[데일리팜=김진구 기자] 국내 제약바이오업계에서 'RWD(Real World Data)'와 'RWE(Real World Evidence)'의 활용폭이 넓어지고 있다. 글로벌제약사들이 먼저 뛰어든 이 연구 분야에 국내제약사들도 하나둘 도전장을 던지는 모습이다.제약업계 관계자들은 국내 RWE 연구 환경의 개선을 위해 제도적인 보완이 필요하다고 입을 모은다. 또, 민관 협력을 통해 RWE 전문 인력을 양성해야 한다는 목소리도 제기된다. 15일 한국제약바이오협회와 이화여대는 '제약현장에서의 RWD·RWE 활용 실제와 규제혁신 심포지엄'을 온라인 공동 개최했다.RWD는 다양한 출처에서 얻은 실제임상데이터다. 의료기관과 국민건강보험공단, 환자, 일반 소비자 등으로부터 추출한 모든 의료정보가 해당한다.RWE는 실제임상근거 정도로 직역할 수 있다. RWD를 연구에 활용할 수 있도록 분석한 근거를 의미한다. RWD라는 일종의 빅데이터로부터 의약품 유효성·안전성을 파악하기 위해 가공하면 RWE가 되는 식이다.RWE는 임상시험 전 의약품의 개발 방향을 정하거나 임상 중 더 나은 유효성을 탐색허거나 제품 발매 후 안전성 데이터를 확보하는 등 의약품 전주기에 다양하게 활용된다. 미국·유럽 등에선 RWE를 활용한 연구가 활발하고, 국내에서도 점차 쓰임새가 넓어지고 있다. 최남경 이화여대 교수는 국내 제약바이오업계를 대상으로 진행한 RWD·RWE 관련 설문조사 결과를 공개했다. 설문조사는 한국제약바이오협회 회원사 181곳과 한국글로벌의약산업협회 회원사 47곳을 대상으로 진행됐다.설문에 응답한 기업·기관은 총 16곳이었다. 이들 중 실제로 RWE를 활용한 연구 경험이 있는 업체는 총 5곳이었다. RWE를 활용한 연구 계획이 있는 업체는 11곳이었으며, RWE 연구 계획을 세웠으나 실제 수행하지 못한 업체는 2곳이었다.최남경 교수는 RWE 연구를 계획했으나 실행에는 옮기지 못한 사례를 집중 분석했다.그에 따르면 A사는 재심사자료의 증례 수 부족을 보완할 목적으로 RWE 연구를 계획했다. 그러나 제도적 미비로 인해 식품의약품안전처에서 받아들여지지 않았다. 제품 특성을 고려한 연구 방법의 설계나 식약처의 소통에 있어 전문지식이 충분치 않았다는 해석을 내놨다.B사는 시판 후 조사에서 EMR 분석을 통한 연구를 진행코자 했다. 그러나 식약처는 시판 후 조사의 안전성 자료로 이 근거를 인정할 수 없다고 통지했고, 연구 계획은 중단됐다. 이밖에 병의원의 EMR 자료 활용에 있어 의료기관 자체의 정책이 미비하거나, 의료기관간 EMR 자료 활용을 위한 플랫폼이 구축되지 않은 점도 애로사항으로 꼽았다. 최남경 교수는 "대부분 제약사에서 RWE 연구 계획·수행 시 어려운 점으로 법적·제도적 문제와 데이터 접근성, 자료 수집 문제를 꼽았다"고 말했다.