희귀의약품을 우선 허가하고, 제조·판매사에 정부가 행정·재정적 지원을 할 수 있도록 근거를 마련한 제정법률안이 국회 상임위원회를 통과했다.국회 보건복지위원회는 2일 저녁 이 같은 내용의 희귀질환관리법안(대안)을 의결했다. 이 제정법률안은 법제사법위원회를 거쳐 본회의를 통과하면 확정된다.법률안을 보면, 우선 국가와 지방자치단체는 희귀질환관리에 관한 사업을 시행하고 지원해 희귀질환을 예방하고, 희귀질환자에 대한 적정한 의료서비스가 제공될 수 있도록 노력하도록 의무를 부여했다. 의료인과 의료기관의 장도 국가 및 지방자치단체가 실시하는 희귀질환 관리에 관한 사업에 적극 협조하도록 강제했다.또 희귀질환에 대한 국민의 이해를 높이고 희귀질환의 예방·치료 및 관리 의욕을 고취시키기 위해 매년 5월 23일을 희귀질환 극복의 날로 정하도록 했다.복지부장관에게는 희귀질환관리를 위해 희귀질환관리에 관한 종합계획을 5년마다 수립하도록 의무를 부여했는데, 이 종합계획에는 희귀질환 관리 목표와 기본 방향, 희귀질환 관리 체계 및 자원 조달, 희귀질환관리에 필요한 연구 및 의료기술 개발·지원 등 희귀질환관리사업 추진 계획 등을 포함시키도록 했다.종합계획의 수립 및 평가, 희귀질환 등록 및 지원, 희귀질환 조사 및 연구 등을 심의하는 희귀질환관리위원회를 복지부장관 소관에 설치하는 근거도 마련됐다. 여기다 질병관리본부에는 희귀질환의 진단 및 치료 등에 관한 신기술의 개발·보급 및 지원 등의 사업을 담당할 희귀질환지원센터를 두도록 했다.복지부장관은 희귀질환의 예방, 진단 및 치료기술의 발전과 치료 의약품의 개발 등을 위한 희귀질환연구·개발사업을 수행하도록 하는 근거도 마련했다. 또 희귀질환 발생 위험요인, 발생 및 치료 등에 관한 자료를 지속적·체계적으로 수집·분석해 통계를 산출하기 위한 등록·관리·조사사업을 시행하도록 의무도 부여됐다.국가와 지방자치단체는 희귀질환자의 경제적 부담능력 등을 고려해 희귀질환의 진단 및 치료에 드는 비용을 예산 또는 국민건강증진법에 따른 국민건강증진기금에서 지원할 수 있는 근거도 뒀다.또 희귀질환자 진료, 희귀질환관리에 관한 연구, 등록통계사업 등을 수행하기 위해 복지부장관이 시설, 인력 등 대통령령으로 정하는 요건을 갖춘 의료기관을 희귀질환전문기관으로 지정할 수 있도록 했다. 희귀질환 관련 의료의 질을 향상시키기 위해 희귀질환전문기관을 대상으로 시설ㆍ인력 및 장비 등의 질과 수준, 희귀질환 진료 현황 등을 평가할 수 있는 근거도 마련됐다.희귀질환에 관한 효과적이고 적절한 예방 및 진료 방법 등을 개발·보급하기 위해 노력하고, 희귀질환의 예방 및 진료 방법 등에 관한 신기술의 활용을 촉진하기 위한 지원 시책을 마련하는 것도 복지부장관에 부여된 의무다.또 국가와 지방자치단체에게는 희귀질환의 원인규명, 예방, 치료 및 관리 등을 할 수 있는 전문인력을 양성하기 위해 노력하도록 의무화했고, 복지부장관은 희귀질환관리사업과 관련된 전문인력의 자질 향상을 위해 보건복지부령으로 정하는 바에 따라 교육을 실시할 수 있도록 했다.아울러 국가와 지방자치단체가 희귀질환의 진단 및 치료를 위한 의약품을 생산하거나 판매하는 자에 대해 필요한 행정적·재정적 지원을 할 수 있는 근거도 마련됐다. 희귀질환의 진단 및 치료를 위해 필요하다고 인정하는 의약품에 대해서는 세제상의 지원도 할 수 있도록 했다.약사법 특례도 마련됐다. 먼저 희귀의약품의 제조판매품목허가 또는 수입품목허가 신청에 대해서는 다른 품목허가신청에 우선해 허가할 수 있도록 했다.희귀질환 특성별로 허가 제출자료 기준, 허가 조건 등을 따로 정할 수 있는 근거도 마련됐고, 희귀의약품 품목허가 유효기간은 10년으로 별도로 정해졌다.