#엘러간의 '#벨카이라(데속시콜산)'가 지난 25일 식품의약품안전처로부터 중등도~중증의 돌출되거나 과도한 턱밑 지방을 가진 성인 대상으로 시판 허가를 받았다. 벨카이라는 턱밑 지방을 개선하는 주사제로서 최초이자 유일하게 미국식품의약국(FDA)의 승인을 받은 품목이다. 주성분인 데속시콜산(deoxycholic acid)에 의해 지방 분해 및 지방세포 파괴가 일어나고, 이후 치료 부위에 새로운 콜라겐 생성을 유발하게 된다. 2015년 4월 FDA 허가된 뒤 미국을 포함해 캐나다, 호주, 아이슬란드, 헝가리 등 전 세계 24개국에서 허가 및 시판 중이다.한국엘러간에 따르면, 벨카이라는 3상임상을 통해 최대 5년간 효과가 지속됐다는 연구자료를 보유하고 있다. 벨카이라를 투여받은 환자 514명 가운데 79%가 평균 2~3회 치료를 받은 후 턱밑 지방 개선 효과에 만족하는 것으로 나타났다.특히 중등증 이상의 돌출되거나 과도한 턱밑 지방을 보유한 성인 환자 1,022명 대상의 임상시험 2건을 통해 유효성과 안전성이 과학적으로 확인된 바 있다. 벨카이라 투여군(514명)과 위약군(508명)을 비교한 결과, 마지막 치료가 끝난 뒤 12주차에 68.2%의 환자가 위약군(20.5%) 대비 1등급 이상의 턱밑 지방지수 개선을 보였고, 2등급 이상은 16%에 달했다.또한 벨카이라 투여군의 43%에서 MRI(자기공명영상)로 평가한 턱밑 지방 부피가 최소 10% 이상 감소돼 위약군(5%)과 차이를 보였다. 환자들이 보고한 만족도와 자가판단 역시 벨카이라 투여군에서 유의하게 향상됐다는 보고다.임상연구에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 혈종, 통증, 무감각, 부종이었다. 가장 흔한 이상반응은 발생 후 18일 이내에, 이 외 추가적인 이상반응들은 발생 후 30일 이내에 사라진 것으로 확인된다.한국엘러간이 18명의 소비자를 대상으로 진행한 정성조사에 따르면, 턱밑 지방을 가진 사람은 나이가 들어 보이거나 뚱뚱해 보이는 등 부정적인 인상을 받는 것으로 나타나 다른 부위보다 치료에 대한 니즈가 높은 것으로 확인됐다. 해당 조사에 참여한 소비자들은 턱밑 지방 개선에서 지속기간 및 효과, 빠른 회복이 가장 중요한 요소라고 응답했다.한국엘러간 김은영 사장은 "그간 많은 소비자들의 외적 고민으로 대두됐던 턱밑 지방 치료에 새로운 옵션을 제공할 수 있음을 뜻깊게 생각한다"며, "한국엘러간이 메디컬 에스테틱 분야의 선도적 기업으로서 국내 환자 및 의료진에게 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.

골관절염치료제 '레일라'의 특허를 침해했다며 한국피엠지제약이 국내 제네릭사 9개사에 제기한 특허권침해금지가처분 신청이 기각됐다.이에따라 제네릭약물의 시장발매가 초읽기에 들어갔다.28일 마더스제약 등 제약업체에 따르면 서울중앙지방법원은 지난 25일 한국피엠지제약이 자사의 골관절염치료제 '레일라'의 조성물특허를 침해했다며 국내 9개 제약사에 제기한 특허권침해가처분 신청을 기각했다.국내에서 200억원대 매출을 올리고 있는 레일라는 용도특허와 조성물특허가 등록돼 있는데, 현재 용도특허는 제네릭사가 무효소송에서 승소한 상태다.한국피엠지제약은 작년 조성물특허를 새롭게 등록해 이를 제네릭 방어에 활용했고, 실제 제품 출시를 막고자 특허권침해금지가처분을 법원에 신청했다.레일라의 제네릭약물은 지난 7월 허가돼 발매준비에 들어간 상황. 제네릭약물은 마더스제약이 생산해 자사판매분을 제외한 나머지는 국내 9개사에 공급하고 있다. 특허도전에 성공해 우선판매품목허가도 획득했다.마더스제약 관계자는 "이번 법원의 가처분 신청 기각 결정은 조성물 특허 역시 진보성이 없다는 것을 입증하는 판결로, 향후 조성물특허 무효심결에도 영향을 미칠 것으로 예상된다"고 밝혔다.조성물특허 무효심결은 마더스제약이 청구했다.이 관계자는 이어 "현재 제품 발매 준비에는 전혀 문제가 없다"면서 "독자적으로 무효심결을 이끌어 내 생약 전문회사로 발돋움하기 위해 박차를 가하겠다"고 덧붙였다.

