[데일리팜=안경진 기자] 보령제약의 차세대 표적항암제 'BR2002' 개발 프로젝트가 본 궤도에 올랐다. 미국식품의약품국(FDA)과 식품의약품안전처로부터 'BR101801'의 1상임상시험계획을 모두 승인받으면 임상 시작을 위한 준비를 마쳤다. 미국 1상임상은 내년 2월 착수가 유력하다. 2023년 상반기까지 한국과 미국 임상을 동시 진행하면서 글로벌 기술수출을 추진한다는 목표에 가까워졌다.5일 업계에 따르면 보령제약은 지난 3일 식품의약품안전처로부터 BR101801의 1상임상시험계획을 승인받았다. 진행성 혈액암을 동반한 성인 환자를 대상으로 'BR101801'의 투여반응을 평가하는 다기관 용량증량, 확대시험이다. 서울아산병원과 서울대병원, 삼성서울병원 등 3개 기관에서 진행된다.이번 승인을 계기로 보령제약은 미국과 한국 1상임상을 동시 진행할 수 있는 발판을 마련했다. 보령제약은 앞서 지난 8월 22일 FDA로부터 'BR101801'의 첫 인체적용(first-in-human) 1상임상시험계획을 승인받았다.급성백혈병과 다발골수종을 제외한 재발불응성 혈액암 환자 90명을 대상으로 'BR101801'의 안전성과 내약성을 평가하는 디자인으로 국내 임상설계와 유사하다. 확장권장용량(RDE)을 결정하기 위한 1a상과 약물투여 후 종양반응, 안전성 및 최대허용용량(MTD)을 확인하는 1b상 코호트의 피험자 모집을 동시 진행하는 형태로 진행된다.보령제약은 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬트라이얼즈(Clinical Trials)를 통해 내년 2월 임상시험 시작을 공식화 했다. 2024년 2월 최종 완료 목표다. 올 하반기 1상임상을 시작한다는 당초 계획보다는 다소 늦어졌지만, 임상시험약의 GMP 생산을 완료하고 미국 임상참여기관과 계약을 체결하면서 구체적인 준비절차를 밟고 있다. 지난 10월까지 국내 임상기관 3곳 외에 미국 노스웨스트메디칼스페셜티(Northwest Medical Specialties), 앨라바마대학 소속 연구자들이 임상참여를 확정했다.'BR101801'은 보령제약이 지난 2016년 한국화학연구원으로부터 이전받은 'BR2002'의 개발명이다. 암세포의 주요 성장·조절 인자인 'PI3Kδ(포스포이노시티드-3키나제 델타)'와 'DNA-PK(옥시리보뉴클레오타이드 프로테인키나제)를 동시에 저해하는 기전이다.PI3K는 세포 내 신호전달 과정을 조절하는 효소로 세포의 성장, 증식·분화, 이동, 생존 등 여러 기능을 조절한다. PI3K가 악성종양에서 과하게 발현되면 암세포가 증식하거나 전이하는 데 기여하고, 종양세포 주변환경을 암세포 증식에 유리하도록 조절하는 것으로 알려졌다.DNA-PK는 세포의 DNA 손상을 인지하고 수선을 담당하는 효소다. 암세포가 DNA 손상에도 불구하고 생존할 수 있도록 도와주는 역할을 한다.보령제약은 'BR101801'의 한국과 미국 임상을 동시 진행하면서 글로벌 기술수출을 추진한다는 목표를 제시해 왔다. PI3K와 DNA-PK를 이중으로 저해하는 기전으로 전임상 단계에서 기존 PI3K 저해제의 치명적 부작용으로 지목돼 왔던 간독성 문제가 없음을 확인하면서 경쟁력을 확보했다는 입장이다.현재 FDA 허가를 받고 시판 중인 PI3K 저해제는 길리어드의 '자이델릭'과 버라스템의 '코픽카', 바이에르의 '알리코' 등이다. 아직 DNA-PK 저해제로 허가된 제품은 없는데, 머크(M-3814)와 아스트라제네카(AZD7648)가 각각 2상, 1/2a상 단계 후보물질을 보유하고 있다.

