[데일리팜=김진구 기자] 롯데바이오로직스는 5~8일(미국 현지시간) 미국 보스턴 컨벤션 센터에서 개최되는 'BIO International Convention 2023(이하 BIO USA 2023)'에 참가한다고 5일 밝혔다.'BIO USA 2023'은 미국바이오협회(Biotechnology Innovation Organization)에서 매년 개최하는 바이오 분야 세계 최대 전시회로, 글로벌 유수의 바이오 업체가 참석해 바이오 신기술과 생명공학 제품 등을 소개하는 자리다.올해는 'Stand Up for Science'라는 주제로, 바이오 기술 본연에 대한 소개뿐만 아니라 기술을 활용한 비즈니스 현황, 정책 전망과 더불어 기술개발을 위해 필요한 인적자원 문제까지 다양하게 다룰 예정이다.롯데바이오로직스는 지난해에 이어 올해도 단독 부스를 운영하며 시러큐스 공장의 제조 기술, 공정개발 서비스, 품질 시스템과 더불어 국내 메가 플랜트 설립 계획 등 자사의 차별화 역량을 홍보한다.특히 부스 내부에 미팅 테이블과 프라이빗 미팅룸을 마련해 사전 조율된 30여개의 국내외 주요 글로벌 제약사, 중소형 바이오텍 등 다양한 기관과의 바이오의약품 위탁 생산에 대한 파트너링 미팅을 진행할 예정이다.김경은 롯데바이오로직스 사업개발부문장은 "이번 바이오USA에서 여러 글로벌 제약사들과 자사의 중장기적 사업 역량에 대해 심도 깊은 논의가 이뤄질 것으로 기대한다"며 "다양한 파트너링을 통해 롯데바이오로직스의 사업 경쟁력을 강화해 나가겠다"고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 파마리서치는 최근 대구경북첨단의료산업진흥재단(이하 케이메디허브)과 상호 업무협약(MOU)을 체결했다고 5일 밝혔다.케이메디허브는 의료산업을 국가 차세대 동력산업으로 육성하기 위해 설립된 공공기관이다. 의료 신기술의 개발과 다양한 의료기업지원에 힘쓰고 있다.양 기관은 △연구개발 및 국가 R&D 과제 공동 발굴, 기획 및 수행 △연구개발 시설 및 장비의 공동사용 지원 및 인력의 교류 △의료기기 제품화 및 사업화 지원 △학술대회, 세미나, 심포지엄 등 상호 협력을 추진할 예정이다.양 기관은 올 1월부터 공동과제 기획 및 기술교류를 진행하고 있다. 특히 임상시험 및 인허가를 앞둔 개발제품에 케이메디허브 첨단의료기기개발지원센터의 CTMS(Clinical Trial Monitoring System)와 e-IRB 시스템을 적용을 논의하고 있다.& 160;

[데일리팜=김진구 기자] 대웅제약이 북미시장에서 '펙수프라잔(국내 제품명 펙수클루)'의 개발과 상업화를 담당할 파트너사 교체에 나선다.대웅제약은 5일 미국 뉴로가스트릭스(Neurogastrx)와의 미국·캐나다 시장에서의 펙수프라잔 임상 개발·상업화에 대한 독점적 라이선스 계약을 양사 합의하에 종료했다고 밝혔다. 양사는 지난 2021년 6월 계약을 체결한 바 있다.대웅제약은 북미 시장에서 펙수프라잔을 여러 적응증으로 빠르게 개발할 수 있는 전략적 파트너사가 필요하다는 판단 하에 계약 종료를 결정했다고 설명했다.뉴로가스트릭스는 파이프라인 재평가를 통해 펙수프라잔 개발이 더 이상 전략적 사업 계획에 부합하지 않는다고 판단, 계약 종료에 합의한 것으로 전해진다.계약 종료에 따라 대웅제약은 미국과 캐나다에서 펙수프라잔 임상 개발과 상업화에 대한 모든 권리를 회수했다. 다만, 지난 2021년 계약 당시 대웅제약이 취득한 뉴로가스트릭스 지분 5%는 반환하지 않는다.대웅제약은 새로운 파트너사 물색에 나섰다. 특히 북미뿐 아니라 유럽·일본 등 글로벌 빅마켓에서 동시에 임상 개발을 진행할 수 있는 복수의 다국적 제약사와 협상에 돌입했다.전승호 대웅제약 대표는 "P-CAB이 전 세계 의료진들로부터 새롭게 주목받고 있는 가운데 펙수프라잔을 글로벌 시장에 빠르게 안착시킬 수 있는 복수의 다국적 제약사와 소통하고 있다"고 말했다.전승호 대표는 "글로벌 빅마켓에서 펙수프라잔의 추가 적응증 확보와 제형 개발에 박차를 가해 오는 2030년까지 매출 1조원을 달성하고 계열 내 최고 신약(Best-In-Class)으로 키워나갈 것"이라고 강조했다.대웅제약은 지난해 7월 국산 34호 신약으로 P-CAB(칼륨경쟁적 위산분비억제제) 계열 위식도역류질환 치료제 펙수클루를 국내 출시했다.펙수클루는 기존 PPI 제제의 단점을 개선, 위산에 의한 활성화 없이 빠르고 안정적으로 위산 분비를 억제하는 기전으로 빠르게 성장해 현재 국내 위식도역류질환 치료제 중 처방액 3위를 기록하고 있다.

박혜숙 시믹코리아 대표.[데일리팜=이석준 기자] 박혜숙 시믹코리아 대표는 6월 5일 '설립25주년'에서 새로운 변화의 전환점으로 ▲글로벌 역량강화 ▲제약사 협업을 통한 '시너지를 내는 파트너십' 혁신에 경쟁력을 강화해 나갈 것을 선언했다.시믹코리아의 Key Activity는 크게 세 가지다.첫째 Post Approval Development Team 강화다.시믹코리아는 허가 후 임상이 다양한 형태로 발전하고 그 중요성과 비중이 한층 증가하는 고객의 요구에 부응하는 서비스 제공을 위해 전문성이 강화된 'Post Approval Development Team'을 새로 구축했다.다년간 Late phase 분야에서 퍼포먼스를 축적한 정미선 프로젝트 디렉터를 영입했다. Post Approval Development Team만의 효율적이고 전문적인 시스템과 연구 메뉴얼 구축 및 특화된 훈련을 통해 차별화된 서비스를 고객에게 제공할 예정이다.이에 국내 phase IV와 PMS 및 OS 등의 'Non-Interventional Study'에서 비용-효과적이고 수준 높은 데이터를 제공할 수 있다. 다수 프로젝트를 수탁하는 고객사를 위해 'Dedicated championship'을 운영해 고객사의 모든 Projects status를 정기적으로 검토하고 이슈를 줄이는 Governance meeting을 통해 포괄적인 관리를 진행하고 있다.두번째는 Clinical Operation Academy 운영이다.시믹코리아는 1998년 한국에서 최초로 설립된 CRO회사다. 다수 제약사의 현역 임직원이 실무경험을 쌓은 '임상시험의 사관학교'로 알려져 있다.'CRO&CRA 사관학교' 명성답게 직원 전문성 훈련에 나서고 있다. 입사 이후부터 실무에 투입되기 전까지 상당 시간을 Training, Test, OJT 등에 투자한다. 교육 효과는 실제 업무와 업계 평균 대비 낮은 Turn-over Rate로 이어지고 있다.최근에는 실무 트레이닝 외에도 고객과의 시너지 향상을 위해 Presentation & Communication Skill, Business Manner 등 soft-Skill Training에도 집중하고 있다. 'Gallup강점기반' 리더십 훈련은 시믹코리아에 입사하는 모든 직원 대상 Mandatory course로 활용되고 있다.셋째는 Comprehensive Service 제공을 위한 Alliances다.바이오 테크와 같은 'Promising Compound'를 소규모 인원으로 개발하고 있는 회사들의 경우 임상시험과 관련한 제반적, 포괄적인 업무를 CRO(임상시험수탁기관)에 위탁하고 의존할 수 밖에 없다.시믹코리아는 CRO 고유의 업무 영역 외에도 포괄적인 프로젝트 관리를 위해 최근 임상시험에서 필요한 시스템과 Tool을 적극적으로 검토하고 해당 Vendor들과 파트너십을 맺고 있다.Central-Imaging, Decentralized Clinical Trial, CTDS&EDC, Logistic, Data Solution 등 업체로 최근 형식과 디자인 등 급변하는 임상시험의 환경을 반영하고 있다.또한 시믹그룹의 비임상파트인 CMIC Pharma Science와의 협력을 통해 비임상에서 임상 단계를 준비하는& 160;바이오 테크의 Navigator 역할도 주도하고 있다.올 7월에는 'InterBiz in Jeju'에 참가해 시믹그룹에서 제공하는 '비임상/임상(CRO)-의약품제조(CDMO)-의약품판매(CSO)의 End to End Solution'을 홍보할 계획이다.

