[데일리팜=이탁순 기자] 클립스비엔씨(대표 지준환)는 지난 5일 2023년도 범부처재생의료기술개발사업 지원 대상으로 당사에서 개발 중인 '난치성 윤부줄기세포결핍증 환자를 대상으로 한 제2상 임상시험'이 최종 선정됐다고 14일 밝혔다. 범부처재생의료기술개발사업은 재생의료 분야 핵심·원천기술의 발굴부터 치료제·치료기술의 임상·실용화까지의 전주기를 지원하는 사업으로, 과학기술정보통신부와 보건복지부가 공동으로 2030년까지 총 5955억 원(국비 5,423억 원, 민간 532억 원)을 투입하는 국가연구개발사업이다. 클립스비엔씨㈜는 범부처재생의료기술개발사업 내 '허가용 임상 시험' 분야에 선정됐다. 이번엔 선정된 클립스비엔씨의 과제는 인체 유래 물질만을 사용하여 자가 윤부유래상피세포판을 체외에서 증식해 이식하는 방법이다. 이는 윤부줄기세포를 안전하고 효과적으로 이식할 수 있는 장점과 국내에서 처음으로 시도되는 치료법인 점이 높게 평가받은 것으로 해석된다. 클립스비엔씨는 정부로부터 오는 2025년 말까지 총 연구개발사업비 25억6668만원 중 19억2500만원을 지원받게 된다. 이에 ▲2상 임상시험을 통한 유효성 및 안전성 자료 확보 ▲2상 장기추적조사 계획서 식약처 승인 및 실시 ▲상업화를 위한 생산공정 최적화 연구 등을 수행할 예정이다. 윤부줄기세포 결핍증이란 유전적 또는 외상, 감염, 수술적 손상, 콘택트 렌즈 착용 합병증 및 전신질환 등의 후천적 요인으로 윤부에 광범위한 손상이 야기되는 질환을 말한다. 이는 난치성 질환으로 분류되고 있으며, 클립스비엔씨는 2021년 윤부줄기세포 결핍증 치료제의 임상 2상 시험 승인을 받은 바 있다. 지준환 클립스비엔씨 대표는 "윤부줄기세포 결핍증 치료제를 통해 희귀질환으로 고통받은 환자들의 치료 및 삶의 질을 개선하고, 미충족 의료 수요를 개선해 사회·경제적으로 도움을 줄 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=정새임 기자] 대한혈액학회가 혈우병 치료제의 허가사항과 급여기준 간 간극 좁히기에 나섰다. 유지·예방요법으로 환자 맞춤형 치료 전략이 자리잡은 현 시점에서 최적의 용량과 투여주기를 적용하기 위해서다. 학회가 제시한 새로운 급여기준안을 정부가 받아들일지 관건이다. 박영실 대한혈액학회 혈우병연구회 총무이사(강동경희대병원 소아청소년과)는 13일 기자들과 만나 "지난해 가을쯤 심평원에 혈우병 약제 급여기준 개정안을 제출하고 결과를 기다리고 있다"며 "최종 급여확대까지 여러 단계가 남아있지만 심평원 측에서 긍정적인 반응을 보였던 것으로 알고 있다"고 말했다. 학회가 제시한 급여 개정안은 크게 두 가지로 나뉜다. 투여용량과 투여횟수 확대다. 현재 급여기준은 처방 가능한 최대용량과 횟수가 허가사항보다 좁게 설정돼 있다. 이 때문에 환자에 따라 1회 투여량이 부족해 치료효과가 반감될 수 있다는 지적이 나온다. 급여기준의 최대 범위를 허가사항과 동일하게 맞춰야 한다는 것이 학회의 주장이다. 구체적으로 학회는 1회 급여로 가능한 투여용량을 현행 20~25(IU/kg)에서 최대 50까지 늘릴 수 있도록 요청했다. 변경안은 표준반감기 제제 20~40(6세 이하 20~50), 반감기 연장 제제 40~50으로 환자 상태에 따라 용량을 유연하게 증량할 수 있도록 했다. 이는 각 제제의 허가사항에 명시된 용량 범위다. 환자들의 매달 급여로 투여할 수 있는 횟수도 확대해줄 것을 제안했다. 현행 급여기준에 따르면 환자들은 월 1~2회 병원을 방문해 표준반감기 제제 총 10회분을 받을 수 있다. 