[데일리팜=어윤호 기자] 아스트라제네카가 해냈다. 간세포암과 담도암 영역에서 면역항암제 병용요법이 보험급여 목록에 동시에 등재될 전망이다. 취재 결과, 한국아스트라제네카는 최근 국민건강보험공단과 진행성 또는 절제 불가능한 간세포암 성인 환자 1차치료에서 PD-L1저해제 '임핀지(더발루맙)'와 CTLA-4억제제 '이뮤도(트레멜리무맙)' 병용요법에 대한 약가협상을 타결했다. 이와 함께, 국소 진행성 또는 전이성 담도암 환자의 1차치료에서 임핀지의 젬시타빈 및 시스플라틴 병용요법 역시 약가 산정에 성공했다. 지난해 11월 임핀지와 이뮤도의 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 통과 이후 약 석달 만의 쾌거다. 특히 담도암의 경우 10년 만의 새로운 치료옵션 탄생이다. 협상 타결까지 임핀지 기반 병용요법의 행보는 순탄치 않았다. 간세포암에서 임핀지와 항암화학요법, 담도암에서 이뮤도 병용요법은 2024년 11월 암질환심의위원회를 통과하고 10개월 만인 지난해 9월 약평위에 상정됐지만 재심의 판정을 받았다. 이같은 상황에서 11월 약평위를 통과하고 약가협상까지 타결했다는 점은 제약사의 노력이 엿보이는 부분이다. 정부의 항체-약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)' 항암제 '트로델비(사시투주맙 고비테칸)' 이후 두번째 'ICER 탄력적용' 지원사격 역시 큰몫을 했다. 한편 임핀지와 이뮤도 병용요법은 최초 1회만 병용투여 후 임핀지 단독요법으로 치료를 유지하기 때문에 VEGF 항체가 포함된 기존의 표준요법에 비해 투약의 부담이 적고, 혈관침범 환자도 투약할 수 있는 장점이 있다. 해당 요법은 HIMALAYA 연구를 통해 절제 불가능한 간세포암 1차 치료 환자를 대상으로 진행한 3상 임상 중 최초로 전체생존율(OS, Overall Survival)을 개선했다. 담도암 1차치료에서는 대규모 3상 임상을 통해 안전성과 유효성을 입증한 치료제가 사실상 존재하지 않았다. 해당 영역에서 부분 비급여 상태였던 임핀지는 TOPAZ-1 연구를 통해 젬시타빈 및 시스플라틴과의 병용요법으로 전체생존율을 개선, 10여년 만에 새로운 표준요법으로 등극했다.

[데일리팜=천승현 기자] 보령은 작년 4분기 매출이 잠정 실적 2640억원에서 2453억원으로 정정한다고 13일 공시했다. 198억원의 영업이익은 영업손실 6억원으로 변경됐다. 회사 측은 “실적 보고기간 이후 발생한 사건에 따른 결산 재무제표 변경”이라고 설명했다. 카나브의 약가인하 취소 소송에서 패소하자 해당 내용을 실적에 반영했다. 당초 지난해 7월부터 카나브, 카나브플러스, 듀카브 등의 보험상한가가 최대 48% 인하가 예고됐다. 제네릭 의약품 진입에 따른 약가인하다. 보령은 약가인하 취소 소송을 제기하면서 청구한 집행정지가 인용돼 약가인하는 보류됐다. 지난 12일 서울행정법원이 원고 패소 판결을 내렸고 보령은 약가인하 손실을 실적에 반영했다. 보령의 실적 조정으로 작년 매출은 1조360억원에서 1조174억원으로 하향 조정됐고 영업이익은 855억원에서 651억원으로 내려갔다. 작년 순이익은 809억원에서 643억원으로 조정됐다.