삼양바이오팜USA의 이현정 대표(앞열 좌측)와 캔큐어사의 제니퍼 D. 우(Jennifer D. Wu) 대표(앞열 우측)가 SYB-010의 라이선스인 계약 후 기념 촬영을 하고 있다. 뒷줄 좌측부터 삼양바이오팜USA 데이비드 G. 브룩스(David G. Brooks) 임상개발담당 최고책임자, 삼양바이오팜USA 제프리 랑게(Jeffery Lange) 사업개발담당 최고책임자, 캔큐어사 그랜트 리스돈(Grant Risdon) 사업개발담당 최고책임자. [데일리팜=김진구 기자] 삼양바이오팜USA(대표 이현정 상무)는 미국 '캔큐어(CanCure)'사와 면역항암제 신약 후보물질을 도입하는 글로벌 라이선스인(기술도입) 계약을 체결했다고 3일 밝혔다.삼양바이오팜USA는 삼양그룹의 의약바이오 전문 계열사인 삼양바이오팜(대표 엄태웅 사장)의 미국 법인이다.이번 계약에 따라 삼양바이오팜USA는 캔큐어가 개발한 신약 후보물질 'SYB-010'의 글로벌 개발·제조·상용화에 대한 독점적 권리를 갖는다.향후 캔큐어는 현재 진행 중인 비임상시험을 삼양바이오팜USA와 함께 마무리할 예정이다. 이후 삼양바이오팜USA은 미국 식품의약국(FDA) 임상시험계획승인(IND)과 임상1상 착수를 지원한다.삼양바이오팜USA는 비임상시험 이후의 전임상·제조·임상·허가·상업화 등 SYB-010과 관련된 모든 활동을 전적으로 담당한다.우선 삼양바이오팜USA는 2021년 IND를 신청하고, 승인을 획득하는 대로 임상에 착수할 예정이라고 밝혔다.삼양바이오팜USA는 계약금 외에도 임상·허가·판매 등 각 단계별 성공보수(마일스톤)을 지급한다. 시판 후에는 글로벌 매출액의 일정 비율을 로열티(러닝 개런티)로 캔큐어에 지급하기로 했다.다만, 양사는 계약금·마일스톤·러닝개런티의 규모 등에 대해서는 공개하지 않기로 합의했다.삼양바이오팜USA의 이현정 대표는 "혁신적 면역항암제 신약 후보물질을 개발해 IND를 목표로 연구 중인 캔큐어와 계약을 체결해 기쁘다"며 "충분한 임상 지원자를 모집해 전 세계 암 환자의 치료에 기여할 수 있는 신약을 개발할 것"이라 밝혔다.캔큐어의 창업자인 제니퍼 우(Jennifer D. Wu) 대표는 "삼양바이오팜USA의 R&D와 사업 역량에 큰 기대를 갖고 있다"며 "삼양바이오팜USA가 임상시험을 통해 SYB-010의 유효성과 안전성을 입증해 줄 것을 기대한다"고 밝혔다.삼양바이오팜에 따르면 SYB-010은 암세포가 방출하는 물질 중 'sMIC(soluble MHC class I chain-related protein)'를 표적으로 하는 항체신약 후보물질이다.지금까지 sMIC에 작용하는 허가된 항암제는 없어 '퍼스트인클래스' 신약 후보물질로 꼽힌다는 것이 이들의 설명이다.