중증 환자는 12회분까지 인정된다. 반감기 연장 제제는 월 1~2회 방문으로 총 7회분(중증 환자 8회분)을 급여로 받을 수 있다. 중증 환자를 기준으로 일주일에 3회 표준반감기 제제를 투약할 수 있는 셈인데, 환자의 상태에 따라 투약횟수를 조정해야 하는 경우가 종종 생긴다는 것이 전문의들의 소견이다. 이에 변경안에는 '개인의 약물동태학 검사 결과에 따라 허가사항 범위 내 최대 용량을 설정해 투여한 뒤에도 48시간 경과 시점에 최저혈중농도가 1% 이상 유지될 수 없는 경우, 허가사항 범위 내 최대 투여회분에 기반에 투여할 수 있도록 추가 투여분을 인정한다'는 내용을 추가했다. 박 총무이사는 "현재는 7일을 기준으로 2일, 2일, 3일 간격으로 세 번 약을 맞는데 환자에 따라 3일째가 되면 응고인자가 몸에 거의 남지 않는 사례들이 발생한다"며 "이틀째 응고인자의 최저수치가 유지되지 않는 경우에는 투여횟수를 늘려 최적의 효과를 낼 수 있도록 개선안을 마련했다"고 설명했다. 혈우병 치료제 급여기준이 개정된 지 약 4년 만에 학회가 개선 필요성을 주장하게 된 배경은 혈우병 치료에서 유지·예방요법의 확대에 있다. 과거 혈우병 치료가 출혈이 생기면 응고인자를 투여하는 '보충요법' 위주였다면, 최근 몇년 사이 출혈이 없더라도 정기적으로 응고인자를 투여해 미리 출혈을 예방하는 '유지·예방요법'으로 진화했다. 나아가 환자의 증상과 생활환경, 약물동태학 수치 등을 고려해 투여 주기와 용량을 결정하는 '맞춤 치료'가 대세로 떠올랐다. 현재 중증 혈우병 환자들의 치료 목표는 유지·예방요법으로 설정돼 있다. 반감기를 연장한 제제가 등장하며 정기적으로 약을 투여해야 하는 횟수가 줄었고, 환자가 자신의 약동학 수치를 파악할 수 있는 애플리케이션도 나오면서 환자 맞춤형 유지·예방요법이 표준치료로 자리잡았다. 하지만 과거에 설정된 급여기준은 허가사항보다 좁아 맞춤형 유지·예방요법을 실현하는데 한계가 있다는 지적이다. 박 총무이사는 "혈우병 급여기준이 과거에 비해 많이 개선된 것은 분명하다"면서도 "혈우병 치료제 뿐 아니라 국내 치료 환경이 굉장히 많이 달라지면서 환자에게 최적의 효과를 내려면 급여기준의 변화가 필요하다고 생각한다. 개인에 따른 여러 요소를 고려해서 맞춤형 치료를 실현할 수 있도록 정부의 긍정적인 결정을 기대한다"고 전했다.

[데일리팜=천승현 기자] 지난해 코로나19 의약품을 개발하는 제약바이오기업들의 정부 지원금이 큰 폭으로 줄었다. 상당수 기업들이 코로나19 치료제와 백신 개발을 중단하면서 정부 보조금은 1년 만에 50% 이상 쪼그라들었다. 코로나19 정국 3년 간 셀트리온이 가장 많은 정부 R&D 지원을 받은 것으로 나타났다. 13일 금융감독원에 따르면 코로나19 의약품 개발 중인 제약바이오기업 28곳은 지난해 총 376억원의 정부 지원금을 받았다. 2021년 859억원에서 56.2% 감소했다. 코로나19 치료제와 백신 임상시험에 착수한 상장 제약바이오기업들을 대상으로 집계했다. 코로나19 의약품 개발에 뛰어든 제약바이오기업 중 셀트리온, 녹십자, 셀리드, 제넥신, 대웅제약, 아이진, 진원생명과학, 샤페론, 녹십자웰빙, 유바이오로직스, 대원제약, SK바이오사이언스, 동화약품, 신풍제약, HK이노엔, 유나이티드제약, 종근당, 크리스탈지노믹스, 엔지켐생명과학 등이 지난해 정부 R&D 보조금을 수령했다. 코로나19 의약품 개발 기업들은 2020년 309억원의 정부 지원금을 수령했고 2021년에는 2배 이상 뛰었지만 지난해 큰 폭으로 쪼그라들었다. 