CJ헬스케어와 대웅이 공동 개발한 당뇨-고지혈증 복합제가 지난 7월말 식약처에 허가를 신청한 것으로 나타났다.LG화학이 지난달 31일 국내 처음으로 당뇨병 및 이상지질형증 치료 복합제 '제미로우(제미글립틴-로수바스타틴)'를 허가받은 가운데 CJ헬스케어와 대웅이 후발주자로 치열한 경쟁을 예고하고 있다.27일 업계에 따르면 CJ헬스케어와 대웅제약 지주사인 대웅이 공동개발한 아토르바스타틴/메트포르민염산염 복합제가 지난 7월 28일 허가신청됐다. 고지혈증치료제 성분인 아토르바스타틴과 당뇨병치료제 성분 메트포르민염산염이 결합된 이 약은 하루 한 알로 메트포르민염산염과 아토르바스타틴을 동시 투여가 필요한 당뇨/고지혈증 동반 환자에게 사용된다. 처방 편의성을 위해 4가지 용량으로 허가를 신청한 것으로 알려졌다. 여기에 추가로 대웅은 고용량 제품 개발을 위한 초기임상을 진행하고 있다.CJ헬스케어와 대웅은 지난 2015년 이 약의 공동개발 건에 합의했다. 제품 개발과 임상1상을 CJ헬스케어가 맡고, 3상은 대웅이 진행했다.특히 이 약은 이중제어 방출 기술을 적용, 용법이 다른 두 성분이 체내에서 신속하고 지속적인 약효를 보인다는 게 특징이다. 1일 1회 복용으로 편의성도 높였다.양사는 각자 제품 허가를 받아 코마케팅 형식으로 동시에 시장을 노크할 예정이다. LG화학이 지난달 허가받은 제미로우와 함께 당뇨-고지혈증 복합제 시장에서 치열한 경쟁이 예상된다. 흥미로운 점은 대웅제약이 LG화학 '제미로우'의 유력한 파트너로 제기되고 있어 지주사 대웅의 당뇨-고지혈증 복합제와 경쟁을 펼칠 수도 있다는 것이다.CJ헬스케어 관계자는 "보통 당뇨를 앓고 있는 환자 중 고지혈증을 동반한 경우가 많아 당뇨약과 함께 고지혈증약을 따로 복용해왔다"면서 "스타틴-메트포르민 성분의 복합제가 의료현장의 니즈를 충족할 것으로 예상된다"고 설명했다.의료현장에서는 당뇨환자 중 LDL 콜레스테롤 수치가 100mg/dl 이상일 경우 고지혈증치료제 사용 투약을 고려하고 있다. 또한 최근에 고지혈증치료제 성분인 스타틴 제제가 당뇨를 유발한다는 논란도 있어 고지혈-당뇨 복합제가 주목받고 있다.다만 당뇨병의 경우 질환 진행정도에 따라 약물종류를 바꾸는 사례가 많아 복합제에 대한 유용성을 의심하는 목소리도 있다.이에 국내 첫 상륙한 당뇨-고지혈증 복합제가 시장에서 어떤 평가를 받을지 주목되는 상황이다. 조만간 유한양행도 로수바스타틴-메트포르민 복합제에 대한 허가절차를 밟을 예정이어서 시장 분위기는 뜨겁게 예열되고 있다.