[데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 자체 개발한 차세대 비만치료제 개발에 속도를 내는 모습이다. 랩스커버리 기술을 적용한 지속형 글루카곤유도체 'HM15136'의 미국 1상임상시험을 시작하면서 임상 개발을 본격화했다.2일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니칼트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 한미약품은 지난달 19일 'HM15136'의 글로벌 1상임상시험 계획을 신규 등록했다.비만 또는 합병증을 동반한 과체중 환자 대상으로 'HM15136'의 내약성과 안전성, 약동학적 특성을 평가하는 연구다. 미국 캘리포니아주 소재의 임상시험수탁기관(CRO) 프로시엔토(Prosciento)가 지난 8월말 72명을 목표로 피험자 모집에 착수했다. 18~65세 성인 남녀 중 체질량지수(BMI)가 30kg/㎡ 이상이거나 당뇨병 전단계, 이상지질혈증, 고혈압, 제2형 당뇨병 등으로 진단된 BMI 27kg/㎡ 이상인 18~65세 성인 남녀가 모집대상이다.연구진은 피험자가 연구대상으로서 적합한지 여부를 사전평가하는 스크리닝 단계부터 약물투약, 추적관찰까지 총 22주간에 걸쳐 평가를 진행하게 된다. 12주간의 약물치료 기간동안은 다양한 용량을 피하주사한 후 피험자에게 나타나는 이상반응(AE)을 확인하는 데 목표를 두고 있다. 임상시험 종료시점은 2020년 12월 30일로 예정됐다.올해 초 JP모건헬스케어콘퍼런스에서 소개된 HM15136의 작용기전(자료: 한미약품) 'HM15136'은 주 1회 투여하는 지속형 글루카곤 유도체(LAPSGlucagon Analog)다. 바이오의약품의 짧은 반감기를 늘려주는 한미 고유의 플랫폼기술 '랩스커버리'를 적용해 기존 글루카곤의 단점이었던 용해도와 안전성을 개선하고 장기투여에 적합하도록 만들었다. 피하주사제로서 자가투여가 가능하다는 점은 긍정적으로 평가받는다.한미약품은 2015년 'HM15136' 연구를 시작한 이래 비임상 단계에서 잠재력을 확인하고 다양한 시도를 진행해왔다. 비만 동물모델에서 체중감량 효과를 포착하고, 추가 기전 연구를 통해 식이조절, 백색지방의 갈색화를 통한 에너지 대사량 증가 등이 가능함을 확인했다. 이후 인슐린저항성 개선에 대한 새로운 기전을 확인하면서 비만, 선천성고인슐린증 등 2가지 적응증 개발에 집중하는 모습이다.권세창 한미약품 사장은 올해 초 JP모건헬스케어컨퍼런스에서 차세대 비만신약 'HM15136'을 회사의 주력 연구개발(R&D) 과제 3가지 중 하나로 소개했다. 당시 올해 4분기에 2상임상에 진입할 것으로 예상했는데, 아직은 1상임상을 진행 중이다. 지난해 10월 서울대병원에서 첫 인체적용(first-in-human) 1상임상시험에 착수하면서 피험자모집을 시작한 이후 추가 진행상황은 공개되지 않았다.한미약품은 올해 미국당뇨병학회(ADA 2019)와 유럽당뇨병학회(EASD 2019)에서 'HM15136'의 비임상 결과를 발표하며 글로벌 제약사들을 향해 경쟁력을 어필한 바 있다. 선천성고인슐린증과 관련해서는 미국식품의약품국(FDA)과 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품 지정을 받으면서 파이프라인 가치를 높였다.

