[데일리팜=어윤호 기자] 연 2회 투약하는 시신경척수염범주질환 신약 '업리즈나'가 보험급여 등재를 위한 마지막 관문에 돌입했다.관련 업계에 따르면 최근 미쓰비시다나베파마코리아는 국민건강보험공단과 항아쿠아포린-4(Aquaporin-4, AQP4) 항체 양성인 성인 환자의 시신경척수염범주질환(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder)치료제 업리즈나(이네빌리주맙)에 대한 약가협상에 돌입했다.업리즈나는 지난달 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회가 제시한 평가금액 이하 조건을 수용한 바 있다.이 약은 처음 300mg 투여 후 2주 후에 300mg을 추가 투여하고, 첫 투여일을 기준으로 6개월 후부터는 6개월 간격으로 1회 투여한다.시신경척수염 범주질환은 B세포에 의해 생성되는 질병특이표지자인 AQP4 자가항체가 중추신경계 내 벌아교세포에 존재하는 표적항원인 AQP4와 결합, 면역반응 활성화를 통해 신경 손상을 유발해 발병한다.업리즈나는 신규 기전의 CD-19 표적 인간화 단클론항체로, B세포-특이 표면 항원인 CD19에 선택적으로 결합해 AQP4 항체를 생성하는 B세포를 고갈시켜 질환 재발을 예방한다.업리즈나의 안전성과 유효성은 230명의 환자를 대상으로 면역억제제 병용 없이 단독요법으로 진행된 N-MOmentum 임상연구를 통해 입증됐다.연구 결과, 추적관찰 기간 197일 동안 '업리즈나'를 투여받은 환자의 89%가 재발을 경험하지 않았으며, 위약군 대비 재발 위험을 77.3% 감소시킨 것으로 나타났다. 안전성 평가에서도 위약군과 유사한 이상반응 비율을 보였다.또한 해당 임상시험의 연장 연구에서 업리즈나는 최소 4년 동안 지속적으로 재발 위험을 감소시켰으며, 무재발률은 87.7%였다. 장기 안전성 프로파일은 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, B세포 고갈로 인한 감염율도 증가하지 않았다.한편 NMOSD는 대부분 환자들이 지속적인 재발을 겪으며 회복이 불완전해 축적된 신경손상으로 시력 상실과 보행장애를 야기하며, 호흡부전으로 인한 사망까지 초래할 수 있는 심각한 자가면역질환이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 면역항암제 '키트루다'의 보험급여 확대 여정에 하반기에는 진전이 생길지 관심이 모아진다. 이제 적응증은 무려 17개까지 늘었다.한국MSD의 PD-1저해제 키트루다(펨브롤리주맙)는 지난해 6월, 13개 적응증의 급여 확대 신청을 제출했다.구체적인 적응증은 ▲조기 삼중음성 유방암 ▲전이성 또는 재발성 삼중음성 유방암 ▲전이성 또는 재발성 두경부암 ▲진행성 또는 전이성 식도암 ▲신세포암 수술 후 보조요법 ▲비근침습성 방광암 ▲지속성, 재발성 또는 전이성 자궁경부암 ▲진행성 자궁내막암 ▲MSI-H 또는 dMMR 전이성 자궁내막암 ▲MSI-H 또는 dMMR을 나타내며 수술이 불가능하거나 전이성인 직결장암 ▲MSI-H 또는 dMMR 전이성 소장암 ▲ MSI-H 또는 dMMR 전이성 난소암 ▲MSI-H 또는 dMMR 전이성 췌장암 등 이다.이후 키트루다는 같은해 12월 MSI-H 위암, MSI-H 담도암 적응증을 추가 제출했고, 지난 4월에는 15개 적응증이 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정됐다.당시 결과는 '급여기준 미설정'이었지만 재정분담안 추가 제출시 급여기준 설정 여부 재논의라는 조건이 붙었다. 사실상 15개 적응증에 대해서는 의학적 타당성 및 진료상 필요성 등에 대한 검토가 완료된 것으로 보인다.이후 키트루다는 지난해 12월과 올해 3월에 각각 국내 허가된 위암 HER2 양성(KN-811), 음성(KN-859) 적응증 또한 상반기에 급여 신청을 완료하면서 총 17개 적응증에 대한 급여 확대 절차를 밟게 됐다.키트루다는 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 약물인 만큼, 급여 확대를 위해서는 적응증 하나하나에 대해 신약에 준하는 평가 절차를 거쳐야 한다.3상 임상을 통해 승인된 적응증은 경제성평가까지 진행, 비용효과성을 입증해야 하며 2상 연구를 토대로 승인된 적응증은 또 경제성평가 면제를 적용하기 위한 협상을 진행해야 한다.전례없는 대규모 급여 확대를 진행중인 키트루다가 하반기에는 성과를 낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 얼마전 방광암 치료의 패러다임 전환을 예고한 '파드셉(엔포투맙베도틴)+키트루다' 병용요법이 국내 승인됐다.방광암에서 두 약물의 병용요법은 지난해 10월 열린 유럽임상종양학회 연례학술회의(ESMO Congress 2023)에서 3상 EV-302/KEYNOTE-A39 연구 결과 발표 후 크게 주목받았다.

