[데일리팜=천승현 기자] JW중외제약이 지난 3분기까지 총 66억원의 기술료 수익을 인식했다. 지난해 체결한 아토피치료제의 기술이전 계약금과 지난 9월 통풍치료제 기술수출 계약금이 반영됐다. R&D 성과로 수익성 개선 효과를 거뒀다는 평가다.19일 JW중외제약에 따르면 이 회사는 올해 3분기 누계 기술료 수익이 총 66억원으로 집계됐다. 지난해와 올해 체결한 2건의 기술이전으로 반영된 계약금이다.JW중외제약은 지난해 8월 덴마크 제약사 레오파마와 아토피피부염 치료제 'JW1601'의 기술수출 계약을 체결했다. 계약금은 1700만달러를 포함 총 계약 규모는 4억200만달러다. 지난 8월에는 중국 난징심시어동유안파마슈티컬과 통풍치료제 'URC102'의 기술수출 계약을 체결했다. 계약금 500만달러, 총 계약규모는 7000만달러 규모 계약이다.2건의 계약금의 회계 반영 방식은 다소 다르다.JW1601은 계약금 1700만달러(190억원)를 지난해 9월 수취했다. 하지만 이중 170억원을 지난해 8월 일시 인식하고 나머지 13억원은 지난해 8월부터 내년 3월까지 20개월 동안 분할 인식하는 방법을 선택했다.매월 6641만원의 계약금이 내년 3월까지 회계에 반영된다는 의미다. 올해 9월까지 약 6억원(6641만원 x 9개월)의 계약금이 인식됐다는 계산이 나온다.URC102의 계약금은 일시 인식이다. 60억원의 계약금이 지난 3분기 회계에 반영됐다. 그러나 계약금은 3분기에 송금되지 않았다. JW중외제약은 분기보고서에 “계약금을 11월 수취 예정”이라고 밝혔다. 실제로 이달 초에 계약금 60억원을 받았다고 회사 측은 설명했다.JW중외제약 관계자는 “계약 체결로 계약금 수취가 확정됐기 때문에 3분기 회계에 반영했다”라고 설명했다.2건의 계약금의 반영으로 JW중외제약은 올해 3분기까지 총 66억원의 기술료 수익을 올렸다. 기술료 수익은 실적에 도움을 줬다. JW중외제약의 3분기에 26억원의 영업이익을 기록했다. 기술료 수익이 반영되지 않았다면 적자를 기록했을 것이란 계산이 나온다.R&D 지출 증가로 수익성이 악화했지만 R&D성과가 실적에 기여하는 셈이다.JW중외제약의 최근 수익성 악화는 연구개발(R&D) 지출 증가의 영향이 크다. JW중외제약의 3분기 누계 R&D비용은 297억원으로 전년동기대비 23.5% 늘었다.회사 관계자는 "기술이전 과제의 본격적인 임상 착수 등으로 R&D 투자 비용이 크게 늘었다"라고 말했다. 연구개발(R&D) 노력이 실적에 기여하부는 선순환 구조를 구축하고 있다는 평가다.JW중외제약은 지난해 영양수액제 기술이전에 따른 기술료 48억원을 받기도 했다. JW홀딩스는 지난 2013년 7월 영양수액제의 기술수출 계약을 맺었다. 박스터가 위너프를 미국, 유럽 등 전 세계에 공급하는 내용이다. 계약 규모는 계약금 2500만달러와 마일스톤 1000만달러 총 3500만달러다.피노멜(위너프의 유럽 제품명)의 유럽 승인으로 JW홀딩스는 약속된 마일스톤 중 400만달러를 지난해 받았다. 나머지 마일스톤 600만달러는 유럽 이외 지역의 허가를 획득하면 받게 될 전망이다.

