글로벌 임상상시험 전문 수탁기관(CRO)인 퀸타일즈가 제약업체에 의뢰받아 실시 중이었던 임상시험에서 중대하고 예상하지 못한 이상반응을 파악하고도 식약당국에 보고를 지연했다가 경고를 받았다.식품의약품안전처는 최근 퀸타일즈의 이 같은 행위에 대해 약사법(제34조제7항)과 의약품 등 안전에 관한 규칙(제30조제1항제13호) 위반을 인정해 경고 처분을 내렸다.이 업체는 한국얀센의 림프종 및 만성 림프구성 백혈병 치료제 임브루비카(이브루티닙)의 병용요법 간 비교임상시험을 의뢰받아 실시 중이었다.구체적으로는 전이성 췌장선암 환자를 대상으로 하는 1차 치료에서 췌장암 치료제 젬시타빈과 냅-파클리탁셀 및 브루톤티로신 키나제 억제제 임브루비카 병용요법 대비, 젬시타빈과 냅-파클리탁셀·위약 병용요법을 비교하는 제2/3상이었다.이 과정에서 업체 측은 중대하고 예상하지 못한 이상반응을 파악하고도 식약처에 해야 하는 보고를 지연했다.이에 따라 식약처는 업체 측에 경고처분을 내리고 오는 21일 하룻동안 임상을 일시 중단하도록 했다. 만약 업체가 한 번 더 위반하면 2차에서는 임상업무 정지 기간이 15일로 늘어난다.

한국BMS제약이 희귀질환항암제 여보이(Yervoy: ipilimumab, 이필리무맙)와 한국오노약품공업의 면역항암제 옵디보(Opdivo: Nivolumab, 니볼루맙) 콤보 요법에 대한 임상 3상시험을 개시한다.식품의약품안전처는 한국BMS제약이 접수한 관련 임상계획서를 13일자로 승인했다.여보이와 옵디보 콤보는 BMS제약이 지난해부터 기획한 병용요법으로, 비소세포폐암(NSCLC) 수술 전 보조요법(adjuvant therapy)을 위한 전략 카드다. 국내 3상에 성공한다면 급여를 포함한 치료옵션 확장에 탄력을 받을 것으로 전망된다.이번 3상은 초기 병기의 비소세포폐암 환자를 대상으로 여보이와 옵디보를 백금-2제 항암화학요법과 비교하는 시험이다. 고대구로병원과 고신대 복음병원, 화순전남대병원 등에서 무작위 배정과 공개 방식으로 진행될 예정이다.