또 희귀의약품은 품목허가를 받은 날로부터 10년이 지난 날로부터 3개월 이내에 재심사를 받을 수 있도록 하고, 희귀의약품의 소아 적응증을 추가하는 경우 1년 더 연장 가능하도록 했다.임상시험을 실시할 때 임상시험계획서 작성 및 시험 대상자 모집, 국제 공동 임상시험을 지원하고, 승인·사전검토·허가 신청 등의 수수료도 면제할 수 있도록 했다.복지부장관은 이 법에 따른 업무의 일부를 대통령령으로 정하는 바에 따라 관련 법인이나 단체에 위탁할 수 있는 근거도 마련됐다.제정법률안은 공포 후 1년이 경과한 날부터 시행되며, 시행 당시 희귀난치성질환자 의료비지원사업 대상이었던 만성신부전, 파킨슨병 및 노년황반변성(삼출성)은 의료비 지원사업 대상으로 간주하는 경과조치도 뒀다.한편 이 법률안은 이명수 의원, 박인 숙의원, 양승조 의원, 강기윤 의원, 강기정의원이 각각 대표발의한 5건의 제정법을 병합해 마련됐다.

노바티스의 엑스자이드획기적 철중독치료제 '엑스자이드'의 퍼스트제네릭 개발이 빠르게 진행되고 있다.2일 제약업계에 따르면 제제특허 회피를 통해 제네릭약물의 출시일을 앞당긴 건일제약이 최근 생동성시험을 위한 피험자를 모집하고 있다.앞서 건일제약과 대원제약은 2023년 10월 14일 종료되는 제제특허를 권리범위확인 심판을 통해 회피했다.이로써 양사는 2017년 6월 24일 물질·용도특허가 끝나면 제네릭약물 출시가 가능하다.대원제약은 이미 생동성시험을 마치고 허가신청을 한 상태다. 첫번째 허가신청 약물에 9개월간의 우판권(독점권)이 부여된다는 점에서 우판권 경쟁에서는 대원이 앞서 있는 것으로 보인다.양사는 특허를 회피했기 때문에 허가신청만 된다면 우판권 획득이 가능한 상태다.엑스자이드는 2007년 노바티스가 출시한 약으로 기존 철중독 환자 치료를 획기적으로 개선했다는 평가를 받고 있다.철중독은 재생불량성 빈혈이나 골수이형성증후군 등 만성혈액질환을 앓고 있는 환자들에게 발생하는 증상으로, 국내에는 약 7000여명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.그전까지 철중독 치료는 매일 장시간 주사를 맞아야 했지만 엑스자이드는 하루에 한번 물이나 오렌지쥬스에 섞어 마시면 돼 편의성을 크게 개선했다. 이같은 장점에 작년에는 124억원의 판매액을 기록했다.양사가 우판권을 획득해 시장독점권을 얻는다면 실적개선에 크게 기여할 것으로 보인다.

이른바 '전공의특별법'을 대표 발의한 새정치민주연합 김용익 의원은 "(전공의법 제정으로) 수련병원이 적지 않은 부담을 지게 됐다"며 "복지부가 적극적으로 지원해 어려움을 극복하도록 해 달라"고 복지부에 당부했다.김 의원은 2일 저녁 보건복지위원회 전체회의에서 "전공의법안을 성실히 심의해준 의원들께 감사한다. 잘 활용돼서 국민건강에 큰 도움이 되길 바란다"면서, 이 같이 말했다.이에 대해 방문규 복지부차관은 "최선을 다하겠다"고 답했다.김 의원은 허가-특허연계제도 시행에 따른 제네릭 시판금지 조치로 오리지널 의약품이 부당하게 초과이익을 챙기는 부작용을 방지하기 위해 추진된 이른바 '오리지널 약제비 징수법안'이 신속히 국회를 통과하도록 복지부가 대책을 마련하라고 주문하기도 했다.김 의원은 "(오리지널 약제비 징수 근거가 포함된) 건강보험법개정안이 현재 법제사법위원회 제2소위원회에 계류 중"이라면서 "이번에 새로 의결된 건보법도 법사위 통과가 어려워질 수 있는데 복지부가 적극 나서달라"고 말했다.이에 대해 방 차관은 "보다 적극적으로 설명해서 신속히 처리되도록 하겠다"고 했다.그는 정기국회 내 통과 전망에 대한 김 의원의 질의에는 "최선을 다하겠다"고 짧게 답했다.