인천 송도 바이오 혁신 클러스터 조감도(자료 인천시). [데일리팜=황진중 기자] 정부가 '한국형 바이오 클러스터' 육성·활성화 방안과 세제혜택 확대를 발표했다. 제약바이오업계는 각 지방자치단체 별로 이뤄지던 정책이 아닌 국가 차원의 종합 전략이라는 점에서 이번 정책에 기대감을 내보이고 있다. 다만 일각에서는 연구개발(R&D) 중심 제약바이오 클러스터를 추가로 발굴하는 것도 필요하다는 의견도 제시했다.5일 업계에 따르면 정부는 최근 기업과 대학, 연구소, 병원 등이 집적된 바이오 클러스터 생태계를 조성할 방침을 발표했다. 조세특례제한법 상 국가전략기술 범위에 동물세포 배양과 정제기술 등 바이오의약품 관련 핵심기술을 포함하는 방안도 담겼다."오픈이노베이션 활성화 기대"...일각서 주거·교통·추가 지역 선정 주문정부는 보스턴에 있는 바이오 클러스터를 벤치마킹 해 한국형 바이오 클러스터를 육성할 계획이다. 보스턴 바이오 클러스터는 메사추세츠공과대학교와 하버드대학교 등을 중심으로 연구소, 병원, 1000개 이상의 기업 등이 몰려 있는 글로벌 바이오 클러스터다.바이오 클러스터에는 제약사와 바이오벤처, 연구소, 창업지원기관, 벤처캐피털(VC) 등은 물론 편의시설과 주거지 등이 몰려 있다. 제약바이오업계에서 정보 교류와 협업 등으로 시너지 효과가 만들어지는 공간으로 볼 수 있다. 이곳에는 정부의 집중적인 지원도 이뤄진다. 메사추세츠 주정부는 보스턴에 있는 기업에 대규모 조세특례와 자금융자 등을 지원하고 있다.바이오 클러스터 관계도(자료 과학기술정보통신부). 정부는 1998년 바이오벤처지원센터(BVC) 구축을 시작으로 바이오 클러스터를 조성하기 위해 노력했지만 국가적 차원의 종합계획은 아쉬운 상태였다. 국내 바이오 클러스터는 정부 차원의 일관된 지원 전략 없이 지자체를 중심으로 산발적·경쟁적으로 형성되는 한계가 있었다.바이오 클러스터 간 전략적 차별성이 떨어져 국가 차원에서 조정이 필요하다는 의견이 제기돼 왔다. 바이오 클러스터를 구성하는 산·학·연·병의 연계를 지원할 수 있는 종합적인 정책이 부족해 협력에 제약이 있다는 지적도 나오고 있었다.정부도 이번 한국형 바이오 클러스터를 육성·지원하는 목적으로 송도와 판교 등 국내 바이오 클러스터의 자생적 생태계 구축이 미흡하다는 점 등을 꼽았다.정부는 "자생적 생태계가 구축된 선진국과 달리 우리나라는 부처별·분야별로 지원 등이 운영됨에 따라 산·학·연이 연계되는 생태계 조성이 미흡하다"면서 "중앙정부는 시대에 맞지 않는 입지 규제 등을 유지하고, 지자체는 클러스터 고도화를 위한 자발적 개선 노력과 의지가 부족하다"고 진단했다.정부가 공개한 주요 지방자치단체의 클러스터 재조성안에 따르면 송도와 오송, 판교 등이 주요 바이오 클러스터로 선정될 것으로 예상된다. 정부는 관계부처 협의와 검토를 거쳐 클러스터 재조성안을 구체화할 예정이다.한국제약바이오협회는 이번 제약바이오 클러스터 조성 정책으로 경쟁력 있는 혁신 거점이 구축될 것으로 기대했다.한국제약바이오협회 관계자는 "미국 보스턴에는 다수의 혁신적 제약바이오기업과 연구소, 병원, VC 등이 밀집돼 있어 개방형혁신(오픈이노베이션)이 활발히 이뤄지고 있다"면서 "그 결과물로 신약 등 혁신적인 가치가 창출되고 있다"고 말했다.제약바이오협회 관계자는 이어 "우리나라 역시 이번 방안을 통해 보다 경쟁력 있고 한층 차별화된 클러스터를 조성하기로 했다"면서 "기업과 학계, 병원을 잇는 오픈 이노베이션 플랫폼이자 첨단 기술을 보유하고 있는 기업을 인큐베이팅할 수 있는 혁신 거점이 될 것으로 기대된다"고 말했다.다만 이번 바이오 클러스터 재조성 추진 정책에도 주거나 교통과 관련한 부분이 부족하다는 지적이 나왔다. 또 새롭게 조성되고 있는 클러스터에 대한 내용도 빠졌다는 점이 아쉬운 부분으로 제기됐다.제약바이오업계 관계자는 "바이오 클러스터가 조성돼 있는 주요 지역을 보면 이미 주거 비용이 너무 높아졌다는 한계가 있다"면서 "주거나 협력 편의 등을 위해 바이오 클러스터에서 주변 지역으로 이동이 더 원활할 수 있도록 교통 부문에서도 보완이 필요하다"고 강조했다.제약바이오업계 관계자는 이어 "제시된 곳 외에도 신약개발 등 R&D를 중심으로 하는 제약바이오기업이 모인 과천 등은 충분히 클러스터 형태로 발전해나갈 수 있는 지역"이라면서 "클러스터라는 것은 결국 바이오벤처와 제약사, 대학교 등이 연계가 필요한 곳이므로 R&D 중심 제약바이오 클러스터를 초기에 더 발굴하는 것도 중요하다"고 말했다.바이오의약품 국가전략기술 포함 계획...세제혜택 강화정부는 바이오의약품과 관련한 세제혜택 등도 확대할 방침이다.정부는 민간투자를 촉진하기 위해 제약바이오기업에 대한 세제혜택 등을 강화할 계획이다. 국가전략기술 범위에 동물세포 배양과 정제기술 등 바이오의약품 관련 핵심기술을 포함할 예정이다.국가전략기술과 관련한 투자세액공제율(%)(자료 기획재정부). 국회는 지난 3월 국가전략기술과 관련한 시설투자에는 세액공제율을 확대하는 일명 'K칩스법'을 통과시켰다. 위축된 기업 투자심리를 반전시키기 위한 정책 중 하나다. 기업이 시설투자 등을 단행하면 세액공제율을 대폭 상향하는 지원책이다.당시 국가전략기술로는 반도체, 2차전지, 디스플레이, 미래형 이동수단 등이 포함됐다. 의약품 관련 분야는 백신 분야만 적용된다는 한계가 있었다.앞으로 바이오의약품 관련 핵심기술이 국가전략기술 범위에 포함되면 제약바이오분야 대기업과 중소기업은 각각 최대 25%, 35%까지 세액공제를 받을 수 있을 것으로 전망된다. 세제혜택은 정책에서 지정하는 기술과 관련한 시설투자를 진행할 시 받을 수 있다.바이오의약품업계 관계자는 "정부의 바이오산업 지원 결정을 환영한다"면서 "우리나라가 바이오 강국으로 도약하기 위해서는 기업의 투자를 이끌어내는 것이 가장 중요하다"고 말했다.