[데일리팜=김정주 기자] 의약품 고형제 연속제조공정(continuous manufacturing, CM)을 주제로 한 '워키움(Workshop + Symposium, Workium)' 행사가 열린다.성균관대학교 약학대학과 한국제약바이오협회는 오는 11일 성대 자연과학캠퍼스(수원) 삼성학술정보관 오디토리움에서 '제23차 PRADA-GEA/SKKU 공동 워키움'을 개최한다고 밝혔다.워키움은 워크숍과 심포지움의 합성어로, 글로벌 개량신약을 개발하기 위해 제약산업을 주제로 한 강연 행사다. 이번 주제는 '의약품 고형제제 제조 기술 : 연속제조공정'이다.이번 행사에선 장비 개발의 글로벌 선두 기업인 GEA 와 지멘스(Siemens), 연속공정을 선제적으로 도입한 글로벌 제약기업들과 공정분석기술(PAT)을 활발히 적용하고 있는 국내 제약기업 등에서 초청된 전문가들이 연속공정의 다양한 주제들을 다룬다. 워키움은 성대약대 박은석 교수(성균관대 GEA-SKKU PPRC 센터장)의 '의약품 연속공정의 국내 도입'을 주제로 한 발제를 시작으로 오전에는 GEA의 연속공정 책임자인 Richard Steiner의 'Current Status of CM within the Global Pharma Industry 2019', Siemens의 PAT 책임자 Jan Verelst의 'Digital Quality Management & Integrated PAT on CM' 강의가 준비돼 있다.이어 오후에는 공정분석 전문가인 종근당 우영아 이사의 '의약품 제조현장에서의 연속공정을 위한 공정분석기술의 이해와 적용'을 시작으로 GEA의 고형제제 책임자 James Holman의 'Control Strategy-RTD Modeling and Case Study' 강의가 이어진다.마지막 세션에서는 한국얀센 민향원 전무와 한국릴리 정유진 이사가 각각 미국 FDA 최초로 배치공정에서 연속공정으로 변경 승인을 받은 의약품인 얀센의 프레지스타(Prezista), 연속공정 적용 승인을 받은 신약으로서 한국에서 처음 품목 허가를 받은 릴리의 버제니오(Verzenio) 사례들을 발표하게 된다.박 교수는 "이번 워키움은 국내 의약품 생산에 연속공정을 도입하기 위해 필요한 요인들을 파악하고 실무적으로 적용하는데 있어 무엇을 우선적으로 어떻게 준비해야 할지를 검토하는 좋은 기회가 될 수 있을 것"이라며 "보다 긴 안목에서 국내 제약산업에 대한 연속제조공정 도입의 영향과 전망을 함께 고민해 볼 수 있기를 기대한다"고 말했다.한편 참가 신청은 오는 6일까지 제약바이오협 홈페이지(www.kpbma.or.kr)에서 선착순 200명까지 가능하며 기타 자세한 사항은 의약품기술연구사업단(PRADA) 또는 제약바이오협 의약품정책실 (053-580-6637)로 문의하면 된다.

[데일리팜=김진구 기자] 제약사들의 천연물의약품 개발 성과 희비가 엇갈리는 양상이다.종근당·광동제약·일동제약·동아ST가 천연물의약품의 개발을 지속하고 있다. 반면, SK케미칼·환인제약·대화제약은 개발을 중단한 것으로 관찰된다.29일 업계에 따르면 종근당은 육계를 이용한 위염치료제 'CKD-495'를 개발하고 있다. 육계는 녹나무과 육계나무의 줄기껍질을 말린 약재다. 종근당은 이 물질의 임상3상 승인계획서를 지난 10월 식품의약품안전처로부터 승인받았다.광동제약은 연필향나무에서 유래한 'KD101'이란 물질로 비만치료제를 개발하고 있다. 광동제약은 지난 2017년 임상2상에 돌입한 바 있다. 특히 이 물질은 보건복지부 과제로 선정돼 2017년부터 올해까지 23억원의 지원금을 받았다.스티렌으로 성공을 맛본 동아ST도 천연물의약품에 대한 기대를 놓지 않고 있다.지난해 동아ST는 미국 뉴로보 파머슈티컬스(NeuroBo Pharmaceuticals)와 당뇨병성 신경병증 치료제 'DA-9801'의 글로벌 개발·허가·판매에 대한 기술수출 계약을 체결했다. 산약·부채마에서 추출한 성분이 주요 물질이다.최근 뉴로보 측은 올해 안에 미 식품의약국(FDA)에 DA-9801의 임상3상을 신청하겠다고 밝힌 상태다. 이를 위해 200억원대 시리즈A와 280억원대 시리즈B 투자를 이끌어낸 것으로 전해진다.