최남경 교수는 "RWD·RWE에 대한 제약기업의 접근성과 활용도를 높이기 위해선 법적 근거와 가이드라인 마련이 시급하다"며 "며 "연구 목적의 개인정보보호법과 정보제공 동의에 있어 사회적 공감대가 필요하다. RWE 관련 전문인력 양성을 위한 체계적인 교육 프로그램이 요구된다"고 주장했다.왕승호 보령 RWE 팀장도 데이터 확보와 가공을 위해 정부·기관의 제도적 협력이 절실하다고 거들었다. 보령은 지난해부터 RWE 연구팀을 운영하고 있으며, 약물 연구개발에 활용폭을 넓히는 중이다.왕승호 팀장은 "RWD·RWE 활용으로 연구개발 비용을 절감하고 기간을 단축시킬 수 있다"며 "RWE 연구의 핵심은 데이터 확보인데, 현행 규정에선 이를 추출·확보하는 데 어려움이 적지 않다. 건보공단의 처방데이터를 추출할 수 있는 규정 또는 가이드라인이 필요하다"고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 아스트라제네카의 폐암 치료제 '타그리소(성분명 오시머티닙)'가 수술 후 보조요법에서 위약 대비 임상적으로 의미있는 무질병생존기간(DFS) 개선을 입증했다.ADAURA 3상을 분석한 최신 데이터는 지난 11일 유럽종양학회(ESMO) 2022에서 발표됐다.ADUARA 3상은 완전 종양 절제술을 받은 초기(1B·2·3A) EGFR 변이 비소세포폐암 환자에서 타그리소 보조요법을 평가했다. 모든 환자가 3년간의 보조요법 치료를 마칠 수 있도록 2020년 데이터 판독(readout) 후 2년 동안 추가적으로 추적관찰이 실시됐다.타그리소는 1차 분석 모집단(2~3A기)에서 암 재발 또는 사망 위험을 77%(위험비 0.23), 전체 임상시험 모집단(1B~3A기)에서 73%(HR 0.27) 감소시켰다. 1차 분석 모집단 및 전체 모집단 모두 타그리소 치료 환자에서 거의 5년 반에 이르는 DFS 중앙값(65.8개월)이 확인됐으며 이는 위약군의 21.9개월과 28.1개월보다 유의하게 길었다.비소세포폐암 환자의 최대 30%는 조기 진단으로 근치적 수술을 받을 수 있지만, 잦은 재발을 겪는다. 1~2기 진단 환자의 절반 정도, 3기 진단 환자의 3/4 정도가 절제 후 5년 이내에 재발을 경험하는 것으로 알려졌다.타그리소는 2~3A기 환자의 중추신경계(CNS) 재발 위험을 76% 감소했다(HR 0.24). 4년 시점에서 타그리소군 90%, 위약군 75%가 뇌와 척수에서 암이 발견되지 않았다. CNS 재발은 종양이 뇌 또는 척수로 전이된 상태로, EGFR 변이 비소세포폐암의 흔한 합병증으로 특히 불량한 예후를 유발할 수 있다. ADAURA 임상시험의 책임 연구원인 마사히로 추보이 일본 국립암센터 동부병원 흉부&종양외과 과장은 "최신 ADAURA 결과를 통해 타그리소 보조요법이 초기 EGFR 변이 폐암 환자의 수술 후 암 없이 생존하는 기간을 두드러지게 연장할 뿐 아니라 CNS에서 종양 위험을 감소시킨다는 사실을 확인했다"며 "재발률이 높고 수술 후 표적 치료 옵션이 없었던 초기 폐암 환자를 위한 표준치료법으로써 오시머티닙 보조요법의 역할을 확인했다"고 설명했다.

