희귀약 '트랜스라나' 추가임상 허가변경 승인될 듯

• 중앙약심 심의 결과...유럽기준 준용·대체약 전무 등 충족

희귀질환의약품으로 2015년 12월 시판허가 받은 메디팁의 트랜스라나과립(아탈루렌) 추가임상을 위한 허가변경 승인이 가시화 됐다.

식품의약품안전처는 최근 산하 심의기구인 중앙약사심의위원회(희귀의약품 소분과위원회 및 의약품등 소분과위원회)로부터 이 약제 허가사항 변경 타당성에 대한 자문을 구하고 이 같은 심의 결과를 얻었다.

11일 심의 내용에 따르면 트랜스라나과립은 가장 흔한 진행형 근디스트로피형으로, 남아 3500명 당 1명 정도 발생하는 희귀질환에 쓰인다. 국내는 1년에 해마다 40~50명 정도 발생하는 근육병 중에 흔한 질환인데, 현재 근본적인 치료법은 없어서 완치 개념보다는 '딜레이 세라피(Delay therapy)'로 사용는 약제다.

희귀질환 특성상 이 약제는 애초에 임상시험을 진행하는 조건으로 승인됐는데, 식약처는 허가 당시 치료적탐색 임상시험을 제출해 치료적확증 임상시험 제출을 조건으로 내걸었다. 유럽에서도 치료적확증임상시험 제출을 조건으로 허가된 바 있다.

업체 측은 허가조건 이행을 위해 제출한 임상시험의 유효성 평가 결과, 통계적인 유의성을 입증하지 못한 부분이 심의에 포함됐다.

위원들은 질환의 성격상 장기간 복용해야 하는 약제이고, 심각한 부작용이 발생하지 않은 데다가 유럽 기준을 받아들여 시행하기 때문에 허가사항 변경에 문제가 없다는 의견을 냈다. 또한 이렇다 할 대체약제가 없다는 점도 고려 대상이었다.

한편 이 약제는 아직 국내 급여 약가산정이 되지 않은 비급여 약제로, 영국 기준으로 1년에 우리 돈 3억원 가량이 소요되는 것으로 알려졌다. 국내 시판 제품 함량은 125mg, 250mg, 1000mg이다.