코로나19 의약품 개발이 속속 중단되면서 정부 지원도 축소된 것으로 분석된다. 주요 코로나19 의약품 개발 업체 중 셀리드가 지난해 가장 많은 106억원의 정부보조금을 연구개발에 사용했다. 셀리드는 2020년과 2021년 14억원, 87억원의 정부 지원을 받았고 지난해는 보조금 규모가 더욱 커졌다. 셀리드는 2020년 12월 식약처로부터 'AdCLD-CoV19' 임상시험계획을 승인 받아 국내 1/2a상 임상을 진행하고 있다. 셀리드는 2020년 8월 과학기술정보통신부의 '아데노바이러스 벡터에 기반한 1세대 및 2세대 코로나19 예방백신 개발' 과제에 선정됐고 지난해 1월에는 코로나19 백신 임상2b상에 돌입했다.. 아이진은 지난해 103억원의 정부 지원금을 받았다 2021년 18억원에서 4배 이상 늘었다. 아이진은 mRNA 기반 코로나19 예방백신 ‘EG-COVID’를 개발 중이다. 2021년 8월 식약처로부터 임상 1/2a상 시험 계획을 승인 받았다. 아이진은 보건산업진흥원에서 지원하는 ‘다가 코로나 19 mRNA 백신 개발’ 정부과제에 선정돼 2년 간 100억원 연구비를 지원 받는 협약을 맺기도 했다. 아이진은 최근 'EG-COVID'의 국내 임상1/2a상을 중단한다고 밝혔다. 대신 오미크론 변이 예방백신으로 개발 중인 'EG-COVARo'의 호주 부스터샷 임상2a상에 집중하겠다는 계획이다. 녹십자는 지난해 59억원의 정부 R&D 지원금을 받았다. 2021년 173억원에서 65.7% 줄었다. 녹십자는 코로나19 확산 이후 혈장치료제 개발에 뛰어들었지만 상업화에는 실패했다. 2021년 5월 조건부허가가 불발됐고 녹십자는 허가신청을 자진 취하하며 개발 중단을 공식화했다. 녹십자는 탄저와 결핵 백신 개발에 정부보조금을 지원받았다. 샤페론은 2020년과 2021년 정부 R&D 보조금 3억원, 6억원을 받았는데 지난해 39억원으로 큰 폭으로 뛰었다. 샤페론은 항염증치료제 ‘누세핀’을 코로나19 치료제로 개발 중이다. 누세핀은 바이러스 자체가 아니라 감염으로 인한 염증신호를 차단하는 원리로 감염환자의 염증성 사이토카인의 발현을 감소시켜 ‘사이토카인 폭풍’(cytokine storm)을 억제하는 항염증 치료제다. 샤페론은 지난해 1월 임상 2b·3상시험 계획을 식약처로부터 승인받았다. 지난 2020년부터 지난해까지 3년 간 코로나19 의약품 업체 중 셀트리온이 가장 많은 369억원의 정부보조금을 수령했다. 셀트리온은 국내 기업 중 유일하게 코로나19 치료제의 상용화에 성공했다. 셀트리온은 2020년 7월 식약처로부터 코로나19 항체치료제 '렉키로나'의 임상1상시험을 승인 받았고 연이어 2·3상, 3상시험에도 진입했다. 렉키로나는 2021년 2월 국내에서 조건부허가를 승인받은 데 이어 9월에는 정식 품목허가를 획득했다. 렉키로나는 유럽연합집행위원회(EC)로부터 코로나19 바이러스 감염 치료 목적으로 최종 판매허가를 승인 받았다. 셀트리온은 2020년과 2021년 324억원의 정부보조금을 받았는데 지난해에는 1억원에도 못 미쳤다. 렉키로나의 개발 완료 이후 추가 코로나19 의약품 개발을 시도하지 않으면서 정부 지원금이 급감한 것으로 관측된다. 다만 렉키로나의 사용실적은 많지 않았다. 렉키로나는 지난해 2월부터 신규 공급이 중단됐다. 녹십자가 지난 3년 간 지원받은 정부보조금이 총 343억원에 달했고 셀리드, 제넥신, 대웅제약은 3년 간 100억원 이상의 정부보조금을 지원받았다. 제넥신과 대웅제약은 코로나19 의약품 개발 중단으로 지난해 정부 지원금이 큰 폭으로 줄었다. 