[데일리팜=손형민 기자] 노보노디스크의 GLP-1 수용체 작용제 '오젬픽'이 국내 급여권에 진입했다. 혈당 강하 효과는 물론 심혈관계·신장 질환 위험 감소 근거까지 확보한 약제가 보험 적용을 받게 됐다는 점에서 의미가 크다는 게 전문가들의 의견이다. 다만 급여 기준이 설포닐우레아(SU) 등 기존 치료제 실패를 전제로 설계되면서 실제 진료 환경과의 괴리, 환자 접근성 제한에 대한 논의도 이어지고 있다. 13일 노보노디스크는 서울 종로구 포시즌스호텔에서 2형 당뇨병 치료제 오젬픽(세마글루티드)의 국내 급여 적용을 기념하는 간담회를 개최했다. 오젬픽은 지난달 메트포르민과 SU 계열 약제를 2-4개월 이상 병용 투여에도 당화혈색소(HbA1C) 7% 이상인 환자 중 체질량지수(BMI)≥25kg/㎡ 또는 기저 인슐린 요법을 할 수 없는 경우 메트포르민·SU·오젬픽의 3종 병용요법만 인정되며, 이후 현저한 혈당 개선이 있을 경우에만 2종 병용요법(메트포르민+오젬픽)으로 전환이 가능하다. 또 기저 인슐린 단독 또는 메트포르민 병용을 2-4개월 이상 투여에도 당화혈색소 7% 이상이거나 오젬픽과 메트포르민(±SU) 병용 투여에도 당화혈색소 7% 이상인 경우 오젬픽+기저 인슐린(±메트포르민) 병용요법에 급여가 적용된다. 임상에서 오젬픽은 혈당 강화 효과 함께 심혈관, 신장질환 지수에서도 위약군 대비 개선된 결과를 나타냈다. 자세히 살펴보면 오젬픽은 임상3상 SUSTAIN 1-5, 7, 9 연구에서 당화혈색소 6.5% 미만 달성률이 위약군 대비 더 높은 것으로 나타났다. 또 오젬픽은 SUSTAIN 6 임상3상에서 주요 심혈관계 사건(MACE) 발생 위험을 위약군 대비 26% 줄였다. FLOW 임상 3상에서는 신장 질환 관련 복합 평가변수 발생 위험을 위약군 대비 24% 감소시켰다. 오젬픽은 GLP-1 계열 제제 중 유일하게 심혈관계·신장 질환 관련 위험 감소 측면에서 치료 혜택을 확인했다. 손장원 부천성모병원 내분비내과 교수는 "GLP-1 제제 기반 치료의 임상적 가치가 재확인된 상황에서 급여 적용은 치료 접근성을 한 단계 끌어올리는 계기"라고 의미를 부여했다. 급여 기준은 제한적…환자 접근성 위한 고민 필요 그간 국내외 당뇨병 치료 가이드라인에서 혈당 조절이 불충분하거나 심혈관계·신장 질환이 동반된 2형 당뇨병 환자에게 GLP-1 제제들을 고려할 수 있다는 점이 공개 됐음에도 불구하고 급여가 성사되지 않아 환자 접근성에 많은 제약이 있었다. 대한당뇨병학회가 공개한 당뇨병 팩트시트 2025에 따르면 당뇨병 환자 중 절반가량이 비만하며 그중 61.1%는 복부비만이다. 이에 당뇨병 치료제 중 체중 감량에 효과를 보일 수 있는 GLP-1 제제의 활용 가능성이 높다는 분석이다. 박철영 강북삼성병원 내분비내과 교수는 "국내 당뇨병 환자의 질환 인지율은 74.7%로 높은 편이지만, 당화혈색소 6.5% 미만 달성률은 32.4%에 불과할 정도로 많은 환자들이 혈당 조절에 어려움을 겪고 있다"라고 강조했다. 이어 "국내외 주요 가이드라인에서는 당뇨병 합병증 위험을 낮추기 위해 혈당 관리뿐 아니라 다양한 위험요인을 함께 고려하는 복합적 접근을 권고하고 있다"며 "특히 세마글루티드 제제는 만성신장질환과 죽상경화성 심혈관계질환(ASCVD)을 동반한 2형 당뇨병, 체중관리가 필요한 환자에서 고려할 수 있는 치료 옵션으로 고려될 수 있다"라고 강조했다. 다만 급여 기준에 대해서는 제한점이 있다는 지적도 나온다. 현재 진료에서는 DPP-4 억제제와 SGLT-2 억제제를 중심으로 한 병용요법이 널리 쓰이고 설포닐우레아는 저혈당 위험과 환자 특성 때문에 점점 배제되는 추세다. 