[데일리팜=노병철 기자] 유럽의약품청(EMA)이 미국 FDA에 이어 화이자 JAK억제제 젤잔즈(토파시티닙시트르산염) 고용량 처방을 제한함에 따라 우리나라 식약처도 조만간 이에 상응하는 조치를 내릴 것으로 전망된다.EMA는 15일(현지시간) 대안이 없을 경우를 제외하고, 혈전 위험성이 높은 궤양성 대장염 환자들에게 젤잔즈 1일 2회 10mg 유지요법을 사용해서는 안 된다고 공식입장을 밝혔다.이 같은 조치에 앞서 유럽 EMA 안전조사위원회(EMA’s safety committee)는 지난 5월 성명서를 발표, 폐색전증 위험도가 높은 환자(호르몬 피임약 복용자, 호르몬 대체요법 치료자, 수술을 진행하는 환자 등)에 대해서는 고용량 처방을 해서는 안된다고 경고한바 있다.고용량을 반드시 사용해야 하는 궤양성대장염의 경우에 색전증 위험이 있는 환자는 투여를 시작하지 말고, 위험군 환자의 경우 타 약제로 바꾸라고 권고한 것이다. EMA는 조사가 끝나는 대로 수정된 가이던스를 발표하겠다고 예고, 지난 15일 이에 대한 입장을 공고히 했다.EMA는 15일 젤잔즈와 관련한 입장문을 홈페이지를 통해 밝혔다. 미국 FDA도 지난 7월경 젤잔즈 적응증 중 하나인 궤양성 대장염에 대해 1차 치료제에서 2차 치료제로 허가 사항을 변경했다.미국 화이자 본사는 FDA와의 협의를 통해 젤잔즈 인서트 페이퍼에 ‘Black Box Warining'을 삽입, 같은 시기에 궤양성 대장염 적응증을 축소했다.이 같은 조치로 미국에서 젤잔즈는 통상 치료제(Conventional therapy)에 실패한 궤양성 대장염 환자에서 기존 TNF blocker에 실패한 궤양성 대장염환자에게만 사용할 수 있다.다시 말해 젤잔즈는 미국에서는 ▲궤양성 대장염 적응증 1차 치료제→2차 치료제 전환 그리고 유럽에서는 ▲색전증 고위험군 환자 처방 자제로 외형이 축소됐다.젤잔즈는 류마티스·건선성 관절염, 궤양성 대장염 등에 승인된 의약품으로 류마티스 관절염은 5mg 1일 2회 투여인 반면, 궤양성 대장염은 10mg 1일 2로 8주간 투여 후, 치료 반응에 따라 이후 5mg 또는 10mg을 1일 2회 투여한다.궤양성 대장염은 치료 초반 8주간 고용량 투여가 필수인 것으로 되어 있다. 미국과 유렵 보건당국의 허가변경/처방자제 이유는 휴미라·레미케이드 계열인 TNF 차단제와 젤잔즈의 시판 후 조사 중간분석 자료 결과 영향이 크다.분석 자료에 따르면 젤잔즈 투여군 3884인년당(patient-years) 폐색전증 19례, 사망 45례인 반면 TNF 투여군 3982인년당 폐색전증 3례, 사망 25례로서 유의한 차이가 보였다.이와 관련해 식약처와 한국화이자는 "젤잔즈에 대한 FDA와 EMA의 입장과 조치를 예의 주시하고 있다. 조만간 상호 적극적인 협의와 논의를 통해 국내 환자 안전성을 고려한 결과를 도출할 것"이라는 입장이다.한국화이자는 EMA 성명 발표 시점인 지난 5월 국내 의사들에게 안전성 서한 발송과 세미나를 개최해 일련의 사실을 공지했지만 아직까지 2차 처방 전환 또는 색전증 고위험군 환자에 대한 처방 자제 등의 적극적인 처분은 결정되지 않고 있다.한편 일본 후생성도 지난 8월, 정맥혈전색전증을 젤잔즈 허가사항의 '심각한 부작용'으로 추가하고, 심혈관 사건의 위험 인자를 가진 환자에게 이 약을 투여할 때 다른 치료법을 고려하라는 내용을 기입한바 있다.