[데일리팜=어윤호 기자] 한번 약을 선택했다가 바꾸면 보험급여 적용이 안 된다. 교차투약 급여 불인정에 대한 불만은 우리나라에서 심심찮게 발생해 왔던 문제다.이번에 이슈가 불거진 영역은 아토피피부염, 원래 치료옵션이 극히 부족했지만 몇년 새 다양한 신약들의 격전지가 된 질환이다. 인터루킨(IL)억제제, JAK억제제 등 약물의 등장은 고초가 많았던 환자들에게 안도감을 주고 있다. 해당 약들은 다행히 급여 목록에도 이름을 올린 상태다.그러던 와중 교차투약 문제가 조금씩, 하지만 선명하게 떠올랐다. 인터루킨제제 등 생물학적제제 혹은 JAK억제제와 같은 경구제를 사용하다가 다른 치료제로 처방을 변경하면 약제 급여가 중단되기 때문이다. 치료를 시작한 약제를 투약하다 부작용이 발생하거나 효과를 보지 못하는 상황이 와도 쉽사리 다른 치료제로 넘어갈 수 없는 것이다.모든 약물의 유효성에는 개인차가 있다. 그것이 유전자 문제일수도 있고 연령, 성별, 인종 등 다양한 요인들과 변수가 존재한다. 치료옵션이 많다는 것은 선택지가 많다는 얘기며 하나의 약이 말을 듣지 않을 때 다른 가능성을 기대할 수 있다는 뜻이다. 여기서 우리나라는 그 '기대감'을 인정하고 있지 않는 셈이다.조금 더 들어가면 처방의 편중 현상도 야기한다. 보통 바이오의약품은 일반적인 합성의약품에 비해 비싸다. 동일한 치료지위의 약제인데, 가격차가 확연하고 교차투약이 인정되지 않는다면 사실 대다수의 선택은 뻔하다. 당연히 생물학적제제로 편중된다.상반기에는 보다 못한 학회가 나섰다. 대한아토피피부염학회는 보건당국에 아토피피부염 치료 영역에서 교차투약을 인정해야 한다는 의견서를 제출했다. 여기에 하나더, 9년 만의 치료 가이드라인 개정을 통해 생물학적제제와 경구제 간 치료적 지위에 차이를 두지 않음 명확히 함으로써 지원사격을 가했다.요구와 니즈가 명확한 상황에 직면했다고 판단한 것일까. 정부 역시 검토를 시작했다. 이전까지 정부는 "교차투약에 대한 의과학적 근거가 부족하다"는 이유로 교차투약 급여 인정에 대해 난감을 표해 왔다.물론 교차투약에 대한 임상 연구는 없다. 하지만 교차투약을 인정하지 않는 나라도 우리나라 뿐이다. 새로운 약물이 진입할 때마다 별도 연구를 진행할 수 없는 것도 사실이며 리얼월드 데이터나 다른 문헌을 마냥 기다릴 수도 없는 노릇이다.다시 한번 쟁점은 속도다. 과거 류마티스관절염에서 TNF-알파억제제 교차투약 급여 인정까지 10년 가까운 세월을 소모한 전적을 우린 이미 갖고 있다. 또 이미 강직성척추염 등 타 자가면역질환에서는 JAK억제제의 교차투약이 인정되고 있다. 망설이면 또 한세월이다. 또 하나, 증가하는 사용량과 재정에 대한 제약사들의 노력도 필수다.

◆방송: 급바보(급여 바라보기) ◆진행: 어윤호 기자 ◆영상 편집: 이현수·조인환 기자 ◆출연: 김성주 법무법인 광장 전문위원[오프닝멘트/어윤호 기자] 안녕하세요. 데일리팜 어윤호 기자입니다. 오늘도 어 기자의 급바보, 급여바라보기 한번 시작해 보도록 하겠습니다. 오늘도 저의 소울 메이트, 법무법인 광장의 김성주 위원님과 함께 하겠습니다. 안녕하세요.[김성주 전문위원] 네. 안녕하세요. 김성주입니다.[어 기자] 여러분, 오늘 오프닝 보시면서 눈치 빠르신 분들은 뭔가 달라졌다는 점 느끼실 겁니다. 네. 저희가 또 자리를 바꿔 앉았죠. 지난번에 저희가 자리를 바꿔 앉았을 때가 역할이 바뀌었던 경우였습니다.저희가 2024년 상반기가 이제 끝난 시점에서, 여름 특집으로 한번 준비해 봤습니다. 이번 급바보 주제는 김성주 위원의 '전문지 기자 어윤호에게 묻다 2편'입니다. 네. 제가 말을 많이 해야 하는 날이라 실수할까 걱정이 많이 되는데요. 그래도 성심성의 껏 답변해 보도록 하겠습니다. 위원님, 뭐가 궁금하신가요?[김 위원] 사실 궁금한 것도 많지만, 저도 한편 정도는 좀 편하게 촬영하고 싶어서 요청 드렸습니다(웃음). 첫 질문 드릴게요. 이제 상반기가 끝났는데 어 기자님이 취재하시면서 가장 관심있게 봤던 보험약가제도 관련 이슈가 있나요?[어 기자] 급여는 뭐 이미 지속되는 핫이슈라고 생각이 듭니다. 그래도 꼽아 보자면 두가지 이슈가 있는데요. 먼저 '지출구조 개선'입니다.지출구조 개선이라 함은 보험재정에서 약제비, 그 안에서 어떤 비율로 지출이 이뤄지고 있느냐에 대한 이야기입니다. 즉, 신약에 얼마, 복제약(제네렉)에 얼마를 쓰고 있는지 등 약제비를 차지하는 돈의 흐름을 말합니다.그런데 이와 관련해서 개선이 필요하단 얘기를 다국적제약사를 대표하는 한국글로벌의약산업협회(KRPIA)가 하기 시작했습니다. 개인적으로 굉장히 의외였어요. 우리나라의 약제비에서 신약이 차지하는 비중이 작다는 주장인데요. 