동아ST는 뉴로보와 'DA-9803'에 대한 기술이전 계약도 체결했다. 상심자·복령피에서 추출한 물질이 주요성분이다. 치매치료제 개발이 목표다. 이밖에도 파킨슨병 치료제 'DA-9805(목단피·시호·백지)', 기능성 소화불량증 치료제 'DA-9701(현호색·견우자)' 등 4개의 천연물의약품 파이프라인을 보유하고 있다.일동제약은 'ID1201'이란 물질로 치매치료제를 개발 중이다. 멀구슬나무열매에서 추출한 물질이다. 올해 초 임상2상을 마무리한 뒤, 지난 8월 임상3상 시험계획서를 승인받았다. 계획서에 따르면 임상시험 규모는 국내 1449명으로 작지 않다.다만, 적응증이 부담이다. 일동제약 관계자는 "이제 막 임상3상에 착수해 환자모집 중"이라며 "글로벌 제약사도 포기하는 쉽지 않은 영역이다. 일단 3상을 시작한 만큼 할 수 있는 데까지 도전해볼 것"이라고 말했다. 이에 반해 SK케미칼·환인제약·광동제약·대화제약 등이 천연물을 이용한 치매치료제 개발에 도전했지만 줄줄이 포기한 것으로 확인된다.SK케미칼은 할미꽃뿌리 백두옹을 원료로 치매치료 후보물질 'SK-PC-B70M'의 임상3상을 2013년 완료했다. 그러나 이후로 수년째 추가연구는 진행되지 않고 있다.환인제약 역시 당귀에서 추출한 'INM-176'을 치매치료제로 개발 중이었다. 국내 임상3상을 마무리하고, 식약처에 허가신청까지 넣었다. 그러나 식약처가 추가 임상을 요구하면서 승인에는 이르지 못했다. 환인제약은 임상3상을 재차 진행하는 데 대한 부담으로 개발을 중단한 상태다.광동제약과 대화제약도 각각 현삼과 산조인을 이용해 치매치료제 개발에 나섰으나 포기한 상태다. 광동제약의 경우 'KD501'의 임상2상을 2014년 완료했으나, 이후로 수년간 추가임상 소식은 들리지 않는다.대화제약은 올해 초 'DHP-1401'의 임상2상을 완료했다. 그러나 당초 목표달성에는 실패한 것으로 전해진다. 이에 대화제약 측은 추가 임상을 진행하는 대신 치매 전단계를 겨냥해 개발의 방향을 수정한 상태다.한 업계 관계자는 "워낙 개발이 어려운 분야인 데다, 어렵게 개발한다고 해도 기존 치료제와 비교해 획기적으로 효과가 좋지 않은 한 시장성을 담보하기 어렵다"고 말했다.한편, 천연물의약품으로 허가받은 제품은 2012년 허가받은 레일라가 마지막이다. 당시엔 천연물의약품이 아닌 '천연물신약'으로 불렸다.그러나 천연물에 대한 유효성 논란이 불거지면서 정부는 2017년 천연물신약이라는 명칭을 없앴다. 지위가 신약에서 자료제출의약품으로 강등되면서 보험약가 역시 같은 수준으로 떨어졌다.

(왼쪽부터) 지아이이노베이션 장명호 의장, 남수연 대표, 심시어의 CSO 핀왕 부회장, VP 렌홍 탕(자료: 심시어) [데일리팜=안경진 기자] 중국 심시어 파마슈티컬그룹이 2개월새 한국 제약바이오기업 2곳에 1조7000억원이 넘는 투자를 단행했다.29일 업계에 따르면 심시어는 국내 바이오기업 지아이이노베이션과 면역항암제 'GI-101' 관련 최대 7억9600만달러(약 9000억원) 규모의 기술이전 계약을 맺었다. 심시어는 'GI-101'의 중국 지역(홍콩, 마카오, 대만 포함) 독점 개발과 상업화 권리를 취득하는 대가로 반환 의무가 없는 계약금 600만달러(약 70억원)를 지불하고, 중국 내 임상개발과 허가, 상업화, 판매 등 단계별 경상기술료(마일스톤) 명목으로 최대 7억9000만달러(약 9000억원)를 보장했다. 제품 출시 이후 순매출액에 따라 두자릿수 비율의 로열티를 별도 지급하는 조건이다.지아이이노베이션은 유한양행 출신 남수연 박사가 이끄는 바이오벤처다. 지난 6월 유한양행으로부터 60억원의 자금을 유치하면서 다중표적 혁신신약 개발을 위한 MOU를 체결한 바 있다. 