[데일리팜=천승현 기자] 종근당홀딩스가 최근 바이오업체 투자에 적극적인 행보를 보이고 있다. 올해 들어 3곳에 70억원을 투자했다.17일 금융감독원에 따르면 종근당홀딩스는 지난 8월 바이오업체 지플러스생명과학에 10억원을 지분 투자한 것으로 나타났다.지플러스생명과학은 유전자 교정 전문기업이다. ‘크리스퍼 플러스’라는 유정자 교정 기술로 항체의약품과 면역항암제를 개발 중이다. 내년 성장성 특례 상장 방식으로 코스닥 시장 상장을 추진 중인 것으로 알려졌다.지플러스생명과학은 지난 8월 총 120억원 규모의 투자를 유치했다. 이때 스마일게이트인베스트먼트, 알펜루트자산운용 등 투자자 명단에 종근당이 포함됐지만 구체적인 투자 규모는 공개되지 않았다. 종근당홀딩스는 지플러스생명과학 투자로 0.5%의 지분율을 확보했다.종근당홀딩스는 지난 8월 또 다른 바이오기업 바이오오케스트라에 50억원을 투자해 5.0%의 지분율을 확보했다. 당시 종근당홀딩스는 CKD창업투자와데일리파트너스, NHN인베스트먼트, SBI인베스트먼트,이엔벤처, LSK인베스트먼트 등 벤처투자사들과 함께 투자에 참여했다.종근당홀딩스는 바이오오케스트라가 발행한 전환우선주를 50억원에 매입하고 알츠하이머형 치매치료제 포트폴리오를 확보했다.바이오오케스트라는 RNA 신약개발 기술을 보유한 바이오벤처기업이다. 마이크로RNA 간섭기술을 활용해 알츠하이머형 치료제 ‘BMD-001’을 개발하고 있다. BMD-001은 자체 개발 약물 전달체를 통해 뇌혈관장벽을 통과해 뇌면역세포의 대식작용을 활성화함으로써 독성단백질을 제거하고, 면역세포 염증반응을 억제하는 다중 표적 기전을 갖는다.지난 3분기에만 종근당홀딩스는 2곳의 바이오기업에 60억원의 지분 투자를 단행한 셈이다. 종근당홀딩스는 지난 4월 엑스레이 2차전지 검사장비 기업 이노메트리에 10억원을 투자했다. 지분율은 0.7%다. 이로써 종근당홀딩스는 올해 들어 총 3곳의 바이오기업에 70억원을 투자했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 한국 승인 절차를 진행중인 세번째 JAK억제제 '유파다시티닙'이 강직성척추염에서 효능을 입증했다.애브비는 12일 제2/3상 SELECT-AXIS 1연구의 긍정적인 결과를 발표했다. 활성 강직척추염 성인 환자 대상 연구에서 14주차의 1차 유효성 평가변수인 ASAS40 (Assessment of SpondyloArthritis International Society 40) 반응 달성률이 유파다시티닙 투여군(1일 1회 15mg)에서 위약군에 비해 두 배 더 높게 나타났다.SELECT-AXIS 1 연구는 생물학적 항류마티스제(bDMARDs) 치료 경험이 없고 비스테로이드성 항염증제(NSAIDs)에 불충분한 반응이나 내성을 보인 성인 활성 강직척추염 환자에서 유파다시티닙의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 첫 번째 임상이다.전체 결과는 아틀랜타에서 열린 2019년 미국류마티스학회/류마티스전문가협회 (ACR/ARP) 연례 회의에서 발표됐고, 란셋(The Lancet)에도 동시에 게재됐다.유파다시티닙은 애브비가 발견하고 개발한 JAK 억제제로 강직척추염과 다양한 면역 매개 염증성 질환에서 1일 1회 요법으로 연구되고 있다.네덜란드의 라이덴 대학병원 데지레 반 데르 하이즈데(Désirée van der Heijde) 교수는 "강직척추염은 만성적, 진행성 염증 질환으로 통증과 뻣뻣함을 유발한다. 주로 척추를 침범하고 초기 성인기에 시작한다. 생물학적제제를 제외하면, 비스테로이드성 항염증제에 불충분한 반응을 보였거나 이를 사용하면 안되는 환자의 경우 치료 옵션이 제한적이다. 이번 연구 결과는 강직척추염 환자의 또 다른 치료 옵션으로 유파다시티닙의 가능성을 보여준다"라고 말했다.한편 국내에는 젤잔즈(토파시티닙)와 올루미언트(바리시티닙)가 승인돼 있다. 1일1회 용법인 올루미언트는은 JAK1과 JAK2를 차단하는 기전을 갖고 있으며 1일2회 용법인 젤잔즈와 유파다시티닙, 필고티닙 등 약물은 JAK1을 차단한다.