다발성 캐슬만병(MCD) 신약이 국내 허가를 획득했다.확인된 환자 중 30%가 5년 내 사망하는 치명적 질환이다. 따라서 그동안 치료약이 없어서 고통받아 온 환자들에게 희망이 될 전망이다.식품의약품안전처는 2일 한국얀센의 희귀혈액암 캐슬만병 치료제 '실반트주100·400mg(성분명 실툭시맙, 유전자재조합)'의 시판을 승인했다.실반트주의 적응증은 '인체면역결핍바이러스 (HIV) 음성 및 제8형 인체헤르페스바이러스(HHV-8) 음성인 다발성 캐슬만병 환자 치료'다.MCD는 림프절 증식을 특징으로 하는 전신의 림프절에서 발생하는 희귀질환을 말한다. 염증을 유발하는 싸이토카인이 과다해 유발된다.79명의 환자를 실툭시맙 투여군 53명, 위약군 26명으로 나눠 임상을 진행한 결과, 실툭시맙 군 중 34%에서 질환호전을 보인 반면 위약군은 호전도가 0%로 나타났다.또 피로감, 야간발한, 빈혈 등의 정도가 심한 3등급 이상의 부작용은 시험군 47%, 대조군 54% 수준이었다. 입원치료가 필요하거나 생명이 위험한 중증부작용은 시험군 23%, 대조군 19%으로 실툭시맙의 부작용이 크지 않았다.

11월 결산법인인 현대약품(대표 김영학)은 지난 1일 서울 논현동 본사에서 2016 회계년도 시무식을 갖고 전 임직원이 새로운 마음가짐으로 목표 달성을 이루기 위한 다짐의 자리를 가졌다.김영학 대표는 "2016년 제약업계는 상위제약사 주도의 부익부 빈익빈 성장 추세가 더욱 심화될 전망이며, 국제수준의 허가제도 준수 및 GMP 생산의 선진화가 더욱 빠르게 진전될 것으로 예측된다"며 "초우량 100년 기업의 기틀을 다지고, 새로운 도약을 이뤄내기 위해서는 구조의 틀을 근본적으로 혁신해야만 한다"고 강조했다.더불어 경영목표 달성을 위한 5가지 중점 추진 전략으로 ▲4대 사업구조 혁신 ▲전문의약품부문 과수품목을 기반으로 1등 제품 5개 육성 ▲일반의약품 4대 브랜드 공격적 육성 ▲글로벌 임상 성공 및 신제품 적기 출시 ▲고객만족을 위한 6시그마 2년 연속 도전을 추진하겠다고 밝히며 전사 모든 직원의 적극적인 동참을 당부했다.김 대표는 "2016년은 현대약품의 새로운 반세기를 시작하는 해로 초우량 100년 기업을 만들기 위해 새롭게 각오를 다지고 주어진 미션과 전략을 달성하기 위해 한 방향으로 전진해 나가야 한다"고 덧붙였다.