그런데도 급여 요건을 충족하기 위해 다시 설포닐우레아를 사용해 조절 실패를 만들어야 한다는 것은 실패를 강제하는 규제에 가깝다. 급여 기준을 충족하지 못하는 환자에게 임의 비급여 처방조차 허용하지 않은 점도 논란이다. 정부가 환자의 치료 필요성을 선제적으로 단정한 것 아니냐는 반발로 이어지고 있다. 박 교수는 "다수의 가이드라인에서 GLP-1 제제가 권고되고 있음에도 그동안 급여 접근성의 한계로 인해 실제 국내 임상 현장 적용에는 제약이 있어 왔다. 많은 가이드라인이 통합 치료를 권고하고 있지만, 우리나라 환경에서는 어려운 실정"이라며 "DPP-4 억제제가 나온지도 10년이 넘었다. DPP-4 억제제가 등장했을 때도 대부분의 의료진은 SU를 초치료로 고려하지 않았다. 급여 기준이 변경돼야 하는 부분"이라고 지적했다. 손 교수는 "최근 발표된 국내 급여 기준은 현재 가이드라인과 비교할 때 일부 제한점이 존재하는 만큼, 향후 다양한 합병증 위험을 종합적으로 고려한 보다 유연한 적용 방향에 대한 지속적인 논의가 필요하다. 초기에 오남용을 지나치게 우려한 조치가 이후에 재평가될 수 있을지가 중요하다" 라고 강조했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 항체치료제 '누칼라'의 자가주사 제형이 보험급여 등재를 향해 전진하고 있다. 취재 결과, 한국GSK는 최근 지난 1월 누칼라 오토인젝터(메폴리주맙)에 대한 '평가금액 이하 수용' 조건을 받아 들이고 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 최종 통과했다. 이에 따라, 누칼라 오토인젝터는 건강보험공단과 약가협상 절차만을 남겨두게 됐다. 오토인젝터는 기존 누칼라 대비 적응증이 추가됐기 때문에 급여 등재 역시 제형 추가가 아닌 신약에 준하는 절차를 밟고 있다. 지난해 3월 국내 허가된 누칼라 오토인젝터는 유통망 및 공급물량 확보 과정을 거쳐 같은해 11월 비급여 출시됐다. 호산구성 천식 영역에서 입지를 다져 온 누칼라가 신제형 출시와 함께 급여 등재에 성공, 영향력을 넓힐 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 새로운 제형인 오토인젝터는 기존 성인 및 청소년(12세 이상)에서 중증 호산구성 천식 치료 뿐 아니라 ▲성인에서 다발혈관염을 동반한 호산구육아종증(EGPA) ▲성인에서 과다호산구증후군(HES) 등 적응증을 추가했다. 이 약은 호산구성 질환 치료에 사용되는 자가 투여 주사제다. 12세 이상의 청소년 및 성인 환자에서 중증 호산구성 천식(SEA) 치료의 추가 유지 요법, 성인 환자에서 다발혈관염을 동반한 호산구육아종증(EGPA), 성인 환자에서 과다호산구증후군(HES, FIP1L1-PDGFRα 양성 환자 제외)의 추가 유지 요법에 사용된다. 오토인젝터 제형은 환자들이 직접 집에서도 편리하게 투약 가능한 것이 특징이며, 96% 이상의 자가 투여 성공률과 높은 환자 선호도, 사용 용이성을 통해 이를 입증했다. 한편 누칼라는 만성폐쇄성폐질환(COPD) 적응증을 확보하면서 경쟁력 향상을 예고하고 있다. 이 약은 지난 5월 미국 FDA로부터 '호산구성 표현형 동반 성인 COPD 환자들을 위한 보조 유지요법'에 대한 추가 승인을 획득했다. 해당 승인은 3상 MATINEE 및 METREX 연구 결과를 토대로 이뤄졌다. 해당 연구에서 호산구성 표현형을 동반한 광범위한 스펙트럼의 COPD 환자그룹 가운데 누칼라 투약군은 중등도·고도 악화가 나타난 연간비율이 위약군 대비 유의미하게 낮았다.