이를 뒷받침하는 연구 결과를 내놓기도 했죠.제가 의외였던 이유는 이렇습니다. 왜냐하면 우리나라는 아직 '신약=다국적사', '제네릭=국내사'라는 등식이 성립하기 때문입니다. 즉, 신약의 비중이 작다는 말은 결국 신약이 아닌 의약품에 돈을 많이 쓰고 있단 얘기인 만큼, 국내산업의 신경을 건드릴 수 있습니다. 여기에 상반기에 '해외약가 재평가' 이슈까지 발생하면서 더 현상이 확산되기도 했죠.[김 위원] 지출구조의 경우 다양한 논의 내용이 있죠. 신약과 제네릭도 있지만 경증질환과 중증질환의 비중을 두고도 논란이 있어요.[어 기자] 네. 그렇죠. 그런데, 또 그 경증질환에서 처방되는 의약품들이 대부분 제네릭이기도 하죠.말을 이어 가자면 또 하나의 이슈는 바로 저희 지난주에 다뤘던 내용인데요. 바로 경제성평가 면제제도의 '유예'제도 전환입니다. 이 건은 경평면제를 통해 등재된 약에 대해 시간을 주지만 결국 경평을 적용하겠다는 정부의 의지인데요. 사실 걱정되는 부분이 많이 있습니다.경평면제제도는 우리나라 등재제도에서 숨구멍과 같은 역할을 해 온 것이 사실입니다. 그런데 지금의 방향성을 보면 앞으로 경평면제를 통해 등재를 계획했거나 해당 요건을 충족했던 약들이 과연 제대로 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 우려가 됩니다. 무엇보다 업계와 의견 조율이 가장 중요할 것 같아요.[김 위원] 두번째 질문 드릴게요. 어 기자님은 평소에 보험약가 담당자들을 꽤 공적이나 사적으로 꽤 많이 만나는 것으로 알고 있어요. 만나면 보통 무슨 얘기들을 하시나요?[어 기자] 뭐, 만날 죽는 소리 하시죠(웃음). 정말 힘들단 얘기들을 많이 하십니다. 그 중에서 개인적으로 공감이 갔던 부분이 있는데요. 우리나라 약가담당자(MA, Market Access)들을 일반적으로 '정부와 본인 회사 제품의 가격 협상을 하는 사람'이라고 보고 있죠.맞아요. 맞는 말인데요. 이 부분을 조금 더 들어가서 보면 '가격을 깎으려는 정부와 깍지 않으려는 본사의 중간자'라고 볼 수도 있습니다. 물론 어차피 본인 회사 매출 올리려는 게 맞는데 무슨 중간자이느냐고 지적 할 수도 있는데요. 그렇게 당연히 볼 수도 있죠.다만 MA분들 보면 어떤 사람은 정말 우리나라 환자들에게 해당 의약품이 꼭 필요해서, 열심히 본사나 리젼을 설득하는 이들도 있어요. 반대로 그렇지 않은 분들도 있구요(웃음). 실제 해당 약을 등재한다고 해도 큰 이득이 없는 경우임에도, 사력을 다하는 사례도 봤습니다. 이런 부분은 조금이라도 인정해 드리고 싶어요.[김 위원] 저도 회사에 있어 봤지만, 정말 고생하시는 MA들이 많습니다. 또 말씀하신 것처럼 본사와 정부 중간에서 곤란한 상황을 많이 하기도 해요. 상업적인 부분이 없다고는 할 수 없겠지만 환자를 위한 노력도 분명 존재한다는 말에 공감합니다.기자님, 또 제가 정말 궁금했던 게 데일리팜에 '기자의 눈'이라는 칼럼 코너가 있죠. 저도 잘 보고 있는데요. 그 기자 칼럼에 글로 쓰지 못한 하고 싶었던 얘기가 혹시 있으신가요?[어 기자] 아, 이건 정말 어렵고 위험한 질문이네요. 많아요. 칼럼에 쓰지 못하는 얘기 많죠. 사실 이런 부분을 얘기하는 것은 기자 입장에서도 참 어렵습니다. 그래도 저희는 '급바보'니까 한번 용기를 내서 한가지 말씀드려 볼게요.제가 쓰려했다가 쓰지 못한 내용인데요. 저희 급바보의 단골 소재입니다. 바로 암질환심의위원회와 관련된 것입니다. 암질심은 저희 급바보에 진짜 많이 거론됐죠. 결과공개의 투명성 확대, 탈락률, 고형암과 혈액암의 형평성 등 정말 많이 관심을 받는 위원회입니다.제가 하려는 말은 암질심 위원에 대한 것입니다. 지금 암질심 위원은 정부의 논의를 거쳐 선정됩니다. 1기부터 시작해서 매 기수마다 위원이 다시 선정되어 출범하죠. 지금은 이 부분까지 전부 기사화 되고 있습니다.이게 왜 기사화까지 되느냐, 그만큼 암질심이 중요해졌단 것이겠죠. 그래서 지금 암질심 위원들은 제약회사의 최우선 관리 대상이 됐습니다. 이 분들의 영향력이 저는 너무 커졌다는 생각이 듭니다. 항암제 급여 기준을 설정하는 전문가 위원회, 그 기능에 재정영향이 추가됐고, 급여 등재의 당락에 지대한 영향을 미치게 된 상황이니까요.옳고 그름 이전에 영향력이 너무 커졌다는 말입니다. 그렇기 때문에 전 어느 정도 견제 장치가 필요하단 생각을 많이 하게 되네요.네. 사실 지금 이렇게 말하면서도 어떤 피드백이 올까 불안하긴 한데요. 어디까지나 제 개인 생각입니다. 일종의 급바보 특별편이었던 만큼, 귀엽게 봐주셨으면 좋겠습니다. 어 기자의 급바보 또 다음 시간에 찾아 뵙겠습니다. 감사합니다.

