨씬 심하게 생기고 신경통 발생으로 이어지는 것이 확인된다”라며 “발진이 발생하면 내원해 즉각 항바이러스제를 복용해야 한다. 항바이러스제가 바이러스를 복제하는 것을 막아 급성기 증상도 좋아지고 대상포진 후유증 발생을 줄여준다”라고 전했다.증상 발현 72시간 이내에 내원해 항바이러스제 등 약물 치료를 하면 빠르게 호전시킬 수 있다는 게 김 원장의 의견이다. 다만 항바이러스제를 처방했음에도 증상이 더 심해지면 마약성 진통제를 사용하거나 신경차단술을 진행하기도 한다. 신경차단술은 컴퓨터 영상 장치를 이용해 대상포진을 일으키는 신경절을 찾아낸 뒤 약물을 주입하는 방식으로 진행된다.김 원장은 “대상포진이 재활성화 되면 잠복해 있던 신경을 갉아먹어 타는듯한 고통과 열감 등이 발생한다. 바늘, 칼 등으로 찌르는 느낌이 날 정도로 증상이 발생하는 환자들도 발생한다. 이에 신경을 차단해 감각을 느끼지 못하게 하는 신경차단술 치료도 시행된다”라며 “급성기 때 신경차단술을 하는 것이 바람직하다. 대상포진 후 신경통으로 진행되는 확률을 줄여준다는 연구도 있다”고 말했다.“대상포진 예방위한 백신 접종도 중요”김 원장은 대상포진 환자 증가에 따라 질환을 예방할 수 있는 백신 접종이 중요하다고 설명했다.현재 대상포진 백신에는 GSK의 싱그릭스, SK바이오사이언스의 스카이조스터 등이 활용되고 있는 상황이다.김 원장은 “대상포진 백신은 사백신과 생백신 옵션이 있다. 기존 생백신의 경우 류마티스 관절염 등 면역질환이나 암 환자는 제한됐던 측면이 있었다”라며 “사백신은 2회 투여해야 하는 불편함이 있지만 면역억제제 투여 여부 등과 상관없이 접종이 가능하고 예방 효과가 더 높다. 스테로이드를 복용하는 류마티스 환자의 경우 사백신 접종이 가능하다”라고 평가했다.싱그릭스는 2회 투여 사백신으로 그간 대상포진 백신 접종이 어려웠던 면역력이 약하거나 면역 억제제를 사용하는 환자에게 접종할 수 있다. 스카이조스터의 경우 약독화 생백신으로 경쟁 백신 대비 낮은 접종 비용과 1회만 투여가 가능하다는 강점이 있다.김 원장은 "학술적으로 대상포진은 50대 이상 성인에서 유발되는 것으로 나타난다. 다만 연령과 관계없이 대상포진을 앓았던 경험이 있다면 백신 접종 후 1년 뒤에 재접종하는 것이 좋다”라며 “한번 대상포진에 걸렸던 사람은 고위험군에 속하기 때문에 1년이 지나면 자연면역이 떨어진다는 연구 결과가 있다. 백신 접종이 중요한 이유”라고 강조했다.

