암젠 '블린사이토', 필라델피아 양성 ALL 적응증 추가

• 소아 환자 이어 초고위험군 백혈병 치료옵션 확대

항암제 '블린사이토(블리나투모맙)'의 필라델피아 염색체 양성 ALL에 대한 처방이 가능해졌다.

개발사인 암젠은 최근 식약처로부터 블린사이토의 필라델피아 염색체 양성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성림프모구성백혈병(ALL, Acute Lymphoblastic Leukemia) 적응증을 추가 승인 받았다.

지난해 소아 환자에 대한 보험급여 확대에 이어 필라델피아 염색체 양성 ALL 환자에 대해서도 실질적인 처방권에 진입할 수 있을지 주목된다.

이번 적응증 확대는 재발 또는 불응성 Ph+ ALL 환자들을 대상으로 진행한 블린사이토 2상 단일군 ALCANTARA 연구에 기반했다.

ALCANTARA 연구는 imatinib과 1개 이상의 2세대 또는 그 이상의 TKI 약제에 재발되거나 불응성 또는 내성이 없는 환자를 대상으로 진행됐다. 기존 필라델피아염색체 음성 치료와 동일하게 1주기를 28일 투여기와 14일 휴약기로 구성, 투약했으며 2주기 투여 이내에 완전관해 도달한 환자 비율을 1차로 평가했다.

연구에 참여한 45명의 재발 또는 불응성 Ph+ ALL 환자들 중 36%에 해당하는 16명의 환자들이 2주기 이내에 완전관해 도달했으며, Ph+ ALL 치료에 문제가 되는 T315I 변이가 있는 10명의 환자들 중 4명이 완전관해에 도달했다. 뿐만 아니라 관해에 도달한 대부분인 88%의 환자들이 완전한 미세잔존질환 치료 반응을 보여 뚜렷한 임상적 효과를 입증했다.

필라델피아 염색체 양성 ALL환자들은 치료 예후가 불량해 희귀암인 ALL 중에서도 '초고위험군'으로 분류된다.

특히 이전에 재발을 경험하거나 이전 치료에 불응한 환자들은 후속 유전자 변이가 빠르게 발현되는 것으로 알려져 있어, 이번 블린사이토의 적응증 확대는 보다 적극적인 치료옵션을 기다려 온 국내 극소수의 필라델피아 염색체 양성 ALL환자 치료에 의미있는 옵션이 될 것으로 기대된다.

한편 블린사이토는 세계 최초의 BiTE 이중항체로, 필라델피아 염색체 음성 성인 ALL 환자의 치료제로 2015년 국내 허가를 받았다.

국내에서는 치료옵션이 없던 ALL 치료영역의 새로운 옵션으로서, 그리고 항암신약으로는 허가 1년만에 급여등재에 성공한 약제로 알려져있다. 지난해 7월에는 소아 ALL 환자 치료에도 급여가 확대된 바 있다.