[데일리팜=천승현 기자] 한미약품의 호중구감소증치료제 롤베돈이 미국 시장 입성에 성공했다. 지난 2003년 LG화학의 팩티브를 시작으로 국내 기술로 만든 신약은 총 6개 제품이 미국 허가 관문을 통과했다. 다만 지금까지 미국에 진출한 국내 개발 신약은 상업적인 성공을 거두기엔 갈 길이 멀다는 평가다. 신약은 아니지만 국내 기술로 개발한 바이오시밀러와 보툴리눔독소제제는 시장 영향을 점차적으로 확대하며 성공스토리를 써 나가고 있다.◆한미약품 바이오신약 FDA 첫 허가, 국산신약 6번째...상업적 성공 숙제13일 업계에 따르면 미국 식품의약품국(FDA)은 지난 10일(현지시각) 스펙트럼파마슈티컬즈가 허가 신청한 롤론티스(미국 제품명 롤베돈)를 최종 승인했다.롤베돈는 지난 2012년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 바이오신약이다. 골수억제성 항암화학요법을 적용 받는 암환자에게 호중구감소증 치료 또는 예방 용도로 투여된다. 과립구(granulocyte)를 자극해 호중구 수를 증가시키는 'G-CSF'(과립구집락자극인자) 계열로 암젠의 블록버스터 약물 뉴라스타(성분명 페그필그라스팀)와 유사한 작용기전을 나타낸다. 국내에서는 지난해 3월 33번째 국산 신약으로 식약처 허가를 받았다.롤베돈은 한미약품의 평택 바이오플랜트에서 생산된다. FDA 실사를 통과한 국내 공장에서 생산해 미국 시장으로 진출하는 국내 최초의 바이오신약이다.롤베돈은 국내 기업의 기술로 개발한 신약 중 FDA 허가 관문을 통과한 6번째 제품으로 기록된다. 지난 2003년 LG화학의 항생제 팩티브가 국내 개발 신약 중 가장 먼저 미국 관문을 통과했다. 2014년 동아에스티가 기술수출한 시벡스트로가 FDA 승인을 획득했다.2016년 SK케미칼의 혈우병치료제 앱스틸라가 FDA 허가를 통과했다. 앱스틸라는 SK케미칼이 독자 기술로 개발한 유전자재조합 바이오 신약이다. SK케미칼은 2009년 전임상 단계에서 호주 CSL베링에 앱스틸라를 기술수출했고, CSL베링은 임상시험을 거쳐 미국과 유럽에서 앱스틸라 허가를 받았다.지난 2019년에는 SK바이오팜이 개발한 2개 제품이 미국 입성에 성공했다. 2019년 3월 SK바이오팜이 기술수출한 수면장애 신약 수노시가 FDA의 최종 허가를 승인했다. 수노시는 SK바이오팜이 자체 기술로 후보물질 발굴 이후 임상1상시험을 마치고 지난 2011년 재즈파마슈티컬즈에 기술이전한 제품이다. 재즈는 수노시의 미국과 유럽을 포함한 글로벌 상업화 권리를 인수해 임상3상을 완료한 이후 상업화 단계에 도달했다.2019년 11월 SK바이오팜은 뇌전증 신약 엑스코프리의 FDA 허가를 받았다. 엑스코프리는 국내 기업이 독자 개발해 FDA 허가까지 직접 수행한 첫 신약이다. 엑스코프리는 감마 아미노뷰트릭 산(GABAA) 이온 채널의 양성 알로스테릭 조절제로서 전압개폐성 나트륨 전류의 차단을 통해 신경 세포의 반복적인 발화를 감소시킴으로써 발작증상 완화 효과를 나타낸다.업계에서는 국내 개발신약의 미국 내 상업적 성공을 학수고대하는 분위기다. 지금까지 미국 허가를 받은 국내 신약은 글로벌 무대 정복과는 다소 거리가 있다는 평가다.팩티브는 제휴 파트너인 글락소스미스클라인이 돌연 임상데이터를 문제 삼고 손을 떼면서 해외 진출에 차질이 빚어졌다. 