[데일리팜=어윤호 기자] '오페브'의 특발성폐섬유증 보험급여 확대에 진전이 생길지 주목된다. 이미 10년째 비급여 상태에 머무르고 있다. 취재 결과, 한국베링거인겔하임은 지난해 5월 진행성폐섬유증(PPF, Progressive Pulmonary Fibrosis) 적응증 급여 등재 후 하반기 특발성폐섬유증(IPF, Idiopathic Pulmonary Fibrosis)에 대한 급여 확대 신청을 제출했다. 이번에는 현재 1차요법에 쓰이는 '피레스파(피르페니돈)' 치료 실패(이상반응으로 인한 중단 포함) 환자에 대한 리얼월드 데이터를 추가 제출한 것으로 알려졌다. 2016년 10월 국내 허가된 오페브는 약가에 대한 정부와 제약사의 입장차로 인해 등재 논의가 지연됐다. 현재 오페브는 국내에서 특허만료됐으며 제네릭 의약품도 다수 진입한 상태다. 다만 오페브의 최초 등재 이후에도 미충족 수요는 남았다. 정부는 당시 비용효과성 데이터가 불충분하다는 이유로 IPF 적응증은 급여 적정성을 인정하지 않았다. 이에 따라, 연내에는 오페브의 IPF 환자에 대한 급여 처방이 가능해 질 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 한편 IPF는 국내 희귀질환 중 사망률 1위 질환이다. 특별한 원인 없이 폐포 간질 조직이 섬유화되며 점차 딱딱하게 굳어가는 희귀난치질환이다. 산소 교환이 이뤄지는 폐 구조가 파괴되면서 만성 기침과 호흡곤란이 나타나고 결국 호흡부전에 이른다. 질환 진행 속도도 가파르다. 정상 성인의 폐기능 감소 속도가 연간 10~20cc 수준인 반면 특발성폐섬유증 환자는 매년 150~250cc가 감소한다. 매년 폐기능의 약 10%를 잃는 셈이다. 특히 연간 약 10%의 환자에게 발생하는 급성 악화는 치명적이다. 수주 내 폐가 급격히 망가지는 이 상태가 발생하면 환자의 절반가량이 사망한다. 폐암 발생 위험은 일반인 대비 5~7배 높고 심혈관질환·뇌졸중·우울증 등 중증 합병증도 빈번히 동반된다.

[데일리팜=천승현 기자] 한국제약바이오협회는 10일 제1차 이사회를 열어 정부가 추진 중인 약가제도 개편의 의결과 시행 유예를 촉구하는 촉구하는 결의문을 만장일치로 채택했다고 밝혔다. 이사회는 이날 결의문을 통해 ▲대규모 약가 인하 방안의 건강보험정책심의위원회 의결 및 시행 유예 ▲약가인하가 초래할 국민건강과 고용 등 영향평가 실시 ▲시장연동형 실거래가 시행안 폐기 ▲중소 제약기업의 사업 구조 고도화 지원책 마련 ▲약가 정책과 산업 육성을 정례적으로 논의할 수 있는 정부–산업계 간 거버넌스 구축 등을 촉구했다. 보건복지부는 지난해 11월 건강보험정책심의위원회에 제네릭과 특허만료 의약품의 약가산정률을 53.55%에서 40%대로 낮추는 내용이 담긴 약가제도 개선방안을 보고했다. 개편 약가제도는 오는 2월 건정심 의결을 거쳐 7월 시행될 예정이다. 