정부가 바이오의약품 분야 뜨거운 감자로 부상한 '적응증 외삽' 인정 여부를 포함한 바이오시밀러 동등성 지침을 개발한다.적응증 외삽(Indication Extrapolation)은 바이오시밀러가 오리지네이터의 메인 적응증에 대해서만 임상시험을 실시해도 나머지 추가 적응증까지 모두 인정(허가) 해주는 것을 지칭한다.11일 식품의약품안전처 관계자는 "IPRF(국제의약품규제자포럼) 의장국으로서 적응증 외삽 기준 등 바이오의약품 동등성 평가지침을 연구·개발 중"이라고 말했다. 지침 개발에는 6000만원의 예산이 투입된다.IPRF는 2013년 신설된 세계 의약품 규제당국자 실무그룹. 식약처가 정식회원국 가입 준비중인 국제의약품규제조화위원회(ICH) 중 규제당국자만 별도 포함된 회의체다.식약처는 IPRF 의장국으로 선정돼 2014년부터 활동중이다.적응증 외삽은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA) 소속 관절염 자문위가 셀트리온의 바이오시밀러 램시마(오리지네이터 얀센 레미케이드)의 모든 적응증에 대해 외삽 승인을 권고하면서 생물약 분야 핫 이슈로 떠올랐다.실제 레미케이드의 류마티스 관절염(RA)과 척추염 적응증에 대해서만 동등성을 입증한 램시마는 식약처로부터 크론병, 건선 등 레미케이드의 나머지 치료 적응증을 모두를 인정받았다.삼성의 바이오시밀러 브렌시스(오리지네이터 화이자 엔브렐)도 RA임상만으로 건선성 관절염과 축성 척추관절염, 건선 적응증을 모두 획득했다. 적응증 외삽 인정에 따른 것이다.이처럼 시밀러 제조사는 적응증 추가 임상 없이 한개 질환만 치료학적 동등성을 입증해도 그 외 질환까지 투약 가능 범위를 획득할 수 있어 적응증 외삽에 대한 관심이 뜨거울 수 밖에 없다.반면 오리지네이터 개발사 입장에서는 후발주자 바이오시밀러에 자기 제품과 동등한 치료 적응증을 폭넓게 부여하는 것에 일정부분 부당성을 주장하고 있다.합성약의 복제품인 제네릭과 달리 완전히 똑같은 생물약을 만들수 없어서 '시밀러'라는 명칭이 붙었는데 추가 적응증 임상 없이 외삽을 당연인정하는 건 위험할 수 있다는 견해다.식약처는 이런 논란 해소를 위해 바이오시밀러의 적응증 외삽을 포함, 동등성 평가 방법론을 보다 구체화하는 과학적 지침서 개발에 착수한 상태다.한국·미국·유럽·일본·캐나다가 운영중인 바이오시밀러 동등성 판정기준을 시험단계별(품질·비임상·임상), 평가요소별(통계적 설계·평가변수·신뢰구간·동등성 마진 등)로 조사하고, 동등 판정 기준에 쓸 수 있는 통계기법을 문헌조사한다.특히 적응증 외삽을 인정하는 동등성 평가 시 바이오의약품 제품군 별 동등·차등성을 구분하기 까다로운 질환을 발굴하는데 집중한다.즉 적응증 외삽을 막연히 인정하기 어려운 민감한 질환 모델을 선별해 동등성 인정 가이드라인에 포함시키겠다는 계획이다.식약처 관계자는 "적응증 외삽 인정 여부는 각 국가별 규제당국마다 차이가 있다"며 "식약처가 만들고 있는 바이오시밀러 동등성 지침은 세계 가이드라인을 비교분석해 허가할 때 어디까지 동등성과 외삽을 인정할 지 기준을 제시하는 내용으로 연내 개발완료가 목표"라고 설명했다.