[데일리팜=어윤호 기자] 림프종 최초 이중특이항체 치료옵션 '컬럼비'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.9일 관련업계에 따르면, 한국로슈의 CD20·CD3 이중특이항체 거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large B-Cell Lymphoma)치료제 컬럼비(글로피타맙)가 삼성서울병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.다만 컬럼비는 현재 비급여 약물이다. 이 약은 지난 7월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패했다. 컬럼비가 빠른 재정비를 통해 급여 등재에 다시 도전할 지 관심이 모아지는 대목이다.컬럼비는 지난해 12월, 2가지 이상 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종치료제로 국내 허가됐다.이 약은 기존 키메릭항원수용체(CAR)-T세포 치료제인 한국노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 같은 DLBCL 3차 치료옵션이다. 두 약물은 각기 다른 장점을 갖추고 있어, 향후 환자 상태나 환경에 따라 의료진의 선택이 이뤄질 것으로 판단된다.컬럼비는 2가지 이상의 전신요법 후 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자 155명을 대상으로 진행한 임상1/2상 NP30179 연구에서 유효성을 입증했다.임상 결과, 컬럼비는 CR 40%, ORR 52%를 기록했다. 효과는 하위그룹 분석에서도 일관되게 나타났다. 가장 흔하게 나타난 이상반응은 사이토카인 방출 증후군이었다.여기에 얼마전 열린 유럽혈액학회(EHA 2024)에서 컬럼비는 전체생존기간(OS, Overall Survival) 개선을 입증한 STARGLO 3상 연구를 공개, 고무적인 데이터를 추가했다.STARGLO 연구는 한 가지 이상의 전신 치료 후 자가조혈모세포 이식이 불가능하거나, 2가지 이상의 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성(relapsed or refractory, R/R) 미만성 DLBCL 환자를 대상으로 진행됐다.임상 1차 분석(추적 관찰 기간 중앙값 11.3개월) 결과, 컬럼비와 젬시타빈+옥살리플라틴(GemOx) 병용요법은 리툭시맙과 GemOx 병용요법 대비 사망 위험을 41% 낮추면서 1차 평가변수인 OS를 유의미하게 개선했다.김석진 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "DLBCL는 그간 1·2차 치료에 실패하거나 반복되는 재발을 경험하는 환자들을 위한 보다 효과적인 3차 치료 옵션에 대한 의료적 수요가 매우 컸다. 컬럼비가 등장하면서 국내 재발성 또는 불응성 림프종 환자들을 위한 치료 성적이 앞으로 크게 개선될 것으로 기대한다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] ALK 항암제 '알레센자'의 폐암 보조요법 적응증이 국내에서 추가될 전망이다.관련 업계에 따르면 식품의약품안전처는 한국로슈의 역형성림프종인산화효소(ALK, Anaplastic Lymphoma Kinase) 표적항암제 알레센자(알렉티닙)의 초기 비소세포폐암 환자의 수술 후 보조요법 적응증 승인에 대한 막바지 심사를 진행중이다. 조만간 정식 허가가 떨어질 것으로 예상된다.알레센자는 지난 4월 미국 FDA를 비롯해 유럽 집행위원회 등 세계 가국에서 적응증을 추가하고 있다.이번 초기 비소세포폐암 보조요법 적응증은 3상 ALINA 연구를 통해 유효성을 입증했다. 해당 연구는 ALK 양성 조기 비소세포폐암 환자를 대상으로 수술 후 보조 항암화학요법의 가능성을 확인하기 위해 알레센자와 백금 기반 항암화학요법을 직접 비교한 연구다.임상에는 18세 이상 2~3A기 ALK 양성 비소세포폐암 환자 257명이 등록됐다. 환자들은 알레센자 600mg 투여군(1일 2회 투여)과 백금 기반 항암화학요법 투여군(최대 4회 3주 간격으로 투여)에 각각 무작위 배정됐다.1차 평가변수는 무질병생존(DFS)으로 설정됐다. 2차 평가변수에는 전체생존(OS), 중추신경계 무질병생존(CNS-DFS), 안전성 등이 평가됐다.임상 결과, 알레센자 투여군의 2년차 DFS는 93.8%였다. 이는 백금 기반 항암화학요법 투여군이 기록한 63% 대비 높은 수치였다. 3년차 DFS 역시 알레센자 투여군 88.3%, 백금 기반 항암화학요법 투여군 53.3%로 큰 차이를 보였다. 또 알레센자 투여군은 재발 또는 사망 위험을 76% 감소시킨 것으로 나타났다.뇌전이를 평가하는 두개내 DFS에서도 알레센자 투여군은 2~3년차 각각 98.4%와 95.5%을 기록했다. 이는 백금 기반 항암화학요법 투여군의 85.8%와 79.7%보다 높은 수치다.아울러 알레센자 투여군은 중추신경계로의 질병 진행 또는 사망 위험을 78%까지 낮춘 것으로 확인됐다.한편 현재 EGFR 양성 비소세포폐암에서는 ADAURA 연구를 통해 '타그리소(오시머티닙)' 보조요법이 기존 백금 기반 항암화학요법 대비 우수한 성적을 거둬 활발히 사용되고 있다. 알레센자 역시 기존 백금 기반 항암화학요법 대비 효과를 보인 만큼 현장에서의 활용도가 커질 것이라는 기대를 받고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 루게릭병 신약 '칼소디(토퍼센)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.구체적인 지정 적응증은 SOD1(Superoxide Dismutase 1) 유전자 변이와 관련된 근위축성측삭경화증(루게릭병)이다.바이오젠이 개발한 칼소디는 SOD1 유전자 돌연변이가 발현되지 못하도록 이와 관련된 메신저리보핵산(mRNA)을 차단하는 '안티센스 올리고 뉴클레오타이드(ASO)' 계열 약물이다.이 약은 지난해 6월 미국 FDA 승인에 이어 지난 5월 유럽 EMA에서도 허가를 획득했다.사실 칼소디의 유효성 데이터는 찬사를 받고 있진 않다. 다만 루게릭병 특성상 워낙 치료옵션이 부족한 상황이 반영된 것으로 판단된다.3상 VALOR 연구에서 칼소디는 1차 평가 지표인 'ALS 기능평가 척도'를 충족시키지 못했다. 