국가신약개발과제 협약식에서 종근당 곽영신 효종연구소장(좌)과 국가신약개발사업단 박영민 단장이 기념촬영을 하고 있다. [데일리팜=노병철 기자] 종근당(대표 김영주)은 최근 국가신약개발사업단(단장 박영민)이 추진하는 ‘글로벌 진출 및 파트너링 촉진을 위한 우수 신약개발 지원’ 과제에 신약 후보물질 ‘CKD-ADC’가 선정됐다고 16일 밝혔다.이번 지원사업 선정으로 종근당은 국가신약개발사업단으로부터CKD-ADC의 글로벌 진출을 위한 해외 비임상 시험과 임상 1상 허가를 위한 연구지원을 받는다.CKD-ADC는 고형암을 타깃으로 한 항체-약물 접합체(ADC) 기반의 신약 후보물질이다.종근당이 자체개발한 c-MET 항체와 시나픽스사의ADC 기술을 결합한 차세대 항암제로 암세포에 대한 높은 선택성이 기대되는 약물이다. 항체에 세포독성 약물을 결합해 암세포를 정밀하게 타격하면서도 정상 세포에 미치는 영향을 최소화하는 것을 목표로 하고 있다.종근당 관계자는 “이번 신약개발 지원 사업 선정은 차세대 항암제 CKD-ADC의 차별성과 혁신성을 인정받은 결과”라며 “정부의 지원을 바탕으로 최적화된 ADC 플랫폼 기술을 활용하여 CKD-ADC의 연구에 효율을 높이고 차별화된 ADC 항암제 개발로 글로벌 시장 진출에 속도를 높일 것”이라고 말했다.국가신약개발사업은 제약기업과 학/연/병의 오픈 이노베이션 전략으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다.국내 바이오 및 제약 산업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 하며, 유망한 신약 후보물질의 연구개발과 상업화를 촉진하기 위해 마련됐다.

국가신약개발과제 협약식에서 종근당 곽영신 효종연구소장(왼쪽)과 국가신약개발사업단 박영민 단장이 기념촬영을 하고 있다. [데일리팜=천승현 기자] 종근당은 신약 후보물질 ‘CKD-ADC’가 국가신약개발사업단의 ‘글로벌 진출 및 파트너링 촉진을 위한 우수 신약개발 지원’ 과제로 선정됐다고 16일 밝혔다.종근당은 국가신약개발사업단으로부터 CKD-ADC의 해외 비임상 시험과 임상 1상 허가를 위한 연구지원을 받는다.CKD-ADC는 고형암을 타깃으로 한 항체-약물 접합체(ADC) 기반의 신약 후보물질이다. 종근당이 자체개발한 c-MET 항체와 시나픽스사의 ADC 기술을 결합한 차세대 항암제다. 항체에 세포독성 약물을 결합해 암세포를 정밀하게 타격하면서도 정상 세포에 미치는 영향을 최소화하는 것을 목표로 하고 있다.종근당 관계자는 “이번 신약개발 지원 사업 선정은 차세대 항암제 CKD-ADC의 차별성과 혁신성을 인정받은 결과”라며 “정부 지원을 바탕으로 최적화된 ADC 플랫폼 기술을 활용해 CKD-ADC의 연구에 효율을 높이고 차별화된 ADC 항암제 개발로 글로벌 시장 진출에 속도를 높일 것”이라고 말했다.국가신약개발사업은 제약기업과 학·연·병의 오픈 이노베이션 전략으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다. 국내 바이오 및 제약 산업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 하며, 유망한 신약 후보물질의 연구개발과 상업화를 촉진하기 위해 마련됐다.

[데일리팜=손형민 기자] 글로벌제약사들이 속속 난치성 유방암 정복에 도전장을 내놓았다. 로슈의 유방암 신약 이토베비가 등장하며 피크레이, 티루캡 등 기존 표적치료제와 본격적인 경쟁이 예고됐다.16일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 10일 내분비 저항성, PIK3CA 변이, 호르몬 수용체(HR) 양성, 사람표피성장인자수용체2(HER2) 음성, 국소진행성 및 전이성 유방암 환자 치료를 위해 로슈의 ‘이토베비(성분명 이나볼리십)’를 허가했다.