글렌 드 브리스 대표 제약업계에서 글로벌 진출은 더이상 선택이 아닌 필수가 됐다.약가일괄인하 이후 제네릭 중심의 제품구조로 연명해 오던 국내 제약기업들이 혁신신약 개발과 오픈이노베이션을 통한 해외시장 진출로 눈을 돌린 것이다. 지난해 한미약품의 연이은 잭팟과 미국 진출을 목전에 두고 있는 셀트리온, 삼성바이오에피스 사례도 이러한 흐름에 힘을 실어주고 있다.그럼에도 여전히 가야 할 길은 멀다. 미국식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)의 허가관문을 통과하려면 대규모의 다국가 임상연구 자료가 담보돼야 하는데, 그러기엔 단일 제약사들이 져야 할 위험부담이 만만치 않기 때문이다.비용 문제를 차치하더라도 글로벌 임상시험 경험이 전무한 상태에서 연구 설계와 모니터링, 자료분석, 제출에 이르는 긴 여정에 도전하기란 막막할 수 밖에 없다. 토종 제약사들의 해외진출이 1·2상 임상 등 초기 단계에서 후보물질의 긍정적인 데이터를 구축해놓고, 대형 글로벌 제약사에 아웃소싱하는 형태로 고착화 되는 것도 비슷한 이유라 하겠다.그런데 임상시험의 전 과정에서 비용절감과 데이터 품질 개선을 도와주는 파트너가 있다면 어떨까?미국 뉴욕에 본사를 두고 있는 #메디데이터는 임상시험의 설계부터 관리, 결과 제출까지 전 과정에 걸쳐 클라우드 기반 솔루션을 제공하는 기업이다. 지능형 데이터를 분석함으로써 임상 데이터의 품질을 향상시키고, 위험요소를 줄여 효율적인 임상시험을 시행하도록 돕는다.브리스 대표가 메디데이터의 성장과정을 소개 중이다. 국내에는 다소 생소한 개념이지만 글로벌 상위 25개 제약사 중 GSK, 베링거인겔하임, 화이자, 사노피, 로슈, 아스트라제네카, 길리어드 등 17개사가 메디데이터의 소프트웨어를 사용하고 있으며, 국내사 중 한미약품, 종근당, 셀트리온도 최근 고객사가 됐다. 2014년 기준 국내에서 시행된 다국가 임상시험 10건 중 6~7건이 메디데이터의 기술을 사용하고 있다는 게 회사 측의 설명이다.7일 여의도 콘래드호텔에서 열린 메디데이터 심포지엄 코리아 2016 현장에서 글렌 드 브리스(Glen de Vries) 메디데이터 글로벌 총괄대표와 만나 #임상시험 데이터 솔루션에 관한 얘기들을 나눴다.- 임상시험 솔루션이란 자체가 국내에는 생소한 듯하다. 제약사들에 어필할 수 있는 장점은 무엇인가?메디데이터를 통해 기관이나 기업이 누릴 수 있는 가치는 기간단축, 비용절감, 리스크 감소의 3가지로 요약된다. 실제 고객사들 중에도 수개월이 걸리는 복잡한 코호트연구를 수분 내에 마친 사례가 있었다. 또한 임상시험이 진행되는 과정에서도 수천만 달러에 이르는 예산 절감이 가능하다. 메디데이터 클리니컬 클라우드(Medidata Clinical Cloud) 플랫폼을 활용하면 데이터 수집, 임상시험의 운영, 바이오통계 관리 등 연구절차를 효율적으로 진행할 수 있기 때문이다.임상연구 도중에 빅데이터와 비교가 가능하다는 것도 해당 연구에서 발생하는 리스크요인을 관리할 수 있도록 돕는다는 측면에서 상당히 유용하다. 임상연구에는 천문학적인 비용이 들어가지 않나. IT 부문에 대한 투자 비중은 상대적으로 높지 않은데, 고객사 입장에서는 메디데이터 솔루션이 주는 혜택에 비해 투자비용에 대한 부담이 적어 고려해 볼만 하다고 본다.- 메디데이터가 임상시험 솔루션 기업 중 최초인가? 한국시장 진출을 결심하게 된 배경도 궁금하다.처음은 아니었다. 회사를 설립했던 90년대 초반에는 수백 여개 기업들이 임상시험을 위한 기술개발을 시도했던 것으로 기억한다. 20년이 넘는 세월이 지난 현재 메디데이터는 임상연구를 위한 솔루션을 단독으로 공급하는 회사 중 최대 규모를 자랑하고 있다. 뉴욕시에서 의대생들이 수련 받는 병원 내 기업으로 출발해 전 세계 11개 지사를 두고 1500명 이상의 직원들이 근무하는 회사가 됐다. 작년 한해 동안만 3억 9250만 달러의 매출을 올렸고, 그 중 어플리케이션 서비스 이용료 매출은 3억 6천만 달러에 이른다. 비슷한 기업으로는 오라클을 꼽아볼 수 있으며, 그밖에도 수 십개 업체가 다국적기반 또는 단독 국가 고객사 대상으로 솔루션을 공급 중이다.