식약처 '2016년 국내 의약외품 생산실적'지난 한 해동안 우리나라에서 생산한 의약외품 규모는 연 2조원대에 달했다. 생산 규모 상위 업체 가운데 제약사로는 동아제약이 2위를 기록했고 가장 많이 팔린 제품은 단연 박카스D액이었다.지카바이러스 등 감염병 출현 탓으로 약국에서도 많이 판매하는 살충·살균 관련 제품이 무려 36% 급증했으며 황사나 미세먼지 여파로 마스크 생산은 190억원대로 커진 규모를 유지했다.식품의약품안전처가 13일 발표한 '2016년 국내 의약외품 생산실적'에 따르면 지난해 국내 의약외품은 1조9465억원으로 전년도 1조8562억원보다 4.9% 증가했고, 최근 5년 간 연평균 10.2%의 성장률을 나타냈다.지난해 의약외품 무역수지는 1713억원 흑자로 전년 1255억원보다 36.5% 성장했고, 시장규모도 1조7752억원으로 2015년 1조7307억원의 실적치보다 2.6% 가량 소폭 늘었다.생산실적 증가는 지카 바이러스 등 신종 감염병이 지속적으로 국내 유입되고 대기 중 미세먼지 농도가 높은 날이 점차 많아짐에 따라 소비자들이 보건·위생 분야에 대한 관심이 높아지면서 살충·살균제, 치약제 등의 사용이 많아진 데 따른 것으로 풀이된다.생산 규모업체 아모레퍼시픽 1위-동아제약 2위…제품은 박카스D액이 1위생산실적 1위 업체는 아모레퍼시픽이 3231억원대로 전년도와 동일하게 1위의 아성을 지켰다. 2위는 동아제약으로, 2918억원의 실적을 올려 제약사로서 두드러졌다. 이어 엘지생활건강 2884억원, 유한킴벌리 1176억원, 애경산업 1112억원 등이 뒤를 이었고, 이들 업체의 생산실적은 전체 생산실적의 58.2%에 달했다.지난해 생산실적 증가폭이 가장 큰 업체는 헨켈홈케어코리아로 신종감염병 발생에 따른 가정용 살충제 생산 증가로 2015년 236억원보다 54.7% 증가한 365억원을 기록했다. 품목 생산 1위는 전년도와 같이 동아제약 박카스디액으로 1697억원을 기록해 아성을 유지했으며 메디안어드밴스드타타르솔루션치약맥스가 736억원, 박카스에프액 630억원, 페리오내추럴믹스그린유칼립민트치약 574억원을 기록해 뒤를 이었다. 여기서 '박카스 라인'인 박카스에프액과 박카스디액 두 품목 생산액은 2327억원으로 내복용제제 생산의 78.2%, 전체 의약외품 생산의 12%를 차지하는 기염을 토했다.살충·살균 관련 의약외품 생산실적 증가 지난해 모기기피제·살충제 생산실적은 874억원으로 전년 645억원 대비 35.5% 증가했고, 방역용 살충·살서제는 245억원으로 전년 206억원 대비 18.9%, 감염병 예방용 살균·소독제는 31억원으로 전년 20억원 대비 55% 증가했다.손 소독제 등 인체에 적용되는 외용 소독제의 생산실적은 200억원으로 메르스(MERS)가 유행했던 2015년 339억원대 규모에 비해 41% 줄었지만, 2012년 이후 성장세를 보여 최근 5년 간 48.1% 증가했다.외용소독제의 연간 생산실적을 살펴보면 2012년 135억원에서 2013년 181억원, 이듬해인 2014년 181억원, 2015년 339억원, 지난해 들어 200억원대를 기록했다.이 같은 증가는 2015년 메르스 발생에 이어 지난해 지카 바이러스 국내 유입 등 신종 감염병에 대한 우려로 개인위생 관리에 대한 관심이 높아지고 주변 생활 시설 등에 대한 방역을 강화한데 따른 것이라고 식약처는 설명했다.치약·생리대 등 상위 5개 품목이 생산실적 대부분 차지 생활 속에 많이 사용되는 치약제나 생리대, 내복용 제품, 염모제, 탈모방지제 등 5개 품목군의 생산실적은 1조5671억원으로 전년 1조4735억원 대비 6.4% 증가했으며, 전년도 79.4% 수준과 유사하게 전체 생산실적의 80.5%를 차지했다.특히 치약제는 5727억원으로 전체 생산실적의 29.4%를 차지했다. 생리대 2979억원(15.3%), 내복용제제 2977억원(15.3%), 염모제 2389억원(12.3%), 탈모방지제 1599억원(8.2%)으로 각각 뒤를 이었다.보건용 마스크 등 마스크 생산실적은 187억원으로 메르스 발생으로 크게 증가했던 2015년 190억원 규모와 유사했다. 이는 잦은 미세먼지 발생으로 해당제품 사용이 증가한 데 따른 것으로 풀이된다.연간 마스크 생산실적을 살펴보면 2014년 90억원대에서 2015년 190억원대로 폭증하다가 2016년 187억원으로 비슷한 수준을 유지했다.의약외품 수출시장 다변화 지난해 의약외품 수출은 3억5530만달러(우리 돈 4123억원)로 2015년 2억9150만달러 대비 21.9%, 수입은 2억764만달러(우리 돈 2410억원)으로 2015년 1억8058만달러(우리 돈 2043억원) 대비 15% 증가함에 따라 무역흑자 규모는 1713억원으로 2015년 1255억원 대비 36.5% 늘어났다.연도별로 살펴보면 2012년 3537억원이었던 수출 규모는 2013년 4191억원, 2014년 들어 3739억원, 2015년 3298억원, 지난해 들어 4123억원의 실적을 올렸다.수입 금액은 2012년 1714억원에서 2013년 1705억원, 2014년1748억원, 2015년 2043억원, 지난해 2410억원을 기록했다.국가별 수출은 중국이 전체 수출액의 33%인 1억1172만달러(우리 돈 1360억원)로 1위를 차지했으며, 베트남 4361만달러(우리 돈 506억원), 일본 3941만달러(우리 돈 457억원), 방글라데시 2050만달러(우리 돈 238억원), 인도네시아 1627만달러(우리 돈 189억원)등이 뒤를 이었다.특히 지난해 독일 442만달러로 193.8%, 영국 239만달러로 351.6%, 이탈리아 154만달러로 150.6%, 우크라이나 114만달러로 152.2%, 프랑스 104만달러로 503.9% 수출이 증가하는 등 의약외품 수출시장이 다변화되고 있는 것으로 보인다.