그러나 2차 지표인 '뇌척수액 내 SOD1 단백질 수치 증가' 및 '미세신경섬유 경쇄'(Nfl) 농도를 각각 26~38%, 48~67%씩 낮춘 것으로 나타났다.임상에서 보고된 가장 흔한 이상반응은 통증(등, 팔, 다리), 피로감, 근육 및 관절 통증, 발열, 뇌척수액의 단백질 및 백혈구 수 증가 등이었다.한편 루게릭병은 근육의 움직임을 담당하는 뇌와 척수의 신경 세포에 영향을 미쳐 진행성 마비와 사망으로 이어질 수 있는 희귀 신경질환이다. 발병률에 비해 꽤 많은 임상이 이뤄지고 있지만 대부분의 치료제는 증상 완화에 그치고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 갑상선안병증 표적치료제 '테페자(테프로투무맙)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.구체적인 지정 적응증은 '중등도에서 중증의 갑상선안병증을 가진 성인 환자의 치료'이다.테페자는 인슐린유사성장인자(IGF-1) 수용체 작용제 계열로 3주에 한 번 주사(총 8회)하는 해당 항체의약품이다. 지난 2020년 1월 패스트트랙을 통해 미국 FDA 승인을 획득했지만 아직까지 국내 상용화는 이뤄지지 않았으며 최근 유럽과 일본에도 허가 신청을 제출했다.이 약은 본래 아일랜드 제약사 호라이즌테라퓨틱스가 개발한 약물로, 암젠이 지난 2022년 호라이즌을 인수하면서 판권을 확보했다.테페자 임상에 참여한 갑상선 안병증 환자는 테페자 또는 위약을 3주 간격으로 총 8회 주입했다. 임상 2상 및 OPTIC 연구에서 임상활동점수(CAS)가 4점 이상이고 유병기간이 9개월 이하인 급성 갑상선 안병증 환자는 총 121명 포함됐다.이들 중 40세 이상 환자군은 99명이었고, 평균 나이는 54.5세였다. 여성은 72.7%를 차지했고 복시는 74.7%에게서 확인됐다. 40세 미만 환자군은 22명으로, 평균 나이는 32.8세였고 여성은 59.1%, 복시는 68.2%를 차지했다.급성 갑상선 안병증 환자를 대상으로 테페자 치료 반응을 분석한 결과, 24주째 안구돌출이 2mm 이상 개선되는 치료반응을 보인 비율은 40세 미만군 86.4%, 이상군 79.8%였고 두 군 간 통계적으로 유의한 차이는 없었다.한편 테페자는 갑상선안병증 치료 변화를 이끌었다고 평가받는다. 테페자 이전 갑상선안병증 치료는 스테로이드와 안와감압술 등이 유일했다. 하지만 스테로이드는 염증을 줄일지라도 이상반응 우려와 중단 시 재발 위험이 있으며, 안와감압술은 수술 합병증이 문제였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 2세대 백혈병치료제 '보술리프'가 빅5 종합병원에 안착했다.관련 업계에 따르면 한국화이자의 만성골수성백혈병(CML, Chronic Myelogenous Leukemia)치료제 보술리프는 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다. 이밖에 전국 21개 의료기관에서도 처방이 가능하다.지난 1월 부로 보험급여 등재 후 빠르게 처방 환경을 조성한 모습이다.다만 보술리프는 급여 기준과 관련, 환자들의 불만이 터져 나오고 있다. 보술리프의 급여 기준은 '글리벡(이매티닙)이 포함된 선행요법에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성기·가속기·급성기에 해당되는 18세 이상의 필라델피아 염색체 양성인 만성골수성백혈병 환자에서 2차요법'이다.그러나 허가 적응증에는 연령제한이 없고 1차요법부터 처방이 가능하기 때문에 제한적인 기준이 문제점으로 지적되고 있는 것. 이에 따라 늦깎이 CML 신약 보술리프가 급여 기준 등 이슈를 해결할수 있을지도 지켜 볼 부분이다.보술리프는 한국노바티스의 '타시그나(닐로티닙)', 한국BMS제약의 '스프라이셀(다사티닙)', 일양약품의 '슈펙트(라도티닙)' 등과 같은 2세대 표적항암제이다.이 약은 새로 진단된 CML 환자를 대상으로 진행한 3상 NCT02130557 연구를 통해 효능과 안전성을 검증 받았다.1차 평가지표는 12개월 기준 주요분자학적반응(MMR)이다. 연구 결과 보술리프는 MMR 47%를 나타냈다. 비교 약제인 1세대 약물 글리벡(이매티닙)은 36%였다. 60개월 기준 MMR은 보술리프 74%, 글리벡 66%다. 60개월 추적관찰 후 반응자의 MMR까지 시간중앙값은 보술리프 9.0개월 글리벡 11.9개월이다.한편 보술리프는 얼마전 루게릭병(근위축성 측삭 경화증)에서도 가능성을 확인했다.교토대 iPS세포연구소 등이 참여한 연구팀은 만성골수성백혈병 치료제 보술리프를를 루게릭병 환자 26명에게 투여한 2상 연구 결과, 절반가량 환자에게서 운동기능 장애 진행을 억제하는 효과가 나타났다.

[데일리팜=어윤호 기자] 간내 담관암치료제 '페마자이레'가 종합병원에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한독의 페마자이레(페미가티닙)는 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원 등 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.페마자이레는 1회 이상의 전신치료를 받은 성인에서 '섬유아세포성장인자 수용체 2(fibroblast growth factor receptor, FGFR2)의 융합 또는 재배열이 존재하는 국소진행성 또는 전이성 담관암'을 적응증으로 한다. 이 환자군 대상으로 허가를 받은 치료제로는 페마자이레가 국내 최초이다.한독은 2022년 3월 글로벌 바이오파마슈티컬 회사인 인사이트와 페마자이레의 국내 허가 등록과 공급에 대한 계약을 체결했다. 페마자이레는 2021년 11월 식약처로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.담관암은 그동안 1차 요법 실패 시 표준화된 2차 요법이 없어 다양한 치료제가 매우 필요한 상황이었다. 담관암 치료의 최선책은 수술이지만 일반적으로 진단 시점에 수술이 가능한 환자는 20–30% 정도에 불과하다. 담관암은 수술 후에도 재발률이 60~70%로 높으며 5년 생존율이 20%가 채 되지 않는 것으로 보고되고 있다.