한국 시장의 경우 임상시험 분야에서 잠재력이 엄청나다고 보고, 5년 전부터 진출 여부를 진지하게 검토해 왔다.10년 전만 해도 길리어드가글로벌 상위 10대 제약사가 되리라곤 누구도 상상조차 못했지 않나. 한국에서도 조만간 그런 기업이 나올 것으로 기대하고 있다.- 메디데이터만의 경쟁력을 꼽는다면?임상 데이터를 규격화된 양식에 맞춰 온라인으로 수집하는 전자자료수집(EDC) 방식이 도입된지도 10년 정도의 시간이 흘렀다. 현재의 임상 IT 시장은 단순히 한가지의 솔루션을 제공하는 것이 아니라, EDC를 기반으로 한 혁신적인 솔루션들이 복합적으로 얽혀 고객들에게 빅데이터 분석을 통한 가치를 제공하는 방향으로 변화되고 있다. 메디데이터는 임상시험만을 위한 솔루션을 제공하는 데다, 솔루션 개발을 위한 전 구성원이 임상시험과 IT 전문가로 이뤄졌다는 점에서 다른 기업들과 차별화된 경쟁력을 갖췄다고 생각한다.- 뉴욕대학 수학연구소에 콜롬비아대학 의과대학센터 연구원까지 이력이 특이한데, 창립자로서 메디데이터의 비전을 소개해달라.메디데이터는 소프트웨어 기업이지만 저를 비롯한 직원들 대부분이 과학, 의료 분야 베테랑들로 구성되어 있다. 임상데이터를 수집하는 것만으로는 의미가 없지 않나. 임상시험 데이터에 IT 기술을 접목해 치료의 유효성과 안전성을 입증하는 한편 연구 전반을 관리할 수 있도록 하고 있다. 메디데이터의 중심은 환자다. 어떻게 하면 환자들을 건강하게 할 수 있을지 고민하고 있다.- 주요 고객사들을 보면 글로벌 상위 제약사가 주를 이루고 있다. 이들이 R&D나 임상연구에서 경쟁력을 갖추고 있어서라고 생각되지만, 혹시 비용 부담 때문에 솔루션을 사용하지 못하는 회사는 없었나?메디데이터의 고객사 중에는 글로벌 다국적 제약사나 국내 대형 제약사 외에도 규모가 매우 작은 기관이나 비영리기관(NPO) 또는 미국립연구소(NCI), 영국의 Cancer Research UK처럼 제한된 예산으로 운영되는 정부기관들이 포함되어 있다. 국내 30여개 고객사들 중에도 대학이나 연구기관, 심지어 한의학연구원이 있을 만큼 고객사가 다양한 편이다. 어떤 형태의 연구를 하고자 하건 임상시험 솔루션을 이용할 수 있다.- 메디데이터 페이션트 클라우드(Medidata Patient Cloud)가 인상적이다. 임상시험 대상자가 직접 스마트기기로 데이터 입력이 가능하다고 설명했는데, 클라우드 기반으로 진행할 때 개인정보에 대한 보안관리는 어떻게 하고 있나?메디데이터는 환자의 개인정보 보호와 데이터의 안전성, 규제당국의 요건충족 측면에서 3가지 요건을 충족시키기 위해 많은 투자와 노력을 기울여 왔다. 지난 십 여년간 전 세계 고객사들과 서비스 경험을 바탕으로 개인정보에 대한 철저한 관리와 안정성이 보장된다. 독일을 비롯해 개인정보 관리가 엄격하기로 이름난 유럽 국가들에서 메디데이터 솔루션을 이용하고 있다는 사실이 그 근거다.- 전자문서와 관련해 미국식품의약국(FDA)이나 유럽의약품청(EMA) 등 전 세계 보건당국에서 규제 가이드라인이 있나?FDA의 경우 전자문서를 규정하는 규제가 존재한다. 규제당국과 논의하다보면 센서 등 신종 데이터에 많은 관심을 가지고 있다는 사실을 알 수 있다. 새로운 방식의 데이터가 기존 데이터 이상으로 환자의 결과를 보여주는 예측지표로서 효력을 가지고 있음을 입증해 내는 것이 메디데이터와 같은 기업들에게 주어진 과제라고 생각한다. 이미 일부 생명과학기업 중에는 센서데이터를 포함한 신종 데이터를 활용해 임상연구를 진행하는 사례도 있다. 기존에 수집된 데이터와 센서데이터를 비교하는 연구를 진행하는 고객사도 존재한다. 기존 데이터 대비 센서데이터를 활용했을 때 데이터의 민감도나 특이도가 높아질 수 있다는 사실을 입증한다면 회사는 향후 시장에서 상당히 유리한 고지를 차지하게 되고, 규제당국이 EDC 가이드라인을 만드는 데도 좋은 선례가 될 것이다. 현재 센서데이터와 비센서데이터를 구분해서 사용하는 방법을 정의하고 있는 규제 가이드라인은 없는 상태다.향후 센서데이터는 정부나 보건당국에 제출하는 데이터 중 특정 의약품에 대해 보험을 지불할 가치가 있는지 등을 객관적으로 보여주는 지표의 역할을 담당하게되리라고 본다. 이를 통해 환자의 생산성 및 삶의 질에 대한 기여도를 보여주는 지표 또한 생겨날 것이다.