팩티브 개발에는 3000억원 이상이 투입됐지만 미국에서 판매량은 미미한 수준이다. 팩티브의 지난해 국내 생산실적은 105억원에 그쳤다. 지난 2014년 FDA 승인을 받은 시벡스트로와 2016년 미국 시장에 데뷔한 앱스틸라는 상업적 성과가 기대에 못 미쳤다는 평가다. 시벡스트로는 국내에서 낮은 약가 등을 이유로 허가를 취하하며 시장에서 사라졌다.가장 최근에 미국 허가를 받은 SK바이오팜 개발 신약 2개가 시장에서 점차 영향력을 확대하는 단계다. 수노시는 지난해 SK바이오팜에 253억원의 수익을 안겨준 데 이어 상반기에는 24억원의 수출실적을 기록했다. 엑스코프리는 지난해 3007억원의 수출실적을 냈고 올해 상반기에는 137억원의 수출액을 나타냈다.◆국내 개발 바이오시밀러 미국 침투 가속화...보툴리눔제제도 영향력 확대이에 반해 신약으로 분류되지 않지만 국내 기업이 개발한 바이오시밀러와 보툴리눔독소제제는 미국 시장에서 빠른 속도로 침투하고 있다. 바이오시밀러의 경우 셀트리온과 삼성바이오에피스가 미국에서 총 8개 제품을 허가 받았다.셀트리온은 지난 2016년 8월 레미케이드의 바이오시밀러 인플렉트라를 허가 받았다. 셀트리온은 2018년 각각 트룩시마와 허쥬마의 미국 허가를 받았다. 트룩시마는 항암제 맙테라의 바이오시밀러 제품이다. 허쥬마의 오리지널 제품은 허셉틴이다.셀트리온이 개발한 바이오시밀러는 누적 수출 7조원 이상을 기록했다. 셀트리온 개발 바이오시밀러는 상반기에만 9303억원의 수출실적을 올렸는데 1분기와 2분기에 북미 시장 매출이 차지하는 비중이 각각 43%, 47%에 달했다.지난 2012년 출범한 삼성바이오에피스는 엔브렐, 레미케이드, 휴미라, 허셉틴, 루센티스 등 5개 제품의 바이오시밀러가 미국의 허가를 받았다. 출범 이후 올해 상반기까지 약 3조7968억원의 매출을 기록했다. 상반기에만 4319억원의 매출을 기록했는데 이중 미국 시장 매출은 20~30%를 차지한다.최근에는 대웅제약이 개발한 보툴리눔독소제제 나보타가 미국 시장에서 선전하고 있다.대웅제약에 따르면 나보타의 상반기 매출은 675억원으로 전년보다 74.9% 증가했다. 수출 실적만으로 520억원을 기록했다. 이 추세라면 나보타는 올해 수출로만 1000억원 이상을 기록할 전망이다. 나보타의 미국 사용 경험 축적으로 신뢰도가 축적된 데다 2019년부터 진행한 메디톡스와 균주 도용 소송이 종결된 이후 수출 실적이 급증하기 시작했다.지난해 2월 메디톡스는 나보타(미국 상품명 주보) 미국 판매와 관련해 대웅제약 미국 파트너사 에볼루스, 애브비와 3자 합의 계약을 체결했다. 메디톡스와 애브비는 미국 내에서 주보의 지속적인 판매·유통 권리를 에볼루스에 부여하고 일정 금액의 대가를 받는 내용이 핵심이다. 앞서 2020년 말 국제무역위원회(ITC)는 21개월 간 주보의 미국 수입과 판매 금지를 결정한 바 있다. 이 합의로 나보타의 미국 판매는 걸림돌이 사라졌다. 지난 2분기 나보타의 해외 매출 중 에볼루스향 수출은 211억원으로 전년 동기 대비 2배 성장했다.지난 2020년 3분기에는 나보타의 매출에서 내수 시장이 차지하는 비중이 수출보다 더 컸다. 하지만 2020년 4분기부터 수출 규모가 내수를 추월했고 최근에는 내수 시장보다 4배 가량 많은 매출을 해외에서 올렸다.