특히, 페마자이레가 적응증을 받은 FGFR2 유전자의 융합 또는 재배열은 간내 담관암 환자의 약 10-16%에서 발생한다.이번 페마자이레 허가는 FIGHT-202 임상 2상을 근거로 하고 있다. 오픈라벨 단일군(open-label, single-arm)으로 진행된 FIGHT-202 임상 2상에는 FGFR2 유전자의 융합 또는 재배열이 존재하는 국소진행성 또는 전이성 담관암으로 1회 이상 치료를 받은 성인 환자 107명(평균 56세)이 참여했다.그 결과, 1차 유효성 평가 변수(primary efficacy end point)인 페마자이레의 객관적 반응률(ORR, Objective Response Rate)은 35.5%였으며 2차 평가 변수인 반응지속기간(DOR, Duration Of Response)의 중앙값은 7.5개월로 나타났다.또 무진행 생존기간(PFS, Progression Free Survival)의 중앙값은 6.9개월, 전체 생존 기간(OS, Overall Survival)의 중앙값은 21.1개월로 보고됐다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 고인산혈증이었으며 대부분 낮은 중증도(Grade 1이나 2)였고 관리 가능한(Manageable) 수준이었다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폐색성비대성심근병증 신약 '캄지오스'가 보험급여 등재를 향한 마지막 관문에 돌입한다.관련 업계에 따르면 보건복지부는 최근 국민건강보험공단에 한국BMS제약의 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)치료제 캄지오스(마바캄텐)에 대한 약가협상 명령을 내렸다.건강보험심사평가원 단계에서부터 재논의 판정 등 어려움을 겪었던 캄지오스가 급여 등재를 이룰수 있을지 지켜 볼 부분이다.캄지오스는 경제성평가소위원회 통과 후 예상보다 빠르게 약평위에 상정됐지만 한번 보류 판정을 받았다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.이 같은 요소들을 살펴보면 캄지오스는 지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 프레지니우스카비코리아(대표 박주호)는 고함량 아미노산 영양수액제 '엔텐스'와 '엔텐스이에프'를 국내 출시했다고 1일 밝혔다.엔텐스(Ntense)는 아미노산의 구성성분인 '질소를 강화하다(Nitrogen intensify)'라는 뜻으로 ▲단기간 입원에도 근육소실 위험이 높은 중환자의 영양치료와 ▲중환자에게 필요한 '단백질:열량 비율(1.5g:20kcal)'을 제공하는 3챔버백 제품이다.또 엔텐스이에프(Ntense EF)는 전해질을 함유하지 않은 제품으로, ▲국내 허가된 3챔버백 제품 중 유일하게 투석 중 정맥영양(Intradialytic Parenteral Nutrition, IDPN)이 용법용량으로 허가된 제품이다.중환자 영양 치료 국제가이드라인에 따르면 영양치료가 필요한 중증 성인 환자에게는 높은 단백질과 적정한 에너지 공급(high protein & moderate energy)이 권장된다.또한 미국신장재단 가이드라인(Kidney Disease Outcome Quality Initiative, KDOQI) 및 유럽 임상영양대사학회(European Society for Clinical Nutrition and Metabolism, ESPEN) 가이드라인에서는 혈액투석 환자의 영양상태를 유지하거나 개선하기 위한 치료옵션으로 IDPN을 권고하고 있다.박주호 프레지니우스카비 대표는 "엔텐스는 유럽에서 최초 발매된 이후 이미 글로벌하게 사용되고 있는 오리지널 영양수액제로 중환자를 위한 고함량의 단백질 및 적절한 열량 공급의 옵션을 제시하고, 엔텐스이에프는 전해질 불균형 환자 및 혈액투석 환자의 영양불량을 개선할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.한편 엔텐스 용량은 506ml, 1012ml, 1518ml, 2025ml 총 4종이다. 엔텐스이에프 용량은 506ml, 1012ml 총 2개이다. 환자의 영양불량 상태와 칼로리 요구량에 따라 맞춤 처방이 가능하다. 엔텐스와 엔텐스이에프 1012ml는 보험약가 4만197원이며, 506ml와 1518ml는 각각 2만6798원, 5만246원으로 8월1일자 고시됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'의 보험급여 등재 절차에 관심이 모아진다.관련 업계에 따르면 한국화이자는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy)치료제 빈다맥스(타파미디스 61mg)의 급여 논의가 시작됐다.역시 관건은 경제성평가소위원회와 급여기준소위원회가 될 것으로 판단된다. 빈다맥스는 2021년 초 첫번째 급여 도전에서 필수약제 지정에 실패했다. 이후 같은 해 상반기 경제성 평가를 진행하고 위험분담제(RSA· Risk Sharing Agreement)를 통해 두 번째 도전에 나섰지만 결과는 동일했다.그리고 2022년 4월 또다시 건강보험심사평가원 급여기준소위를 넘지 못했다가 같은해 7월 소위를 통과했지만 9개월 만에 상정된 약제급여평가위원회에서 비급여 판정을 받았다. 위험분담안을 두고 정부와 제약사 간 합의가 이뤄지지 못한 것으로 판단된다.이에 따라, 이번 도전에서 빈다맥스가 약제급여평가위원회를 넘고 약가협상 단계로 넘어갈 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 빈다맥스는 사실상 유일한 ATTR-CM 치료옵션이다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다.이 같은 상황에서 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에서 개선 효능을 입증했다. 이에 따라 국내 의료진들 역시 빈다맥스 처방의 필요성을 주장하고 있다..손정우 원주세브란스기독병원 심장내과 교수는 "ATTR-CM 환자들에게 실질적인 생존율 혜택을 제공하는 치료제인 빈다맥스가 지난 해 국내에 허가되면서 치료 환경에 비약적 발전을 가져왔다. 하지만 여전히 보험급여가 적용되지 않아 환자들은 진단을 받고도 치료를 시작할 수 없는 안타까운 상황이 계속되고 있다"고 말했다.