이번 허가로 이토베비는 기존 유방암 치료제로 활용되는 화이자의 ‘입랜스(팔보시클립)’와 아스트라제네카의 ‘파슬로덱스(풀베스트란트)’ 병용요법으로 사용이 가능해졌다. PIK3CA 변이는 HR+/HER2- 전이성 유방암 환자 중 약 40%에서 발생하며 항암화학치료에 부정적인 예후 인자로 알려져 있다.이토베비의 허가 기반은 임상3상 ‘INAVO120’ 연구다. 임상은 치료 전력이 없는 유방암 환자 325명을 대상으로 진행됐다. 환자들은 이토베비+입랜스+파슬로덱스군과 입랜스+파슬로덱스군에 무작위 배정됐다.1차 평가변수는 연구자가 평가한 무진행생존율로, 환자가 임상에 무작위 배정된 시점부터 질병이 진행되거나 어떤 원인으로든 사망할 때까지의 시간으로 정의됐다. 2차 평가변수에는 전체생존(OS), 객관적반응률(ORR) 등이 포함됐다.임상 결과, 이토베비 병용요법군은 대조군 대비 질병 악화 또는 사망 위험을 57% 감소시켰다(HR=0.43).이토베비 병용요법군의 질병이 악화되지 않은 기간은 평균 15.0개월로 나타난 반면 대조군은 7.3개월에 그쳤다. OS는 중앙값 21.3개월 추적 관찰 후 진행된 중간 분석에서 미성숙한 것으로 나타났다.안전성 측면에서 이상반응으로 투여를 중단한 환자 비율은 이토베비 병용요법군 6.2%, 대조군 0.6%로 집계됐다. 고혈당은 이토베비 병용요법군 5.6%에서 나타난 반면 대조군에서는 0.0%로 확인됐다.이토베비는 INAVO120 연구 결과를 바탕으로 올해 5월 FDA 우선심사 및 혁신치료제 지정을 받았다. 로슈는 이번 연구 결과를 바탕으로 유럽의약품청(EMA) 허가 획득에도 나서겠다는 계획이다.이토베비, 티루캡·피크레이와 경쟁구도 형성 전망이토베비가 승인되며 노바티스의 피크레이(알펠리십)와 아스트라제네카의 티루캡(카피바서팁)과 경쟁이 불가피해졌다. 이토베비와 피크레이, 티루캡은 모두 PIK3CA 유전자 변이 유방암을 타깃할 수 있는 표적치료제다.노바티스 '피크레이'2021년 5월 국내 승인된 피크레이는 PIK3CA 유전자 변이로 인한 PI3K-α의 과활성화를 억제해 PI3K 경로의 과도한 활성을 차단하는 'PIK3CAα 억제제'다. 이 치료제는 현재 이전 치료 실패한 HR+/HER2- 전이성, 진행성 유방암 환자에서 파슬로덱스와 병용 투여가 가능하다.로슈는 안전성 측면에서 이토베비가 피크레이보다 강점을 보일 수 있는 점을 기대하고 있다.피크레이의 허가 임상 SOLAR-1 연구에서 피크레이 투여군의 3등급 또는 4등급 고혈당 환자 비율은 36.6%를 기록했다. 이는 대조군은 0.6% 대비 높은 수치였다. 해당 연구에서 부작용으로 인한 피크레이 복용 중단률은 25.0%를 기록했는데, 고혈당(6.3%)이 주요 원인이었다.로슈는 지난해 내분비 병용요법 후 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 대상으로 이토베비와 피크레이의 직접 비교 임상연구를 시작했다.티루캡도 이토베비의 경쟁약물로 지목된다. 이 치료제는 지난 4월 HR 양성, HER2 음성 국소진행성 또는 전이성 유방암을 진단받은 가운데 PIK3CA, AKT1 또는 PTEN 유전자 등 한가지 이상의 생체지표인자에서 변이를 동반한 성인환자 치료를 위해 파슬로덱스와 병용요법으로 국내에서 허가된 바 있다.티루캡은 AKT 유전자를 표적해 PIK3CA, AKT1, PTEN 변이에 의해 활성화된 신호를 억제해 종양 성장을 막을 수 있다.임상에서 티루캡+파슬로덱스 병용요법은 PI3K/AKT 경로 바이오마커 변이가 있는 암 환자의 질병 진행 또는 사망 위험을 파슬로덱스 단독요법 대비 50.0% 감소시킨 것으로 나타났다.지난해 티루캡이 시장에 등장하며 피크레이의 매출에도 타격이 있었던 것으로 분석된다. 올해 상반기 피크레이의 매출은 전년보다 7.0% 감소한 2억2900만달러(약 3120억원)를 기록했다. 이토베비가 올해 시장에 출시되면 피크레이의 지속적인 매출 감소는 불가피할 것으로 보인다.