바이오의약품업계 관계자는 이어 "백신 산업에 한정돼 있는 국가전략기술 분류를 신약과 바이오시밀러 바이오파운드리와 같은 바이오 산업 전체로 확대하는 것이 절실하다"면서 "기업들의 대규모 투자를 유도하고 동기부여를 강화하는 것이 절대적으로 필요하다"고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 씨티씨바이오가 개량신약 '조루+발기 복합제' 연내 허가에 도전한다. 회사는 이르면 6월 품목허가를 신청한다. 지난해 10월 국내 3상 임상시험결과보고서(CSR)를 수령한지 약 10개월만이다.다만 넘어야 할 산이 많다는 지적이 나온다. ▲R&D 인력 유출로 인한 허가절차지연 ▲오남용 우려 성분 조합 복합제에 따른 식약처 심사 장기화 가능성이 대두되고 있기 때문이다. 회사는 '문제없다'는 반응이다. 업계에 따르면 씨티씨바이오는 이르면 이번주 '조루+발기 복합제(CDFR0812-15/50mg)' 허가 신청을 할 것으로 보인다. 접수 후 중앙약심 등 개최 없이 아무런 문제가 없다면 빠르면 4개월이면 결과가 나올 것으로 보인다. 4분기 승인이 가능하다는 소리다.CDFR0812-15는 조루증 치료제 '컨덴시아(클로미프라민)'와 발기부전 치료제 '비아그라(실데나필)' 복합제다.2019년부터 792명 남성 조루 환자를 대상으로 CDFR0812-15 복합제를 컨덴시아, 비아그라와 비교하는 3상 임상을 진행했다.회사는 지난해 10월 CDFR0812-15 국내 3상 임상시험결과보고서(CSR)를 수령했다.약 20주간 치료 및 추적관찰을 통해 CDFR0812-15를 컨덴시아, 비아그라와 비교한 결과, 복합제는 컨덴시아 또는 비아그라 단독 투여 대비 1차 평가지표인 질 내 삽입 후 사정에 이르는 시간(IELT) 평균값을 통계적으로 유의하게 개선했다. 안전성도 양호했다.회사는 당시 "향후 국내 식품의약품안전처에 의약품 품목허가를 신청할 계획이다. 조루발기부전 복합제는 비급여로 허가 후 바로 출시가 가능하다.유럽과 미국 등은 추가적인 인종 간 개체차 시험을 통해 추후 허가를 진행할 것"이라고 밝혔다.넘어야할 산다만 임상 결과 공시 후 급물살을 탈 것으로 보였던 복합제 품목허가 신청은 아직 이뤄지지 않았다. 지난해 10월 결과를 받고 8개월 가량이 흘렀다.업계는 의아하다는 반응이다. 씨티씨바이오는 그간 개량신약을 빠르게 개발하고 허가받는 것으로 유명했다. 이에 막대한 시간과 비용을 들여 3상을 마친 복합제 허가 지연은 이례적이라는 평가다. 실제 내부적으로도 올 상반기 판매가 목표였던 것으로 알려졌다.여러가지 분석이 나온다.먼저 R&D 인력 유출로 인한 공백이 허가 지연으로 이어졌다는 진단이다.씨티씨바이오는 2021년 6월 한국투자파트너스의 씨티씨바이오 지분 전량 매도를 기점으로 경영권이 요동쳤다.이후 현 최대주주인 이민구 씨티씨바이오 대표가 그해 9월 최대주주로 올라섰고 12월 임시총회에서 이민구 대표 측근으로 이사진이 구성됐다. 임총에서 사내이사에 이민구 대표, 박현묵(전 동아원 그룹 상무), 사외이사에 이금호(현 법무법인 법승 대표변호사)와 변준석(에이치엘비파워 사외이사)를 새로 배치했다.이 과정에서 창입주 4인 중 회사에 남아 경영을 이끌던 2인 조호연, 성기홍도 사임했다. 이후 2022년 2월 R&D 핵심인 전홍열 대표도 중도 사임했다.경영권이 바뀌면서 기존 경영진 및 직원도 물갈이 됐다. 특히 R&D 핵심 전홍열 대표가 떠나면서 연구개발 인력 유출도 많았던 것으로 전해진다.회사 내부에 정통한 관계자는 "씨티씨바이오는 개량신약을 업계에서 경이적인 속도로 개발하고 허가받는 것으로 유명한 기업이다. 지난해 10월 CSR을 받고 아직도 복합제 허가 접수가 이뤄지지 않은 점은 이례적"이라고 말했다.이어 "경영진 교체로 인한 R&D 인력 공백이 허가 절차 지연으로 이어졌다고 생각한다. 씨티씨바이오는 개량신약을 개발하고 자체적으로 허가 절차를 준비하고 마쳤다. 현재 외부 민간업체에 의존하고 있는 것은 R&D 인력 유출에 따른 능력 저하를 단적으로 보여주는 움직임"이라고 말했다.씨티씨바이오 조루발기부전치료 복합제 개발 현황. 허가 접수가 이뤄져도 식약처 심사가 장기화될 수 있다는 분석도 나온다.통상 의약품 허가 접수 시 아무 문제가 없을 경우 4개월이면 승인을 받을 수 있다. 다만 복합제는 클로미프라민 항우울제 성분과 실데나필 발기부전치료제 성분이다. 둘 다 오남용의약품 우려 성분이다.이에 식약처의 고심이 깊어질 것이라는 의견이다. 업계 대관 전문가는 "중앙약심 개최 등을 거쳐 복합제 허가 논의가 이뤄질 가능성이 크다. 오남용 우려 성분이 포함된 만큼 찬반이 갈릴 것"이라고 말했다.이어 "서류 보완이 한번만 나와도 45일이 소요된다. 씨티씨바이오 R&D 인력이 대거 빠져나갔다는 점에서 향후 대관 쪽에서도 어려움을 겪을 수 있다. 연내 허가는 사실상 어려워 보인다"고 짚었다.씨티씨바이오는 시장의 우려를 일축했다.회사 관계자는 "복합제 프리오딧 절차를 진행 중이다. 의약품 허가신청에 따른 식품의약품안전처의 실사를 대비해 민간업체에 의뢰해 사전 점검을 받는 작업이다. R&D 인력 유출로 외부 업체에 맡기는 것이 아닌 제약사들의 통상적인 절차"라고 답했다.그는 "접수 후 허가 기간은 식약처 소관으로 알 수 없다. 다만 현재 허가 접수 단계는 문제 없이 진행되고 있다. 서류 검토만 보면 90일이며 여기에 생산시설, 임상 기관 등 실사가 이뤄진다. 허가시 계도기간을 거친 후 비급여라서 바로 제품 출시가 가능하다. 수출은 국내 허가 이후 가교임상 등을 통해 이뤄질 것"이라고 말했다.한편 씨티씨바이오는 최근에도 경영권 분쟁을 겪고 있다.이민구 대표 체제로 흘러가던 씨티씨바이오는 올 4월 파마리서치로 최대주주가 변경됐다. 이후 3주만에 이민구 대표가 최대주주 자리를 되찾아왔다. 이민구 대표는 이를 위해 개인과 자회사 더브릿지 주식을 담보로 80억원 대출을 일으켜 장내매수를 단행했다.지분 경쟁 불씨는 살아있다. 이민구 씨티씨바이오 대표 외 1인(15.50%)과 파마리서치 외 1인(13.14%)의 지분율 차이가 2.36%에 불과하기 때문이다. 씨티씨바이오 6월 2일 종가(1만510원) 기준 60억원 정도면 뒤바뀔 수 있는 격차다.