[데일리팜=천승현 기자] 셀트리온이 개발한 항체 바이오시밀러 3종이 4조원에 육박하는 누적 수출실적을 냈다. 램시마가 2조원 이상 팔렸고 트룩시마가 8000억원 이상의 누적 수출실적을 기록했다.14일 금융감독원에 따르면 셀트리온헬스케어는 올해 3분기 누계 영업이익은 399억원으로 전년동기대비 8.6% 감소했다. 매출액은 7873억원으로 전년보다 50.2% 증가했다. 셀트리온헬스케어는 3분기만에 지난해 매출 7135억원을 넘어서며 지난 2018년 세운 매출 신기록 9209억원 경신을 예약했다.셀트리온헬스케어는 셀트리온의 관계사로 서정진 셀트리온 회장이 최대주주(지분율 35.69%)다. 셀트리온헬스케어는 셀트리온으로부터 항체 바이오시밀러 제품을 공급받아 글로벌 유통업체들에 판매한다. 셀트리온헬스케어의 매출은 셀트리온이 개발한 바이오시밀러의 수출실적을 의미한다.셀트리온은 램시마, 트룩시마, 허쥬마 등 총 3종의 바이오시밀러를 유럽, 미국 등에서 판매 중이다. 램시마의 오리지널 의약품은 얀센의 ‘레미케이드’다. '트룩시마'와 '허쥬마'는 각각 ‘맙테라’와 ‘허셉틴’ 바이오시밀러 제품이다.셀트리온헬스케어의 분기보고서를 보면 바이오시밀러 3종의 3분기 누계 수출실적은 7828억원으로 집계됐다. 지난해 같은 기간 4956억원보다 57.9% 늘었다.연도별 셀트리온헬스케어 바이오시밀러 3종 수출실적(단위: 백만원, 자료: 금융감독원) 램시마의 수출실적이 3990억원으로 전년동기대비 60.1% 증가했고, 트룩시마는 3146억원으로 148.3% 늘었다. 허쥬마의 수출액이 42.2% 감소했지만 램시마의 트룩시마의 선전으로 큰 폭의 수출 상승세를 실현했다.셀트리온의 바이오시밀러 3종은 모두 미국과 유럽 승인을 받았다. 이중 유럽에서는 램시마, 트룩시마, 허쥬마 등 3개 제품 모두 판매중이며 미국에서는 램시마가 2016년 말 출시됐고 최근 트룩시마의 판매가 시작됐다.2017년 코스닥 시장에 상장한 셀트리온헬스케어는 사업보고서에 2014년부터 수출실적을 기재하고 있다.샐트리온헬스케어가 지난 2014년부터 올해 3분기까지 올린 수출실적은 총 3조6797억원에 달한다. 셀트리온헬스케어가 상장 이전인 2012년 338억원, 2013년 1453억원의 매출을 기록한 것을 감안하면 바이오시밀러의 누적 수출액은 4조원에 육박할 것으로 추산된다.2014년 이후 램시마가 2조5981억원의 수출액을 냈고, 트룩시마와 허쥬마가 각각 8036억원, 2539억원의 누적 수출실적을 나타냈다. 트룩시마는 2017년부터 매출이 발생했는데도 누적 매출이 1조원에 육박하는 수준에 도달했고 올해는 램시마 매출에 근접할 정도로 가파른 상승세를 보이고 있다.셀트리온 바이오시밀러가 미국 시장에서 매출 상승세를 나타내고 있어 향후 수출 실적은 더욱 확대될 전망이다.지난달 화이자의 실적발표에 따르면 셀트리온의 '인플렉트라'(램시마의 현지 상품명)는 지난 3분기 미국 시장에서 매출액 7700만달러(약 900억원)를 기록했다. 전년동기 7100만달러대비 8.5% 증가했다. 올해 미국 지역 누계매출은 2억800만달러(약 2430억원)다. 지난해 1억8900만달러보다 10.1% 늘었다.

