일라이 릴리(Eli Lilly and Company, 이하 릴리)가 다중 특이성 치료제(multi-specific therapeutics)의 연구 개발을 통한 생명공학 역량 확대를 위해 수백만 달러에 달하는 대규모 투자 계획을 최근 발표했다. 미국 워싱턴D.C.에서 개최된 '바이오 인터내셔널 컨벤션'(BIO International Convention)에서 발표한 이번 릴리의 R&D 투자 계획에서는 다중 특이성 치료제의 연구 개발이 핵심이다. 다중 특이성 치료제는 두 가지 이상의 작용 기전이 하나의 분자에 관여, 안전성과 유효성을 증대한 새로운 개념의 치료제다. 당뇨병이나 암 등 대다수의 질병을 치료하는 과정에서 한 가지 의약품만으로 질병 관리가 충분하지 않은 경우가 많은데 다중 특이성 치료제의 경우, 한 가지 의약품이 두 가지 의약품의 약효를 동시에 제공한다. 릴리는 다중 특이성 치료제 연구 개발과 관련, 현재 잠재적인 당뇨병 치료 효과의 평가를 위한 공통 효능제 펩타이드(co-agonist peptide)가 개발 단계에 있으며 올해 말 임상 개발 단계에 돌입할 예정이다. 이번 발표를 통해 처음 공개된 다중 특이성 치료제는 기존 병용치료와는 다른 개념이다. 병용치료는 질병 발생의 원인이 되는 두 가지 이상의 표적에 대해 작용하는 각각의 약물들을 개별적으로 투여하게 된다. 반면, 다중 특이성 치료제는 두 가지 이상의 작용 기전이 분자생물학적 기법에 의하여 동일 분자에 융합된 것을 말한다. 이러한 약물의 개발에는 릴리의 단백질 조작공법(protein engineering strategies)이 활용된다. 단백질 조작 공법은 단백질 생성에 관여하는 유전자의 서열을 변화시켜 단백질의 기능을 바꾸는 기술로 약물 분자 배치를 새롭게 할 수 있도록 해준다. 따라서 릴리는 이 기술을 통해 치료제의 부작용을 최소화하거나 제거하는 동시에 치료 효과는 극대화한 새로운 치료제들을 개발할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 이번 대규모 투자에는 릴리의 앞선 단백질 공학 기술력은 인디애나폴리스에 위치한 자사의 생명공학 연구 그룹뿐만 아니라 이전에 Applied Molecular Evolution (AME)을 인수했던 것이 큰 원동력이 됐다.