이사회는 “혁신과 도전의 열기로 타올라야 할 산업 현장은 정부의 일방적이고 급격한 국산 전문의약품 중심 약가 인하 추진으로 충격에 휩싸였다”면서 “정부가 만일 국산 전문의약품을 건보 재정 절감의 대상으로만 여겨 이대로 대규모 약가 인하를 밀어붙인다면 R&D 투자 위축은 물론 설비 투자 감소, 인력 감축, 공급망 약화 등 산업 전반의 기반은 무너질 수밖에 없다”고 우려했다. 국내 제약기업들은 R&D 재원의 대부분을 자체 조달하는 상황에서 대규모 약가 인하가 단행되면 기업들은 꼭 필요한 연구개발 대신 생존을 위한 단기 성과 중심의 사업 전략을 선택하게 될 것이라는 우려다. 투자를 통한 혁신이 지속가능한 선순환 산업 구조를 파괴하고, 산업 경쟁력 추락이라는 치명적 결과로 이어질 수밖에 없다는 진단이다. 이사회는 “대규모 약가 인하는 제약기업의 수익성을 버틸수 없을 정도로 악화시켜 국민에게 없어서는 안될 퇴장방지의약품, 저가 필수의약품의 생산을 포기하게 만들어 보건안보 기반의 상실을 자초하게 될 것”이라고 강조했다. 이사회는 “우리의 간절한 요구가 외면당한다면 대통령께 보내는 탄원서 채택과 대국민 호소, 의원 청원 등 보건안보와 국가 경쟁력 사수를 위해 가능한 모든 방안을 추진할 것”이라고 밝혔다. 이날 이사회는 오는 3월부터 2년 임기를 시작하는 권기범 차기 이사장이 정관에 따라 추천한 부이사장 후보들을 원안대로 선임했다. 권기범 차기 이사장과 함께 이사장단을 구성할 부이사장은 ▲구주제약 김우태 회장 ▲대웅 윤재춘 부회장 ▲대원제약 백인환 사장 ▲동아에스티 정재훈 대표이사 ▲보령 김정균 대표이사 ▲SK바이오사이언스 안재용 사장 ▲LG화학 생명과학사업본부 손지웅 사장 ▲유한양행 조욱제 사장 ▲일동제약 윤웅섭 회장 ▲JW중외제약 신영섭 사장 ▲제일약품 한상철 사장 ▲종근당 김영주 사장 ▲GC녹십자 허은철 사장 ▲한미약품 박재현 사장 ▲휴온스그룹 윤성태 회장 등 15명이다. 또 2월말로 임기 만료되는 이재국 부회장, 엄승인 전무이사, 홍정기 상무이사 등 3인의 상근 임원에 대한 재선임과 함께 박지만 대외협력본부장 상무를 신임 상근 임원(상무이사)로 선임했다. 이사회는 이와 함께 현행 이사장단을 비롯한 이사 48명과 감사 2인에 대한 추천안을 원안대로 의결, 오는 24일 개최되는 제81회 정기총회 안건으로 상정했다. 총회에는 이날 이사회에서 통과된 정관 개정안, 2025년 결산(안), 2026년 사업계획(안)과 예산(안)도 상정된다. 윤웅섭 이사장은 이사회에서 “현재 논의되고 있는 약가제도 개편은 우리 산업의 연구개발 투자 기반과 미래 경쟁력을 약화시키는 정책”이라면서 “비대위 중심의 전략적 대응을 통해 산업의 지속 가능성과 국민 건강 증진이 조화를 이루는 정책 환경을 마련하는 데 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다. 노연홍 회장은 “글로벌 신약 강국 도약과 국민 건강 안전망 구축이라는 목표를 향해, 그리고 산업의 지속 가능성을 담보할 합리적 약가 정책 수립을 이끌어내기 위해 모든 수단을 동원하고자 한다”면서 “지금의 난관을 타개하기 위해서는 어느 때보다 전 회원사들의 결속이 중요한 만큼 모든 대처방안이 단일대오로 추진될 수 있도록 지지와 협조를 부탁한다”고 당부했다.