제넥신이 지난해 수령한 R&D보조금은 7억원으로 전년 동기보다 88.5% 축소됐다. 제넥신의 코로나19 백신 개발이 차질이 빚어지면서 R&D 지원금 규모도 감소한 것으로 분석된다. 제넥신은 지난 2020년 6월 국내임상 1/2a상을 승인받으며 DNA 플랫폼을 이용한 코로나 백신 'GX-19N'의 개발에 착수했다. 하지만 지난해 3월 GX-19N의 개발을 중단한다고 밝혔다. 화이자·모더나 백신이 먼저 나오면서 국내외 접종률이 높아졌고, 환자 모집에도 어려움을 겪으며 결국 개발을 포기했다. 대웅제약은 2021년 86억원의 R&D 보조금을 사용했는데 지난해에는 8억원으로 축소됐다. 대웅제약은 췌장염 치료제로 쓰이고 있는 '카모스타트‘를 코로나19 치료제로 개발하는 임상시험에 착수했는데 지난해 국내 임상2/3상 시험을 자진 중단했다. 임상2b시험 결과 코로나19에 확진된 대상자 중 고위험군 또는 고령의 환자에게서 대상자의 증상개선을 확인했지만 코로나19와 관련된 전문가의 의견 및 종합적 상황을 고려해 임상시험 중단을 결정했다. SK바이오사이언스는 2020년부터 3년 간 총 R&D 비용 1125억원을 지원 받았는데 이중 정부지원금은 21억원에 불과했다. SK바이오사이언스는 지난해 6월 국내 기업 중 처음으로 코로나19백신 스카이코비원멀티주의 상업화에 성공했다. 스카이코비원은 유전자 재조합 기술을 이용해 만든 항원 단백질을 투여해 면역 반응을 유도하는 코로나19 백신이다. SK바이오사이언스의 유전자 재조합 기술과 워싱턴대 항원디자인연구소의 '자체 결합 나노입자(Self Assembly Nanoparticle)' 디자인 기술이 적용됐다. SK바이오사이언스는 빌앤멜린다게이츠재단(BMGF)과 감염병혁신연합(CEPI)의 펀딩을 받아 코로나19 예방백신을 개발했다. SK바이오사이언스가 지난 3년 간 민간 영역에서 지원받은 R&D비용은 1104억원에 달했다.

[데일리팜=김진구 기자] SK바이오사이언스는 스카이코비원(GBP510)의 부스터샷 임상3상 결과, 중화항체가 유의하게 높게 나타났다고 12일 공시했다. SK바이오사이언스는 이날 스카이코비원 부스터샷 글로벌 임상3상 2단계의 탑라인 결과를 발표했다. 임상은 만 18세 이상 성인 450명을 대상으로 고대구로병원 등 17개 국내외 기관에서 진행됐다. 스카이코비원 또는 아스트라제네카의 코로나19 백신 '박스제브라'의 2회 접종을 완료한 사람을 대상으로 3~8개월이 지난 시점에서 스카이코비원을 추가로 1회 더 접종한 뒤 중화항체가를 비교하는 내용이다. 그 결과 면역원성은 스카이코비원을 2회 접종한 사람의 중화항체가가 327.36 IU/mL였고, 스카이코비원을 추가 접종한 사람의 중화항체가는 2358.09 IU/mL로 나타났다. 스카이코비원 추가 접종 후 중화항체가 유의하게 높은 것으로 확인됐다는 의미다. 또, 박스제브라를 2회 접종한 사람의 경우 중화항체가가 87.91 IU/mL인 반면, 스카이코비원을 추가 접종한 사람은 653.72 IU/mL로 통계적으로 유의하게 높은 것으로 나타났다. 부스터 접종 후 국소적·전신적 이상반응은 대부분 경증 또는 중등증에 해당했고, 특별한 이슈 없이 회복됐다. 또, 중대한 이상반응도 보고되지 않아 안전성을 확인했다. SK바이오사이언스는 "스카이코비원 또는 아스트라제네카 백신으로 기초 접종을 완료한 대상자 모두에서 1차 부스터 접종 시 안전성·면역원성 상승이 확인됐다"며 "향후 스카이코비원의 부스터 접종에 대한 적응증을 추가로 신청할 계획"이라고 밝혔다.