[데일리팜=정새임 기자] 유럽종양학회 연례학술회의(ESMO) 개최를 앞두고 간암 1차 치료에서 면역항암제 데이터들이 속속 공개됐다. 표준요법으로 등극한 '티쎈트릭+아바스틴' 요법의 전체생존기간을 뛰어넘는 20개월 이상의 기록들이 나오며 관심이 모아진다. 이들 임상은 대조군의 차이로 성패가 갈렸는데, 넥사바와 비교한 항서제약·엘레바는 통계적 유의성을 확보한 반면 렌비마와 비교한 MSD·에자이는 유의성 확보에 실패했다.유럽종양학회는 8일(현지시각) 학술대회 개막을 앞두고 발표가 예정된 임상연구들의 초록을 공개했다. 이날 공개된 초록 중에는 10일 오전 '위장 및 소화기관' 세션에서 발표될 간암 1차 치료제들의 임상 결과도 포함됐다. 이 세션은 키트루다(펨브롤리주맙)+렌비마(렌바티닙), 캄렐리주맙+리보세라닙, 티스렐리주맙 등 신·구 면역항암제들을 아우른다.눈에 띄는 점은 지금까지 간암 1차에서 가장 우수한 데이터로 기록된 티쎈트릭+아바스틴 요법의 전체생존기간 19.3개월을 뛰어넘는 결과들이 나왔다는 점이다. 키트루다와 캄렐리주맙이 대표적이다. 하지만 대조군이 달랐던 임상 디자인이 이들의 성패를 갈랐다.기대가 높았던 키트루다와 렌비마 조합은 생존기간 20개월을 넘겼지만, 대조군 대비 유의한 차이를 보이지 못해 아쉬움을 남겼다. 794명의 간암 환자를 대상으로 한 LEAP-002 연구 초록에 따르면 키트루다+렌비마 병용요법의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 21.2개월로 나타났다. 하지만 대조군인 렌비마 단독요법군이 19개월을 보이면서 통계적 유의성을 확보하는데 실패했다(p=0.0227). 간암 1차 치료에서 20개월 이상의 OS를 기록했지만, 렌비마를 대조군으로 설정한 것이 통계적 유의성을 확보하지 못한 원인으로 분석된다.무진행생존기간 중앙값(mPFS) 역시 키트루다+렌비마군 8.2개월로 렌비마 단독군 8.0개월과 비슷한 수준이었다. 키트루다+렌비마군의 객관적반응률(ORR)은 26.1%였다.3등급 이상의 약물과 관련된 이상반응은 키트루다+렌비마군 62.5%, 렌비마군 57.5%로 나타났다.키트루다+렌비마 유효성 결과는 뒤이어 발표되는 중국 항서제약의 캄렐리주맙+리보세라닙 결과와 대조된다. 캄렐리주맙과 리보세라닙은 항서제약이 각각 개발한 PD-1 면역항암제와 VEGFR2 표적항암제로 국내 에이치엘비(HLB) 자회사 엘레바가 리보세라닙 중국 외 글로벌 판권을 지니고 있다.항서제약은 두 약제의 병용요법을 간암 1차 치료에서 시험한 3상 결과를 공개했다. 대조군으로는 표준요법인 '넥사바(소라페닙)'가 설정됐다.543명을 대상으로 캄렐리주맙+리보세라닙 역시 22.1개월에 달하는 mOS를 기록했다. 반면 대조군은 15.2개월을 기록해 통계적으로 유의한 개선을 보였다. mPFS도 5.6개월 대 3.7개월로 통계적 유의성을 확보했다. OS와 PFS에서 위험비(HR)는 각각 0.62, 0.52로 환자의 사망 위험을 40~50%가량 낮췄다.캄렐리주맙과 리보세라닙 병용군의 객관적 반응률은 25.4%로 대조군 5.9%보다 높았다. 질병통제율(DCR), 반응지속기간(DoR)도 각각 78.3% 대 53.9%, 14.8개월 대 9.2개월로 모두 통계적 유의성을 충족했다.다만 3등급 이상 약물과 관련된 이상반응은 캄렐리주맙+리보세라닙 군이 80.9%로 비교적 높게 나타났다. 넥사바군은 52.4%였다. 이로 인해 캄렐리주맙군의 24.3%는 치료를 중단했다. 고혈압, 손발증후군 등이 높게 나타났다는 설명이다.중국 베이진이 개발한 PD-1 면역항암제 티스렐리주맙의 단독요법은 넥사바와 열등하지 않다는 것을 입증했다. 세 번째로 발표될 RATIONALE 301 연구 결과다. 초록에 따르면 티스렐리주맙군의 mOS는 15.9개월로 20개월에 미치지 못했으나 넥사바군 14.1개월로 1차 유효성 지표를 달성했다. ORR은 14.3% 대 5.4%였다. 반면 2차 지표인 mPFS는 티스렐리주맙군이 2.2개월로 넥사바군 3.6개월보다 낮은 경향을 보였다.3등급 이상의 이상반응은 티스렐리주맙 48.2%, 넥사바군 65.4%였으며, 이로 인해 각각 10.9%, 18.5%가 치료를 중단했다.