[데일리팜=천승현 기자] 제약사들이 판매 중인 의약품이 임상 재평가에 실패해 퇴출 위기에 몰리는 사례가 또 다시 등장했다. 연간 130억원 규모의 설글리코타이드 성분 위십이지장궤양약이 임상재평가 관문을 넘어서지 못했다. 스트렙토키나제·스트렙토도르나제(스트렙토제제)에 이어 1년 만에 캐시카우가 소멸되는 상황이 연출됐다. 식품의약품안전처는 지난 5일 의약품 안전성‧유효성 재평가 결과 설글리코타이드제제가 ‘위‧십이지장궤양, 위‧십이지장염’ 유효성을 입증하지 못해 사용을 중지하고 다른 대체의약품을 사용하도록 권고했다. 설글리코타이드는 위.십이지장궤양과 위십이지장염 치료에 사용하는 의약품이다. 삼일제약의 ‘글립타이드’가 지난 2004년 허가받았다. 식약처는 지난 2003년 3월 설글리코타이드의 임상재평가를 공고했다. 재평가 제출 자료 중앙약사심의위원회 자문 내용을 종합·평가한 결과 안전성에는 문제가 없지만 위‧십이지장궤양, 위‧십이지장염’에 대한 효능‧효과가 국내 임상시험을 통해 입증하지 못한 것으로 판단됐다. 이에 따라 임상재평가 공고 3년 만에 퇴출 수순에 돌입한다. 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 글립타이드는 지난해 133억원의 외래 처방금액을 기록했다. 글립타이드의 보험약가는 368원이다. 연간 3600만개 처방될 정도로 수요가 큰 의약품이다. 처방 현장에서 글립타이드의 수요도 높아지는 추세다. 지난 2021년 73억원의 처방시장을 형성했는데 4년 만에 83.1% 확대됐다. 글립타이드의 시장 확장성에 제약사들이 후발 의약품 개발을 시도했지만 제제 합성과 원료의약품 확보가 쉽지 않다는 이유로 제네릭 개발을 완성하지 못한 것으로 알려졌다. 삼일제약 입장에서는 글립타이드의 임상재평가 실패로 연간 100억원 이상의 손실이 임박한 셈이다. 삼일제약 측은 “현재 이의신청을 포함한 행정적 구제 절차를 검토·추진 중이며 관련 자료를 신속히 준비해 단기간 내 관계 기관에 제출할 계획이다”라면서 “과학적 근거와 임상적 가치를 바탕으로 합리적인 검토가 이뤄질 수 있도록 적극적으로 소명에 임할 예정이다”라고 밝혔다. 국내 제약업계는 지난 2024년 말 스트렙토제제의 허가 취소 이후 약 1년 만에 임상재평가 실패 사례가 등장했다. 식약처는 지난 2024년 10월 스트렙토제제의 사용중단과 다른 치료 의약품 사용을 권고했다. 스트렙토제제는 임상시험 재평가 결과 ‘호흡기 담객출 곤란’과 ‘발목 염증성 부종’에 대해 효과를 입증하지 못했다. 국내 허가를 받은 스트렙토제제 37개 품목은 적응증이 삭제되면서 시장에서 자취를 감췄다. 스트렙토제제는 임상재평가 공고부터 결과 도출까지 7년이 소요됐다. 식약처는 지난 2017년 스트렙토제제의 효능 논란이 불거지자 임상재평가를 지시했다. 한미약품이 '호흡기 질환에 수반하는 담객출 곤란' 적응증의 임상시험을 진행했고 SK케미칼 주도로 진행 중인 '발목 수술 또는 발목의 외상에 의한 급성 염증성 부종의 완화' 적응증 임상시험이 진행됐다. 한미약품과 SK케미칼은 각각 지난 2024년 5월과 8월 임상시험 결과를 제출했지만 결국 효능 입증에 실패했다. 스트렙토제제의 2023년 외래 처방금액 274억원을 기록했다. 지난 2024년에는 임상재평가 결과가 도출된 의약품 4종 모두 실패로 돌아갔다. 2024년 1월 옥시라세탐 성분 의약품이 임상시험 재평가 결과 ‘혈관성 인지장애 증상 개선‘ 효과를 입증하지 못해 처방·조제가 중단됐다. 옥시라세탐은 알츠하이머형 치매, 다발경색성 치매, 뇌기능부전으로 인한 기질성 뇌증후군 등으로 인한 인지장애의 개선 용도로 허가받았다. 인지장애는 기억력·주의력·집중력 감소, 언어·행동 장애, 정서불안, 의욕결핍 등이 포함된다. 