[데일리팜=정새임 기자] 국소 스테로이드 외 별다른 방법이 없었던 원형 탈모 치료에 '올루미언트'가 새로운 대안으로 떠올랐다. 안전하면서도 높은 치료 효과로 중증 원형 탈모 환자들의 관심을 받고 있다. 다만 원형 탈모 적응증이 급여권에도 오를 수 있을지는 미지수로 남았다. 한국릴리는 12일 서울 중구 더 플라자 호텔에서 기자간담회를 열고 JAK 억제제 '올루미언트(성분명 바리시티닙)'의 중증 원형 탈모 적응증 확대 의미를 설명했다. 권오상 서울대병원 피부과 교수와 유박린 강동경희대병원 피부과 교수가 원형 탈모증의 질환 현황과 질병 부담, 올루미언트의 효과를 각각 설명했다. 권 교수는 대한모발학회 부회장을 역임하고 있으며, 유 교수는 학회 학술이사로 활동 중이다. 유 교수에 따르면 국내 원형 탈모증으로 내원하는 환자는 2021년 기준 연간 약 17만명에 이른다. 20~40대 젊은 환자들이 약 60%를 차지한다. 호르몬에 의한 일반적 탈모와 달리 원형 탈모증은 자가면역질환 증상 중 하나로 분류된다. 면역계가 자기 모발의 일부분을 이물질로 잘못 인식해 모발이 빠지는 것이다. 이 특징으로 모발이 점차 가늘어지며 M자 형태로 이마가 넓어지고 탈모가 확대되는 일반적 탈모와 다르게 원형 탈모증은 두피에 경계가 명확한 원형 탈모반이 하나 혹은 여러 개 발생한다. 탈모반은 두피뿐 아니라 눈썹, 턱수염, 겨드랑이털, 음모 등 모발 부위 어디든 발생할 수 있다. 유 교수는 "대부분의 원형 탈모증은 자연적으로 회복되거나 치료에 잘 반응하지만 약 40%의 환자가 1년 내 재발을 경험하고 심한 경우 두피의 모든 모발이 빠지거나 전신 털이 빠지는 광번위한 탈모로 진행되기도 한다"며 "원형 탈모증은 만성 자가면역질환으로 아토피피부염 등 자가면역질환 합병증을 동시에 겪을 위험이 높고, 일생의 정신과적 장애 유병률이 최대 74%에 이를 정도로 환자 삶의 질에 큰 영향을 미칠 수 있다"고 설명했다. 올루미언트 이전까지 중증 원형 탈모증을 적응증으로 승인된 치료제가 전무했다. 대신 경증 환자에 국소 스테로이드를 오프라벨로 쓰곤 했다. 하지만 유효성 근거가 제한적이고 장기 스테로이드 사용으로 부작용 위험이 높았다. 올루미언트는 총 두 건의 3상 임상을 통해 중증 원형 탈모증 환자에서 위약 대비 우월한 효과를 확인했다. 두 연구 모두 한국인이 참여했으며, 총 참여 환자는 1200명에 달했다. 1차평가지표는 SALT 점수 20점 이하다. SALT는 '탈모 중증도 평가 도구'를 말한다. 두 임상에서 52주간 치료받은 올루미언트군(4mg)의 41%, 37%가 1차 지표를 달성했다. 이 기간 눈썹과 속눈썹 반응률도 증가했다. 나아가 회사는 최대 200주까지 올루미언트 치료 효과와 안전성을 확인할 계획이다. 권 교수는 "52주차 확장 연구에서 주목할 점은 올루미언트 4mg 치료를 52주까지 지속했을 때 두피, 눈썹, 속눈썹 모발의 재성장 효과가 계속해서 개선됐다는 사실"이라며 "이는 중증 원형 탈모증 환자에게 임상적으로 최대한의 효과를 얻으려면 장기 치료가 필요할 수 있음을 보여준다"고 부연했다. 환자들의 반응도 긍정적이다. 유 교수는 "비록 비급여이지만 올루미언트 치료를 권했을 때 60% 정도의 환자들이 치료를 받아들였다. 개인적인 예상보다 두 배 높은 긍정적인 반응을 보여주고 있다"며 "이는 그만큼 원형 탈모에 대한 환자들의 치료 의지가 높다는 의미라고 보여진다"고 전했다. 다만 당분간 원형 탈모 적응증은 비급여 상태가 될 것으로 전망된다. 1일 1회 4mg 권장용량을 따를 경우 한 달에 62만원, 1년에 740만원을 감당해야 한다. 올루미언트 급여 확대 신청 여부에 대해 한국릴리는 "적응증을 추가한 지 한 달밖에 되지 않은 시점이어서 아직 급여와 관련돼 결정되거나 진행된 부분은 없다"며 "원형 탈모 치료의 미충족 수요가 높아 환자들의 접근 권한이 확대될 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 대만계 제약사 파마에센시아가 첫 신약인 '베스레미'의 보험급여 등재에 도전한다. 관련업계에 따르면 파마에센시아코리아는 지난달 28일 진성적혈구증가증치료제 베스레미(로페그인터페론알파-2b)의 급여 신청을 제출했다. 진성적혈구증가증은 골수의 체세포돌연변이가 골수기능을 비정상적으로 활성화시켜 적혈구를 과다 생성하는 희귀 질환으로 혈액암 중 하나다. 생존기간이 짧고 10년 내 환자의 10~15%가 골수섬유화증 또는 백혈병으로 전환될 만큼 치명적이다. 하이드록시우레아가 표준 치료법으로 사용됐으나 근본 치료가 어려웠으며 하이드록시우레아로 치료가 불가한 환자는 실질적으로 국내 급여 환경 내에서 치료 가능한 약제가 없었다. 