국내 23개사가 제기한 트라젠타 제제특허 무효심판에서 특허심판원이 청구를 기각했다. 이 특허는 2027년 4월 30일 존속만료 예정인 'DPP4억제제 제형'으로, 이번 청구기각으로 동일성분 제네릭의 조기 시장진입에 빨간불이 켜졌다.지난 23일 특허심판원은 종근당, 한미약품 등 국내 22개사 제기한 트라젠타 제제특허 무효 청구를 기각했다.트라젠타는 베링거인게하임이 수입하고, 유한양행이 판매하고 있는 DPP4 억제 계열의 당뇨병치료제. 시장조사기관 유비스트 기준 2016년 원외처방액은 594억원으로, 자누비아(MSD)와 함께 당뇨병 환자에 가장 많이 처방되고 있는 약물이다.물질특허가 2023년 8월까지 존속만료 예정이어서 앞으로 6년 이상은 제네릭 경쟁을 피할 수 있다. 여기에 제제, 제법 등 특허가 추가로 등록돼 있다. 국내 제약사들은 조금이라도 제네릭 출시 시기를 앞당기기 위해 특허무효 또는 권리범위확인(특허회피) 심판을 제기한 상황이다. 그러나 좋은 결과를 내지는 못하고 있다.이번 심판원의 무효청구 기각으로 제제특허는 2027년 4월까지 예정대로 존속 가능하다. 특허권자인 베링거가 특허유지에 성공한 셈이다.다만 제제특허를 회피하기 위한 제네릭사들의 특허도전을 막지는 못했다. 권리범위 심판에서는 국내 제약사들이 승소한 전력이 있다.전문가들은 보다 적극적인 특허도전이라 할 수 있는 특허무효 시도는 성공확률이 떨어진다고 전한다. 이번 트라젠타 제제특허 사건 외에도 같은날 심결이 내려진 디쿠아스 제제특허, 옵서미트 물질특허 무효심판에서도 제네릭사들의 청구가 기각됐다.

#삼성바이오에피스는 21일 다케다와 신약 공동개발 계약을 체결했다는 소식에 이어 24일(현지시각) 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 '#임랄디(아달리무맙)'의 판매허가 승인을 받았다고 전하면서 겹경사를 맞았다.지난 5년간 #바이오시밀러 연구개발을 통해 차곡차곡 쌓아온 플랫폼 기술을 바이오 신약개발의 원동력으로 확대하겠다는 선포는 분명 고무적인 일이다.연장선상에서 작년 6월 유럽의약품청(EMA)에 허가신청서를 제출한지 1년 2개월 만에 최종승인을 얻었다는 성과 역시 높이 평가될 만하다.첫 번째 타깃으로 지목받은 급성 췌장염 치료 후보물질(TAK-671)에 그치지 않고 다양한 바이오의약품으로 뻗어나려면, '캐시카우로'서 바이오시밀러의 역할이 더욱 중요해지기 때문이다.오랜 기간 제약산업에 몸 담아온 바이오업계 관계자는 "바이오시밀러가 신약개발을 위한 캐시카우로서 중요한 의미를 갖는다"며, "글로벌 시장에서 바이오시밀러 판매를 통해 확보된 수익이 신약개발 성과로 이어지길 바란다"는 기대감을 전했다.임랄디 유럽허가…"블록버스터급 바이오시밀러 3종 최초 장착"물론 '임랄디'가 캐시카우로서의 기대감을 충족시키려면 아직 머나먼 여정이 남았다. 유럽에서 임랄디의 오리지네이터인 '#휴미라'의 물질특허는 2018년 10월 만료된다고 알려진 상황.삼성바이오에피스 관계자는 "아직 임랄디의 구체적인 판매 시기를 언급할 단계는 아니다. 다만 애브비가 등록한 유럽내 용도 특허(류마티스 관절염과 건선 적응증에 대한 투여방법 특허)의 경우, 지난 3월 영국 고등법원에서 특허성이 없다는 판결을 내려 영국을 포함한 유럽시장에서 제품 출시에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다"며, "론칭 이후에는 유럽 영업 파트너사인 바이오젠이 판매를 담당하게 된다"고 밝혔다.그럼에도 전 세계 판매 1위 바이오의약품인 '휴미라(아달리무맙)' 바이오시밀러를 국내 기업이 글로벌 시장에서 허가받았다는 점은 충분한 의미가 있다.