김상표 대표 [데일리팜=어윤호 기자] 모더나코리아의 새로운 수장에 김상표 전 한국아스트라제네카 사장이 선임됐다.모더나는 8월1일 자로 신임 대표이사(General Manager)에 김상표 대표를 선임한다고 밝혔다. 이에 따라 김 신임 대표는 2021년부터 모더나의 한국 시장에서의 설립과 사업 운영 전반을 이끌어 온 손지영 대표를 이어, 모더나 한국법인을 이끌게 된다.김상표 대표는 "한국은 모더나의 글로벌 경영전략에서 중요한 시장으로 mRNA 기술 분야에서 모더나코리아의 리더십을 더욱 강화하는 데에 깊은 책임감을 느낀다. 나아가 인류를 위한 mRNA 의약품의 가능성 실현이라는 모더나의 미션을 한국에서 최대한 실천하며 국민건강증진에 기여하기 위해 최선을 다하겠다"고 포부를 밝혔다.그는 제약 업계에 20년 이상 몸담으며 풍부한 경험과 입증된 실적을 축적해 온 전문가이다. 2018년부터 최근까지 아스트라제네카 대표이사로 재직하며, 운영의 효율과 성장을 달성하고, 신제품 출시 기회를 극대화하며 코로나19 백신 공급을 포함한 글로벌 비즈니스 프로젝트를 개발해 왔다.아스트라제네카 이전에는 MSD에서 종양학 총괄 매니저와 사업부 이사 등 다양한 국내 및 글로벌 상업 분야 리더십 직무를 수행했다. 김상표 대표는 사업과 조직의 성장과 혁신을 주도하며 그 역량과 리더십을 인정 받았다.패트릭 베르그스테드(Patrick Bergstedt) 모더나 아시아 및 신흥시장 총괄 수석 부사장은 "김상표 신임 대표의 취임을 환영하며, 헬스케어 산업에서의 풍부한 경험과 깊이 있는 통찰력을 바탕으로 모더나코리아의 발전을 이끌어 줄 것으로 기대한다"고 말했다.한편 모더나코리아는 2021년 6월 출범 이후 코로나19 백신의 국내 도입에 전념해 팬데믹 극복에 기여해 왔다.또한 mRNA 플랫폼 기술을 통해 다양한 건강 문제를 해결하고자 한국 정부 및 연구 기관과 여러 파트너십을 구축해 왔다. 올해 가을에는 지속되는 코로나19 변이로부터 국민을 보호하기 위해 보건당국의 백신 접종 계획에 맞춰 업데이트된 코로나19 백신을 공급할 예정이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 요로상피세포암(방광암) 1차치료제 지위를 두고 항암제들의 각축전이 예고되고 있다.이미 우리나라에서 보험급여 목록에 등재된 PD-L1 면역항암제 '바벤시오(아벨루맙)'를 필두로 PD-1 면역항암제 '옵디보(니볼루맙)'와 시스플라틴 및 젬시타빈 병용요법, 항체약물접합체(ADC, Antibody Drug Conjugate) '파드셉(엔포투맙베도틴)'과 PD-1 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)' 병용요법 등이 잇따라 진입하고 있는 것.특히 옵디보와 파드셉+키트루다 병용요법은 최근 거의 동시에 적응증 확대 승인이 이뤄지면서 관심을 받고 있다. 이들 약물이 급여 등재에 성공할 수 있을지도 지켜 볼 부분이다.옵디보의 이번 승인은 이전 치료 경험이 없는 해당 환자를 대상으로 옵디보와 시스플라틴 및 젬시타빈의 병용요법 후 옵디보 단독요법을 백금 기반 화학요법인 시스플라틴 및 젬시타빈 병용요법과 비교한 임상 3상 CheckMate-901 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다.주요 결과를 보면, 옵디보 병용 치료군에서는 연구의 유효성 평가변수인 전체 생존기간(OS) 및 맹검독립중앙심사위원회(BICR)가 평가한 무진행생존기간(PFS)에서 통계학적으로 유의미한 개선 혜택을 확인했다. 임상에서 관찰된 옵디보 요법의 안전성 프로파일은 기존에 보고된 내용과 일치했으며, 새로운 안전성 정보는 없었다.파드셉+키트루다 병용요법의 경우 3상 EV-302/KEYNOTE-A39 연구를 통해 유효성을 입증했다.해당 임상 결과, 1차 평가변수인 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 파드셉 병용요법이 12.5개월로 대조군인 항암화학요법 6.3개월 비교해 큰 개선을 이뤄냈다. 또 다른 1차 평가변수인 전체생존기간(OS) 중앙값도 31.5개월로 나타나 대조군 16.1개월보다 두 배 가까이 연장하는데 성공했다.한편 바벤시오는 2023년 8월 면역항암제 최초로 국내에서 백금기반 화학요법치료에 질병이 진행되지 않은 국소 진행성 또는 전이성 요로상피세포암 성인 환자에서 1차 단독유지요법에 대해 급여 적용이 이뤄졌다.

[데일리팜=어윤호 기자] 질환의 치료나 증상 호전의 목적이 아닌, '예방'을 위한 고가약의 보험급여 투여, 우리는 어떻게 바라봐야 할까. 사실 없었던 개념은 아니다. 만성질환에서는 이미 치료가 아닌 '관리' 개념으로 약을 복용해 왔으며, 항응고제처럼 약의 존재 이유가 예방인 경우도 있다.문제는 그 영역이 고가약 시대로 넘어오면서, 항암제로 확대됐다는 점이다. 다양한 항암 신약들은 이제 조기 단계에서 수술 전후 보조요법 적응증을 확보하고 추가하기 위한 연구를 진행 중이다.면역항암제, 표적항암제, 항체약물접합체 등 수많은 첨단 신약들은 다수 적응증 확대 속에 보조요법을 포함시키고 있다. 그야말로 적응증의 홍수다.다만 보조요법의 대두는 우려가 동반된다. 버거운 이유는 단연 가격이다. 모두가 아는 사실이지만 암은 완치됐다 하더라도 재발이 무섭다. 암종에 따라 다르지만 재발률이 80%에 육박하는 질환도 있다. 그러나 항암제를 보조요법으로 처방하고 여기에 보험급여를 적용하는 것이 보건당국 입장에선 부담이 될 수밖에 없다. 실제 보조요법의 급여 확대 사례는 우리나라에서 손에 꼽히는 상황이기도 하다.또 하나의 사실은 보종요법의 혜택 역시 학계의 주목을 받고 있다는 점이다. 이미 세계 유수 학회의 가이드라인에는 보조요법이 이름을 올리기 시작했으며 높은 권고 등급을 차지하는 경우도 늘고 있다.마냥 방치할 수는 없다. 항암제 보조요법의 필요성을 약제마다 꼼꼼히 따져보고, 막연한 '부담' 보다는 실리를 따져볼 시간이다. 재발 환자에 대한 투약이 더 비용효과성이 떨어질 수도 있다. 보조요법·유지요법 적응증을 획득한 약물들은 이미 쌓여가고 있다.단순히 손익만을 볼 것이 아니라, 약제별 특수성과 환자 상황 등을 고려해야 한다. 우리나라 건강보험제도와 제약업계 생태계를 감안한 합의점을 찾아내기 위해서는 약을 둘러싼 이해 당사자 모두의 노력이 필요하다.