[데일리팜=황병우 기자] 류마티스 관절염을 비롯한 자가면역질환 환자들의 의료 접근성이 개선되면서 조기진단을 통한 치료가 강조되고 있다.대학병원 중심으로 이뤄졌던 치료에서 의원급 의료기관을 통한 조기진단과 치료가 가능해진 상황. 따라서 로컬의원을 통해 경증 단계부터 환자 맞춤형 치료가 중요시 되고 있다.이원석 전주 이지내과 원장은 "과거보다 류마티스 환자가 초기에 의원을 방문하는 경우가 늘어나고 있다"며 "환자들이 일상생활을 자유롭게 하는 것에 초점을 맞춰 맞춤형 진료를 받는 것이 중요하다"고 말했다.JAK 억제제 등장한 류마티스 관절염…"빠른 치료 효과 체감"이원석 전주 이지내과 원장대표적인 자가면역질환인 류마티스 관절염은 비정상적으로 활성화된 면역세포가 관절을 침범해 염증과 통증을 유발하는 질환으로 과거에는 대학병원에서 진료하는 질환이라는 인식이 강했다.하지만 조기에 적절한 치료를 받지 못하면 오랜 시간 염증이 반복적으로 발생하면서 관절에 변형이 발생해 기능을 잃게 되는 만큼 조기진단이 강조되고 있다. 최근에는 류마티스내과 전문의들이 각 지역에 개원하면서 접근성이 개선된 상태다.이 원장은 "류마티스내과 전문의들의 개원이 늘어나면서 환자와의 접점이 늘어났고, 과거와 비교해 초기 단계에 의원을 방문하는 경우는 더욱 증가했다"며 "지역 특성상 연령대에 따른 인지도 차이는 있지만 질환 자체에 대한 인식의 폭은 늘었다"고 설명했다.최근에는 질환 인지도 개선과 함께 의료진이 무기로 쓸 수 있는 치료 옵션도 다양해졌다. 특히 야누스키나제(Janus kinase, JAK) 억제제 등장 이후 류마티스 관절염 분야 치료 패러다임의 큰 변화를 불러왔다.그는 "메토트렉세이트(MTX)를 기반으로 한 항류마티스약제(DMARDs)를 당연히 먼저 사용하게 되지만 약물에 대한 반응이 떨어진다면 TNF알파 -α 억제제나 JAK 억제제를 선택하게 된다"며 "개인적으로는 젊은 연령층에서는 가이드라인에 따라 적극적으로 단계를 올리는 처방을 하고 있다"고 밝혔다.이 원장이 기존 치료제에서 JAK 억제제로 빠르게 전환하는 가장 큰 이유는 '효과'와 '편의성'이다. 전통적인 치료제와 비교해 스테로이드나 소염 진통제 사용 빈도가 준 것은 물론 경구제이기 때문에 주사제와 비교해 환자의 투약 스트레스도 줄어들었다는 평가다.다만 지난 2021년 JAK 억제제가 심혈관계 부작용 이슈가 발생하면서 '안전성' 우려도 공존하고 있다.당시 미국 식품의약국(FDA)은 JAK 억제제에 대해 심장질환·암 등의 위험을 경고, 국내 식약처 역시 안전성 서한을 배포했다. 결국 FDA는 JAK 억제제에 주요 심혈관계 사건, 혈전증, 사망 등 위험 정보를 박스 경고문에 포함하도록 결정했다.이에 대해 이 원장은 "연구 자체를 부정할 수 없지만 오랫동안 처방 경험을 누적하면서 심혈관계 부작용 이슈를 크게 경험하고 있지 않다. 충분히 관리가 가능한 부작용이라고 생각하고, 오히려 대상포진 발생이 아시아에서 7배 정도 높으므로 약물을 사용하기 전에 예방접종을 설명하고 진행하는 편이다"고 말했다.맞춤치료 위한 교체투여 개선 강조류마티스 관절염 치료에서 최근 이슈는 JAK 억제제 간 교체투여에 대한 보험급여 인정이 답보 상태다. 