지리산 깊숙이 자리한 무재치기 폭포 인근의 청정한 공기를 상품화하는 사업이 본격적으로 추진된다.산청군은 11일 기자회견을 열고 지리산 청정공기 판매사업인 '지리산 내추럴 청정 에어' 사업을 현실화 한다고 발표했다.무재치기 폭포는 예부터 기침병 등 기관지 질환이 있는 사람이 이곳에 오면 재채기를 멈췄다 해서 재채기가 없는 곳 즉 ‘무재치기’로 불리기 시작했다는 이야기가 있다.실제로 무재치기 폭포 인근은 오래전부터 숯을 굽던 가마터였으며, 인근의 토양에서는 공기정화에 탁월한 효과가 있는 두터운 숯 층이 발견된다.또 주변에는 피톤치드 함량이 높은 편백나무와 구상나무 등이 군락을 이루고 있다.많은 산지기들이 이곳을 지날 때면 특히 더 시원하고 청정한 산내음을 느낀다고 말한다.산청군은 이점에 착안해 청정한 무재치기 폭포 인근의 공기를 상품화 한다는 계획이다.허기도 산청군수는 기자회견에서 "공기를 판다고 하면 '어이없다'고 생각하실 분도 많을 것이다. 그러나 수년전 처음으로 생수사업이 시작됐을 당시를 생각하면 공기도 앞으로 시간이 지나면 사 마시는 것이 당연한 시대가 도래 할 것"이라며 "단순히 깨끗한 공기를 마시는 것에서 벗어나 실존하는 청정한 지역의 공기와 함께 청정지역에서 건강하게 자란 나무에서 나오는 피톤치드도 마시는 건강한 공기를 만나게 될 것"이라고 밝혔다.이어 "중국발 미세먼지, 산업발달로 인한 이산화탄소 배출, 일본발 방사능까지 현재 우리가 처한 환경은 청정공기의 수요를 부추기고 있다"며 "우리군은 청정공기 판매를 위한 조건을 다 갖추고 있다. 무재치기 폭포를 비롯해 구상나무, 자작나무, 참숯가마터 등 지역 특유의 자연환경이 청정공기 공급에 최적의 조건으로 작용하고 있다"고 덧붙였다. 산청군은 지역이 갖고 있는 이 같은 공기자원을 상품화하는 것은 물론 스토리텔링화해 관광자원으로 개발한다는 계획도 세웠다.허 군수는 "무재치기 폭포의 지리산 청정공기 상품화를 위해 청정공기 발원지 등을 스토리텔링화 해 산청군의 새로운 관광명소로 개발할 계획"이라며 "특히 청정 에어캔 개발사업 등 특성화된 제품을 개발해 지역경제 활성화를 도모할 계획이다"고 말했다.산청군은 지리산 내추럴 청정 에어 사업의 우선수행과제로 청정에어 즉 공기판매에 대한 사전선행기술 조사 및 연구를 수행할 계획이다.이를 토대로 공기압축기술 투자기업를 유치하고 공기채집관련 특허기술에 대해 특허 출원도 계획하고 있다.허 군수는 "현 시점에서는 상품화에 대한 수익성이 부족할 수도 있다"며 "그러나 연구기관과 협력해 누구보다 빨리 기술 개발을 추진, 산청군이 ‘국내 최고의 청정 공기지역’이라는 입지를 선점할 수 있도록 최선을 다 할 것"이라고 힘줘 말했다.또 "청정 공기 판매를 성공적으로 이뤄낸다면 산청의 청정 이미지를 전국적으로 널리 알릴 수 있을 것"이라며 "청정공기 판매는 앞으로 우리군의 미래전략사업이 될 것이며 살기좋은 산청을 만드는데 주춧돌 역할을 하게 될 것이다"고 밝혔다.

대웅바이오 등 #대웅제약 계열사들의 올해 제품실적이 호조를 보이고 있다.대웅제약에서 판매했거나 판매하고 있는 제품과 동일성분 의약품으로 시장 장악력을 높이고 있는데, 업계에서는 이른바 위임형 제네릭 전략이 통했다는 풀이다.11일 건강보험심사평가원의 청구액 데이터를 기준으로 올해 1월부터 5월까지 (주)대웅, 대웅바이오 제품의 청구액을 분석한 결과 40억원 이상 제품이 4품목이나 됐다.이 제품들은 블록버스터 기준인 연간 100억원 이상 실적에 근접한 것으로 보인다.작년 (주)대웅과 대웅바이오에서 기록한 블록버스터 제품은 하나도 없다.하지만 올해 5월까지 알비스D정이 79억원, 글리아타민연질캡슐이 74억원, 글리아타민정이 47억원, 라비스정이 40억원으로 연간 100억원 달성에 파란불이 켜졌다.(주)대웅·대웅바이오 주요품목 2016년 5월 누적 청구액(억원, 심평원)라비스정과 알비스D정은 대웅제약에서 판매하는 항궤양제 알비스와 동일 제제이다. 작년 특허만료로 제네릭이 쏟아지면서 대웅제약과 계열사인 (주)대웅과 대웅바이오에서도 동일 성분 의약품을 출시했다. 알비스D정은 알비스의 고용량 제품으로 복용 편의성을 높인 개량 약물이다.글리아타민연질캡슐과 글리아타민정은 올 2월까지 대웅제약이 판매한 글리아티린과 동일 성분 제품이다. 국내 판권이 종근당으로 넘어가면서 공백 최소화를 위해 영업력을 극대화하는 전략을 취하고 있다.특히 작년에는 글리아타민정만 연간 54억원의 청구액을 기록했지만, 올해는 정제와 연질캡슐 두 제품이 각각 47억원과 74억원으로 돌풍을 일으키고 있다.이밖에 대웅바이오를 통해 판매되는 대웅세파클러캡슐이나 대웅바이오아토르바스타틴정도 작년에 비해 높은 실적이 예상된다.