[데일리팜=천승현 기자] 메디포스트의 줄기세포치료제 ‘카티스템’이 누적 매출 500억원을 넘어섰다. 국내 개발 줄기세포치료제 중 가장 많은 매출을 올렸다. 최근 가파른 상승세를 나타내지는 못하지만 사용 경험이 축적되면서 안정적인 성장세를 내고 있다는 분석이다.14일 금융감독원에 제출된 메디포스트의 분기보고서에 따르면 이 회사의 3분기 줄기세포 사업 매출은 36억원으로 집계됐다. 전년동기대비 9.6% 증가했다. 메디포스트의 줄기세포 매출은 골관절염치료제 카티스템이 대부분이다. 올해 3분기 누계 카티스템의 매출은 117억원으로 전년보다 19.7% 늘었다.메디포스트 카티스템지난 2012년 국내 시판승인을 받은 카티스템은 다른 사람의 제대혈 줄기세포를 이용해 개발한 세계 최초의 동종줄기세포치료제다. ‘퇴행성 또는 반복적 외상으로 인한 골관절염환자(ICRS grade IV)의 무릎 연골결손 치료’ 용도로 사용된다.카티스템은 2012년 7억원의 매출을 냈고, 2013년 20억원의 매출을 기록하며 본격적으로 수익을 내기 시작했다. 2015년 4분기에 분기 매출 10억원을 돌파했고 2017년 4분기 이후 30억원 이상의 분기 매출을 기록 중이다.카티스템은 2017년 국내 개발 줄기세포치료제 중 처음으로 연 매출 100억원을 넘어섰다.당초 카티스템은 발매 이후 동아에스티가 영업을 진행했지만 2017년 7월부터 메디포스트가 직접 영업을 담당하면서 매출 상승세는 더욱 가팔라졌다. 2017년에 비해 최근 성장세는 다소 더디지만 안정적인 상승세를 나타내는 흐름이다.카티스템은 발매 이후 올해 3분기까지 누적 매출은 507억원에 달했다. 국내 개발 줄기세포치료제 중 최대 매출을 기록 중이다.분기별 카티스템 매출 추이(단위: 백만원, 자료: 금융감독원) 현재 국내에서는 총 4종의 줄기세포치료제가 허가받았다. 지난 2011년 파미셀의 심근경색치료제 '하티셀그램에이엠아이'가 세계 첫 줄기세포치료제로 국내 승인을 받은 이후 2012년 카티스템과 안트로젠의 크론성누공치료제 '큐피스템'이 시판허가를 받았다. 지난 2014년에는 코아스템의 루게릭병치료제 '뉴로나타-알'이 국내 4호 줄기세포치료제로 승인받았다.카티스템을 제외한 나머지 국내 개발 줄기세포치료제는 지난해 기준 연 매출이 30억원에도 못 미칠 정도로 시장에서 두각을 나타내지 못하는 실정이다.메디포스트 관계자는 “카티스템이 사용 경험이 축적되면서 안정적인 성장세를 지속 중이다”라면서 “최근 주사형 무릎골관절염치료제 임상이 시작됐고, 카티스템의 일본 임상시험을 신청하는 등 중장기적으로도 탄탄한 사업 포트폴리오를 구축해나갈 것"이라고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] 골관절염 유전자치료제 '인보사케이'의 허가취소로 어려움을 겪고 있는 코오롱생명과학이 또 다른 유전자치료제의 개발로 반전을 노리고 있다.신경병증성통증을 타깃으로 하는 이 치료제는 최근 미국 식품의약국(FDA)의 임상시험 개시 허가를 받았고, 1상 결과는 이르면 2021년에 나올 것으로 예상된다.최현식 코오롱생명과학 의약품개발부 박사는 13일 서울 강남구 코엑스에서 열린 '바이오플러스 2019'에서 이같이 발표했다.