당초 10월 고시가 이뤄질 것으로 예상됐지만 연장됐다.이와 관련해 이 원장은 JAK 억제제의 교체투여와 함께 전통적인 약제 사용 기준에 대한 고민이 필요하다고 언급했다.이 원장은 "교체투여가 되면 환자에게 더 맞는 치료제를 선택할 수 있기 때문에 가장 중요한 부분이다"며 "다만 전통적인 약제를 사용하고 효과가 없으면 6개월 이후 JAK 억제제 등을 사용하도록 기준이 정해져 있는데 일부 3개월 정도 지난 시점에서 반응이 없는 경우도 조기 치료의 추세에서 고려해 볼 수 있다는 생각이다"고 전했다.끝으로 이 원장은 류마티스 관절염의 관리를 위해 조기진단과 환자별 맞춤형 치료를 강조했다. 그는 "류마티스 관절염에서 조기진단과 조기 치료가 가장 중요하고 통증관리와 함께 일상생활에 지장이 없는 관리에 초점을 맞추고 있다"며 "똑같은 약을 처방하는 단순한 치료보다는 합병증과 동반 질환에 대한 검토를 통한 접근이 필요하다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 등재를 노리는 '캄지오스'의 여정이 마지막까지 험난하다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약과 국민건강보험공단의 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)에 대한 약가협상이 기한내 마무리되지 못하고 연장됐다.캄지오스는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 단계에서부터 재논의 판정 등으로 인해 어려움을 겪었다.이후 약평위를 통과하고 지난 8월 약가협상에 돌입했지만 협상 기일(60일) 동안 결론을 내지 못했다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.김형관 서울대병원 순환기내과 교수는 "마땅한 치료제가 없었던 질환이기에 많은 비후성 심근증 환자들이 신약을 애타게 기다리고 있다. 특히 지난 7월 약평위 통과후 연내 급여 등재에 대한 기대감이 더욱 커진 상황인데 기다리고 있는 환자분들과 보호자들을 위해 잔여 절차가 조속히 마무리돼 우리나라 비후성 심근증 환자들이 신약의 혜택을 봤으면 한다"고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 치매 신약이 대거 등장을 예고함에 따라 진단기기 업체들도 나란히 신제품 개발을 서두르고 있다.치매 신약을 더욱 효과적으로 활용하기 위해선 그만큼 정교한 진단이 필요하다는 처방 현장의 요구가 높아졌고, 이로 인해 차세대 치매 진단 시장이 덩달아 부각되는 모습이다.한국로슈진단, 뉴로핏 등 국내외 진단기기 업체들은 AI 등 다양한 플랫폼을 활용해 치매를 진단할 수 있는 기기 상업화를 준비 중이다.초기 알츠하이머병 신약 허가...정교한 치료 위해 진단시장 '부각'에자이·바이오젠의 알츠하이머병 치료제 '레켐비'15일 관련 업계에 따르면 한국로슈진단, 뉴로핏, 아리바이오, 뷰노 등이 치매 진단기기를 개발 중이다.