작년 12월 대웅제약에서 분리된 알피코프(회장 윤재훈)가 자사가 보유한 연질캡슐 생산·개발 기술을 집중적으로 육성하고 문화·예술 서비스의 전문성을 강화하기 위해 기업구조 개편을 진행한다고 11일 밝혔다.알피코프는 11일 개최된 주주총회에서 알피코프를 신규사업을 진행하는 지주회사로 하고, 의약품·건강기능식품의 생산, 개발을 담당하는 사업부를 'RP바이오'로, 문화·예술 서비스를 담당하는 S&C 사업부를 'RP스페이스'로 분리해 RP그룹으로 새롭게 출범한다고 밝혔다.현재 국내 제약분야 연질캡슐 시장의 65%를 점유하고 있는 알피코프는 연질캡슐 업계 부동의 1위를 굳건히 지키면서 건강기능식품 사업부문에서의 매출도 점차 키워나갈 방침이다.특히 오는 9월에는 국내 처음으로 도입되는 개별인정형 원료로 제품을 론칭하고 기존 2년이었던 연질캡슐의 유통기한을 3년까지 연장하는 신기술을 적용한 연질캡슐도 선보일 예정이다.RP바이오 제품개발 담당자는 "현재 대부분의 건강식품 유통기한은 2년으로, 제품출시 후 판매가 조금만 늦어지면 유통기한이 1년 미만으로 남게 돼 제조사에서 회수하거나 떨이로 판매한다"며 "세계적인 기술인 네오졸(Neosol) 특허로 유통기한을 3년까지 연장, 제조사가 유통기한에 대한 부담 없이 생산·판매할 수 있도록 함으로써 기존 건강기능식품의 유통 패러다임을 바꿀 것"이라고 기대를 내비쳤다.알피코프 문화사업부문에서 분할된 RP스페이스는 문화·예술 서비스를 한 단계 업그레이드해 고객 중심의 토탈 프리미엄 서비스에 주력할 방침이다. 현재 알피코프는 대치동에 위치한 '마리아칼라스홀' 공연장을 비롯해 ▲레스토랑 '카페M' ▲미술품 전시장 '갤러리M' ▲명품오디오/홈씨어터 수입업체 '헤이스' ▲미국 Forest River사의 럭셔리 카라반모델 판매/체험장을 운영하고 있다.4050남성을 위한 월간지 'DEN'을 발행하는 등 총 6개 문화, 예술사업을 영위하고 있다. RP스페이스에는 문화사업에 관심 있는 대기업의 투자가 예정돼 있으며, 문화사업의 본격화로 해당업계에 새로운 지평을 열 계획이라고 회사 측은 설명했다.알피코프 손재호 전무(CFO)는 "올해 목표 매출액을 전년도 700억 대비 30% 상승한 900억원으로 설정하고, 2017년 1400억원, 2018년 2300억원까지 늘려 나갈 계획"이라며 "이번 RP그룹 출범을 통해 기업을 한 단계 성장시킬 것이며 2018년 코스닥에 상장할 것"이라고 전했다.대웅제약 창업주인 윤영환 명예회장의 차남인 윤재훈 회장이 이끌고 있는 알피코프는 지난해 12월 대웅제약 자회사에서 독립했다. 윤재훈 회장은 최근 대웅 보유주식을 시장에 내다팔며 지분율이 2.97%까지 하락, 대웅제약과의 결별수순을 밟고 있다.