지아이이노베이션의 이번 계약은 전임상 단계의 신약기술 사용을 특정 지역(중국)에 한정하면서도 국내 제약바이오기업이 중국 기업과 기술이전한 사례 중 역대 최대 규모의 계약을 끌어냈다는 점에서 긍정적으로 평가받는다.JW중외제약 신영섭 대표(왼쪽)와 심시어 COO 장쳉(자료: 심시어) 심시어그룹은 지난 9월 JW중외제약과도 인연을 맺었다. 계열사인 난징 심시어 동유안 파마슈티컬즈가 JW중외제약의 통풍치료제 'URC102'의 중국 지역(홍콩, 마카오 포함) 독점 개발과 상업화 권리를 확보하는 대가로 계약금 500만달러(약 60억원)와 임상개발, 허가, 상업화, 판매 등 단계별 경상기술료를 합쳐 총 7000만달러(약 836억원) 규모의 계약을 체결하면서다.심시어가 JW중외, 지아이이노베이션 2곳과 신약 기술이전 계약을 체결하면서 계약금으로만 130억원을 지급했다. 총 계약금은 15억8600만달러다. 앞서 국내 바이오기업 제넥신과는 '심노젠(Simnogen)'이라는 조인트벤처를 설립하고 중국 내에서 자궁경부암 치료백신 개발을 진행하고 있다. 심시어라는 기업에 국내 제약바이오업계 관심이 쏠리는 배경이다.심시어 파마슈티컬 그룹은 중국 난징에 본사를 둔 연구개발(R&D) 중심의 제약기업이다. 난징과 상하이에 혁신신약 연구센터를 보유하면서 중국 정부로부터 '중개의학 및 혁신신약 개발의 중심 연구소'로 지정받았다. 또한 중국 의약품시장 내 리딩품목을 다수 보유하면서 신약 개발과 마케팅·영업 역량이 모두 뛰어나다고 평가받는다. 중국 제약바이오기업 중 미국 뉴욕증권거래소(NYSE)에 상장한 첫 회사로 암젠, BMS, 다이이찌산쿄 등 글로벌 제약사들과 전략적 파트너십을 구축하고 활발한 오픈이노베이션을 진행 중이라는 점에서 글로벌 진출역량도 풍부하다고 알려졌다.심시어는 최근 종양, 신경질환, 염증·면역질환을 R&D 중점분야로 선정하고 투자강도를 높이고 있다. 매출액에서 신약 연구에 사용되는 R&D 투자금 비율을 기존 8%에서 10%까지 올렸고, 지난해에는 혁신신약 개발에 대한 집중도를 높이려는 취지에서 미국 보스톤에 심시어 상하이 이노베이션센터를 설립했다.

[데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 개발한 항암신약 '포지오티닙'이 새로운 글로벌 임상 진입을 예고했다. 한미약품 파트너사 스펙트럼은 HER2 또는 EGFR 활성변이를 지닌 고형암에서 포지오티닙의 잠재력을 확인하고, 대장암 등 기존에 임상을 진행한 적 없는 암종에 대한 가능성 타진에 나섰다.29일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 스펙트럼파마슈티컬즈는 지난 21일 포지오티닙의 새로운 글로벌 2상임상시험 계획을 신규 등록했다.EGFR 또는 HER2 활성 변이를 동반한 성인 진행암 환자를 대상으로 포지오티닙의 유효성과 내약성과 안전성을 평가하는 오픈라벨 방식의 다기관 연구다. 변이 형태와 과거 치료 여부에 따라 ▲HER2 활성 돌연변이를 지닌 HER2 양성 또는 음성 유방암 ▲HER2 활성 돌연변이를 지닌 대장암 ▲HER2 활성 돌연변이 보유자 중 비소세포폐암, 유방암, 대장암을 제외한 고형암 ▲EGFR 활성 돌연변이를 지닌 고악성도 신경교종 ▲EGFR 활성 돌연변이를 지닌 고형암 등 5개 코호트로 구성된다.포지오티닙은 지난 2015년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 pan-HER2 항암제다. EGFR 변이 비소세포폐암의 약 3~7%를 차지하는 엑손 20번에 DNA 염기서열이 추가되어 발생하는 엑손 20 삽입 변이를 타깃으로 작용한다. 계약에 따라 스펙트럼은 한국, 중국을 제외한 모든 국가에서 포지오티닙 개발 권한과 판권을 소유한다.이번에 등록된 임상의 일차유효성평가변수는 포지오티닙의 객관적종양반응률(ORR)이다. 