치매 진단 시장이 부각되는 이유는 에자이의 '레켐비', 릴리의 '키순라' 등 신약들이 초기 알츠하이머병 치료에 허가됐기 때문이다. 이 치료제들은 모두 아밀로이드 단백질을 타깃하는데, 뇌에 아밀로이드가 얼마나 축적됐는지 확인하기 위해선 기기를 통한 정확한 진단이 필요한 상황이다.미국 식품의약국(FDA)은 아밀로이드 단백질 축적 확인을 위한 검사로 '뇌척수액(CSF) 검사'와 '아밀로이드 양전자 방출 단층촬영(PET) 검사'만을 승인했다.2021년 개정된 대한치매학회 '치매 임상진료 지침'에도 뇌척수액과 아밀로이드 PET 검사는 경도인지장애 및 치매 환자에서 알츠하이머병 진단 정확도를 높일 수 있어 높은 근거 수준으로 고려할 수 있다고 명시돼 있다.이에 진단기기 업체들은 영상뿐 아니라 혈액 검사에서도 아밀로이드 베타, 타우 단백질의 축적 정도를 분석하기 위한 밑작업을 준비하고 있다.로슈 진단 뇌척수액 검사 신제품 출시...국내서도 개발 한창일렉시스(Elecsys) 토탈 타우 뇌척수액 분석 검사한국로슈진단은 최근 일렉시스 토탈 타우 뇌척수액 분석 검사를 국내 허가받았다. 이번 허가로 로슈진단은 ‘일렉시스 β-Amyloid’, ‘일렉시스 Phospho-Tau 뇌척수액’ 등 알츠하이머를 진단하기 위한 뇌척수액 검사에서 다양한 포트폴리오를 보유하게 됐다.로슈진단 일렉시스 뇌척수액 검사키트의 경우 PET 영상 판독에서 양성일치율 90.9%, 음성일치율 89.2%를 기록하고 있다.국내 바이오기업들도 나란히 초기 알츠하이머병 진단시장에 도전장을 내밀었다.뇌 질환 영상 AI 기업 뉴로핏은 최근 아리바이오와 차세대 알츠하이머 진단 플랫폼' 개발 협력에 나섰다. 양사는 이번 개발 협력을 통해 뉴로핏이 보유한 자기공명영상(MRI) 활용 뇌 영상 분석 기술과 아리바이오의 혈액 기반 바이오마커를 이용한 검사를 결합해 새로운 방식의 알츠하이머 진단 플랫폼을 구성할 계획이다.아리바이오는 신경퇴행성질환 뇌척수액 및 혈액 진단분야 글로벌 기업인 후지레비오진단과 알츠하이머병 바이오마커의 연구와 임상시험 적용에 협력 중이다. 아리바이오는 알츠하미어병 신약후보물질 'AR1001'의 임상3상 연구도 진행하고 있다. AR1001은 PDE5·독성 단백질 등 알츠하이머병의 발병 원인을 다중 타깃한다.뷰노는 최근 미국에서 AI 기반 뇌 정량화 의료기기 '뷰노메드 딥브레인'을 출시했다. 이 플랫폼은 경도인지장애와 피질 영역 두께를 정확하게 분석할 수 있다. 초기 알츠하이머병 환자는 뇌 피질 영역 두께가 감소하는 것으로 알려진다.뷰노는 알츠하이머성 치매에 특화된 뷰노메드 '딥브레인AD'도 개발 중이다. 이 플랫폼을 통해 촬영한 뇌 MRI 데이터를 입력하면 AI 분석으로 알츠하이머성 치매 가능성을 의료진이 판단하도록 정량화한다.방사성의약품 진단 기업들도 치매 신약 등장에 따라 주목받고 있다. 듀켐바이오는 GE헬스케어의 '비자밀(플루트메타몰)'의 국내 판권을 보유하고 있다. 비자밀은 PET-CT촬영에서 베타 아밀로이드의 축적 정도를 단계별 색깔로 정확하게 나타낼 수 있다.듀켐바이오는 레켐비 환자 처방이 본격적으로 이뤄지면 치매 진단 방사성의약품 사용도 급격히 늘어날 것으로 전망하고 있다.