진성적혈구증가증 원인인 JAK2 돌연변이 유전자를 선택적으로 제거하는 인터페론 치료제인 베스레미는 지난 2020년 10월 저위험군 및 고위험군의 증상을 동반한 비장비대증이 없는 진성적혈구증가증 환자의 치료제로 국내 허가 받았다. 세포감소요법 치료를 받은 적이 없거나 3년 미만의 하이드록시우레아 치료를 받았던 환자를 대상으로 진성적혈구증가증 근본 치료 가능성을 입증, 국내 유일한 인터페론 치료 옵션이 탄생할 수 있을지 귀추가 주목된다. 베스레미는 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 한 PROUD/CONTINUATION-PV 임상 3상에서 유효성과 안전성을 입증했다. 임상 결과, 베스레미 환자군의 완전 혈액학적 반응은 53%로 하이드록시우레아 환자군(38%) 대비 개선된 완전혈액학적 효과를 보였다. 6년 장기 추적 결과에서도 저위험군과 고위험군에서 각 80.4%, 65.3%로 높은 혈액학적 반응과 분자생물학적 반응을 유지했다. 베스레미 환자군은 위험군에 관계없이 투약 6년 이후에도 별다른 사혈치료가 필요치 않았다. 윤성수 서울대병원 혈액종양내과 교수는 "진성적혈구증가증 치료제는 현재 급여 사각지대에 놓여있다. 기존 표준치료 요법인 하이드록시우레아에 반응하지 않는 환자의 경우 적합한 치료제가 없어 골수섬유증이나 급성백혈병으로 병세 악화를 기다릴 수밖에 없었다"고 말했다. 아울러 "국내 가이드라인에서도 하이드록시우레아 불내성 또는 불응성 환자는 2차 치료로 인터페론과 룩솔리티닙을 권고하고 있지만 두 약제 모두 비급여이며, 다른 인터페론은 국내에서 철수해 베스레미만이 유일한 치료 대안으로 보험 급여 적용이 시급하다"고 강조했다. 한편 베스레미는 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽백혈병네트워크(ELN) 가이드라인에서 이전 치료 경험에 관계없이 진성적혈구증가증 1차, 2차 치료제로 권고되고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 보령이 카나브 패밀리를 총 9개 제품으로 확대한다는 계획을 밝혔다. 여덟 번째 카나브 패밀리 제품으로는 고혈압·당뇨병 2제 복합제를, 아홉 번째 카나브 패밀리 제품으로는 고혈압·고지혈증 3제 복합제를 각각 개발한다는 계획이다. 보령은 11일 식품의약품안전처에 BR1019의 임상3상 시험계획 승인을 신청했다고 공시했다. 임상은 제2형 당뇨병을 동반한 고혈압 환자 273명을 대상으로 30개월간 BR1019A와 BR1019B 병용 투여 시의 유효성·안전성을 평가하는 내용이다. 보령은 피마사르탄과 다파글리플로진을 병용할 계획이다. 피마사르탄은 보령이 독자 개발한 고혈압 약물이다. 제품명은 카나브다. 다파글리플로진은 아스트라제네카의 SGLT-2 억제제 계열 당뇨병 치료제다. 제품명은 포시가다. 포시가의 물질특허는 지난 7일 만료됐다. 다파글리플로진 성분을 활용한 복합제 개발에 아무런 문제가 없다는 의미다. 이에 앞서 지난 7일엔 BR1017의 임상3상 시험계획을 승인받은 바 있다. 피마사르탄에 아토르바스타틴, 에제티미브를 병용하는 내용이다. 보령은 향후 고혈압·고지혈증 3제 복합제 개발에 나설 것으로 예상된다. 보령이 병용 임상에 이어 복합제 임상까지 마무리한 뒤 제품을 발매하면 8·9번째 카나브 패밀리가 될 전망이다. 보령은 지난 2010년 카나브를 발매한 뒤로 지금까지 6개의 복합제를 추가했다. 2013년 '라코르(피마사르탄+이뇨제)'를 시작으로 2016년엔 '듀카브(피마사르탄+암로디틴)'와 '투베로(피마사르탄+로수바스타틴)'를 발매했다. 2020년엔 '듀카로(피마사르탄+암로디핀+로수바스타틴)'와 '아카브(피마사르탄+아토르바스타틴)'를 발매했다. 2022년엔 '듀카브플러스(피마사르탄+암로디핀+히드로클로로티아지드)'를 추가하며 카나브 패밀리의 라인업을 확장했다. 의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 7개 제품의 지난해 원외처방액은 1419억원이다. 카나브가 551억원으로 가장 많고 듀카브 460억원, 듀카로 141억원 등이다. 라코르는 동화약품이 판매한다. 국내에선 아직까지 고혈압·당뇨병 복합제로 허가된 약물이 없다. 두 질환을 동시에 앓는 환자는 많지만 약물간 처방 특성이 달라 개발에 나선 업체가 드물었다. 당뇨병과 고지혈증 복합제로는 LG화학 제미로우 등 일부 약물이 허가를 받은 상태다. 다만 제미로우의 작년 처방액은 6억원에 그친다.