[데일리팜=정새임 기자] HLB는 표적항암제 '리보세라닙'과 면역항암제 '캄렐리주맙' 병용요법이 간암을 대상으로 한 3상 결과 전체생존기간 중앙값(mOS) 22.1개월을 기록했다고 8일 밝혔다.VEGFR-2 저해제 리보세라닙과 PD-1 저해제 캄렐리주맙은 중국 항서제약이 개발한 신약으로 HLB 자회사 엘레바가 리보세라닙 중국 외 글로벌 판권을 지니고 있다. 이번에 공개한 3상 초록은 미국, 유럽, 중국, 한국 등 13개국에서 543명의 간암 환자를 대상으로 수행한 연구 결과다.유럽암학회(ESMO 2022)가 8일(현지시간) 공개한 바에 따르면 리보세라닙+캄렐리주맙 요법은 1차 유효성 지표인 mOS에서 22.1개월을 기록하며 대조군 넥사바(소라페닙) 15.2개월 대비 유효하게 길었다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 각각 5.6개월, 3.7개월이었다.리보세라닙+캄렐리주맙의 객관적반응률(ORR)은 25.4%로 대조군 5.9%보다 높았으며 질병통제율(DCR), 반응기간(DoR)도 각각 78.3% 대 53.9%, 14.8개월 대 9.2개월로 모두 통계적 유의성을 충족했다.특히 위험비(Harzard Ratio)는 전체 생존기간에서 0.62, 무진행생존기간에서 0.52로 환자의 사망 위험을 40~50% 가량 낮춘 것으로 나타났다. 기존에 승인된 약물의 임상 결과 대비 가장 우수한 수치라고 회사는 설명했다.Grade 3 이상 부작용으로는 고혈압, 손발증후군 등 통상적으로 발견되는 징후들이 높게 나타난 것으로 나타났으나 약물치료 등을 통해 관리 가능한 수준이었다. HLB는 ESMO 발표와 함께 신약승인을 위한 허가 절차를 병행 중이다. 지난 달 미국 FDA에 Pre-NDA(신약허가신청 전 사전협의) 미팅 신청을 완료했다. 장인근 바이오전략기획본부 부사장은 "리보세라닙의 임상결과 높은 반응률과 함께 환자의 생존기간이 획기적으로 개선된 것이 확인된 만큼 조기에 신약허가를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 한미약품이 기술수출한 폐암 신약 포지오티닙이 HER2 엑손20 삽입 변이 환자에서 흔히 나타나는 G778 변이에 의미 있는 효과를 보인 것으로 나타났다. ZENITH20 임상 하위분석 결과, 12명 환자에서 100% 반응을 보였으며, 다른 HER2 엑손20 변이 환자군보다 무진행생존기간도 긴 편이었다. 특히 포지오티닙을 1차로 썼을 때 무진행생존기간이 9.8개월에 달했다.유럽종양학회(ESMO)는 5일(현지시각) 학술대회 개막을 앞두고 발표가 예정된 임상연구들의 초록을 선공개했다. 한미약품 파트너사 스펙트럼파마슈티컬즈가 실시한 ZENITH20 임상의 추가 분석 결과도 실렸다.포지오티닙은 지난 2015년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 pan-HER2 항암제다. 스펙트럼은 한국, 중국을 제외한 전 세계 국가에서 포지오티닙을 개발, 상업화할 권리를 넘겨받았다. 지난해 말 스펙트럼은 ZENITH20 글로벌 2상 중 코호트2 연구 결과를 기반으로 미국 식품의약국(FDA)에 'HER2 엑손20 삽입 돌연변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제'로 포지오티닙의 허가 신청을 넣었다. 지난 2월부터 공식 심사 절차에 들어가 이달 중 자문위원회가 개최될 예정이다.이번에 발표된 데이터는 HER2 엑손20 삽입 변이 비소세포폐암의 아형 중 G778 돌연변이를 지닌 환자군에서 포지오티닙의 효과를 확인한 결과다. 스펙트럼에 따르면 G778 변이는 HER2 엑손20 삽입 변이 환자의 9~19%에서 발견되는 가장 흔한 하위 돌연변이 중 하나다.ZENITH20 연구에 참여한 170명 HER2 엑손20 삽입 변이 비소세포폐암 환자 중 G778 변이를 나타낸 환자는 총 14명이었다. 이들은 코호트2와 코호트4에 각각 7명씩 포함됐다. 