코오롱생명과학이 개발한 퇴행성관절염 유전지치료제 '인보사' 상용화가 기대된다.코오롱생명과학(대표 이우석)은 지난 8일 식약처에 인보사(퇴행성관절염 치료제)에 대한 품목허가를 신청했다고 11일 밝혔다.국내 최초로 품목허가를 신청한 유전자 치료제이며 동종세포 유전자 치료제로는 세계 최초라고 회사 관계자는 밝혔다.인보사는 정상 연골세포와 형질전환 연골세포를 3:1 비율로 혼합해 퇴행성관절염을 치료하는 세포유전자 치료제다. 비수술 요법으로 무릎 관절강 내 약물주사를 통해 치료할 수 있는 간단한 시술이 장점이다.코오롱 생명과학 관게자는 "인보사의 국내 임상 과정을 통해 통증 완화, 무릎 퇴행 억제, 연골 개선 효과를 확인하며 퇴행성관절염 치료제로서 유효성과 안전성을 검증받았다"고 설명했다.앞선 지난 4월 코오롱 생명과학은 인보사의 한국 임상을 마치고 국제골관절염학회(OARSI), 국제세포치료협회(ISCT) 등 국내외 저명한 학술대회에서 임상 결과 발표를 통해 인보사의 효능과 안정성에 대해 검증 바 있다.코오롱생명과학 관계자는 "인보사는 기존 치료제가 갖지 못한 간편하고 통증 없는 새로운 치료 패러다임을 제공할 것으로 생각한다"며 "식약처 최종 승인이 나면 2017년에는 국내 최초 유전자치료제 상업화가 가능할 것"이라고 말했다. 이어 " 바이오 사업은 코오롱그룹의 미래 사업 중 하나로 오랜 투자가 마침내 결실을 맺게 될 것으로 기대한다"고 말했다.한편 이번 품목허가 신청에는 정부 관련부처의 관심과 지원이 있었다.코오롱생명과학은 식약처 '첨단바이오의약품 마중물 사업'과  식약처 대전지방청 '의료제품 GMP 길라잡이 서비스' 등을 통해 실무협의가 원활하게 이루어져 품목허가 신청을 차질 없이 준비할 수 있었다고 밝혔다. 인보사의 글로벌 임상 또한 미래창조과학부와 보건복지부의 지원을 받아 현재 진행 중이다.

정부가 발표한 '7.7 약가제도 개선안'은 글로벌 혁신신약 개발사가 해외시장을 공략할 수 있는 제도적 기반을 처음으로 마련했다는 점에서 제약업계에 매우 의미있는 정책적 고려로 받아들여지고 있다.우대내용도 비용효과성 미입증, 입증, 곤란 등 예측가능한 유형을 감안해 각각의 '툴'이 제시됐고, 신속등재, 약가인하 유예까지 종합적인 대책으로 손색이 없다.그러나 세부내용을 들여다보면 중요한 경우의 수가 고려되지 않아 자칫 반쪽짜리 우대책으로 전락할까 우려된다. 바로 급여 적정평가 때 비교대상이 되는 대체약제에 대한 부분이다.10일 7.7 약가제도 개선안을 보면, 국내 보건의료 기여도가 높고 임상적 유용성을 개선한 신약이 비용효과성을 입증하지 못한 경우 급여 평가 때 대체약제 최고가의 10%를 가산해 주도록 했다.대체약제의 최고가나 가중평균가와 최고가 사이에서 인정했던 과거와 비교하면 큰 진전이다.하지만 특허만료 여하에 따라 대체약제의 약가에 큰 차이가 나고 있는 국내 약가제도의 특성을 감안하면 이런 진전은 의미가 없어질 수 있다.가령 상한금액이 100원인 대체약제 A제품이 특허가 만료되지 않은 경우 비용효과성을 입증하지 못한 글로벌 혁신신약은 이 보다 10% 더 높은 110원의 약가를 받을 수 있게 돼 정부 우대방안의 취지에 맞게 해외진출 때 가격 협상력을 갖게 된다.반면 A제품이 특허 만료됐다면 약가는 54원으로 낮아지기 때문에 10% 가산 혜택을 부여해도 상한금액은 59원 수준 밖에 되지 않는다.제약산업을 미래 먹거리 산업으로 키우겠다며 정부가 의욕적으로 마련한 '글로벌 혁신신약' 우대방안이 실제 우대혜택으로 이어지는 것인 지 의구심을 갖게 만드는 수준의 가격이다. 이 약가수준으로는 당연히 해외시장에 나갈 때 가격협상력을 확보하기 어렵다.더구나 이런 결과가 '글로벌 혁신신약' 자체의 한계나 특성 때문에 나오는 게 아니라 대체약제가 처한 상태(특허만료 여부)에 따라 좌우된다는 점에서 반쪽짜리 우대방안이자 불합리하다는 비판을 피하기 어려워 보인다.무엇보다 정부가 제시한 3가지 평가요소를 충족한 경우 글로벌을 겨냥한 국산신약 뿐 아니라 극히 일부이겠지만 내수용 도입신약에도 최고가의 10% 가산이라는 혜택이 돌아갈 수 있는 상황에서 국산 글로벌 혁신신약이 이런 홀대를 받을 가능성을 방치해둘 경우 역차별 논란으로 이어질 공산이 크다.앞서 제약업계는 이런 문제를 예측해 대체약제가 모두 특허만료로 가격이 인하된 경우 특허만료 전 상한금액으로 글로벌 진출 신약의 가치를 평가할 필요가 있다고 복지부에 건의했었다.이에 대해 복지부 관계자는 "하반기 약가제도개선협의체에서 신약 급여적정 평가 때 비교되는 대체약제 범위를 합리적으로 개선하는 방안 등을 논의할 계획"이라며 "이 때 이 부분도 함께 검토할 수 있을 것"이라고 말했다.하지만 대체약제 범위를 손질하는 건 신약 등 전체 신규 등재의약품에 해당되는 문제이고, '글로벌 혁신신약 우대방안'은 엄격한 기준아래 제한적으로 시행되는 제도라는 점에서 달리 접근할 필요가 있어 보인다.제약계 한 관계자는 "복지부는 10월 시행을 목표로 '7.7 약가제도 개선안'을 반영한 고시 등 법령개정을 조만간 추진한다"면서 "법령을 손질할 때 우려되는 부분을 정부가 바로 잡아주길 기대한다"고 말했다.