[데일리팜=황진중 기자] 유한양행이 제이인츠바이오와 신약 연구개발(R&D) 협력을 강화한다. 40억원 규모 지분 투자에 이어 제이인츠가 개발 중인 차세대 폐암신약 후보물질을 확정계약금 25억원에 도입하는 계약을 체결했다. 제이인츠는 기술이전한 신약 후보물질 외에도 C797S 돌연변이를 타깃하는 4세대 폐암신약 후보물질을 보유하고 있다는 강점이 있는 기업이다.유한, 폐암신약 후보물질 도입...제이인츠, 차세대 약물도 개발 중2일 업계에 따르면 유한양행은 최근 HER2를 타깃하는 티로신키나아제 억제제(TKI) 계열 폐암신약 후보물질 'JIN-A04'를 도입하는 계약을 제이인츠와 체결했다. 계약금 25억원을 포함한 최대 계약규모는 4298억원이다. 유한양행은 JIN-A04의 개발 단계와 허가, 매출액 등에 따라 단계별 기술료를 제이인츠에 지불하게 된다.유한양행은 이번 후보물질 기술도입에 앞서 제이인츠에 2021년과 지난해 각각 20억원씩 총 40억원 규모 지분 투자를 단행했다. 확보한 지분율은 14.8%다.유한양행이 도입한 JIN-A04는 HER2 엑손20 삽입 돌연변이가 있는 비소세포폐암(NSCLC)을 타깃으로 개발되고 있는 경구용 신약 후보물질이다. NSCLC는 폐암 환자의 약 85%가 앓고 있는 질환이다. NSCLC 환자 중 2~4%에서 HER2 돌연변이가 있으며 이 중 90%가 엑손20 삽입으로 나타난다. 이를 타깃하는 치료제는 아직 없는 것으로 알려졌다.JIN-A04 전임상 연구결과는 지난 4월 미국암연구학회(AACR)에서 포스터로 발표됐다. 시험관시험(In vitro)과 생체내시험(In vivo) 연구 결과 JIN-A04는 HER2 엑손20 삽입 돌연변이 NSCLC 세포에서 효과적으로 HER2를 억제했다. 이번 연구는 조병철 연세암병원 폐암센터장과 신약 개발 전문가인 이광호 한국화학연구원 박사가 주도했다.JIN-A02 미국 임상 12상시험계획(자료 클리니컬트라이얼즈). 유한양행이 제이인츠와 신약 R&D 협력을 강화하는 이유로는 제이인츠가 차세대 폐암신약 후보물질을 보유하고 있다는 점 등이 제기된다.제이인츠는 2021년 유한양행의 3세대 폐암신약 '렉라자(레이저티닙)' 연구를 주도한 조병철 센터장과 이광호 박사로부터 차세대 폐암 신약 후보물질 'JIN-A02'와 'JIN-A01'을 기술도입 했다.JIN-A02는 유한양행에 이전된 JIN-A04와 함께 제이인츠가 개발에 집중하고 있는 파이프라인 중 하나다. 4세대 상피세포성장인자수용체(EGFR) TKI 계열 신약 후보물질이다. 3세대 EGFR TKI '타그리소(오시머티닙)'와 렉라자 등으로 NSCLC를 치료한 후 나타날 수 있는 C797S 돌연변이 등을 표적하는 경구용 신약 후보물질이다.JIN-A02는 시험관시험에서 C797S 돌연변이를 비롯해 Del19, L858R, T790M 등을 타깃으로 타그리소 대비 암세포 사멸이 더 효과적으로 이뤄지는 것이 확인됐다. 뇌혈관장벽(BBB) 투과율도 높았다. 용량의존적으로 C797S·T790M·Del19 삼중 돌연변이를 가진 암세포의 크기를 유의하게 감소시켰다.JIN-A02는 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 EGFR 돌연변이 진행성 NSCLC 환자 150명 대상 임상 1/2상시험계획을 승인받았다. 연구는 올해 2월 개시됐다. 예상기본연구완료일은 오는 2024년 7월이다. 국내에서는 식품의약품안전처로부터 지난 3월 임상 1/2상계획을 승인받았다. 세브란스병원, 국립암센터, 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원 등에서 임상이 진행될 전망이다.JIN-A02 미국 임상 1/2상은 크게 3가지 파트로 구성됐다. A파트는 용량증량연구로 C797S 또는 T790M을 가진 진행성 또는 전이성 NSCLC 환자를 대상으로 최대허용용량(MTD)을 평가한다. 목표 용량제한독성(DLT) 비율은 30%다.B파트는 용량탐색연구다. JIN-A02의 안전성과 내약성, 약동학과 효능 등을 추가로 조사해 임상 2상을 위한 권장용량(RP2D)을 결정하는 내용의 연구다. 안전성검토위원회(SRC)가 A파트와 B파트 데이터를 기반으로 RP2D를 결정할 예정이다.C파트는 용량확장연구로 앞서 결정된 RP2D를 활용해 진행될 계획이다. 대상 코호트는 5개로 구분된다. 코호트 1은 C797S·T790M 돌연변이 환자군이다. 코호트 2와 3은 각각 C797S, T790M 돌연변이 환자군으로 구성된다. 코호트 4는 임의의 EGFR 돌연변이 및 뇌전이 환자, 코호트 5는 다른 돌연변이를 갖는 환자로 나뉜다.미국 임상 1/2상의 1차 평가지표는 MTD 등이다. 제이인츠는 MTD 외에 JIN-A02의 부작용(AE) 비율과 심각한 부작용(SAE) 비율을 측정하게 된다. DLT도 평가할 예정이다. 폐암·고형암·교모세포종 치료제 후보물질도 보유제이인츠는 JIN-A04와 JIN-02 외에도 주요 폐암신약 파이프라인으로 JIN-A01과 'JIN-A03'을 개발 중이다. 앞으로도 폐암신약 개발 분야 등에서 유한양행과 협력할 가능성이 있는 것으로 보인다.JIN-A01는 EGFR과 HER2의 엑손20 삽입 돌연변이를 동시에 타깃하는 물질이다. 전임상 단계가 진행 중이다.제이인츠는 선행연구에서 '리브리반트(아미반타맙)'보다 JIN-A01이 암세포 성장을 감소시키는 효능이 높다는 점을 확인했다. 생체내시험에서도 대조약물 대비 유의하게 종양 부피가 감소한다는 결과도 확보했다. 세포독성과 심장독성과 관련해 안전하다는 데이터도 확보했다.JIN-A03은 EGFR 엑손20 삽입 돌연변이를 타깃으로 개발 중인 TKI 신약 후보물질이다. 전임상 단계에서 연구되고 있다.제이인츠는 폐암신약 후보물질 외에 다른 암종을 대상으로 개발 중인 파이프라인도 보유하고 있다.제이인츠는 고형암, 교모세포종, 파킨슨 병 등을 타깃으로 HSP90 저해제 'JIN-001'을 단독요법과 병용요법으로 개발하고 있다. 제이인츠에 따르면 JIN-001은 단독요법 1/2상, 병용요법 전임상 단계를 밟고 있다. HSP90은 암세포를 작동하게 하는 분자 중 하나다. 종양세포에서 특이적으로 활성화된다. 파킨슨병과 알츠하이머병 등 퇴행성뇌질환 환자에서도 발견되는 것으로 알려졌다.다른 파이프라인인 JIN-002는 HDAC 억제제로 전임상 단계에서 개발되고 있다. HDAC 억제제다. HDAC의 효소기능이 억제되면 생체 내에서 암세포의 생존과 관련한 인자들의 활성이 저하되면서 암세포 사멸을 유도하는 인자들의 활동이 늘어나는 것으로 알려졌다. 제이인츠는 JIN-002가 교모세포종에서 효능을 나타낼 것으로 기대하고 있다.

[데일리팜=이석준 기자] 크리스탈지노믹스가 대대적 변화를 선언했다. 항암제 부문에 집중하고 자체 유동성을 확보한다. 주주 가치 제고에도 나선다.최대주주가 뉴레이크인바이츠로 바뀌면서 나타난 움직임이다. 뉴레이크인바이츠 지배구조 정점은 인바이츠헬스케어다. 인바이츠헬스케어는 2020년 3월 사모펀드(PEF) 뉴레이크얼라이언스와 SK텔레콤이 약 450억원씩 투자해 설립한 디지털 헬스케어 기업이다.신약개발 업체와 디지털 헬스케어 기업 만남으로 시너지 극대화를 노린다. 신용규 인바이츠생태계 의장은 "바이오인포매틱스(BI) 및 인공지능(AI) 역량을 활용해 신약 후보물질 개발과 임상시험, 상용화까지 전주기에 걸친 시너지가 기대된다"고 말했다.캄렐리주맙 등 항암제 사업 드라이브새 주인을 맞은 크리스탈지노믹스는 변화를 선언했다. 2일 IR에서 3대 중점 과제를 꺼내 놓았다.첫째 Therapeutic area(치료제 영역)를 항암분야로 설정하고 저분자화합물, 유전체 및 디지털치료제 등 세가지 분야에 초점을 둔다.항암분야는 캄렐리주맙 국내외 허가에 드라이브를 걸 것으로 보인다. 캄렐리주맙은 중국 항서제약(Jiangsu Hengrui Medicine)이 개발했다. PD-1을 타깃으로 하는 면역관문억제제다.크리스탈지노믹스는 최근 캄렐리주맙의 미국(FDA) 품목허가를 신청했다. 협력사 중국 항서제약의 미국 자회사 루자나를 통해서다. 허가는 리보세라닙 병용 간암 1차 치료제로 도전한다.국내서는 HLB생명과학과 허가 신청을 협의 중이다. 크리스탈지노믹스는 캄렐리주맙, HLB생명과학은 리보세라닙 국내 판권을 갖고 있다.크리스탈지노믹스는 캄렐리주맙 비소세포폐암 적응증으로 국내 허가도 진행 중이다. 현재 가교임상이 진행 중이다. 중국에서는 2020년 6월 비소세포폐암 1차 치료제로 허가를 받았다.항암제 '아이발티노스타트' 임상도 속도를 낼 계획이다. 췌장암 미국 1b/2상은 지난해 12월 코호트1 환자 투약을 완료했다. 그해 8월 15일 첫 환자 투약을 개시해 6번째 환자까지 투약 및 추적 관찰을 마쳤다.이외도 크리스탈지노믹스가 최대주주로 있는 팬젠의 연구개발 및 생산능력 등도 인바이츠헬스케어와 공유할 것을 보인다. 팬젠은 항암치료 보조제 바이오시밀러 G-CSF(비임상 완료) 등을 개발 중이다.판교 사옥 매각 추진…화일약품 지분 처분 가능성둘째는 비 핵심 자산 매각이다.비즈니스 합리성에 부합하지 않는 자산은 과감히 매각해 신약개발과 임상 가속화에 필요한 현금 유동성을 확보하기 위해서다.회사는 이를 통해 향후 5년 간 2000억원을 연구개발에 투자하는 환경을 만들 계획이다. 레고켐바이오, 알테오젠 등을 넘어서는 미래지향적 파이프라인을 갖추는 게 목표다.판교 사옥 등 부동산 매각도 추진한다. 확보한 자금은 마곡 사옥에 집중한다. 마곡 사옥은 인바이츠생태계 5개사(인바이츠바이오코아, 헬스커넥트, 인바이츠헬스케어, 인바이츠지노믹스, 프로카젠 등)를 단계별로 이주해 공실률을 최소화한다. 이후 세일즈앤리스백(자산매입 후 임대)을 추진한다.비 핵심 자산 매각에는 크리스탈지노믹스의 화일약품 지분 처분도 고려될 수 있다.크리스탈지노믹스는 올 1월 화일약품 보유 지분 일부를 매각해 50억원을 확보했다. 해당 자금은 400억원을 투입한 마곡 사옥을 위한 것으로 알려졌다. 크리스탈지노믹스는 올 1분기 말 기준 화일약품 11.41%(759만1240주)를 보유하고 있다. 6월 2일 종가(2290원) 기준 174억원 규모다.세번째는 ESG 기반의 주주 친화 정책이다.기존 정책과 달리 이사회 중심 경영체계와 투명한 경영관리 체계를 구축하고 이와 더불어 소수 주주의 직접적 참여를 제도화시킨다. 최대주주 지분과 2대주주 지분 상당수는 3년 간 매각 제한(보호예수)한다.시장 관계자는 "최대주주가 바뀐 크리스탈지노믹스가 3대 변화를 선언했다. 여기에 주주들의 원성을 샀던 잦은 자금 조달을 자체 유동성 확보로 마련하겠다고 선언해 시장의 불안도 잠재웠다는 평가를 받는다. 신약 개발 업체와 디지털 헬스케어 기업의 만남으로 시너지 극대화가 기대된다"고 진단했다.