식약처는 지난 2015년 3월 옥시라세탐의 임상재평가를 공고했다. 임상재평가 디자인에 따라 2019년 혈관성 인지 장애 개선으로 적응증이 조정됐다. 하지만 임상시험에서 효능 입증을 하지 못해 재평가 공고 9년 만에 시장 퇴출이 결정됐다. 2023년 옥시라세탐의 외래 처방금액은 213억원으로 집계됐다. 2024년 3월에는 항생제 ’세프테졸‘이 임상재평가에서 실패했다. 세프테졸의 임상재평가 결과 ‘복잡성 요로감염, 신우신염’에 대해 다른 항생제와 비교 시 효과를 입증하지 못했다. 신풍제약의 신풍세프테졸과 삼진제약의 세트라졸 2개 품목이 임상재평가 실패로 적응증이 삭제됐다. 신풍세프테졸과 세트라졸의 2023년 매출은 22억원으로 시장 규모가 크지 않은 편이다. 식약처는 2024년 8월 임상재평가 결과 날록손염산염이 ‘뇌졸중, 뇌출혈로 인한 허혈성 뇌신경장애’ 효과를 입증하지 못했다고 결정했다. 날록손염산염은 ‘천연·합성마약, 프로폭시펜, 메타돈 및 마약길항진통제 등의 아편류에 의한 호흡억제를 포함하는 마약 억제의 전체적 또는 부분적 역전’, ‘급성마약 과량투여 시 진단’, ‘뇌신경장애’ 등 총 3개의 적응증을 보유한 약물이다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면 임상시험을 단독으로 수행한 삼진제약의 삼진날록손염산염의 2023년 매출은 9억원에 불과했다. 지난 2024년부터 옥시라세탐, 세프테졸, 날록손염산염, 스트렙토제제, 설글리코타이드 등 5종의 의약품이 최근 2년 간 임상재평가를 통과하지 못해 시장에서 퇴출됐다. 제약사들의 임상재평가 실패 의약품 5종의 퇴출로 연간 600억원 가량의 손실을 입은 것으로 추산된다.

[데일리팜=어윤호 기자] 허가-평가-협상 시범사업에 대한 실효성 논란이 여전하다. 보건복지부는 생존을 위협하는 중증·희귀난치질환 치료제의 접근성 향상을 위해 '허가-평가-협상 병행 시범사업'을 2023년부터 운영하고 있다. 품목 허가, 급여평가, 약가 협상 과정을 병행 처리해 신약의 건강보험 등재 기간을 단축하는 것이 핵심이다. 최장 300일 이상 소요되는 신약의 건강보험 등재 기간을 150일로 단축하겠다는 취지다. 2026년 현재, 허평협 시범사업은 기대는 컸지만 성과는 만족할 수준은 아닌 것으로 보여진다. 지난 2023년 시작된 1차 시범사업도 약 2년만에 마무리돼 당초 목표했던 기간보다 더 많은 시간이 소요됐으며, 1차사업 약제 중 가장 마지막으로 급여권에 진입한 '빌베이(오데비식바트)'에 급여 등재까지 1년이 넘는 시간이 걸렸다. 2024년 12월 선정된 제2차 시범사업 약제 역시 ▲'윈레브에어(소타터셉트)' ▲'림카토(안발셀)' ▲'핀테플라(펜플루라민)'가 선정되고, 사업이 시작된 지 1년이 지났지만 급여 논의에 뚜렷한 진전을 보이지 못하고 있다. 정부가 새해 벽두부터 희귀∙중증난치질환 지원 강화방안을 예고하며 "기존에 1년 이상 소요되던 희귀질환 치료제의 등재기간을 급여적정성 평가 및 협상 간소화를 통해 100일로 줄이겠다"는 취지를 밝혔지만, 제약업계에서는 "허평협 시범사업의 '150일'도 잘 안 지켜졌는데, 과연?"이라는 의문이 새어 나오는 이유다. 기존 경제성평가 방식을 그대로 유지한다면 평생 질환을 치료해야하는 만성 희귀난치질환의 경우 환자가 장기 생존할수록 약제의 복용도 지속 이뤄져야 하므로, 약제로 인한 생존 및 삶의 질 향상 효과가 발생함과 동시에 약제비도 함께 증가한다. 이에 비용효과성을 증명하기 불리해지는 구조가 되며, 극단적 예시로 환자가 빨리 사망해야 비용효과성이 높게 평가되는 딜레마가 발생하기도 한다. 일례로, 허평협 2차 시범사업 약제인 폐동맥고혈압치료제 윈레브에어는 해당 분야에서 최초로 승인된 액티빈신호전달억제제(ASI, Activin Signaling Inhibitor)이다. 