류머티스관절염과 궤양성 대장염, 크론병, 강직성 척추염, 건선 등에 적응증을 보유하고 있는 휴미라는 2015년 기준 140억 1200만 달러(한화 약 15조 8363억원)의 매출을 올리며 시장 1위를 기록했다. 지난해 역시 애브비 전체 매출의 60% 이상(160억 7800만 달러, 한화 약 18조원)을 차지하는 저력을 보여줬다. 특히 삼성바이오에피스는 전 세계적으로 가장 많이 팔리는 자가면역질환 치료제 3종(엔브렐·레미케이드·휴미라)의 바이오시밀러를 유럽에서 승인받은 유일한 회사로서 입지를 굳히게 됐다.화이자나 암젠, 노바티스 등 굵직굵직한 다국적 제약사들이 바이오의약품 연구개발에 총력을 다하고 있음을 고려할 때, 설립된지 5년 남짓 된 삼성바이오에피스가 이 같은 성과를 도출했다는 사실은 긍정적이란 평가가 가능하다.글로벌하게는 암젠의 '#암제비타'가 휴미라의 첫 번째 바이오시밀러로서 미국식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA) 승인을 받았고, 베링거인겔하임과 일본의 후지필름 쿄와기린바이오로직스(FKB)가 EMA 허가신청서를 제출한 뒤 결과를 기다리고 있다.그 외에도 노바티스 자회사인 산도스와 화이자, 국내 기업들 중에선 LG화학, DM바이오, 이수앱지스, 바이오씨앤디 등이 휴미라 바이오시밀러 출시를 준비 중인 것으로 확인된다.자가면역질환 치료제 3종…"상호간 시장잠식 우려 없을 것" 예상이쯤에서 떠오르는 궁금증이 있다. 왜 한 회사에서 관절염 치료제를 3종이나 개발했느냐 하는 것이다.일각에선 "삼성바이오에피스의 TNF-α억제제 3종이 상호간 시장을 잠식해서 매출에 역효과가 나는 건 아닌지" 우려하는 목소리도 제기된다.그러나 회사 측은 오리지널 의약품의 선례를 들어 이 같은 주장을 반박한다. 오리지널 의약품들이 서로 시장을 잠식하기는 커녕 지속적으로 전체 시장 규모를 키워온 것 처럼 바이오시밀러 시장도 비슷한 양상으로 전개될 것이란 판단이다.삼성바이오에피스 관계자는 "최근 바이오시밀러 출시에 따라 오리지널 의약품의 매출이 감소하는 등 성장이 둔화되고 있지만 처방 기준으로는 지속 성장하고 있다"며, "오리지널 의약품에 대한 의사들의 선호도나 스위칭 패턴은 안정화 단계여서 상호간 시장 잠식은 제한적으로 생각된다. 바이오시밀러 출시 이후 시장 변화를 살펴봐도 오리지널의 시장을 대체하는 경우가 대부분이므로 기존 패턴을 넘어서는 이동은 매우 제한적일 것으로 예상하고 있다"고 말했다.삼성 측 제공자료에 따르면, 지난 3년간 휴미라는 13%로 고성장했고, 바이오시밀러 진입의 영향을 받은 엔브렐과 레미케이드는 각각 2%와 -8%로 성장이 둔화되거나 감소하는 경향을 나타냈다.적응증이 동일하더라도 개별 약제의 특성에 따라 실제 처방 패턴이 조금씩 차이를 보인다는 점 또한 시장잠식 우려를 제외시킬 수 있는 중요한 요인으로 꼽힌다.가령 휴미라가 자가주사 제형으로서 관절염과 염증성 장질환, 크론병 등에서 전반적으로 처방되는 특징을 보인다면, 엔브렐은 반감기가 짧다는 특징으로 인해 체내 약 성분 잔류로 인한 문제가 발생할 가능성이 낮아 고령과 신장 및 간기능저하 환자 등 고위험군에게 처방이 가능하다. 레미케이드는 관절염뿐 아니라 염증성 장질환(IBD)에 효과가 두드러지는 특징이 있다.그러한 오리지널 의약품의 특장점을 이어받은 임랄디와 플릭사비, 베네팔리 역시 각각 다른 특성의 환자군을 공략할 수 있을 것으로 기대된다.삼성바이오에피스 관계자는 "환자 증상과 특성에 따라 선택 가능한 옵션을 모두 제공할 수 있다는 점이 전 세계에서 유일하게 3종을 모두 보유한 당사의 강점일 수 있다"고 기대감을 표했다.