[데일리팜 창간 24주년 기획] 5인의 연구개발·약가전문가에게 듣는다 [데일리팜=노병철 기자] 1000조원 글로벌 헬스케어시장에서 대한민국이 차지하고 있는 포지션은 2~3% 수준이다.불과 30여 년 전, 1% 이하 비율이라는 제약바이오 변방 국가를 넘어 이제는 명실공히 'K-바이오'의 위상을 유감 없이 발휘하고 있다.일부 제약기업의 경우 국산 신약 상용화 후 오리지널 의약품 대비 저조한 효능효과와 많은 부작용 등을 이유로 시장에서 도태·사장되는 일도 비일비재 했지만 고혈압·위궤양·항암치료제 단일 매출 1000억원을 바라보는 제품력을 갖추며 성장가도에 진입한 점은 고무적이다.여기에 더해 내수 뿐만 아니라 수출을 비롯한 라이선스 아웃 전략 등을 구사하며, K-바이오 확장 세계지도를 다시 그리고 있는 점도 눈에 띄는 대목이다.하지만 국가 신성장 동력산업으로서 제약바이오 그중에서도 혁신신약 개발·활성화 백년대계를 위해서는 한 단계 더 업그레이드 된 정책·제도 지원은 필수불가결요건으로 평가된다.특히 이번 코로나19 팬데믹은 국가 차원의 메가펀딩 조성의 필요성을 역설하고 있다.미국 트럼프·바이든 정부는 코로나19 백신·치료제 개발을 위해 백악관을 중심으로 산학연 프로젝트 팀을 구성해 수십조원에 달하는 천문학적 R&D 자금을 투입, 결과적으로 압도적인 백신·치료제 개발에 성공했다.우리나라의 경우, 국산 블록버스터 신약 개발을 위한 다양한 사업 프로젝트가 있지만 부처별로 산재해 있고, 예산 규모도 미국·유럽에 비해 열악한 구조다.대통령 직속 R&D위원회와 메가펀딩도 제약바이오업계 숙원 사업이지만 아직까지 묘연한 상황이다.업계 전문가들이 제언하는 국산 혁신신약 개발·활성화를 위한 제언은 R&D·약가시스템·세제혜택 개편으로 대별된다.다시 말해 바이오헬스 글로벌 강국으로 도약하기 위해서는 신약의 기술 개발부터 시장 출시까지 전 주기 혁신과 지원이 절실히 필요하다.그 과정에서 가장 현실적이고 핵심적인 요소는 바로 약가정책으로 귀결된다. 그 중 신약의 등재와 사후관리 과정에서의 개선은 선결과제다.이창재 대웅제약 대표, 김열홍 유한양행 R&D 총괄사장, HK이노엔 송근석 R&D 총괄전무, 김진이 보령제약 개발전략실 상무, 신재수 일양약품 중앙연구소장(전무)을 만나보고, 국산 혁신신약 개발 현주소와 미래전략에 대해 들어 봤다.이창재 대웅제약 대표."산학연 오픈 콜라보...R&D 선순환 원동력"국산신약 36호 엔블로정0.3mg(이나보글리플로진)은 ▲단독요법 ▲메트포르민 병용요법 ▲메트포르민과 제미글립틴 병용요법 총 3건에 대한 적응증을 확보, 지난 5월 1일 출시됐다. 국내 최초 SGLT-2 억제제 개발이었던 만큼 엔블로의 개발과 투자 과정에서 그 비용에 대한 고려보다 제품 자체의 효능·안전성에 대한 임상 결과 확보가 주요 고려사항이었다.엔블로는 3개 적응증 임상에서 동등 이상의 약효를 입증함으로써 시장 1위 제품에 뒤지지 않는 효능효과를 보였다. SGLT-2 억제제를 고유 R&D 역량으로 국산화 했다는 것 자체도 의미가 있지만 저용량으로 동등 이상의 약효를 입증해 업계의 기대와 주목을 받고 있다.엔블로의 탄생은 한국인 당뇨병 환자를 대상으로 한 국내 의료진들의 헌신적 임상 연구와 식품의약품안전처·식품의약품안전평가원 등 다양한 정부기관의 제도적 지원 덕분에 가능했다. 엔블로는 2020년 신속심사 대상 1호로 지정돼 수시동반심사 제도를 활용해 미리 심사를 받고, 품목설명회 및 보완설명회 등을 통해 수시로 심사자와 소통해 심사기간을 대폭 줄일 수 있었다. 특히, 심사완료 마지막 단계에서는 심사자가 관련 가이드라인 등을 직접 찾아서 설명, 주말도 없이 자료 준비의 어려움을 함께 해결해 나가는 등 식약처의 신약개발에 대한 적극적인 지원 의지 덕분에 엔블로의 빠른 출시가 가능했다.단기적으로는 3년 내 누적매출 1000억 달성이 목표다. 엔블로는 기존 SGLT-2 억제제 대비 30분의 1 이하에 불과한 0.3mg만으로 3개 적응증 임상에서 동등 이상의 약효를 입증함으로써 시장 1위 제품에 뒤지지 않는 효능효과로 당당히 오리지널 제품과 선의의 경쟁을 펼칠 예정이다.최근 의결된 보건복지부의 '제3차 제약바이오산업 육성 지원 종합계획(2023~2027년)'에 따라 정부 주도 블록버스터 신약 창출과 관련한 전략적인 R&D 투자가 예상된다. 2027년까지 민관이 협력해 R&D 분야의 총 25조원 투자를 추진한다는 목표를 공언한 만큼 미국·유럽 등 국제적으로 인정받는 신약 개발 10개를 목표로 어느 때보다도 적극적인 R&D 지원이 기대된다. 특히, 병원에서 산출되는 다양한 의료 정보에 대한 학계·민간 제약 연구의 접근을 활성화 하게해 실제 의료현장의 데이터가 신약개발로 연결될 수 있는 법적인 보호장치를 마련한다면 국내 신약개발의 역량이 한 단계 상승할 수 있을 것으로 보여진다.국산신약의 경우 정부의 역할과 지원이 매우 많은 도움이 되어왔고 앞으로도 중요하다고 생각한다. 현재 국내 신약은 다국적사 신약의 후발주자로 개발되는 경우가 많고 대부분 특허가 풀린 저가의 대체약제와 비교해 비용효과성 평가를 받게 된다. 이는 국산신약의 가치가 단계적으로 낮아지는 상황으로 이어지고 국내 제약사들의 국산 신약 개발 원동력을 저하시키는 요인으로 언급되곤 한다.다만, 이러한 약가 제도의 애로사항이 보완되어 국내 제약사들의 국산 신약 개발 역량과 동기가 강화된다면 국내 환자들의 우수 신약에 대한 접근성을 더욱 높일 수 있으리라 기대한다. 또, 국산신약이 글로벌 시장으로 진출해 경쟁력을 가질 수 있는 적절한 가치의 약가 산정이 이루어진다면 국내 제약사의 연구개발 역량이 한 단계 도약할 수 있고 블록버스터급 약물 창출에 속도를 낼 수 있을 것이다. 앞으로도 정부가 적극 나서서 R&D 투자를 기반으로 하는 선순환의 연결 고리를 만들어 주길 희망한다.김열홍 유한양행 R&D총괄사장."대체약제 범위 축소...약가협상 다양화 노력필요"유한양행 렉라자는 2015년 오스코텍 미국 자회사 제노스코로부터 오픈이노베이션 형태로 도입한 비소세포폐암치료제다. 도입 시점에는 비임상 직전 단계 약물이었고, 유한양행에서 물질 최적화, 공정개발, 비임상과 임상 연구를 통해 가치를 높여 글로벌 제약회사인 얀센에 2018년 11월 기술 수출을 이뤄냈다. 렉라자의 2022년까지 자산화 인식비용은 880억원 수준이다. 지금도 임상 3상 추적관찰이 진행되고 있으며, 개발 비용 또한 계속 투입되고 있다.국산 신약 31호 렉라자는 2021년 1월 18일 식품의약품안전처로부터 '이전에 EGFR TKI로 치료받은 적이 있는 EGFR T790M 변이 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 치료'의 2차 치료제로 품목 허가를 획득했다. 