[데일리팜 24차 제약산업 미래포럼]암은 한국인 사망률 1위 질환이다. 인구 10만명 당 폐암 45.9명, 간암 33.9명, 위암 26.1명 꼴로 사망한다. 비교적 발병률이 낮은 췌장암(9.4명)의 경우 치료제가 없어 사망률이 92%에 달한다.지난해에는 메르스 사태로 반년 만에 38명의 사망자가 발생하며 경제적 정체현상을 겪었고, 지카바이러스는 올해 8월 개막하는 브라질 리우올림픽 진행우려 논란을 낳고 있다.정부가 암과 같은 치명적 난치질환이나 메르스 등 대량 집단감염(팬더믹)에 선제적 대응을 목적으로 추진중인 획기신약 특별법 국내 도입 철학을 보다 선명히 공표했다.식약처 김상봉 의약품안전정책과장8일 서울 소재 한국제약협회 대강당에서 열린 데일리팜 제24차 제약산업 미래포럼 '획기적의약품 지원·허가 특별법, 환자접근성 Vs 기술발전 두 마리 토끼 다 잡으려면' 행사장에서다.연내 '의약품 개발지원·허가특례법(획기신약 특별법)' 국회 제출을 추진중인 식품의약품안전처는 유전체 분석 기반 맞춤형 정밀의학과 빅데이터 발전을 적극 활용해 '한국판 캔서 문샷(Cancer MOONSHOT)' 프로젝트를 국내 도입하겠다는 포부다.캔서 문샷 프로젝트는 미국 오바마 대통령이 올해 초 연두교서에서 밝힌 '암 등 치명적 희귀난치질환 탐사·정복' 정책으로 대규모 암환자 유전체 분석을 정부가 지원해 혁신신약을 신속 허가하고 개발을 촉진하는 게 주요취지다.미래포럼 발제를 맡은 식약처 의약품안전정책과 김상봉 과장은 이날 "공중보건 위해 치료제와 획기적신약 등 신약개발 생태계를 조성해서 국민들의 치명적 중증 질환 정복을 지원하는 게 이번 특별법 운영 철학"이라고 강조했다.과거 전통적인 의약품 임상시험이 환자 개인별 질환 양상이나 유전체와 상관없이 전체대상 환자를 대상으로 임상시험 약제를 투약했다면 최근 신약임상은 유전공학과 빅데이터, 딥 러닝 등 최신 과학을 활용해 '환자 별 타깃 임상'으로 진화한 만큼 이를 지원할 수 있는 법적 규제도 발전·신설돼야 한다는 게 김 과장의 견해다.특히 획기신약 허가시점이 빠르게 앞당겨지는 한국형 브레이크쓰루 테라피 도입을 둘러싼 '국민 안전' 이슈에 대해 김 과장은 "획기신약 특별법은 허가심사를 생략하는 게 아니라 압축하는 것"이라며 안전관리에 대한 책임감을 표명했다.식약처에 따르면 획기신약 특별법의 핵심은 '계획적 개발동반 심사'다.공중보건 위해 치료제와 혁신적 치료효과를 입증한 획기신약 지정 품목에 대해 식약처 내 신설될 획기적의약품 지원센터가 전담 심사 인력을 배분해 제출자료를 밀착검토하는 제도다.이를 통해 일반 심사 대비 짧으면 5개월, 최대 2년 5개월까지 신약 시판허가 시점을 앞당긴다는 목표다.다만 이같은 특례를 받으려면 메르스나 지카 바이러스, 생물테러 등 국민의 공중보건에 치명적인 질환 타당성을 입증하거나 임상 1상에서 혁신적인 수준의 안전성·약효 자료를 확보해야 한다.특히 공중보건 치료제는 지정되면 사람대상 임상 없이 동물실험 자료만으로 시판이 허가된다. 물론 시판 후 임상자료 추가 제출의무로 안전관리는 지속된다.식약처의 획기신약 특별법에는 미국이 지원중인 공적 재정지원(캔서 문샷), 획기신약 신속 시판허가(브레이크쓰루 테라피, BTD), 임상시험 불가능 의약품 개발지원(공중보건 위해약)이 모두 포함된다.안전관리는 추가 약효임상을 진행하고, 시판 전 안전성관리계획인 RMP(Risk Manage Plan) 제출과 시판 후 약물위해관리감시(GVP)를 강화하는 방향으로 진행된다.