초고가 약물의 대명사로 알려진 '#솔리리스(에쿨리주맙)'가 새로운 분야에 도전장을 낸다.희귀질환에 특화된 미국계 제약사 #알렉시온 파마슈티컬즈(Alexion Pharmaceuticals)는 21일(현지시각) 유럽연합(EU) 집행위원회로부터 항콜린수용체(AChR) 항체 양성 소견을 보이는 불응성 전신 중증 #근무력증(gMG) 성인 환자 대상으로 적응증 확대승인을 받았다고 밝혔다.이로써 솔리리스는 비정형용혈성요독증후군(aHUS)과 발작성야간혈색소뇨증(PNH)에 이어 세 번째 적응증을 추가하게 됐다. 적응증 추가로 인한 매출증대 가능성도 한층 커질 것으로 기대를 모은다.◆2025년 75억 달러 예상되는 솔리리스의 잠재력= 초희귀질환(ultra-rare disease) 치료제인 솔리리스는 환자수가 적음에도 불구하고, '세계에서 가장 비싼 약'이란 타이틀 덕분에 유명세를 탔다.CBC 방송에 따르면, 미국에서 솔리리스의 연간 치료비용은 약 66만 9000달러(정가)로 확인된다. 한화로 환산할 경우 7억 5500만원을 호가하는 금액이다.이 같은 비용 탓에 논란도 많았지만 솔리리스의 매출은 매년 오름세를 보인다. 실제 2014년 22억 달러였던 글로벌 매출액은 2015년 25억 9100만 달러, 2016년 28억 4300만 달러로 증가됐다.해외 애널리스트들은 중증 근무력증을 포함한 새로운 적응증이 추가될 경우 2020년 매출액 50억 달러를 돌파하고, 2025년까지 약 75억 달러로 성장하리란 전망을 내놓은 바 있다.단 앨라일람사(Alnylam)가 개발 중인 RNAi 치료제(ALN-CC5)를 비롯해 경쟁약물의 진입 가능성을 배제했을 때의 얘기다.알렉시온에서도 이에 맞설 차기약물로 새로운 야간혈색소뇨증 치료후보물질(ALXN1210)을 개발하고 있다.미국과 유럽 보건당국은 '솔리리스'를 일찌감치 중증 근무력증 환자 대상의 희귀의약품으로 지정했다. 일본에서도 불응성 전신 근무력증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정을 받아 허가가 기대되는 상황이다.알레시온 측은 가장 먼저 독일에서 불응성 전신 중증 근무력증 환자 대상으로 발매를 시작한 뒤 시장반응에 따라 유럽연합 국가들로 진출범위를 확대하겠다는 계획을 내놨는데, 시신경척수염(neuromyelitis optica) 환자 대상의 3상임상 2건도 각각 2017년과 2018년 결과발표를 앞둔 상황이어서 잠재력은 무궁무진해 보인다.유럽에서의 호재 덕분인지 나스닥에서 알렉시온의 주가는 9.1% 오르며 업계 평균치(5.3%)를 상회했다.◆국내도 "적응증 추가계획 있다"…한독 수혜 예상= 당장은 아니지만 우리나라에서도 솔리리스의 적응증이 추가될 가능성이 엿보인다.알렉시온이 진출하지 않은 국내 의약품시장에서 솔리리스의 판권을 보유하고 있는 회사는 #한독이다. 2009년 알렉시온과 협력관계를 맺었던 한독은 2012년 솔리리스를 국내 시장에 선보였다.지난해에도 솔리리스의 계약을 연장하고 '스트렌식'과 '카누마' 2종의 국내 판매 계약을 새롭게 체결하는 등 양사의 파트너십이 돈독히 유지되는 중이다.환자 1인당 치료비용이 연 5억원을 상회하는 비싼 가격이 매겨졌던 솔리리스는 2012년부터 3년간 조건부 차등가격화(리펀드제)로 급여 등재된 뒤 2015년 10월부터 환급형 위험분담계약제(RSA) 적용을 받고 있다.지난해 희귀의약품의 추가 판매계약을 체결한 한독 김영진 회장(왼쪽)과 알렉시온 태평양지역의 데이비드 콰셔 부사장금융감독원에 제출된 반기보고서에 따르면, 지난 2분기 솔리리스의 매출액은 186억 6900만원(8.92%)으로 집계된다. 한독의 상품매출 가운데 가장 높은 비율을 차지하며 효자노릇을 톡톡히 하고 있는 셈이다.2012년 첫 번째 적응증으로 허가된 발작성야간혈색뇨증이 환자수가 적은 초희귀질환이라는 점, 지난해 4월에야 비정형용혈성요독증후군으로 적응증이 확대됐다는 점을 고려할 때 중증 근무력증에 대한 사용이 허가된다면 사용범위가 한결 넓어질 것으로 예상해볼 수 있다.물론 구체적인 시기가 정해지지 않았고 허가 이후에도 급여기준 등 풀어야 할 숙제가 남아있어, 오랜 기다림이 필요한 상황이다.한독 관계자는 "최근 유럽에서 이뤄진 솔리리스의 적응증 확대와 같이 국내에서도 중증 근무력증에 관한 적응증 추가 계획을 가지고 있다"며, "아직 구체적인 시기는 정해지지 않았다"고 말했다.