신풍제약(대표유제만)과 포스텍(한세광 교수)의 공동연구를 통해 개발된 유착방지제 '메디커튼'이 2015 대한민국 발명특허대전에서 대통령상(대상)을 수상했다.특허청과 한국발명진흥회가 주최한 이 날 행사에서 대통령상을 수상한 '메디커튼주사'는 생체적합성도 되므로 생체적합성과 상처치유력이 우수한 히알우론산(H.A)과 항혈액응고 및 항염증 작용이 뛰어난 하이드록시에틸스타치(HES)를 복합하여 수술 후 유착방지용 주사제로 개발된 독창적 제품이다.고점탄성 히알우론산에 의한 물리적 장벽(막) 형성 기능 뿐 만 아니라 유착 발생의 근간을 이루는 혈전 및 염증형성을 억제하여 탁월한 유착방지 효능을 나타내는 것이 다양한 임상시험으로 입증됐다는 것이 회사측의 설명이다. 메디커튼은 이러한 제품력을 바탕으로 지난 2012년 자궁경 수술 후 유착방지 허가를 받은 이후, 2013년에 복부(복강경) 수술과 척추수술에 대한 적응 증을 연이어 획득했다.신풍제약은 여기에 그치지 않고 올해 1월 ‘갑상선 수술’, 10월에는 ‘비/부비동 수술 후 유착감소 효과’에 대한 적응 증을 추가하여 유착방지제로서 가장 넓은 범위의 5개의 적응 증을 보유한 제품이 됐다.이는 국내 유착방지제 가운데 가장 많은 3상 임상을 진행한 결과로 제품의 안전성과 임상적 효과가 뛰어남을 확인 받았다는 설명이다. 한편 메디커튼은 기술력에 대한 경쟁력과 독창성을 인정받아, 2009년 06월 식약처 지정 ‘신개발 의료기기’에 선정되었으며, 2010년 지식경제부(현, 산업통상부) 충청지역평가원(현,대전지역사업평가단)의 ‘광역경제권선도사업’ 과제에 선정됐다.2013년 보건복 지부의 ‘의료기기기술개발사업(의료기기임상시험지원)’ 과제에 선정되는 등 정부로부터 그 기술력을 인정받아 연구비 지원을 받았다.또 국내 의료기기중 유착방지제로서는 최초로 2012년 유럽연합(EU)의 CE 인증을 획득하였으며, 의료기기 품질 경영시스템 인증인 ISO 13485 인증을 동년 획득한 바 있다. 한편 메디커튼의 독자적 기술은 이미 미국, 일본, 호주, 캐나다, 중국, 유럽 등에 특허출원 & 등록되었으며, 미국과 중국을 포함하여 18개국과 수출 협상이 본격적으로 진행 중에 있어 Global 블록버스터 제품으로 기대되고 있는 제품이다.

새누리당 안홍준 의원[줄기세포치료제 활성화 간담회]국산 줄기세포치료제 산업이 성장과 정체의 기로에 섰다. 국내 개발 치료제가 일본에서 먼저 치료 허용된 것이 발단이 돼 정부의 정책운영에 대한 책임론이 불거지기도 했다.1일 여의도 국회의원회관에서 새누리당 안홍준 의원 주최로 열린 '줄기세포치료제 활성화 간담회'에서 산업 전문가들과 복지부, 식약처 등 정부 관계자들은 속마음을 털어놓고 이야기를 쏟아냈다.합성의약품 대비 월등히 빠른 성장폭을 보이는 산업인 만큼 정책으로 지원해야 살아남을 수 있다는 목소리와 안전성 규제 문턱을 막연히 낮출 수만 없다는 목소리가 공존했다.줄기세포치료제는 한국 정부도 미래성장동력으로 내다보고 수백·수천억원 예산을 투입중인 산업인 만큼 변화에 재빨리 적응해 안전성과 윤리성, 유효성을 모두 품어야 한다는 데는 이견이 없었다.간담회에는 보건복지부 정통령 생명윤리정책과장, 식품의약품안전처 김진석 바이오생약국장, 보건산업진흥원 한형수 신기술개발단장, 가천대 서유헌 뇌과학연구원장, 메디포스트 양윤선 대표 등이 참석했다.가천대 서유헌 뇌과학연구원장이들은 연 평균 24%를 상회하는 시장성장률을 지속중인 세계 줄기세포치료제 시장에서 국내 산업이 뒤쳐지지 않기 위한 대책과 의견을 공유했다.