코오롱생명과학은 'KLS-2031'이란 이름으로 신경병증성통증 유전자치료제를 연구개발 중이다. 현재 동물실험을 통한 전임상 단계를 마쳤으며, 곧 임상1상에 착수할 계획이다.올해 초 미국 FDA로부터 임상시험 개시 허가를 받은 상태다. 최현식 박사는 "임상시험 시작은 내년 1분기로 생각하고 있다"며 "이르면 2021년 결과가 나올 것"이라고 예고했다.KLS-2031은 3개 유전자가 관여하는 치료제다. 각각 ▲GAD65 ▲GDNF ▲IL-10라는 이름의 유전자다. GAD65는 특정 부위에서 뇌로 전달되는 통증신호를 억제한다. GDNF는 신경세포의 압박·손상을 저해한다.IL-10은 면역세포와 관련된 유전자다. 신경염증을 억제한다. 신경세포와 면역세포가 같은 위치에서 상호작용한다는 점에서 면역세포까지 타깃에 넣을 경우 신경세포의 과발현을 더 효과적으로 억제할 수 있다는 것이 최 박사의 설명이다.현재까지 동물실험에서는 효능이 긍정적으로 확인된다는 게 회사 측 주장이다.최 박사는 "세 유전자를 동시에 주입했을 때 효과가 가장 컸다"며 "현재 신경병증성통증 치료제로 사용되는 프레가발린(상품명 리리카)·둘록세틴(상품명 심발타)과 비교하면, 효능은 비슷하면서도 약효 지속시간이 훨씬 길었다"고 설명했다.동물실험이 12주 이상 지속하기 어렵다는 점을 감안하면, 실제 인간을 대상으로 한 임상에선 더 오랜 효과가 기대된다는 게 최 박사의 전망이다.그는 "신경병증성통증 치료제 시장은 여전히 미충족요구가 많다고 본다"며 "코오롱생명과학은 꾸준히 유전자치료제를 개발해왔다. 새로운 기전의 치료제로 이 요구를 충족시킬 수 있을 것"이라고 기대했다.

안동 L HOUSE 백신 센터 전경 [데일리팜=안경진 기자] SK바이오사이언스와 비영리단체 PATH가 공동개발 중인 로타바이러스 백신이 상업화 목표에 가까워졌다.13일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니칼트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 PATH는 최근 3가 로타바이러스 서브유닛 백신 'P2-VP8'의 상업화 가능성을 평가하는 글로벌 3상임상시험을 피험자 모집(Recruting) 단계로 전환했다.'P2-VP8' 관련 글로벌 3상임상시험을 공식화한지 2개월 여만인 10월 10일 임상시험을 개시하고, 아프리카 잠비아 소재의 감염병연구센터(CIDRZ)에서 피험자 모집을 시작한 것으로 확인된다.PATH는 지난 7월말 클리니칼트라이얼즈에 'P2-VP8' 글로벌 3상임상시험 계획을 신규 등록했다. 건강한 영유아 8200명을 대상으로 P2-VP8 또는 GSK의 로타바이러스 예방백신 로타릭스를 3차례에 걸쳐 투여한 다음 위장관염 예방 효과를 비교하는 연구다.연구진은 백신접종 후 2년간 로타바이러스로 인한 중증 위장관염 발생, 장중첩증 등 중증 이상반응 발생건수 등을 일차평가변수로 설정했다. 