화이자가 판매하는 폐렴구균백신 화이자가 SK케미칼에 제기한 폐렴구균백신 특허권침해금지 가처분 신청이 기각됐다.작년 관련 제품을 허가받은 SK케미칼로서는 한시름놓게 됐다. 하지만 특허무효 소송이 여전히 진행중이어서 제품출시까지는 계속 지켜봐야 할 것으로 보인다.24일 업계에 따르면 지난달 7일 서울중앙지법원 제60민사부는 와이어스 엘엘씨 및 한국화이자제약이 SK케미칼을 상대로 신청한 특허권침해금지 가처분 신청을 기각했다.화이자가 SK케미칼이 특허침해를 했다고 주장하는 자사 제품은 폐렴구균백신 '프리베나13주'이다. 프리베나13주는 국내 폐렴구균백신 시장에서 80% 이상의 점유율을 차지하고 있는 제품이다. 작년 IMS헬스데이터 기준으로 125억의 판매액을 기록했다.SK케미칼은 프리베나13 시장을 타깃으로 제품개발에 나섰고, 작년 7월 50세 이상 성인의 폐렴구균을 예방하는 '스카이뉴모프리필드시린지'를 국내 식품의약품안전처로부터 허가받았다. 이 제품은 프리베나13과 마찬가지로 단백접합 방식으로 만들었다.비록 품목허가는 됐지만, 프리베나13의 특허가 발매를 가로막고 있다. SK케미칼은 이에 지난 2013년부터 특허무효 소송을 청구해 진행 중이다. 특허심판원에서는 SK케미칼의 특허무효 주장이 기각됐고, 현재 특허법원에서 다시 다투고 있다.화이자는 특허심판원의 특허무효 기각 심결을 토대로 법원에 SK케미칼을 상대로 특허권침해금지 가처분을 낸 것이다.이번에 가처분이 기각되면서 SK케미칼은 한시름 놓게 됐지만, 특허무효 소송 결과를 장담할 수 없어 스카이뉴모가 조기에 판매될지는 미지수다. 일단 특허심판원도 특허무효 주장을 기각한터라 SK케미칼에 유리한 환경도 아니다. 이번 가처분 신청 기각 이후 화이자는 곧바로 항고했다.SK케미칼은 스카이뉴모를 비롯한 프리미엄백신으로 제약시장 돌파구를 찾고 있다. 화이자와의 특허소송 결과는 사업성패와도 연결될 수 있어 동종업계도 관심있게 지켜보고 있다.

#통풍 환자들이 호소하는 #고요산혈증(hyperuricemia) 분야에 새로운 복합제가 등장했다.미국식품의약국(#FDA)이 지난 21일자로(현지시각) 아이언우드 파마슈티컬즈(Ironwood Pharmaceuticals)의 '#두잘로(Duzallo)'를 승인했다는 소식이다.'두잘로'는 2015년 통풍치료제로 FDA 승인을 받았던 아스트라제네카의 '주람픽(레시누라드)'과 알로푸리놀을 결합한 고정용량 복합제다.FDA는 알로푸리놀 단독요법만으로 혈청 요산(sUA)의 목표 수치에 도달하는 데 실패한 통풍 환자 대상으로 주람픽 200mg과 알로푸리놀 300mg 또는 200mg을 섞은 2가지 제형의 시판을 승인했다.아이언우드 파마슈티컬즈의 두잘로 승인 미국에서 통풍과 동반된 고요산혈증을 치료하는 용도로 고정용량 복합제가 허가된 첫 사례인 셈이다.단, 증상이 없는 고요산혈증 환자에겐 권고되지 않는다.FDA 허가근거가 된 CLEAR 1·2 3상임상에 따르면, 알로푸리놀 단독요법으로 혈중 요산수치가 개선되지 못했던 환자들 가운데 두잘로를 투여한 환자군의 목표수치 도달률이 2배가량 늘어났음을 알 수 있다.가장 흔한 이상반응은 두통, 인플루엔자, 혈중 크레아티닌 수치상승, 속쓰림(heartburn) 등으로 확인됐는데, FDA는 급성 신부전 발생 위험에 관한 경고문을 추가하도록 지시했다. 약물복용 시 충분한 수분을 섭취해야 한다는 권고사항도 포함됐다.아이언우드에서 마케팅 및 영업부서를 총괄하는 톰 맥커트(Tom McCourt) 부회장은 "혈중 요산수치를 6mg/dL 이하로 낮추는 데 어려움을 겪었던 통풍 환자들이 목표치에 도달하는 비율을 2배가량 높일 수 있을 것"이라는 기대감을 표했다.회사 측에 따르면, '두잘로'는 올 4분기 초반경 미국에서 발매될 것으로 예상된다.