안홍준 의원은 "지난 11일 국내 개발된 줄기세포 치료제가 식약처보다 일본 후생노동성의 허가를 먼저 얻었다"며 "세계 최고 수준의 의료기술을 가진 우리나라가 제도적 문제로 줄기세포 개발과 시장 우위를 잃어서는 안된다고 생각해 간담회를 계획했다"고 말했다.산업계 전문가들은 국내 법과 제도가 줄기세포치료제 산업을 활성화하는 데 미흡한 부분이 많다고 주장했다.약사법에 갇힌 현행 정부정책 때문에 토종 줄기세포치료제가 이웃나라 일본에서 먼저 치료가 허용되는 일이 벌어졌다는 것이다.서유헌 원장은 "줄기세포 등 재생의료를 다룰 수 있는 법률안이 약사법 외 없는 게 문제"라며 "안전성 확보가 가능한 재생의료법 제정이 시급하다"고 강조했다.서 원장은 "실효성이 떨어지는 응급상황 사용제도는 임상1상이 완료돼 안전성이 확보된 임상시험용 의약품의 경우 IRB 심의 후 빠른 치료가 가능하도록 사후 신고제로 변경해야 한다"고 주장했다.메디포스트 양윤선 대표양윤선 대표도 "첨단산업인 줄기세포치료제는 기존 약과 다른 속성을 지녔는데 약사법에 근거한 의약품 허가라는 한 가지 '트랙'으로만 운영되고 있어서 환자치료에 적합성, 신속성 등이 떨어진다"고 밝혔다.양 대표는 "때론 법·제도가 없을 때 보다 부적절하거나 실효성 없는 법이 만들어질 때 문제가 더 커질 수 있다"며 "메르스로 폐가 망가진 환자에게 우리 회사의 줄기세포 폐 치료제를 쓸 수 있을 지 따져봤지만 현행법상 불가능했다. 합리적인 제도 개선이 필요하다"고 목소리를 높였다.차병원그룹 전병율 본부장은 "황반변성 세포치료제를 임상중인데 정책 기준이 워낙 촘촘해 환자를 찾는것 조차 어렵다"며 "또 황우석 교수의 배아줄기세포 사태로 연구자들이 난자를 사용할 수 있는 기준도 대폭 강화돼 난자 기증자가 있어도 사용하는데 법적 제약이 크다"고 토로했다.전 본부장은 "줄기세포치료제 연구용 난자 사용 등 의학계 전문가들의 의견을 반영한 유연한 정책운영이 필요한 때"라고 덧붙였다.식약처 김진석 국장복지부, 식약처 등 정부부처 관계자들도 줄기세포치료제의 일본 내 허가가 국내 법적 한계에 기인했다는 데 공감했다.다만 줄기세포치료제 허가기준 등 규제수준을 아무 근거없이 낮추는 건 문제의 근본 해결책이 아니라고 분명히 했다.식약처 김진석 국장은 "줄기세포치료제의 환자 치료기회 확대에 대해서는 충분히 공감하고 있다. 일례로 희귀적응증 줄기세포치료제는 2상 종료 후 허가를 내주고, 조건부 3상을 진행한다"며 "앞으로는 정부 추진중인 재생의료법이 희귀난치성 환자의 치료기회를 확대하도록 도울 것"이라고 말했다.김 국장은 "다만 일본 내 줄기세포의약품 치료허가와 국내 의약품 시판 허가를 직접비교하는 것은 부적절하다"며 "줄기세포치료제가 의약품으로 분류되느냐, 치료기술로 분류되느냐에 따른 차이"라고 강조했다.복지부 정통령 과장이어 "일본은 사실 줄기세포치료제 규제 자체가 없었다가 재생의료법으로 규제를 강화하고 있다고 봐야한다"며 "일본은 약사법과 재생의료법 두 가지 '트랙'으로 운영되고 한국은 약사법 한 가지 '트랙'만 존재하는 상황에서 발생했다는 점을 이해해 달라"고 당부했다.복지부 정통령 과장도 "환자 안전성이 확보된 줄기세포치료가 의사와 의료기관 책임하에 조기 시술되는 치료인 '책임시술제도'는 도입 시도중"이라며 "철저한 윤리의식에 입각해 안전시술이 가능할 때 조기치료 제도를 운영할 계획"이라고 피력했다.이어 "미국, 유럽, 일본은 고도의 맞춤치료가 필요하다는 철학 아래 규제의 틀을 만들고 있다"며 "우리나라도 줄기세포 산업 활성화, 환자 치료기회 확장을 위한 정책방향 설정을 목표로 의견수렴 단계에 있다고 본다"고 밝혔다.