희귀질환의약품으로 2015년 12월 시판허가 받은 메디팁의 트랜스라나과립(아탈루렌) 추가임상을 위한 허가변경 승인이 가시화 됐다.식품의약품안전처는 최근 산하 심의기구인 중앙약사심의위원회(희귀의약품 소분과위원회 및 의약품등 소분과위원회)로부터 이 약제 허가사항 변경 타당성에 대한 자문을 구하고 이 같은 심의 결과를 얻었다.11일 심의 내용에 따르면 트랜스라나과립은 가장 흔한 진행형 근디스트로피형으로, 남아 3500명 당 1명 정도 발생하는 희귀질환에 쓰인다. 국내는 1년에 해마다 40~50명 정도 발생하는 근육병 중에 흔한 질환인데, 현재 근본적인 치료법은 없어서 완치 개념보다는 '딜레이 세라피(Delay therapy)'로 사용는 약제다.희귀질환 특성상 이 약제는 애초에 임상시험을 진행하는 조건으로 승인됐는데, 식약처는 허가 당시 치료적탐색 임상시험을 제출해 치료적확증 임상시험 제출을 조건으로 내걸었다. 유럽에서도 치료적확증임상시험 제출을 조건으로 허가된 바 있다.업체 측은 허가조건 이행을 위해 제출한 임상시험의 유효성 평가 결과, 통계적인 유의성을 입증하지 못한 부분이 심의에 포함됐다.위원들은 질환의 성격상 장기간 복용해야 하는 약제이고, 심각한 부작용이 발생하지 않은 데다가 유럽 기준을 받아들여 시행하기 때문에 허가사항 변경에 문제가 없다는 의견을 냈다. 또한 이렇다 할 대체약제가 없다는 점도 고려 대상이었다.한편 이 약제는 아직 국내 급여 약가산정이 되지 않은 비급여 약제로, 영국 기준으로 1년에 우리 돈 3억원 가량이 소요되는 것으로 알려졌다. 국내 시판 제품 함량은 125mg, 250mg, 1000mg이다.

애브비가 차세대 경구용 C형간염 치료제로 개발 중인 '글레카프레비르(glecaprevir, ABT-493)/피브렌타스비르(pibrentasvir, ABT-530)' 복합제에 대한 국내 3상임상에 들어간다.간경변 발생여부를 기준으로 한 임상으로, 10곳의 대형병원에서 '투 트랙'으로 실시한다.식품의약품안전처는 애브비가 최근 제출한 C형간염 경구제 '글레카프레비르/피브렌타스비르' 복합제 임상 3상시험계획서를 12일자로 승인했다.'글레카프레비르/피브렌타스비르' 복합제는 범유전자형 C형간염약으로 지난해 10월 초 미국식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제로 선정된 바 있다.NS5A 억제제와 단백분해효소 억제제를 포함한 유전자형 1형 DAA 요법에 실패한 만성 C형간염 환자가 적용 대상이다.이번 3상은 시험기관에서 '투 트랙'으로 진행된다. 첫번째 트랙은 치료 경험과 무관하게 대상성 간경변을 동반하며 사람면역결핍바이러스 동시감염이 있거나 없는 유전자형 1-6형 만성 C형간염 바이러스에 감염된 아시아 성인 환자를 대상으로 한다.두번째 트랙은 첫번째와 같은 조건인데, 다만 간경변을 동반하지 않는 조건이다.시험은 서울성모병원, 고대구로병원, 부산대병원, 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 연대세브란스병원, 인제대부산백병원, 분당서울대병원, 양산부산대병원 총 10곳에서 진행한다.

국내최초 무릎 골관절염 유전자치료제인 코오롱생명과학 '인보사케이주'가 식품의약품안전처로부터 국내 시판이 가능한 품목허가를 획득했다.세계적으로도 허가된 유전자치료제는 단 4개 품목뿐인 데다가 퇴행성 질환에 적용하는 약제는 '인보사케이주'가 처음이기 때문에 국내 첨단 바이오 신약개발 활성화에 청신호가 켜진 셈이다.식약처는 무릎 골관절염 치료제로 국내에서 처음 개발된 유전자치료제 신약 '인보사케이주'를 오늘(12일)자로 허가했다.유전자치료제란 유전물질 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 유전물질 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하고 있는 의약품을 말한다.이번에 허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 'TGF-ß1 유전자'가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하며, 국내 신약으로는 29번째다. TGF-ß1 염증억제, 상처 치유 등에 작용하는 단백질의 일종이다.인보사케이주는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도(Kellgren & Lawrence grade 3) 무릎 골관절염 환자 치료로 효능·효과를 인정받았으며, 무릎관절강내 1회 주사한다. 현재까지 미국·유럽 등 주요 제약 선진국들이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용된다. 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 ▲해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 ▲연골 구조 개선 효과 ▲제품 투여 후 발생하는 이상반응 ▲제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토했으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다. 유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증했다. 식약처는 기능개선과 관련해 "무릎관절 부위의 뻣뻣함·부종 등 증상 정도, 뛰기, 테니스 등 운동가능 정도, 계단오르기 장보기 등 일상생활에서의 활동 가능 정도 등을 종합해 평가했다"며 "다만 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다"고 설명했다.안전성의 경우 주사부위 국소반응(통증, 부종 등)과 전신반응(열감, 두드러기 등)을 평가했을 때 안전했으며, 해당 제품을 투여한 100여명 환자 각각을 3∼10년 간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전했다는 것이 식약처의 설명이다.식약처는 "지난 2014년부터 바이오업체의 개발을 지원하기 위해 '마중물사업'을 운영하고 있다"며 "이번 허가도 이 사업을 통해 품질관리 기준 설정 등에 대한 밀착상담을 받아 개발 과정 중 시행착오를 최소화 할 수 있었다"고 밝혔다.