같은 해 7월 1일자로 국내 품목 허가 반년 만에 2차 치료제로 보험 급여가 적용됐다.이후 글로벌 3상 임상시험(YH25448-301)을 통해 1차 치료제로서 레이저티닙의 임상적 유효성 및 안전성 프로파일을 평가하기 위한 임상을 수행했다. 지난해 10월 EGFR 활성 돌연변이 양성 비소세포폐암의 1차 치료로 수행한 다국가 임상 3상 시험에서 통계적으로 의미 있는 무진행 생존기간(PFS, progression-free survival) 개선을 확인, 그 결과를 지난해 12월 싱가포르에서 열린 유럽종양학회 아시아 총회(ESMO Asia)에서 최초로 발표했다. 현재는 글로벌 임상 3상 결과를 바탕으로 1차 치료제로 적응증 확대를 위한 허가 변경이 진행 중이며, 급여까지 조속한 시일 내 추진해 환자에게 새로운 치료 옵션를 제공할 수 있도록 식약처 및 심평원 등 정부 유관기관과 최선의 노력을 다하고 있다.렉라자의 1차 치료제 글로벌 임상3상은 13개국 119개 시험기관과 함께 진행하고 있는데, 유한양행 역사상 단일규모 최대 임상과제다. 이런 와중에 코로나19 대유행은 커다란 걸림돌이 아닐 수 없었다. 특히 유럽 국가들에서 내려진 이동 제한 조치는 여러 국가에서의 IND 심사, 환자 모집, 임상시험 운영 관리에 영향을 줄 수밖에 없었다. 또한, 유럽 국가 중 가장 많은 환자를 등록했던 우크라이나와 러시아 두 국가 간 전쟁으로 인한 임상시험 운영과 관리상에 적지 않은 어려움이 있었다. 이런 어려움이 더해지다 보니, 과제 팀원들이 더 집중하게 되고, 더 살피게 되는 계기도 되었다. 전세계 팬데믹 상황에서 임상시험을 진행하는 것에 대한 어려움이 있었으나, 비대면 미팅들이 활성화되면서 기존의 임상시험의 방법들이 개편되고 새로운 방법을 모색할 수 있는 기회였다.렉라자는 2022년도 매출 330억원을 달성했다. 2차 폐암치료제 시장규모는 1000억 수준임을 고려할 때, 렉라자의 시장 점유율은 30~40% 가량으로 파악된다. 렉라자는 1차 치료제로의 적응증 추가변경허가를 지난 3월 17일자로 식약처에 제출, 이후 허가변경 및 급여까지 조속한 시일 내 추진해 환자에게 새로운 치료옵션을 제공할 수 있도록 식약처·심평원 등 정부유관기관과 최선의 노력을 다하고 있다.해외 판매에 있어서는 임상 자료(13개국이 참여한 다국가시험) 등을 기반으로 미국을 포함한 여러 국가에서의 허가 신청이 가능하다. 다만, 한국을 제외한 다른 국가의 허가 신청 권한은 얀센에있으므로 LASER301의 우수한 결과를 바탕으로 향후 렉라자 허가·판매전략에 대해 얀센과의 긴밀한 소통 및 협업을 통해 FDA를 포함한 여러 국가에서의 허가를 적극 추진할 예정이다.임상데이터를 기반한 비용효과성을 논하는 '경제성평가' '경제성평가 면제' '대체약제의 가중평균가' 등 일정부분 표준·객관화 된 약가제도가 존재하고 있지만 모든 약제에 대해 99.9% 합리적 결과를 도출하기는 어려운 실정이다. A7국가들의 보건당국·기업·환자단체 등 사회적 합의를 통한 약가정책도 처한 환경에 따라 저마다 지향·산출 방식이 상이하다. 하지만 분명한 점은, 국가는 예산 한정적인 건보재정 상황 속에서도 합리적인 약가제도를 꾸준하게 재창출 해 환자의 치료권 확대와 헬스케어산업 동반성장이라는 두 마리 토끼를 잡야야 하는 부분은 이견이 없다.신약의 가치를 보험약가에 올곧이 반영하려면 우선, 신약 가격책정의 기준이 되는 대체약제의 범위를 좁혀야 한다. 현재처럼 '치료적 위치가 동등한' 약제들을 모두 대체약제로 삼는 점은 다양한 문제를 초래할 수 있다. 약가협상제도의 협상방식을 다양화도 눈여겨볼 대목이다. 또 특허 중인 신약에 대해서는 사후관리 약가인하 유예를 고려할 필요가 있다. 이는 특허를 보호하고 혁신을 장려하는 또 다른 해결책이도 하다.우리나라가 글로벌 제약강국으로 일거에 도약하기는 현실적으로 불가능하다. 때문에 차근차근 성장하며 발전할 수 있도록 항암제나 희귀질환약제에 대한 관심과 지원 그리고 일반 신약에도 균형 잡힌 약가우대 정책이 필요하다. 특히 한국인을 대상으로 한 안전·유효성을 입증한 신약은 그 중요성이 커졌으므로 한국인에 가장 적합한 신약 개발을 유인하기 위해서라도 재정에 추가 부담을 주지 않는 범위 내에서 약가우대를 할 수 있는 방안을 검토하는 일도 신약 개발 백년대계를 세우는 일이라 할 수 있겠다.김진이 보령제약 개발전략실 상무. "특허 만료 의약품, 대체약제 선정 시 제외돼야"국산신약 15호 카나브는 ARB(안지오텐신차단제) 계열 피마사르탄 성분 최초의 국산 고혈압 치료제로, 급속히 증가하는 고혈압으로부터 국민 건강을 지키기 위해 탄생했다. 보령은 1992년 ARB계열 고혈압 신약 개발을 위한 프로젝트를 시작, 6년 간의 후보물질 탐색기간을 거쳐 1998년 최종 후보물질을 도출했다. 이후 총 18년의 개발기간과 500억원의 투자를 바탕으로 2010년 9월 식약처로부터 신약허가를 획득, 2011년 3월 1일 마침내 국내 시장에 카나브를 첫 출시했다.카나브의 주성분인 피마사르탄은 혈압 증가에 관여하는 안지오텐신-II 수용체를 차단함으로써, 안지오텐신-II가 수용체와 결합하는 것을 막아 혈관을 확장하는 역할을 한다. 카나브플러스(라코르)는 여기에 추가적인 혈압강하를 위해 이뇨제 '하이드로클로로티아자이드(HCTZ)'를 더한 제품이다. HCTZ는 이뇨 작용을 통해 체액을 줄이고 혈관으로 이동하는 체액의 양을 감소시켜 혈압을 낮추는 역할을 한다.출시 첫 해인 2011년 매출 100억원을 돌파한 카나브는 ARB 계열 혈압강하 단일제 부문에서 줄곧 처방액 1위의 자리를 유지하고 있다. 카나브 패밀리 역시 2020년 국내 처방실적 1000억원(라코르 포함, UBIST기준)을 달성한 데 이어, 지난 2022년에는 1418억원을 기록하면서 국산 신약의 시장성을 다시 한 번 입증했다. 이는 2021년 1271억원 대비 11.52%, 2020년 1075억원 대비 31.88% 급성장한 수치이며, 국산 신약 및 패밀리 의약품 중 1위에 빛나는 실적이다. 또한 카나브는 국내 뿐만 아니라 멕시코, 중남미, 동남아 지역에서 활발한 처방이 이루어지고 있는 등 세계에서 국산 신약의 저력을 보여주고 있다.보령은 카나브 품목군에 대해 2026년까지 연매출 2000억원 달성을 목표로 설정했다. 이를 위해 복합제 라인업 바탕으로 올해 시장 지배력을 더욱 강화해 나가는 한편 다양한 임상 연구를 통해 임상적 우수성을 증명해 나갈 방침이다.국내 신약 개발에 대한 활성화를 위해서는 다양한 국내 제약기업들에게 신약 개발에 대해 도전할 수 있는 지원이 필요하다.