[데일리팜=황진중 기자] 글로벌 제약사 MSD(미국 머크)와 모더나가 공동 개발 중인 메신저리보핵산(mRNA) 암백신 'mRNA-4157(V940)' 상업화에 속도가 붙을 전망이다. 11일 업계에 따르면 유럽의약품청(EMA)은 최근 MSD와 모더나가 공동 개발 중인 mRNA 암백신 mRNA-4157과 면역관문억제제 '키트루다(펨브롤리주맙)' 병용요법을 프라임 심사 대상 후보물질로 지정했다. EMA의 프라임 제도는 지난 2016년 3월부터 개시된 미충족 의료수요 해결을 위한 신속심사 제도다. 유망한 신약들이 신속하게 연구개발(R&D)된 후 시판허가를 받을 수 있도록 EMA가 지원하는 방식이다. EMA는 프라임 대상으로 지정된 약물의 빠른 상업화를 위해 인체용의약품위원회(CHMP) 첨단치료위원회(CAT) 등에서 조사관을 지정한다. 의약품 R&D 전문가와 EMA 조사관, 의료 전문가 회의를 통해 전반적인 의약품 개발 계획과 규제 전략에 대한 사전지침을 프라임 지정 후보물질을 개발 중인 제약바이오 기업에 제공한다. 조사관 등을 통해 주요 개발 단계마다 과학적 조언도 제안한다. 2016년부터 2021년까지 프라임 지정을 받은 약물의 평균 승인율은 25%다. 같은 기간 승인을 받은 약물 95개 제품 중 18개 의약품이 유럽연합(EU)에서 시판 허가를 받았다. 이 중 10개 품목이 조건부 시판허가를 획득했다. EMA는 프라임 제도가 신약 후보물질 개발과 허가 기간 단축에 기여하고 있는 것으로 보고 있다. 이번 mRNA-4157·키트루다 병용요법에 대한 프라임 지정은 완전 절제술을 받은 후 3/4기 고위험 흑색종 환자에 대한 임상 2b상시험에 기반을 두고 이뤄졌다. 2b상 결과 mRNA-4157·키트루다 병용요법은 키트루다 단독요법에 비해 1차 평가지수인 무재발생존기간(RFS)과 관련해 통계적으로 유의한 개선을 입증했다. 병용요법은 단독요법에 비해 재발 또는 사망 위험을 44% 감소시켰다. mRNA-4157은 단일 합성 mRNA로 구성된 새로운 mRNA 기반 개인 맞춤형 암백신이다. 최대 34개 신생항원을 설정할 수 있다. 맞춤형 암백신은 환자의 종양 돌연변이 특징에 맞는 맞춤형 항종양 반응을 생성할 수 있도록 면역 체계를 만들기 위해 설계됐다. 암환자 고유 돌연변이 특징에 기반을 두고 특정 면역T세포 반응을 생성해 면역반응을 자극하는 방식이다. 키트루다는 면역세포가 암세포를 인식할 수 있도록 돕는 PD-1 억제제다. 면역T세포 표면에 있는 PD-1과 결합하면서 암세포의 PD-L1 결합을 방해해 T세포가 암세포를 인지하고 공격할 수 있도록 유도하는 면역관문억제제다. 키트루다는 반응이 나타나는 환자에서는 탁월한 효과를 나타내지만 10명 중 3~4명에게 효과가 발현된다는 한계가 있다. 글로벌 곳곳에서는 키트루다 반응률을 높이기 위한 각종 병용요법 등이 개발되고 있다. 모더나는 오는 14일(현지시간)부터 19일까지 열리는 미국암연구학회(AACR)에서 '절제술 후 고위험 흑색종 환자에서 키트루다 대 키트루다와 병용한 맞춤형 암백신 mRNA-4157: 무작위 공개 라벨 2상 시험의 효능 및 안전성 결과'라는 제목으로 2상 내용을 발표할 예정이다. 모더나는 규제당국과 논의를 통해 올해 안에 흑색종 환자를 대상으로 임상 3상을 개시할 방침이다. 