임상시험 종료는 2024년 12월 15일로 예상했다.SK바이오사이언스는 SK케미칼이 백신사업을 분할해 설립한 백신 전문 독립법인이다. SK케미칼이 SK바이오사이언스의 지분 98.04%를 보유하고 있다.SK바이오사이언스(옛 SK케미칼)는 2017년 5월 PATH와 차세대 소아장염 백신 개발을 위한 계약을 체결했다. PATH가 글로벌 임상2상을 진행 중이던 소아장염백신 기술을 SK바이오사이언스에 이전하고, 이후 공동으로 공정개발과 상업생산, 글로벌 허가 등 후속 절차를 진행해 저개발국가에 공급한다는 골자다.당시 계약에 따라 이번 3상임상은 빌앤드멜린다게이츠재단으로부터 연구개발(R&D) 자금을 지원받아 SK바이오사이언스와 PATH가 공동 진행한다. 로타바이러스는 전 세계 영유아에서 발생하는 위장관염의 가장 흔인 원인 바이러스다. 감염 환자의 분변, 구토물과 접촉하거나 바이러스에 오염된 물, 음식 등을 통해 전파되는데, 감염 시 발열, 구토, 설사 등의 증상이 나타난다. 2015년 세계보건기구(WHO) 자료에 따르면 전 세계적으로 200만명 이상의 입원 환자와 21만명의 사망자를 발생시켰다. 아프리카와 같이 의료시스템이 제대로 갖춰져 있지 않은 저개발국가에 사망자가 집중돼 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 'AI(인공지능)'를 이용한 신약개발에 글로벌 제약사들이 큰 관심을 보이고 있다. 후보물질 발굴부터 임상시험, 승인을 거쳐 시장에 진출까지 10년 넘는 세월과 이에 따르는 비용을 AI가 획기적으로 줄여줄 것이라는 기대다.제약업계가 아닌 컴퓨터공학계의 관점은 어떨까.강재우 고려대 컴퓨터과학과 교수는 12일 서울 코엑스에서 열린 '바이오플러스 2019'에서 AI 신약개발이 이미 현실로 다가오고 있다고 설명했다.그는 'AI 기반 의약품 개발'이라는 세션에 발표자로 나섰다. 그는 AI가 특히 후보물질 발굴과 검증, 임상시험 분야에서 강점을 보일 것으로 예상했다.또, 실제 이와 관련한 사례를 소개하고 글로벌 경진대회에서 잇따라 우승한 경험을 덧붙였다.◆후보물질 발굴ㅣ구글 제친 구글모델그에 따르면 AI가 신약개발 과정에서 가장 두각을 나타낼 단계는 후보물질 발굴이다.현재 후보물질 발굴은 주로 문헌검색을 통한 수동적인 방식을 통해 이뤄진다. 전 세계 최대 의학논문 사이트인 '펍메드'에서 관련 논문을 일일이 읽고, 가설을 세우는 식이다.그러나 펍메드에 새로 실리는 논문은 보수적으로 계산해도 하루 5000건이나 된다. 사람이 일일이 확인하기란 불가능한 것이다. 여기에 AI가 기여할 수 있다는 것이 강 교수의 설명이다.그는 AI의 '인간 언어학습 능력'에 집중했다. 그는 구글의 '딥러닝' 기술을 기반으로 'BioBERT'라는 프로그램을 지난 1월 만드는 데 성공했다. 이 프로그램에 원하는 의학 관련 질문을 입력하면 AI가 답변하는 식이다.구글이 앞서 공개한 'BERT'의 제약바이오 분야 확장판 격이다. 구글은 위키피디아의 언어를 딥러닝으로 학습시켜 BERT라는 프로그램을 만든 바 있다. 위키피디아의 언어를 데이터로 입력시켰다.BioBERT에선 위키피디아 대신 펍메드와 PMC(또 다른 의학논문 검색사이트)의 언어를 학습시켰다. 160억개의 단어가 데이터로 입력됐다.BioBERT의 능력은 전 세계적으로 인정받았다. 제약바이오 분야 AI 경진대회 중 하나인 'BioASQ'에서 1위를 거머쥐었다. 구글은 2위였다. 