코호트2는 과거 치료 경험이 있는 환자가 대상이며, 포지오티닙16mg을 하루 한 알 투약(QD)했다. 코호트4는 치료 전력이 없는 환자를 대상으로 포지오티닙16mg을 하루 한 알 투약하거나 8mg을 하루 두 알(BID) 투약했다.14명 중 평가 가능한 12명을 분석한 결과 이들은 모두(100%) 부분반응(PR)을 보였으며, 반응지속기간(DoR) 중앙값은 5.5개월이었다. 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 7.8개월로 나타났다. 특히 치료 경험이 없는 환자들로 이뤄진 코호트4의 경우 PFS 중앙값은 9.8개월에 달해 G778 변이가 없는 환자군보다 우수한 효과를 얻었다. G778 변이가 없는 환자군의 PFS는 코호트2 5.5개월, 코호트4 5.6개월이었다.부작용 프로파일은 기존 TKI 등급과 유사했다.스펙트럼은 "치료 경험이 없거나 있는 HER2 엑손20 삽입 변이의 흔한 아형인 G778에서 포지오티닙은 효과를 잘 발휘했다"고 평했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 50년 만에 등장한 결핵 신약 '도브프렐라'가 보험급여 목록에 등재될 수 있을지 주목된다.관련업계에 따르면 지난 1일 비아트리스코리아의 다제내성결핵치료제 도브프렐라(프레토마니드)가 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다.비록 조건부 통과이긴 하지만 올 연초 급여 신청을 제출한 점을 감안하면 예상보다 빠르게 진전을 보이는 모습이다. 물론 대체약제 가격이 낮은 상황에서 비아트리스의 평가금액 이하 수용 여부도 지켜 볼 부분이다.2019년 9월 미국 승인 이후 지난해 10월 국내 허가된 도브프렐라는 광범위 약제내성 폐결핵, 치료제 불내성 또는 비반응성 다제내성 폐결핵 성인 환자에게 베다퀼린과 리네졸리드와 3종 병용요법으로 쓰일 수 있다.이 약은 무려 50여년 만의 신규 치료제다. 결핵 치료 시장은 약물 경제성이 떨어진다는 이유로 일선 제약사들의 외면을 받아왔다. 실제 도브프렐라는 비아트리스와 'TB얼라이언스'라는 비영리기관의 협업을 통해 탄생한 약이다.다제내성결핵이란 결핵 치료에 가장 효과적인 두 가지 항결핵제인 이소니아지드·라팜피신을 포함한 2개 이상의 결핵 치료제에 내성이 생겨 해당 치료제로 치료가 되지 않는 결핵이다.발병 원인은 1차 내성과 획득 내성으로 나누어지는데, 1차 내성은 처음부터 내성인 결핵균에 감염되는 것이고 획득 내성은 약물의 임의 복용 중단, 불규칙한 투약 등으로 인해 치료 과정 중 내성을 획득한 경우다 . 다제내성결핵은 치료 성공률이 50%정도에 불과하여 치료 효율이 낮고, 치료에 사용되는 2차 약제는 1차 약제에 비해 부작용이 많다. 치료 기간도 18~24개월로 길기 때문에 비용 부담이 크고, 경우에 따라서는 수술을 통해 병변을 제거해야 한다.게다가 현재 다제내성결핵의 표준치료에 사용되고 있는 베다퀼린(Bdq) 포함 7가지 약제의 병용 치료는 국내에서는 약제 내성률이 높아 잘 사용하지 않고 있으며, 치료 기간도 9~12개월로 여전히 길어 환자들의 복약 관리가 어렵고 치료 실패율이 높은 상황이다.한편 도브프렐라는 3상 임상 Nix-TB 연구를 통해 유효성을 입증했다. 도브프렐라는 베다퀼린, 리네졸리드와 3종 병용요법(BPaL)으로 6개월 만에 다제내성결핵 환자군에서 92%, 광범위 약제내성 폐결핵 환자군에서 89%의 성공적인 치료 효과를 보이며 새로운 단기 병용치료 요법으로서 가능성을 확인했다.또한 기존 18~24개월에 달하는 치료 기간을 6개월로 단축시켰으며 16주 이내에 거의 모든 광범위 약제내성 폐결핵 및 다제내성결핵 환자의 객담배양 음성이 확인됐다.BPaL 요법은 경구제로만 구성된 최초의 사용형(ready-to-use) 병용 요법으로서, 집중 치료기에 최소 4개 이상의 약제 투여를 권고하는 치료 지침보다 적은 약제 수로 6개월 치료 시 광범위약제내성 결핵 환자의 약 90%에서 완치된 데이터를 보여줬다.