첫째, 현재 식약처에서는 혁신의약품의 조기 상용화를 지원하기 위해 신속심사 제도 및 글로벌 혁신제품신속심사 지원체계(GIFT)를 운영하고 있다. 이 프로그램의 대상으로 지정된 개발과제의 경우, 개발 초기 단계부터 허가요건을 고려해 임상·품질 설계를 위한 컨설팅 등의 지원을 받을 수 있어 제약사 입장에서는 신약 개발에 따른 리스크와 불확실성을 최소화할 수 있다.현재까지 20여 품목이 지정되었는데, 대부분 임상 2상 이후의 후기 개발단계에서 지정됐다. 희귀의약품이나 항암제 등은 임상 설계 단계에서 환자 모집과 효과 평가의 어려움과 불확실성이 큰 만큼 임상1상 이전 단계의 초기 약물도 신속심사 지정 대상으로 고려가 된다면 치료적 필요성이 큰 항암제와 희귀질환 분야 신약개발 활성화에 도움이 될 것이라 생각된다.둘째, 신약 개발 과정 중 가장 많은 기간을 차지하는 임상시험에서 RCT 임상 외에 RWE·RWD를 활용한 임상자료 또한 심사자료로서 검토하는 방안에 대해 제안한다. RCT 임상이 기본이어야 하나 대상자 모집 자체가 어렵거나 위약 대조군 임상이 윤리적으로 어려운 경우 대조군 약물의 효과를 RWD로부터 도출해 신약의 유효성 결과와 간접적으로 비교하는 방식 등이 해외에서 인정된 바 있다. 또한 신약의 경우 허가 이후에도 안전성, 유효성 데이터를 확보하기 위해 다양한 임상시험을 진행하는 바, 해당 의약품의 적응증 확대 및 시판 후 안전성 평가 등의 활용에 RWE 자료를 활용할 수 있다면 국산신약의 제품 경쟁력 강화에 도움이 될 것으로 판단된다.신약 개발은 막대한 자금을 들여 불확실함에 도전하는 일인 만큼, 국내 기업들의 조세지원 혜택 폭이 더 확대되어 유동성을 확보해야만 업체에서는 신약 개발에 도전할 수 있다. 신성장동력·원천기술 연구개발비 관련 조세 혜택을 최대 50% 이상으로 확대하고 백신 뿐만 아니라 제약바이오 분야 R&D 전반으로 국가전략기술 지정을 확대할 필요성이 있다. 또한 이런 국가전략기술의 세액 공제 대상에 토지 및 건축물은 제외되어 있는데 제약바이오 R&D를 위해서는 연구·생산설비에 막대한 투자가 필요한 만큼 토지 및 건축물도 세액 공제 대상으로 확대가 되어야 한다고 생각한다.바이오헬스 글로벌 강국으로 도약하기 위해서는 신약의 기술 개발부터 시장 출시까지 전 주기 혁신과 지원이 절실히 필요하다. 그 과정에서 가장 현실적이고 핵심적인 요소가 바로 약가정책이 아닐까 생각된다. 그 중 신약의 등재와 사후관리 과정에서의 개선이 필요한 부분이 있다.먼저 신약 등재 시, 신약끼리 비교 할 수 있도록 대체약제 선정 기준의 개선이 필요하다. 신약 가격 기준이 되는 대체약제가 특허 만료 및 사후 관리 등으로 지속적인 인하가 발생하고 있어 신약의 약가가 대체약제의 제네릭보다도 낮은 사례가 다수 발생하고 있다. 그 결과 투자금 회수의 어려움 뿐만 아니라 R&D 성과에 따른 가치 보상이 요원한 실정이다. 따라서 신약의 적정가치 평가를 위하여 특허 만료된 의약품은 대체약제 선정 시 제외 또는 보전할 수 있는 방안 등의 개선을 요청한다.아울러 등재 이후 반복적인 사후관리로 인한 약가인하의 보전 방안의 도입이 필요하다. 국내 개발 신약의 경우, 출시 이후 꾸준한 임상 경험 축적 및 적응증 확대 등으로 시장에서 서서히 성장하는 경향을 보이고 있다. 그로 인해 반복적인 사후관리(사용량약가연동협상, 사용범위 확대 등)의 대상이 되고 있어 지속적인 약가인하를 피할 수 없는 실정이다. 이와 같은 약가인하는 국내 개발 신약의 제품 경쟁력 약화·글로벌 경쟁력 저하를 야기하고 있다. 따라서 이러한 반복적인 약가인하를 보전할 수 있는 방안 검토가 시급하다. 반복 인하 등의 보전을 통해 국내 개발 신약의 적정한 제품 가치가 유지될 수 있도록 관련 정책 개선을 기대해 본다.송근석 HK이노엔 R&D총괄전무."연구개발 투자비 세액공제 확대필요"대한민국 신약 30호 케이캡정은 2010년부터 시판허가까지 총 개발기간 9년의 시간이 소요됐다. 케이캡은 정부 국책 지원 56억원을 포함해 많은 연구비용이 투자됐다. 케이캡은 위산 관련 질환의 치료 목적으로 개발된 약물로 P-CAB 계열 약물 중 현재 국내에서 가장 많은 적응증을 확보하고 있다.가장 우선적으로 고려한 케이캡의 적응증은 위식도역류질환(Gastro Esophageal Reflux Disease, GERD)이다. GERD는 위산이나 음식물 등이 식도로 역류되어 가슴 쓰림이나 위산역류에 인한 제반 증상 또는 이로 인해 합병증을 유발하는 질환으로 식도에 미란(erosion)이 있는 미란성 위식도역류질환(erosive GERD, ERD)과 비미란성 위식도역류질환(Non-erosive GERD, NERD) 등으로 분류된다. 또한 제형과 용량에 있어서도 50mgIR정(정제)뿐만 아니라 구강붕해정 및 25mg정제까지 추가 출시, 의료인에게 다양한 치료 옵션 및 환자 상태에 맞는 선택 편의성을 제공하고 있다.현재 케이캡은 P-CAB 계열 약물의 국내 임상을 리드하며, 소화기 분야 임상개발 기반 환경을 조성했고,신약 개발 전략은 후발 제품 개발의 본보기가 되고 있다. 식약처는 케이캡의 임상시험과 품목허가 과정에 있어서 적극적인 지원을 아끼지 않았다. 임상 2상 완료 후 3상 진행 시 적정 용량 선정에 대해 내부적으로 결론을 내리기가 어려웠었는데 품목허가까지 고려한 식약처의 적극적인 의견제시가 회사 내 빠른 의사결정에 도움이 되었고, 헬리코박터파일로리 제균 임상시험 과정에서도 대상자 모집이 어려웠다.그러나 기허가된 유사 품목의 허가사항에 국한하지 않고, 진료 지침 등을 고려하여 대상자 선정 제외기준을 현실적으로 변경하는 것을 수용해 임상시험 진행을 가속화 시킬 수 있었다. 여기에 더해 국내 최초 적응증 도전 사례인 만성 위축성 위염 환자에서의 헬리코박터파일로리 제균을 위한 항생제 용법 적응증 허가에 있어서도 각종 근거문헌과 가이드라인, 진료지침, 해외 심사사례 등을 근거로 식약처에서 전향적으로 수용해주어 허가사항 추가가 가능했다케이캡정은 2019년 3월 1일 출시된 이래 첫해 304억원을 시작으로 2021년에는 초블럭버스터 반열인 1107억원을 달성했다. 지난해와 올해에 걸쳐 케이캡은 구강붕해정과 25mg정제가 추가 되면서 2022년 1321억원을 달성, 2030년 전세계 연매출 2조원을 목표로 하고 있다.신약개발 성공률은 매우 낮아 평균 연구개발 기간 10년 이상 동안 실패 위험 부담을 감수하며 막대한 자금과 시간이 투자 돼야만 한다. 글로벌 신약개발을 지속하기 위해서는 국내 개발신약에 대한 약가우대, 세제 감면 제도 등 다양한 지원 정책이 포함된 인센티브 정책이 검토돼야 한다. 정부는 이미 바이오헬스산업을 미래 유망 신산업으로 규정, 제2의 반도체로 육성하겠다는 계획을 수립 중이다.