구글의 모델을 갖고 와서 구글보다 나은 프로그램으로 재탄생시킨 것이다.그는 "프로그램이 얼마나 정확한 대답을 하는지 보는 테스트였다"며 "(BioBERT를 통해) 후보물질 발굴에 걸리는 기간과 노력을 상당히 줄일 수 있을 것"으로 내다봤다.◆후보물질 검증ㅣ최적의 물질 검색가설을 세웠다면 이를 검증하는 것이 그 다음 단계다. 강 교수는 여기서도 AI가 기여하는 바가 많다고 설명했다.실제 경험을 덧붙였다. 올해 치러진 'IDG-DREEM'이라는 대회였다. 미국 뉴욕의 마운트시나이의대 교수들이 본인들의 가설을 문제로 내면, 전 세계 AI 전문가들이 답변을 찾는 방식으로 진행됐다.여기서 강 교수팀은 2년 연속 우승을 했다. 올해는 공동우승이었다. 미국 일리노이주립대와 중국 중화대의 컨소시엄, 노스캐롤라이나주립대 등과 같은 위치에 섰다.교수들이 낸 문제는 '갑상선수질암에서 특정 약물과 병행했을 때 가장 효과적인 물질이 무엇인지 ZINC15(제약바이오분야 화합물 DB)에서 찾으라'는 것이었다.서로 다른 구조의 약물이라도 기전이 비슷할 경우, 비슷한 약물로 인식하도록 강 교수팀은 기계학습 모델을 학습시켰다. 그 결과 10개 물질을 검색하는 데 성공했다. 이 가운데 7개 물질은 관련 논문이 있는 것으로도 확인됐다.◆임상시험ㅣ환자·바이오마커 선택AI는 임상시험 과정에서도 도움을 줄 것으로 강 교수는 예상했다. 그는 "특정 약물이 어떤 환자에게, 혹은 어떤 바이오마커에 특히 효과적인지 미리 입력된 환자정보를 통해 예측할 수 있다"고 말했다.2016년 아스트라제네카가 생어(Sanger)와 함께 대회를 개최했다. 환자의 유전정보와 약의 효과를 공개한 뒤, 어떤 암에 가장 효과가 클지 예측하는 것이 문제였다.앞 단계인 후보물질 발굴·검증보다 더 많은 데이터 작업량이 들어간다고 강 교수는 설명했다. 당시 최신 기종의 전문가용 컴퓨터였음에도 자체적으로 한 문제를 푸는 데 20시간이 넘게 걸렸다. 결국 20대를 추가 구입해 처리속도를 20배로 높인 끝에 1시간으로 줄였다.이 대회에 첫 출전한 강 교수팀은 2위를 했다. 이듬해인 2017년 미국 국립암연구소(NCI)가 주최한 대회에선 1위로 올라섰다.그는 "2016·2017년 대회의 경우 주최 측에서 미리 정리해둔 양질의 환자정보를 활용했기 때문에 성공할 수 있었다"며 "데이터를 정제하는 것은 AI에서 굉장히 중요한 문제다. 실제 현장에서도 정보의 양과 질이 매우 중요하게 작용할 것"이라고 말했다. "AI도 결국 데이터로 학습…많을수록 질 높아진다"이어진 발표에서도 데이터의 중요성이 강조됐다. 미국 다케다제약에서 AI 신약개발 관련 업무를 담당 중인 신현진 박사는 "망망대해에 떠 있는 기분이다. 사방이 물인데 마실 물이 없다"고 비유했다.데이터는 많지만 쓸 만한 데이터는 없다는 지적이다. 그는 "머신러닝이 발전하려면 표준화된 데이터가 나와야 한다. 그러나 현재는 저마다 데이터의 형식이 달라서 사용하기 어렵다"고 설명했다.그는 "장기적으로 전쟁에서 이기려면 보급이 가장 중요하다"며 "AI 신약개발도 마찬가지다. 데이터의 양과 질 모두가 중요하다. 질이 낮으면 정확도가 떨어지고, 양이 적으면 편향된 결과를 내놓을 우려가 있다"고 강조했다.