[데일리팜=어윤호 기자] 다이이찌산쿄의 mRNA 백신 후보물질이 화이자의 코미나티와 직접 비교 임상을 시작했다.관련업계에 따르면 다이이찌산쿄는 1일 일본에서 백신을 접종하지 않은 건강한 성인을 대상으로 코로나19 감염에 대한 mRNA 백신 후보물질 'DS-5670' 3상 연구의 투약을 개시했다.해당 연구는 아직 코로나19에 감염되지 않은 건강한 성인 322명을 대상으로 기 승인된 mRNA 백신인 화이자의 코미나티와 대조해 비열등성을 확인하기 위한 임상이다. 이번 연구의 목적은 면역원성 및 혈청 전환 비율 등을 평가하기 위함이다.다이이찌산쿄는 "3상 임상 개시와 함께 해당 백신을 일본 내 공급하기 위해 규제 당국과 지속적으로 협의할 예정"이라고 입장을 밝혔다.한편 후보물질인 DS-5670은 mRNA 백신으로 신종 코로나 바이러스의 스파이크 단백질 수용체 결합 도메인에 대한 항체 생성을 유도하도록 설계됐다. 동물 실험 결과 DS-5670 접종 후 오미크론 변이에 대해 어느 정도 중화 활성을 보인 바 있다.다이이찌산쿄는 DS-5670의 부스터샷(추가접종)으로서 효과와 안전성을 평가하는 최종 임상 역시 진행 중이다.

[데일리팜=노병철 기자] 비타민C 음료를 꾸준히 마신 경우 학업 및 직무추진 활력이 유의적으로 개선됐다는 연구 결과가 발표됐다. 서울대 식품영양학과 신동미 교수는 ‘비타민C의 정신적 활력과 집중력 개선 인체적용시험 결과’라는 제목의 논문을 통해 이 같은 내용을 공개했다.해당 논문은 한국식품과학회국제심포지움 및 학술대회 프로그램 중 광동제약(대표이사 최성원)이 후원한 ‘비타민C 세션’에서 공개됐다. 광동제약은 국내외 석학의 논문을 통해 필수 영양소로서 비타민C의 중요성을 다시 한번 확인하는 계기를 가졌다고 2일 밝혔다.신동미 교수의 연구는 50명의 참여자를 대상으로 무작위 배정(Random assignment)방식으로 진행됐다. 시험 참가자들을 비타민C 500mg 섭취군과 위약 대조군으로 분류해 4주 동안 하루 두 차례씩 각각 비타민C와 위약을 섭취하도록 했다. 이후 혈청 비타민C 농도와 활력(자극 및 주의력), 기분상태(스트레스, 우울증 등) 등과의 상관성을 분석했다.실험 결과 비타민C 섭취군은 특히 직무 활력(attention and absorption in work) 측면에서 유의적인 개선 효과를 보였다. 두 그룹에게 ‘색채단어 간섭검사’를 시행한 결과 실험 전 직무 활력 점수가 68.7점이던 비타민C 섭취군은 74.4점으로 상승해 약 5.7점의 개선 효과를 보였으나(p value