또한, 제3차 제약바이오산업 육성 및 지원 종합계획에서는 제약바이오 글로벌 중심국가 도약이라는 비전 아래 2027년까지 글로벌 매출 1조원 수준의 블록버스터 신약 2개, 글로벌 50대 제약사를 3개 이상 육성하겠다는 목표를 수립, 중점과제로 혁신 신약개발을 위한 제도 지원, 세부과제로 신약가치 적정 보상을 위한 약가결정 및 관리제도를 보완한다는 계획을 발표한 바 있다.하지만 그동안 정부에서 많은 계획과 지원 정책을 펼쳐왔지만 건강보험 지속가능성과 국제 통상 이슈 등을 이유로 실효성 있는 정책이 시행되지 못하고 있는 것이 현실이다. 우선 R&D 측면을 살펴보면, 오픈이노베이션 활성화를 위한 정부차원의 플랫폼 구축과 수요조사에 따른 혁신기술 지원센터 설립 및 활용지원, 그리고 만성질환에 대한 국내 임상연구진행시 상급기관이 주인 임상시험지정기관에서 환자 모집이 어려울 수 있어 제도적으로 개선이 필요하다. 혁신신약의 기준과 정의를 정립한 후, 개발을 위한 규제과학 시스템을 선제적으로 검토해 도입할 수 있도록 식약처의 우수인력 확보 및 심사 역량강화를 위한 예산 확충 또한 시급하다.국내 시장 진출 만으로는 수익 창출이 저조하고 개발 투자비 회수 기간도 길어짐에 따라서 제약업계는 R&D투자 확대에 제한적일 수 밖에 없다. 그래서 약가우대 제도와 함께 세제 혜택도 굉장히 중요한 부분이다. 신약 개발 성공 시 세제에 대한 인센티브 지원제도 및 연구개발 투자비에서의 세액공제제도 확대한다면 신약개발을 하는 국내 회사에는 큰 도움이 될 것이다.최근 정부는 건강보험 지속가능성 확보를 위해 약품비 절감에 중점을 두고 있으나, 무분별한 약가인하 정책은 기업의 연구개발비 투자 감소로 이어질 수 있다. 기업의 연구개발 투자 확대는 물론 글로벌 진출 위해 국내 약가 수준은 매우 중요하다. 특히 낮은 국내의 약가로 인해 국산 신약의 해외 진출 시, 국내 약가를 참조하는 국가의 경우, 진출에 장애가 되기도 한다. 현재 적용 가능한 국산 신약 약가우대 정책은 부재한 상태다.빠른 연구개발비 회수와 이를 연구개발에 재투자 하는 선순환 체계를 구축하기 위해 국산신약의 약가우대 정책이 조속히 마련돼야 한다. 신약 등재 시 약가 우대를 위한 별도 제도마련은 물론, 글로벌 진출을 위한 환급제 확대 시행, 그리고 약가 사후관리 제도에서도 감면, 면제 제도를 도입하여 국산신약의 빠른 시장 안착과 성장을 지원해야 한다. 연구개발비 투자 수준에 따른 약가 차등 정책이 도입된다면 기업의 연구개발 투자 확대를 유도하고R&D 선순환 체계 구축을 앞당길 수 있을 것이다.국내 제약산업은 규모의 한계로 신약 개발 시, 단계적으로 적응증을 확대해 갈 수 밖에 없으나, 급여기준 확대에 대한 검토 기한이 지연되고 있어, 국내 시장 확대는 물론 해외 시장 확대에도 걸림돌이 되고 있다. 이에, 국산신약의 신속한 국내외 시장 확대를 위해 급여 등재 및 급여 확대 검토 기간을 단축할 수 있는 신속 검토제와 같은 제도 도입도 필요하다.신재수 일양약품 중앙연구소장(전무)."이중약가제, 해외진출 교두 필요충분조건"국산 신약 14호 놀텍은 1987년 후보물질 합성을 시작으로 1992년 과학기술부 선도기술개발사업(G7프로젝트)과 1998년 보건복지부 신약개발과제 수행을 통해 2008년 출시됐다. 1988년부터 2008년까지 20년 간 총 300억원(보건복지부·과학기술부 지원금 37억원) 가량이 투자됐다.놀텍은 위·십이지장궤양, 역류성식도염 및 헬리코박터제균 병용요법 치료제로 시판 중이며, NSAID 병용요법에 대해 적응증을 확대하고자 관련 임상시험을 진행 중이다. 기존 PPI치료제제 보다 월등한 위산 분비억제 효과(넥시움에 비해 24시간 동안 높은 위내 pH 유지)를 가지며, H. Pylori균 양성 궤양 치료효과가 높고 중증 미란성식도염 치료에 뛰어난 치료효과와 초기 치료율, 열작감 증상에서도 높은 치료효과를 보였으며, 약물관련 심각한 이상반응 및 부작용이 개선됐다.다른 PPI에 비해 CYP3A4 대사로 유전다형성에 의한 약효개인차 및 약물의 상호작용이 낮고, PPI중 가장 높은 산해리상수, pKa (5.1)로 위 내에서 빠른 활성화율을 나타냈다. 국내외 임상시험을 통해 기존 PPI제제 보다 강력한 위산억제와 위내 pH (4-6) 유지시간이 길고 위·십이지장궤양, 중증 미란성식도염 등의 치료에 뛰어난 효과와 열작감(Heartburn) 증상이 매우 낮고, 설사, 복통, 두통 등의 부작용이 개선, 1일1회 복용으로 우수한 약효를 입증했다.신약개발은 규모가 작은 제약사에게는 고난의 연속이다. 후보물질을 탐색하는 것을 시작으로 약효가 우수한 후보물질을 도출하기까지 수많은 실패와 시행착오를 거듭했으며, 국산 신약 14호로 승인 받기까지 긴 개발기간을 거쳐야 했다. 특히 기술이전을 위해 수개월 동안 중국 파트너사에 체류, 그곳의 환경에 맞는 합성 및 생산조건을 구축하는데 많은 어려움을 겪었지만 지금은 최적의 제조조건과 기술화로 안정된 생산이 진행되고 있다.일양약품의 첫번째 신약 놀텍은 물질특허 도입시기인 1987년에 후보물질 합성을 시작으로 과학기술부 선도기술 개발사업(G7 프로젝트), 보건복지부 신약개발과제 지원 등을 통해 전임상 및 임상개발이 진행, 20여년의 연구기간과 1149번의 합성, 1만5300마리의 동물실험을 통해 2008년 탄생됐다. 중국 라이선스 파트너사인 립존사는 2019년 1677억원 외형을 달성, 2020년에는 3061억원 상당의 매출을 발생했다. 멕시코 외 37개국에 기술수출 계약이 체결된 상태다.글로벌 경쟁력과 경제적 가치가 우수한 First-in-Class의 신약을 개발하기 위해서는 기초연구(타깃 발굴, POC 규명 및 입증)가 충분히 이루어져야 하고, 메디칼 미충족수요를 충족시키는 차별화된 후보물질 도출 그리고 다양한 R&D 지원도 중요하다. 국가 R&D 지원은 글로벌 경쟁력이 있는 신약개발에 초점을 두고 지원과제를 선정함은 물론 기초연구, Discovery, Development(preclinical & Clinical)로 나누어 비율을 적절히 배분해야 한다. 개발과제의 최종목표를 시판허가(NDA)에 두고, 단계별 평가를 통해 성공과 실패를 가늠해야 한다. 글로벌 신약개발을 성공시키기 위해 선택과 집중을 통한 충분한 자금 지원은 아무리 강조해도 지나치지 않는다.신약개발 R&D에 사용된 투자비는 전액 세제혜택을 부여, 해외 유수기업들과 대등하게 매출액 대비 연구개발비 비중이 10~20% 정도가 될 때까지 지속적인 세제혜택 마련이 필요하다. 국내 신약품목허가(NDA) 후 약가를 산정 시, 충분한 보상과 이중약가제도 마련은 해외 진출 교두보 확보의 필요충분조건이다.