포지오티닙 투여 후 부분반응(PR) 또는 완전반응(CR)을 보인 환자 비율을 집계하게 된다. 이차유효성평가변수는 약물치료에 반응을 보인 후 사망 또는 질병진행을 나타내기까지의 기간을 의미하는 반응지속기간(DoR)과 약물치료 후 암세포가 성장을 멈추거나 크기가 줄어든 환자 비율을 의미하는 질병통제율(DCR)이다.스펙트럼은 피험자 150명 모집을 목표로 다음달 임상 진입을 예고했다. 임상참여기관은 아직 구체화하지 않은 상태다. 임상시험 종료시점은 4년 뒤인 2023년 12월로 예정됐다.스펙트럼은 기술수출 계약 이후 연구과정에서 유방암과 비소세포폐암 2개 암종에 대한 치료 가능성을 확인하고, 엑손 20 유전자에 돌연변이가 생긴 고형암 환자로 활용범위를 넓히기 위한 시도를 진행 중이다. 2017년 10월에는 미국과 캐나다, 유럽에서 엑손 20 변이를 동반한 비소세포폐암 환자 대상으로 포지오티닙의 항암효과를 평가하는 ZENITH20 2상임상에 착수했다.스펙트럼은 다음달 중 ZENITH20 2상임상의 7개 코호트 가운데 '코호트1' 연구의 탑라인 결과를 발표한다고 예고하면서 업계 관심을 받고 있다. 과거 치료경험이 있는 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암 환자에 대한 포지오티닙 반응률을 확인할 수 있어 향후 폐암 치료제로서 시장성을 파악하기에 용이하다는 분석이 제기된다.이달 초 콘퍼런스콜에 참석한 조 터전(Joseph W. Turgeon) 스펙트럼 최고경영자(CEO)는 "12월에는 폐암 치료제로서 포지오티닙의 가능성을 확인하는 ZENITH20 글로벌임상의 코호트1 연구 탑라인 결과를 발표할 것이다. 피험자 모집을 완료한 코호트 1,2를 제외한 나머지 5개 코호트도 피험자 모집이 활발하게 진행되고 있다"라고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 에스티팜은 미국 식품의약품국(FDA)에 대장암치료제 신약 ‘STP1002’의 미국 임상1상 계획을 신청했다고 28일 밝혔다.에스티팜은 임상1상시험에서 STP1002의 안전성, 유효성 확인을 시도한다. 대장암 환자 외에 비소세포성폐암, 유방암 등 진행성 고형암 환자를 대상으로도 임상시험을 진행해 적응증 확장도 추진한다.회사에 따르면 텐키라제(Tankyrase) 효소를 저해함으로써 암세포의 성장을 막는 대장암치료제다. 기존 대장암치료제인 얼비툭스에 치료효과를 보이지 않고, 전체 대장암 중 약 65%를 차지하는 대장암유발유전자(KRAS) 돌연변이 대장암을 치료할 수 있다.에스티팜 측은 “PARP-1과 PARP-2 저해 기전의 항암제 사용 시 독성과 부작용 문제가 발생하는 것에 비해, STP1002는 대장암환자 유래 암세포를 이식한 동물시험 모델을 활용해 실시한 4주 반복 전임상 독성시험에서 유의한 독성과 부작용이 나타나지 않았다”라고 설명했다. STP1002는 유효성 평가에서는 49~70%의 TGI(암세포성장억제, Tumor Growth Inhibition)가 나타나 탁월한 효과가 확인됐다는 게 회사 측 소개다.얼비툭스나 아바스틴(Avastin) 등 기존 항암제가 주사제로 개발된 반면, STP1002는 경구제로 개발되어 복용 편의성이 높다는 평가다.에스티팜은 한국화학연구원과 2014년부터 2년간의 공동연구를 통해 신약후보물질 STP1002를 도출했다. 지난 2015년에는 범부처신약개발사업단의 연구과제로 선정돼 전임상 연구에 대한 지원을 받았다.에스티팜 관계자는 “에스티팜의 신약개발 전략은 저비용 고효율의 R&D 전략으로, 외부 역량을 적극 활용해 공동연구 및 라이선스인 형태로 신약을 개발한 후 다양한 네트워크를 통해 라이선스아웃을 추구하는 신약 개발 전략이다”고 말했다.