[데일리팜=어윤호 기자] 다발골수종 신약 '엘렉스피오'가 보험급여 등재에 도전한다.관련 업계에 따르면 한국화이자제약은 재발 불응성 다발골수종(RRMM) 치료제 엘렉스피오(엘라나타맙)의 급여 신청을 최근 제출했다.지난 5월 30일 국내 승인 후 빠르게 등재 절차를 시작하는 모습이다. 엘렉스피오는 식품의약품안전처의 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계 'GIFT(Global Innovative products on Fast Track)' 제4호 약물 지정을 통해 승인을 획득한 바 있다.GIFT는 생명을 위협하는 질환이나 중증 질환 치료제 등의 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위해 식약처가 운용 중인 신속심사 활성화 지원체계이다.엘렉스피오는 RRMM 환자 치료에 사용되는 B세포 성숙항원(BCMA) 표적 면역 치료제이다. BCMA는 다발골수종 환자 전반에 걸쳐 흔하게 발현되는데, 형질세포에서는 선택적으로 발현되고 골수종 세포에서는 과도하게 발현된다. 엘렉스피오는 이러한 BCMA와 면역 T세포에서 발견되는 단백질 CD3에 결합해 면역 반응을 향상시킨다.치료제의 사용은 단계적 증량 투여 이후 치료 2주차부터 24주차까지 매주 투여하고, 최소 24주 투여 후 반응을 달성한 환자는 25주차부터 2주 간격으로 투여 간격을 전환한다. 또한 단일 용량 바이알 형태로 제공돼 외래에서 즉시 투여가 가능하며, 피하주사로만 투여한다.허가는 BCMA 표적 치료를 받은 적이 없는 환자 123명을 대상으로 진행된 글로벌 임상 2상 MagnetisMM-3 연구를 기반으로 이뤄졌다.주요 결과를 보면 엘렉스피오는 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 항 CD38 단일클론 항체를 포함해 3차 이상의 치료에 실패 또는 불응한 환자 중 BCMA 표적 치료 경험이 없는 환자에서 1차 평가항목인 객관적 반응률(ORR)이 61.0%였으며, 반응을 보인 환자 중 56.1%가 매우 좋은 부분 관해(VGPR) 이상의 반응을 나타냈다.또한 첫 반응이 나타나기까지의 시간(TTR)의 중앙값은 1.2개월이었으며, 완전 관해(CR) 이상 도달까지 시간의 중앙값은 6.1개월로 확인됐다. 더불어 엘렉스피오는 완전 관해 이상 도달한 환자군에서 9개월 시점까지 89.0%의 환자가 반응을 유지했으며, 15개월 시점까지 50.9%의 무진행생존율(PFS)를 보였다.한편 2022년 발간된 세계보건기구(WHO)의 'Global Cancer Observatory' 보고서에 따르면 다발골수종은 전 세계적으로 18만7000 여건이 새로 진단됐다.다발골수종은 두 번째로 흔한 유형의 혈액암으로, 2021년 국내 5년 상대생존율은 50.1%로 나타났다. 국가암등록사업 연례 보고서를 보면 국내에서는 2021년 2018건이 진단을 받았다.

[데일리팜=어윤호 기자] 삼성바이오에피스의 아일리아 바이오시밀러 '아필리부'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 황반변성치료제 아필리부(애플리버셉트)가 서울대병원, 분당서울대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.아필리부는 글로벌 매출 12조원 규모의 블록버스터 제품인 아일리아의 바이오시밀러다. 올해 2월 식약처 허가에 이어 지난 5월에는 '오퓨비즈'라는 제품명으로 FDA 승인을 득한 바 있다.아필리부의 주성분인 애플리버셉트는 혈관내피성장인자(VEGF)를 억제해 안구 내 비정상적인 혈관 성장을 예방하는 기전을 갖고 있다. VEGF를 차단함으로써 망막 손상을 늦추거나 줄여 시력을 보존하는 방식으로 황반변성 치료제로 사용되고 있다.황반변성은 안구 망막 중심부의 신경조직인 황반(macula)의 노화, 염증 등으로 인해 시력에 장애가 생기는 질환으로서 심할 경우 실명을 유발할 수 있으며, 지속적인 치료에 따른 환자 비용 부담이 크다.삼성바이오에피스와 국내 독점 유통 및 판매 계약을 체결한 삼일제약은 지난 5월 1일 '아필리부'를 공식 출시했으며, 출시 한 달 만에 매출 10억원을 달성해 의미 있는 성과를 올렸다.한편, 삼성바이오에피스는 2020년 6월부터 2022년 3월까지 미국, 한국 등 10개국에서 습성 연령관련 황반변성(nAMD: Neovascular Age-related Macular Degeneration) 환자 449명을 대상으로 아일리아 바이오시밀러의 임상 3상을 진행했다.지난해 4월에는 미국 시력안과학회(ARVO) 연례 학술대회에서 임상 3상 최종 데이터를 공개했으며, 이를 통해 오리지널 의약품과의 효능·안전성 등의 임상의학적 동등성을 확인한 바 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 연 2회 투약하는 시신경척수염범주질환 신약 '업리즈나'가 보험급여 등재로 향하고 있다.관련 업계에 따르면 미쓰비시다나베파마코리아의 항아쿠아포린-4(Aquaporin-4, AQP4) 항체 양성인 성인 환자의 시신경척수염범주질환(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder)치료제 업리즈나(이네빌리주맙)는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회가 제시한 평가금액 이하 조건을 수용했다.이에 따라, 조만간 건강보험공단과 약가협상에 돌입할 전망이다. 업리즈나는 처음 300mg 투여 후 2주 후에 300mg을 추가 투여하고, 첫 투여일을 기준으로 6개월 후부터는 6개월 간격으로 1회 투여한다.시신경척수염 범주질환은 B세포에 의해 생성되는 질병특이표지자인 AQP4 자가항체가 중추신경계 내 벌아교세포에 존재하는 표적항원인 AQP4와 결합, 면역반응 활성화를 통해 신경 손상을 유발해 발병한다.업리즈나는 신규 기전의 CD-19 표적 인간화 단클론항체로, B세포-특이 표면 항원인 CD19에 선택적으로 결합해 AQP4 항체를 생성하는 B세포를 고갈시켜 질환 재발을 예방한다.업리즈나의 안전성과 유효성은 230명의 환자를 대상으로 면역억제제 병용 없이 단독요법으로 진행된 N-MOmentum 임상연구를 통해 입증됐다.연구 결과, 추적관찰 기간 197일 동안 '업리즈나'를 투여받은 환자의 89%가 재발을 경험하지 않았으며, 위약군 대비 재발 위험을 77.3% 감소시킨 것으로 나타났다. 안전성 평가에서도 위약군과 유사한 이상반응 비율을 보였다.또한 해당 임상시험의 연장 연구에서 '업리즈나'는 최소 4년 동안 지속적으로 재발 위험을 감소시켰으며, 무재발률은 87.7%였다. 장기 안전성 프로파일은 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, B세포 고갈로 인한 감염율도 증가하지 않았다.한편 NMOSD는 대부분 환자들이 지속적인 재발을 겪으며 회복이 불완전해 축적된 신경손상으로 시력 상실과 보행장애를 야기하며, 호흡부전으로 인한 사망까지 초래할 수 있는 심각한 자가면역질환이다.