식약처는 한국판 캔서 문샷 프로젝트인 획기신약 특별법이 도입되면 국민(환자)과 기업(제약사), 정부(식약처)가 상생해 치명적 중증질환 신약 개발을 촉진하는 생태계가 만들어 질 것으로 기대하고 있다.의약품정책과 김상봉 과장은 "획기신약 특별법은 미국과 유럽, 일본 등이 시행중인 브레이크쓰루 테라피 제도를 국내 상황에 맞춘 법안"이라며 "단순히 번역해서 조항만 가져온 법이 아니다. 최대한 면밀히 해석해서 의미체계와 철학을 가져오려 애썼다"고 설명했다.김 과장은 "앞으로 제약산업 생태계는 합성약 중심의 전통적 제약사 외 유전자, 세포, 3D프린터, 빅 데이터 등을 활용한 다양한 신약 기반 제약 벤처가 생겨나는 구조로 바뀔 것"이라며 "정부가 이를 규제하고 지원하려면 생태계를 먼저 조성해야 한다. 이게 이번 특별법의 큰 정신 중 하나"라고 했다.이어 "치명적 중증 질환 정복에 한 발 더 나아가기 위한 법이지만, 허가가 앞당겨지는 만큼 남용에 대한 사회적 우려가 있다"며 "하지만 모든 의약품에 특별법을 적용하는 건 아니다. 획기신약은 유효성 보강임상이 필수적이고, 전문 의료인만 처방·투약하며 안전관리 강화방안도 지속 고민할 것"이라고 덧붙였다.

왼쪽 상단부터 시계방향 순서)프라닥사·자렐토·릭시아나·엘리퀴스국내 제약사들이 신규 경구용 항응고제(#NOAC) 후속약의 조기 시장진입을 노리고 있으나 번번이 실패하고 있다.와파린의 대체제로 관심을 모으며, 작년엔 심방세동 예방 효과에 1차 치료제로 사용이 확정된 NOAC은 최근 항응고제 시장의 확실한 대세로 떠올랐다.올해 5월까지 누적 청구액을 보면 바이엘의 자렐토가 119억원, 베링거인겔하임의 프라닥사가 67억원, BMS의 엘리퀴스가 59억원으로, 모두 블록버스터 등극에 무난히 성공할 것으로 보인다.이렇게 시장성이 높은 약물에 대해 국내 제약사들이 가만히 둘 리 없다. 국내사들은 제네릭 개발과 함께 조금은 무모해보이는 특허도전에 여념이 없다. 하지만 결과는 신통치 않다.지난 6일 엘리퀴스 물질특허의 존속기간연장을 무효화하려는 국내사의 시도가 무산됐다. 특허심판원이 동아에스티, 종근당 등 7개 국내 제약사들의 청구를 기각한 것이다.엘리퀴스는 2024년 9월까지 특허로 보호되고 있다. 연장된 존속기간은 약 2년으로, 이번 심판에서 이겼다면 2년 앞당긴 2022년에 제네릭 출시가 가능했다. 하지만 청구가 기각되면서 2024년 9월 특허만료까지 온전히 기다려야 한다.자렐토, 프라닥사에 대한 특허도전도 현재까지는 큰 소득이 없다. 자렐토 역시 엘리퀴스처럼 물질특허에 존속기간 연장무효 심판이 청구됐으나 기각됐다. 다만 한미약품과 SK케미칼이 조성물특허 도전에 성공해 물질특허 만료일인 2021년 10월 이후 제네릭 출시가 가능해졌다. 최근 SK케미칼은 자렐토의 제네릭약물인 'SK리바록사반'을 허가받았다.프라닥사 역시 지난 4월 국내 8개사가 제기한 물질특허에 대한 존속기간 연장무효 심판 청구가 기각됐다. 프라닥사의 물질특허는 2021년 7월 만료된다.지금까지 상황만 보면 자렐토 제네릭은 2021년 10월 이후, 프라닥사 제네릭 2021년 7월 이후, 엘리퀴스 제네릭은 2024년 9월 이후에나 발매가 가능하다. 또다른 NOAC 제품인 릭시아나(수입 다이이찌산쿄, 판매 대웅제약)의 물질특허도 2022년 6월에나 만료된다.특허를 극복하지 못한다면 장기간 수입의약품 독점체제가 지속될 가능성이 높다. 물질특허 만료 이후에는 새로운 약물 출현으로 전성기가 지날 위험도 있다. 국내 제약회사 입장에서는 보다 세밀한 특허전략이 필요한 상황이다.