[데일리팜=황병우 기자] 국내에 혁신 치료제가 도입되면서 지난 20년간 국내 다발골수종 환자의 5년 생존율이 크게 개선된 것으로 조사됐다.다만 아직 주요 선진국과 비교해 상대적으로 5년 생존율이 떨어져 향후 치료제 접근성에 대한 고민이 필요하다는 지적이다. 아이큐비아에서는 최근 꾸준히 증가하고 있는 다발골수종의 치료옵션과 미충족 수요 등을 조명하는 리포트를 발간했다.리포트에 따르면 혁신적인 치료제의 도입으로 다발골수종 환자의 5년 생존율은 2005년 이전 30%에서 2016~2020년에는 51%까지 증가했다.그러나 혁신적인 치료에 대한 접근성이 좋은 미국과 같은 타 선진국에 비해 여전히 낮은 수준으로, 미국의 경우 5년 생존율이 약 60%에 육박하는 것으로 알려져 있다. 2010~2030년 기준 국내 다발골수종 환자 수 예측(자료 아이큐비아) 다발골수종은 골수에서 형질세포가 비정상적으로 증식하는 혈액암의 일종으로 골 통증과 빈혈, 고칼슘혈증, 신장기능장애 등 다양한 합병증을 일으킨다.특히 다발골수종은 재발이 빈번할 뿐만 아니라 치료 실패 후 다음 단계의 치료를 진행할수록 치료반응이 감소하는 경향을 보여 예후가 상당히 불량한 질환이다.실제 2010년부터 2019년까지 국내 다발골수종 환자 1만1550명을 분석한 연구에 따르면 1차 치료를 받은 환자의 50%가 2차 치료를 진행했고, 약 20%는 4차 이상의 치료를 받은 것으로 조사됐다.이 때문에 재발 및 불응성 다발골수종으로의 진행을 지연시키기 위해 초기 단계부터 효과적인 치료 대안을 사용하는 것이 강조된다.2001~202년 기준 국내 다발골수종 5년 생존율(자료 아이큐비아)다발골수종 5년 생존율의 개선은 치료제의 발전과 맞닿아있다.초기의 단순 화학요법에서 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 고용량 스테로이드를 포함한 복합요법으로 진화했으며, 최근에는 항-CD38 단일클론항체와 BCMA 표적 면역치료와 같은 새로운 치료법이 도입되었다.이러한 새로운 치료법들은 특히 재발 및 불응성 다발골수종 환자들의 생존율 향상과 삶의 질 개선에 상당한 잠재력을 보인다는 평가다.다만, 한국의 경우 미국종합암네트워크(NCCN)에서 권장하는 25개의 다발골수종 치료제 중 절반가량인 13개 약물만이 급여 품목에 포함되어 있다는 미충족 수요도 존재한다.치료제의 가격 문제 등 여러 이슈가 있지만 치료제에 대한 접근 제한은 특히 질환 초기 단계 환자들의 치료를 어렵게 하고 있다는 게 보고서의 시각이다.아이큐비아는 "국내 다발골수종 환자 중 후속 치료 단계로 진행하지 못하는 비율이 각 치료 단계마다 증가하고 있는 상황을 고려하면 효과적인 치료법의 초기 단계 사용이 무엇보다 중요하다"고 강조했다.특히 최근 국내에 새로운 기전의 다발골수종 치료제들이 허가받는 상황에서 접근성에 대한 고민이 필요하다는 시각이다. (자료 아이큐비아) 아이큐비아에서 진행한 조사에 따르면 항-CD38 단일 클론 항체 치료제가 조혈모세포 이식 적합 및 비적합 다발골수종 환자의 1차 치료에 급여가 되면 2024년부터 2028년까지 국내 다발골수종 환자의 968건의 사망과 2434건의 질병 진행을 예방할 수 있을 것으로 예측됐다.이는 미국에서 다발골수종의 새로운 치료법이 도입된 이후 1995년부터 2018년까지 다발골수종 사망률이 23% 감소한 추세와 일치한다.또 보고서는 재발 및 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 anti-BCMA CAR-T 치료제를 사용하면 높은 전체 반응률과 함께 완전 반응 상태가 최소 12개월 이상 유지되었다는 임상시험 결과와 함께 한국에서도 이중항체나 CAR-T 치료의 접근성이 좋아져야 한다는 전문가의 의견을 소개했다.보고서의 연구와 집필에 참여한 에민 탄(EeMin Tan) 아이큐비아 박사는 "국내 최신 실사용 근거(RWE)를 바탕으로 한 다발골수종 치료 지침이 마련되고, 의료기술평가(HTA) 과정에서 환자나 전문가들의 목소리가 적극적으로 반영되어 새로운 치료제의 조기 도입이 가능해진다면 환자들의 생존율과 삶의 질이 크게 향상될 것"이라고 밝혔다.