폐동맥고혈압은 특히 신약 개발이 어려운 분야다. 윈레브에어는 혈관을 확장시키는데 초점이 맞춰져있던 기존 치료와 달리 질병의 근본 원인인 혈관 리모델링을 개선시킨다. 그렇기 때문에 사실상 치료적 위치가 동등한 약제가 존재하지 않는다. 윈레브에어가 기존 경제성평가의 틀을 따르게 되면 20년 전 개발된 치료제와 비교하게 된다. 이같은 상황은 당연히 등재 절차를 지연 시킨다. 문제는 대부분의 허평협 약제들이 놓이기 쉬운 형국이란 점이다. 윈레브에어는 식약처 승인을 획득한 지 이미 200일이 다 돼 간다. 더구나, 폐동맥고혈압은 희귀·중증질환이자 만성 진행성 질환으로, 환자들이 지속적인 치료를 통해 저위험군에 도달해 양호한 상태를 장기간 유지할수록 약제의 사용 기간은 증가하게 된다. 환자를 '오래 살게 했다'는 이유로 비용효과성의 입증이 어려워지는 아이러니가 생기는 것이다. 유연한 ICER 임계값 고려가 필요한 이유다. 한 다국적제약 관계자는 "허평협 병행 시범사업은 혁신신약의 가치를 인정하기 위해 도입된 제도지만, 정작 약제 비교 평가 기준은 기존 틀을 그대로 적용하고 있다. 혁신 신약을 통해 희귀∙중증난치질환 치료의 접근성을 개선하겠다는 제도를 만들었지만, 그 혁신성을 반영할 수 있는 평가 기준을 세우지 못한 상황이다"라고 지적했다.

[데일리팜=손형민 기자] 법무법인(유한) 화우(대표변호사 이명수, 이하 화우)는 제약업계의 효과적인 신약 급여 등재 전략 수립을 지원하기 위해 '2026 간접비교 마스터클래스'를 개설한다고 밝혔다. 최근 의약품 급여 등재 과정에서 직접비교 임상시험 자료가 제한적인 사례가 늘면서 임상적 유용성을 입증하기 위한 간접비교 연구의 중요성이 크게 부각되고 있다. 특히 건강보험심사평가원이 올해 1월 발표한 '의약품 임상적 유용성 평가를 위한 간접비교 지침' 개정안은 타당성 판단 기준과 제출 요건을 구체화하며 제약업계의 전문적 이해와 전략적 대응 필요성을 더욱 높였다. 이에 화우는 이번 마스터클래스를 통해 ▲간접비교 기초 개념 ▲표준 간접비교 방법론(Bucher’s method, NMA) ▲인구보정 간접비교 방법론(MAIC, STC, ML-NMR) ▲간접비교 결과 해석 및 HTA 활용 전략 등 신약 등재 실무에 즉시 적용 가능한 체계적 교육 과정을 제공한다. 또 화우는 비용효과성 평가 모형과의 연계, 비열등성 마진 설정 방식 등 실제 급여 전략 수립 과정에서 활용되는 핵심 내용을 함께 다루는 등 실무 역량을 종합적으로 강화하도록 구성했다. 강의는 화우 바이오헬스센터 김태경 전문위원이 맡는다. 김 전문위원은 건강보험심사평가원 신약등재부 근무 경험과 다수의 의약품 경제성평가·간접비교 연구 수행 경력을 보유한 급여전략 전문가로, 현재 화우 바이오헬스센터 급여전략팀장을 맡고 있다. 김태경 팀장은 "이번 마스터클래스는 심평원의 최신 지침을 반영하여 제약업계 관계자들이 간접비교 세부 방법론을 명확히 이해하고, 합리적이고 전문적인 의사결정 역량을 확보하는 데 중점을 두겠다"고 전했다. 교육은 매주 목요일 오후 6시 30분부터 9시까지, 서울 강남구 아셈타워 34층 화우 연수원에서 진행된다. 교육 대상은 의약품 급여의 적정성 평가를 위한 간접비교 방법론에 관심 있는 국내외 제약업계 관계자로, 실무 적용을 희망하는 담당자를 중심으로 운영된다. 현재 수강 신청이 진행 중이며, 2026년 3월 13일까지 접수가 가능하다. 교육과정의 세부 일정 및 신청 방법은 화우 공식 안내 채널 또는 을 통해 확인할 수 있다. 기타 자세한 문의는 법무법인(유한) 화우 바이오헬스센터 (02-6003-7570/ 02-6182-8681)로 하면 된다.