비소세포폐암 등 다른 암종으로 적응증을 확장하는 것도 계획하고 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] & 65279;엘에스케이글로벌파마서비스(LSK Global Pharma Services Co., Ltd.; 이하 LSK Global PS)는 임상연구 수탁 건수를 통해 임상시험 트렌드를 분석한 결과 초기 임상시험이 큰 폭으로 증가한 것으로 나타났다고 11일 밝혔다. 2023년 3월 기준 LSK Global PS의 임상연구 수탁 건수는 글로벌 임상시험 164건과 국내 임상시험 1339건을 포함한 1503건으로, 2000년 설립 후 18년 만에 1000건 달성 이후 만 5년 만에 약 50% 증가했다. 전체 임상연구 수탁 건수를 연구 유형별로 분석한 결과, 3상 임상시험 건수가 372건으로 가장 많았으며 2018년 대비 증감률은 초기 임상시험인 2상 임상시험(▲62%), 1상 임상시험(▲49%)이 가장 큰 폭으로 증가했다. 이는 국내 임상시험 승인 현황을 단계별로 나누어 보았을 때와 유사한 경향을 보인다. 과거 국내에서는 초기 임상시험보다 후기 임상시험이 활발하게 진행됐으나, CRO를 중심으로 국내 임상시험이 다양하게 진행되고 많은 경험이 축적돼 현재는 초기 임상이 활발해지고 관련 인프라가 구축됐다. 이에 2021년, LSK Global PS는 증가하는 초기 임상시험 운영 수요에 대응할 수 있도록 초기 임상(Early phase)전담 팀을 운영해 차별화된 서비스를 제공하고 있다는 설명이다. 질환군별로 보면 항암제 239건, 심혈관계 207건, 내분비계 138건 순으로 높게 나타나 2018년 심혈관계 임상시험이 1위를 차지한 것과 변화된 양상을 보였다. 이는 글로벌 신약개발 트렌드 변화와도 일치한다. 항암제는 여전히 미충족 수요가 높아 신약개발이 가장 활발히 진행되는 분야로, 매년 10~20개의 신약이 미국 FDA의 허가를 받고 있다., 국내에서도 항암제 분야의 연구개발, 연구 인력 충원 등에 활발한 투자를 진행하고 있는 상황이다. 이영작 LSK Global PS 대표는 "항암제는 유병률이 높은 다른 질환의 치료제와 달리 질병의 복잡성, 종양의 이질성, 독성 및 내성 등 고려해야 할 사항이 많고 시간과 비용 측면에서 막대한 투자가 필요하다"면서 "LSK Global PS는 목표 환자군, 연구 디자인 및 평가 변수 제안 등 항암제 임상시험 전반에 걸친 메디컬 컨설팅을 제공하고 있어 전략적인 임상시험 설계 수립 및 수행을 돕는다"고 말했다. 규제 당국의 허가를 위한 임상시험계획승인신청(Investigational New Drug Application, IND) 관련 임상시험 건수는 총 129건(글로벌 54건, 국내 75건)으로 나타났다. 2018년 대비 임상 단계별로는 1상과 2상 임상시험, 질환군으로는 항암제가 가장 많이 증가해 전체 임상연구 수탁 건수 변화와 유사한 경향을 보였다. 신약개발과 관련된 임상연구 수탁 건수가 지속적으로 증가하고 있는 가운데, 디지털 치료제 및 의료기기 분야의 성장세도 두드러졌다. 2018년 대비 LSK Global PS의 의료기기 임상연구 수탁 건수는 약 3배 가까이 증가했으며, 이 중 디지털치료제 관련 임상시험도 10건을 차지했다. LSK Global PS는 증가하는 의료기기, 디지털치료제에 대한 수요에 선제적으로 대응하기 위해 지난해 1월, 의료기기 임상 전담팀을 신설해 보다 전문화된 서비스를 제공하고 있다.