화이자 다발골수종 신약 '엘렉스피오', 새치료 옵션 부상

• 5월 국내 승인 후 빠르게 등재 절차 진행
• 식약처 GIFT 4호 의약품으로 국내 허가

[데일리팜=어윤호 기자] 다발골수종 신약 '엘렉스피오'가 보험급여 등재에 도전한다.

관련 업계에 따르면 한국화이자제약은 재발 불응성 다발골수종(RRMM) 치료제 엘렉스피오(엘라나타맙)의 급여 신청을 최근 제출했다.

지난 5월 30일 국내 승인 후 빠르게 등재 절차를 시작하는 모습이다. 엘렉스피오는 식품의약품안전처의 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계 'GIFT(Global Innovative products on Fast Track)' 제4호 약물 지정을 통해 승인을 획득한 바 있다.

GIFT는 생명을 위협하는 질환이나 중증 질환 치료제 등의 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위해 식약처가 운용 중인 신속심사 활성화 지원체계이다.

엘렉스피오는 RRMM 환자 치료에 사용되는 B세포 성숙항원(BCMA) 표적 면역 치료제이다. BCMA는 다발골수종 환자 전반에 걸쳐 흔하게 발현되는데, 형질세포에서는 선택적으로 발현되고 골수종 세포에서는 과도하게 발현된다. 엘렉스피오는 이러한 BCMA와 면역 T세포에서 발견되는 단백질 CD3에 결합해 면역 반응을 향상시킨다.

치료제의 사용은 단계적 증량 투여 이후 치료 2주차부터 24주차까지 매주 투여하고, 최소 24주 투여 후 반응을 달성한 환자는 25주차부터 2주 간격으로 투여 간격을 전환한다. 또한 단일 용량 바이알 형태로 제공돼 외래에서 즉시 투여가 가능하며, 피하주사로만 투여한다.

허가는 BCMA 표적 치료를 받은 적이 없는 환자 123명을 대상으로 진행된 글로벌 임상 2상 MagnetisMM-3 연구를 기반으로 이뤄졌다.

주요 결과를 보면 엘렉스피오는 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 항 CD38 단일클론 항체를 포함해 3차 이상의 치료에 실패 또는 불응한 환자 중 BCMA 표적 치료 경험이 없는 환자에서 1차 평가항목인 객관적 반응률(ORR)이 61.0%였으며, 반응을 보인 환자 중 56.1%가 매우 좋은 부분 관해(VGPR) 이상의 반응을 나타냈다.

또한 첫 반응이 나타나기까지의 시간(TTR)의 중앙값은 1.2개월이었으며, 완전 관해(CR) 이상 도달까지 시간의 중앙값은 6.1개월로 확인됐다. 더불어 엘렉스피오는 완전 관해 이상 도달한 환자군에서 9개월 시점까지 89.0%의 환자가 반응을 유지했으며, 15개월 시점까지 50.9%의 무진행생존율(PFS)를 보였다.

한편 2022년 발간된 세계보건기구(WHO)의 'Global Cancer Observatory' 보고서에 따르면 다발골수종은 전 세계적으로 18만7000 여건이 새로 진단됐다.

다발골수종은 두 번째로 흔한 유형의 혈액암으로, 2021년 국내 5년 상대생존율은 50.1%로 나타났다. 국가암등록사업 연례 보고서를 보면 국내에서는 2021년 2018건이 진단을 받았다.