코오롱생과 "신경병증성통증 유전자치료제 개발 중"

• 바이오플러스서 최현식 의약품개발부장 'KLS-2031' 소개
• "동물실험서 기존 치료제보다 우위 확인…미 FDA 임상1상 허가"

[데일리팜=김진구 기자] 골관절염 유전자치료제 '인보사케이'의 허가취소로 어려움을 겪고 있는 코오롱생명과학이 또 다른 유전자치료제의 개발로 반전을 노리고 있다.

신경병증성통증을 타깃으로 하는 이 치료제는 최근 미국 식품의약국(FDA)의 임상시험 개시 허가를 받았고, 1상 결과는 이르면 2021년에 나올 것으로 예상된다.

최현식 코오롱생명과학 의약품개발부 박사는 13일 서울 강남구 코엑스에서 열린 '바이오플러스 2019'에서 이같이 발표했다.

코오롱생명과학은 'KLS-2031'이란 이름으로 신경병증성통증 유전자치료제를 연구개발 중이다. 현재 동물실험을 통한 전임상 단계를 마쳤으며, 곧 임상1상에 착수할 계획이다.

올해 초 미국 FDA로부터 임상시험 개시 허가를 받은 상태다. 최현식 박사는 "임상시험 시작은 내년 1분기로 생각하고 있다"며 "이르면 2021년 결과가 나올 것"이라고 예고했다.

KLS-2031은 3개 유전자가 관여하는 치료제다. 각각 ▲GAD65 ▲GDNF ▲IL-10라는 이름의 유전자다. GAD65는 특정 부위에서 뇌로 전달되는 통증신호를 억제한다. GDNF는 신경세포의 압박·손상을 저해한다.

IL-10은 면역세포와 관련된 유전자다. 신경염증을 억제한다. 신경세포와 면역세포가 같은 위치에서 상호작용한다는 점에서 면역세포까지 타깃에 넣을 경우 신경세포의 과발현을 더 효과적으로 억제할 수 있다는 것이 최 박사의 설명이다.

현재까지 동물실험에서는 효능이 긍정적으로 확인된다는 게 회사 측 주장이다.

최 박사는 "세 유전자를 동시에 주입했을 때 효과가 가장 컸다"며 "현재 신경병증성통증 치료제로 사용되는 프레가발린(상품명 리리카)·둘록세틴(상품명 심발타)과 비교하면, 효능은 비슷하면서도 약효 지속시간이 훨씬 길었다"고 설명했다.

동물실험이 12주 이상 지속하기 어렵다는 점을 감안하면, 실제 인간을 대상으로 한 임상에선 더 오랜 효과가 기대된다는 게 최 박사의 전망이다.

그는 "신경병증성통증 치료제 시장은 여전히 미충족요구가 많다고 본다"며 "코오롱생명과학은 꾸준히 유전자치료제를 개발해왔다. 새로운 기전의 치료제로 이 요구를 충족시킬 수 있을 것"이라고 기대했다.