키트루다와 옵디보#면역항암제 2종이 어렵사리 건강보험 적용을 받게 됐지만 안정권에 접어들려면 갈 길이 멀어보인다.21일을 기점으로 급여등재된지 4일차를 맞는 면역항암제를 둘러싼 진료현장의 풍경은 기대와 많이 달랐다.그동안 위암, 유방암, 두경부암 등과 같이 허가 외 적응증으로 면역항암제를 사용해 온 암환자와 보호자들은 "갑작스레 치료를 중단해야 할 위기에 처했다"며 아우성이다.이 같은 민원을 받아들인 보건복지부가 연말까지 허가초과 사용승인을 유예하도록 대안을 제시했지만 성난 여론을 잠재우기엔 역부족으로 보인다.◆오프라벨 처방 가능한 의료기관수 71곳으로 제한지난 19일 복지부는 21일부터 MSD의 '키트루다(펨브롤리주맙)'와 BMS·오노의 '옵디보(니볼루맙)'의 급여 처방이 가능한 전국 의료기관 92곳의 명단을 공개했다.면역항암제의 임상사용 경험이 많지 않은 데다 오남용 가능성이 크다는 이유로 '지역응급센터 이상의 기관, 암센터, 한국원자력의학원 중 혈액종양내과, 감염 또는 내분비내과, 병리과 전문의가 각 1인 이상인 기관'에 한해 제한적 사용을 허가했기 때문이다.여기에는 서울대병원과 서울아산병원, 삼성서울병원 등을 포함해 상급종합병원, 대학병원, 지역응급의료센터 등이 대부분 포함됐다.그런데 비소세포폐암(2차 급여기준 충족 시 환자부담 5%)과 흑색종(전액본인부담) 이외의 다른 말기암 환자의 경우 기관수가 한층 줄어든다. 허가초과 사용승인 절차를 밟아야 하기에 다학제적위원회가 설치된 병원 가운데 심사평가원장이 인정한 범위 내에서만 제한적으로 처방받을 수 있는 연유다.급여인정 92개 기관 중 다학제적위원회가 갖춰진 71개 기관에서 60~90일가량 소요되는 허가초과 사용승인 절차를 거친 뒤에야 처방이 가능하다는 얘기다.2~3주 간격인 키트루다와 옵디보의 투여주기를 고려할 때, 사용승인 심사로 인해 투약시기를 건너뛰게 될 소지도 다분하다.◆말기 암환자들 "청천벽력…사망선고나 다름없다"심사평가원에 허가 외 사용(#오프라벨)이 가능하도록 급여기준을 수정해달라는 주장이 받아들여지지 않은 채 급여가 단행되자 암환자와 보호자들은 절규하고 있다.급여가 단행된지 불과 하루만에 일어난 파장은 꽤나 컸다.전이성유방암환우회(HPBCF)의 커뮤니케이션 담당자는 22일 이메일 성명서를 통해 "오프라벨 처방을 받던 암환우들이 심평원에 의해 사망선고를 받았다"며, "심평원과 복지부 등 정부 당국자들에게 강한 유감을 표한다"고 전했다.면역항암까페 회원들이 작성한 항의문(캡처)실제 면역항암카페에 올라온 사례를 보면, 마지막 옵션으로 면역항암제를 선택해야 하지만 오프라벨이 처방금지 조항에 묶여 치료를 중단할 위기에 처한 말기 암환자들이 다수 존재한다.그간 오프라벨 처방을 받아온 병원이 새롭게 지정된 71곳에 해당하지 않아 다른 병원으로 전원해야 하는 환자는 물론이고, 의료진으로부터 "심평원에 신청해도 2~3개월이 걸려 적기에 사용하기 힘들다"는 답변을 들었다는 사례도 확인할 수 있다.◆보건복지부, "기존 투여 환자들에 한해 예외사유 인정"물론 정부기관도 손을 놓고 있었던 건 아니다. 21일 급여등재가 확정됐다는 보도가 나간 직후 암환자들의 민원이 빚발치자 심평원 측에서도 환자들의 치료가 중단되지 않도록 해결책을 마련하겠다는 입장을 밝혔다.이병일 심평원 약제관리실장은 데일리팜과 통화에서 "아직까지 면역항암제의 안전성과 유효성이 충분히 확립되지 않은 터라 허가 외 사용은 다학제적위원회가 설치된 병원으로 국한시킬 수 밖에 없다. 다만 급여 등재 전부터 면역항암제를 투여받고 있던 환자들에게는 치료중단 위기에 처하지 않도록 방안을 마련할 생각"이라며, "투여 주기 등을 고려해 오프라벨 심의과정을 최소화 하겠다"고 말했다.보건복지부도 면역항암제를 흑색종 등 허가범위를 초과해 사용해왔던 환자들을 위한 예외 조치를 마련하며 힘을 보탰다. 원칙적으론 허가초과 사전 승인절차를 거쳐야지만, 상황의 위중함 등을 고려해 등재 이전부터 허가사항 외로 면역항암제를 투여받았던 환자들은 예외로 인정해 허가초과 사용승인 절차를 거치는 동안 치료가 중단되는 상황이 발생하지 않겠다는 것.연말까지 허가초과로 투여 중인 환자에 대해 지속투여를 인정하는 한편, 이후에는 다학제적위원회가 구성돼 있는 의료기관으로 전원해 허가초과 항암요법을 신청하도록 유예기간을 둔다는 의미다.복지부 관계자는 23일 데일리팜과 인터뷰를 통해 "암환자에게 처방·투여하는 약제에 대한 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 공고를 개정하고 예외 인정과 관련한 절차를 마련하겠다"고 밝혔다. ◆오프라벨 기회 열어줬지만…현장체감도는 낮아그럼에도 환자들의 아우성은 여전하다. 지난 22일부터 심평원 약제관리실에는 면역항암제의 오프라벨 처방제한을 풀어달라는 민원전화가 쇄도하고 있다.보건복지부가 제시한 대안이 실제 환자들에겐 해결책으로 받아들여지지 못하고 있는 실정이다.급진적인 제도가 추진되는 과정에서 진료현장과의 소통에 공백이 생긴 것도 상당한 요인으로 포착된다. 면역항암카페 운영진으로 활동 중인 A씨는 "복지부가 오프라벨 처방을 유지할 수 있는 방안을 마련했다지만 의료기관들에게는 충분히 전달되지 못하고 있다"며, "당장 23일 진료를 받고 온 카페 회원들 중에서도 치료를 받지 못한 채 돌아온 분들이 많다. 심평원에서 공문을 만들어 홈페이지에 공고했다지만 의료기관에선 전달받은 내용이 없다고 한다. 오프라벨 처방이 가능한 대학병원들조차 소극적인 태도를 보이고 있다"고 말했다.오프라벨 처방금지 반대 서명운동에 동참한 환자들면역항암제의 급여 투약이 시행된지 불과 4일차지만 벌써부터 투약주기를 놓치는 환자들도 나오고 있다는 제보도 들려온다.A씨에 따르면 면역항암카페에서 활동 중인 환자들의 규모를 고려할 때 현재 전국에서 면역항암제를 오프라벨로 처방받고 있는 환자는 적게는 500명, 많게는 1000여 명 정도로 예상된다. 키트루다를 예로 든다면 3주마다 자비를 들여 바이알당 300~400만원가량의 약제비를 부담하고 있는 셈이다. 오프라벨 처방은 주로 의원급이나 요양병원에서 이뤄지는 것으로 확인된다.A씨는 "허가 외 사용을 기존 처방자들에게만 허용하는 것도 문제가 있다고 본다. 신규 처방을 받는 환자들에게도 똑같은 기회가 주어져야 평등하다고 생각된다"며, "안전성이 문제라지만 의료진들이 면역항암제 사용 시 우려되는 이상반응에 대해 충분히 설명한 뒤 환자동의서를 작성한다면 해결할 수 있는 문제다. 무조건 처방기관을 제한하기 보단 의원급 기관고 연계해 공동으로 진료할 수 있는 시스템을 구축하는 것도 대안이 될 수 있을 것"이라고 주장했다.아울러 "일본이나 호주, 캐나다 등의 국가에선 상대적으로 완화된 오프라벨 처방기준이 적용되는 것으로 알고 있다"며, "우리나라도 오프라벨 처방기준 완화를 포함해 식약처 허가시기를 앞당길 수 있는 개선책이 신속히 마련돼야 한다. 면역항암제와 다른 항암제를 병용 중인 환자들은 기존에 급여적용이 됐던 약제마저 비급여로 전환될까 우려하고 있다"고 덧붙였다.